临床随机对照试验的统计分析 PPT
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临床科研设计——随机对照试验PPT课件
22
常用的随机分组方法
➢ 简单随机法（完全随机法） ➢ 区组随机法 ➢ 分层随机法 ➢ 动态最小随机法
23
简单随机法
又称完全随机，是不考虑其他因素情况 的最基本的一种随机方法。
通过随机数字表、计算机软件生成等方 法产生随机数，然后根据随机数的奇偶 、秩次大小等，决定分组组别。
24
• 排序法步骤：编号、取随机数、排序、分组
8
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
–随机 –对照 –均衡 –重复 –盲法
9
处理因素
研究对象
非处理因素
效应指标 解释专业问题
10源自文库
处理因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
处理因素 + 非处理因素 非处理因素
对照原则
11
对照原则
• 对照即在研究过程中，确立可供相互比较的 组别，其目的在于控制各种混杂因素、鉴别 处理因素与非处理因素的差异，消除和减小 实验误差，提高研究结果的真实性和可靠性 。对照的种类有很多，可根据研究目的和内 容加以选择。
29
分层随机法
➢ 分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合 太多且病人收集有一定困难。
➢ 分层随机化方法：各层分别随机，可用简单随 机或区组随机 。
➢ 分层随机化安排：病人入选时首先确定属于哪 一层，然后根据该层的随机表安排。
常用的随机分组方法
➢ 简单随机法（完全随机法） ➢ 区组随机法 ➢ 分层随机法 ➢ 动态最小随机法
23
简单随机法
又称完全随机，是不考虑其他因素情况 的最基本的一种随机方法。
通过随机数字表、计算机软件生成等方 法产生随机数，然后根据随机数的奇偶 、秩次大小等，决定分组组别。
24
• 排序法步骤：编号、取随机数、排序、分组
8
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
–随机 –对照 –均衡 –重复 –盲法
9
处理因素
研究对象
非处理因素
效应指标 解释专业问题
10源自文库
处理因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
处理因素 + 非处理因素 非处理因素
对照原则
11
对照原则
• 对照即在研究过程中，确立可供相互比较的 组别，其目的在于控制各种混杂因素、鉴别 处理因素与非处理因素的差异，消除和减小 实验误差，提高研究结果的真实性和可靠性 。对照的种类有很多，可根据研究目的和内 容加以选择。
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分层随机法
➢ 分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合 太多且病人收集有一定困难。
➢ 分层随机化方法：各层分别随机，可用简单随 机或区组随机 。
➢ 分层随机化安排：病人入选时首先确定属于哪 一层，然后根据该层的随机表安排。
临床试验中的研究设计与统计分析问题PPT课件
临床试验研究方案protocol
临床试验研究方案中的主要内容
研究背景和主要目的 具体研究目的 具体试验设计 随机化方案 病人入选和排除标准 试验实施的具体流程 主要分析指标和次要分析指标 样本大小的要求 统计分析计划 CRF表和数据收集方法 其他：方案违反的处理、脱落病人的处理等
80% power 90% power
792 1052
统计Fra Baidu bibliotek析
入组病人基线特征的组间比较 主要分析指标与多重比较问题 缺失值问题 Intention-to-treat原则 调整不均衡变量的分析 某指标治疗前后改变量的分析 子组分析 交叉试验设计的分析
结果解释
单个试验
样本的代表性及外推问题
配对样本
2 1 m 2 1,
2C
m
双侧检验水准为5%时，样本大小为：
C
2
2
Table 1 0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9 Table 2
Proportion outcomes – Two independent samples 0.2 0.3 0.4 32(42) 82(109) 356(477) 0.5 20(26) 39(52) 93(125) 388(519) 0.6 14(17) 23(30) 42(56) 97(130) 388(519) 0.7 10(12) 15(19) 24(31) 42(56) 93(125) 356(477) 0.8 7(9) 10(13) 15(19) 23(30) 39(52) 82(109) 294(392) 0.9 5(6) 7(9) 10(12) 14(17) 20(26) 32(42) 62(82) 199(266) Continuous outcomes -- Two independent samples 0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
随机对照试验PPT课件
.
