LinkLab原创：患者报告结局

科研也要跟上患者的节奏—患者报告结局（PRO）
临床科研中，为保证研究结果的严谨性，我们通常多采用客观指标作为评价标准。

然而事实上，某些特殊的情况下，客观指标也并不完全“靠得住”……
例如，对服用降压药的患者，必须每日测量血压，但血压在一段时间内的平稳并不代表血压就被完全控制了。

这提示我们，从临床观察者那里反映的问题有可能远远少于患者本身的问题。

在“以患者为中心”的今天，如何真正围绕患者解决问题也将逐渐成为科研关注的重点，今天我们就来聊一聊以患者为中心的临床评价指标——患者报告结局。

1.什么是患者报告结局（PRO）？
患者报告结局(Patient Reported Outcome，PRO)是直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告，其中不包括医护人员及其他任何人员的解释。

PRO数据是通过一系列标准化的问卷收集而来的，常见的如健康调查简表（SF-36量表）、90项症状清单（SCL-90量表）、抑郁自评量表（SDS）等等。

这些问卷作为测评工具，由明确的概念框架构成，其中包括了症状、功能(活动限制)、健康形态／健康相关生命质量(HRQI )或生命质量以及患者期望等各个层面的内容。

2.什么时候需要用到PRO？
1)慢性疾病的评价：
很多慢性疾病，如高血压、糖尿病、肿瘤等，其治疗终点已经从疾病治愈转变为病情缓解以及提高患者的生存质量，对于很多慢性疾病的治疗也会将长时间治疗转为终身治疗。

也就是说，对于那些目前不可治愈或疗程很长以及没有治疗金标准的疾病来说，保持或提高生存质量更为重要。

目前国内有关PROs量表的研制大多关注于慢性病领域。

如心血管系统疾病、慢性胃肠病、中风、重症肌无力、偏头痛、慢性阻塞性肺疾病、腰腿痛、抑郁等。

2)精神类疾病的评价：
对于一些非器质性病变的疾病，如抑郁、更年期综合征以及焦虑等，其实验室检查指标并不能提示阳性结果，此时患者提供的自觉症状以及随着治疗过程中症状的改变可能就成为诊断疾病和判断疗效的唯一证据。

3)本身缺乏客观指标的疾病评价：
对于一些特殊疾病的治疗，患者是唯一的数据来源。

以止痛为例，疼痛的严重和缓解程度是测量的基础，但疼痛无法完全通过观察和身体测量而得到结果。

某些疾病本身缺乏客观指标而是以一组症候群为临床表现，如慢性疲劳综合征。

4)为了解患者对治疗的总体满意度
但值得提出的是，鉴于PRO信息来源的特点，某些疾病由于患者无法清晰准确地表达自身感受则不宜使用PRO指标，如痴呆。

3.以PRO作为疗效评价指标需要注意的问题
1）PRO量表的选择
面对大量的PRO量表，如何选择一个合适的PRO量表是研究者首先面临的问题。

有学者提出选择量表的8个标准：①适用性（appropriateness）、②信度（reliability）、③效度（va-lidity）、④反应度（responsiveness）、⑤精确度（precision）、⑥可解释性（interpretability）、⑦可接受性（acceptability）、⑧可行性（feasibility）。

这些标准其实也是编制量表时评价其心理测量学特性和应用性的指标。

对于一个较成熟的量表来说，信度、效度以及可接受性和可行性多能达到量表的一般要求，而且在介绍量表特性时均会提供量表的信度、效度指标的大小。

2）PRO数据收集及质量控制
PROs数据收集方式主要有患者自填和访谈两种。

患者自填是指PROs量表由患者自己填写完成，目前有纸质版和电子版两种。

而访谈方式是指由调查员将量表问题逐一询问患者并根据其回答完成量表填写。

数据收集完成后，数据质量的控制对整个结果至关重要，对于PRO数据测量数据的缺失有可能导致选择性偏倚和把
握度降低，且量表测量的是患者当时的感受，一旦漏填事后难以弥补，所以在实施量表测量时应尽量避免条目应答缺失。

3）PRO量表测量结果的解释
以患者报告结局为临床疗效评价指标的主要目的是通过比较量表得分变化情况，从而得出某项干预措施的治疗效果。

一般而言，临床医生很难想象量表得分变化5分、10分的临床意义有多大，因此有学者提出最小重要差异（MID）这一概念。

目前多采用锚定法确定MID，即根据选定的某一外部指标具有重要意义的最小变化标准，来计算符合这一标准的患者其量表得分平均变化差值。

4.电子化系统和数据库在PRO中的应用
电子PRO数据收集系统（ePRO）的出现解决了传统纸质PRO的诸多缺点，如难收集、难整理等增加医生工作负担的问题；此外，研究显示，ePRO在保证问卷内的缺失方面有优势。

而为了在临床研究中更方便和更合理的应用PRO，国外也已建立有关PRO的电子系统和数据库。

其中规模最大，也最为人熟知的即由美国健康医学中心(NIH)作为主要发起者建立的患者报告结局信息系统（Patient—Reported Outcomes Measurement Information System，PROMIS）和由法国里昂的MAPI研究所发起建立的有关病人报告临床结局和生存质量量表的数据库（ProQolid）。

PROMIS系统是一个收集患者自我报告的生理、心理和社会完好状态的精确可信的测量工具系统。

该测量系统通过问卷的形式收集患者能够自我报告的信息和主观感受。

可作为临床治疗效果研究中的主要结局指标或次要指标。

也可用于普通人群多种慢性疾病及健康状况的研究。

而ProQolid是一个PRO量表的数据库，有520多个以结构化形式设置的临床PRO 量表，并且定期会与作者保持联系以确定量表的及时更新，每年会有50多个新的量表补充到数据库，为从事健康评估的研究者提供了较广泛和深入的关于临床PRO量表和QOL量表的信息，对PRO的选择极具价值。

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