中药新药临床研究一般原则
中药新药临床有效性研究的一般原则
中药新药临床有效性研究的一般原则程龙【摘要】探讨如何认识有效性、为什么无效的药物被认为“有效”谈起,说明中药新药临床试验需要考虑的关注点.提出确定“试验目的”为试验设计的首要问题；临床试验设计要遵循认识事物的规律,遵循药品研发规律,分期试验,由未知到已知、由探索到验证,并遵循随机、对照、盲法原则.本文结合审评工作,总结了临床试验设计不合理的8种主要表现,以避免今后临床试验设计再出现类似错误.同时,由于现行法规首次提出了“临床试验结果具有生物统计学意义”的技术要求.本文对假设检验类型进行了详细的分析,建议研究者在立项的时候就应该根据不同的研究目的,选择适当研究比较类型,注意非劣效、等效和优效性设计三者之间的联系和区别,选择合适的对照组.【期刊名称】《中国中医基础医学杂志》【年(卷),期】2012(018)004【总页数】3页(P437-438,440)【关键词】中药;注册管理补充规定;临床研究;新药【作者】程龙【作者单位】国家食品药品监督管理局药品审评中心中药民族药临床部,北京100032【正文语种】中文【中图分类】R28有效性是药品的生命力，如何认识其有效性?如何避免错误评价?如何排除混杂的干扰因素，这都是临床试验的出发点。
本文结合新法规的制定中药有效性研究的一般原则，不当之处敬请指正。
1 如何认识有效性近些年若有闲暇时间，作者会看一些中医的医案。
不轻信“效如桴鼓”的评价，用药品评价的角度来看，别有一番风味。
如“石淋”按照西医疾病可能是泌尿系结石，仅仅症状消失并没有很大的临床意义，而是“石出”有效。
名老中医岳美中有几例医案确实用药数剂有“沙石随尿而下”，并有X线为证，反映了中药的一定疗效。
鉴于中药临床特点，作为诊断制剂研发中成药的案例较少，为便于理解笔者将中药有效性集中在“某种干预措施给患者带来的好处”这一方面进行讨论。
有效性研究和评价是一个非常复杂的课题。
因为所谓的干预可以是单独的，也可以是联合的。
中药新药临床研究一般原则
中药新药临床研究一般原则随着科技的发展和医学的进步，中药新药的临床研究日益受到人们的。
确保中药新药的临床研究遵循科学、合理、严谨的原则，不仅关系到药品的安全性，也关系到其疗效的可靠性。
因此，本文将探讨中药新药临床研究的一般原则。
第一，科学性原则。
中药新药的临床研究必须建立在充分的科学依据之上。
这包括对药物的成分、药理作用、毒理作用、药物代谢等方面的深入了解。
同时，应采用现代医学理论和方法，结合传统中医药理论，设计合理的临床试验方案，以确药物的安全性和有效性。
第二，伦理性原则。
伦理性原则是所有药物临床研究的基础。
这包括尊重患者的权利和利益，确保患者知情同意，以及在任何情况下都不损害患者的身心安全。
在中药新药的临床研究中，伦理性原则同样需要得到严格遵守，所有的实验步骤和操作都应该符合医学伦理。
第三，规范性原则。
中药新药的临床研究应遵守国家和国际相关的法律法规和规范。
这包括药品注册管理办法、GLP（良好实验室规范）、GCP（药品临床试验管理规范）等。
规范的实验操作和数据的管理，不仅可以保证实验结果的准确性和可靠性，还可以保护患者的安全和隐私。
第四，安全性原则。
中药新药的临床研究必须以安全为首要考虑。
在实验过程中，应采取必要的预防措施，确保药物的使用不会给患者带来不可接受的伤害。
同时，应进行充分的安全性评估，包括对药物不良反应的监测和报告。
第五，有效性原则。
有效性是中药新药临床研究的另一个重要原则。
在确保安全的前提下，新药的临床研究应着眼于验证药物的疗效。
这需要设计科学、严谨的实验方法，并严格按照实验方案进行操作，以确保实验结果的可靠性。
中药新药的临床研究需要遵循科学性、伦理性、规范性、安全性和有效性的原则。
只有在这些原则的指导下，我们才能进行严谨、公正、负责任的临床研究，从而为患者提供安全、有效的治疗药物。
中药新药临床研究是中医药研究的重要组成部分，对于推动中医药的发展和创新具有重要意义。
本文将解读中药新药临床研究的一般原则，并说明起草情况，以期为相关研究提供参考和指导。
中药新药临床研究指 导原则( 试行) 》中医证候积分
中药新药临床研究指导原则( 试行) 》中医证候积分《中药新药临床研究指导原则(试行)》中医证候积分一、评估中药新药临床研究指导原则1. 介绍中药新药临床研究指导原则中药是我国传统医学的重要组成部分，经过数千年的发展，中药已经积累了丰富的临床应用经验和研究成果。
为了规范中药新药的临床研究，国家药品监督管理局颁布了《中药新药临床研究指导原则(试行)》，这一文件对中药新药临床研究的各个环节进行了详细的规定和指导。
2. 评估中药新药临床研究指导原则的深度和广度在评估《中药新药临床研究指导原则(试行)》的深度和广度时，我们需要从多个角度进行分析。
我们可以从文件的内容和涵盖的范围来评估其广度，考察其是否全面涵盖了中药新药临床研究的方方面面；我们可以从文件的专业性和权威性来评估其深度，看其是否能够为中药新药临床研究提供深入的指导和支持。
3. 以深度和广度的方式探讨中药新药临床研究指导原则在撰写本文时，我将从广度和深度的角度对《中药新药临床研究指导原则(试行)》进行探讨。
我将从文件的内容和涵盖的范围入手，详细介绍其覆盖的范围，包括中药新药临床研究的各个环节和要求；我将从文件的专业性和权威性入手，分析其对中药新药临床研究的深度指导，探讨其对中药新药临床研究的支持和指导作用。
二、中医证候积分的意义和应用1. 介绍中医证候积分的概念中医证候积分是中医临床诊断的重要手段之一，是根据患者的临床表现和症状，运用中医诊断学的理论，按照一定的方法和标准对患者的证候进行评定和分析的过程。
中医证候积分是中医临床诊断的重要依据之一。
2. 中医证候积分在临床研究中的应用中医证候积分在中药新药临床研究中扮演着重要角色。
中医证候积分可以作为中药疗效评价的重要指标，反映患者的病情和疗效情况；另中医证候积分还可以作为中医临床诊断和治疗的重要参考，帮助临床医生进行科学客观的诊断和治疗。
三、个人观点和总结在撰写本文的过程中，我对《中药新药临床研究指导原则(试行)》和中医证候积分进行了深入的研究和思考。
《中药新药临床研究指导原则》引用格式
中药新药临床研究指导原则序号1. 研究目的中药新药临床研究的目的是为了评价中药新药的安全性、有效性和适应症，为临床应用提供科学依据，保障人民裙众用药安全。
2. 伦理审查中药新药临床研究必须经过伦理审查委员会的审批，确保研究符合伦理规范，尊重受试者的权益。
3. 试验设计中药新药临床研究应结合中医药理论和现代药理学知识，确定试验设计方案，包括研究类型、试验分组、随机化方法、双盲设计等内容，以确保研究结果的科学性和可靠性。
4. 受试者招募招募受试者应符合研究目的和纳入标准，确保受试者的安全和研究结果的可靠性。
