预后研究的证据评价与应用
证据的评价与应用
实验性研究证据
给受试对象施加一定 的干预措施，如：
•随机对照试验
•非随机对照试验
6月9日
观察性研究证据
未施加干预措施，如 •队列研究 •病例-对照研究 •断面调查 •描述性研究 •病案报道
二次研究证据
对原始文献的系统阅读、综 合分析、加工提炼和概括论 述，如：
•Meta分析 •系统评价
•综述 •临床实践指南 •决策分析 •经济学分析
6月9日
34
【摘要】
目的 评价阿托伐他汀(商品名阿乐)治疗高脂血 症,特别是高胆固醇血症和混合型高脂血症的疗效和 安 全 性 。 方 法 211例 高脂 血症 患者随 机分 为两 组:A组:阿托伐他汀组110例,给予阿托伐他汀10mg/d; B组:辛伐他汀组101例,给予辛伐他汀10mg/d。观察 降脂疗效和不良反应。
6月9日
43
2.是否随访了纳入研究的所有 病人，观察期是否足够长
¨ A. 是随机对照研究，我们还应看是否随访
了所有纳入研究的病人
¨ 实际：临床研究要做到随访全部纳入病人， 有时会很难，特别是需要长期观察的研究
－由于许多客观和主观原因，研究对象会出现
退出、不依从、失访、剔除等情况
6月9日
44
¨ 失访
6月9日
31
最佳资料库
Ø Evidence-based Medicine Reviews(EBMR)
Ø Cochrane Library(CL) www.update.cochrane.couk;
Ø Best Evidence(BE)
Ø Medline /PubMed
随机分 配方案 Ø 2. 是否随访了纳入研究的所有病人，观
察期是否足够长 Ø 3. 是否对随机分配入组的所有病人的有
循证医学》背诵重点
《循证医学》背诵重点(一)名词解释I类:背诵等级( ***** )1、循证医学:是慎重、准确.明智地应用当前所能获得的最佳研究证据来确定患者的治疗措施。
循证医学将最好的研究证据与临床医生的技能、经验和患者的期望、价值观二者完美结合，并在特定条件下得以执行的实用性科学。
2、原始研究证据( primary research evidence) :直接在受试者中进行单个有关病因、诊断、预防、治疗和预后等试验研究所获得的第一手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出的结论。
3、二次研究证据( secondary research evidence) :尽可能全面收集某-问题的全部原始研究证据，进行严格评价、整合、分析、总结后所得出的综合结论，是对多个原始研究证据再加工后得到的证据。
包括:①系统评价、②临床实践指南、③临床决策分析、④临床证据手册、⑤卫生技术评估、⑥实拽参数:八會三:医考侠.4、证据质量:指在多大程度上能够确信疗效评估的正确性。
5、推荐强度:指在多大程度上能够确信遵守推荐意见利大于弊。
6、置信区间:是按照预先给定的概率(1-a，常取95%或999 )去估计未知总体参数(如总体均数、总体率、总体RR或总体OR等)的可能范围，这个范围被称为所估计参数值的置信区间。
z、置信区间的用途:用于估计总体参数从获取的样本数据资料估计某个指标的总体值(多数) ;用于假设检验(95%的CI与a为0.05的假设检验等价),8、Meta分析:是对相同主题的一组同质性符合要求的文献量化分析。
以同一主题的多项独立研究结果为研究对象，在严格设计的基础L,运用适当的统计学方法对多个研究结果进行系统、客观、定量的综合分析。
9.森林图( forest plot) :是由多个原始文献的效应量及其95%的可信区间绘制而成，纵坐标为原始文献编号，横坐标为效应量尺度，按照-定的顺序，将各个研究的效应量及其95%的可信区间绘制到图上。
治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
19
二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
16
一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。
循证医学：预后证据的循证评价
2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
的疾病
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】
预后性研究证据的评价与应用
18
Evidence-based Medicine
Ask clinical
questions
Acquire the
best evidence
4A’s !!
