方积乾《卫生统计学》1实验研究的设计与实施
中山大学-《卫生统计学》教学大纲
《卫生统计学》教学大纲（预防医学专业）课程名称：卫生统计学 Health Statistics课程类别：专业基础必修课编号：51101045 学时：100学时主编姓名：凌莉单位：公共卫生学院职称：教授主审姓名：方积乾单位：公共卫生学院职称：教授授课对象：本科学生专业：预防医学年级：三年级编写日期：2005年4月一、课程的目的与教学基本要求1. 课程目的卫生统计学是数理统计与预防医学相结合的一门应用学科，是预防医学专业学生的专业基础必修课。
通过学习，使学生掌握统计设计、资料收集、整理和分析的基本理论和基本方法，培养学生的统计思维能力和应用技能，为其学习其它课程和阅读专业书刊、从事预防医学实践、进行科学研究打下必要的统计学基础。
卫生统计学教学大纲将卫生统计学理论分为要求牢固掌握、一般掌握和一般了解三个层次，以指导师生教与学。
2. 教学基本要求1）要求牢固掌握第一章统计学基本概念：总体与样本、同质与变异、变量的类型、参数与统计量。
第二章描述定量资料集中趋势的算术均数、几何均数、中位数的计算方法和适用条件；描述定量资料离散趋势的极差、四分位数间距、方差、标准差和变异系数的计算方法和适用条件；掌握常用统计图表的制作方法。
第三章三类相对数（频率、强度和比）及常用指标、应用相对数的注意事项、动态数列常用指标（绝对增长量、发展速度、增长速度、定基比、环比、平均发展速度和平均增长速度）。
第四章三个常用概率分布（正态分布、二项分布和Poisson分布）的概念；二项分布及Poisson分布的概率函数与累计概率、正态分布的分布函数的计算方法；医学参考值的计算。
第五章均数及频率抽样误差的概念和标准误的计算；总体均数95％和99％置信区间的计算及适用条件；正态近似法计算总体概率的95%和99％置信区间及适用条件；标准差与均数标准误的区别。
第六章正态分布资料的t 检验、二项分布资料的Z 检验以及Poisson 分布资料的Z 检验的分析与计算过程，包括每种检验方法的适用条件和不同类型；学会综合考虑研究目的、设计类型、变量类型、样本含量等要素选择合适的假设检验方法的技巧。
生存质量的设计与研究
①预后较差的癌症 ,如晚期肺癌 、胃癌 。 ②涉及到不同方案比较的癌症治疗问题 , 如前列腺癌的
收稿日期 :2000 - 09 - 20
中国肿瘤 2001 年第 10 卷第 2 期
手术切除与放射治疗 。 ③乳腺癌 、黑色素瘤和大肠癌病人复发的辅助性治疗措
施的效果评价 。 ④不同治疗强度和时间的比较问题 。 ⑤生存时间相近而生存质量不同的各治疗方案的比较 。 中医中药方面 生存质量测评应用于中医中药研究具
由于国际合作的增多 , 人们翻译引进外国量表也越来越 多 。对外国量表的翻译引进是一个严格的过程 , 它必须保证 新量表与原量表的概念 、语义上的等价 , 同时考虑文化适 应 。翻译改造的过程和结果应该写成报告 , 还应包含量表原 作者的同意[4 ] 。
如果现有的中文量表都不能满足研究需要 , 那么就要考 虑是自制一份量表还是翻译引进一份量表 。一般说来 , 如果 国外确有适宜的外文量表而未曾正规地翻译引进 , 那么就应 将该量表的引进与考核作为一项重要内容列入全盘研究计 划 。这样 ,研究成果便能和国际上的同类工作进行比较 。
重复的原则 指各个处理组要具有足够的样本量 。重复 的目的是估计试验误差 。试验误差是客观存在的 , 只有重复 测量试验效应的大小 , 才能通过观察值的差异计算出误差大 小 。重复的另一个作用是提高估计的精度 ,重复越多 ,抽样误 差越小 。但是 ,并不是样本含量越大越好 ,过大的样本量将加 大试验规模 ,延长试验时间 ,浪费人力物力 ,增加系统误差出 现的可能性 。
观察性研究的设计与统计分析(方积乾1)
实例
两项有关糖尿病的观察性研究
(1) 基于现场调查资料 ----传统观察性研究
胰岛素治疗的2型糖尿病患者中胰岛素和 胰岛素类似物的剂量与癌症之间的关系
研究方法及设计