8
盲法 盲法的目的——是克服可能来自研究人员或受试者的主观因
素所导致的偏倚，减少期望性偏倚或测量性偏倚，从而有 助于临床试验获得一个可靠的、无偏倚的研究结果。
从设盲水平一般可分为单盲、双盲。 单盲——是指对受试者设盲，指仅仅是研究对象在研究过程
中既不知自己属于哪一组（试验组或对照组），也不知道 自己所被应用的干预措施是哪种药物或哪种针刺方法，研 究者却知道某一研究对象的分组情况。 双盲——是指研究过程中，研究执行者和受试者均不知道谁 属于试验组、谁属于对照组。 三盲——将研究者划分为临床观察人员、结局评价人员和数 据分析人员三种类型，在双盲的基础上使数据分析人员不 知道何种组别接受的是哪类干预措施的时候，被称为“三 盲”，而如果同时结局评价人员也被设盲的话，也可被认 为是“四盲”。
随机对照试验（RCT）
.
1
临床研究设计方案及其特点
.
2
试验设计原则
• 实验设计三原则
– 随机：保证受试者情况在各组间的均衡性； – 对照：去除随机变异和其他非研究因素的影响
，凸显研究药物的效果； – 重复：充足的样本量，保证能检出的确存在的
差异；
• 临床试验要求相同
.
3
随机化的含义： 随机化——是临床试验中抽取或分配研究 对象的重要方式。
前—后对照试验的设计要点：是同一批受试对象在试验 的两个或多个不同阶段分别接受不同的试验性措施或对照 措施，且所研究的病种应是慢性复发性疾病。
《随机对照临床试验》课件
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
保护受试者权益
保护受试者的权益是临床试验的首要原则，确保受试者在试验过程中得到充分的尊 重和关爱。
受试者应获得充分的医疗和护理，确保其安全和健康。同时，受试者有权随时退出 试验，且不会受到不利影响。
试验过程中应严格遵守伦理准则，避免对受试者造成不必要的伤害和痛苦。
遵守法规与监管要求
临床试验需遵守国际、国家和地 区的相关法规与监管要求，确保
试验分组方法
采用随机方法将试验对象 分为试验组和对照组，确 保两组间的可比性。
试验实施
干预措施
确保试验组和对照组接受 不同的干预措施，并对措 施的实施过程进行详细记 录。
随访与观察
对试验对象进行定期随访 ，观察其病情变化及不良 反应发生情况。
数据收集
确保数据的真实性和完整 性，对数据进行详细记录 和分析。
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
保护受试者权益
保护受试者的权益是临床试验的首要原则，确保受试者在试验过程中得到充分的尊 重和关爱。
受试者应获得充分的医疗和护理，确保其安全和健康。同时，受试者有权随时退出 试验，且不会受到不利影响。
试验过程中应严格遵守伦理准则，避免对受试者造成不必要的伤害和痛苦。
遵守法规与监管要求
临床试验需遵守国际、国家和地 区的相关法规与监管要求，确保
试验分组方法
采用随机方法将试验对象 分为试验组和对照组，确 保两组间的可比性。
试验实施
干预措施
确保试验组和对照组接受 不同的干预措施，并对措 施的实施过程进行详细记 录。
随访与观察
对试验对象进行定期随访 ，观察其病情变化及不良 反应发生情况。
数据收集
确保数据的真实性和完整 性，对数据进行详细记录 和分析。
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
临床试验统计学PPT
临床试验方案设计的 统计学要求
内容概要
n 一、临床试验的目的与类型 n 二、对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 六、统计分析的数据集 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理
1 、目的
证明试验药物具有某种临床作用（或有 规定大小的作用） n 通过显示试验药物优于对照药（安慰剂、 低剂量、阳性药）证明试验药物的作用。
n 在非劣效性试验中，由于所有受试者均接受阳性药物治 疗，不公正的主观评价，倾向于将效果处于临界状态的 病例归于有效病例，从而导致结果解释偏倚。
n 大样本量问题。
（4）外部对照（历史对照）
n “ 基线对照试验” 属于外部对照试验，将观察到的相对于基 线的变化或研究期之间的变化与所估计的无治疗干预时可 能发生的状况相比较。
3 、对照组类型
n 安慰剂对照
受试者被随机分配到试验药物或安慰剂组
n 剂量平行对照
受试者被随机分配入若干剂量组中的一组，可设或不设安慰剂对照组
n 阳性药物对照
试验是将试验药物与已知的阳性药物进行比较，通常是随机和双盲设计
n 外部对照（历史对照）
对照组的患者并非属于受试者所在的同一随机试验，即非平行随机对照组
n 采用盲法，能减少受试者和研究者偏倚
（3 ）阳性药物对照
n 试验设计最关健问题：该试验是用于证明两药之间的 差异，还是证明非劣效性或等效性。
内容概要
n 一、临床试验的目的与类型 n 二、对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 六、统计分析的数据集 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理
1 、目的
证明试验药物具有某种临床作用（或有 规定大小的作用） n 通过显示试验药物优于对照药（安慰剂、 低剂量、阳性药）证明试验药物的作用。
n 在非劣效性试验中，由于所有受试者均接受阳性药物治 疗，不公正的主观评价，倾向于将效果处于临界状态的 病例归于有效病例，从而导致结果解释偏倚。
n 大样本量问题。
（4）外部对照（历史对照）
n “ 基线对照试验” 属于外部对照试验，将观察到的相对于基 线的变化或研究期之间的变化与所估计的无治疗干预时可 能发生的状况相比较。
3 、对照组类型
n 安慰剂对照
受试者被随机分配到试验药物或安慰剂组
n 剂量平行对照
受试者被随机分配入若干剂量组中的一组，可设或不设安慰剂对照组
n 阳性药物对照
试验是将试验药物与已知的阳性药物进行比较，通常是随机和双盲设计
