实验流行病学
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流行病学：实验流行病学
由于社区实验中干预措施的分配单位是群体，而且 常常对象多，范围广，较难做到随机分组，因此常属于 类试验，与标准的现场试验相比，除了研究对象的分组 一项之外，其余基本相同 无对照组：自身对照或历史对照 无随机对照组：试验对象进入对照组不是随机分配的
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
24
问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
17
问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
15
问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
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问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
17
问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
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问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
第6章实验流行病学
选择研究对象 （1）选择对干预措施有效的对象 （2）注意研究对象的代表性 （3）选择预期发病率较高的对象 （4）选择干预对其无害的对象 （5）选择依从性好、能将实验坚持到底的人 群
六、实验流行病学的设计和实施 （六）确定样本含量 影响样本量大小的主要因素
1. 干预措施实施前、后研究人群中研究事件 （疾病或死亡）的发生率 2. I型（α）错误出现的概率 3. II型（β）错误出现的概率 4. 单侧检验或双侧检验 5. 分组数量
（二）定义 观察是指对自然现象或过程的“袖手旁观”， 而实验是指对研究对象有所“介入”或“安 排”，即在一定的条件下，研究者有意改变一 个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。 实验流行病学是将满足实验目的的研究对象 随机分成实验组（或不同水平的实验组）和对 照组，由研究者人为控制给予实验组人群实验 措施（或称干预措施），对照组（或几组）不 给予该措施或仅给予安慰剂，随访并比较两组 （或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断 该实验措施是否有效及效果大小的研究方法。
五、实验流行病学研究的优缺点
（二）缺点 1. 设计和实施要求高，结果的分析较复杂； 2. 研究费时、费钱、费力； 3. 如果对研究对象有关条件控制过严，可能影 响实验结果推论到总体； 4. 研究对象的依从性容易受到影响； 5. 长期随访，失访难以避免； 6. 有时涉及医德和伦理问题。
六、实验流行病学的设计和实施 （一）明确研究目的
有效 实验组 (干预组）
研究对象
无效
有效 对照组 无效
流行病学实验研究的结构示意图
（三）实验流行病学研究的特点
1. 是前瞻性研究 ，必须有明确的观察起止点； 2. 必须有明确的由研究者所控制的一种或多种 干预措施； 3. 研究对象必须是来自同一个合格总体的抽样 人群，并且被随机地分配到两组中； 4. 须有较严格的平行的对照组； 5. 研究的本质是实验而非观察。
6-实验流行病学
流行病学理论和方法学研究
18世纪 James Lind George Baker Golderger
经典的人群流行病学实验研究 vitC与坏血病 铅与腹绞痛 vitB与糙皮病
1979年前后 中国医学科学院卫生研究所在东北某地区开展向人群投 硒制剂以预防克山病的现场实验 苏德隆等在启东进行的水源与肝癌发生关系的类实验 （quasi-experiment）
样本大小计算公式
非连续性变量用：
u N
2P 1 P u P1 1 P1 P2 1 P2
P1 P2
2
2
连续性变量用：
N
2u u
2
2
d
2
第二节 临床实验（Clinical trail）
研究对象：病人 常用用途：评价实验药品、新疗效 基本类型：
实验流行病学研究原理示意图
现在 将来
发生结局
干预组
研究人群
不发生结局
发生结局
对照组
不发生结局 随机分组
随访
基本特征
1. 前瞻性 流行学实验研究是前瞻性研究，即必须 直接追踪随访研究对象，虽然对这些研究 对象的观察不一定从同一天开始，但必须 从一个确定的起点开始追踪。
验证假设能力最高
由于流行病学实验研究是在人为控制的现场条件下 进行观察，而队列研究、病例对照研究是在自然状 态下进行观察，影响研究结果的因素比流行病学实 验研究更为复杂，因此在验证病因假设方面，流行 病学实验研究比队列研究效力更强。
研究对象编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
随机数字
所属组别
6
甲
1
乙
实验流行病学与现场干预
实验流行病学与现场干预CATALOGUE目录•引言•实验流行病学研究设计•现场干预策略•实验流行病学与现场干预案例•结论与展望01引言实验流行病学是一种通过在人群中开展实验或干预措施，研究疾病病因和预防措施效果的学科。
实验流行病学定义实验流行病学研究结果较为可靠，具有前瞻性，能够客观评价干预措施对目标人群的影响。
实验流行病学特点实验流行病学定义与特点现场干预的定义现场干预是指在自然环境下，针对研究对象采取的一种综合性的干预措施。
现场干预的重要性现场干预能够真实地反映实际干预效果，为制定相关政策和指导实践提供科学依据。
现场干预的重要性实验流行病学历史实验流行病学起源于20世纪初，经历了从描述性研究、分析性研究到实验性研究的演化过程。
现场干预发展现场干预是实验流行病学研究的重要组成部分，其发展经历了多个阶段，包括单一的现场干预、多现场干预以及系统评价等。
实验流行病学与现场干预的历史与发展02实验流行病学研究设计实验流行病学是研究疾病和健康相关事件的分布、影响因素及预防措施效果的科学方法。
通过实验流行病学研究，可以评估预防措施的效果，确定疾病和健康相关事件的危险因素，为制定有效的预防策略提供科学依据。
实验流行病学研究概述实验流行病学研究设计分类随机对照试验（RCT）将研究对象随机分为试验组和对照组，试验组给予干预措施，对照组不给予干预措施，观察两组结局的差异。
队列研究根据是否暴露于某因素或暴露程度分组，追踪各组的结局并比较其差异。
病例对照研究根据是否患有某病分组，调查各组暴露于某因素的差异，分析该因素与疾病的关系。
03伦理问题涉及人体健康和生命安全问题；需要保护受试者权益和隐私；遵循不伤害原则。
实验流行病学研究优缺点与伦理问题01优点可以证明因果关系；可以确定干预措施效果；可以定量评估疾病负担。
02缺点实施难度较大；耗时较长；费用较高。
03现场干预策略现场干预是一种针对特定问题的干预措施，旨在减少或消除健康危害因素，改善社区居民的健康状况。
276.3实验流行病学的分类
实验流行病学的分类
根据研究对象的特征划分
（一）临床试验(Clinical Trial) （二）现场试验(Field Trial) （三）社区试验(Community Trial)
实验流行病学的分类
（一）临床试验
➢ 临床试验是实验流行病学中以病人为研究对象， 干预的实施的基本单位是病人个体的研究。
➢ The goal of most clinical trials is either to evaluate a potential cureof disease sequelae such as death, disability, or a decline in the quality of life.
