临床试验统计分析数据集
临床试验相关统计分析
描述 -生存时间 生存率 风险率 • 非参数法 -KM法 、寿命表 (LIFETEST) • 参数法- 指数模型、Weibull模型、Gompertz模型 ( LIFEREG) • 半参数法- COX回归 (PHREG)
03
数据分析
数据分析
推断性描述：1. t 检验
1.1 单样本t检验（The One-Sample t-Test）：临床试验中应用最广泛的是在配对数据， 包括开放性试验前后比较和随机对照试验中组内比较
回归系数b
优势比OR
RR
至少变量数的10倍
至少变量数的20倍
非截尾例数至少变量数的10倍
应用
因素分析 预测预报 Y
因素分析 预测、判别P(Y＝1)
因素分析 生存预测 S(t)
04
结果解读
结果解读
P值与置信区间
e.g.: 一项样本量为804的对照试验，Enalapril组和hydralazine 联合nitrates组 的死亡率分别为33％和38％，两组死亡率差异为5％, p=0.11（95％可信区间： -1.2%~ 12%）
1. 不能排除疗效差异有临床意义 2. 区间范围大根源：样本量较少，阴性结果可能是样本量较少造成
结论：可能样本量不足，无法检验出两组差异
结果解读
：P >0.05
上限小于临床最小有意义值， 试验结论阴性
上限大于临床最小有意义值， 试验结论不确定
阳性结果：P <0.05
连续型：是指X可以取某一区间的所有值。比如，我们定义X为收缩压血压值，理论 上来说X可以取任意非负值
数据分类
参数估计与非参数估计
参数检验parameter test，对参数平均值、方差进行的统计检验
【2019年整理】临床试验数据管理与统计分析--第四军医大学卫生统计学教研室_夏结来
编码(Coding)
为便于统计分析，将研究者填写的合并用 药和不良事件根据相应标准进行规范化处理的 过程。
•不良事件编码：
1、如将上感、感冒等统一编码为上呼吸道感染
2、如将恶心呕吐拆分为两个AE编码，分别编码为“恶心”和“呕吐”
•合并用药编码(按药品通用名编码)
EPIAO、罗可曼、利血宝和济脉欣等均编码为“红细胞生成素”
或 “试验组(E) 与对照组(C ) 差但不多”
假设检验与两类错误 无效假设：试验组与对照组均数相等
Ho: C-T=0
备择假设：试验组与对照组均数不等
H1: C-T≠0
假设检验与两类错误
推论结果
拒绝
不拒绝 正确
假 设
把握度
错误
1-
误解
阳性对照试验的优效性检验
(P>0.05) ?
非劣效/等效
数据核查计划
通用数据项核查条件统一描述
按病例报告表页码和各页数据项内容顺序撰写。
所有已进入数据库的数据均需描述核查条件 对各数据项应描述其核查范围和发疑问或确认的标准 内容完成相同的页，可合并撰写(如各访视内容) 核查计划传递给申办方，申办方审核并提出修改意见 核查计划签字后方生效
数据核查程序
定量指标评价的统计学方法
应用协方差分析(ANCOVA)在18周时评 价SISBP变化这一主要终点，以研究中心和 治疗方法的因素，基线指标值为协变量。计 算每个治疗组从基线变化的最小二乘均数和 95%CI。计算95%CI显示最小二乘均数的 差异。
有效性分析
主要疗效指标（primary end points)
数据盲态审核会议
临床试验数据盲态下审核是指在完成 数据核查、疑问解答结束，数据库关闭后 直到揭盲前，对数据库数据再次进行的审 核与评判。 参加数据审核会议人员，一般由主要 研究者、统计分析员、数据管理员、监查 员和申办者组成。
临床试验的数据管理与统计分析
2、准备工作
1、数据管理员应准备一份数据管理报告，内 、数据管理员应准备一份数据管理报告， 容至少应包括： 容至少应包括： 数据管理的过程及一般情况介绍、 数据管理的过程及一般情况介绍、病例入 组及完成情况（含脱落受试者清单） 组及完成情况（含脱落受试者清单） 、判断 统计分析人群时涉及的项目及需讨论并解决的 问题（入选/排除标准检查 完整性检查、 排除标准检查、 问题（入选 排除标准检查、完整性检查、逻 辑一致性检查、离群数据检查、时间窗检查、 辑一致性检查、离群数据检查、时间窗检查、 合并用药检查、不良事件检查等） 合并用药检查、不良事件检查等）
主要指标的基线值完备。 主要指标的基线值完备。 不违背方案，符合入选排除标准， 不违背方案，符合入选排除标准，未合并使用方案规定不能用药物 依从性好
二、随机入组病例特征描述
基线定义为随机入组时间， 基线定义为随机入组时间，病例特征一般包括 为患者的人口学信息、饮食运动情况、 为患者的人口学信息、饮食运动情况、疾病情 况等。 况等。 根据变量的数字特征，采用t检验 检验/Wilcoxon秩 根据变量的数字特征，采用 检验 秩 和检验对患者年龄、身高、体重、病程、 和检验对患者年龄、身高、体重、病程、生命 体征等定量数据进行比较。采用卡方检验／ 体征等定量数据进行比较。采用卡方检验／ Fisher确切概率检验或者 确切概率检验或者Wilcoxon秩和检验对 确切概率检验或者 秩和检验对 患者的性别、饮食控制、运动治疗、 患者的性别、饮食控制、运动治疗、降糖药物 治疗史、疾病史等分类变量进行基线比较。 治疗史、疾病史等分类变量进行基线比较。 基线描述分析采用FAS数据集。 数据集。 基线描述分析采用 数据集
1如将上感感冒等统一编码为上呼吸道感染2如将恶心呕吐拆分为两个ae编码分别编码为恶心和呕吐?合并用药编码合并用药编码按药品通用名编码按药品通用名编码epiao罗可曼利血宝和济脉欣等均编码为红细胞生成素不良事件costartfdawhoartwhomeddra诊断和处理icd10cm药物whodrugwhopdr医学标准术语编码医学标准术语编码患者数据列表中止试验患者方案偏离从疗效分析中剔除的患者人口统计学数据依从性和或药物浓度数据如果有个例疗效反应数据不良事件列表每名患者按患者列表的个例实验室检查值管理当局要求时iche3临床试验报告的结构与内容
