【资料】造血干细胞及造血干细胞移植汇编
《临床输血学检验技术》13第十四章 造血干细胞移植
• 造血干细胞移植后血小板一般采用预防性输注，传统的血 小板输注指征是血小板<20×109/L，病情稳定、未合并感 染、出血的患者，输注指征也可为血小板<10×109/L，一 般每次输注1个标准治疗量。
• 造血干细胞移植（hemopoietic stem cell transplantation, HSCT） 指对患者进行全身照射、 化疗、免疫抑制剂处理后，输入从供者骨髓、外 周血或脐带血中分离出的造血干细胞，以使其重 建造血及免疫功能。
• 造血干细胞移植过程包括：①大剂量化疗或化疗 +放疗，以清除肿瘤细胞并使植入的造血细胞能 够植活；②输入造血干细胞；③在造血干细胞植 活前的支持治疗；④免疫抑制剂预防移植物抗宿 主病。
• 为预防输血造成CMV感染，所有血液制品应去除 白细胞。
• 为预防输血相关性移植物抗宿主病（transfusion associated graft versus host disease, TA-GVHD）， 应对所有含细胞的血液成分进行g射线辐照。
一、红细胞输注
• HSCT后红细胞系统恢复需要6周或更长时间，绝大多数 谢、肿瘤性疾病，但主要用于治疗恶性疾病，特 别是造血系统的恶性疾病。
• HSCT治疗肿瘤的机理：
– 大剂量放化疗能够大量杀灭肿瘤细胞并能克服轻度耐 药。经过大剂量放疗、化疗或其他免疫抑制预处理， 清除患者体内肿瘤细胞、异常克隆细胞、阻断发病机 制，然后把自体或异体造血干细胞移植给受者，使其 重建正常造血及正常免疫，从而达到治疗的目的。
• 目前尚无专门针对HSCT患者红细胞输注指征的临床研究， 患者贫血并有贫血症状时应考虑输血，无症状患者可参照 其他贫血患者的输血指征，Hb <70-90g/L可根据情况考虑 输血。
造血干细胞移植 ppt课件
• BMT的意义 • BMT每个入无菌层流室的护理
–无菌层流室的准备：
• 100级空气层流洁净室 • 严格的清洁、消毒和灭菌 • 空气细菌学检测达标
ppt课件
12
护理
• 病人入无菌层流室的护理
–病人的准备
–轻度GVHD：无病生存率 –重度GVHD：无病生存率
• 病人年龄及一般情况
–年龄欲小，疗效愈好
• 预处理方案
ppt课件
6
方法
• 供体的选择
–人白细胞抗原（HLA）配型相和程度 –血缘关系：同基因、异基因 –非血缘关系：HLA相和个数；年轻、男性、 ABO血型相和、CMV阴性
• 供者的准备：
–采集量、采集方法留观 or 住院
• 心理准备
–评估 –帮助提前熟悉环境 –提供相应指导
• 身体准备
–相关检查：组织配型、ABO血型、脏器功能、巨细胞病毒等 –清除潜在感染灶：皮肤粘膜、口腔、五官、肺部等 –肠道和皮肤准备：入室前3天－口服肠道抗生素；入室前1天 －修建指（趾）头、毛发、肚脐；入室当天洗必泰沐浴，穿 无菌衣裤，皮肤细菌培养 –灭菌饮食
造血干细胞移植 (HSCT)
ppt课件
1
教学目标
• 掌握
– – 造血干细胞移植的义 造血干细胞移植后的并发症预防和应对 造血干细胞移植的分类 造血干细胞移植的准备，无菌层流室的护理，输 注的护理 造血干细胞移植的适应症 造血干细胞移植的方法 ppt课件
•
熟悉
– –
•
了解
– –
2
定义
• 造血干细胞移植：hematopoietic stem cell transplantation, HSCT • 通过对受体进行预处理（照射、化疗、 免疫抑制剂），将正常供体或自体造血 干细胞经血管输注给受体，使之重建正 常的造血和免疫功能
造血干细胞移植
HSCT护理
• 预防出血的护理
• 1、注意观察血象变化，尤其是血小板的变化， 观察皮肤有无出血，瘀斑，牙龈出血，排泄物 的颜色等。
• 2、血小板明显低下时，嘱患者绝对卧床，不 要用力排便，勿挖鼻腔，不能骚抓皮肤，如有 头痛，恶心，呕吐或视物模糊，要及时采取措 施。
• 室内采样经细菌检测合格后入内。
• 入舱病人需准备物品
• 黑色垃圾袋（特大号，质地好） 弯头吸管
• 湿巾纸（80抽）
抽取式餐巾纸*3
• 便盆3个（女病人） 尿壶3个（男病人）
• 矿泉水5瓶
成人尿垫（1包）
• 面盆 1个
脚盆（直径35-40cm）
• 毛巾4块
茶杯2个
• 防滑拖鞋1双
替换内衣裤数套
• 餐具1套（可用于微波的餐盒，不锈钢筷子、勺子）