实验流行病学的分类
➢ Field trials differ from clinical trials in that their subjects are not defined by presence of disease or by presentation for clinical care; instead, the focus is on the initial occurrence of disease.
实验流行病学的分类
（三）社区试验
➢ 社区试验是实验流行病学中以自然人群为研究对 象、干预实施基本单位是社区人群整体的研究。
➢ The community intervention trial is an extension of the field trial that involves intervention on a community-wide basis. Conceptually, the distinction hinges on whether or not the intervention is implemented separately for each individual.
根据研究对象的特征划分
（一）临床试验(Clinical Trial) （二）现场试验(Field Trial) （三）社区试验(Community Trial)
实验流行病学的分类
（一）临床试验
➢ 临床试验是实验流行病学中以病人为研究对象， 干预的实施的基本单位是病人个体的研究。
➢ The goal of most clinical trials is either to evaluate a potential cureof disease sequelae such as death, disability, or a decline in the quality of life.
实验流行病学的分类
➢ Field trials differ from clinical trials in that their subjects are not defined by presence of disease or by presentation for clinical care; instead, the focus is on the initial occurrence of disease.
实验流行病学的分类
（三）社区试验
➢ 社区试验是实验流行病学中以自然人群为研究对 象、干预实施基本单位是社区人群整体的研究。
➢ The community intervention trial is an extension of the field trial that involves intervention on a community-wide basis. Conceptually, the distinction hinges on whether or not the intervention is implemented separately for each individual.
实验流行病学
19世纪-20世纪前半叶，流行病学实验常用于生物制品预 防效果及药物的治疗效果评价。
20世纪后半叶，流行病学实验广泛用于病因研究、药物 的治疗效果评价、保健设施和保健工作的评价等。
二、概念：
实验流行病学（experimental epidemiology）流行 病学实验（epidemiological experiment）干预研究 （intervention study） 是以人类（病人或正常人）为研究对象，将研究 对象随机分为实验组和对照组，给予实验组干预 措施，然后，随访观察一段时间，并比较两组人 群的结局，对比分析实验组与对照组之间效应上 的差别，判断干预措施的效果。
观察性流行病学
自然条件下人群中事件分布规律和决定因素
实验性流行病学
人为条件下人群中事件分布规律和决定因素
第一节 概 述
发展简史 定 义 特 点 主要类型
一、发展简史：
17世纪，培根就指出：“通过试验来尝试或证实特定疾 病疗法的效果”。
18世纪，在人群中进行的流行病学实验研究。经典的例 子有坏血病病因的研究、铅与腹绞痛因果关系的研究等。
（二）对照的方式：
主要有以下几种： 标准疗法对照 安慰剂对照 自身对照 交叉对照 其他对照：历史对照、空白对照等
（二）对照的方式
1、标准疗法对照 是临床试验中最常用的一种对照方式，标准疗 法对照是以常规或现行的最好疗法（药物或手 术）作对照。适用于已知有肯定疗效的治疗方 法的疾病。
（二）对照的方式
疗效或不良反应
Clinical trial
（二）现场试验：
现场试验（field trial）也叫人群预防试验，是以尚未患 病的个人作为研究对象，评价某种预防措施（预防制 剂或方法）的效果。如用乙型肝炎疫苗预防乙肝效果 的评价。
20世纪后半叶，流行病学实验广泛用于病因研究、药物 的治疗效果评价、保健设施和保健工作的评价等。
二、概念：
实验流行病学（experimental epidemiology）流行 病学实验（epidemiological experiment）干预研究 （intervention study） 是以人类（病人或正常人）为研究对象，将研究 对象随机分为实验组和对照组，给予实验组干预 措施，然后，随访观察一段时间，并比较两组人 群的结局，对比分析实验组与对照组之间效应上 的差别，判断干预措施的效果。
观察性流行病学
自然条件下人群中事件分布规律和决定因素
实验性流行病学
人为条件下人群中事件分布规律和决定因素
第一节 概 述
发展简史 定 义 特 点 主要类型
一、发展简史：
17世纪，培根就指出：“通过试验来尝试或证实特定疾 病疗法的效果”。
18世纪，在人群中进行的流行病学实验研究。经典的例 子有坏血病病因的研究、铅与腹绞痛因果关系的研究等。
（二）对照的方式：
主要有以下几种： 标准疗法对照 安慰剂对照 自身对照 交叉对照 其他对照：历史对照、空白对照等
（二）对照的方式
1、标准疗法对照 是临床试验中最常用的一种对照方式，标准疗 法对照是以常规或现行的最好疗法（药物或手 术）作对照。适用于已知有肯定疗效的治疗方 法的疾病。
