证据的评价与应用
治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
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二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
16
一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。
循证医学-循证医学疾病治疗证据的循证评价与应用
n 要关注患者地具体状况,且在收集证据时 除了主要地证据结果外,还应注意收集证 据地其它信息。
（三）关注文献地质量
n 在研究证据地选择上,以RCT地系统综 述或者meta分析与设计良好地RCT结 果作为主要优质地证据。
* 颈内动脉内膜剥离术是否可降低缺血 性脑梗死与暂时性脑缺血发作地发生 率？
* 小剂量丙种球蛋白治疗重症特发性血 小板减少性紫癜是否会增加脑血栓发 生率？
* α-干扰素联合拉米夫定治疗儿童乙肝地 效果是否优于干扰素独立作用效果？
* …………
三,按照PICO地原则提出并构建 循证临床问题
n P - 患病地群 （population/problem） n I - 干预 （intervention/exposure） n C - 干预措施 （parison/control）
n 英循证医学杂志（JEBM）发表地有关附 有专家点评地原始治疗文献地详细摘要 （Synopses）
n 它们对治疗性证据进行了严格地质量评价 ,并根据不同地应用价值向临床医生作循 证医学治疗实践地推荐。尽管是单个研究 地证据,却有重要地参考价值。是临床医 生在有限地时间内寻求最佳证据地有利途 径。
n NNT是由特定时间研究结果所得,因此, 只有在同一时间内检测时,比较才有效。
n 如果NNT地获得与随访时间有关,在比 较不同观察时间治疗措施地NNT时需 要对时间进行调整。
Ø 对照组事件发生率与试验组事件发生率 之间地绝对差值,该值越大,说明治疗产 生地临床效果越大。该指标较RRR更能 真实反映疗效大小。
公式: 例如,上例经计算地ARR为:
11.治疗性研究证据的评价与应用
怎样解决临床问题？ How to solve a clinical problem?
病例
一个75岁的男子，2星期前出院。 他接受了颈动脉内膜切除术，确认为严重的颈动脉狭窄 用药包括metoprolol (美多心安) 50 mg/Bid(HB), aspirin 81 mg/天. 他从互联网上了解到，他汀类药物可预防中风，想知道他应不应该用
第三步评价证据 Appraise Evidence
• 证据的真实性 • 证据的重要性 • 证据的实用性
证据的真实性
1.研究对象是否进行随机化分组？ 2.分配方案是否进行了隐藏？ 3.试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何？ 4.研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够？ 5.统计分析是否按照最初的分组进行？
特点：
– 按预先随机分配的分组进行分析，无论最终是否接受了原有的治疗措施 – 包括所有研究对象
优点：
– 所回答问题更符合临床实际（回答哪一种治疗策略是最好的）。 – 是真正的随机：
缺点：
– 如果未遵性增加.
– 采用此方法得出结果无显著差异，不能确定是治疗措施无效还是不依从者太多
既往成功例子：
• 冠状动脉旁路手术 • 临床上获得成功而被广泛应用。
例子
实际：
颈外动脉／颈内动脉(EC／IC)旁路手术研究组
• 颞动脉旁路手术的随机对照试验 • EC／IC By pass study group．N Eng l J Med，1985，313：1191
方法:将脑缺血和颈内动脉阻塞患者随机分配至手术组和药物治疗 组。
5-治疗性研究证据的评价与应用
·特点：
– 所回答的问题：治疗措施本身效力是否更优（在完全 接受该治疗的病人中）
B．实际治疗分析（treatment received analysis）或解释试验 （Explanatory trials）分析
·方法：
– 根据实际病人实际接受的治疗措施进行分析，无论其 原来的分组是什么 – 即：（未完成A治疗或改为B治疗+完成B治疗）与 （完成A治疗+未完成B治疗或改为A治疗）
本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
治疗性研究证据 的评价与应用
病
发过1次
案