5. 安全性评价中药新药临床研究应对受试者的安全进行全面评价，包括药物不良反应、不良事件监测和报告，以及对隐性安全问题的评估。
6. 有效性评价中药新药临床研究应对受试者的症状和体征变化进行评价，以及对疗效的主要和次要终点指标的评估，确保研究结果的科学性和临床应用的有效性。
7. 数据管理和统计分析中药新药临床研究的数据管理和统计分析应符合国家和国际的相关规范和标准，确保数据的真实性和可靠性。
8. 临床研究报告中药新药临床研究报告应符合国家和国际的相关规范和标准，内容完整、真实、可靠，确保研究结果的科学性和临床应用的可信度。
9. 专业人员要求中药新药临床研究的设计和实施需要具备中医药学和现代医学的相关知识和技能，研究人员应具备相关的专业资格和经验。
10. 临床试验注册中药新药临床研究应按照国家和国际的相关规范要求进行试验注册，确保研究的透明度和可追溯性。
11. 结论中药新药临床研究是保障中药新药安全、有效、合理使用的重要环节，必须严格按照相关指导原则进行设计和实施，确保研究结果的科学性和临床应用的可信度。
根据上面的内容，我们可以续写一些相关的内容，讨论一些与中药新药临床研究相关的具体指导原则和实践经验，更深入地探讨中药新药临床研究的关键问题。
12. 质量管理中药新药临床研究的质量管理是确保研究结果的科学性和可靠性的关键环节。
中药新药临床研究一般原则
中药新药临床研究一般原则中药新药临床研究一般原则一：研究目的中药新药临床研究的主要目的是评估其安全性、有效性和质量控制，并为其进一步临床应用提供证据。
二：研究设计1. 研究设计应符合中药新药注册要求的相关规定，包括但不限于随机对照试验、非随机对照试验、单盲试验和双盲试验等。
2. 样本量的确定应根据统计学方法进行，确保研究结果的可靠性和有效性。
3. 治疗方案和观察指标的选择应基于研究目的和中药新药的特点，确保研究结果的准确性和可比性。
三：伦理审查1. 中药新药临床研究需要经过相关伦理委员会的审查和批准，确保研究人员和受试者的权益受到保护。
2. 研究人员应向受试者充分解释研究目的、方法、风险和效益，并取得其知情同意书。
四：试验药物管理和质量控制1. 中药新药的试验药物应符合相关药物管理法规的要求，包括质量标准、生产过程和质量控制等。
2. 中药新药的试验药物应依据研究设计进行配制、包装、标签和保存，确保其安全有效。
五：受试者选择和入组标准1. 受试者的选择应符合研究目的和样本量确定的要求，包括年龄、性别、诊断标准和病情严重程度等。
2. 受试者的入组标准应明确，并包括相关的排除标准，确保研究结果的可靠性和有效性。
六：研究过程中的监测和记录1. 中药新药临床研究应建立相应的数据管理系统，包括数据的收集、存储和分析等。
2. 研究人员应根据研究计划进行数据监测和记录，确保数据的真实性和完整性。
七：统计分析1. 中药新药临床研究的统计分析应符合相关的统计学原理和方法，确保分析结果的科学性和可靠性。
2. 统计分析应包括描述性分析、基本统计学方法和适当的推断统计学方法等。
八：试验期间的安全监测和不良事件报告1. 中药新药临床研究期间应建立相应的安全监测系统，并对受试者的安全进行定期监测。
2. 发生的不良事件应及时记录、报告和处理，包括严重不良事件的紧急处理和上报。
九：结果的解释和报告1. 中药新药临床研究的结果应准确、客观地解释和报告，包括主要研究结果、次要研究结果和安全性评价等。
中药新药临床研究般原则
中药新药临床研究般原则中药新药临床研究的基本原则是确保安全有效性，合规国际标准和伦理要求。
新药的研究过程需要严格的控制和监管，以确保患者的利益和药物的质量。
本文将介绍中药新药临床研究的一些基本原则。
一、安全性评价新药的安全性是临床研究的首要考虑因素。
在进行临床试验前，必须进行动物实验以评估其毒理学和安全性。
如果数据证明新药具有可接受的毒副作用，并且可能对患者有益，才能继续进行人体试验。
二、有效性评价新药的有效性是临床研究的核心目标。
在临床试验中，需要明确研究的目标和终点，并通过科学的方法来评估药物的疗效。
这包括临床症状的改善、生物学指标的变化以及预后的改善等方面。
三、合规国际标准中药新药临床研究在设计和实施时需要符合国际标准。
这包括国际药品开发准则、有关临床试验的国际法律法规以及各个国际药物监管机构的规定。
符合国际标准可以提高中药新药在国际上的认可度和可信度。
四、伦理要求中药新药临床研究必须符合伦理要求。
在进行人体试验之前，必须获得伦理委员会的批准。
伦理委员会会评估试验的科学性、安全性和伦理性，确保试验的主体的权益和安全得到保护。
同时，研究人员也需要获得患者的知情同意，并遵循保密和隐私等伦理原则。
五、药物质量管理中药新药临床研究过程中的药物质量管理至关重要。
新药的研究需要使用符合药典标准的中药原料和制剂，并通过质量控制方法进行监测和控制。
确保药物质量的一致性和可靠性是保证研究结果有效性的重要步骤。
总之，中药新药临床研究的基本原则是确保安全有效性，符合合规国际标准和伦理要求，并进行药物质量管理。
严格按照这些原则来进行研究，可以提高中药新药在临床实践中的应用和推广，为患者提供更好的治疗选择。
中药新药临床研究一般原则(含目录)(2015)
.国家食品药品监督管理总局关于发布中药新药临床研究一般原则等4个技术指导原则的通告（2015年第83号）为进一步指导、规范中药新药的临床研究，国家食品药品监督管理总局组织制定了《中药新药临床研究一般原则》《中药新药治疗原发性骨质疏松症临床研究技术指导原则》《中药新药治疗中风临床研究技术指导原则》《中药新药治疗恶性肿瘤临床研究技术指导原则》，现予发布。
特此通告。
附件：1.中药新药临床研究一般原则2.中药新药治疗原发性骨质疏松症临床研究技术指导原则3.中药新药治疗中风临床研究技术指导原则4.中药新药治疗恶性肿瘤临床研究技术指导原则食品药品监管总局2015年11月3日附件1中药新药临床研究一般原则(2015年11月3日-CFDA发布)一、概述 (5)二、伦理学及受试者的保护 (6).三、中药新药临床试验的特点 (7)四、中药新药临床试验计划的制定及研发风险的控制 (8)（一）药物的临床定位 (8)（二）临床试验设计方法的科学性 (9)（三）早期探索性临床试验 (9)（四）临床试验质量控制 (9)五、风险/受益评估 (10)（一）开展风险/受益评估的要求 (10)（二）风险/受益评估重点 (12)（三）风险/受益评估原则 (13)六、中药新药Ⅰ期人体耐受性试验设计 (15)（一）I期人体耐受性试验设计要点 (15)（二）不良事件/不良反应的观察与判断 (22)（三）Ⅰ期耐受性试验的总结要点 (22)（四）Ⅰ期耐受性试验中应注意的问题 (23)七、中药新药临床试验设计的一般考虑 (24)（一）试验目的 (24)（二）临床试验设计方法 (25)（三）受试者的选择与退出 (34)（四）对照的设置 (39)（五）样本量 (40)（六）给药方案 (41)（七）基线和均衡性 (43)（八）有效性指标观测与评价 (46)（九）安全性指标观测与评价 (53)（十）随访 (67)（十一）试验的中止 (69).