Appraise
the evidence
Apply
evidence to
Your patient
19
Ask clinical prognosis questions
20
提出临床问题并转化临床问题
提出的临床问题：患者及其家属，医师 转化的临床问题：结构式剖析（PICO——PTO） 为什么转化/重新构建临床问题：
预后性研究证据的评价和应用
1
为什么我们要了解疾病的预后？
2
What is prognosis？
预后 (Prognosis): 指疾病发生后，对将来发展 为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并 发症和死亡等）的预测或估计。
3
临床预后问题
医生随时都在预测
病人、家属十分关心
1. 非常直接（病人或家属提出）
Prognostic factors
Age
Male
Anterior infarction Hypotension Ventricular arrhythmia
11
Question
Conclusion: You must stop smoking immediately and never smoke again!
21
首先明确需解决的临床问题是什么？
首次中风后的复发率、致残率和病死率如何？ What are the recurrence, disability ents with a first-ever stroke?
预后研究的证据评价与应用
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
预后研究
（3）结局指标(终点指标 endpoint)
最客观是“死亡”，硬指标 预后研究并非均以死亡为结局
其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解 阳性结局必须有一个明确和客观的定义，eg: 心功
能不全、心肌梗塞、残疾、TIA
21
病例-对照研究
(Case-Contቤተ መጻሕፍቲ ባይዱol Study)
选择疾病不同结局(死亡) 人群作为病例组， 仍存活的人群作为对照组，调查两组人群过去暴 露于某种可能预后因素的比例，判断暴露的预后 因素是否与疾病结局有关联及其关联程度大小的 一种观察性研究方法。
18
研究预后因素注意几方面因素
人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业 、受教育程度、经济状况；
生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等； 疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结
果； 各种治疗措施(混杂） 各种并发症等
19
(２) 随访时间
预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研 究结局，活1年与活10年预后显然不同） 观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使 大部分病人有足够时间出现阳性结局 如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后 来确定追踪时间长短（需要专业知识) 随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等 条件而定（一般慢性病1-2年/次）
病例-对照研究不能计算时间生存率
22
Case control study
Exposure
? ?
Disease Controls
Retrospective nature
23
Example
研究那些因素影响AMI时发生不同心律失常。 究MI预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有室性
临床问题的分类 治疗性研究证据评价与应用
治疗性研究证据评价与应用刘天舒复旦大学临床流行病/循证医学中心复旦大学附属中山医院肿瘤内科临床问题的分类有关病因研究与病因探索；有关诊断试验研究与诊断试验选择； 有关治疗性研究与疗效评价；有关预后研究与预后估计。
临床疗效评价的主要内容药物治疗，包括多种药物联合的治疗方案；介入治疗(放射、超声、内镜等)；外科手术；康复措施；多种治疗联合的治疗方案(如肿瘤放化疗)；特定形式的治疗单元的评价(冠心病监护病房的作用、特殊护理措施)等。
临床治疗方案设想Â通过对疾病发病机制的基础研究，临床研究和流行病研究，寻找疾病的病因、危险因素和预后因素，进而提出防治的设想。
