造血干细胞演示文稿
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《造血干细胞移植》课件
造血干细胞移植PPT 课件大纲
汇报人：
目录
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造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植的 过程
造血干细胞移植的 疗效和风险
造血干细胞移植的 未来发展
结论
添加章节标题
造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植是一种医疗技术，用于治疗某些血液疾病和免疫系统疾病。
造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血干细胞移植等。
供体筛选：通过血液检测、体检等确定 供体
供体准备：进行健康教育、心理辅导等
供体采集：进行骨髓或外周血干细胞采 集
供体干细胞处理：进行干细胞分离、纯 化、冷冻等
供体干细胞运输：确保干细胞在运输过 程中的质量和安全
体检：进行全面的身体检查，确保身体状况适合移植 药物治疗：使用免疫抑制剂、抗感染药物等，降低移植后并发症的风险 饮食调整：保持营养均衡，提高免疫力 心理准备：了解移植过程和可能出现的并发症，做好心理准备
造血干细胞的采集：通过骨髓穿刺或外周血采集 造血干细胞的处理：分离、纯化、保存 造血干细胞的输注：通过静脉输注到患者体内 输注后的观察和护理：监测患者反应，预防并发症
定期复查：监测血常规、骨髓象等指标 药物治疗：根据病情需要，使用抗感染、抗排异等药物 生活管理：注意饮食、休息、运动等生活习惯 心理支持：提供心理辅导，帮助患者适应移植后的生活
造血干细胞移植的 未来发展
基因编辑技术： CRISPR-Cas9等基因 编辑技术在造血干细 胞移植中的应用
细胞治疗技术：CART细胞治疗等细胞治 疗技术在造血干细胞 移植中的应用
免疫调节技术：免疫 检查点抑制剂等免疫 调节技术在造血干细 胞移植中的应用
3D打印技术：3D 打印技术在造血干 细胞移植中的应用， 如打印人造器官等
汇报人：
目录
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造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植的 过程
造血干细胞移植的 疗效和风险
造血干细胞移植的 未来发展
结论
添加章节标题
造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植是一种医疗技术，用于治疗某些血液疾病和免疫系统疾病。
造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血干细胞移植等。
供体筛选：通过血液检测、体检等确定 供体
供体准备：进行健康教育、心理辅导等
供体采集：进行骨髓或外周血干细胞采 集
供体干细胞处理：进行干细胞分离、纯 化、冷冻等
供体干细胞运输：确保干细胞在运输过 程中的质量和安全
体检：进行全面的身体检查，确保身体状况适合移植 药物治疗：使用免疫抑制剂、抗感染药物等，降低移植后并发症的风险 饮食调整：保持营养均衡，提高免疫力 心理准备：了解移植过程和可能出现的并发症，做好心理准备
造血干细胞的采集：通过骨髓穿刺或外周血采集 造血干细胞的处理：分离、纯化、保存 造血干细胞的输注：通过静脉输注到患者体内 输注后的观察和护理：监测患者反应，预防并发症
定期复查：监测血常规、骨髓象等指标 药物治疗：根据病情需要，使用抗感染、抗排异等药物 生活管理：注意饮食、休息、运动等生活习惯 心理支持：提供心理辅导，帮助患者适应移植后的生活
造血干细胞移植的 未来发展
基因编辑技术： CRISPR-Cas9等基因 编辑技术在造血干细 胞移植中的应用
细胞治疗技术：CART细胞治疗等细胞治 疗技术在造血干细胞 移植中的应用
免疫调节技术：免疫 检查点抑制剂等免疫 调节技术在造血干细 胞移植中的应用
3D打印技术：3D 打印技术在造血干 细胞移植中的应用， 如打印人造器官等
造血干细胞简单介绍ppt课件
造血干细胞简 单介绍
临床应用
造血干细胞的来源
造血干细胞的造血过 程
白血病的成因机理建立
脐带血(cord blood)是HSCT供者的又一个选择.同骨 髓移植(BMT)相比,CBT的移植物抗宿主病的发生率 较低,但造血恢复较慢。随着脐带血库的建立,用同胞 或非血缘关系CBT病例逐年增多,主要病例集中于儿 童。
骨髓增生异常综合征（MDS）
异基因HCST的移植有可能治愈
先天性免疫缺陷疾病 系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)、系统性 硬化(SSc) 重症再生障碍性贫血(Severe aplastic anemia:SAA)：因同基因HSCT治疗总体生存率 >90%,所以应尽早移植。 重症地中海贫血患儿80%以上可借Allo-HSCT（异基 因造血干细胞移植）治愈,因此凡有合适供者应尽早 移植。
造血干细胞的最新研究进展
5月4日，Cdc42活性可调节造血干细胞的衰老和活 力，它可作为缓解造血干细胞衰老的药物靶点。
Cdc42:细胞分裂 周期蛋白