八、中药新药临床试验质量控制 (69)（一）主观症状评价或量表应用的质量控制 (70)（二）实验室检测指标的质量控制 (71)（三）非实验室检查指标的质量控制 (72)（四）受试者选择及疗效评价的质量控制 (72)（五）临床试验原始数据采集的质量控制 (73)九、中药新药临床试验用安慰剂研制的要求 (74)十、肝脏安全性评价要求 (75)（一）药物性肝损伤的发生机制 (75)（二）药物性肝损伤的诊断 (76)（三）药物性肝损伤的严重程度分级 (76)（四）肝脏安全性评价指标 (77)（五）药物性肝损伤的评价要点 (78)（六）决定停药的判断依据及处理 (80)（七）随访 (81)（八）再暴露 (81)（九）肝损伤病例应收集的内容 (81)（十）药物性肝损伤与“肝脏生化学检查异常”的区别 (83)十一、心脏安全性评价要求 (84)（一）中药导致相关药物性心脏损伤的可能原因 (84)（二）药物性心脏损伤的诊断 (84)（三）药物性心脏损伤程度的评价标准 (85)（四）心脏安全性评价指标 (85)（五）心脏安全性评价时的注意事项 (87)（六）受试者安全的保护措施 (87)十二、肾脏安全性评价要求 (88)（一）药物性肾损伤的发病机制 (89).（二）药物性肾损伤的诊断依据 (89)（三）药物性肾损伤的诊断与分级标准 (90)（四）肾脏安全性评价指标 (92)（五）药物性肾损伤的处理原则 (94)十三、参考文献 (94)十四、附录 (98).一、概述依据《药品注册管理办法》，为体现中医药特色，遵循中医药研究规律，继承传统，鼓励创新，进一步提高中药新药临床试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发展，特制定本指导原则。
中药新药不同阶段药学研究技术指导原则
中药新药不同阶段药学研究技术指导原则中药新药研发包括研究前期、药理学研究、药物化学研究、药剂学研究、临床研究等多个阶段。
不同阶段的药学研究技术指导原则如下：1.研究前期药学研究技术指导原则：研究前期旨在了解中药的活性成分、质量评价等方面的信息。
根据相关指导原则，应采用先筛选后深入研究的方法，图谋中药研发的系统性、科学性和高效性。
在研究前期，药学技术的指导原则主要包括临床需要导向、分子筛选导向、体外生物学活性筛选导向、系统毒理学评价导向等。
2.药理学研究技术指导原则：药理学研究主要通过体内和体外的实验来探究中药的药理学特性。
药理学研究的技术指导原则包括药物筛选法、细胞实验法、动物实验法等。
同时，研究中应着重考虑中药在体内的代谢过程，对药物代谢产物的检测、结构鉴定、定量等进行相应的分析和研究。
3.药物化学研究技术指导原则：药物化学研究旨在分离和鉴定中药中的活性化合物，并进行结构优化。
在药物化学研究阶段，应注重对中药饮片中活性成分的理化性质分析、分离纯化和结构鉴定等。
对于新发现活性成分，还需要进行化合物的合成和活性验证。
4.药剂学研究技术指导原则：药剂学研究是将活性物质制备成适合人体服用的药物剂型的过程。
药剂学研究技术指导原则包括理化性质分析、载药体系筛选、药物释放特性研究等。
此外，还需要根据中药剂型的特点，制定合理的保存条件和质量控制标准。
5.临床研究技术指导原则：临床研究是对中药新药的安全性和有效性进行评价的关键步骤。
临床研究技术指导原则包括临床试验设计、样本的选择和分组、治疗方法的制定和评估指标的确定等。
此外，还需要加强对临床试验数据的分析和解读，确保结果的准确性和可靠性。
综上所述，中药新药不同阶段的药学研究技术指导原则包括了研究前期的活性物质筛选，药理学研究的实验方法，药物化学研究的分离和合成方法，药剂学研究的理化性质分析和质量控制等，以及临床研究的临床试验设计和数据分析等。
这些指导原则的遵守将有助于中药新药的顺利研发和上市。
中药新药不同阶段药学研究技术指导原则
中药新药不同阶段药学研究技术指导原则（征求意见稿）目录一、概述 (1)二、一般原则 (1)（一）遵循中医药理论指导 (1)（二）符合中药特点及研发规律 (1)（三）践行全生命周期管理 (1)三、基本内容 (2)（一）申请临床试验前 (2)（二）Ⅱ期临床试验结束/Ⅲ期临床试验启动前 (3)（三）申请上市许可前 (5)（四）上市后研究 (6)四、参考文献 (7)五、著者 (7)一、概述1中药新药研究是一项涉及药学、药理毒理、临床研究的2系统工程，其中药学研究主要包括处方药味及其质量、剂型3选择、生产工艺、质量研究及质量标准、稳定性研究等内容。
4中药新药研究应在中医药理论指导下，根据中药特点、新药5研发的一般规律及不同研究阶段的主要目的，开展针对性研6究，落实药品全生命周期管理，促进中药传承与创新，保证7药品安全、有效、质量可控。
8本指导原则主要针对中药新药申请临床试验前、Ⅱ期临9床试验结束/Ⅲ期临床试验启动前、申请上市许可前以及上市10后研究各阶段需要完成的药学主要研究内容提出要求，为中11药新药研究提供参考。
12二、一般原则13（一）遵循中医药理论指导14中药新药药学研究应在中医药理论指导下，尊重传统经15验和临床实践，同时鼓励采用现代科学技术进行研究创新。
16（二）符合中药特点及研发规律17根据中药的特点及新药研发的一般规律，充分认识新药18研发的渐进性及不同研发阶段的主要研究目的，分阶段开展19相应的研究工作，注重研究的整体性和系统性，提高新药的20研发质量和效率，促进中药传承创新。
21（三）践行全生命周期管理22中药新药药学研究应体现全生命周期管理，加强药材、23饮片、生产工艺、质量标准等全过程的质量控制研究，建立24完善符合中药特点的全过程质量控制体系，并随着对产品认25知的提高和科学技术的不断进步，持续改进产品生产工艺、26质量控制方法和手段，促进产品质量持续提升。
27三、基本内容28（一）申请临床试验前29申请临床试验前，应完成初步的药学研究工作，为探索30性临床试验提供质量基本稳定的样品，满足临床试验的需求。
精选-中药新药临床研究一般原则
附件1中药新药临床研究一般原则一、概述依据《药品注册管理办法》，为体现中医药特色，遵循中医药研究规律，继承传统，鼓励创新，进一步提高中药新药临床试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发展，特制定本指导原则。
本指导原则是为中药新药临床试验的设计、实施和评价提供一般性方法学指导。