（二）对照的方式
疗效或不良反应
Clinical trial
（二）现场试验：
现场试验（field trial）也叫人群预防试验，是以尚未患 病的个人作为研究对象，评价某种预防措施（预防制 剂或方法）的效果。如用乙型肝炎疫苗预防乙肝效果 的评价。
实验流行病学
改进疾病监测和预防策略
通过分析研究结果，可以了解疾病在人群中的分 布和影响因素，从而改进疾病监测和预防策略。
3
促进健康行为改变
实验流行病学研究结果可以揭示健康行为与疾病 之间的关系，从而促进健康行为的改变。
研究结果推广与普及
撰写科学论文
将实验流行病学研究结果撰写成 科学论文，发表在学术期刊上，
可以让更多人了解研究成果。
01
02
03
确定研究人群
根据研究目的和研究问题 类型，确定研究人群，如 特定年龄段、性别、职业 等。
确定样本来源
根据研究人群和样本量计 算方法，确定样本来源， 如医院、社区、学校等。
确定样本量
根据研究目的和研究问题 类型，确定样本量，以确 保研究的可靠性和有效性 。
样本量计算与确定
确定样本量计算方法
偏倚和混杂
实验流行病学研究中的偏倚和混杂是不可避免的问题，如选择偏 倚、信息偏倚等，可能导致结果失真。
伦理问题
实验流行病学研究涉及人类受试者，需要遵循伦理原则，确保受 试者的权益和安全。
改进方向探讨
加强样本量
通过扩大样本量、提高抽样精度等方式，提高实验流行病学研究的 稳定性和可靠性。
严格控制偏倚和混杂
实验流行病学
汇报人： 日期:
目录
• 实验流行病学概述 • 实验流行病学研究方法 • 实验流行病学研究设计 • 实验流行病学研究结果解释与
应用
目录
• 实验流行病学研究局限性及改 进方向
• 实验流行病学在公共卫生领域 应用案例分析
01
实验流行病学概述
定义与特点
定义
实验流行病学也称为干预流行病学，是通过在人群中实施干预措施，观察并比 较干预前后的疾病发病率或死亡率变化，从而评估干预措施效果的一门科学。
通过分析研究结果，可以了解疾病在人群中的分 布和影响因素，从而改进疾病监测和预防策略。
3
促进健康行为改变
实验流行病学研究结果可以揭示健康行为与疾病 之间的关系，从而促进健康行为的改变。
研究结果推广与普及
撰写科学论文
将实验流行病学研究结果撰写成 科学论文，发表在学术期刊上，
可以让更多人了解研究成果。
01
02
03
确定研究人群
根据研究目的和研究问题 类型，确定研究人群，如 特定年龄段、性别、职业 等。
确定样本来源
根据研究人群和样本量计 算方法，确定样本来源， 如医院、社区、学校等。
确定样本量
根据研究目的和研究问题 类型，确定样本量，以确 保研究的可靠性和有效性 。
样本量计算与确定
确定样本量计算方法
偏倚和混杂
实验流行病学研究中的偏倚和混杂是不可避免的问题，如选择偏 倚、信息偏倚等，可能导致结果失真。
伦理问题
实验流行病学研究涉及人类受试者，需要遵循伦理原则，确保受 试者的权益和安全。
改进方向探讨
加强样本量
通过扩大样本量、提高抽样精度等方式，提高实验流行病学研究的 稳定性和可靠性。
严格控制偏倚和混杂
实验流行病学
汇报人： 日期:
目录
• 实验流行病学概述 • 实验流行病学研究方法 • 实验流行病学研究设计 • 实验流行病学研究结果解释与
应用
目录
• 实验流行病学研究局限性及改 进方向
• 实验流行病学在公共卫生领域 应用案例分析
01
实验流行病学概述
定义与特点
定义
实验流行病学也称为干预流行病学，是通过在人群中实施干预措施，观察并比 较干预前后的疾病发病率或死亡率变化，从而评估干预措施效果的一门科学。
实验流行病学
提高实验流行病学研究质量的策略与建议
总结词
提高实验流行病学研究质量需要从多个方面入手，包括 加强研究设计、提高数据分析质量、加强研究过程的监 管等。
详细描述
为了提高实验流行病学研究质量，需要从多个方面入手 。首先，加强研究设计，确保研究的科学性和可行性。 其次，提高数据分析质量，采用先进的分析方法和工具 ，确保数据的准确性和可靠性。此外，加强研究过程的 监管也是必要的，包括对研究团队的培训和管理，确保 研究的规范性和合规性。最后，加强研究的可重复性和 可解释性也是提高研究质量的重要方面
实验流行病学的研究方法
实验流行病学的主 要研究方法包括
随机对照试验、非随机对照试验 、交叉试验等。
随机对照试验
非随机对照试验
将研究对象随机分为实验组和对 照组，对实验组进行干预ห้องสมุดไป่ตู้对照 组不进行干预，比较两组的结局 。
将研究对象分为实验组和对照组 ，对实验组进行干预，对照组不 进行干预，比较两组的结局。
02
实验流行病学的基本原理
实验流行病学的基本概念
实验流行病学
是流行病学的一个重要分支，主要研究特定人群中疾病、健康状况和暴露因素的 分布和影响因素。
实验流行病学与描述性流行病学的主要区别
实验流行病学通过人为控制实验条件，研究疾病和暴露因素之间的因果关系，而 描述性流行病学则主要描述疾病和暴露因素的分布情况。
06
实验流行病学案例分析
案例一：某疫苗预防接种试验的设计与实施
目的
评估某疫苗在特定人群中的预防接种效果和安全 性。
结果
实验组疫苗接种后不良反应发生率较低，且疫苗 对目标疾病的预防效果显著。
方法
采用随机对照试验设计，将受试者分为实验组和 对照组，实验组接受疫苗接种，对照组不接受。 收集受试者的基本信息和健康状况，以及疫苗接 种后的不良反应和疾病发生情况。
流行病学课件：第七章 实验流行病学
实验流行病学 以人群为研究对象的实验性研究 : 又称 流行病学实验（epidemiologic experiment） 干预研究（intervention study）
实验流行病学研究原理示意图
目标 人群
样本
实验组 （干预措施）
随 机 分 组
对照组 （对照措施）
结局+
结结局局事件－不发生
随访观察
d2
α水平相应的 标准正态差
公式适用于N≥30时
两组连续变 量均值之差
5、对照的设置
➢ 设立对照组的目的是消除非实验因素干扰而产生的混杂 和偏倚。合理的对照能成功地将干预措施的真实效应予 以客观地、充分地暴露或识别出来。
所设立的对照组必须与实验组达到均衡可比。
除干预措施外，组间其他影响结果的非处理因素等均相同。 检测和观察方法及诊断标准必须一致。