人工造血干细胞的诞生 中国科学院生物物理研究所研究员、博士生导师殷勤 伟带领的研究组经过多年探索，寻找到了一种将脂肪 间充质干细胞向造血干细胞定向分化的技术方法。 鉴定出产生培育造血干细胞微环境的细胞 来自美国德州大学西南医学院新儿童研究所的科学家 鉴定出体内造血干细胞存活和茁壮成长的环境，这是 增加骨髓移植的安全性和有效性的重要一步。如果科 学家能够鉴定出血管周细胞促进造血干细胞增殖的剩 余信号，那么他们可能能够在实验室中复制这些信号。 如果能够进行复制将会使得在移植进病人体内之前增 殖造血干细胞，
利用实验鼠的iPS细胞高效制造造血干细胞技术 日本研究人员日前宣布，他们开发出了利用实验鼠的诱导多 能干细胞（iPS细胞）高效制造造血干细胞的技术。医生 未来在治疗白血病时，有望利用这种技术制造大量造血干 细胞，从而代替骨髓移植。
临床应用
造血干细胞的来源
造血干细胞的造血过 程
白血病的成因机理建立
脐带血(cord blood)是HSCT供者的又一个选择.同骨 髓移植(BMT)相比,CBT的移植物抗宿主病的发生率 较低,但造血恢复较慢。随着脐带血库的建立,用同胞 或非血缘关系CBT病例逐年增多,主要病例集中于儿 童。
骨髓增生异常综合征（MDS）
异基因HCST的移植有可能治愈
先天性免疫缺陷疾病 系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)、系统性 硬化(SSc) 重症再生障碍性贫血(Severe aplastic anemia:SAA)：因同基因HSCT治疗总体生存率 >90%,所以应尽早移植。 重症地中海贫血患儿80%以上可借Allo-HSCT（异基 因造血干细胞移植）治愈,因此凡有合适供者应尽早 移植。
造血干细胞的最新研究进展
5月4日，Cdc42活性可调节造血干细胞的衰老和活 力，它可作为缓解造血干细胞衰老的药物靶点。
Cdc42:细胞分裂 周期蛋白
人工造血干细胞的诞生 中国科学院生物物理研究所研究员、博士生导师殷勤 伟带领的研究组经过多年探索，寻找到了一种将脂肪 间充质干细胞向造血干细胞定向分化的技术方法。 鉴定出产生培育造血干细胞微环境的细胞 来自美国德州大学西南医学院新儿童研究所的科学家 鉴定出体内造血干细胞存活和茁壮成长的环境，这是 增加骨髓移植的安全性和有效性的重要一步。如果科 学家能够鉴定出血管周细胞促进造血干细胞增殖的剩 余信号，那么他们可能能够在实验室中复制这些信号。 如果能够进行复制将会使得在移植进病人体内之前增 殖造血干细胞，
利用实验鼠的iPS细胞高效制造造血干细胞技术 日本研究人员日前宣布，他们开发出了利用实验鼠的诱导多 能干细胞（iPS细胞）高效制造造血干细胞的技术。医生 未来在治疗白血病时，有望利用这种技术制造大量造血干 细胞，从而代替骨髓移植。
造血干细胞PPT精选课件
网状细胞 ↓
原血细胞
红系
骨髓 ↓ 粒系 巨核细胞系
淋巴器官 单核细胞系 淋巴细胞系 4
2、Naegi和Ehrich为代表的二元论学派 网状细胞先分化为两种不同的原始细胞。 一类称为成髓细胞（Myeoblast），增殖分化为红细胞系、
粒细胞系、巨核细胞系和单核细胞 系，分化为骨髓成份。 另一类是原淋巴细胞（Lymphoblast），增殖分化为淋巴细
仍可同样得到上述类型的脾集落。 研究证明：脾集落的生成数与移植的骨髓有核细胞数之间呈线
形关系。 给小鼠输入带有标记的骨髓细胞。
Ｃ Ｆ Ｕ 数
骨髓细胞数
12
2、人造血细胞中存在多能造血干细胞 白血病患者的骨髓细胞染色体分析提供了间接依据。 Nowell等发现： 80%～90%的慢性粒细胞白血病（CML）患者的骨髓细胞
胞系和单核细胞系。
网状细胞
成髓细胞
原淋巴细胞
红系 粒系 巨核细胞系 单核细胞系 淋巴细胞系
5
3、Schilling为代表的三元论学派 网状细胞先分化为三类不同原始血细胞。 原粒细胞增殖分化为粒、巨核和单核细胞系； 原淋巴细胞增殖分化为淋巴细胞和单核细胞系； 原红细胞（Erythroblast）增生分化为红细胞。
8
二、多能造血干细胞的发现
1、多能造血干细胞存在的事实 Till和McCulloch1961年，首先证明了多能（造血）干细胞
（Multipotential Stem Cell，MSC） 的存在。 他们在给受致死剂量60Co照射小鼠输入同种小鼠骨髓细胞。 8～11天后，可见在受体小鼠的脾表面出现了肉眼可见的结
13
阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的研究中发现： 细胞缺陷不仅存在于红细胞，也存在于粒细胞和血小板，证 明了三种血细胞有着共同的来源。
原血细胞
红系
骨髓 ↓ 粒系 巨核细胞系
淋巴器官 单核细胞系 淋巴细胞系 4
2、Naegi和Ehrich为代表的二元论学派 网状细胞先分化为两种不同的原始细胞。 一类称为成髓细胞（Myeoblast），增殖分化为红细胞系、
粒细胞系、巨核细胞系和单核细胞 系，分化为骨髓成份。 另一类是原淋巴细胞（Lymphoblast），增殖分化为淋巴细
仍可同样得到上述类型的脾集落。 研究证明：脾集落的生成数与移植的骨髓有核细胞数之间呈线
形关系。 给小鼠输入带有标记的骨髓细胞。
Ｃ Ｆ Ｕ 数
骨髓细胞数
12