n 外部对照（历史对照）
对照组的患者并非属于受试者所在的同一随机试验，即非平行随机对照组
n 采用盲法，能减少受试者和研究者偏倚
（3 ）阳性药物对照
n 试验设计最关健问题：该试验是用于证明两药之间的 差异，还是证明非劣效性或等效性。
随机对照试验案例ppt课件
案例分析
P6习题1第3题
-
-
-
案例分析
案例1（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海 上航行的水手经常患坏血病。坏血病的症状是牙龈肿 大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考 察坏血病的起因。他们怀疑这是因为水手体内缺少柑 橘类水果中的某种成分造成的。当此想法提出时，刚 好有4艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑橘 类的水果而导致坏血病，海军设计了一次试验：随机 地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘军舰不 供应柑橘。
试验的结果是：航行还没结束，没有提供柑橘的 水手多数得了坏血病，而提供柑橘汁的军舰没有发现 坏血病。最后，提供柑橘汁的军舰不得不把携带的柑 橘分给其他的军舰，以帮助- 他们顺利返航。
问题1：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？
试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要 接受某种特殊的待遇或治疗，而对照组由那些没有接受 这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应当有 一个试验组和一个对照组。
-
由Fra Baidu bibliotek人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百 分之百，而巴斯德治疗的狂犬病人却活了下来，因此 不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这 个著名的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回 生的灵丹妙药极为罕见。
药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛， 降低死亡的危险。对绝大多数疾病来说，药物疗效并 不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么 简单。这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。
P6习题1第3题
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案例分析
案例1（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海 上航行的水手经常患坏血病。坏血病的症状是牙龈肿 大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考 察坏血病的起因。他们怀疑这是因为水手体内缺少柑 橘类水果中的某种成分造成的。当此想法提出时，刚 好有4艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑橘 类的水果而导致坏血病，海军设计了一次试验：随机 地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘军舰不 供应柑橘。
试验的结果是：航行还没结束，没有提供柑橘的 水手多数得了坏血病，而提供柑橘汁的军舰没有发现 坏血病。最后，提供柑橘汁的军舰不得不把携带的柑 橘分给其他的军舰，以帮助- 他们顺利返航。
问题1：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？
试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要 接受某种特殊的待遇或治疗，而对照组由那些没有接受 这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应当有 一个试验组和一个对照组。
-
由Fra Baidu bibliotek人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百 分之百，而巴斯德治疗的狂犬病人却活了下来，因此 不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这 个著名的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回 生的灵丹妙药极为罕见。
药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛， 降低死亡的危险。对绝大多数疾病来说，药物疗效并 不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么 简单。这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。
随机对照试验 PPT课件
优 点
方便、简单，容易被医 师和患者接受，依从性 较高
缺 点 有选择性偏倚，两组基
线不一致，可比性差。 难以保证各组间治疗前 的可比性，可能导致研 究结果的明显偏倚。
应用随机化分组的注意事项
应用随机化的方法
避免由于随机分配方案的提前暴露而使参与试验
研 的究 随表 机明 对， 照与 试采 验应隐用会匿当隐高注匿估意随分疗机组效分的达组随30机%。临随的 改床机研 入试究 组分验者 顺组比可 序联较以 ，合主 纳，分观 入没组更 或有隐改排采受除匿用试病，隐者例才匿入。是组分真的组正结果，如更