数据分析FAS,PPS,SS
统计方法FAS,PPS,SS全分析集(FAS)指合格病例与脱落病例的集合,但不包括剔除病例。
主要疗效指标缺失时,根据意向性分析(intention to treat,ITT分析),用前一次结果结转。
可比性分析与次要疗效指标的缺失值不作结转,根据实际获得的数据分析。
尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。
几乎包括所有的随机化后的受试者。
可以从FAS中排除的情况:1.不符合入选标准的受试者。
2.在入组后没有任何随访记录的受试者。
符合方案集(PPS)指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合,即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析(PP分析)。
其就是FAS 的一个子集,在这个数据集中每位受试者就是依从性好,不违背方案,主要指标的基线值完备;未使用违背方案的药物。
可以从PPS分析集中排除的情况:1、主要指标无基线值。
2、严重违背方案,使用禁用药物。
3、依从性差。
安全数据集(SS)至少接受一次治疗,且有安全性指标记录的实际数据。
安全性缺失值不得结转;纳入可作评价的部分剔除病例,如年龄超过纳入标准的病例,但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。
不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。
剔除病例的标准:不符合入选标准的受试者;没有服药或没有任何随访记录的受试者。
脱落病例的标准:未完成试验自行退出;疾病进展或不良事件导致退出;指标资料不全;使用违用药物。
统计指导原则写到:在确证性试验的药物有效性评价时,宜同时用全分析集(FAS)与符合方案集(PP)进行统计分析。
当以上两种数据集的分析结论一致时,可以增强试验结果的可信性。
当不一致时,应对其差异进行清楚的讨论与解释。
如果符合方案集中被排除的受试者比例太大,则会影响试验的有效性分析。
然而,在很多的临床试验中,全分析集方法就是保守的,但更接近药物上市后的疗效。
应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果,但可能较以后实践中的疗效偏大。
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片一、引言随机对照试验是临床研究中常用的方法之一，通过随机分组与对照组比较，旨在评估新治疗手段的疗效与安全性。
本报告将对一项临床随机对照试验的统计分析结果进行简要呈现，以期能够向相关人员提供重要的参考信息。
二、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计。
纳入对象为患有某种特定疾病的患者，统计学家根据一定的方法进行随机分组，并将其分为治疗组和对照组。
治疗组接受新治疗手段，而对照组则接受传统治疗方法。
三、试验结果1. 研究对象基本情况试验共纳入了1000名患者，其中500名分配到治疗组，500名分配到对照组。
两组患者在性别、年龄、病程等基本情况上无显著差异，具有可比性。
2. 主要观察指标本次试验的主要观察指标为患者治疗后症状改善情况。
通过严格的评估和统计分析，得出了以下结论：- 治疗组患者症状改善率为65%，对照组患者症状改善率为52%。
- 治疗组患者的平均症状缓解时间为14天，对照组患者的平均症状缓解时间为21天。
- 治疗组患者的不良反应发生率为8%，对照组患者的不良反应发生率为5%。
四、统计分析1. 数据处理所收集的数据经过匿名化处理，然后利用统计软件进行分析。
通过描述性统计分析、卡方检验、t检验等方法对数据进行处理，得出了以上结论。
2. 结果解读- 治疗组症状改善率显著高于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的症状缓解时间明显短于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的不良反应发生率略高于对照组，但差异无统计学意义（P>0.05）。
五、讨论与结论通过对临床随机对照试验数据的统计分析，我们得出了新治疗手段在症状改善、症状缓解时间等方面的较好效果。
同时，该方法的不良反应发生率与传统治疗方法相比没有明显差异。
因此，可以认为新治疗手段在该特定疾病的应用具有潜力与前景。
六、结语本次临床随机对照试验的统计分析结果将为临床医生、研究人员和患者提供重要的决策依据。
临床试验统计分析数据集
临床试验统计分析数据集临床试验是评估新药或治疗方法效果和安全性的重要手段之一。
在进行临床试验时，研究者不仅需要设计合理的试验方案和选择适当的指标，还需要对试验数据进行统计分析。
而临床试验的统计分析数据集，则是研究者用于分析试验数据的基础。
临床试验统计分析数据集包含了试验中收集到的各种数据，例如患者的人口学特征、基线特征、药物的使用情况、治疗效果评价指标、不良事件等。
这些数据可以通过不同的统计方法和模型进行分析，从而得出针对试验目标的科学结论。
首先，临床试验统计分析数据集的重要性不可忽视。
通过对试验数据进行统计分析，可以帮助研究者评估治疗效果的差异性，确定药效的可靠性，进而指导临床实践。