本指导原则是在2002年《中药新药临床研究指导原则（试行）》的基础上，基于中药新药临床试验现状，结合近年来中医药学、现代医学、临床流行病学、医学统计学等的新进展，参考国内外相关指导原则而制定。
本指导原则强调中药新药的临床试验需符合伦理学原则，充分保护受试者的安全；强调中药新药临床试验是以研究药物的临床价值为目标；强调在启动临床试验时，根据药物的潜在临床作用制定整体临床试验计划的重要性；强调临床试验过程应具有逻辑性，应重视早期探索性研究，不同阶段的各项临床试验应具有明确、具体的试验目的；强调临床试验过程中应重视获取的阶段性研究数据，不断地进行风险/受益评估，及时调整下一步研究计划，以降低研发风险。
本指导原则强调客观地评价中药新药的临床疗效及其特点，确证性临床试验有效性应以临床结局指标或公认的替代指标进行评价。
强调重视中药新药的安全性研究，修订了心、肝、肾重要脏器安全性评价的具体要求，对于长期治疗不危及生命疾病的药物需延长疗程进行安全性研究。
明确了中药新药开展风险/受益评估的要求、风险/受益评估的原则以及临床价值在风险/受益评估中的重要性。
本指导原则强调临床试验设计与实施过程中的质量控制，列出了需要关注的影响临床试验质量的常见因素，提出了中药新药临床试验用安慰剂研制的要求。
需要说明的是，本指导原则旨在提供一般性方法学指导，不排斥其他科学方法的合理应用。
申请人如果能够以充分的证据说明本指导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认可。
申请人还应关注疾病诊断、治疗方法的不断进步，药品注册相关法规的修订完善，在临床试验设计与实施过程中作出相应的调整。
中药新药临床研究一般原则
附件1中药新药临床研究一般原则一、概述依据《药品注册管理办法》，为体现中医药特色，遵循中医药研究规律，继承传统，鼓励创新，进一步提高中药新药临床试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发展，特制定本指导原则。
本指导原则是为中药新药临床试验的设计、实施和评价提供一般性方法学指导。
本指导原则是在2002年《中药新药临床研究指导原则（试行）》的基础上，基于中药新药临床试验现状，结合近年来中医药学、现代医学、临床流行病学、医学统计学等的新进展，参考国内外相关指导原则而制定。
本指导原则强调中药新药的临床试验需符合伦理学原则，充分保护受试者的安全；强调中药新药临床试验是以研究药物的临床价值为目标；强调在启动临床试验时，根据药物的潜在临床作用制定整体临床试验计划的重要性；强调临床试验过程应具有逻辑性，应重视早期探索性研究，不同阶段的各项临床试验应具有明确、具体的试验目的；强调临床试验过程中应重视获取的阶段性研究数据，不断地进行风险/受益评估，及时调整下一步研究计划，以降低研发风险。
本指导原则强调客观地评价中药新药的临床疗效及其特点，确证性临床试验有效性应以临床结局指标或公认的替代指标进行评价。
强调重视中药新药的安全性研究，修订了心、肝、肾重要脏器安全性评价的具体要求，对于长期治疗不危及生命疾病的药物需延长疗程进行安全性研究。
明确了中药新药开展风险/受益评估的要求、风险/受益评估的原则以及临床价值在风险/受益评估中的重要性。
本指导原则强调临床试验设计与实施过程中的质量控制，列出了需要关注的影响临床试验质量的常见因素，提出了中药新药临床试验用安慰剂研制的要求。
需要说明的是，本指导原则旨在提供一般性方法学指导，不排斥其他科学方法的合理应用。
申请人如果能够以充分的证据说明本指导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认可。
申请人还应关注疾病诊断、治疗方法的不断进步，药品注册相关法规的修订完善，在临床试验设计与实施过程中作出相应的调整。
中药新药临床研究技术指导原则
中药新药临床研究技术指导原则
中药新药临床研究技术指导原则主要包括以下内容：
1. 临床试验设计：应根据中药新药的特点和研究目的，科学合理地设计临床试验，包括试验对象的选择、随机化、盲法、对照组的设置等。
2. 安全性和耐受性评价：需要详细评估中药新药的安全性和耐受性，包括评价不良反应的发生率、严重程度、与用药关系等。
3. 疗效评价：对中药新药的临床疗效进行评价，包括主要疗效指标和次要疗效指标的选择、疗效评价方法的确定等。
4. 用药剂量和疗程：确定中药新药的用药剂量和疗程，包括最佳剂量的确定、给药途径的选择等。
5. 试验数据的收集和统计分析：收集临床试验数据，并进行统计分析，确保数据的准确性和可靠性。
6. 试验结果的解释和临床意义：对中药新药临床试验结果进行解释和分析，评估其临床意义。
7. 质量控制和质量保证：临床试验过程中需要进行严格的质量控制和质量保证，确保试验的可靠性和可信度。
8. 伦理和法律问题：在临床试验过程中需要遵守伦理原则和相应法律法规，保护试验对象的权益和安全。
9. 结果报告和出版：对试验结果进行准确和完整的报告，依据科学原则在相关学术期刊上进行发表。
10. 继续监测和评价：对中药新药的临床研究结果进行持续监测和评价，及时调整和优化研究设计和用药策略。
中药新药临床研究一般原则
中药新药临床研究一般原则中药作为我国传统医学的瑰宝，在治疗疾病和维护健康方面发挥着重要作用。
随着现代医学的发展和人们对健康需求的不断提高，中药新药的研发日益受到关注。
中药新药临床研究是评估新药安全性和有效性的关键环节，遵循一定的原则对于保证研究的质量和结果的可靠性至关重要。
一、研究的合法性和伦理性任何中药新药的临床研究都必须符合法律法规和伦理要求。
研究方案应经过相关伦理委员会的审查和批准，确保受试者的权益和安全得到充分保障。
在研究过程中，应向受试者充分告知研究的目的、方法、可能的风险和受益，并获得其知情同意。
同时，研究人员要严格遵守研究方案，不得擅自更改研究内容和流程。
二、研究设计的科学性科学合理的研究设计是中药新药临床研究成功的基础。
在设计研究方案时，需要充分考虑新药的特点、适应症、预期疗效等因素。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
其中，随机对照试验是评估药物疗效的金标准，通过随机分组，使不同组别的受试者在基线特征上具有可比性，从而减少偏倚。
在确定研究样本量时，要综合考虑新药的预期疗效、统计学要求和实际可行性。
样本量过小可能导致研究结果不具有说服力，样本量过大则会增加研究成本和时间。
同时，还应合理设置对照组，对照组可以是安慰剂、阳性对照药或标准治疗方案。
三、诊断标准和疗效评价指标的明确性明确统一的诊断标准是确保研究对象同质的关键。
诊断标准应基于现代医学和中医学的理论和实践，具有科学性和可操作性。
对于疗效评价指标，应根据新药的预期作用和适应症，选择客观、准确、灵敏的指标。