2、人造血细胞中存在多能造血干细胞 白血病患者的骨髓细胞染色体分析提供了间接依据。 Nowell等发现： 80%～90%的慢性粒细胞白血病（CML）患者的骨髓细胞
胞系和单核细胞系。
网状细胞
成髓细胞
原淋巴细胞
红系 粒系 巨核细胞系 单核细胞系 淋巴细胞系
5
3、Schilling为代表的三元论学派 网状细胞先分化为三类不同原始血细胞。 原粒细胞增殖分化为粒、巨核和单核细胞系； 原淋巴细胞增殖分化为淋巴细胞和单核细胞系； 原红细胞（Erythroblast）增生分化为红细胞。
8
二、多能造血干细胞的发现
1、多能造血干细胞存在的事实 Till和McCulloch1961年，首先证明了多能（造血）干细胞
（Multipotential Stem Cell，MSC） 的存在。 他们在给受致死剂量60Co照射小鼠输入同种小鼠骨髓细胞。 8～11天后，可见在受体小鼠的脾表面出现了肉眼可见的结
13
阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的研究中发现： 细胞缺陷不仅存在于红细胞，也存在于粒细胞和血小板，证 明了三种血细胞有着共同的来源。
干细胞PPT演示文稿
3、多能干细胞：具有分化多种组织的潜能，但失去了发 肓成完整个体的能力（间充质干细胞）
4、专能干细胞：由多能干细胞分化而来，只能向一种类 型的细胞分化（肝脏干细胞等）
干细胞的四大特性
➢ 自我更新：
干细胞可以通过自我复制，产生与亲本完全相同的子代 细胞，以保持干细胞数量的恒定可通过分裂维持自身细 胞的特性和大小；
根据其发育阶段可分为： 1、胚胎干细胞（Embryonic stem cells） 2、成体干细胞（Adult stem cells）。
根据其分化潜能可分为：
1、全能干细胞：可分化成人体的各种细胞，从而组成各 种组织和器官，最终发肓成为一个完整的生物体（受精 卵）
2、亚全能干细胞：是人体发育过程中存留于多种组织中 的其分化能力接近于全能的成体干细胞。
➢ 多向分化：
干细胞在一定条件下可以进入分化程序，可进一步多向 （或定向）分化为逐步成熟的次级子代细胞，最终形成 功能特异的组织细胞，在组织修复和新陈代谢中起重要 作用；
干细胞的四大特性
➢ 自动归巢：
干细胞在体内定向迁移至特定的组织部位，在不同环境的诱导下，依赖性 地分化为特定的组织细胞。
➢ 免疫原性低：
2010年11月15日 温家宝总理考察中 国科学院广州生物 医药与健康研究院 时强调“干细胞研 究代表着科技事业 未来发展的重要方 向。”
干细胞研究
奥巴马2009年签署 行政命令，宣布联邦 政府资金可用于支持 胚胎干细胞的研究。
干细胞研究
医药界的诺贝尔奖——美国盖伦奖包括三个奖项：最佳药 品，最佳生物制品和最佳医疗器械。 Hemacord——美国纽约血液中心的首个脐带血干细胞产 品获得2014年美国盖伦奖的最佳生物技术产品奖。
干细胞基础知识
4、专能干细胞：由多能干细胞分化而来，只能向一种类 型的细胞分化（肝脏干细胞等）
干细胞的四大特性
➢ 自我更新：
干细胞可以通过自我复制，产生与亲本完全相同的子代 细胞，以保持干细胞数量的恒定可通过分裂维持自身细 胞的特性和大小；
根据其发育阶段可分为： 1、胚胎干细胞（Embryonic stem cells） 2、成体干细胞（Adult stem cells）。
根据其分化潜能可分为：
1、全能干细胞：可分化成人体的各种细胞，从而组成各 种组织和器官，最终发肓成为一个完整的生物体（受精 卵）
2、亚全能干细胞：是人体发育过程中存留于多种组织中 的其分化能力接近于全能的成体干细胞。
➢ 多向分化：
干细胞在一定条件下可以进入分化程序，可进一步多向 （或定向）分化为逐步成熟的次级子代细胞，最终形成 功能特异的组织细胞，在组织修复和新陈代谢中起重要 作用；
干细胞的四大特性
➢ 自动归巢：
干细胞在体内定向迁移至特定的组织部位，在不同环境的诱导下，依赖性 地分化为特定的组织细胞。
➢ 免疫原性低：
2010年11月15日 温家宝总理考察中 国科学院广州生物 医药与健康研究院 时强调“干细胞研 究代表着科技事业 未来发展的重要方 向。”
干细胞研究
奥巴马2009年签署 行政命令，宣布联邦 政府资金可用于支持 胚胎干细胞的研究。
干细胞研究
医药界的诺贝尔奖——美国盖伦奖包括三个奖项：最佳药 品，最佳生物制品和最佳医疗器械。 Hemacord——美国纽约血液中心的首个脐带血干细胞产 品获得2014年美国盖伦奖的最佳生物技术产品奖。
干细胞基础知识
造血干细胞基础 ppt课件
造血干细胞 HSC
定义
造血干细胞是骨髓中的干细胞，具 有自我更新能力并能分化为各种血细胞 前体细胞，最终生成各种血细胞成分， 包括红细胞、白细胞和血小板。
也是存在于造血组织中的一群原始 多能干细胞。可分化成各种血细胞，也 可转分化成神经元、少突胶质细胞、星 形细胞、骨骼肌细胞、心肌细胞和肝细 胞等。
造血干细胞移植是现代生命科学的重 大突破。
由于移植免疫学的进展，人类造血干 细胞移植已进入一个新的发展阶段，它已 成为细胞工程学中的一个重要组成部分。
因为有了造血干细胞移植技术，世界 各地成千上万患有以上疾病的患者，重新 燃起了生命的希望。
基本介绍