Â通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的新疗法。
经验医学逐步走向循证医学循证医学最主要的特征就是任何决策都必须有科学依据，即用大量设计正确、方法严谨的大样本或多中心的临床试验结果来指导临床医生的医疗实践。
什么是科学的验证证明确实有效？证据的力度：第一级最有说服力第一级：来自多个设计良好、随机、双盲（如有可能）、有对照的多中心临床研究的系统性总结报告（meta-analysis,荟萃分析）循证医学最佳证据：大样本随机对照研究和系统综述及临床指南。
Precision (Random error) –各测量结果间受机会影响的变异度的大小。
随机化(Randomization)随机化原则是临床科研中的重要方法之一，目的在于使试验组和对照组中的某些主要的已知和未知因素，能被测量和不能测量的因素在组间达到基本相似，同时避免研究者或受试者主观意愿的干扰(选择性偏倚)。
随机化方法简单随机法(Simple randomization)抛硬币、抽签、掷骰子、随机数字表、计算机随机编码区组随机法(Blocked randomization)保证组间样本例数相等，增加可比性分层随机法(Stratified randomization)影响研究结果的重要因素先分层，再随机对照组设立(Control)治疗的总效应：自然缓解 非特异性反应 特异性效果对照组：除干预措施外，其它条件与试验组一致的一组研究对象，目的是消除非干预措施的影响，有效地评价试验措施的真实效果。
《循证医学》理论教学大纲
《循证医学》理论教学大纲第一章循证医学总论（3学时）一教学目的通过对循证医学相关概念及背景的介绍，让学生初步认识循证医学。
二教学要求（一）掌握循证医学的基本概念、实践步骤及方法（二）熟悉循证医学的特点及基本条件（三）了解循证医学发生的背景及学习和实践循证医学的目的和意义三教学内容（一）循证医学的产生和发展1循证医学的产生2循证医学的发展（二）循证医学的定义和特点1循证医学的定义2循证医学的特点（三）实践循证医学的基本条件和方法1实践循证医学的基本条件2循证医学实践的基本步骤和方法第二章怎样在临床实践中发现和提出问题（1学时）一教学目的本章的教学目的是使学生了解提出问题的重要性和问题的来源，并掌握前景问题的构建方法。
二教学要求（一）掌握PICO原则（二）熟悉临床问题的来源与分类（三）了解问题范围的把握原则三教学内容（一）问题及问题的起源1问题的特点2问题的特殊性3 临床问题的来源（二）如何分析问题1问题的种类和构建2提出问题过程中的困难3从患者的角度考虑问题4确定问题的范围第三章证据的分类、分级与推荐（2学时）一教学目的学习临床研究证据的分类，特别是原始研究证据与二次研究证据，学习临床证据的分级标准和来源。
二教学要求（一）掌握证据的分类依据、GRADE证据分级和推荐标准的内涵和关系（二）熟悉临床研究证据分级与推荐系统的演进过程及内容（三）了解其他领域的证据分级系统三教学内容第一节临床研究证据的分类（一）按研究方法分类（二）按研究问题分类（三）按用户需要分类（四）按获得渠道分类第二节临床研究证据的分级第三节临床研究证据的来源（一）数据库资源（二）网站资源（三）杂志（四）会议文献（五）在研和（或）未发表的临床试验第四章循证医学证据来源与检索（4学时）一教学目的通过本章的学习，掌握循证医学证据检索的步骤、方法和注意事项，了解常见的证据来源（数据库）及其特点。
二教学要求（一）掌握循证医学证据检索的步骤（二）了解常见的证据来源（数据库）及其特点（三）了解循证医学选择数据库的标准三教学内容（一）循证医学资源的分类：介绍Brain Haynes提出的循证医学资源模型。
疾病预后证据的评价原则
疾病预后证据的评价原则
1、水准
一般来说，有关疾病预后证据的评价应以高水准为原则，即证据要具有较强的可靠性
和有效性。
这种证据应当包括：有足够的证据支持的临床实践指南、来自受控的随机实验
以及其他从强有力的证据到明显应用的观察性验证研究；或有一些符合一致的、与临床实
践相符的调查研究的合理的经验证据。
2、权威
鉴于疾病诊断和治疗的学术共识有助于临床实践，权威也是疾病预后证据评价的一个
原则。
专家组织和公认机构发布的指南、历史记录、实践证据以及国际上决定标准化诊断
和治疗手段的专家组织和公认机构，要么本身就提供较为专业、权威的疾病预后证据，要
么可以作为疾病预后证据评价的参照。
3、整体性
疾病预后证据评价应以整体性为原则，充分考虑疾病的特性、病史、现状等多种因素，并将其因素合理地结合起来，而不是仅仅考虑某一个因素。
证据评价对多个因素的综合