这些指标可以包括症状体征的改善、实验室检查指标的变化、生活质量的提高等。
在评价疗效时，应综合考虑多个指标，并采用合适的统计方法进行分析。
对于一些主观性较强的指标，如症状的改善，应采用标准化的评估工具和方法，减少评价者的主观偏倚。
四、药物质量的稳定性和可控性中药新药的质量是临床研究的重要前提。
在研究过程中，应确保药物的质量稳定、可控，具有明确的成分、含量和质量标准。
中药新药临床研究一般原则
中药新药临床研究一般原则中药作为我国传统医学的瑰宝，在维护人类健康方面发挥着重要作用。
随着现代医学的发展和人们对健康需求的不断提高，中药新药的研发日益受到关注。
中药新药临床研究是评估新药安全性和有效性的关键环节，遵循一定的原则对于保证研究的质量和可靠性至关重要。
一、研究目的明确中药新药临床研究首先要明确研究目的。
这包括确定新药的适用病症、预期疗效、用药剂量和疗程等。
例如，如果研发的是一种治疗感冒的中药新药，那么研究目的就是要明确该药物在缓解感冒症状、缩短病程、提高患者生活质量等方面的效果。
只有明确了研究目的，才能设计出合理的研究方案，选择合适的研究人群和观察指标。
二、研究设计科学合理1、随机对照试验随机对照试验（RCT）是评估药物疗效的金标准。
在中药新药临床研究中，应尽可能采用 RCT 设计。
通过随机分组，将患者分配到新药治疗组和对照组（如安慰剂组或阳性药物对照组），最大程度地减少偏倚和混杂因素的影响，从而更准确地评估新药的疗效。
2、样本量估算合理估算样本量是保证研究结果具有统计学意义和临床意义的重要前提。
样本量的估算需要考虑研究目的、主要疗效指标、预期疗效差异、检验水准和把握度等因素。
如果样本量过小，可能无法检测到真正的疗效差异；而样本量过大，则会造成资源浪费和研究周期延长。
3、盲法应用为了减少研究者和患者的主观因素对研究结果的影响，应采用盲法。
盲法包括单盲（患者不知自己接受的治疗）、双盲（研究者和患者均不知治疗分组）和三盲（研究者、患者和数据分析人员均不知治疗分组）。
在实际研究中，应根据具体情况选择合适的盲法。
三、研究人群选择恰当1、诊断标准明确研究人群应根据明确的诊断标准进行选择。
诊断标准可以是国际通用的标准，也可以是国内权威的标准。
确保纳入的患者具有相同的疾病特征，以便更准确地评估新药的疗效。
2、纳入排除标准合理在确定研究人群时，还应制定合理的纳入排除标准。
纳入标准应明确规定患者的年龄、性别、病情严重程度等方面的要求；排除标准则应排除那些可能影响研究结果的因素，如合并其他严重疾病、正在使用可能影响疗效评价的药物等。
中药新药临床研究一般原则2015
中药新药临床研究一般原则2015中药作为我国传统医学的瑰宝，在维护人类健康方面发挥着重要作用。
随着现代医学的发展，对中药新药的研发和临床研究也提出了更高的要求。
2015 年发布的中药新药临床研究一般原则，为中药新药的临床研究提供了重要的指导和规范。
一、中药新药临床研究的目的和意义中药新药临床研究的首要目的是评估新药的安全性和有效性。
通过严谨的临床试验，确定新药在特定疾病治疗中的作用，为患者提供更有效的治疗选择。
同时，临床研究也有助于深入了解中药的作用机制，为中医药理论的创新和发展提供科学依据。
其意义在于推动中药现代化进程，使中药在国际医药领域中获得更广泛的认可。
通过遵循科学、规范的研究方法，提高中药新药研发的质量和水平，促进中医药产业的可持续发展。
二、中药新药临床研究的基本原则1、遵循中医药理论和临床实践经验中药新药的研发应基于中医药理论体系，充分考虑中药的性味归经、功效主治等特点。
同时，结合长期的临床实践经验，确保新药的研究具有合理的中医理论基础。
2、符合现代医学研究的方法和要求在保持中医药特色的基础上，积极引入现代医学的研究方法和技术手段，如随机对照试验、双盲法等，提高研究的科学性和可靠性。
3、强调安全性和有效性并重安全性是临床研究的首要关注点，任何新药都必须经过严格的安全性评估。
同时，有效性的评价要客观、准确，能够真实反映新药的治疗效果。
4、注重个体化治疗中医药强调因人而异的个体化治疗，临床研究中应充分考虑患者的个体差异，如体质、病情、生活环境等因素对治疗效果的影响。
三、中药新药临床研究的设计1、研究类型的选择根据新药的特点和研究目的，合理选择研究类型，如Ⅰ期临床试验主要评估新药的安全性和耐受性；Ⅱ期临床试验初步探索新药的有效性和剂量范围；Ⅲ期临床试验则进一步验证新药的有效性和安全性；Ⅳ期临床试验侧重于上市后的监测和评价。
2、对照的设置对照是临床试验的重要组成部分，常用的对照包括安慰剂对照、阳性药物对照和剂量对照等。
中药新药临床研究一般原则
中药新药临床研究一般原则随着人们对传统中药的关注与需求增加，中药新药临床研究逐渐成为一项重要的研究领域。
为了保证研究的可靠性和有效性，中药新药临床研究必须遵循一些基本原则。
本文将介绍中药新药临床研究的一般原则，并探讨其在保证研究质量的重要性。
一、研究设计的合理性中药新药临床研究的设计应该合理且科学。
首先，研究应有明确的研究目标和研究方法，以确保研究能够回答具体的科学问题。
其次，研究人群的选择应该符合研究目的，并且应具备一定的代表性。
最后，研究应该采用对照组进行比较，以评估中药新药的疗效和安全性。
二、样本量的确定中药新药临床研究的样本量应该经过统计学计算确定，以确保研究结果的可靠性。
样本量的确定应考虑多个因素，如研究的目的、主要指标的预期效应、研究的统计学设计等。
合理的样本量能够降低结果偏差和随机误差，提高研究结论的科学性。
三、伦理审查和知情同意中药新药临床研究必须经过伦理委员会的审查，并取得研究对象的知情同意。
伦理审查是保护研究对象权益和安全的重要环节，确保研究过程符合伦理道德要求。
知情同意是研究对象自由选择参与研究的基础，研究方必须向研究对象提供足够的信息，并确保其理解并同意参与。
四、结果评价和统计分析中药新药临床研究的结果评价和统计分析应符合科学规范。
研究应选择适当的主要指标来评价中药新药的疗效和安全性，并进行统计学分析。
结果评价和统计分析应根据研究设计和统计学要求，采用适当的方法进行，以确保研究结论的可信度和科学性。
五、质量控制与监督中药新药临床研究应该有明确的质量控制与监督机制。
研究过程中应采取措施保证数据的准确性和可靠性，如合理的数据采集和管理、数据监测和审核等。
此外，研究人员应定期报告研究进展和结果，接受监督和指导，确保研究的科学性和可靠性。
综上所述，中药新药临床研究的一般原则包括研究设计的合理性、样本量的确定、伦理审查和知情同意、结果评价和统计分析，以及质量控制与监督。
这些原则的遵循能够保证中药新药临床研究的可靠性和有效性，为探索中药的临床应用提供科学依据，促进中药新药的研发和创新。
中药新药临床研究一般原则