通俗地讲，造血干细胞是指尚未发育 成熟的细胞，是所有造血细胞和免疫细胞 的起源，它不仅可以分化为红细胞、白细 胞和血小板，还可跨系统分化为各种组织 器官的细胞，具有自我更新、多向分化和 归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。 因此是多功能干细胞，医学上称其为“万 用细胞”，也是人体的始祖细胞。
骨髓移植（BMT）
BMT是临床最常用的造血干细胞移植。临 床分为同基因BMT（SBMT）、异基因BMT （ALLO-BMT）及自身BMT（ABMT）三种 类型。
前两种主要用于肿瘤性血液病，遗传性 血液病及某些代谢性疾病，而自身BMT多用 于白血病和实体瘤患者。脐血可用于同基因 或异基因移植，也可用于自身造血重建，凡 符合BMT适应症的病均可用脐带血移植代替。
不受胸腺，而受腔上囊（鸟类）或类 囊器官（哺乳动物）的影响，分化成熟为 囊依赖性淋巴细胞或骨髓依赖性淋巴细胞， 即B细胞。
分别由T、B细胞引起细胞免疫及体液 免疫。如机体内造血干细胞缺陷，则可引 起严重的免疫缺陷病。
造血干细胞移植（SCT）
定义
造血干细胞是骨髓中的干细胞，具 有自我更新能力并能分化为各种血细胞 前体细胞，最终生成各种血细胞成分， 包括红细胞、白细胞和血小板。
也是存在于造血组织中的一群原始 多能干细胞。可分化成各种血细胞，也 可转分化成神经元、少突胶质细胞、星 形细胞、骨骼肌细胞、心肌细胞和肝细 胞等。
造血干细胞移植是现代生命科学的重 大突破。
由于移植免疫学的进展，人类造血干 细胞移植已进入一个新的发展阶段，它已 成为细胞工程学中的一个重要组成部分。
因为有了造血干细胞移植技术，世界 各地成千上万患有以上疾病的患者，重新 燃起了生命的希望。
基本介绍
通俗地讲，造血干细胞是指尚未发育 成熟的细胞，是所有造血细胞和免疫细胞 的起源，它不仅可以分化为红细胞、白细 胞和血小板，还可跨系统分化为各种组织 器官的细胞，具有自我更新、多向分化和 归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。 因此是多功能干细胞，医学上称其为“万 用细胞”，也是人体的始祖细胞。
骨髓移植（BMT）
BMT是临床最常用的造血干细胞移植。临 床分为同基因BMT（SBMT）、异基因BMT （ALLO-BMT）及自身BMT（ABMT）三种 类型。
前两种主要用于肿瘤性血液病，遗传性 血液病及某些代谢性疾病，而自身BMT多用 于白血病和实体瘤患者。脐血可用于同基因 或异基因移植，也可用于自身造血重建，凡 符合BMT适应症的病均可用脐带血移植代替。
不受胸腺，而受腔上囊（鸟类）或类 囊器官（哺乳动物）的影响，分化成熟为 囊依赖性淋巴细胞或骨髓依赖性淋巴细胞， 即B细胞。
分别由T、B细胞引起细胞免疫及体液 免疫。如机体内造血干细胞缺陷，则可引 起严重的免疫缺陷病。
造血干细胞移植（SCT）
《造血干细胞》ppt课件
造血干细胞进一步分化发育成不同 血细胞系的定向干细胞。定向干细胞多 数处于增殖周期之中，并进一步分化为 各系统的血细胞系，如红细胞系、粒细 胞系、单核-吞噬细胞系、巨核细胞系 以及淋巴细胞系。
由造血干细胞分化出来的淋巴细胞有两 个发育途径，一个受胸腺的作用，在胸腺素的 催化下分化成熟为胸腺依赖性淋巴细胞，即T 细胞；另一个不受胸腺，而受腔上囊（鸟类） 或类囊器官（哺乳动物）的影响，分化成熟为 囊依赖性淋巴细胞或骨髓依赖性淋巴细胞，即 B细胞。并分别由T、B细胞引起细胞免疫及体 液免疫。如机体内造血干细胞缺陷，则可引起 严重的免疫缺陷病。
现已知道，造血干细胞不是纯一的细胞群 体，而是由不同年龄等级的干细胞组成。这些 不同年龄等级的干细胞的表面抗原、免疫表型 和粘附分子的表达不一，生物学特性也有一定 的差异。
造血原理
人类造血干细胞首先出现于胚龄第2～3周的 卵黄囊，在胚胎早期（第2～3月）迁至肝、脾， 第5个月又从肝、脾迁至骨髓。在胚胎末期一直到 出生后，骨髓成为造血干细胞的主要来源。具有 多潜能性，即具有自身复制和分化两种功能。在 胚胎和迅速再生的骨髓中，造血干细胞多处于增 殖周期之中；而在正常骨髓中，则多数处于静止 期（G0期），当机体需要时，其中一部分分化成 熟，另一部分进行分化增殖，以维持造血干细胞 的数量相对稳定。
造血干细胞的检测方法
造血干细胞的可塑性 造血干细胞的临床应用
造血干细胞的表面标志
造血干细胞在细胞大小上类似于小淋巴细 胞，细胞密度一般小于1.066g/ml。因此，至今 仍不能单纯从形态学上来识别造血干细胞。而 要对造血干细胞进行研究，首先必须能把它从 造血组织中分离出来。最常用的方法就是利用 造血干细胞表面的标志蛋白对其进行分离。
造血干细胞来源
《造血干细胞讲座》课件
造血干细胞的替代方法，以及它的优势
和局限性。
3
生命周期管理
探索如何管理造血干细胞的生命周期， 以最大程度地利用它们的治疗潜力。
伦理和法律问题
1 捐赠和获取
了解捐赠和获取造血干细胞的伦理和法律问题，以及相关的伦理准则。
造血干细胞的作用和功能
1 血液再生
发现造血干细胞在血液再生和疾病治疗中的关键作用。
2 免疫调节
了解造血干细胞对免疫系统的调节作用，以及它们在治疗免疫相关疾病中的应用。
3 组织修复
探索造血干细胞对组织修复和再生的作用，以及它们在治疗创伤和退行性疾病中的潜力。
造血干细胞的应用领域
医学应用
了解造血干细胞在医学领域中的 广泛应用，从肿瘤治疗到器官移 植。
《造血干细胞讲座》PPT 课件
欢迎参加我们的《造血干细胞讲座》！在这个课件中，我们将深入探讨造血 干细胞的定义、作用、应用领域以及获取和利用的方法。