量；检查全身皮肤黏膜及器官组织有无出血，特别是脑出 血、眼底出血等严重情况。 5. 口腔、皮肤、五官、肛周护理Bid。 6. 擦身、坐浴Bid。 7. 擦舱qd、更换床单位qod、培养Qw（咽拭子、皮肤、肛 周、桌面、床脚、PICC） 8. 处理大小便、生活垃圾。
27
Auto-PBSCT后的并发症
血液系统恶性肿瘤
• 急性髓性白血病 • 急性淋巴细胞性白血病 • 慢性粒细胞性白血病 • 霍奇金淋巴瘤 • 非霍奇金淋巴瘤 • 骨髓增生异常综合征 • 多发性骨髓瘤
其它实体瘤
• 乳腺癌 • 卵巢癌 • 睾丸癌 • 神经母细胞瘤 • 小细胞肺癌
血液系统非恶性肿瘤
• 再障 • 地中海贫血 • 范可尼贫血 • 镰状细胞性贫血 • 骨髓纤维化 • 重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症 • 无巨核细胞性血小板减少症
造血干细胞移植相关知识
造血干细胞移植相关知识1、什么是造血干细胞(hematopoietic stem cells，HSC)?人体大部分骨头的中央部位有骨腔,骨腔内所含的物质即骨髓.骨髓中有一种能起着造血功能的细胞就叫造血干细胞.人血中的红细胞,血小板,淋巴细胞,粒细胞等,都是由它经过多次分化发育而成的.2、什么是造血干细胞移植?造血干细胞移植是指他人骨髓中的造血干细胞移植到患者体内,平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植.3、造血干细胞移植能治疗哪些疾病?利用造血干细胞移植治疗的疾病很多.可治疗肿瘤性疾病,如:白血病,某些恶性实体瘤等,以及非肿瘤性疾病,如:再生障碍性贫血,重症免疫缺陷病,急性放射病,地中海贫血等.目前,对造血干细胞的研究又有一些新突破,如对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及生症肌无力等疾病的患者治疗.4、什么是HLA,它它在造血干细胞移植中的作用是什么?HLA即人类白细胞抗原,存在于人体的各种有核细胞表面.它是人体生物学”身份证”,由父母遗传,能识别”自己”和非已”,从而保持个体完整性.因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要作用,造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者HLA配型.5、兄弟姐妹的HLA相合率是多少?非血缘关系的捐献者中与患者的HLA相合率是多少?同卵(同基因)双生兄弟姐妹为100%,非同卵(异基因)双生或亲生兄弟姐妹是1/4.人类非血缘关系的HLA型别中,相合几率是四百分之一到万分之一,在较为罕见的HLA型别中,相合几率只有几十万分之一.由于独生子女家庭的普遍性,高相合率人群减少,今后移植主要在非血缘关系供者中寻找相合者.6、为什么要建立中国造血干细胞捐献者资料库?我国需要造血干细胞移植的患者有数百万人,仅白血病患者每年就新增4万人以上,要成功地进行造血干细胞移植治疗,捐献者与患者之间的HLA型别要相合.如果不合,移植后就会产生严重的移植物抗宿主反应,甚至危及患者生命.因此,必须建立中国人的造血干细胞捐献者资料库,并且是参加的志愿者越多,库容量越大,患者找到相合捐献者的机会就越多,”生机”就越大.7、中国造血干细胞捐献者资料库是什么机构?中国造血干细胞捐献者资料库亦称”中华骨髓库”,负责统一管理和规范开展志愿捐献者的宣传,组织,动员,白细胞抗原(HLA)分型,为患者检索相合的造血干细胞捐献者及移植治疗服务等.目前已建立了27个省级分库和25个HLA组织配型实验室和1个质量控制实验室,实现了利用计算机和网络技术对捐献者和患者各项资料长期保存和集成化的管理.8、需要造血干细胞移植的患者,如何从”中国造血干细胞资料库”中获得援助?需要造血干细胞移植治疗的患者,可以通过各省级分库与卫生行政部门确认的移植医院的主管移植的医师,向本地区”中国造血干细胞捐献者资料库省级管理中心”(分库)提出查询申请. 在检索到HLA相合的捐献者后,如负责移植的医师认识捐献者合适,并为患者向总库或分库提出造血干细胞受赠申请时,管理中心将要求医师抽取患者血样,连同捐献者血样一起HLA 分型复检工作.进一步确认相合后,资料库将与移植医师讨论和安排捐献者的造血干细胞采集和患者移植的具体事项.9、怎么成为一名中国造血干细胞捐献者资料库志愿捐献者?如果你适龄,身体健康,志愿捐献造血干细胞,可与各地红十字会的热线电话联系报名,填写志愿捐献书及有关表格,并抽取5毫升血液.