例如，在评估一种新药的有效性时，常常需要比较新药与安慰剂或现有治疗方法的差异。
这时，研究者可以通过分析数据集中的效应量指标，例如相对风险、相对风险、绝对风险差等，来评估新药的临床疗效。
其次，临床试验统计分析数据集的分析方法多种多样，可以根据试验目标和数据类型的不同选择合适的方法和模型。
常见的统计方法包括T检验、方差分析、卡方检验、生存分析、线性回归、逻辑回归等。
这些方法的选择要根据试验研究设计的特点和数据的分布情况来决定。
例如，当试验目标是比较两组独立样本的均值差异时，适合选择T检验方法，而当试验目标是评估不同药物治疗对患者生存时间的影响时，适合选择生存分析方法。
此外，临床试验统计分析数据集在分析过程中需要注意一些问题。
首先是数据的质量和完整性。
试验数据应该经过严格的监测和录入，保证数据的准确性和一致性。
同时，需要考虑到数据集中存在的缺失数据或异常值对分析结果的影响，并采取相应的处理方法。
其次是样本容量的确定。
样本容量的大小直接影响到统计分析的可靠性和推广性。
在设计试验时，需要根据预期的效应量和统计功效确定合理的样本容量，以保证试验结果的可信度。
最后，临床试验统计分析数据集的结果应以客观和科学的方式呈现。
结果报告应包括描述性统计结果、推断统计结果和相应的效应量指标。
临床试验数据统计报告
临床试验数据统计报告首部（包括但不限于：临床试验概述、目的与背景、研究设计、试验对象、伦理审批等）在医学研究领域，临床试验是评估新治疗方法或药物疗效和安全性的重要手段。
本报告旨在对进行的某项临床试验进行数据统计和分析，以便全面评估治疗效果并提供科学依据。
以下为该临床试验的相关数据统计及分析结果。
1. 受试者信息统计本次临床试验共纳入xxx名受试者，其中男性占比xx%，女性占比xx%。
受试者的平均年龄为xx岁（标准差：xx岁），涵盖了各个年龄段的参与者。
所有受试者均经过详细的相关筛选和评估，符合纳入标准并已取得知情同意。
2. 数据收集与处理本次试验中，我们针对受试者的相关指标进行了数据的收集与处理。
数据收集包括但不限于临床症状、体征、实验室检测结果等，具体指标和观察时间点详见附表1。
我们严格按照试验方案规定的流程和标准进行数据收集，并保证数据的准确性和可靠性。
3. 试验结果统计与描述基于收集到的相关数据，我们进行了全面的统计和分析，并对试验结果进行描述和解读。
3.1 治疗效果结果通过对数据的分析，我们得出了关于治疗效果的结论。
在治疗组中，有 xx% 的受试者显示出了显著的病情改善，这与对照组的 xx% 相比存在显著差异（P<0.05）。
这表明该治疗方法在xx方面具有明显的效果。
3.2 安全性评估结果安全性评估是临床试验中重要的一部分。
通过对受试者的不良事件（Adverse Event, AE）进行记录和统计，我们对该治疗方法的安全性进行了综合评估。
本次试验中，xx% 的受试者在治疗过程中出现了不良事件，其中轻度不良事件占比xx%，中度不良事件占比xx%，重度不良事件占比xx%。
我们认为，该治疗方法的副作用可控且在可接受的范围内。
4. 讨论与结论综合以上统计结果，我们对试验结果进行了充分的讨论和解读。
通过对病例特点、治疗效果和安全性的综合分析，我们得出以下结论：该治疗方法在改善某一疾病方面具有显著且可接受的效果，且副作用可控。
临床试验数据总结报告
临床试验数据总结报告一、引言临床试验是评估新医疗产品或治疗方法安全性和疗效的重要手段。
为了全面准确地总结临床试验数据，本报告对相关数据进行了分析和整理，以便为后续的临床决策提供参考。
二、试验背景（这部分根据具体情况进行描述）三、试验设计（这部分根据具体情况进行描述）四、受试者信息在本次试验中，共招募了xxx名受试者，其中包括男性和女性。
受试者的年龄范围为xx岁至xx岁，他们来自不同的地区和社会背景。
受试者的选择遵循xx原则，在签署知情同意书后，进行个体基本信息的收集，包括性别、年龄、病史等。
五、数据收集与分析1. 数据收集在试验进行过程中，严格按照试验方案执行，对受试者的数据进行收集。
数据收集包括但不限于临床检查、实验室检验、问卷调查等。
所有数据均通过统一的表格和系统进行输入和存储，以确保数据的准确性和安全性。
2. 数据清理与验证收集到的数据经过初步清理后，进行详细的验证。
验证包括逻辑性验证、范围验证、异常值验证等。
同时，对数据进行质控和质量管理，确保数据的可靠性和准确性。
3. 数据分析根据试验设计和目的，对收集到的数据进行统计学分析。
采用适当的分析方法，包括描述性统计和推断性统计，对数据进行整合、比较和归纳。
六、数据结果根据数据分析的结果，得到以下结论：1. 效果评估：根据药物使用或治疗方法，对受试者的临床疗效进行评估。
具体包括临床症状的改善程度、疾病风险的减少等。
2. 安全性评估：对药物或治疗方法的安全性进行评估，包括不良反应的发生率、严重程度等。
3. 副作用分析：对试验中出现的副作用进行统计和分析，研究其发生原因、频率等。
七、讨论根据数据结果，对试验结果进行讨论和解释。
结合其他相关研究和文献，分析试验结果的在临床实践中的意义，并对可能出现的问题和局限性进行探讨。
八、结论综合以上分析和讨论，得出以下结论：1. 对于本次试验，药物或治疗方法具备良好的临床疗效，能帮助患者达到特定的治疗目标。
2. 药物或治疗方法的安全性较高，不良反应发生率较低，并且一般为轻度或可接受的副作用。
2临床试验统计设计与分析-111131(含笔记)
统计分析所用的指标
主要指标（1～2）、次要指标 FAS、PPS、SS 疗效指标分析方法、安全性指标分析方法 ＝0.05
统计分析数据集的纳入标准
统计分析方法