研究有助于更准确的判断疾病的发病情况和治疗情况，从而加以有效而持久地应用。
4、更新
由于医学水平和医疗方法的不断发展，疾病预后证据也会随之发生变化，因此要求预
后证据要不断更新，以保证证据的有效性。
疾病预后证据评价时，应当及时参考最新证据
指标，在诊断和治疗的实践中更新证据，保证从临床上获得一种有效的证据评价结果。
5、实用性
我们理解疾病预后证据是为了增强诊断和治疗临床实践中的准确性，所以在进行疾病
预后证据评价时，应当保持实用性作为原则，即证据评价要简单、快速、方便地进行，而
且结果得出的结论要易于理解，具有明确的临床意义，而这些结论又必须能够与临床实践
相衔接。
2治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
16
二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇 由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致
随机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方 向性，在抽样研究中不可避免。 通过增大样本量，可减少机遇的影响
17
二、影响治疗性研究结果的因素和对策
29
二、确定检索词
首先将P和I作为关键词检索，两者用AND进行逻辑组配。 必要时可考虑O和C作为关键词以缩小检索范围，但要慎用，
易出现漏检 注意同义词，同义词间用OR进行逻辑组配。
30
三、检索相关数据库
明确检索词间的逻辑关系 形成不同数据库的检索表达式及检索策略 进行检索及文献筛选
险增加率(ARI) 相对危险度降低率(RRR)、相对获益增加率（RBI）、相对
危险度增加率（RRI）
48
二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险 度降低率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险 度增加率的倒数
49
二、治疗性研究证据的重要性评价
提出临床问题：宽窄要合适
26
26
二、构建临床问题
按照PICO原则转换和分解临床问题
P Patient, participant, or problem 患者或问题：包括患者的诊断及分类。
I Intervention 干预措施：包括暴露因素、诊断试验、预后因素、治疗方法等。
C Comparison 对比措施：与拟研究的干预措施进行对比的措施，必要时用。
和参与分组的研究人员均不能预先知道分配方案， 以防止研究人员在纳入患者时产生选择性偏倚。
2治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
11
二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险度降低 率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险度增加 率的倒数
年生存率）。
14
Page 14
三、预后研究设计
纵向研究：属描述性研究，对患者经过一段时间随访，了解 其预后。一般用于描述自然病史
自然队列研究：依据所接受干预措施的不同或是否存在危险 因素分组。“暴露”不是研究者所决定的，也不是随机分配 的，而是一种自然或实际状态。
病例对照研究：根据同一疾病不同结局分为病例组和对照组 RCT
获益与危害似然比：绝对危险度降低率/绝对危险度增加 率
均数、均数差、加权均数差、标准化均数差
12
二、治疗性研究证据的重要性评价
（二）疗效的精确度 抽样决定了抽样误差的存在，因此，需要通过统计学方法
以样本统计量推断总体参数。 疗效的精确度反映由样本推断总体的可信程度，通常以
95%置信区间（CI)表示。 样本含量越大，抽样误差越小,CI愈窄，精确度愈高。
优点: ITT分析可以防止预后较差的病人在最后分析中被排 除出去，可以保留随机化分配的优点，即两组可比性， 使 结论更可靠。
缺点: 如果有较多病人未遵循给定的随机分组, 则两组之间 的差异将减小,导致阴性结果的可能性增加，低估疗效。
9
一、单项治疗性研究证据的真实性评价
（六）盲法 盲法：参与临床试验的研究执行者、资料分析者或研究对
象均不知道研究对象所在的组，不也知道接受的是试验措 施还是对照措施。 单盲：研究对象 双盲：研究对象和研究执行者 三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者
预后研究的常用指标 概述及解释说明