管理中心将安排组织配型实验室对你的血液HLA分型等检验,并把你相关资料录入中国造血干细胞捐献者资料库的网络计算机数据库中,以供渴望移植治疗的患者寻找配对,这时你就成为一名光荣的中国造血干细胞捐献志愿者.只有当检索相符,并进一步高辨实验证实你的HLA正好与患者吻合时,你才会成为一名造血干细胞捐赠者.这个过程可能是几个月,几年,或者10年,20年,甚至许多志愿者可能始终没有捐献的机会.因为此,资料库还将经常与人保持联系.10、造血干细胞捐献者的个人资料是否向社会公开?中国造血干细胞捐献者资料库保证对造血干细胞捐献者个人资料绝对保密,仅用于查询一移植工作.11、捐献者大约需采集多少造血干细胞?影响身体健康吗?大约需采集10克的造血干细胞. 人体对造血干细胞具有很强的再生能力.正常情况下,人体各种细胞每天都在不断新陈代谢,进行着生成衰老,死亡的循环往复.失血或捐献造血干细胞后,可刺激骨髓加速造血,1—2周内,血液中的各种血细胞恢复到原来水平.因此,捐献造血干细胞不会影响健康.12、现代造血干细胞移植法采用哪种方法采集造血干细胞?现代造血干细胞移植法采用从外周血中采集造血干细胞.用科学方法将骨髓血中的造血干细胞大量动员到外周血中,从捐献者手臂静脉处采集全血,通过血细胞分离机提取造血干细胞,同时,,将其它血液成份回输捐献者体内.由于整个采集过程是一个封闭和符合医疗安全要求的环境中进行,因此是极为安全的.在采集完成后,一些轻微疼痛感和不适将会很快消失.至今没有因采集外周血造干细胞引起对捐献者伤害的报道.请相信我们”不会为了救一个人,而去害了另一个人”.13、在采集造血干细胞前,为什么要对捐献者使用造血干细胞动员剂?对人体有副作用吗?在正常生理条件下,处周血干细胞量极少,不能满足移植的需要,药物动员之后,加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中,可使外周血干细胞增加20—30倍,以满足移植采集的需要.据多年的临床观察和国际上目前的报道,药物动员剂对人体健康没有副作用.14、健康者在多大年龄适合捐献造血干细胞?标准如何?健康者年龄在18—45岁的健康者均可登记成为捐献造血干细胞的志愿者,18—55岁健康者可采集造血干细胞.其标准是:丙氨酸氨基转移酶(ALT)≤40单位. 乙型肝炎病毒表面抗原:阴性. 丙型肝炎病毒抗体:阴性. 艾滋病病毒抗体:阴性.梅毒试验:阴性.15、为什么这一”生命工程”希望得到社会各界支持和资助?这是一项造福人类的福利事业,但是它的运转需要大量经费,每位捐献者HLA分型检验费用约500元,要建立成一个有临床意义的资料库,至少要对数十万名捐献者进行检测,如果没有全社会的支持将是十分困难的.您的每一份爱心,伍元,拾元的捐款都是对这项工作的支持,滴水成河,集腋成裘,都将汇成一个个燃起患者生命希望的音符.我们殷切期待您的帮助.。
血液学检验-第六章-造血干细胞移植相关检验技术
二、嵌合体检验
3. 高效液相色谱（high performance liquidchromatography，HPLC）
是溶质在固定相和流动相之间进行的一种连续多次的交 换过程，它借溶质在两相间分配系数、亲和力、吸附能力、 离子交换或分子大小不同引起的排阻作用的差别使不同溶质 进行分离。HPLC对PCR产物的定量检测具有高敏感性、高准 确性、高重复性以及快速、无污染的优势，与STR技术的结 合势必为移植后植入证据的检测开辟一个新的领域。
第二节 造血干细胞植入效果的检验
一、植入状态的检验
3. 血清免疫球蛋白谱 由于免疫球蛋白多肽链上氨基酸的 不同，各类及各型Ig表现出不同的抗原特异性。Ig的抗原决 定簇是由遗传决定的，表现出同种异型，具有遗传多态性。 Ig重链同种异型表现在IgG、IgA和IgE 3类免疫球蛋白上， 轻链的同种异型表现在J链上。为了排除由于输血带来的外 源性Ig的影响，对免疫球蛋白的同种异型分析通常在最近一 次输血100天后进行。
第二节 造血干细胞植入效果的检验
一、植入状态的检验
4.性染色体核型分析 人类体细胞第23对染色体（性染色 体）在女性为XX，男性为XY，利用这一差别可区分当供、 受者性别不同时HSC植入状态。用常规染色体核型分析检测 受者的骨髓或外周血的有核细胞时，若发现女性受者的性 染色体核型变为XY或男性受者的性染色体核型变为XX，则 表明供者的HSC已植入。但该方法的敏感性较低，大约为1% ～10%。
第二节 造血干细胞植入效果的检验
第一节 造血干细胞的采集与计数
第 第一 六章 章 造 造血血及干造细血胞调移控植 相关检验技术
第一节 造血器官与造血微环境 第二节 造血干细胞植入效果的检验