3a 病例对照研究的系统综述 3b 单个病例对照研究
病例系列、质量不高的队列研究和病例对照研究
未经批判性评估的专家意见
随机对照试验的设计基本原则
随机
对照
随机对照试验的 设计基本原则
盲法
伦理
重复
随机对照试验（RCT）是目前公认的防治性研究偏倚可能性最小的设计方案。中医 对疾病及其治疗的认识有别于西医，尤其中医“辩证论治”的治疗原则比西医分型分 类更加复杂，其临床研究因而有不同于西医的特点。但无论多么复杂，无论哪种临床 科研设计都应遵循随机、对照、盲法、重复几个基本原则。
临床研究应用随机化应明确
1 受试者被抽中或分到哪一组完全由随机数字决定 2 每个人在被抽中或分组前有同等或特定的机会 3 随机分组方案必须隐匿 4 样本越大，组间可比性越好 5 应该避免非随机分组方法
临床医学研究人员必备课件：随机对照试验设计与实施技巧
临床医学研究人员必备课 件：随机对照试验设计与 实施技巧
本课程介绍随机对照试验的设计与实施技巧，为临床医学研究人员提供必备 知识。通过深入探讨试验设计原则、人群选择、试验流程等关键内容，帮助 研究人员合理设计和高效实施临床试验。
什么是随机对照试验？
随机对照试验是一种科学研究方法，用于评估药物、治疗方法或干预措施的 疗效和安全性。通过随机分组、对照组设置和盲法评估等步骤，有效减少偏 差，提高结果的可靠性。
随机对照试验的分类
平行设计
参与者按照随机分组原则， 进入不同的治疗组或对照组， 然后接受相应的治疗或对照 措施。
交叉设计
参与者在不同时间段内随机 接受不同治疗或对照措施， 用以比较不同治疗方法的效 果。
群组随机设计
参与者被随机分配到不同的 实验群组，用于评估复杂治 疗干预的疗效和安全性。
优点和缺点
实践案例分析
设计与实施
基于临床调查的具体案例进行分 析，了解实际问题和解决方案。
数据分析
结果报告
探讨如何运用统计分析方法解读 试验数据，提炼关键结果和结论。
学习如何准确和清晰地撰写试验 结果报告，为学术出版或政策制 定提供有效依据。
优点
• 提供可比较的结局数据 • 减少偏倚和混杂因素的影响 • 能够确定因果关系
缺点
• 时间和资源成本较高 • 可能存在伦理问题 • 结果不一定适用于所有人群
本课程介绍随机对照试验的设计与实施技巧，为临床医学研究人员提供必备 知识。通过深入探讨试验设计原则、人群选择、试验流程等关键内容，帮助 研究人员合理设计和高效实施临床试验。
什么是随机对照试验？
随机对照试验是一种科学研究方法，用于评估药物、治疗方法或干预措施的 疗效和安全性。通过随机分组、对照组设置和盲法评估等步骤，有效减少偏 差，提高结果的可靠性。
随机对照试验的分类
平行设计
参与者按照随机分组原则， 进入不同的治疗组或对照组， 然后接受相应的治疗或对照 措施。
交叉设计
参与者在不同时间段内随机 接受不同治疗或对照措施， 用以比较不同治疗方法的效 果。
群组随机设计
参与者被随机分配到不同的 实验群组，用于评估复杂治 疗干预的疗效和安全性。
优点和缺点
实践案例分析
设计与实施
基于临床调查的具体案例进行分 析，了解实际问题和解决方案。
数据分析
结果报告
探讨如何运用统计分析方法解读 试验数据，提炼关键结果和结论。
学习如何准确和清晰地撰写试验 结果报告，为学术出版或政策制 定提供有效依据。
优点
• 提供可比较的结局数据 • 减少偏倚和混杂因素的影响 • 能够确定因果关系
缺点
• 时间和资源成本较高 • 可能存在伦理问题 • 结果不一定适用于所有人群
《医学生物统计课件：随机对照试验设计与分析》
照试验中的作用
3 双盲测试的实际应
用
义和原理
解释双盲测试在减少主
探讨双盲测试在医学研
观偏见和结果解释中的
究中的具体应用案例
重要作用
试验结果展示的基本统计量
均数
解释均数作为描述试验结果 的基本统计量的意义
中位数
介绍中位数作为描述试验结 果的基本统计量的使用场景
标准差
讲解标准差在评估试验结果 差异性方面的作用
医学生物统计课件：随机 对照试验设计与分析
在这个课件中，我们将深入探讨随机对照试验的设计和分析。通过详细讲解 试验组和对照组的概念、随机化过程的目的以及双盲测试的作用，帮助您全 面了解这种方法的意义。
随机对照试验的定义和意义
1 什么是随机对照试验？ 2 为什么需要进行随机对
介绍随机对照试验的基本定
讨论个体和群体两种不同 类型的随机对照试验
随机化过程及随机化的目的
1
什么是随机化？
解释随机化过程的基本概念和步骤
2
为什么需要进行随机化？
讲解随机化的目的和作用
3
随机化在试验设计中的应用
详细说明随机化在试验设计中的实际应用
解释双盲测试的定义和作用
1 什么是双盲测试？
介绍双盲测试的基本定
2 双盲测试在随机对
随机对照试验样本大小的确定方法
样本大小计算公式 影响样本大小的因素
3 双盲测试的实际应
用
义和原理
解释双盲测试在减少主
探讨双盲测试在医学研
观偏见和结果解释中的
究中的具体应用案例
重要作用
试验结果展示的基本统计量
均数
解释均数作为描述试验结果 的基本统计量的意义
中位数
介绍中位数作为描述试验结 果的基本统计量的使用场景
标准差
讲解标准差在评估试验结果 差异性方面的作用
医学生物统计课件：随机 对照试验设计与分析
在这个课件中，我们将深入探讨随机对照试验的设计和分析。通过详细讲解 试验组和对照组的概念、随机化过程的目的以及双盲测试的作用，帮助您全 面了解这种方法的意义。
随机对照试验的定义和意义
1 什么是随机对照试验？ 2 为什么需要进行随机对
介绍随机对照试验的基本定
讨论个体和群体两种不同 类型的随机对照试验
随机化过程及随机化的目的
1
什么是随机化？
解释随机化过程的基本概念和步骤
2
为什么需要进行随机化？
讲解随机化的目的和作用
3
随机化在试验设计中的应用
详细说明随机化在试验设计中的实际应用
解释双盲测试的定义和作用
1 什么是双盲测试？
介绍双盲测试的基本定
2 双盲测试在随机对
随机对照试验样本大小的确定方法
样本大小计算公式 影响样本大小的因素
随机对照临床试验讲解ppt课件