预后研究的常用指标概述及解释说明1. 引言1.1 概述预后研究是指通过对某种疾病或情况的患者进行长期观察和统计分析，以评估其未来发展和预测患者获得良好结果的可能性。
这些研究旨在帮助医生和临床决策者更好地了解患者的预后，并为治疗选择、生存率估计以及疾病管理提供依据。
1.2 文章结构本文将首先介绍预后研究的常用指标，然后详细解释每个指标的含义及应用场景。
接着，我们将探讨如何选择合适的预后指标，并介绍常见的统计分析方法。
最后，我们将强调数据可靠性和结果解读时需要注意的事项。
文章总结了本文的主要内容并给出了关于预后研究指标未来发展的展望。
1.3 目的本文旨在系统地介绍和解释预后研究中常用的指标，帮助读者更好地理解这些指标在医学领域中的作用和适用范围。
同时，我们希望通过本文的阐述，提供给读者在预后研究中选择合适指标和进行正确统计分析的基础知识，并引起对该领域未来发展的关注。
2. 预后研究的常用指标概述2.1 什么是预后研究预后研究是指对患者或实验对象的预后情况进行观察和调查的科学研究方法。
它主要通过收集和分析相关指标数据，评估并推测患者或实验对象未来的治疗效果、生存率以及疾病复发率等预测性指标。
预后研究可以帮助医生、临床研究人员以及患者做出更加合理的治疗方案和决策。
2.2 为什么需要预后研究预后研究在医学领域中具有重要意义。
首先，了解不同治疗方法下患者的预期生存率以及可能出现的并发症和复发风险，有助于医生选择最适合的治疗方案。
其次，通过对大量临床数据的分析，可以得出一些统计结果，为基于证据的医学实践提供支持。
此外，预测性指标还可以用于判断某种治疗方法是否有效，并为药物上市前、临床试验设计提供依据。
2.3 预后研究在医学领域中的应用预后研究被广泛应用于各个医学领域。
例如，在癌症治疗方面，预后研究常常用于评估不同治疗手段对患者生存率的影响，以及指导临床实践选择。
此外，预后研究还可以用于评估某些新药物或治疗方法的效果和安全性。
《循证医学》第四章证据评价的基本原则和方法
卫生经济学研究
是应用经济学原理和分析方法来解决卫 生事业中的问题，希望用最小的投入得到最大产出的分支学科。
长 治 医 学 院 预 防 医 学 教 研 室
Evidence-based Medicine
长 治 医 学 院 预 防 医 学 教 研 室
系统评价（ Systematic review，SR）二次研究证据 循证医学实践的最佳证据 一种全新的文献综合评价临床研究方法，是针 对某一临床具体问题（疾病/干预措施），系统全 面地收集全世界所有已发表或未发表的临床研究结 果，采用临床流行病学严格评价文献的原则和方法， 对所有的研究逐个进行严格评价，筛选出符合质量 标准的文献，联合所有研究结果进行综合分析和评 价（定性或定量合成分析），去粗取精，去伪存真， 最终得出综合可靠的结论。
长 治 医 学 院 预 防 医 学 教 研 室
第三节 证据评价的基本内容和方法
二、证据评价的基本方法 1、证据的真实性和相关性（初筛）
Evidence-based Medicine
长 治 医 学 院 预 防 医 学 教 研 室
第三节 证据评价的基本内容和方法
2、研究证据的类型（初筛）
Evidence-based Medicine
长 治 医 学 院 预 防 医 学 教 研 室
第三节 证据评价的基本内容和方法
一、证据评价的基本内容
对证据产生的全部过程逐步评价 研究目的（假说） 研究设计 研究对象
Evidence-based Medicine
终点指标获取方法
结果的分析方法 质量控制
循证医学-五年制-5-3- 防治预后证据的评价-2012
们有关研究结果的论证强度。 可信区间的范围大小实际上由样本量大小决定，样本量越
大，95%可信区间范围就越窄。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
如何应用证据解决患者的问题
一、患者情况是否与研究证据中的患者情况相似
二、这项治疗能否用于自己的患者
=(61%-26%)/26%
=57 ％
说明患者服普萘洛尔两年中发生首次出血的危险性较
对照组减少57％。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
评价临床意义的效果指标
4 ．相对危险度 (relative risk；RR)
用于观测某种危险因素暴露组的事件发生率 (如发病
率或死亡率)和对照组相同事件发生率的比值比，其用
主要结果指标：病死率、治愈率、缓解率、复发率、致残 率和生存率等。 按是否暴露于可疑预后因素，将研究对象自然分为两个或 多个队列，进行随访观察一段时间后，比较确定结果事件 的差异。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