标准疗法对照
实验组给予所要研究的处理因素，对照组给 予目前临床上最好的疗法，即评价新处理措施是 否可以代替目前最好的疗法，或者和目前最好的 疗法相当。
适用于所研究疾病已有较为有效的治疗和干 预措施。
安慰剂对照
某些疾病患者，因依赖医药而表现出一种正向心理效 应，这种效应称之为安慰剂效应。当以主观症状的改善情 况作为疗效评价指标时，其“效应”中可能包括安慰剂效 应。只有设立安慰剂对照，才易于对治疗效果下结论。
based-population 社区试验（community trials）
based-community
18世纪 经典的人群流行病学实验研究
James Lind George Baker Goldberger
vit C与坏血病 铅与腹绞痛 vit B与糙皮病
➢ 1955年，Francis进行的脊髓灰质炎疫苗现场 试验是迄今规模最大的人群实验；
实验流行病学
实验流行病学就是指研究对象被随机 分为实验组和对照组，将所研究的干预措 施给予实验组人群后，随访观察一段时间 并比较两组人群的结局，分析实验组与对 照组之间效应上的差别，以判断和评价干 预措施效果。
概述
基本特征： 1. 属前瞻性研究 2. 施加干预处理 3. 随机分组 4. 平行对照
概述
主要类型 根据研究目的和研究对象的不同 通常把流行病学实验研究分为
（3）盲法的程度（分类）：
可将参与研究的人员分为四个 层面：①研究主持者②受试者（研 究对象）③执行医疗措施的医护人 员④疗效考核的研究人员（资料分 析者）。
分类：
①单盲：病人（研究对象）不知 道其分组情况，接受的是试验措施还 是对照措施。主要避免来自研究对象 的偏倚。
②双盲：研究对象和研究者均不 知道受试者的分组情况，接受的是试 验措施还是对照措施。主要避免来自 两方面的观察偏倚。
③三盲：研究对象、执行医疗措 施的医护人员以及疗效考核的研究人 员（资料收集和分析的人员）均不知 道受试者的分组情况，接受的是试验 措施还是对照措施。
研究的设计者（主持者）负责制 定一套完善的掩盖真相的代号制度和 保密制度，并监督整个试验过程，以 保证其安全性和有效性。
实验设计的基本内容
㈠明确实验目的及意义
5. 尽可能用盲法随机分配治疗措施， 对分配的治疗不依从，应当测量其 程度与原因；
6. 可以应用安慰剂作为比较。
现场试验（field tቤተ መጻሕፍቲ ባይዱial）
是以尚未患病的人作为研究对象，
接受处理或某种预防措施的基本单位 是个人，而不是亚人群。
如用乙型肝炎疫苗在母亲HBsAg阳性 者的婴儿中进行预防乙型肝炎感染的 现场试验，因为这种婴儿比母亲 HBsAg阴性的婴儿感染乙型肝炎的机 会高得多。
概述
基本特征： 1. 属前瞻性研究 2. 施加干预处理 3. 随机分组 4. 平行对照
概述
主要类型 根据研究目的和研究对象的不同 通常把流行病学实验研究分为
（3）盲法的程度（分类）：
可将参与研究的人员分为四个 层面：①研究主持者②受试者（研 究对象）③执行医疗措施的医护人 员④疗效考核的研究人员（资料分 析者）。
分类：
①单盲：病人（研究对象）不知 道其分组情况，接受的是试验措施还 是对照措施。主要避免来自研究对象 的偏倚。
②双盲：研究对象和研究者均不 知道受试者的分组情况，接受的是试 验措施还是对照措施。主要避免来自 两方面的观察偏倚。
③三盲：研究对象、执行医疗措 施的医护人员以及疗效考核的研究人 员（资料收集和分析的人员）均不知 道受试者的分组情况，接受的是试验 措施还是对照措施。
研究的设计者（主持者）负责制 定一套完善的掩盖真相的代号制度和 保密制度，并监督整个试验过程，以 保证其安全性和有效性。
实验设计的基本内容
㈠明确实验目的及意义
5. 尽可能用盲法随机分配治疗措施， 对分配的治疗不依从，应当测量其 程度与原因；
6. 可以应用安慰剂作为比较。
现场试验（field tቤተ መጻሕፍቲ ባይዱial）
是以尚未患病的人作为研究对象，
接受处理或某种预防措施的基本单位 是个人，而不是亚人群。
如用乙型肝炎疫苗在母亲HBsAg阳性 者的婴儿中进行预防乙型肝炎感染的 现场试验，因为这种婴儿比母亲 HBsAg阴性的婴儿感染乙型肝炎的机 会高得多。
七章流行病学实验研究
2、现场试验：指在现场环境下对自然个体进行的 试验，给予的干预包括治疗或预防的，健康教 育或行为改变措施，生物或社会环境的改变措 施等。接受干预的单位是个体。
3、社区干预试验：选择整个社区进行试验，干预 是针对整个社区的。接受干预的单位是群体。
二）设计方法
1、随机化对照设计 设立对照组，随机分配 研究对象到两组中。受控条件好。
** 设立对照应注意避免对照组受到“沾 染”，或试验组有额外的“协干预”存 在。
2、随机化
将研究对象随机的分配到实验组和对照组 中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因 素（使非处理因素在组间的分配均衡）， 从而提高两组的可比性 。
3、盲法 指在临床试验中，不让受试者、研 究者和其他有关工作人员知道受试者接受 的是何种处理、从而避免主观因素的影响 而造成的效应测量的不可比。
2、样本含量 3、干预随访 保持测量方法始终一致 4、资料分析 通过比较干预前和干预后的时
间序列数据，得出结论。 如果出现效应净升高，或趋势发生改变， 则表明干预有效。
三）多组时间序列设计
是非等同比较组设计和单组时间序列设计 的结合，具有二者的优点。
样本 匹配 分组
试验组 多次测量 对照组 多次测量
n 2z z 2 1 21 1
1 2 2
1 2 2
n 21sc2
x1 x2 2
3、随机分配
1）成组比较的试验 完全随机分组方式，大 样本可以很好的保持均衡
2）配对比较的试验 配对随机分配方式，小 样本保持均衡。
4、治疗随访 1）治疗方案 2）试验期随访
洗脱筛选期 排除以前用药的效应
一、概述
一、实验指对研究对象有所“干预”。 流行病学实验是指研究者的控制下，人 为地改变研究对象的一个或多个因素， 前瞻性的观察‘干预’的效应。 如果一个或多个因素的改变是由于自然 因素造成的，称“自然实验”。
3、社区干预试验：选择整个社区进行试验，干预 是针对整个社区的。接受干预的单位是群体。