造血干细胞移植
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
造血干细胞移植的基本操作步骤
造血干细胞移植的基本操作步骤造血干细胞移植是一种常见的治疗方法，用于治疗许多血液疾病和恶性肿瘤。
它涉及从一个人（供体）的骨髓或外周血中收集健康的造血干细胞，然后将它们转移到另一个人（受体）的身体中，以恢复其造血功能。
本文将介绍造血干细胞移植的基本操作步骤。
1. 供体选择和评估选择一个合适的供体是非常重要的。
供体可以是一个亲属，如同胞兄弟姐妹，或者是一个无关的供体，可以通过造血干细胞捐献计划或国际骨髓捐献计划来寻找。
在选择供体后，供体会接受一系列身体检查和测试，以确保他们的健康状况适合捐献。
2. 健康状况预处理在进行造血干细胞移植之前，受体通常需要接受一定的预处理，以准备其身体接受新的干细胞。
这通常包括放化疗和/或全身骨髓抑制治疗，以消除已存在的造血干细胞和癌细胞。
这种预处理也有助于减少免疫系统的活性，以便更好地接受新的造血干细胞。
3. 收集供体干细胞供体的干细胞可以通过两种方式收集：骨髓采集和外周血干细胞采集。
骨髓采集需要在手术室进行，使用麻醉剂将骨髓从供体髂骨或胸骨中抽取出来。
另一种方法是通过给供体注射一种称为G-CSF的药物，以刺激干细胞从骨髓进入外周血，然后通过血液滤器将外周血收集起来。
对供体的干细胞进行充分的收集非常重要，以确保移植后能提供足够的干细胞。
4. 干细胞移植在收集完供体的干细胞后，它们会成为移植给受体的干细胞来源。
在进行移植之前，受体会接受预处理药物，如化疗药物、放疗或免疫抑制剂，以消除任何剩余的造血干细胞并降低免疫系统的活性。
移植通常通过正规的静脉输注过程进行，就像输血一样。
在输注后，干细胞会进入受体的骨髓并开始恢复和增殖。
5. 后续治疗和监测完成干细胞移植后，受体需要定期进行后续治疗和监测。
这包括良好的抗感染措施、抗排斥治疗和骨髓嗜碱性酶监测。
这些措施能够帮助受体避免并发症，并确保新的造血干细胞能够良好地生长和分化。
总结回顾：造血干细胞移植是一种治疗血液疾病和恶性肿瘤的重要方法。
血液科造血干细胞移植总结
PART 4
面临挑战与问题
第二章：我们的工作成果与经验
3.1 技术难题与挑战
尽管我们在造血干细胞移植方面取得了显著进步，但仍面临一些技术难题和挑 战。例如，如何进一步提高移植成功率、降低并发症发生率等都是我们需要继 续研究和解决的问题
团队合作与继续教育
5.1 团队 合作与交
流
我们血液科团队将继续 加强内部合作与交流， 定期组织学术讨论和病 例分享，以促进团队成 员之间的知识共享和经 验交流。我们将鼓励团 队成员积极参与科研项 目和学术会议，不断提
高自身的专业水平
我们将继续为团队成员 提供继续教育与培训的 机会。通过参加国内外 学术会议、研讨会和进 修班，我们将不断更新 知识，掌握最新的医疗 技术和治疗方法。同时， 我们还将开展内部培训， 提高团队成员的技能和
2
本次分享的目的，不 仅是要对过往工作进 行梳理和总结，更希 望能够明确未来方向， 为我们的工作提供新
的思路和动力
PART 2
造血干细胞移植概述
造血干细胞移植概述
1.1 定义与原理：造血干细胞移植是一种通过移植健康干细胞来恢复患者 造血功能的治疗方法。其原理在于使用干细胞的强大再生和修复能力，重 建造血和免疫系统。通过将干细胞输入患者体内，新的健康细胞会逐渐替 代病态细胞，恢复正常的造血功能
7.2 心理支持与关怀
我们将继续为患者提供心理支持与关怀服务。 我们将与专业的心理医生合作，为患者提供 心理咨询服务，帮助他们应对治疗过程中的 心理压力和情绪问题。同时，我们还将开展 患者互助活动，让患者之间互相支持、互相 鼓励
【2019年整理】造血干细胞移植基础知识
造血干细胞移植造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法，目前主要用于恶性血液疾病的治疗，也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病，如重症难治自身免疫性疾病和实体瘤等。
（1）血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。
（2）血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症等。