附件1中药新药临床研究一般原则一、概述依据《药品注册管理办法》，为体现中医药特色，遵循中医药研究规律，继承传统，鼓励创新，进一步提高中药新药临床试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发展，特制定本指导原则。
本指导原则是为中药新药临床试验的设计、实施和评价提供一般性方法学指导。
本指导原则是在2002年《中药新药临床研究指导原则（试行）》的基础上，基于中药新药临床试验现状，结合近年来中医药学、现代医学、临床流行病学、医学统计学等的新进展，参考国内外相关指导原则而制定。
本指导原则强调中药新药的临床试验需符合伦理学原则，充分保护受试者的安全；强调中药新药临床试验是以研究药物的临床价值为目标；强调在启动临床试验时，根据药物的潜在临床作用制定整体临床试验计划的重要性；强调临床试验过程应具有逻辑性，应重视早期探索性研究，不同阶段的各项临床试验应具有明确、具体的试验目的；强调临床试验过程中应重视获取的阶段性研究数据，不断地进行风险/受益评估，及时调整下一步研究计划，以降低研发风险。
本指导原则强调客观地评价中药新药的临床疗效及其特点，确证性临床试验有效性应以临床结局指标或公认的替代指标进行评价。
强调重视中药新药的安全性研究，修订了心、肝、肾重要脏器安全性评价的具体要求，对于长期治疗不危及生命疾病的药物需延长疗程进行安全性研究。
明确了中药新药开展风险/受益评估的要求、风险/受益评估的原则以及临床价值在风险/受益评估中的重要性。
本指导原则强调临床试验设计与实施过程中的质量控制，列出了需要关注的影响临床试验质量的常见因素，提出了中药新药临床试验用安慰剂研制的要求。
需要说明的是，本指导原则旨在提供一般性方法学指导，不排斥其他科学方法的合理应用。
申请人如果能够以充分的证据说明本指导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认可。
申请人还应关注疾病诊断、治疗方法的不断进步，药品注册相关法规的修订完善，在临床试验设计与实施过程中作出相应的调整。
中草药新药临床研究一般原则
中草药新药临床研究一般原则背景中草药作为中医药传统疗法的重要组成部分，在临床上有着广泛应用。
为了进一步推动中草药的发展和应用，临床研究扮演着重要的角色。
本文档旨在讨论中草药新药临床研究的一般原则，以确保研究的科学性、安全性和可靠性。
研究设计1. 研究目的：明确中草药新药临床研究的目标和研究问题，确保研究的科学性和实用性。
2. 研究类型：根据需要确定是观察性研究还是实验性研究，如：前瞻性队列研究、随机对照实验研究等。
3. 参与者选择：确保选择具备相关疾病特征和符合纳入标准的患者作为研究对象，同时遵循伦理原则和知情同意的要求。
4. 研究方案：制定详细的研究方案，包括研究流程、研究方法、观察指标、数据收集和分析等，以确保研究的可控性和可重复性。
伦理审查和监管要求1. 伦理审查：在进行中草药新药临床研究之前，必须经过伦理审查委员会的批准，确保研究符合伦理道德标准。
2. 知情同意：参与者应充分知晓研究的目的、过程、风险和利益，并自愿签署知情同意书，在明确知情同意的前提下方可纳入研究。
3. 监管和监督：中草药新药临床研究应遵循相关法律法规和监管要求，确保研究的合规性与可靠性。
数据收集和分析1. 数据收集：设计科学合理的数据收集方法，确保数据的准确性、完整性和可比性。
2. 数据分析：采用适当的统计分析方法对收集到的数据进行分析，提取有效信息，为研究结果提供科学依据。
安全性和监测1. 安全性评估：对中草药新药的安全性进行全面评估，及时发现和处理可能存在的安全问题。
2. 监测和调整：监测研究过程中的变化和问题，及时进行调整和改进，确保研究的顺利进行和结果的可靠性。
结论中草药新药临床研究应遵循以上一般原则，以确保研究的科学性、安全性和可靠性。
研究设计、伦理审查和监管要求、数据收集和分析、安全性和监测等方面的合理规划和执行对于推动中草药新药的发展具有重要意义。
中药新药临床研究一般原则解读和起草情况说明
中药新药临床研究一般原则解读和起草情况说明刘炳林【摘要】本文就2015年国家食品药品监督管理总局新颁布的中药新药临床研究一般原则(简称“指导原则”)的起草过程和起草工作分工情况进行了说明,并介绍了本指导原则的重点内容和突出特点.指导原则提出中药新药临床研究目的和定位应该符合临床实际,并能够给患者带来临床受益.而且,指导原则规定中药新药上市需要进行风险/受益评估,强调了充分的探索性临床试验的重要性、临床疗效终点指标设计的科学性、临床试验质量控制的重要性.另外,该指导原则明确提高了心、肝、肾脏安全性研究与评价的具体要求,制定了安慰剂制备的原则要求.最后,本文对指导原则制定中尚存的不足之处和未来发展进行了探讨和展望.%This paper described the drafting background,including the process and division of labour,of the general guidelines of clinical trials on new drugs of TCM (hereinafter called "the guideline") published by China Food and Drug Administration (CDFA) in 2015.The paper mainly introduced the key content and outstanding characteristics of the guideline.The guideline indicated that purpose and target of the clinical trials on the new drugs of TCM should be in accordance with clinical practice and bring clinical benefits to the patients.Besides,the guideline stipulated that the risk/benefit assessment was requisite before marketing a new drug,emphasizing the importance of adequate exploratory clinical trials,scientificalness of the disignation of the endpoints of clinical efficacy,and the significance of the quality control of clinical trials.The specific requirements for the safety evaluation of the heart,liver and kidney was raised and a request for the preparation of theplacebo formulated in the guideline.At the same time,the existing problems and the future development of the guideline are discussed inthis paper.