按时间性：
同期对照 前后对照 交叉对照 历史对照
19 19
交叉设计
第一阶段
A组:安慰剂
间歇
B组：用药
间歇
A组：用药 时间
B组:安慰剂
20 20
按分组方法：
随机对照 非随机对照
21 21
按对照措施：
标准对照 有效对照（相互对照） 安慰剂对照 空白对照
22 22
组合：同期随机（成组）安慰剂对照； 自身前后有效药物对照
和 对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表
给 一个2位随机数字，再按单双数分组，或 按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况 写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25 25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
分组与用药情况 按产次（经产、初产）分层随机
组别 Ⅰ Ⅱ Ⅲ Ⅳ
人数 90 96 93 93
用药 宫颈口涂药
宫颈注射药
39 39
丁卡因润滑止痛胶 宫颈口涂药
润滑胶（安慰剂1） 利多卡因注射液 宫颈注射剂 生理盐水注射液（安慰剂2） 试药与安慰剂均由制药厂制造，包装同、 名称同、批号不同
40 40
手术效果观察指标：
相关主题
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非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
定性资料: 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料: 各等级频数、构成比
2021/3/4
17
入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
13
试验期间脱落病例清单
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
31
18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
FAS
对照组
试验组
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
2021/3/4
18
六、有效性分析
6、1 概述 6、2 有效性分析内容 6、3 中心效应 6、4 亚组分析
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
10
所有疗效指标分不用FAS与PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采纳SS
2021/3/4
11
四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集(FAS、PPS、SS)的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
2021/3/4
12
例 入组病例及安全性、有效性分析集
2021/3/4
3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
2021/3/4
4
一、概述
数据分析基于临床试验方案(注册)
要点: 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
2021/3/4
临床随机对比试验的统计分析
病人服用给定降压药, 同时服用其她药物,锻炼,低盐食物,。。。 病人年龄,病程,病情,依从性不同,。。。
假如治疗结果有效,是否就是该药物有效？
2021/3/4
2
三要素:受试对象,处理因素,效应 四原则:对比,随机,重复,均衡 偏倚控制:选择,主观,脱失,校正。。。
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
2021/3/4
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
失访
5
160
A组
20020514
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
源自文库不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2021/3/4
14
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
全分析集(Full Analysis Set,FAS):指尽估计接近符 合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集(Per Protocol Set,PPS):充分依从于试 验方案的受试者集,全分析集的子集
安全性数据集(Safety Set,SS):包括所有随机化后 至少接受一次治疗的受试者集
2021/3/4
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
无用药记录及用药后评
2021/3/4
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括:人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组不进行描述 基线描述分析采纳FAS数据集
2021/3/4
16
基线描述的统计指标
定量资料: 正态---均数、标准差、最小、最大值
5
统计分析报告的主要内容
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2021/3/4
6
报告撰写流程
2021/3/4
7
二、数据核查