（3）其它实体瘤：乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。
（4）免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。
由于移植存在致命性合并症，因而非血液系统疾病的造血干细胞移植治疗还未被广泛接受。
分类（1）按照采集造血干细胞的来源不同分为：骨髓移植、脐血移植、外周血造血干细胞移植等。
（2）按照供体与受体的关系分为：自体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植、异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植。
异体移植又称异基因移植，当供者是同卵双生供者时，又称同基因移植。
（3）根据供者与受者HLA配型相合程度，异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植分为：HLA全相合移植、不全相合移植、单倍体相合移植。
（4）根据供者与受者的血缘关系分为：血缘相关移植、非血缘移植即骨髓库来源供者。
（5）根据移植前的预处理方案强度可分为：清髓性造血干细胞移植和非清髓性造血干细胞移植（减低预处理剂量的造血干细胞移植）。
一般根据患者的疾病种类、疾病状态及预后、HLA配型结果及供者年龄等因素综合考虑来选择造血干细胞移植方式。
目前异基因造血干细胞移植绝大多数为配型相同的同胞间、半相合父母与子女间、不全相合同胞间的移植，而随着全世界及我国骨髓库的增加，非血缘供者的异基因造血干细胞移植数量也在不断增加。
不同移植类型各自优劣不同，自体造血干细胞移植的优点在于不受供者的限制，移植后不发生移植物抗宿主病，不需要使用免疫抑制剂，严重并发症较少，费用较低，缺点是复发率高。
造血干细胞移植-精品医学课件
重点提示
造血干细胞定义 造血干细胞的特性 造血干细胞移植分类 造血干细胞来源 ABO血型不相合的造血干细胞移植分为主侧不
合、次侧不合、主次侧不合 ABO主侧不相合造血干细胞移植患者输血时血
型的选择原则是输入的红细胞应和供者、受者 血浆相合；输入的血小板、血浆应与供者、受 者红细胞相合
多自体HSCT
多减低剂量预处 理方案的异基因 HSCT
越来越多的儿童 无关供者移植的 首选
造血干细胞移植(HSCT)的特点
❖ 供受者之间HLA配型要求严格，HLA相合者 ABO血型不一定相合；
❖ 移植患者因接受放/化疗预处理，在造血和免 疫系统重建前，需要输注血液成分和制品进行 支持治疗；
❖ 输入血液制品须经γ射线辐照，灭活其中淋巴 细胞的活性，预防输血相关移植物抗宿主病 (TA-GVHD)。
O
潜在的问题
受者体内存在针对供者红细 胞抗原的抗-A，使来源于供 者干细胞中的红细胞溶血
ABO次侧不合 O
A
供者体内存在针对受者红细
胞抗原的抗-A，因而供者骨
髓中或移植后产生的抗-A导
致受者红细胞溶血
造血干细胞移植(HSCT)的输血
原则：尽量减少溶血的发生和不必要的血型抗 体（凝集素）输入
➢ 应用成分输血 ➢ 应用辐照血液制品 ➢ 应用巨细胞病毒血清阴性的血液制品
造血干细胞疾病
重型再生障碍性贫血 镰形细胞贫血、重型珠蛋白生成障碍性贫血等
免疫缺陷疾病：重症联合免疫缺陷病等 急性放射病 对化疗敏感的实体瘤
HSCT分类
按照干细胞来源：自体造血干细胞移植 同基因造血干细胞移植 异基因造血干细胞移植
按照干细胞采集部位:骨髓造血干细胞移植 外周血造血干细胞移植 脐血干细胞移植
造血干细胞移植[方案]
![造血干细胞移植[方案]](https://img.taocdn.com/s3/m/89de2aed951ea76e58fafab069dc5022aaea466d.png)
造血干细胞移植造血干细胞具有长久稳定重建遭致死性放/化疗损害的动物或人类造血和免疫系统的能力。
将造血干病人（受者），即在放/化疗后办理注造血干细胞以重建受者造血和免疫系统来治疗疾病的方法，称为造血干细胞移植。
1957年Thomas等最先彩骨髓中的干细胞进行移植（骨髓移植）、治疗血液疾病。
几十年来，骨髓移植一直是造血干细胞移植的的主要方式。
近十年，人们发现细胞因子能将骨髓中的干细胞动员至外周备、利用血细胞分离机同样能获得足够量的造血干行移植（外周血干细胞移植）。
而自1988年GlucKmen首次采用脐血移植治疗Fanconi贫血获得成功以来，脐血移植近年来倍受重视。
千余年来，国内造血干细胞移植事业获得蓬勃发展。