明确观察的“起始点”
研究设计明确规定的起始点（或称零点, zero time），即是
RRR＝（23％—11％)／23％＝52％(P＝0.09)
样本量根据RRR＝70％计算，因此再出血率可显示统计学
上意义。
30天死亡率的RRR＝52％，按再出血率的RRR估计的样本
量就太小，不足以显示出统计学上的显著意义。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
( 三) 治疗疗效的精确性(可信区间)如何
还是对照药。
盲法对于结果变量是主观评价的指标时(如腹痛、头痛、
第十一章 预后性研究证据的循证评价
，也是疾病预后研究的主要评价方法。
生存分析——基本概念
生存时间（survival time） 起始事件与失效事件
截尾值（censored value）：指在随访过程中由
于某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终 点事件），由此不知道该患者的确切生存时间， 它提供的生存时间信息不完全。
生存分析——研究的主要内容
生存时间的长短来衡量，生存时间与疾病类型、轻重、患 者体质、治疗方法等诸多种因素有关，时间t 往往不能满 足正态分布和方差齐性的要求，不能用多元线性回归来分 析生存时间和预后的关系，而用其他生存分析模型来拟合 又比较困难。可以采用Cox比例风险回归模型。该模型是 以顺序统计量为基础，对生存时间的分布形式无严格要求 ，允许存在失访数据及随访时间长短不一的数据，有很强 的临床应用价值。
证据的评价标准做出正确的判断。
思考题
1.预后因素与危险因素有何不同？ 2.常见的影响预后的因素有哪些？
3.对预后研究文献的真实性评价的具体标准有哪些？
4.预后研究设计包括哪些类型？
实是较低的，50%的复发率并没有在研究中出现。且同
样的结果在图11-2中也可以见到，图中两条曲线代表不
同的分组。
3. 研究结果是否有助于解答患者的临床问题
对比文献中的患者与我的患者，这就要求我们要仔细阅读 文献中有关患者的人口学特征以及临床基本资料部分的描 述。有时要找到与我的患者特征完全相同的文献会很困难 ，如患者的特征与文献报告中所描述的研究人群临床特征 越接近，那将作者的研究结果用于自己的患者获得预期结 果的把握就越大。
描述生存过程：研究生存时间分布特点，估计生存率及平
均存活时间，绘制生存曲线。根据生存时间长短，估计各
第15章-疾病预后证据的评价与应用
十二导联心电图显示，左室肥大，超声 心动图结果为左室扩张和肥大，心脏舒张 期功能和收缩期功能均受损，最大射血分 数为35%。病人以期待的目光向主管医生 询问到“我的心衰很严重吗？我的寿命会因 此变短吗？”
二、疾病预后的循证实践步骤
1.提出临床预后问题，并转化成可以检索并易于 回答的预后问题 ２.针对预后问题检索出相关的预后研究文献 ３.评价预后文献的研究质量
1.人口学因素 2. 体质与心理因素 3.疾病特点
4.有关疾病发病与预后有关的危险 因素 5.医疗环境 6.社会经济因素
二、影响预后证据质量的因素
1.集中性偏倚（assembly bias） 由于各医院的性质和任务不同，各医
院收治患者的病情、病程和临床类型可能 不同，由此导致的偏倚即为集中性偏倚。
的损害逐渐加重，但患者一般尚未出现病 症或仅有些轻微的症状、体征、常被忽略。 不过如采用一些敏感度高的特异检查，则 可能发现疾病引起的改变。
3.临床期（clinical stage ） 患者出现明显的临床症状与体征，自
动到医院就诊，因此，医院的临床医师接 触最多的是这一时期的患者。
4.转归（结局）（outcome） 不同的疾病在经过上述过程后会走
三、控制偏倚因素影响预后证据 的方法
1.随机化（randomization） 随机化分组是消除混杂偏倚最好
的方法，但在预后研究中常不能使用， 主要用于研究治疗措施对预后的影响 时采用。
2.限制（restriction）
所即增加排除或入选标准，将已知存 在混杂因素的对象限制在一狭窄特征范 围内，以保证其一致性。增加了可比性， 但损失了代表性。
3.分析与评价预后证据的目的，在于指导 医生面临患者的实际问题，应用有关影响 预后的“证据”，进行改善患者预后的循 证医疗决策。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
精品课件
准备过程 关于文献 研究目的 评价与应用 小结
精品课件
目录
准备过程
1.提出临床问题
对于小肝细胞癌术后患者，接受辅助性肝动脉 化疗栓塞治疗与不接受辅助性肝动脉化疗栓塞治疗 相比能否降低复发率和延长生存时间?