二）设计方法
1、随机化对照设计 设立对照组，随机分配 研究对象到两组中。受控条件好。
** 设立对照应注意避免对照组受到“沾 染”，或试验组有额外的“协干预”存 在。
2、随机化
将研究对象随机的分配到实验组和对照组 中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因 素（使非处理因素在组间的分配均衡）， 从而提高两组的可比性 。
3、盲法 指在临床试验中，不让受试者、研 究者和其他有关工作人员知道受试者接受 的是何种处理、从而避免主观因素的影响 而造成的效应测量的不可比。
2、样本含量 3、干预随访 保持测量方法始终一致 4、资料分析 通过比较干预前和干预后的时
间序列数据，得出结论。 如果出现效应净升高，或趋势发生改变， 则表明干预有效。
三）多组时间序列设计
是非等同比较组设计和单组时间序列设计 的结合，具有二者的优点。
样本 匹配 分组
试验组 多次测量 对照组 多次测量
n 2z z 2 1 21 1
1 2 2
1 2 2
n 21sc2
x1 x2 2
3、随机分配
1）成组比较的试验 完全随机分组方式，大 样本可以很好的保持均衡
2）配对比较的试验 配对随机分配方式，小 样本保持均衡。
4、治疗随访 1）治疗方案 2）试验期随访
洗脱筛选期 排除以前用药的效应
一、概述
一、实验指对研究对象有所“干预”。 流行病学实验是指研究者的控制下，人 为地改变研究对象的一个或多个因素， 前瞻性的观察‘干预’的效应。 如果一个或多个因素的改变是由于自然 因素造成的，称“自然实验”。
实验流行病学
采用问卷调查、生物样本检测、临床指标等手段对暴露因素或干预措施进行测量和评估，确保数据的准确性和可靠性。
控制潜在混淆因素
针对可能影响研究结果的混淆因素，采取有效措施进行控制和调整，如匹配、随机化、统计分析等。
数据采集与分析处理
要点一
数据采集
要点二
数据清理与质量控制
采用标准化问卷、电子数据采集系统 等手段进行数据采集，确保数据的准 确性和完整性。
05
实验流行病学的发展前景
跨学科合作与交流
实验流行病学与临床医学的交叉合作
将实验流行病学的理论和方法应用于临床医学研究，提高临床研究的可靠性和精 确性。
与公共卫生、预防医学等学科的交流
通过交流合作，推动实验流行病学在公共卫生和预防医学领域的应用和发展。
研究方法的改进与创新
精细化研究设计
注重研究设计的严谨性和科学性，合理选择研究因素和对照 ，提高研究的可靠性和可重复性。
病因机制
实验流行病学可以研究病 因的作用机制，了解疾病 的发生、发展和转归过程 。
病因模型
实验流行病学可以建立病 因模型，预测疾病的发展 趋势和流行趋势。
疾病预防控制
预防策略
实验流行病学研究可以为制定 有效的预防策略提供依据，例 如通过改变生活习惯、改善环
境等措施降低疾病风险。
控制效果评估
实验流行病学可以评估疾病控制 措施的效果，为优化防控策略提 供参考。
队列研究
前瞻性队列研究
根据某种暴露因素的有无将研究对象分入队列，追踪各组的结局并比较其差异。
回顾性队列研究
根据过去的暴露因素将已经发生的病例分入队列，比较各组的结局。
病例对照研究
回顾性病例对照研究
根据过去的病例和对照资料进行分析，探讨暴露因素与疾病 的关系。
控制潜在混淆因素
针对可能影响研究结果的混淆因素，采取有效措施进行控制和调整，如匹配、随机化、统计分析等。
数据采集与分析处理
要点一
数据采集
要点二
数据清理与质量控制
采用标准化问卷、电子数据采集系统 等手段进行数据采集，确保数据的准 确性和完整性。
05
实验流行病学的发展前景
跨学科合作与交流
实验流行病学与临床医学的交叉合作
将实验流行病学的理论和方法应用于临床医学研究，提高临床研究的可靠性和精 确性。
与公共卫生、预防医学等学科的交流
通过交流合作，推动实验流行病学在公共卫生和预防医学领域的应用和发展。
研究方法的改进与创新
精细化研究设计
注重研究设计的严谨性和科学性，合理选择研究因素和对照 ，提高研究的可靠性和可重复性。
病因机制
实验流行病学可以研究病 因的作用机制，了解疾病 的发生、发展和转归过程 。
病因模型
实验流行病学可以建立病 因模型，预测疾病的发展 趋势和流行趋势。
疾病预防控制
预防策略
实验流行病学研究可以为制定 有效的预防策略提供依据，例 如通过改变生活习惯、改善环
境等措施降低疾病风险。
控制效果评估
实验流行病学可以评估疾病控制 措施的效果，为优化防控策略提 供参考。
队列研究
前瞻性队列研究
根据某种暴露因素的有无将研究对象分入队列，追踪各组的结局并比较其差异。
回顾性队列研究
根据过去的暴露因素将已经发生的病例分入队列，比较各组的结局。
病例对照研究
回顾性病例对照研究
根据过去的病例和对照资料进行分析，探讨暴露因素与疾病 的关系。
流行病学第七章实验流行病学研究
.
18
社区试验(community trial)
以尚未患所研究疾病的人群为整体进行试验观察。
如果某种疾病的危险因素分布广泛,不易确定高危人群时, 须采用社区试验。
对预防药物或措施的效果进行检验和评价。
现场试验也常常以社区为基础，二者概念上的区别在于干 预是否针对个人，疫苗是给个人的，水加氟预防龋齿则不 然。
.
42
Example
抗氧化剂预防先兆子痫的国际性试验 (INTAPP)
.
37
五、 设计与实施
l 确定研究的问题和目的 l 研究对象的确定 l 结局的确定和测量 l 确定样本量 l 设立严格的对照 l 随机分组 l 应用盲法 l 质量控制
.
38
（一）、明确实验研究目的
首先要明确实验目的，这项实验解决什么问题：
单纯验证病因？ 考核评价预防措施的效果？ 预防性实验？ 治疗性实验？ 控制个体发病？ 控制疾病流行？
.
4
流行病学研究方法的分类
观察法 描述性（横断面研究） 分析性（队列研究，病例对照研究） 实验法 理论法
.
5
第一节 概 述
一、概念
实验：人为控制研究条件
实验流行病学研究：是指研究者根据研究目的，按照 预先确定的研究方案将研究对象随机分配到试验组和对 照组，对试验组人为地施加或减少某种因素，然后追踪 观察该因素的作用结果，比较和分析两组和多组人群的 结局，从而判断干预措施的效果。
.