·52岁，女性，诊断为多发性硬化5年，曾复
·目前，病情尚稳定。但一直担心病情进一步 发展。听说干扰素治疗多发硬化有效。 ·因此，问主管医生：是否她可以用干扰素治 疗
第一步：提出问题
提出可回答的治疗问题： ·干扰素治疗多发硬化症是否有效（减少复发、 缓解症状、延缓多发硬化病变发展）？ ·有哪些副作用？ ·即：干扰素（干扰措施）治疗多发硬化（疾 病）是否比安慰剂（对比因素）能防治该病 的进一步进展（结果事件）？
注意：
·应限于治疗问题 – 避免混淆预后或其他病因、诊断等问题 – 避免提出问题过于笼统 ·不能解决具体病人问题 – 避免提出的问题过于具体、狭窄 ·难获取到资料 ·缩短检索时间，快速找到恰当的答案 ·易于评价和应用
第二步，查寻证据
预后研究的证据评价与应用
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
5-治疗性研究证据的评价与应用
本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
· 新的评价治疗研究的指标
1、治疗效果的大小？
– – – –
相对危险度（RR，relative risk） 相对危险降低率（RRR, relative risk reduction） 绝对危险降低率（ARR，absolute risk reduction） NNT：挽救一个病人免于发生某种临床事件，需 要治疗具有此类危险的病人数（NNT：number needed to treat）
本研究实际：
·在本研究中
– 标题为随机对照试验 – 在一个研究中心采用现场快速扫描的方法， 随机分组。 – 因此，我们可以认为该研究符合上述标准， 即是随机对照研究，并且对随机方案进行了隐 藏。
2、是否随访了纳入研究的所有病 人，观察期是否足够长？
·是否所有纳入研究的病人都随访
· 理想：所有试验的对象应完成所有的治疗，并 进行结果分析 – 每个病人的结果都将影响整个研究的最终结 论 – 例如：病人接受某种试验治疗因为副作用而 失访，不包括这部分病人的结果分析，导致 过高的估价治疗效果
发表于Lancet 1998；352：1491-7， 符合我们的要求
第三步，评价证据
评价证据的基本内容
· 证据的真实性 · 证据的重要性 · 证据的实用性
单一治疗证据的评价和应用
一、治疗性研究结果是否真实？
1诊断性研究证据的评价与应用-yxx
验后概率的计算取决于验前概率和诊断性试验似然比 （likelihood ratio,LR）的大小。具体步骤如下：
证据的重要性评价
（一）验前概率
正确估计验前概率是应用诊断性试验的前提，已知验前概率，才能 根据诊断性试验结果准确估算验后概率，以便决定下一步医疗决策。验 前概率因就诊对象来源及医疗环境不同而有较大差别。估算患者的验前 概率，即进行诊断性试验前该患者得这种病的可能性（概率）有多大， 应根据患者的病史和体征、医师临床经验进行推测，或从他人报告和实 践资料中获得。
④各种诊断标准：由同行专家制订并获得公认，如SARS的临 床诊断标准、诊断急性风湿热的Jones标准等。
诊断性研究的基本步骤
• 确定新的诊断方法 • 确定评判标准 • 正确选择合适的研究对象 • 新诊断方法与标准结果作比较
研究对象
新诊断 方法
金标准
患病 未患病
诊断性试验设计方案
诊断性试验的基本设计方案是横断面研究，但如 果从研究对象纳入方式划分，又可分为2种： ①诊断性队列研究（Diagnostic cohort design） ②诊断性病例对照研究（Diagnostic case-control design）
诊断性队列研究
连续纳入所有怀疑患某种疾病的患者，同步进行
“金标准”和新诊断方法检查，再盲法评估两者结ຫໍສະໝຸດ 果。连续纳入研究对象
新诊断方法检查
“金标准”检查
盲法比较新诊断方法和“金标准”检查的结果
诊断性病例对照研究
选择一组已确诊患有某种疾病的患者（病例组），一组 确定不患有某种疾病的研究对象（对照组，可为患其他疾病 患者或正常人），两组患者均进行诊断性试验，根据结果评 估诊断性试验的准确性
证据的适用性评价
诊断性研究证据的评价和应用
• 阳性预测值positive predictive value; +PV：诊断 性试验为阳性的全部病例中;用金标准诊断为有 病的病例所占的比例
• +PV=a/a+b • 阴性预测值negative predictive value; PV：诊断性
• SpecificitySpe= d/b+d
• 假阳性率：诊断性试验结果为阳性的病例占全 部无病受试者的比例;代表误诊率