检验水准
……
统计指标
疗效指标
主要疗效指标必须是客观指标。 主要指标最好只有一个，次要指标可以多个。 指标类型包括：定量、定性、等级、生存资料。 生命体征、体格检查 实验室检查、影像学检查 不良事件发生情况 合并用药情况
试验目的的变化等。
数据管理
数据库软件（Electronic Data Capture、EDC）
OC、Promsys、Studybuilder、Epidata、EXCEL
审核病例报告表（疑问表） 双份录入（疑问表） 盲态核查（疑问表）（ 揭盲以前的核查） 数据锁定
统计计划书
III期：扩大的多中心临床试验，进一步考察药物的有 效性和安全性 IV期：上市后的监测，考察疗效和不良反应，注意罕 见的不良反应
临床试验的基本知识
多中心试验
由一个或几个单位的主要研究者（组长单位）总体负 责，多个单位的研究者合作，按同一个试验方案同时 进行的临床试验。 研究单位（科室）必须是国家药品临床研究基地。 申办者可直接与中心联系，或通过CRO公司与中心联 系，开展临床试验。
破盲（<20%）、揭盲（二次揭盲和一次揭盲）
临床试验的基本知识
非劣效性/等效性/优效性检验
非劣效性 劣效 等效性 优效性
－δ
0
δ/ε
非劣效性界值
等效性界值
临床试验数据管理与统计分析--夏结来(第四军医大)
数据管理流程
项目启动 CRF注释 录入程序 数据录入
疑问管理
临床试验中心
管理计划 核查计划 核查程序
质量检查
数据传递 数据锁定 数据审核 管理报告 数据关闭
数据管理计划（DMP）
阐述该项目的数据管理过程、时间 约定、项目组成员、数据核查计划、关 键指标及非关键指标的约定、疑问管理 方式等。
该计划由项目申办单位、统计单位 和数据管理单位签署，做为该项目数据 管理的依据。
疑问表修改说明
1.本疑问表是由第四军医大学数据管理中心发出 2.疑问仅是数据管理人员对有关数据存有疑惑而发出的询
问，希望研究者给予明确答复 3.数据修改必须以原始数据为依据，不能推论式回答 4.研究者如果认为数据无错误，在相应的方框内划"×"，
并签名确认 5.研究者如果认为数据确实有错误，在相应的方框内划
计划和安排
临床试验过程
临床试验 CRF
监查
数据管理
批准与上市
SFDA/CDE
统计与临床报告
统计分析
一、临床试验的数据管理
数据管理的目的
数据管理的目的：以及时、有效的方式为支持 新药批准上市提供与预期结果一致、精确、正确的 临床试验数据，以便对此数据按预先制定的统计分 析计划书进行统计分析。
数据管理的定义：将在临床试验中产生的大量 数据及时填写、准确录入、计算机辅助人工审核校 对、疑问问答校正，数据盲态下审核与锁定等全过 程。
核查与疑问管理
数据核查计划 数据核查程序 疑问表(DQF)的产生 DQF的回答 DQF的返回及处理
数据核查目的
项目核查人员对CRF表中的各个指 标的数值和相互关系根据临床试验方案 要求进行核查，对于缺失、逻辑矛盾、 有误或不能够确定的数据，以疑问表的 形式由临床试验监查员传递给临床试验 中心，由研究者对疑问做出回答。
临床试验统计分析数据集
指标评价结果"，这样得到进行统计分析的全分析集（不同的方案有不同的剔除 标准。举例“缺失主要评价指标的基线数据的病例将从 FAS 中剔除”、“对方案 的依从性差”“入组后没有任何随访数据”等）。
在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最 接近的一次观察值进行结转。这样的数据集经过统计分析得出结果，被认为可 以尽可能接近上市后药物在实际使用患者中能取得的疗效。
到底什么是数据集？数据集的确定原则？不同数据集的定义？可能很多 CRA 都 搞不明白，在此我综合了大量资料作出如下总结，共非统计专业人士参考。
临床试验统计分析数据集
1. 什么是数据集？ 2. 数据集的确定原则？ 3. 不同数据集的定义？
用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时 确认每位受试者所属的分析集。
《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》的定义为： 受试者的“符合方案集”（简称 PPS），亦称为 “可评价病例”样本。它是 全分析集的一个子集，这些受试者对方案更具依从性，有大的违反等。 将受试者排除在符合方案集之外的理由应在盲态审核时阐明，并在揭盲之前用 文件写明。
【SS 集】对于安全性分析，不使用意向性原则和符合方案原则，而是"暴露 "(Exposure)原则，即所有至少使用过一剂研究药物的受试者，都必须观察安全 性指标，且这种观察将与实际使用药物而不是方案规定药物相联系。一般表述 是随机化后至少使用过一剂研究药物的受试者。在一些研究中，随机化之前就 开始使用研究药物，这种情况下，在确定安全性分析集(Safety Analysis Set，SAF 或 SAS)时不加随机化的限制，因为按照"暴露"(Exposure)原则，这种观察将与实 际使用药物而不是方案规定的随机化分配药物相联系。
临床试验数据统计分析概述
临床试验数据统计分析概述㈠、统计分析计划书统计分析计划书由生物统计学专业人员起草，并与主要研究者商定，其内容比试验方案中所规定的统计分析更为详细。
统计分析计划书上应列出统计分析集的选择、主要指标、次要指标、统计分析方法、疗效及安全性评价方法等，按预期的统计分析结果列出统计分析表备用。
统计分析计划书应形成于试验方案和病例报告表完成之后。
在临床试验进行过程中，可以修改、补充和完善。
在盲态审核时再次修改完善。
但是在第一次揭盲之前必须以文件形式予以确认，此后不能再作变动。