自1964年陆道培成功完成国内首例同基因骨髓移植以后，他又于1981年成功地进行国内首例异基因，骨髓移植。
1996年北医大人民医院地进行了首例异基因外周血干细胞移植；1998年又在国内成功开展了非血缘关系骨髓移植。
此外，脐血移植在北京、河南、广州等地均成功地开展起来。
我国无论在移植病例数还是在移植方式等方面均有较大发展。
一、异体造血干细胞移植适应症及相关技术造血干细胞移植的适应症及疗效（一）肿瘤性疾病1．急性白血病：80年代以后基因骨髓移植受者70%以上为白血病患者，急性白血病患者占30%-50%异基因造血干细胞移植虽带来一定的手术相关死亡，但由于移植后白血病复发率低，患者总的无病生存率仍高于化疗。
据Fred Hutchinson研究所与国际骨髓移植登记组大宗病例资料分析，第一次完全缓解期（CR1）的AML骨髓移植后3年无病生存（DFS）率为50％左右，而单纯化疗者3年DFS仅为18%-27%。
因此大多数学者认为异基因骨髓移植为急性白血病的首迁治疗。
近年来，由于砷剂治疗生早幼粒细胞白血病（APL）的成功，国内北京医冬大学的资料显示砷剂治疗APL疗效优于异基因和自体造血干细胞移植因而主张造血干细胞移植不作为首选方法。
造血干细胞捐献知识介绍
造血干细胞捐献知识介绍1、什么是造血干细胞？它能再生吗？造血干细胞是能自我更新' 有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的一类细胞。
造血干细胞来源于红骨髓，可以经血流迁移到外周血液循环中，不会因献血和捐献造血干细胞而损坏造血功能。
2、什么是造血干细胞移植？正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此一过程即为造血干细胞移植。
3、造血干细胞移植能治疗哪些疾病？造血干细胞可用于治疗肿瘤性疾病如：白血病、某些恶性实体瘤等，以及非肿瘤性疾病，如再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、急性放射病、地中海贫血等。
4、捐献造血干细胞影响身体健康吗？人体内的造血干细胞具有很强的再生能力。
正常情况下，人体各种细胞每天都在不断新陈代谢，进行着生成、衰老、死亡的循环往复，失血或捐献造血干细胞后，可刺激骨髓加速造血，因此，捐献造血干细胞不会影响健康。
5、采集造血干细胞的主要方法有哪些？有两种主要方法：1•抽取骨髓造血干细胞：捐献者作全麻或局麻，从捐献者骼骨中抽取骨髓血。
2•外周血中采集干细胞：给捐献者注射动员剂，进行血液成分单采术，从捐献者外周血中采集造血干细胞。
中国造血干细胞捐献者资料库提倡的采集方式是从外周血中采集造血干细胞。
用科学方法将骨髓血中的造血干细胞大量动员到外周血中，从捐献者手臂静脉处采集全血，通过血细胞分离机提取造血干细胞，同时，将其它血液成分回输捐献者体内。
6、捐献者需要承担什么费用吗？捐献者不负担全过程的任何费用。
7、捐献者的个人资料是否保密？中国造血干细胞捐献者资料库保证对捐献者的个人资料绝对保密，仅用于造血干细胞移植工作。
福建省造血干细胞捐赠部分情况:中华骨髓库福建分库是中华骨髓库的31个省级分库之一，成立于2003年4月。
福建分库采集造血干细胞捐献志愿者血样并进行HLA （白细胞抗原）分型检测入中华骨髓库逾3万人份，白血病患者在我省分库中检索到初配相合的志愿者1000多人次，截至2008年底，已有27名志愿者为患者捐献了造血干细胞。
【全文】造血干细胞移植ppt课件
了解 造血干细胞移植的展望及最新进展
内科学（第9版）
首例成功HSCT治疗急性白血病
诺贝尔医学奖，1990 E. Donnall Thomas
内科学（第9版）
造血干细胞移植(HSCT)的定义
HSCT是指对病人进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体的造血细胞 （hematopoietic cell，HC）注入病人体内，使之重建正常的造血和免疫功能。
内科学（第9版）
04供体选择
内科学（第9版）
供体选择
异基因供体
自体 HLA相合同胞（首选） HLA相合无关供体（MUD） 脐带血干细胞（CBT） HLA部分相合亲缘供体
内科学（第9版）
供体选择
MUD-HSCT供体选择 优点：疗效已接近HLA相合同胞供体。 缺点：
1.匹配几率依赖于库容量（截至截至2016年底，中华骨髓库库容量突破230万人份，能找到相 合供体的病人比例仍不足50%）。 2.从开始寻找到最终落实需要2~3个月时间。