【期刊名称】《世界科学技术-中医药现代化》【年(卷),期】2016(018)012【总页数】7页(P2075-2081)【关键词】新药;中药;临床试验;临床试验一般原则;有效性评价;安全性评价【作者】刘炳林【作者单位】国家食品药品监督管理总局药品审评中心北京 100038【正文语种】中文【中图分类】R2《中药新药临床研究一般原则》＊＊是在2002年版《中药新药临床研究指导原则（试行）》（简称“2002版指导原则”）[1]总论的基础上修订、撰写而成。
中药新药临床试验一般原则
中药新药临床试验一般原则
随着中医药在世界范围内的发展和应用增加，中药新药临床试
验一直是重要的研究领域。
本文介绍了中药新药临床试验的一般原则。
1. 试验目的
中药新药临床试验的主要目的是评估中药新药的安全性和有效性。
试验还可以确定适当的剂量和给药方式，并提供其他相关信息。
2. 征入标准
试验应严格按照预定的征入标准进行。
征入标准应清晰明确，
包括疾病类型、患者人群特征、疾病严重程度等。
3. 试验设计
中药新药临床试验的设计应符合科学规范和伦理要求。
常见的
试验设计包括随机对照试验、单盲试验和双盲试验等。
4. 药物管理
中药新药的药物管理应严格执行，并遵循相关法规和准则。
试验药物的制剂应符合规范要求，并按照试验计划进行配制和使用。
5. 安全评价
试验期间，应定期对患者进行安全评价。
如有任何不良事件或严重不良事件发生，应及时采取适当的措施，并记录和报告。
6. 数据分析
试验数据应经过准确、可靠的收集和记录。
数据分析应遵循统计学原则，以确保结果的可信性和科学性。
7. 伦理审查
试验应经过伦理审查委员会的审查和批准。
试验过程中应保护患者的隐私权和知情同意权。
8. 结论
中药新药临床试验的一般原则包括试验目的、征入标准、试验设计、药物管理、安全评价、数据分析和伦理审查等方面。
通过严格遵守这些原则，能够推动中药新药的研究和发展。
以上为中药新药临床试验一般原则的简要介绍。
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附件1中药新药临床研究一般原则一、概述依据《药品注册管理办法》,为体现中医药特色,遵循中医药研究规律,继承传统,鼓励创新,进一步提高中药新药临床试验的水平与质量,推动中药新药的研究与发展,特制定本指导原则。
本指导原则就是为中药新药临床试验的设计、实施与评价提供一般性方法学指导。
本指导原则就是在2002年《中药新药临床研究指导原则(试行)》的基础上,基于中药新药临床试验现状,结合近年来中医药学、现代医学、临床流行病学、医学统计学等的新进展,参考国内外相关指导原则而制定。
本指导原则强调中药新药的临床试验需符合伦理学原则,充分保护受试者的安全;强调中药新药临床试验就是以研究药物的临床价值为目标;强调在启动临床试验时,根据药物的潜在临床作用制定整体临床试验计划的重要性;强调临床试验过程应具有逻辑性,应重视早期探索性研究,不同阶段的各项临床试验应具有明确、具体的试验目的;强调临床试验过程中应重视获取的阶段性研究数据,不断地进行风险/受益评估,及时调整下一步研究计划,以降低研发风险。
本指导原则强调客观地评价中药新药的临床疗效及其特点,确证性临床试验有效性应以临床结局指标或公认的替代指标进行评价。
强调重视中药新药的安全性研究,修订了心、肝、肾重要脏器安全性评价的具体要求,对于长期治疗不危及生命疾病的药物需延长疗程进行安全性研究。
明确了中药新药开展风险/受益评估的要求、风险/受益评估的原则以及临床价值在风险/受益评估中的重要性。
本指导原则强调临床试验设计与实施过程中的质量控制,列出了需要关注的影响临床试验质量的常见因素,提出了中药新药临床试验用安慰剂研制的要求。
需要说明的就是,本指导原则旨在提供一般性方法学指导,不排斥其她科学方法的合理应用。
申请人如果能够以充分的证据说明本指导原则以外的方法具备科学性与合理性,同样可以获得认可。
申请人还应关注疾病诊断、治疗方法的不断进步,药品注册相关法规的修订完善,在临床试验设计与实施过程中作出相应的调整。
二、伦理学及受试者的保护尊重、保护受试者的权益、安全与健康就是临床试验伦理学的基本原则。
中药新药临床试验的设计与实施应符合《赫尔辛基宣言》等国际公认的伦理原则,同时要符合我国药品注册相关法规、《药物临床试验质量管理规范》与《药物临床试验伦理审查工作指导原则》等相关伦理要求。
鉴于中医药的特点,中药新药临床试验伦理尚需要关注如下问题:药物组方与主治中医证候的方证相应问题;当中药与化学药物联合应用时,药物间相互作用所可能产生的安全性问题;有毒药材或长期临床使用的安全性问题等。
三、中药新药临床试验的特点中药新药的研制就是基于中医药理论与临床实践,中医证候的观察与疗效评价就是中药新药临床试验的重要内容之一。
中医证候既就是目标适应症的纳入标准,同时也就是疗效评价的指标。
中医证候的疗效评价方法应具有科学性,所获得的临床受益应具有公认的临床价值。
主治为病证结合的中药新药临床试验,主要疗效指标应选择临床结局指标或公认的替代指标。
主要疗效指标如为改善症状、体征或疾病状态,提高患者生存质量,其临床价值应就是公认的,并且应对疾病的临床转归无不利的影响。
中药新药临床试验需充分关注证候转化对药物有效性、安全性评价的影响。
中药复方制剂需注意方证相应,并针对预先拟定的中医证候进行评价。
中药有效成份、有效部位制剂等需进行中医证候探索性研究,为Ⅲ期中医证候的确证性研究提供依据。
四、中药新药临床试验计划的制定及研发风险的控制以注册为目的的新药临床试验应当就是一个有逻辑、有步骤的过程,在这一过程中,早期小规模临床试验结果,为后续更大规模的、目的性更强的临床试验提供重要信息,用以进一步判断药物的临床价值与安全性风险。
为了更好地降低药物研发风险,申请人在研发早期需根据药物的特点、立题依据及非临床研究的结果,拟定目标适应症的疾病发生发展演变规律,确定药物的临床定位、预期的临床价值与使用方法等,据此制定适宜的临床试验计划。
申请人还应该意识到,药物无效或存在安全性问题,未必在临床前的研究阶段即显现出来。