• 真阴性率＝1假阳性率 • Spe高;则误诊率低;有助于确定诊断
• 敏感度和特异度的特点
当试验方法和金标准固定时;每个诊断试验的敏感度和 特异度是恒定的；
当诊断试验的结果呈连续性数据时;区分诊断试验正常 和异常的临界点会影响敏感度和特异度
• 患病率prevalence; PREV：经诊断性试验 检测的全部病例中;真正有病患者所占的 比例
• PREV=a+c/a+b+c+d
• 在级别不同的医院中;某种疾病的患者集 中程度不同;故患病率差别大
• 预测值predictive value; PV：根据诊 断试验的结果来估计患病可能性大 小的指标
试验为阴性的全部病例中;用金标准诊断为无病 的病例所占的比例
• PV=d/c+d
• 预测值的特点
敏感度越高的试验; PV越高；
特异度越高的试验; +PV越高； 患病率对预测值的影响要比敏感度和特异度更 重要
敏感度和特异度不变时;+PV随患病率上升而上 升； PV随患病率的上升而下降; +PV上升速度 快于PV的下降速度;说明患病率对+PV的影响 更明显
预后研究证据的评价与应用
预后研究证据的评价与应用
预后（Prognsis）：指疾病发生后，对将来发展的各种不同后果（痊愈、复发、恶化、死亡、伤残、并发症等）的预测或估计
评价预后研究证据的基本原则
研究结果的真实性
研究对象的代表性如何？是否为疾病的早期或同一时期
研究对象的随访时间是否足够长？是否随访了所有纳入的研究对象
是否采用客观的标准和盲法判断结果
如果发现亚组间的预后不同，是否校正了重要的预后因素
研究结果的重要性
研究结果是否随时间改变
对预后估计的精确性如何
研究结果的适用性
研究证据中的研究对象是否与你的患者相似
研究结果是否能改变对患者的治疗决策
二次研究证据1系统评价2临床决策分析研究证据3经济学分析4临床实践指南。
证据总结评价工具表
证据总结评价工具表（原创版）目录1.证据总结评价工具表的概述2.证据总结评价工具表的作用和意义3.证据总结评价工具表的使用方法和步骤4.证据总结评价工具表的优缺点分析5.证据总结评价工具表的实际应用案例正文【证据总结评价工具表的概述】证据总结评价工具表是一种用于评估和总结证据质量的工具，通过对证据的来源、可靠性、准确性等多个方面进行评价，以帮助使用者更好地理解和运用证据，为决策提供有力支持。
证据总结评价工具表的出现，对于提高证据质量和决策水平具有重要意义。
【证据总结评价工具表的作用和意义】证据总结评价工具表具有以下作用和意义：1.提高证据质量：通过对证据的系统评价，可以发现证据中的问题和不足，从而提高证据的质量。
2.辅助决策：通过使用证据总结评价工具表，决策者可以更加全面、准确地了解证据，为决策提供有力支持。
3.促进合作：证据总结评价工具表的使用，有助于各方达成共识，提高合作的效率和质量。
【证据总结评价工具表的使用方法和步骤】证据总结评价工具表的使用方法和步骤如下：1.确定评价对象：首先需要明确需要评价的证据类型和具体内容。
2.选择评价指标：根据评价对象的特点，选择适当的评价指标，如证据来源、可靠性、准确性等。
3.设计评价表格：根据所选评价指标，设计评价表格，明确评价标准和评分方法。
4.进行评价：根据评价表格，对证据进行系统评价，填写评价结果。
5.分析总结：对评价结果进行分析，总结证据的优点和不足，提出改进措施。
【证据总结评价工具表的优缺点分析】证据总结评价工具表的优缺点如下：优点：1.系统性强：证据总结评价工具表可以对证据进行全面、系统的评价，提高评价质量。
2.可操作性强：证据总结评价工具表具有明确的评价指标和评价方法，便于操作和实施。
3.适用范围广：证据总结评价工具表适用于各种类型的证据评价，具有较强的通用性。
缺点：1.主观性强：证据总结评价工具表的评价结果受到评价者主观因素的影响，可能存在一定程度的偏差。
诊断性研究证据的评价与应用
验前概率
验前概率(pre-test probability)：临床医 师根据病史、体征等，估计该患者可能患 病的概率。 诊断性试验中验前概率的判断：根据个人 经验、人群患病率资料、实践资料、文献 描述、对不同情况下验前概率的研究资料
似然比
似然比(likelihood ratio, LR)：诊断试验 结果在患者中出现的概率与非患者中出现 的概率之比。代表一个诊断性试验区分有 病和无病的能力大小。
是否所有病例无论待评价试验的结果如何， 都接受了相同的金标准试验？ Workup bias：诊断试验阳性和阴性患者， 接受金标准试验的机会不同造成。 缺乏假阴性资料