p：小肝细胞癌术后患者 i：接受辅助性肝动脉化疗栓塞治疗 c：不接受辅助性肝动脉化疗栓塞治疗 o：术后2年的无瘤生存时间及复发
精品课件
真实性评价
病例是否具有代表性？病例是否处于病程的相同阶段？
精品课件
作者详尽列出样本的纳入和排除标准，同时 在进行随机分组前有进行DSA检查，明确有无肝 内复发，同为术后患者，由此说明具有代表性而 且明确患者的样本群，并都在相同起点开始随访 。
精品课件
预后的随访时间是否足够和随访的病例数是否完全？
小结
总体来说，此文献客观真实，不仅分析了生存率、 中位生存率的结果，也估计了生存曲线，从中我 们可以得到可靠的数据，但是缺乏对总生存和晚 期复发的分析，所以本文献的研究还不是特别完 善。 困难与收获
由于对知识掌握不全，在操作过程中我们没有办法准确定位。 而且没有找到适合的病例。没有适合的病例这对这个评价来说 是很不足的。 通过这个讨论性的学习，我们对治疗性问题的评价有了更好的 理解。团队的协作能力也得到的提高，这在我们以后我学习和 生活中都是一笔可贵的财富。
精品课件
对比作者的随访时间平均为29个月，和文献参 考中的随访时间，和早期复发时间，两年，可知随 访时间足够，随访人数117名无一失访。随访具有 完整性。
精品课件
结果的评定标准是否客观，没有偏倚？
精品课件
作者列出影响结果的相关因素，并通过专业统计学 分析，故结果具有客观性精。品课件
重要性评价
1、在整个追踪期内，患者的生存概率有多大？
文献报道术后辅助性TACE 能降低术后复发率、延长 无瘤生存时间，但对其能 是否提高总生存时间仍有 争议。
精品课件
各时点生存率数据的可信度如何？
该文献中提供了两年复发率的95%的置信区间，也 对疾病术后影响因素的危险度比值进行分析。表格
回归到多因素分析，提示HBV DNA，输血及肿瘤 大小是影响肿瘤早期复发的独立危险因素，所以其研 究结果发生的可能性估计是精确的，可信度较高。
精品课件
适用性评价
拟用的有关预后证据的研究对象是否与自己的病人情况相 似？
由于我们手中没有患者，不能与文献中的患者进行相似 比较。也就没有研究结果能否运用于临床，有助于向患 者解释这一项，但研究结果显示，辅助性肝动脉化疗栓 塞治疗并不能减少小肝细胞癌术后患者的复发。
精品课件
预后证据的临床价值？
精品课件
肝动脉化疗栓塞(TACE)：将导管选择性或超选择性插入到肿瘤 供血靶动脉后，以适当的速度注入适量的栓塞剂，使靶动脉闭 塞，引起肿瘤组织的缺血坏死。使用抗癌药物或药物微球进行 栓塞可起到化疗性栓塞的作用，称之为TACE
精品课件
研究目的
目的：通过随机对照试验(RCT)探讨经肝动脉 化疗栓塞对小肝细胞癌(SHCC)术后复发的影 响。
精品课件
精品课件
精品课件
精课件
关于文献
题目：小肝细胞癌术后是否常规需要辅助性肝动脉 插管化疗栓塞的随机对照研究 作者：徐峰，黄杨卿，李叶晟，伍路，杨甲梅 发表时间：2012年3月 杂志：第二军医大学学报2012年3月第33卷第3期
精品课件
小肝细胞癌(SHCC)：指单个病灶直径≤3.0cm和（或）二个相邻 病灶直径之和≤3.0cm。以单结节性、膨胀性生长为主，与周围肝 组织分界清楚，67%有完整的纤维包膜，直径<2.5cm者可无明显包 膜但边界较清，组织均匀致密，少见出血坏死，少有卫星结节或 转移灶形成，癌细胞DNA以二倍体为主，生长较缓慢。