㈡、统计分析集用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。
在定义分析数据集时，需遵循以下两个原则：①使偏倚达到最小；②控制I类错误的增加。
根据意向性分析（简称ITT）的基本原则，主要分析应包括所有随机化的受试者。
即需要完整地随访所有随机化对象的研究结果，但实际操作中往往难以达到。
因此，常采用全分析集进行分析。
全分析集（简称FAS）是指尽可能接近符合意向性治疗原则的理想的受试者集。
该数据集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。
在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最接近的一次观察值进行结转(last observation carry forward,简称LOCF)。
受试者的“符合方案集” (简称PP)，亦称为“可评价病例”样本。
它是全分析集的一个子集，这些受试者对方案更具依从性，依从性包括以下一些考虑，如接受治疗，主要指标可以测定以及没有对试验方案大的违反等。
将受试者排除在符合方案集之外的理由应在盲态审核时阐明，并在揭盲之前用文件写明。
在确证性试验中，对药物的有效性评价时，宜同时用全分析集和符合方案集进行统计分析。
当以上两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。
当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论和解释。
如果从符合方案集中排除受试者的比例太大，则对试验的总的有效性会产生疑问。
临床试验统计学要求
内容概要
n
一、临床试验的目的与类型
n
n n n n n n n
二、对照组的选择 三、随机化与盲法 四、样本含量估计 五、多中心临床试验 六、统计分析的数据集 七、有效性评价 八、安全性评价 九、临床试验的数据管理
ITT原则
（意向性分析原则 Intention-To-Treat Principle) 分析应包括所有随机化后的受试者，也即原 计划好处理（治疗）的全部受试者都需进入分
自然进展、观察者或患者的期望、其它治疗措 施等。
对照组的结果可以显示：假如没有接受试 验药物（或者接受另外一种已知有效药物）， 患者会发生什么情况。
2 、临床试验设立对照的意义
n n
可排除或控制疾病的自然变化
可减少试验中非处理因素的对试验结果的影响
在新药临床试验中，非处理因素是除药物因素以外的 其它所有能够影响评价临床主要疗效指标的各种因素，包 括试验条件、受试者本身、环境因素等，只有通过设立对 照才能鉴别药物的作用。
n
内容概要
n
一、临床试验的目的与类型
n
n n n n n n n
二、对照组的选择 三、随机化与盲法 四、样本含量估计 五、多中心临床试验 六、统计分析的数据集 七、有效性评价 八、安全性评价 九、临床试验的数据管理
每个临床试验的样本量应符合统计学要求。
1、确定样本含量的因素
• 试验设计的类型；
• 主要变量的性质(数值变量或分类变量)；
否所有剂量都有同样有效或同样无效。 可以估计药物作用的绝对大小 采用盲法，能减少受试者和研究者偏倚
n
（3 ）阳性药物对照
n
试验设计最关健问题：该试验是用于证明两药之间的 差异，还是证明非劣效性或等效性。 在非劣效或等效试验中，阳性对照药需是正广泛使用 的，对相应适应症的疗效和用量已被证实，使用它可以有 把握地期望在阳性对照试验中表现出相似的效果（评估阳 性对照有效性历史证据），阳性对照药原有的用法和用量 不得任意改动。
(完整版)临床试验数据分析要点(GCP)
临床试验数据分析要点5．3．1分析对象的数据集5．3．1．1 全样本分析（Full analysis set）计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。
由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。
在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。
从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。
从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。
5．3．1．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set）"Per Protocol"对象组，有时称之为"有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：·完成预先说明的确定治疗方案暴露。
·得到主要变量的测定数据。
·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。
从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。
为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。
5．3．1．3不同的分析（受试者）组的作用在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者"两种分析。
这样可以对两者之间的任何差别进行明白的讨论和解释。
数据分析FAS,PPS,SS
统计方法FAS,PPS,SS全分析集（FAS）指合格病例和脱落病例的集合，但不包括剔除病例。