因此,即使进入临床试验阶段的药物能否成为上市的新药仍有待科学的临床研究与评价。
药物临床试验计划通常包括不同阶段及试验目的的临床试验方案,在每个阶段均需进行研发风险评估,包括临床定位就是否准确、临床试验设计就是否科学可行、临床试验质量控制就是否良好等,并对计划适时作出调整,以规避药物研发风险。
(一)药物的临床定位临床定位就是指中药新药在拟定目标适应症中预期的治疗作用,该作用应具有公认的临床价值。
客观、恰当的临床定位可以降低药物的研发风险。
确定药物的临床定位需考虑:适应症疾病发生发展演变规律;适应症疾病现阶段医学进展,所能达到的治疗水平,中医药目前在目标适应症治疗中的作用与地位及药物潜在的临床价值;需明确就是治疗用药还就是预防用药,就是影响疾病进程还就是改善症状,就是联合现有治疗方法还就是单独使用等。
(二)临床试验设计方法的科学性在中药新药确证性临床试验设计中,主要疗效指标必须明确,如果主要疗效指标不明确或者试验结束后才确定或更换主要疗效指标都会带来有效性评价的问题。
主要疗效指标如采用替代指标,应预先设定,且应被广泛认可。
在进行等效性或非劣效性试验时,非劣效或等效“界值”的确定应有充分的依据,如果依据不足,将可能无法证明药物的有效性。
对临床需要长期或反复使用的药物,应有足够的样本量及药物的暴露时间与暴露剂量,以充分观察药物的安全性。
(三)早期探索性临床试验加强早期探索性临床试验的研究,将有助于及时评估临床定位就是否恰当、临床受益大小、给药剂量与疗程的合理性、预期或非预期不良反应严重程度与发生率等方面就是否存在问题,以降低后期研发风险。
(四)临床试验质量控制临床试验设计与实施过程应考虑到临床试验质量控制不佳所带来的研发风险。
诸如临床试验预先未设计导入期,对关键实验室检查指标未预先建立一致性检测要求;未按随机要求入组,未按规定使用合并用药,研究者对疗效观测指标测量方法的培训欠缺等,均将影响临床试验质量,导致临床试验结果不能支持其有效性、安全性评价。
五、风险/受益评估风险/受益评估,一般就是指受试者使用受试药物以后所能获得的治疗方面的受益与所承担的风险之间平衡的把握,应该充分考虑临床价值在风险/受益评估中的重要性,以评价其就是否具有上市价值。
受益主要体现在所治疗疾病的病情程度的改善,疾病持续时间的缩短,生命维持时间的延长与生存质量的提高等方面。
风险主要包括不良反应的类型、严重程度、持续时间及发生频率等。
(一)开展风险/受益评估的要求1.完整的数据库临床试验的安全性数据库越大、越全面,发现严重不良事件/不良反应的可能性就越大。
风险/受益评估至少应具备一个科学的、大小合理的、完整的、可供评价的安全性数据库。
安全性数据库的合理大小取决于诸多因素,如中药新药的创新程度、现有治疗药物的情况及与其相比的安全性,治疗的目标适应症人群受益程度、疗程长短等。
2.合理的对照合理的对照能够获取比较性的疗效与安全性数据,有助于分析药物疗效与不良反应就是药物所致还就是由于其她因素所致。
采用安慰剂对照不仅可以了解药物的“绝对”疗效,便于清晰地评价安全性(区分药物本身所致不良反应以及来自潜在疾病或并发疾病的不良反应等),还可以检测试验本身的灵敏度。
采用阳性药物对照有助于获得伦理学的批准,可获得中药新药与已上市公认有效药物的“相对”有效性与安全性。
采用安慰剂与阳性药物对照的三臂试验设计具备许多优点,不仅可以获得药物的“绝对”疗效以及试验检测灵敏度的内部证据,还可以同时进行与阳性药物疗效等方面的对比研究。
在符合伦理学的前提下,应有安慰剂对照的临床试验数据,以进行风险/受益评估。
采用三臂试验设计的临床试验数据,则有助于判断临床价值,以获得更好的支持上市的证据。
3.足够的随访应对所有的受试者访视到试验结束,必要时甚至随访到试验结束之后。
特别就是在需要长期治疗的研究中,足够长时间的随访对确定其安全性非常关键。
随访应包括脱落病例及因达到了观测的主要结局而提前完成研究的受试者。
随访的持续时间需要根据药物的具体情况而定。
4.查实退出研究的原因不论就是研究者决定的退出还就是受试者决定的退出,都应查明退出的原因,尤其关注就是否因为存在安全性问题。
应对因安全性问题而退出者持续随访到不良事件完全消除或稳定(医学上认为可以停止观察)为止,并在研究病历与病例报告表中记录随访数据。
对研究过程中受试者出现异常的实验室数值,即使尚未达到规定的不良事件的程度,也应当全面收集相关信息,并加以记录与必要的随访。
应当要求退出研究的受试者继续提供有关信息,以判断就是否为严重或显著安全性问题,否则将影响对药物安全性的科学评价。
(二)风险/受益评估重点针对所完成临床试验的有效性、安全性数据,需整体评价就是否具备风险/受益评估的条件,在此基础上方可进行风险/受益评估。
临床试验总结报告中应提供风险/受益评估的分析与结论。
1.风险评估重点对各期临床试验过程中出现的全部的不良事件与严重不良事件等进行合理的因果判断,以不良反应类型、发生率与严重程度等来评价药物的安全性风险。
还需要关注安全性数据就是否完整充分、有无遗漏;发生的风险就是否与对照组进行合理的比较,就是否包括少见的、非预期的、严重的及剂量相关的不良反应,有无存在同类药物的安全性问题等。
2.受益评估重点对各期临床试验的全部有效性结果进行合理分析,各期临床试验有效性结果应为具有逻辑的证据链。
应以公认的临床结局指标或替代指标的结果来评价药物带来的受益。
评价内容包括试验的纳入人群就是否代表方案中的目标适应症人群,就是否有合理的对照,主要疗效指标就是否恰当,统计分析方法就是否正确,研究结论就是否确切,主要疗效指标与次要疗效指标的有效性结果之间的一致性等。
(三)风险/受益评估原则针对不同的疾病、同种疾病不同的严重程度,对于治疗所期望的疗效以及可以承受的风险就是不同的。
应该区分药物针对疾病某一方面的有效性与患者的受益这两个概念,两者既有关联又有区别。
患者的受益需要以有效性作为基础,但对疾病某一方面有效的药物未必使该疾病患者受益。
受益评估更瞧重的就是临床结局指标或公认的替代指标的结果所体现的临床价值。
对于安全性的可接受性,会因受益大小、疾病类型与严重程度的不同而变化,其风险/受益的平衡点就是不同的。
在药物的风险/受益评估中,通常不能仅仅局限于所研发药物的安全性与有效性,还应该兼顾与现有的治疗药物、治疗水平进行必要的比较,依据其受益所体现的临床价值的大小,其风险就是否可以接受,以综合评估就是否受益大于风险,具备上市价值。
相对于疾病对人体的危害及现有治疗方法及水平,药物的疗效与对照药物相比体现出优势或特色并能够使患者受益且具有临床价值,如果药物的不良反应可接受,则具有上市价值;如果药物的不良反应比较大,则需要结合适应症特点、适应人群的特点、疾病本身对人体的危害及其现有治疗药物与治疗方法、不良反应就是否可控、可防等因素,综合评估其就是否具有上市价值。