1、 核查内容:数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2、 SAS程序核查后,人工校对(主要指标)
3、盲态审核后,锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组不(A/B组) 组不( 试验/对比)
2021/3/4
8
三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2021/3/4
9
FAS/ PPS /SS
定性资料: 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料: 各等级频数、构成比
2021/3/4
17
入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
13
试验期间脱落病例清单
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
31
18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
FAS
对照组
试验组
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
2021/3/4
18
六、有效性分析
6、1 概述 6、2 有效性分析内容 6、3 中心效应 6、4 亚组分析
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
10
所有疗效指标分不用FAS与PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采纳SS
2021/3/4
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四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集(FAS、PPS、SS)的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
2021/3/4
12
例 入组病例及安全性、有效性分析集
2021/3/4
3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
2021/3/4
4
一、概述
数据分析基于临床试验方案(注册)
要点: 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
2021/3/4
临床随机对比试验的统计分析
病人服用给定降压药, 同时服用其她药物,锻炼,低盐食物,。。。 病人年龄,病程,病情,依从性不同,。。。
假如治疗结果有效,是否就是该药物有效？
2021/3/4
2
三要素:受试对象,处理因素,效应 四原则:对比,随机,重复,均衡 偏倚控制:选择,主观,脱失,校正。。。
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
2021/3/4
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
失访
5
160
A组
20020514
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
源自文库不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2021/3/4
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未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
全分析集(Full Analysis Set,FAS):指尽估计接近符 合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集(Per Protocol Set,PPS):充分依从于试 验方案的受试者集,全分析集的子集
安全性数据集(Safety Set,SS):包括所有随机化后 至少接受一次治疗的受试者集
2021/3/4
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
无用药记录及用药后评
2021/3/4
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括:人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组不进行描述 基线描述分析采纳FAS数据集
2021/3/4
16
基线描述的统计指标
定量资料: 正态---均数、标准差、最小、最大值
5
统计分析报告的主要内容
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2021/3/4
6
报告撰写流程
2021/3/4
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二、数据核查
1、 核查内容:数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2、 SAS程序核查后,人工校对(主要指标)
3、盲态审核后,锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组不(A/B组) 组不( 试验/对比)
2021/3/4
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三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2021/3/4
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FAS/ PPS /SS