本研究克服了以往相关研究的不足1-4 - 巢式病例对照研究 - 多因素 logistic回归分析 - 纳入每种胰岛素平均日用剂量作为变量 入选标准 - 2型糖尿病;入选前5年未用过胰岛素;无恶性肿瘤史 患者平均随访75.9月，在此期间患者暴露于 甘精胰岛素、地特胰岛素、赖脯胰岛素、 门冬胰岛素、人胰岛素（基础、餐时）
连续收集 1533例门 诊2型糖尿 病患者
• 患者来源：佛罗仑 萨大学糖尿病门诊 • 于1998年1月1日 至2007年12月31 日间起始胰岛素治疗
排除193例 既往肿瘤病 史的患者
1340例2 型糖尿病患 者纳入研究
中位随访75.9月 [27.4;133.7 ]
病例组 对照组
随访期间，共 112例患者诊断 新发肿瘤（发生 率为1.9/100人 年）
病病例，同时从N1a例未发肾病中随机选 取多达 5名风险匹配的 对照
•
同时 匹配性 别、年 龄(5岁分层) 、 基线肾 功能
预先计划的比较
在肾病组和对照组之间比较 • 使用各种治疗的人数所占比例 • 使用各种治疗的剂量、时间和剂量×时间 使用各种治疗大剂量、长时间的人数所占比例（事 先制定“大剂量、长时间”的定义） 需要事先规定： 用于病例与对照匹配的指标，例如，年龄、性别等 校正若干基线重要指标（混杂变量），例如，糖化 血红蛋白、共患疾病等 25
肿瘤风险与胰岛素日用剂量的相关性
•每种胰岛素“平均日剂量≥0.3IU/day*kg ”：“大剂量” •经Chalrson同病指数、 二甲双胍暴露、总胰岛素平均日剂量 校正后
《医学统计学》教学大纲
《医学统计学》教学大纲一、课程介绍1、课程的目的与任务《卫生统计学》是数理统计与预防医学相结合的一门应用学科，是预防医学专业学生的专业基础必修课。
通过学习，使学生掌握统计设计、资料收集、整理和分析的基本理论和基本方法，培养学生的统计思维能力和应用技能，为其学习其它课程和阅读专业书刊、从事预防医学实践、进行科学研究打下必要的统计学基础。
《卫生统计学》教学大纲将卫生统计学理论分为要求牢固掌握、一般掌握和一般了解三个层次，以指导师生教与学。
2、教学手段与方法《卫生统计学》教学分为理论课和实验课。
理论课由教师系统讲解各章节的理论知识，实验课由同学们在教师的指导下，相互讨论，自主完成相应实践的操作。
3、建议使用的教材、参考书目、教学网站（要求注明书名、作者、出版社、版本、出版日期等）①选用教材：《卫生统计学》，方积乾主编，人民卫生出版社，第7版,2012。
②参考书目：（1）《卫生统计学实习指导》，方积乾主编，人民卫生出版社（与前述第7版教材配套）,2012。
（2）《医学统计学实习指导教程》，郝元涛主编，中山大学出版社，2008。
③教学网站：医学统计学国家精品课程申报网站/mstat/医学统计学网络精品课程/yxtjx/index.htm医学统计学远程教育精品课程教育网网址：/ 账号：yxtjx 密码：yxtjx公众网网址：/ 账号：yxtjx 密码：yxtjx医学统计学双语教学示范课程/yxtjsy/jsdw/jsdw.asp?id=14、考核方式和成绩构成考核方式包括平时表现（出勤、作业、听课）得分，实验课开卷考试得分和理论课闭卷考试得分。
以上三部分分别占最终成绩的20%，20%和60%。
二、学时分配(学时分配要落实到“篇”或“章”)三、教学要求第一章1、教学内容2、教学基本要求（明确基本要求的三个档次，即掌握、熟悉和了解）3、重点与难点(对各章节的重点、难点内容加以必要的说明）……..修订人: 张晋昕，黄波审核人: 张晋昕第一章绪论1、教学内容医学中统计思维的进化；统计学与公共卫生互相推动；统计学的若干概念；学习统计学的目标与方法。
生物医学研究的统计学方法课后习题答案主编方积乾
思考与练习参考答案第1章绪论一、选择题1.研究中的基本单位是指(D)。
A．样本B.全部对象C．影响因素D.个体E.总体2.从总体中抽取样本的目的是（B）。
A．研究样本统计量B.由样本统计量推断总体参数C．研究典型案例D.研究总体统计量Ｅ.计算统计指标3.参数是指（B）。
A．参与个体数B.描述总体特征的统计指标C．描述样本特征的统计指标D.样本的总和E.参与变量数4.下列资料属名义变量的是（E）。