金标准和待评价试验的检测间隔时间是否 很短，确信在这个间隔时间内目标疾病的 病情不会改变？ 疾病进展偏倚：于同一时间在同一名患者 身上进行待评价试验和金标准以得出结果 是最为理想。若上述情况不可行，试验需 推迟进行，可能出现因疾病自愈或进展至 更严重阶段所导致的错误区分。
预测值的特点 灵敏度越高的试验，阴性预测值越高； 特异度越高的试验，阳性预测值越高； 患病率的高低对预测值的影响更大。
思考？
一位中学女教师36岁，面色不好，心悸半 年多，每次月经量偏多，如何进行诊断？ 根据病史：面色不好、月经量偏多 初步诊断：缺铁性贫血(IDA) 可能性有70% (验前概率) 经检查：Hb 65g/L，RBC 3.02 ×102/L， 血清铁蛋白20μg/L (LR=4.8) 问：结合上述结果，该教师患IDA的可能性 有多大？
金标准是否能将目标疾病准确分为有病、 无病状态？ Reference test bias：参考试验偏倚，选 择标准诊断方法（“金标准”）不妥造成 的偏倚。
“金标准”的选择根据具体临床情况 “金标准”的真实性
循证医学-循证医学卫生经济学证据的循证评价与应用
循证医学第十六章临床经济学评价证据的循证评价与应用主要内容•临床经济学评价概述•临床经济学评价的基本要素•临床经济学评价的类型•临床经济学评价方案及其流程•临床经济学评价研究证据的评价原则•临床经济学评价研究证据的临床应用一、临床经济学评价概述•卫生经济学（health economics）•是经济学领域的一个分支科学，是一门研究卫生保健中的经济规律及其应用的学科。
•它运用经济学的基本原理和方法研究有限的资源如何向卫生行业分配，以及卫生行业内的资源如何优化配置的学科。
•临床经济学评价（health economics evaluation）•是临床经济学研究的主要内容之一。
•从资源的投放（成本）和效果两个方面，对不同选择方案进行比较分析的方法。
它的基本内容是确认、衡量、比较待评价候选方案的成本和收获。
二、临床经济学评价的基本要素有2类基本要素：）成本（cost）直接成本指直接提供卫生医疗服务过程中所花费的成本。
包括：•直接医疗成本：•指卫生服务过程中用于治疗、预防、保健的成本。
如住院费、药费、诊疗费。
•直接非医疗成本：•指患者因病就诊或住院所花费的非医疗服务的成本，如患者的伙食、交通、住宿、家庭看护。
直接非医疗成本因条件差异大，难以准确计算。
间接成本•又称生产力成本，是指因疾病、伤残或死亡所导致的患者和其家庭的劳动时间及生产率的损失。
如因病损失的工资。
隐性成本•指因疾病或实施预防、诊断等医疗服务所引起的疼痛、忧虑、紧张等给患者和家属带来生理上和精神上的痛苦、不适和对生存质量的影响。
这部分成本是难以估计的成本。
）健康产出效果•指因为疾病防治所带来的的各种卫生方面的直接结果指标的变化，如发病率或死亡率的降低、治愈率的提高以及人群期望寿命的延长。
•效果指标可分为中间指标和终点指标两大类。
前者如血压、血糖，后者如心肌梗死、死亡。
应尽量采用终点指标。
效益是用货币单位对健康产出的量化测量。
分为：•直接效益•指实行某项卫生计划方案之后所节省的卫生资源。
临床研究证据评价与系统评价
临床研究证据评价与系统评价临床研究证据评价是指对临床试验结果的可靠性、有效性和实用性进行评价的过程。
随着医学研究的进展，如何评价和应用临床试验证据变得至关重要。
而系统评价是一种将多个独立研究结果进行综合分析和评价的方法，以得出更可靠和有说服力的结论。
本文将介绍临床研究证据评价与系统评价的概念、方法和应用。
一、临床研究证据评价临床研究证据评价是通过对临床试验进行评价，以确定其可靠性和有效性。
这一过程需要依据试验设计的合理性、样本量的大小、结果的统计学分析等多个因素进行评估。
常见的评价工具包括Grades of Recommendation, Assessment, Development, and Evaluation (GRADE)、Jadad评分、Newcastle-Ottawa评分等。
通过对临床试验的评价，可以确定试验结果的可靠性，进而为临床实践提供参考依据。
临床研究证据评价的结果常常被用于指导临床决策和指南的制定，有助于提高临床实践的质量和安全性。
二、系统评价系统评价是一种将多个独立研究结果进行综合分析和评价的方法。
它通过系统地收集、筛选、合并和分析已发表的临床试验，得出更可靠和有说服力的结论。
系统评价通常包括明确的研究问题、严格的文献筛选标准、定量的数据合并和分析等步骤。
系统评价的优势在于能够汇总大量的研究证据，降低个别研究的偏倚因素对结果的影响。
它能够提供更准确、全面的证据，为决策者提供更科学、有效的建议。
然而，系统评价也有一定的局限性，包括数据异质性、发表偏倚等因素可能对结果产生影响。