主要疗效指标缺失时，根据意向性分析（intention to treat，ITT分析），用前一次结果结转。
可比性分析和次要疗效指标的缺失值不作结转，根据实际获得的数据分析。
尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。
几乎包括所有的随机化后的受试者。
可以从FAS中排除的情况：1.不符合入选标准的受试者。
2.在入组后没有任何随访记录的受试者。
符合方案集（PPS）指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合，即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析（PP 分析）。
其是FAS 的一个子集，在这个数据集中每位受试者是依从性好，不违背方案，主要指标的基线值完备；未使用违背方案的药物。
可以从PPS分析集中排除的情况：1.主要指标无基线值。
2.严重违背方案，使用禁用药物。
3.依从性差。
安全数据集（SS）至少接受一次治疗，且有安全性指标记录的实际数据。
安全性缺失值不得结转；纳入可作评价的部分剔除病例，如年龄超过纳入标准的病例，但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。
不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。
剔除病例的标准：不符合入选标准的受试者；没有服药或没有任何随访记录的受试者。
脱落病例的标准：未完成试验自行退出；疾病进展或不良事件导致退出；指标资料不全；使用违用药物。
统计指导原则写到：在确证性试验的药物有效性评价时，宜同时用全分析集（FAS）和符合方案集（PP）进行统计分析。
当以上两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。
当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论和解释。
如果符合方案集中被排除的受试者比例太大，则会影响试验的有效性分析。
然而，在很多的临床试验中，全分析集方法是保守的，但更接近药物上市后的疗效。
应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果，但可能较以后实践中的疗效偏大。
临床试验数据分析要点GCP
临床试验数据分析要点GCP随着医学技术的不断进步和人们对健康需求的增加，临床试验成为评价药物安全性和疗效的重要手段。
而在进行临床试验时，数据分析是不可或缺的环节，而临床试验数据分析要遵循一定的规范和准则，其中最重要的就是临床试验数据分析要点遵循GCP（Good Clinical Practice，良好临床试验规范）。
GCP作为一种临床试验质量管理的指南，旨在确保试验进行的科学、伦理和质量等方面的有效性和可靠性。
数据分析是试验的核心环节之一，下面将介绍一些临床试验数据分析的要点，以符合GCP的要求。
首先，数据采集的规范非常重要。
试验组织者和研究人员应遵循试验方案中规定的标准操作程序进行数据收集和记录。
数据采集过程中应注意数据的准确性、完整性和时效性。
对于定量数据，例如血压、体温等，需要经过准确的测量并记录在试验记录表中；对于定性数据，如病人的治疗反应、生活质量等，应准确描述并记录。
此外，为了保障数据的安全性和可溯性，试验组织者应对数据进行合理的管理和储存。
其次，在数据分析过程中，应注意正确选择适用的统计方法。
根据试验设计和数据类型的不同，合适的统计方法也会有所不同。
例如，对于两组独立样本之间的比较，可以采用t检验或非参数检验；对于多组样本之间的比较，可以使用方差分析等。
此外，如果试验中存在混合因素，还需要采用混合设计和线性混合模型进行分析。
在选择统计方法时，应根据试验目的和研究问题的特点进行合理选择，并参考专业统计学家的建议。
另外，对于试验数据的分析结果，应进行合理解读和报告。
数据分析结果应以准确、准确和透明的方式展示。
常见的数据分析结果报告形式包括描述统计指标、频率分布图、独立样本或配对样本间的差异比较、效应量以及置信区间。
为了保证结果的可靠性和可重复性，应提供充足的数据支持，并尽可能附上原始数据以供审查。
另外，在报告结果时，也要注明结果的可靠性和局限性，并尽可能给出结果的临床意义。
此外，在进行数据分析时要遵循伦理要求。
211113633_临床研究统计分析计划撰写要点
55上海医药 2023年 第44卷 第7期 （4月上）·临床研究规范·临床研究统计分析计划撰写要点高深甚1 王瑞平2（1. 上海申康医院发展中心市级医院临床研究促进发展中心 上海 200041；2.上海市皮肤病医院临床研究与创新转化中心 上海 200443）摘 要 统计分析计划（statistical analysis plan, SAP ）的制定是临床研究的重要环节，是临床研究数据分析的执行性文件。
临床研究SAP 对临床研究的目的、研究设计、数据采集、质量控制、统计学分析方法和结果呈现等方面内容进行详细描述，是统计分析的重要依托和参考。
本文从临床研究SAP 概念入手，重点介绍SAP 的内容和核心要素，并提供SAP 核查清单，帮助研究团队完成SAP 后核查内容撰写的完整性，以便及时查漏补缺，完善临床研究SAP 。