A．白细胞计数B．住院天数C．门急诊就诊人数D．患者的病情分级E.ABO血型5．关于随机误差下列不正确的是（C）。
A．受测量精密度限制B．无方向性C.也称为偏倚Ｄ．不可避免 E.增加样本含量可降低其大小二、名称解释（答案略）1.变量与随机变量2.同质与变异3.总体与样本4.参数与统计量5.误差6.随机事件7.频率与概率三、思考题1.生物统计学与其他统计学有什么区别和联系？答：统计学可细分为数理统计学、经济统计学、生物统计学、卫生统计学、医学统计学等，都是关于数据的学问，是从数据中提取信息、知识的一门科学与艺术。
而生物统计学是统计学原理与方法应用于生物学、医学的一门科学，与医学统计学和卫生统计学很相似，其不同之处在于医学统计学侧重于介绍医学研究中的统计学原理与方法，而卫生统计学更侧重于介绍社会、人群健康研究中的统计学原理与方法。
2.某年级甲班、乙班各有男生50人。
从两个班各抽取10人测量身高，并求其平均身高。
如果甲班的平均身高大于乙班，能否推论甲班所有同学的平均身高大于乙班？为什么？答：不能。
因为，从甲、乙两班分别抽取的10人，测量其身高，得到的分别是甲、乙两班的一个样本。
样本的平均身高只是甲、乙两班所有同学平均身高的一个点估计值。
即使是按随机化原则进行抽样，由于存在抽样误差，样本均数与总体均数一般很难恰好相等。
因此，不能仅凭两个样本均数高低就作出两总体均数熟高熟低的判断，而应通过统计分析，进行统计推断，才能作出判断。
卫生统计学实习一
2
在完全随机设计中，每个实验对象被等量随机分 配到不同的处理组，每个处理组具有相同的样本 量和实验条件。
3
完全随机设计适用于处理组数较少且实验条件一 致的情况，可以有效地减少系统误差和随机误差。
随机区组设计
01
随机区组设计是一种将实验对象按照一定特征进行分组，并在 各组内随机分配处理的方法。
02
区组的设计旨在平衡实验对象的各种潜在影响因素，使得各处
正态分布与t分布
正态分布
一种常见的概率分布，描述连续随机变量的不确定性，其曲 线呈钟形。
t分布
基于正态分布的连续概率分布，用于描述小样本数据的分散 情况。
05
参数估计与假设检验
点估计与区间估计
点估计
用单一数值来表示总体参数的估计值，通常是 一个样本统计量。
区间估计
用一个区间范围来表示总体参数的可能取值， 基于样本统计量和样本标准误差计算得出。
条形图与饼图
用条形图或饼图展示分类 变量的频数分布，便于比 较不同类别的数据。
描述性统计指标
均值、中位数
描述数据的集中趋势。
标准差、变异系数
描述数据的离散程度。
偏度、峰度
描述数据的分布形态。
频数、比例、百分比
描述分类数据的分布情况。
04
概率与概率分布
概率基础
1 2
概率定义
概率是描述随机事件发生可能性的数学量，通常 表示为 P(事件)。
方差分析在卫生统计学中广泛应用于实验设计和数据分析，可以有效地比较不同处 理组之间的平均数差异，并确定差异是否具有统计学显著性。
THANKS
感谢观看
数据来源
确定研究目的，选择合适的调查方法，如普查、抽样调查等，确 保数据来源可靠。
《实用医学科研设计与统计分析》常见统计学错误(总)方教授
课程内容 关联性研究的设计与数据分析
常用多因素回归分析方法简介
原计划时间 调整后时间 教师 12 月 7-9 日 12 月 9-11 日 林爱华
12 月 9-11 日 12 月 14-16 日 陈雯
遗传资料与生物信息的基本统计方法 12 月 14-16 日 12 月 28-30 日 李彩霞 论文撰写中常见统计学问题及其辨析 12 月 28-30 日 12 月 7-9 日 方积乾
.
1
医学论文常见统计学错误与纠正
I. 设计与实施 II. 分析与结果
方积乾
中山大学公共卫生学院
医学统计与流行病学系
2015年12月
.
2
1. 对象合格标准不明确
“Eligibility criteria”：年龄、性别、临床 诊断、病情…
“Exclusion criteria”：常为保障病人安全
（4）允许犯假阴性错误的机会 20%
计算: 176 例
.