三、临床研究证据评价与系统评价的比较临床研究证据评价与系统评价虽然有相似之处，但也存在一些不同点。
临床研究证据评价通常侧重于单个临床试验的评价，而系统评价则更注重从大量临床试验中提取汇总结果。
临床研究证据评价主要依靠评价工具对试验结果进行评估，而系统评价则通过统计方法将不同试验的结果进行合并和分析。
此外，临床研究证据评价和系统评价在应用方面也存在差异。
证据评价的名词解释
证据评价的名词解释证据评价是一个法律领域的术语，它指的是对法庭上所呈现的证据材料进行分析和评估的过程。
在司法体系中，证据的评价是非常重要的，它直接影响着法官对案件事实的认定与判决结果的产生。
本文将从不同的角度解释和探讨证据评价的概念和意义。
首先，证据评价可以从形式和内容两个方面进行考量。
从形式上看，证据评价包括证据的合法性、完整性以及与案件事实之间的相关性等方面。
首先，证据必须是合法和合规的，也就是说它必须符合司法程序的要求，并且是在适当的程序下获得的。
对于非法获得的证据，法庭通常会予以排除，以维护司法公正和法治原则。
其次，证据的完整性也是一个重要的考量因素。
完整的证据应该是充分的，它能够全面地呈现案件的事实和情况，有助于法庭对案件进行综合评估和判断。
最后，证据与案件事实之间的相关性也是证据评价的关键内容。
证据应当与案件的实质关联密切，能够提供对案件争议核心问题的直接或间接证明。
如果证据与案件事实之间存在着无关或弱关联，法庭可能会认为该证据不具有说服力，从而对其评价予以降低。
其次，证据评价还涉及对证据的可信度和证明力的评估。
可信度是指证据的真实性和可靠性，而证明力则是指证据能够对案件事实产生多大的说服力。
在对证据进行评价时，法庭通常会考虑一系列因素，如证人的可信度、证据的来源和采集方式、证据的易懂程度以及是否存在其他证据的印证等。
例如，如果证人的证言存在矛盾或不一致，法庭可能会对其可信度产生怀疑；而如果证据的来源和采集方式存在争议，法庭也可能对其真实性产生质疑。
此外，证据的证明力也与其能够提供的证明效果有关。
某些证据可能能够直接证明案件事实，而另一些证据则仅能提供间接证明或相关解释。
法庭在进行证据评估时，会综合考量这些因素，并对证据的可信度和证明力做出综合评估。
最后，证据评价还包括对证据的权重和相互关联性的评估。
权重是指证据对案件事实认定和判决结果的重要程度，而相互关联性则是指不同证据之间存在的相互支持或相互排斥的关系。
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实验性研究证据
给受试对象施加一定 的干预措施，如：
•随机对照试验
•非随机对照试验
6月9日
观察性研究证据
未施加干预措施，如 •队列研究 •病例-对照研究 •断面调查 •描述性研究 •病案报道
二次研究证据
对原始文献的系统阅读、综 合分析、加工提炼和概括论 述，如：
•Meta分析 •系统评价
•综述 •临床实践指南 •决策分析 •经济学分析
6月9日
34
【摘要】
目的 评价阿托伐他汀(商品名阿乐)治疗高脂血 症,特别是高胆固醇血症和混合型高脂血症的疗效和 安 全 性 。 方 法 211例 高脂 血症 患者随 机分 为两 组:A组:阿托伐他汀组110例,给予阿托伐他汀10mg/d; B组:辛伐他汀组101例,给予辛伐他汀10mg/d。观察 降脂疗效和不良反应。
6月9日
43
2.是否随访了纳入研究的所有 病人，观察期是否足够长
¨ A. 是随机对照研究，我们还应看是否随访
了所有纳入研究的病人
¨ 实际：临床研究要做到随访全部纳入病人， 有时会很难，特别是需要长期观察的研究
－由于许多客观和主观原因，研究对象会出现
退出、不依从、失访、剔除等情况
6月9日
44
¨ 失访
6月9日
31
最佳资料库
Ø Evidence-based Medicine Reviews(EBMR)
Ø Cochrane Library(CL) www.update.cochrane.couk;
Ø Best Evidence(BE)
Ø Medline /PubMed
随机分 配方案 Ø 2. 是否随访了纳入研究的所有病人，观
察期是否足够长 Ø 3. 是否对随机分配入组的所有病人的有
关结果都进行了分析 Ø 4. 是否对患者和医师采用盲法 Ø 5. 除试验措施不同外，各组患者接受的
其他治疗措施是否相同 Ø 6. 组间基线是否可比
6月9日
38
1.研究对象是否随机分配？是否隐藏 了随机分配方案
6月9日
12
我国临床治疗性研究质量的现况
Ø 35种中华牌医学杂志164RC（1995－1996）随机分配方法
随机分配方法 15% 6%
79%