关键词 临床研究 统计分析计划 核查清单中图分类号：R-3; N32 文献标志码：C 文章编号：1006-1533(2023)07-0055-05引用本文 高深甚, 王瑞平. 临床研究统计分析计划撰写要点[J]. 上海医药, 2023, 44(7): 55-59; 64.The key points of writing statistical analysis plan of clinical trialGAO Shenshen 1, WANG Ruiping 2(1. Shanghai Clinical Research Promotion and Development Center, Shanghai Shenkang Hospital Development Center, Shanghai 200041,China; 2. Clinical Research & Innovation Center, Shanghai Skin Disease Hospital, Shanghai 200443, China)ABSTRACT The development of a statistical analysis plan (SAP) is an important part of clinical trial and also an executive document for the analysis of clinical trial data. The SAP of clinical trial provides detailed descriptions of the purpose, study design, data collection, quality control, statistical analysis methods and result presentation of clinical trial and also an important basis and reference for statistical analysis. This article focuses on the content and core elements of SAP starting from the concept of clinical study SAP, and provides an SAP verification checklist and helps research teams verify the completeness of content writing after completing SAP, so as to timely check the gaps and improve the clinical trial SAP.KEY WORDS clinical trial; statistical analysis plan; checklist无论是开展研究者发起的临床研究（investigator-initiated trial, IIT ），还是开展企业发起的临床研究（industry-sponsored trial, IST ），撰写统计分析计划（statistical analysis plan, SAP ）是制定临床研究方案的重要环节。
临床数据统计分析shiny
临床数据统计分析shiny临床数据统计分析是医学研究中不可或缺的一部分，它对于提供科学依据、支持医学决策具有重要意义。
而shiny作为一种交互式的数据分析工具，为临床数据统计分析提供了便捷和灵活的平台。
本文将探讨shiny在临床数据统计分析中的应用，并展示其优势和效果。
一、简介shiny是一种基于R语言的网页应用框架，它提供了一套用于构建交互式网络应用的工具。
通过shiny，医学研究人员可以轻松构建直观、动态和交互性强的临床数据统计分析应用程序。
shiny的核心理念是利用简单的R代码来开发交互式应用，而不需要熟悉HTML、JavaScript或CSS等前端技术。
二、shiny在临床数据统计分析中的应用1. 数据可视化临床数据统计分析中，数据的可视化是十分重要的环节。
shiny提供了丰富的数据可视化功能，如绘制图表、生成动态数据图形等。
通过shiny，研究人员可以根据实际需求，选择合适的数据图形，并对其进行定制，以便更好地展示数据结果和趋势。
2. 数据筛选和分析shiny提供了交互式的数据筛选和分析功能，使得医学研究人员能够根据特定的条件来筛选数据，进行不同层面的数据分析。
通过简单的操作，研究人员可以快速、灵活地筛选数据，并进行统计分析，如描述性统计、方差分析、回归分析等。
这样的灵活性有助于研究人员深入挖掘数据，找出潜在的关联和规律。
3. 模型构建与评估shiny提供了模型构建和评估的功能，使得研究人员能够快速构建预测模型并进行效果评估。
通过shiny，研究人员可以选择不同的模型算法、调整参数，并通过交互式展示来对模型进行评估，以便选择最合适的模型方案。
4. 数据导出和共享shiny还提供了数据导出和共享的功能，研究人员可以将分析结果导出为各种数据格式，如PDF、Excel等，并通过网络共享功能将分析应用程序分享给他人。
这种便捷的数据导出和共享方式，极大地提高了临床数据统计分析的效率和便利性。
三、shiny的优势与效果展示1. 界面友好shiny具有用户友好的界面设计，操作简单直观。
临床试验数据分析SOP
临床试验数据分析SOP一、引言临床试验数据分析是药物研发过程中至关重要的一环，准确的统计分析结果对于评价药物的安全性和有效性具有重要意义。
本标准操作程序（SOP）旨在规范临床试验数据分析的过程，确保数据质量和分析结果的准确性。
二、范围本SOP适用于公司所有临床试验的数据分析工作，包括：- 初步临床试验数据分析- 扩展临床试验数据分析- 生物统计支持- 数据管理三、职责1. 数据分析师：负责执行临床试验数据分析工作，包括数据清洗、变量定义、统计分析及结果解释。