什么是造血干细胞
细胞起源
了解造血干细胞的起源以ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ其与其他细胞类型的关系。
多能性
探索造血干细胞的多能性，以及它们能够分化为哪些细胞类型。
自我更新
了解造血干细胞如何能够不断自我更新，保持其数量和功能。
治疗疾病的潜力
探索造血干细胞作为治疗各种疾 病的潜在方法，例如心脏病、糖 尿病和神经退行性疾病。
临床研究进展
了解当前关于造血干细胞临床研 究的最新进展和未来发展方向。
获取和利用造血干细胞的方法
1
骨髓移植
探索骨髓移植作为获取和利用造血干细
全身淋巴清除
2
胞的常见方法，以及其在治疗血液疾病 中的应用。
了解全身淋巴清除作为一种获取和利用
免疫细胞：造血干细胞(HSC) PPT课件
脐血T、B细胞相对不成熟，GVHD发生率低； 脐血NK和LAK细胞多，有利于GVL； 脐血含基质细胞，能提供HSC生长的微环境。
2009.02.27报道：
一名26岁产妇临产前突然查出患白血病，第 三军医大学新桥医院的专家待其分娩后，用该产 妇父亲“骨髓和外周血” HSC+ 婴儿出生时采集 的脐带血对白血病进行联合移植治疗，获得成功。
通过造血干细胞“动员”技术，使骨髓 HSC 进入外周血，采集分离约 200ml外周血
即可获得足够数量HSC并用于移植。
脐血移植：
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后 残留在胎盘和脐带中的血液，含有可以重建 人体造血和免疫系统的HSC，可用于移植。
脐血移植的优势：
来源丰富、取材简单； 对供受体HLA相符的要求相对较低； 不易受病毒或残留肿瘤细胞污染； HSC增殖和自我增殖能力强；
适应症：
恶性血液疾病
重症免疫缺陷
遗传性疾病
某些自身免疫病
放/化疗后造血支持
造血干细胞移植包括：
骨髓移植 外周血干细胞移植 脐血移植
骨髓移植：
20 世纪 50 年代开始使用。 HSC 存在于扁骨、
不规则骨和长骨两端的红骨髓，为采集600ml骨髓，
需给供者局部麻醉，经多次骨穿才能完成。
外周血干细胞移植：
造血干细胞与基因治疗
HSC是导入外源基因理想的靶细胞：
HSC具有自我更新能力，可在患者体内长期存 活并表达外源基因产物； HSC具有多向分化潜能，分化成的转基因血细 胞可分布全身发挥效应； 多种疾病与造血细胞异常有关，将缺学家在Science上报道：
从 2 名患有严重免疫缺陷症的患儿骨髓中抽取 HSC ，以逆转录病毒为载体，将正常基因导入 其中，然后回输给病孩。经 10 个月随访，获得 较满意的效果，患儿免疫系统达到正常水平。
造血干细胞PPT资料(正式版)
但采髓需在全麻或硬膜外麻醉下进行 ）
(3）化学因素
谢谢观看
造血干细胞移植成败的关键—HLA配型
白血病的现状：拒不完全统计‘我国现有超过400万的白血病患者，每年又有3—4完的人数在增加,其中50%是儿童青少年,而每年有3
万多的患者因得不到治疗而失去了生命.
病状：1、感冒症状 发热 ，疲倦，食欲减弱 ，发烧等
病状：1、感冒症状 发热 ，疲倦，食欲减弱 ，发烧等 3、出血 牙龈出血，鼻出血等
射液（rhG-CSF），它可选择性的作用于粒 系造血祖细胞，促进其增殖、分化，并可增 加外周血中性粒细胞的数目和功能 。
作用：加速骨髓造血干细胞的生成并释放到
外周血中,可使外周血干细胞增加20—30倍, 以满足的数目和功能，促进造血干细胞大 量生长释放到外周血中，以满足移植采集 的需要.
造血干细胞移植成败的关键—
造血干细胞
一、白血病
讲
课
二、造血干细胞移植
要
三、中华骨髓库
点
2、贫血 白血病早期即可发生贫血症状
概念：白血病是骨髓在造血过程中发生了异常变化，未成
熟3概、血出细念血胞不：受牙节龈制白出的血大，血量鼻增出病长血，等影是响了骨正常髓血细胞在造血过程中发生了异常变化，未成
熟血细胞不受节制的大量增长，影响了正常血细胞 的生长的功能所形成的一种疾病。
您的点滴将汇聚成新的生命,伸出您
（4）遗传因素的援助之手，让生命焕发光彩！
3、出血 牙龈出血，鼻出血等 3、出血 牙龈出血，鼻出血等 髓库，仅 国家骨髓库就有470万份，欧洲370万份，我国台湾有23万份，而我国的中华骨髓库库容量却仅有30万份。 体重男性≥50Kg，女性≥45Kg 体重男性≥50Kg，女性≥45Kg 您的点滴将汇聚成新的生命,伸出您 a、报名采样，加入资料库 b、等待患者配型 c、初配成功，体检，高分 二、造血干细胞移植
(3）化学因素
谢谢观看
造血干细胞移植成败的关键—HLA配型
白血病的现状：拒不完全统计‘我国现有超过400万的白血病患者，每年又有3—4完的人数在增加,其中50%是儿童青少年,而每年有3
万多的患者因得不到治疗而失去了生命.
病状：1、感冒症状 发热 ，疲倦，食欲减弱 ，发烧等
病状：1、感冒症状 发热 ，疲倦，食欲减弱 ，发烧等 3、出血 牙龈出血，鼻出血等
射液（rhG-CSF），它可选择性的作用于粒 系造血祖细胞，促进其增殖、分化，并可增 加外周血中性粒细胞的数目和功能 。
作用：加速骨髓造血干细胞的生成并释放到
外周血中,可使外周血干细胞增加20—30倍, 以满足的数目和功能，促进造血干细胞大 量生长释放到外周血中，以满足移植采集 的需要.