并可减少病毒的血源传播。
内科学（第9版）
（一）预处理毒性 （二）感染 （三）肝窦阻塞综合征（SOS） （四） 移植物抗宿主病 （GVHD） （五）其他少见并发症
并发症
内科学（第9版）
并发症——GVHD
传统分类
急性GVHD：移植后100天内发生。 慢性GVHD：移植100天之后发生。
……随着RIC、DLI等概念的引入与实践，认识到仅以发病时间为依据进行 GVHD分类是不科学的，同时需结合临床表现、病理特点等因素。
主要影响因素 供受体间组织相容性抗原配型； GVHD预防方案； 预处理方式； 移植物特性； 供受体年龄、性别等； 移植后感染。
造血干细胞移植讲解
（3）骨髓回输 ★从受者锁骨下大静脉插管内输入。 ★输入前将装有骨髓血的采血袋或采集 瓶倒置半小时,使骨髓中脂肪浮于上层, 输注即将结束时,弃去浮在上层的脂肪 滴,以防发生脂肪栓塞。 ★输毕后须应用采髓时所用肝素剂量的 同等剂量鱼静蛋白(1mg鱼精蛋白中和 100u肝素)。
（二）Allo-BMT骨髓植活标准 （1）植活的直接证据： ★受者体内出现供者型的性染色体，标记 型染色体， ★HLA（I、II、和III类）抗原，红细胞、 粒细胞和血小板抗原， ★红细胞与白细胞同工酶，同种异型免疫 球蛋白以及其它基因标记等。
ABMT需有核细胞总数5.0～30.0×109 （0.5～5.0×108/kg体重），骨髓粒系祖 细胞（CFU－C）平均1.0～4.0×104/kg体 重。
骨髓液按等量比例与保养液混和， 经不同孔径（0.201～0.307mm）的不 锈钢滤网，滤去骨髓中脂肪颗粒和碎 片。在混有红细胞和骨髓液中每亳升 加入肝素15-20U， 4℃保存36～48小 时后回输。也可应用10％二甲亚砜作 为骨髓冷冻保护剂，使骨髓保存于－ 196℃的液氮中。
⑥自体骨髓成功的关键是： 保存造血干细胞的活力和基本功能。
骨髓采集后如置于常温下,骨髓在培养液 或保存液内最长不能超过72小时。
因此大剂量放、化疗须在短时间内完 成,或者有时难以忍受。
在-196℃长期保存。
⑦对缓解期肿瘤(尤其是血液系统的白血 病和多发性骨髓瘤)进行BMT,采集的骨髓 最好能行体外净化,去除残存的肿瘤细胞, 否则移植后复发率极高。 ⑧移植后不出现GVHD,就不会出现抗肿瘤 效应,故复发率极高。
实验室检查主要包括骨髓、血 及心、肺、肝肾功能等检查。除做与 供者相同的项目外,还应查肺功能、X 线胸片、如有条件者可做有关内分泌 方面的检查。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
▪ 优点 ▪ ⑴采集安全简便 ▪ ⑵造血及免疫功能恢复快 ▪ ⑶受肿瘤细胞污染机会少 ▪ ⑷采集的细胞中含有大量异体T细胞、NK细
胞
▪ 种类 ▪ ⒈自体外周血干细胞移植（APBSCT） ▪ ⒉异基因外周血干细胞移植（allo-PBSCT）
▪ ㈢脐血干细胞移植 ▪ 1988年首例报告， ▪ 1993年国外始建脐血库， 目前约有7万余例 ▪ 1998年国内始建脐血库， 目前约有2万余例 ▪ 脐血中干/祖细胞占4%
▪ 预处理方法 ▪ ⒈传统的骨髓清除性预处理
▪ 尽可能地提高化疗和放疗剂量，以最大限度 地杀伤恶性克隆、异常细胞或免疫细胞
▪ ⒉骨髓非清除性预处理
▪ 依赖移植抗瘤效应（GVT）清除受体内恶性 肿瘤细胞，降低预处理强度、减少放化疗药 物的毒性作用
三、造血干细胞移植的适应证
▪ ㈠恶性血液病
▪ 各种急性白血病、慢性白血病、恶性组织细 胞病、骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、 多发性骨髓瘤、真性红细胞增多症等
▪ ㈤混合造血干细胞移植 ▪ 具有异基因造血干细胞移植的移植抗瘤效应
（GVT）及自体干细胞移植不受供者限制的 优点
二、造血干/祖细胞移植的原理
▪ 造血干/组细胞移植是经过大剂量放、化疗或 其他免疫抑制预处理，清除受体体内的肿瘤 细胞、异常克隆细胞、阻断发病机制，然后 把自体或异体造血干细胞移植给受体，使受 体重建正常造血，重建正常免疫，从而达到 治疗的目的的一种治疗手段
▪ 急性白血病
长期无病存活率 62.6%
▪ 慢性粒细胞白血病 长期无病存活率82.8%
▪ ㈡与骨髓造血相关的重症遗传性疾病 ▪ 如先天性免疫缺陷病、溶血性贫血(地中海贫 ▪ 血等)
▪ ㈢ 未累及骨髓的疾病
▪ 如非原发于骨髓的恶性实体肿瘤、自身免疫 性疾病等。
▪ ㈣遗传代谢性疾病
▪ 先天性免疫缺陷病、粘多糖病、先天性造血 异常症