14
.
15
三、实验流行病学研究分类
（一）按研究场所划分
1、临床试验（clinical trial） 2、现场试验（field trial） 3、社区干预试验（community intervention trial）
实验流行病学
确定卫生保健优先级
实验流行病学可以用来确定卫生保健的优先级，通过对实验组和对照组的卫生保健需求进 行比较，可以确定哪些卫生保健服务更为重要。
社会学研究
社会影响评估
实验流行病学可以帮助评估社会事件对社会的影响，通过对实验组和对照组的社会事件关注度进行比较，可以确定哪些社会 事件对社会影响更大。
社会政策评估
预测疾病趋势
实验流行病学可以用来预测疾病的发展趋势，通过对实验组和对照 组的疾病发展趋势进行比较，可以预测未来的疾病流行趋势。
公共卫生研究
预防疾病传播
实验流行病学可以帮助研究如何预防疾病的传播，通过对实验组和对照组的疾病传播情况 进行比较，可以找出哪些预防措施更为有效。
评估公共卫生政策
实验流行病学可以用来评估公共卫生政策的效果，通过对实验组和对照组的公共卫生政策 执行情况进行比较，可以确定哪些政策更为有效。
案例五：糖尿病患者的生存率研究
总结词
糖尿病患者的生存率研究是一项回顾性队列研究，通过 回顾既往病例资料，评估了糖尿病患者的生存率及其影 响因素。
详细描述
糖尿病是一种慢性疾病，患者的生存率受到多种因素的 影响。实验流行病学研究通过回顾性队列研究的方法， 评估了糖尿病患者的生存率及其影响因素。研究人员通 过收集既往病例资料，比较了不同组别之间的生存率差 异，并评估了各种因素对生存率的影响。通过这项研究 ，研究人员发现糖尿病患者的生存率受到多种因素的影 响，包括血糖控制情况、并发症的发生情况、生活方式 等因素。
方法学研究
实验流行病学在方法学上仍有 较大的发展空间，如更加精确 的统计方法和数据分析技术， 以提高研究结果的可靠性和可
重复性。
跨学科合作
实验流行病学正逐渐与其他学科 领域进行交叉融合，如计算机科 学、生物信息学和环境科学等， 以实现多学科的协同创新。
实验流行病学可以用来确定卫生保健的优先级，通过对实验组和对照组的卫生保健需求进 行比较，可以确定哪些卫生保健服务更为重要。
社会学研究
社会影响评估
实验流行病学可以帮助评估社会事件对社会的影响，通过对实验组和对照组的社会事件关注度进行比较，可以确定哪些社会 事件对社会影响更大。
社会政策评估
预测疾病趋势
实验流行病学可以用来预测疾病的发展趋势，通过对实验组和对照 组的疾病发展趋势进行比较，可以预测未来的疾病流行趋势。
公共卫生研究
预防疾病传播
实验流行病学可以帮助研究如何预防疾病的传播，通过对实验组和对照组的疾病传播情况 进行比较，可以找出哪些预防措施更为有效。
评估公共卫生政策
实验流行病学可以用来评估公共卫生政策的效果，通过对实验组和对照组的公共卫生政策 执行情况进行比较，可以确定哪些政策更为有效。
案例五：糖尿病患者的生存率研究
总结词
糖尿病患者的生存率研究是一项回顾性队列研究，通过 回顾既往病例资料，评估了糖尿病患者的生存率及其影 响因素。
详细描述
糖尿病是一种慢性疾病，患者的生存率受到多种因素的 影响。实验流行病学研究通过回顾性队列研究的方法， 评估了糖尿病患者的生存率及其影响因素。研究人员通 过收集既往病例资料，比较了不同组别之间的生存率差 异，并评估了各种因素对生存率的影响。通过这项研究 ，研究人员发现糖尿病患者的生存率受到多种因素的影 响，包括血糖控制情况、并发症的发生情况、生活方式 等因素。
方法学研究
实验流行病学在方法学上仍有 较大的发展空间，如更加精确 的统计方法和数据分析技术， 以提高研究结果的可靠性和可
重复性。
跨学科合作
实验流行病学正逐渐与其他学科 领域进行交叉融合，如计算机科 学、生物信息学和环境科学等， 以实现多学科的协同创新。
实验流行病学(experimentalepid-emiology)亦称流行病学实
临床试验的分期
I期临床试验 I期临床试验是在一个小组 （10～30例）病人身上进行临床药理学 和人体安全性评价，观察人体对药物的 耐受程度和药物代谢动力学，确定安全 剂量范围，观察药物的副作用等，为制 定给药方案提供依据。
II期临床试验 应用100～300例病 人作研究对象，以随机对照盲法试 验设计评价药物的有效性、适应证 和不良反应，推荐临床用药剂量。
2.33
1.96 1.64 1.28 0.84
2.58
2.33 1.96 1.64 1.28
*双侧检验时Zβ与单侧检验时相同
设立严格的对照
标准对照或称阳性对照
安慰剂对照或称阴性对照
交叉对照
互相对照
自身对照
随机分组： 随机分组的原则：随机化是为了使对照 组与试验组具有可比性，提高研究结果 的真实性，减少偏倚。 随机分组的方法： ① 简单随机法 ② 区组随机法 ③ 分层随机法
实验流行病学（experimental epidemiology）亦称流行病学实验 （epidemiological experiment），是通过比
较给予干预措施后的试验组人群与对照组人
群的结局，判断干预措施效果的一种前瞻性 研究方法，所以又称干预研究。实验流行病 学常用的研究方法包括临床试验、现场试验 和社区试验。
基本特点
属于前瞻性研究 有严格的试验设计
有人为施加的干预措施或研究因素
主要类型
根据研究目的和研究对象分为临床试验、 现场试验和社区试验三种类型 临床试验（clinical trial）以病人为研 究对象，用于评价药物或治疗方案的 效果，也还可用于观察药物的不良反 应。
现场试验（field trial）在某一特定的环 境下，以自然人群为研究对象，常用于 评价疾病预防措施的效果。
实验流行病学
监测和预警：通过监测和预警系统，
01
及时发现和报告传染病疫情
疫苗接种：通过疫苗接种，提高人群
02
免疫力，预防和控制传染病的传播
卫生措施：通过改善环境卫生，减
03
少传染病的传播途径
药物治疗：通过药物治疗，减轻传