造血干细胞移植成败的关键—
造血干细胞
一、白血病
讲
课
二、造血干细胞移植
要
三、中华骨髓库
点
2、贫血 白血病早期即可发生贫血症状
概念：白血病是骨髓在造血过程中发生了异常变化，未成
熟3概、血出细念血胞不：受牙节龈制白出的血大，血量鼻增出病长血，等影是响了骨正常髓血细胞在造血过程中发生了异常变化，未成
熟血细胞不受节制的大量增长，影响了正常血细胞 的生长的功能所形成的一种疾病。
您的点滴将汇聚成新的生命,伸出您
（4）遗传因素的援助之手，让生命焕发光彩！
3、出血 牙龈出血，鼻出血等 3、出血 牙龈出血，鼻出血等 髓库，仅 国家骨髓库就有470万份，欧洲370万份，我国台湾有23万份，而我国的中华骨髓库库容量却仅有30万份。 体重男性≥50Kg，女性≥45Kg 体重男性≥50Kg，女性≥45Kg 您的点滴将汇聚成新的生命,伸出您 a、报名采样，加入资料库 b、等待患者配型 c、初配成功，体检，高分 二、造血干细胞移植
《造血干细胞讲座》PPT课件ppt课件
移植成败的关键？
HLA配型
血型的分类
目前已发现600多种血型抗原
红细胞系统：ABO、Rh、MN、P等20多种 白细胞系统：8个子系统20种，HLA 血小板系统：7个子系统10多种 20多种血清蛋白、红细胞酶：30多种
HLA的多样性
• 人类：3类约100个位点 • 理论来说，可以组成33亿种HLA分型 • 由于人种不同，某些表型并不全有，因 此，表型变化并不如想象中多。
造血干细胞 存在于人体何处
• 骨髓 • 外周血 • 脐带血
造血干细胞移植的特征
• 高度自我更新、分化发育和再生能力 • 最高造血能力可达到正常造血情况的
9倍
基于以上的原理
• 对于捐献者： 强大的再生能力，一周左右即可恢 复至正常，对身体没有不利影响 • 对于患者： 恢复骨髓的功能，恢复造血，重建 免疫，获得再生
血液常识－血液组成
血浆
55-60%
血细胞
40－45％
血液常识－血细胞组成
血细胞：红细胞＋白细胞＋血小板
血液常识－血液功能
红细胞（血红蛋白）：携带氧气
O2－CO2交换，输送氧气、输出二氧化碳 生命期：120天
白细胞：抵御细菌、病毒和其它异物的侵袭，生命期：7－14天 血小板：凝血和止血，生命周期：8－11天 血浆：90％水＋10％蛋白质，营养、维
骨髓在人体的分布
骨髓 红骨髓——海面状组织 （扁骨中） 含大量造血干细胞 黄骨髓——脂肪组织 （长骨中） 贫血时转化为红骨髓 （海面组织取代脂肪） 造血
造血干细胞的分化
红系祖细胞 红细胞 携氧供氧
粒单系祖细胞
造血干细胞 巨核系祖细胞 淋巴系祖细胞
各类白细胞
血小板 淋巴细胞
造血干细胞移植的适应症与疗效详解演示文稿
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CML的治疗评价
• 羟基脲/马利兰：很少改善细胞遗传学，不改善病程。 • IFNα：与HU相比，5-OS提高约15％ • 伊马替尼（Ⅲ期试验，1106例）
血液学完全缓解 主要遗传学缓解
自体BMT时必须注意以下几个方面
①肿瘤必须未累及骨髓,移植前骨盆未受过射线照射。 ②年龄不宜过大。 ③肿瘤必须对放、化疗敏感。 ④自体骨髓移植有利于保护骨髓,免受放、化疗影响。
⑤不能防止放、化疗对心、肝、肾等脏器的毒性损害。
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自体BMT时必须注意以下几个方面
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异基因造血干细胞移植供者选择
• 首选HLA配型相合的同胞兄弟姐妹为供者,如有两个以 上供者应选择与患者ABO血型或性别相同者。
• 也可选择单倍型相同的家庭成员作为供者
• 选用HLA表型相同或相似的无关人员作供者,由于 HLA的高度多态性,使其概率甚小（1/50000）。
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HSCT的基本流程
• 受者入无菌室前的准备：各专科检查：口腔科、耳鼻喉 科、皮肤科、精神科等，以评估身体状况，在最佳状 时进行移植。
• 如以后生育：国外较多，精子或卵子的储存。 • 中心静脉导管的植入（亦可在入室后）。
• 在接受大剂量化疗后常有毛发脱落，因此，入室前必须
造血干细胞移植的适应症与疗 效详解演示文稿
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（优选）造血干细胞移植的适 应症与疗效
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结论：
目前研究发现，机体的许多器官内均存在造血干细胞，但以 胎肝最多，在成体则以骨髓最多。
G-6-PD有A、B型两种形式： 所有白种人的G-6-PD为B型； 黑种人的G-6-PD为A型； 1/3黑人妇女是G-6-PD为杂合子：
她们的体内，包括皮肤成纤维细胞、血细胞等所有的组织， 都是G-6-PD A、B型细胞的混合物。
节，称脾集落（Spleen Colony）。 当时并不知道每个脾集落是起源一个多能造血干细胞，因此
笼统地把它称为脾集落形成单位（Colony Forming UnitSpleen，CFU-S）。
组织切片，光镜下观察： 证实脾集落可以由红系、粒系或巨核细胞系，或其中的二者
或三者混合组成。 将单一细胞集落的细胞再输入另一只经60Co照射后的小鼠，
人骨髓细胞 体外长期培养的成功与混合性集落的发现为人类
多能造血干细胞的存在提供了直接的依据。 Prohal（1978）从铁幼粒细胞性贫血病人中发现了具有Ｔ/Ｂ