15 ﹪ 合格
1 6 ﹪ 错误
2 3
79 ﹪ 不清楚
6月9日
13
组间基线状况分析（涉及可比性）
基线情况
29%
1
2
55%
3
16%
¨ 基线资料 29﹪ 清楚 16﹪ 无组间基线信息 55﹪ 组间基线不清楚
q 原始研究证据
病因学/不良反应研究证据 诊断学研究证据 治疗性研究证据 预后研究证据
q 二次研究证据
系统评价 临床决策分析研究证据 卫生经济学分析
临床实践指南
6月9日
11
评价治疗性研究证据的基本原则
研究结果的真实性
研究对象是否随机分配？是否隐藏了随机分配方案 研究对象随访时间是否足够长？所有纳入的研究对象是否均进了随访 是否根据随机分组的情况对所有患者进行结果分析（是否采用意向性
6
1. 初筛临床研究证据的真实性和相关性
¨ 这篇文章是否值得花时间精读（P.71 ）
¨ 阅读这篇文章的摘要和结论部分，确定 相关性
6月9日
7
2. 原始研究涉及的主要临床问题 及常用的设计方案
临床问题
病因 诊断
治疗 预后
常用设计方案
队列研究或病例-对照研究 断面研究(将新的试验与金
标准进行比较) 随机对照试验 队列研究
6月9日
14
防治性证据的评价原则和方法
6月9日
15
（一）治疗性研究证据的级别
¨ A级: 1a:随机对照试验的系统评价(同质) 1b:单个的RCT(窄可信区间)
¨ B级: 2a: 队列研究的系统评价 2b: 单个队列研究(包括低质量RCT, 随访<80﹪)
¨ C级: 3a: 病例-对照研究的系统评价(同质) 3b: 单个病例-对照研究 4：大样本得病例报道、质量较差的队列 研究、病例-对照研究
——治疗性研究的评价原则
6月9日
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临床研究证据的评价
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（一）评价临床研究证据的重要性
¨ 证据来源复杂
专业杂志、非专业杂志、报纸、因特网等
¨ 证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章在2万余种生物医学 杂志上发表
¨ 临床研究证据必须结合患者具体情况
研究证据是某一疾病的“平均疗效”，医务人员必须综合考虑临床 专业知识、患者的具体情况和选择，作相应调整
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3. 根据研究类型评价临床研究证据
¨ 研究证据的内在真实性 －内在真实性是评价研究证据的核心
－研究证据的内在真实性(internal validity)是指就该文章本身而言，其研 究方法是否合理，统计分析是否正确， 结论是否可靠，研究结果是否支持作 者的结论等。
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¨ 研究证据的临床重要性
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中文数据库：
¨ CBMdisc(中国生物医学文献数据库) ¨ CMCC(中文生物医学期刊文献数据库) ¨ CNKI(中国学术期刊全文数据库 ) ¨ VIP(中文科技期刊全文数据库 )等
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检索结果
题目：阿托伐他丁治疗高脂血症的疗效和安全性 作者：北京阿托伐他丁临床试验协作组 杂志：中华心血管杂志，2001;29(3):132-135
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¨ 随机分配所有的研究对象 ¨ 所有研究对象有同等的机会被分配到治
疗组或对照组
¨ 同时进行随访观察
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¨ 常用的随机分组方法
查随机数字表 抛硬币法 掷骰子法 抽签随机法 计算机随机法（如：SAS软件） 分层随机法 区组随机法
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¨ RCT可最大限度的避免选择性偏倚 ¨ 最真实地反应研究结果的真实性 ¨ 论证强度最高 ¨ 是治疗性研究中经典的设计方案
结论 我们建议阿托伐他汀可用于高胆固醇血症 和混合型高脂血症的治疗。
【关键词】 阿托伐他汀; 辛伐他汀; 高脂血症
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第三步：评价证据