04
染病的症状和危害
健康教育：通过健康教育，提高公
05
众对传染病的认识和预防能力
慢性病的病因和危险因素
实验流行病学在公共卫生政策制定和评估中的局限性： 可能受到样本选择、数据收集和处理等方面的影响
实验流行病学在公共卫生政策制定和评估中的发展趋势： 结合大数据、人工智能等技术，提高研究效率和准确性
03
模型拟合：将实验数据与理 论模型进行拟合，以验证模 型的准确性和适用性。
05
模型预测：利用模型预测疾 病流行趋势，为公共卫生政 策提供依据。
02
统计分析：对实验数据进行 统计分析，如t检验、方差分 析、回归模型参数，如传染率、恢 复率等。
3
传染病的预防和控制
吸烟：吸烟是导致多种慢 性病的重要危险因素，如 肺癌、心脏病等。
不良饮食习惯：不良饮食 习惯是导致多种慢性病的 重要危险因素，如高盐、 高糖、高脂肪饮食等。
遗传因素：遗传因素是导 致多种慢性病的重要危险 因素，如家族性高血压、 糖尿病等。
肥胖：肥胖是导致多种慢 性病的重要危险因素，如 糖尿病、高血压等。
实验流行病学研究方法包括病例对照研究、队列研究、随 机对照试验等。
实验流行病学的研究结果对于制定公共卫生政策、预防和 控制疾病具有重要意义。
实验流行病学的重要性
实验流行病学是
1 研究疾病流行和 预防的重要手段
通过实验流行病
流行病学课件：实验流行病学
2020/6/20
18
类实验（quasi-experiment）
Cook and Cammpbell, 1979年提出。 一项完全的流行病学实验应具备四个特征，即随机、 对照、干预、前瞻。如果一项实验研究缺少上述特征 的一个或几个，就叫类实验，或半实验（Semiexperiment）、自然实验（Natural experiment）
2020/6/20
39
偏倚及其控制
常见的偏倚： 1. 失访： 指研究对象因迁徙或其他疾病死亡等而造成
➢ 安全性得不到保证，应用不普遍。
2020/6/20
38
➢资料分析
➢收集资料：设计调查表，收集具有可靠性、完整性和可比 性的资料；为防止出现偏倚，应进行全程质量控制。
➢整理与分析资料： ① 仔细核对资料
② 确定评价指标：
有效率、治愈率、病死率、n年生存率等。
③ 分析方法：
计量资料：t 检验或方差分析、U检验。 计数资料：χ2 检验或非参数检验。
2020/6/20
5
实验流行病学研究原理示意图
目标人群
试验组
结局事件+
（干预措施）
频率
随 结局事件-
访
随机分组
观
察
对照组
结局事件+
频率
（对照措施）
结局事件-
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6
➢ 基本特点
1. 属于前瞻性研究： 干预在前，效应在后 2. 随机分组：控制研究的偏倚和混杂 3. 具有均衡可比的对照组：来自同一总体的样本人群 （基本特征、自然暴露因素和预后因素）
实验流行病学研究
Experimental Epidemiology
引言
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（七） 资料的整理与分析
实验研究资料
资料的整理
1、对研究资料的 完整性、规范性和 真实性进行核实
2.数据的录入、归 类
资料的分析
1、统计描述 2、统计推断 3、临床和公共卫 生意义分析
一、资料的整理
注意：不能受主观因素影响人为取舍资料
二、资料的分析
Phase 1
Phase 2
Phase 3
统计描述
第六章 实验流行病学
目录
第一节 概述
第二节 研究类型
第三节 研究设计与实施
第四节 资料的整理与分析 第五节 实验研究中的常见偏倚的控 制和应注意的几个问题 第六节 优点与局限性
第一节 概 述
目标 人群
随机抽 样
样本
实验组 （干预措施）
随
机
随访观察
分
组
对照组 （对照措施）
结局+ 结局－
结局+
结局－
N [Z 2p (1p )Z ( p 1 p 1 p (2 1 ) 2p 1)p 2(1p 2)]2
p1：对照组事件发生率； p2：实验组事件发生率；
P ：（p1+p2）/2； Zα：为α水平相应的标准正态差； Zβ：为β水平相应的标准正态差； N： 为计算所得一个组的样本大小。
2、连续变量样本量
（四）随机分组
随机抽样
随机：就是每一个受试对象都有同等的机会进入样本以
及有同等的机会被分配到任何一个组中去，抽样以及分组 的结果不受人为因素的干扰和影响。 随机分配
实验设计中必须贯彻随机化原则，因为在实验过程 中许多非处理因素在设计时研究者并不完全知道，通过采 用随机化的办法可以抵消这些干扰因素的影响。
优点：消除来自研究执行者和研究对象的偏倚。
缺点：方法繁杂；难以及时处理突发情况。
盲法比较
（六）随访和资料收集
随访：随访是指研究者对研究对象以电话访问、 信访、定期家访、定期检查、采样检测或其它方式， 进行定期了解病情变化并指导康复的一种观察方法。
随访要事先确定随访的起止时间、内容、方法、 次数，干预后研究对象的反应，并准确无误地做好登 记。如对死亡、迁出或某种原因而终止研究者及时做 好登记。
一、常见偏倚及控制
（一）选择偏移
严格掌握研究对象的入选标准，并使用随机抽样和随 机分组来控制
（二）测量偏移
使用统一的试验仪器或试剂并对操作规程进行规范来 控制。
（三）干扰和沾染
使用盲法，并严格按治疗方案进行来控制 干扰：指实验组或对照组额外的接受了类似试验药物的某种
制剂，从而人为地夸大了疗效。
沾染 ：指对照组的患者额外接受了试验组的药物，从而人为 地造成一种夸大对照组疗效的现象
2、预防措施效果指标
（1）保护率（protective rate，PR）
P R P1P210% 0 P1
P9 R% 5CIP R 1.96P 1 12Pn 2Q 22P P1 24 2Pn 1Q 1110% 0
式中：n1、n2分别为对照组、实验组人数
P1、P2分别为对照组、实验组发病率 Q1=1-P1；Q2=1-P2