细胞、髓系造血干细胞、巨噬细胞都含有相同的葡萄糖-6-磷 酸脱氢酶（G-6-PD）同功酶。 综上所述，可以推测人、小鼠和大鼠体内有着不同等级的， 或具有不同分化潜能的造血干细胞群。
中可出现一个异常的小染色体，以后人们证明它是第22对 染色体长臂短缺后的剩余部分，称Ph1染色体。 观察中发现慢性粒细胞白血病患者的红细胞系、粒细胞系 和巨核细胞系均具有Ph1畸形染色体。 推测： 这三系细胞有共同的来源。 它们前身细胞染色体的改变，导致它增殖分化后的所有血 细胞都具有该标志染色体。
淋巴器官 单核细胞系 淋巴细胞系
2、Naegi和Ehrich为代表的二元论学派 网状细胞先分化为两种不同的原始细胞。 一类称为成髓细胞（Myeoblast），增殖分化为红细胞系、
粒细胞系、巨核细胞系和单核细胞 系，分化为骨髓成份。 另一类是原淋巴细胞（Lymphoblast），增殖分化为淋巴细
但对患CML、具有G-6-PD杂合子的黑人妇女G-6-PD同功酶 的研究表明： ➢ 其皮肤中成纤维细胞的G-6-PD表型仍然是A、B混合型。 ➢ 但她们的红细胞、单核细胞、粒细胞、血小板和淋巴细 胞仅含一种形式的同功酶，或是A型、或是B型。 ➢ 说明这些血细胞是来源于A型、或B型G-6-PD的同源细 胞，即以上血细胞都起源于一个多能造血干细胞。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的研究中发现： 细胞缺陷不仅存在于红细胞，也存在于粒细胞和血小板，证 明了三种血细胞有着共同的来源。
Martin（1980）在CML患者中发现：Ｂ细胞和其它骨髓系的 细胞一样，也具有同样的Ph1染色体。 Moore（1979）在３例CML 急性发作的患者中发现：前Ｂ细 胞表型的白细胞。 上述情况也证明，这两种疾病的发生也都是由于多能造血干 细胞异常所致。
二、多能造血干细胞的发现
1、多能造血干细胞存在的事实 Till和McCulloch1961年，首先证明了多能（造血）干细胞
（Multipotential Stem Cell，MSC） 的存在。 他们在给受致死剂量60Co照射小鼠输入同种小鼠骨髓细胞。 8～11天后，可见在受体小鼠的脾表面出现了肉眼可见的结
造血干细胞
一、血细胞起源的传统观点 二、多能造血干细胞的发现 三、多能造血干细胞的基本特性 四、造血干细胞的组成 五、造血祖细胞的增殖与分化 六、各种造血祖细胞的增殖与分化 七、造血干细胞(多能造血干细胞)的形态 八、多能造血干细胞的来源 九、造血干细胞研究的医学意义
一、血细胞起源的传统观点 长期以来有一元论、二元论、三元论 和多元论学派之争。 目前的观点。
网状细胞
原粒细胞
原红细胞 原细胞系 淋巴细胞系
4、Sabin为代表的多元论学派 各细胞系分别由各自的原始细胞在不同的部位生成。 红细胞系由血窦内皮分化来的成红细胞发育而成。
结论： 尽管各学派观点有所不同，但都主张网状细胞或网
状细胞和血窦内皮分化成原血细胞，即网状细胞是各种 血细胞的始祖。
5、目前的研究认为，一元论的观点基本正确 主要不同点： 多能造血干细胞不是过去认为的网状细胞。 实验依据如下：
网状细胞对射线照射不敏感。 当用射线照射动物杀伤各种血细胞后，骨髓中的网状细胞仍
存留；给照射后动物注射氚胸腺密啶核苷(3H-TdR)， 3H-TdR 可掺入到网状细胞中，且维持很长时间，说明该细胞增殖不 活跃。其他任何造血细胞均无标记现象。 结论： 网状细胞不作为造血干细胞直接产生血细胞，但它参与构成 造血诱导微环境，对血细胞的增殖和分化有重要影响。
三、多能造血干细胞的基本特性
多能造血干细胞具有很强的增殖能力： 3H-TdR标记试验表明： 正常机体中大部分多能造血干细胞处于静止状态，即Ｇ0期； 大约 10％的多能造血干细胞处于增殖状态。它们可以增生并
向不同的方向分化。 多能造血干细胞具有多向分化的潜在能力： 它可生成大量形态上可识别的幼稚和成熟的血细胞。 多能造血干细胞具有自我更新的能力： 多能造血干细胞不仅能持续地补充各种血细胞，还能通过自
1、Maximow和Bloom等的一元论学派 原始网状细胞 原血细胞，在不同的局部环境条件下再分
化为各种血细胞。 在骨髓分化发育为红细胞、粒细胞和巨核细胞。 在淋巴器官发育为单核细胞和淋巴细胞。 还认为原血细胞和原淋巴细胞、大淋巴细胞是同等细胞。
网状细胞 ↓
原血细胞
红系
骨髓 ↓ 粒系 巨核细胞系
胞系和单核细胞系。
网状细胞
成髓细胞
原淋巴细胞
红系 粒系 巨核细胞系 单核细胞系 淋巴细胞系
3、Schilling为代表的三元论学派 网状细胞先分化为三类不同原始血细胞。 原粒细胞增殖分化为粒、巨核和单核细胞系； 原淋巴细胞增殖分化为淋巴细胞和单核细胞系； 原红细胞（Erythroblast）增生分化为红细胞。
仍可同样得到上述类型的脾集落。 研究证明：脾集落的生成数与移植的骨髓有核细胞数之间呈线
形关系。 给小鼠输入带有标记的骨髓细胞。
Ｃ Ｆ Ｕ 数
骨髓细胞数
2、人造血细胞中存在多能造血干细胞 白血病患者的骨髓细胞染色体分析提供了间接依据。 Nowell等发现： 80%～90%的慢性粒细胞白血病（CML）患者的骨髓细胞
目前研究发现，机体的许多器官内均存在造血干细胞，但以 胎肝最多，在成体则以骨髓最多。
G-6-PD有A、B型两种形式： 所有白种人的G-6-PD为B型； 黑种人的G-6-PD为A型； 1/3黑人妇女是G-6-PD为杂合子：
她们的体内，包括皮肤成纤维细胞、血细胞等所有的组织， 都是G-6-PD A、B型细胞的混合物。
节，称脾集落（Spleen Colony）。 当时并不知道每个脾集落是起源一个多能造血干细胞，因此