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评价治疗性证据的基本内容：
Ø 证据的真实性 Ø 证据的重要性 Ø 证据的实用性
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（一）治疗性研究结果的真实性
六条原则
Ø 1. 研究对象是否随机分配？是否隐藏了
结果 高胆固醇血症，阿托伐他汀降低低密度 脂 蛋 白 胆 固 醇 (LDL C); 动 脉 硬 化 指 数 (TCHDLC)/HDLC ） 作 用 优 于 同 剂 量 的 辛 伐 他 汀 (P 均 <0.05)。对于混合型高脂血症患者,阿托伐他汀降低 甘油三酯(TG),作用亦明显优于辛伐他汀(P<0.05)。
－与RCT比较 选择性偏倚机会大 结果可靠性较RCT差 花费同RCT
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¨ 非随机同期对照试验
¨ 指试验组和对照组的受试对象不是 采用随机的方法分组，而是由病人 或医生根据病情及有关因素人为的 纳入试验组或对照组，并进行同期 的对照试验。
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¨ －分配方法：
由医生/病人/病人家属决定
study）
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（三）实践循证医学的基本步骤
Ø提出问题 Ø检索证据 Ø评价证据 Ø应用证据 Ø后效评价
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第一步：提出问题
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¨ 举例：
¨ 女性，55岁，血脂异常患者。当主 管医师应用阿乐（ 阿托伐他丁）为 其治疗时，患者问：阿乐治疗与舒 降之相比哪个降血脂疗效好？
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¨ 是否采用随机分配原则分配研究对 象？
¨ 随机分配方案是否隐藏？
－－为了减少选择性偏倚
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¨ 是否采用随机分配原则分配研究对象？
Ø 常用随机分配方法
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随机方案隐藏(randomization concealment)的方法：
¨ 采用随机分组时对具体分组别（试验组 或对照组）的隐匿，使随机分组的方案 确定者与具体执行者为不同的人员，使 得研究执行者只知道研究对象用药的序 号，而不知研究对象的组别。
Ø 通常认为失访率应小于10﹪ Ø 特殊情况 下失访率不能超过20﹪
¨ 同时
Ø 是否对失访原因要作以说明 Ø 是否对失访进行了意向治疗分析
（intention-treat,ITT）（后述）
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¨ 本研究描述：
试验结束时, 试验组有2例失访, 对照组有3 例失访,均剔除之。另外, 对照组1例因腹胀 退出试验,不参加疗效分析,但计入不良反 应。最后进行疗效分析者, 试验组110例,对 照组101例。其中合并TG≥2.03mmol/L者 (混合型高脂血症); 试验组52例,对照组53 例。仅有高胆固醇血症患者试验组58例,对 照组48例。
证据的评价与应用
兰州大学循证医学中心 刘雅莉 2005.6
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主要内容
¨ 了解如何评价临床研究证据
¨ 评价临床研究证据的重要性 ¨ 医学文献的主要类型 ¨ 评价临床研究证据的基本步骤 ¨ 各类研究证据的评价原则
¨ 了解防治性证据的评价原则和方法
¨ 治疗性研究证据的级别 ¨ 治疗性研究常用的设计方案 ¨ 应用防治性研究证据的循证医学步骤
－优点：
方便、简单、易被医生病人接收，依 从性好
－缺点：
选择性偏倚发生可能性大
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¨ 交叉试验（cross-over design） ¨ 自身前后-对照研究(before-after