▪ 根据造血干细胞采集来源不同分为5类 ▪ ㈠骨髓移植（BMT） ▪ 从供体的骨髓中直接采集到造血干细胞。
在供者的髂骨做多部位骨髓穿刺,抽取一定量 ▪ 的骨髓液进行移植。
▪ ㈡外周血干细胞移植（PBSCT）
▪ PBSCT是采用经大剂量化疗及造血因子联合 动员获得的外周血干/祖细胞移植给受者，重 建受者正常造血和免疫功能，1990年用于临 床。
▪ ⒈分泌细胞因子、激素及其他介质 ▪ ⒉分泌细胞外基质和粘附分子 ▪ ⒊表达MHC Ⅰ类和Ⅱ类分子
（四）造血干细胞的分化
▪ 多能造血干细胞→定向干细胞 ▪ 淋巴样干细胞/淋巴祖细胞 ▪ 骨髓样干细胞/髓样祖细胞
▪ ㈠淋巴样干细胞 ▪ →T细胞、B细胞、NK细胞 ▪ ㈡骨髓样干细胞 ▪ →红细胞、血小板、单核细胞、粒细胞
一、概述
▪ 造血干细胞 ▪ HSC( hematopoietic stem cell)是存在于组织
中的一群原始造血细胞，它们不是固定的组 织细胞，可存在于造血组织及血液中，是机 体中各种血细胞的共同来源. ▪ 具有两种潜能 ---- 自我更新、分化
（一）造血干细胞（HSC）的起源
▪ 胚胎2周时 卵黄囊 4周时 胚肝 5个月时 骨髓 出生后 骨髓 成年人HSC主要分布在红骨髓、脾脏及淋巴 结。
（二）造血干细胞的表面标志
▪ 1. CD34 造血细胞的一种重要标志 ▪ CD34+细胞占骨髓细胞的1%~4%
▪ 2. CD117 是干细胞生长因子受体， IgSF成 员，
▪ CD117+约细胞占骨髓细胞的1%~4% ▪ 50%~70%的CD117+骨髓细胞表达CD34
（三）造血微环境
▪ 造血微环境包括造血基质细胞、基质细胞分 泌的细胞外基质和各种造血调节因子
▪ 脐血造血干细胞特点
▪ ⒈增殖分化能力高于正常骨髓
▪ ⒉淋巴细胞抗原性弱，功能相对不成熟，移 植后发生急性GVHD的危险性低
▪ ⒊来源较广，易于采集和冻存，供者无任何 危险。
▪ 缺点 ▪ ⒈一个胎儿脐血仅可收集50~150ml ▪ ⒉造血功能恢复时间长 ▪ ⒊具有潜在遗传性疾病的可能
▪ ㈣间充质干细胞移植 ▪ 骨髓基质细胞的前体
造血干细胞及造血干细胞移植
▪ 在20世纪70年代初期,美国的Thomas教授因 为成功地完成了人类第1次造血干细胞移植治 疗,并解决了诸多技术问题,而荣获诺贝尔医学 奖,这是20世纪中唯一的一位获此殊荣的临床 医生
▪ ( hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)
▪ 3 临床准备
▪ 清除所有感染灶、维持患者较好的重要脏器 功能。如果是白血病或恶性肿瘤,则最好处于 缓解期,使患者处于适合移植的理想状态。对 患者和病家进行HSCT治疗的必要性和高医 疗风险进行必要的告知。
▪ 4 预处理
▪ 在输注造血干细胞前几天,对患者进行超大剂量化疗 (剂量为常规化疗的数倍,甚至数十倍)和清髓性全身 放疗(达到清除骨髓中有核细胞的剂量) ,其目的在于: 清除患者骨髓细胞,为正常造血干细胞提供植入空间; 彻底抑制患者的免疫功能,避免移植排斥反应;清除 患者骨髓或体内的异常细胞,如白血病细胞、肿瘤细 胞、异常骨髓造血细胞、免疫活性细胞等,以达到根 治疾病的目的。
▪ 造血干细移植
▪ 造血干细胞移植（HSCT）是指将供者的造 血干细胞（HSC）移植到受者体内，以重建 受者的造血和免疫功能，从而达到治愈某些 疾病的一种方法。
▪ 1957年 Thomas 骨髓移植
二、造血干细胞移植的类别
▪ 根据供体分类 ▪ ⒈同基因BMT ▪ ⒉异基因BMT ▪ ⒊自体BMT
▪ 由于方法比较科学,干细胞和各系祖细胞采集 比较精确,并能避免从骨髓中直接采集干细胞 时导致供者的风险和肉体损伤,因此这是目前 最常用的干细胞采集方式和途径。
▪ 主要程序
▪ ⑴应用化疗或细胞因子（G-CSF）、（GMCSF）有效动员骨髓干细胞
▪ ⑵用血细胞分离机采集外周血干细胞
▪ ⑶经过体外扩增，获得足够在体内重建造血 所需的干细胞
四、HSCT治疗步骤
▪ ▪ 1 选择合适的病例 ▪ 上述疾病患者中,经过临床治疗或病情分析已 ▪ 经明确,通过常规手段无法获得理想疗效,将危
及患者生命,可考虑进行HSCT。
▪ 2 选择合适的供体
▪ 先通过分子生物学和免疫学技术,明确患者的 HLA抗原表达类型。然后在患者同胞或骨髓 库中找到与患者HLA中与干细胞移植密切相 关的Ⅰ类抗原(A,B)和Ⅱ类抗原(DR)全相合或 基本相合的供者。如为自身造血干细胞移植, 则无需进行HLA配型检测。