笼统地把它称为脾集落形成单位（Colony Forming UnitSpleen，CFU-S）。
组织切片，光镜下观察： 证实脾集落可以由红系、粒系或巨核细胞系，或其中的二者
或三者混合组成。 将单一细胞集落的细胞再输入另一只经60Co照射后的小鼠，
人骨髓细胞 体外长期培养的成功与混合性集落的发现为人类
多能造血干细胞的存在提供了直接的依据。 Prohal（1978）从铁幼粒细胞性贫血病人中发现了具有Ｔ/Ｂ
细胞、髓系造血干细胞、巨噬细胞都含有相同的葡萄糖-6-磷 酸脱氢酶（G-6-PD）同功酶。 综上所述，可以推测人、小鼠和大鼠体内有着不同等级的， 或具有不同分化潜能的造血干细胞群。
中可出现一个异常的小染色体，以后人们证明它是第22对 染色体长臂短缺后的剩余部分，称Ph1染色体。 观察中发现慢性粒细胞白血病患者的红细胞系、粒细胞系 和巨核细胞系均具有Ph1畸形染色体。 推测： 这三系细胞有共同的来源。 它们前身细胞染色体的改变，导致它增殖分化后的所有血 细胞都具有该标志染色体。
淋巴器官 单核细胞系 淋巴细胞系
2、Naegi和Ehrich为代表的二元论学派 网状细胞先分化为两种不同的原始细胞。 一类称为成髓细胞（Myeoblast），增殖分化为红细胞系、
粒细胞系、巨核细胞系和单核细胞 系，分化为骨髓成份。 另一类是原淋巴细胞（Lymphoblast），增殖分化为淋巴细
但对患CML、具有G-6-PD杂合子的黑人妇女G-6-PD同功酶 的研究表明： ➢ 其皮肤中成纤维细胞的G-6-PD表型仍然是A、B混合型。 ➢ 但她们的红细胞、单核细胞、粒细胞、血小板和淋巴细 胞仅含一种形式的同功酶，或是A型、或是B型。 ➢ 说明这些血细胞是来源于A型、或B型G-6-PD的同源细 胞，即以上血细胞都起源于一个多能造血干细胞。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的研究中发现： 细胞缺陷不仅存在于红细胞，也存在于粒细胞和血小板，证 明了三种血细胞有着共同的来源。
Martin（1980）在CML患者中发现：Ｂ细胞和其它骨髓系的 细胞一样，也具有同样的Ph1染色体。 Moore（1979）在３例CML 急性发作的患者中发现：前Ｂ细 胞表型的白细胞。 上述情况也证明，这两种疾病的发生也都是由于多能造血干 细胞异常所致。
二、多能造血干细胞的发现
1、多能造血干细胞存在的事实 Till和McCulloch1961年，首先证明了多能（造血）干细胞
（Multipotential Stem Cell，MSC） 的存在。 他们在给受致死剂量60Co照射小鼠输入同种小鼠骨髓细胞。 8～11天后，可见在受体小鼠的脾表面出现了肉眼可见的结
造血干细胞
一、血细胞起源的传统观点 二、多能造血干细胞的发现 三、多能造血干细胞的基本特性 四、造血干细胞的组成 五、造血祖细胞的增殖与分化 六、各种造血祖细胞的增殖与分化 七、造血干细胞(多能造血干细胞)的形态 八、多能造血干细胞的来源 九、造血干细胞研究的医学意义
一、血细胞起源的传统观点 长期以来有一元论、二元论、三元论 和多元论学派之争。 目前的观点。
网状细胞
原粒细胞
原红细胞 原细胞系 淋巴细胞系
4、Sabin为代表的多元论学派 各细胞系分别由各自的原始细胞在不同的部位生成。 红细胞系由血窦内皮分化来的成红细胞发育而成。
结论： 尽管各学派观点有所不同，但都主张网状细胞或网
状细胞和血窦内皮分化成原血细胞，即网状细胞是各种 血细胞的始祖。
5、目前的研究认为，一元论的观点基本正确 主要不同点： 多能造血干细胞不是过去认为的网状细胞。 实验依据如下：
网状细胞对射线照射不敏感。 当用射线照射动物杀伤各种血细胞后，骨髓中的网状细胞仍
存留；给照射后动物注射氚胸腺密啶核苷(3H-TdR)， 3H-TdR 可掺入到网状细胞中，且维持很长时间，说明该细胞增殖不 活跃。其他任何造血细胞均无标记现象。 结论： 网状细胞不作为造血干细胞直接产生血细胞，但它参与构成 造血诱导微环境，对血细胞的增殖和分化有重要影响。
三、多能造血干细胞的基本特性
多能造血干细胞具有很强的增殖能力： 3H-TdR标记试验表明： 正常机体中大部分多能造血干细胞处于静止状态，即Ｇ0期； 大约 10％的多能造血干细胞处于增殖状态。它们可以增生并
向不同的方向分化。 多能造血干细胞具有多向分化的潜在能力： 它可生成大量形态上可识别的幼稚和成熟的血细胞。 多能造血干细胞具有自我更新的能力： 多能造血干细胞不仅能持续地补充各种血细胞，还能通过自
1、Maximow和Bloom等的一元论学派 原始网状细胞 原血细胞，在不同的局部环境条件下再分
化为各种血细胞。 在骨髓分化发育为红细胞、粒细胞和巨核细胞。 在淋巴器官发育为单核细胞和淋巴细胞。 还认为原血细胞和原淋巴细胞、大淋巴细胞是同等细胞。
网状细胞 ↓
原血细胞
红系
骨髓 ↓ 粒系 巨核细胞系
胞系和单核细胞系。
网状细胞
成髓细胞
原淋巴细胞
红系 粒系 巨核细胞系 单核细胞系 淋巴细胞系
3、Schilling为代表的三元论学派 网状细胞先分化为三类不同原始血细胞。 原粒细胞增殖分化为粒、巨核和单核细胞系； 原淋巴细胞增殖分化为淋巴细胞和单核细胞系； 原红细胞（Erythroblast）增生分化为红细胞。
仍可同样得到上述类型的脾集落。 研究证明：脾集落的生成数与移植的骨髓有核细胞数之间呈线
形关系。 给小鼠输入带有标记的骨髓细胞。
Ｃ Ｆ Ｕ 数
骨髓细胞数
2、人造血细胞中存在多能造血干细胞 白血病患者的骨髓细胞染色体分析提供了间接依据。 Nowell等发现： 80%～90%的慢性粒细胞白血病（CML）患者的骨髓细胞