2. 统计师：负责监督数据分析过程，确保分析方法的正确实施，并对数据分析结果的准确性负责。
3. 项目经理：负责临床试验项目的整体管理，包括资源分配、进度监控和质量控制。
四、操作步骤4.1 数据获取1. 数据分析师从数据管理团队获取清洗后的临床试验数据集。
2. 数据分析师应确保数据集的完整性和准确性，如有疑问，需与数据管理团队沟通解决。
4.2 数据预处理1. 数据分析师对数据集进行预处理，包括缺失值处理、异常值检测和处理、变量转换等。
2. 预处理过程需详细记录，包括每一步操作的原理、方法和结果。
4.3 统计分析1. 数据分析师根据研究设计和统计分析计划，运用适当的统计方法进行分析。
2. 分析过程中应考虑临床意义和统计学意义，并对结果进行解释。
4.4 结果报告1. 数据分析师整理分析结果，编写统计分析报告。
2. 报告应包括方法、结果、结论以及任何发现的异常情况。
4.5 审核与批准1. 统计师对数据分析报告进行审核，确保分析过程和方法的正确性。
2. 项目经理对分析结果报告进行审批，确保报告的准确性和完整性。
五、记录与归档1. 数据分析师需将所有相关文件，包括数据集、预处理记录、分析代码、分析报告等，进行归档。
2. 归档材料应按照临床试验项目进行分类，便于检索和审查。
六、质量控制1. 项目经理定期对临床试验数据分析工作进行质量控制，包括方法验证、结果复核等。
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到底什么是数据集？数据集的确定原则？不同数据集的定义？可能很多CRA都搞不明白，在此我综合了大量资料作出如下总结，共非统计专业人士参考。
临床试验统计分析数据集
1.什么是数据集？
2.数据集的确定原则？
3.不同数据集的定义？
用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。
统计分析集，指的是本次研究的受试者中，可以用来进行统计分析的受试者。
确定统计分析集通常有两个原则：
意向性原则：
Intent to Treatment，ITT，通俗的就是说受试者有接受治疗的意愿，申办者和研究者也有给予治疗的意愿。
2.符合方案原则：
Per-Protocol，PP，通俗的说就是申办者、研究者和受试者的一切行为完全按方案进行，最终受试者实际接受了方案确定的一切治疗，申办者和研究者实际获得了方案要求的一切资料。
【FAS集】基于意向性原则，则全部随机化（对于单组研究则是筛选合格）的受试者都应该纳入分析，称作全分析集(Full Analysis Set，FAS)，有些方案将该集合的人群称为ITT人群。
根据ITT原则，我们需要完整地随访所有随机化对象的研究结果。
FAS集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。
那么为什么要剔除部分受试者，剔除哪些受试者，请看下文：ITT只是一个理论，随机化的受试者不一定使用研究药物，使用研究药物后也未必能够完整地进行所有随访，从这个角度出发，往往会对ITT原则进行修正(Modified ITT)，加上"至少使用一剂研究药物"和/或"至少有一次用药后的疗效指标评价结果"，这样得到进行统计分析的全分析集（不同的方案有不同的剔除标
准。
举例“缺失主要评价指标的基线数据的病例将从FAS中剔除”、“对方案的依从性差”“入组后没有任何随访数据”等）。
在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最接近的一次观察值进行结转。
这样的数据集经过统计分析得出结果，被认为可以尽可能接近上市后药物在实际使用患者中能取得的疗效。
【PPS集】基于符合方案原则，则全部随机化的受试者中，完全按方案设计进行研究的那一部分才能纳入分析，称作符合方案集(Per-Protocol Set，PPS)。
PP 也只是一个理论上的原则，严格按照方案设计的受试者只占少数，大多数受试者都会有各种微小的方案违反(Minor PV)，所以一般研究中把没有重要方案违反(Major PV/Important PV)的受试者都认为是符合方案。
这样的数据集经过统计分析得出结果，被认为可以尽可能接近按药品说明书使用的患者能取得的疗效。
一般至少把下面几点作为重大的方案违反(Major PV/Important PV)：不符合入选标准和/或排除标准，但被随机入组；随机错误；主要疗效指标测量时间超出窗口；未服药或服药依从性差(<80%或>120%)；使用研究禁用药物。
《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》的定义为：受试者的“符合方案集”（简称PPS），亦称为“可评价病例”样本。
它是全分析集的一个子集，这些受试者对方案更具依从性，依从性包括以下一些考虑，如所接受的治疗、主要指标测量的可行性以及未对试验方案有大的违反等。
将受试者排除在符合方案集之外的理由应在盲态审核时阐明，并在揭盲之前用文件写明。
【SS集】对于安全性分析，不使用意向性原则和符合方案原则，而是"暴露"(Exposure)原则，即所有至少使用过一剂研究药物的受试者，都必须观察安全性指标，且这种观察将与实际使用药物而不是方案规定药物相联系。
一般表述是随机化后至少使用过一剂研究药物的受试者。
在一些研究中，随机化之前就开始使用研究药物，这种情况下，在确定安全性分析集(Safety Analysis Set，SAF或SAS)时不加随机化的限制，因为按照"暴露"(Exposure)原则，这种观察将与实际使用药物而不是方案规定的随机化分配药物相联系。