（四）依从性
尽可能缩短研究持续的时间；在水平较高的医院开展研究； 选择居住地离医院比较近的病人等；期间充分做好宣传工 作，让患者了解研究的重要性，与研究对象保持密切联系 等来控制
（三）失访（lost to follow up）
研究对象因迁移、意外死亡或与本病无关的其 他疾病死亡及本人的退出等而造成失访。
影响干预实验的因素（非处理因素）
（1）不能预知的结果（unpredictable outcome）： 个体生物学差异及不同病情病型的影响 （2）疾病自然史不清 （3）霍桑效应（Hawthorne effect）：指正在进行 的研究对被研究者的影响（常常是有利的影响） （4）安慰剂效应（placebo effect）：因依赖药物 而产生的正向心理效应 （5）潜在未知因素的影响
（2）效果指数（index of effectiveness，IE） 效果指数=对照组发病率/实验组发病率
（3）抗体阳性率
抗体阳性率＝抗体阳性人数／检查总人数×100％
（4）抗体几何滴度
GMT=(Anti log2m) ×C 或者 GMT=2m×C
C：编码滴度为零时，血清稀释倍数之倒数； m：编码滴度之算术均数。
随机分组方法
1
2
3
简单随机化法
simple randomization
分层随机法
stratified randomization
整群随机法
cluster randomization
（五）盲法（blinding）
指实验研究中，不让受试者、研究者或其他有关人 员知道受试者接受的是何种处理，从而避免他们的主观 心理因素对研究结果的干扰而采用的一种方法。 与其相对应的称开放试验（open trial）
实验流行病学研究原理示意图
二、主要用途
1. 验证病因假设 常用于疾病流行因素和病因的研究。 2. 评价疾病的防治效果 评价保健措施和保健效果、评
价某种新的治疗药物、疗法或制剂的效果。
第二节 研究类型
根据研究对象的特征
现场试验
field trial
社区试验
community trial
临床试验
clinical trial
1.单盲（single blinding）：使研究对象不知道自己是 实验组还是对照组。
优点：使研究执行者能及时处理可能发生的意外。 缺点：不能控制来自研究执行者的偏倚。
2.双盲（double blinding）：使研究对象和研究执 行者都不知道研究对象是实验组还是对照组。由 研究设计者控制安排实验。
N（ 2 Z
Z）22
d2
为估计的标准差
Zα、Zβ意义同前
d:为两组连续变量均值之差
（三）设立对照
1、 设立对照组的意义 在于使实验组和对照组内的非处 理因素基本一致，即均衡可比。
对照的意义还可以用以下符号表达：
T（处理因S素 （） 非处理因 素） E（实验效S应 （） 非处理因素影 果响 ）的结
一般要求失访率不超过10%
二、应注意的几个问题 1.伦理学问题 2.预试验
第六节 优点和局限性
优
1
2
点
3
4
不存在回 忆偏倚。
研究对象来 自同一总体， 随机抽样、 随机分组， 均衡性好。
检验假设的 能力比队列 研究强。
有助于了解 疾病自然史， 并且可以获 得一种干预 与多种结局 的关系。
局
限
性
1
对资料的特征 及分布规律进 行测定和描述
统计推断
参数估计、显 著性检验和可 信区间的计算
临床或公 共卫生意 义分析
三、评价实验效应的主要指标
指标选择原则 • 定量指标 • 定性指标 • 较高真实性和可靠性的测定方法 • 易于观察 • 测量易为受试者所接受。
1、治疗效果：
（1）有效率=（治疗有效人数/治疗总例数）×100% （2）治愈率= （治愈人数/治疗总例数）×100% （3）病死率=（因某病死亡人数/某病受治疗人数） ×100% （4）N年生存率=（N年存活病例数/ 随访满N年的病例）×100%
正常人群
社区人群
患者
第二节 研究类型
第三节 研究设计与实施
制定研究 计划
确定研 究人群
确定样 本含量
应用 盲法
随机 分组
设立严格 的对照
收集整理分析
（一）
样本量
影响因素
干预前后研究 事件发生率
第Ⅰ类α 错误出现
的概率
第Ⅱ类β错 误出现的
概率
单侧或双 侧检验
分组数量
（二）样本量的估计
1、非连续变量样本量的估计
失访。
干预措施，存
在一定程度患
病的风险，有
时会涉及医德
问题。
谢谢
Thank You
2
3
4
5
试验设计和 实施条件要 求高、控制 严、难度较 大，在实际 工作中有时 难以做到。
所选择的研究 对象代表性不 够，以致会不 同程度的影响 试验结果推论 到总体。
研究人群数 量较大，实 施要求严格， 随访时间长， 依从性不易 做得很好。
可能会导致因 由于试验组接
为死亡、退出、 受干预措施或
搬迁等造成的 对照组不接受
2.对照设立的方式
（1）标准对照 （2）安慰剂对照 （3）交叉对照 （4）自身前后对照 （5） 历史对照 （6） 空白对照
(1)标准对照
– 以目前常规的或现行的最好疗法作为对照。
– 旨在考核新药在疗效或安全性方面是否等同或 优于已经为临床所采用的有效药物
(2).安慰剂对照
− 在所研究疾病尚无有效防治药物的情况下使用
− 使用安慰剂后对研究对象的病情无影响时 才可使用。
(3)交叉对照
第一阶段
A组 用药
研究对象
停药 洗脱
安慰剂
B组
观察比 较疗效
第二阶段 B组 用药
安慰剂 A组
总结
观察比 较疗效
(4)自身前后对照
➢ 优点：不仅消除了研究对象的个体差异对疗效的 影响，而且节省了一半的研究对象。
➢ 局限性：仅适用于病程长且病情稳定的疾病的疗 效评价
3. 慢性病防治效果评价指标 常用中间变量指标
★人群认知、态度、行为改变。
★行为危险因素变化，如控烟、合理膳食、体育运动、高 危人群的生活指标等。
★生存质量变化，包括生理机能、心理机能、社会机能、 疾病症状体征、对健康感受和满意程度等方面。
★干预投入、产出效果评价等。
第五节 常见偏倚的控制和应注意的 几个问题