19
5. 随机化，说而不做，做而不严
处理分配的随机化为什么这么重要? (1) 消除分配处理有意或无意的偏倚。 (2) 为实施盲法创造条件。 (3) 使得有可能利用概率论来说明：
各干预组之间的差异不大可能是偶然性 造成的。
.
20
说错和做错
目的： 1. 读者据此判断研究结果可以应用到什么范围 2. 统计学：明确总体
总体：大同小异的个体集合
.
3
常见错误
只报告来源和时间段，总体不清晰：大杂 烩，得不到科学结论；
事前未规定合格标准和排除标准，事后排 除；
不报告按照合格标准和排除标准筛选对象 的过程。
.
4
2. 结局指标多而杂
华北理工《卫生统计学》教学大纲(54学时)
《卫生统计学》教学大纲(54学时)《卫生统计学》是医学相关专业学生主要的专业基础必修课之一,它是利用概率论与数理统计的原理和方法,研究医学,尤其是预防医学和卫生事业管理中各类数据的搜集、整理与分析的应用科学。
它既是学生学好预防医学和卫生事业管理专业其它课程的基础，又是学生做好毕业课题的重要工具,更是学生走出校门后从事预防医学及卫生事业管理科研工作的基本功。
其任务是通过学习，使学生掌握统计设计、资料收集、整理和分析的基本理论和基本方法，培养学生的统计思维能力和应用技能，为其学习其它课程和阅读专业书刊、从事预防医学和卫生事业管理实践、进行科学研究打下必要的统计学基础，使学生能根据不同问题，正确选用相应的统计方法，达到能应用常用的统计分析方法,解决常见的实际问题的水平。
卫生统计学的教学必须贯彻理论联系实际的原则,充分发挥教师的主导作用,采用专业实例，讲述基本概念及基本原理，教学中应贯彻启发性教学原则，把统计思维方法的训练作为课堂教学的内容，对于统计公式着重讲解其意义、使用方法、应用条件和应用时的注意事项，不必追究公式的数学原理和推导过程。
卫生统计学教学分理论课教学、讨论与实习两部分。
理论教学部分对学生有三种要求，即：掌握的内容、熟悉的内容和了解的内容。
掌握部分要求教师在课堂上讲深讲透，使学生深刻理解、记忆并融会贯通；熟悉内容教师要详细讲解，使学生充分理解；了解内容教师可作一般介绍也可鼓励学生自学，以扩大学生的知识面。
课程类别：专业基础课学时：54学分：3适用专业：预防医学、卫生事业管理、药学、中药、制剂等专业教材版次及主要参考书目：1 方积乾主编，《卫生统计学》（第6版）人民卫生出版社. 2010年2 方积乾主编，《卫生统计学》（第5版）人民卫生出版社. 2003年3 孙振球主编，《医学统计学》人民卫生出版社. 2004年4 徐勇勇主编，《医学统计学》高等教育出版社. 2001年第一章绪论1 教学目标1.1 掌握：统计学中的几个基本概念。
卫生统计学 第一章 绪论
重视个体变异性的数量表现和变异数据的处理。提出了 “标准差”及其符号σ。
2020/3/10
7
为了推广统计在生物学上的应用，于1901年创立统计 的元老期刊《生物统计》，他的学生W.Gosset(18761937)关于Student t分布的著名文章于1908年就发表在 《生物统计》上。
➢ 1747年英国医生詹姆斯.林德
2020/3/10
14
2.统计描述(descriptive statistics)和参数估计（parameter estimation） 通过计算各种统计指标和统计图表来描述资料 的集中趋势、离散趋势和分布特征况（如正态分布或偏态分 布）；利用样本指标来估计总体指标的大小。
3.假设检验 (hypothesis test) 假设检验是统计学的主要内 容，是通过统计检验方法（如t检验、u检验、F检验、χ2 检 验、秩和检验等）来推断两组或多组统计指标的差异是抽样 误差造成的还是有本质的差别。
参数
推断inference
参数：总体的统计指标， 如总体均数、总体标准差，
样本 分别用希腊字母记为μ、
统计量 σ。固定的常数
统计量：样本的统计指标，如样本均数、标准差，采用拉
丁字母分别记为 X、S 。 参数附近波动的随机变量 。
2020/3/10
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五、误差（error)
误差泛指测量值与真值之差。医学研究中资料 中主要存在系统误差和随机误差。
无限总体（infinite population） 没有明确的 空间范围
研究范围
2020/3/10
目标总体（target population) 如目标为全国
12岁孩生长发育情况。 研究总体（study population) 实际研究山东省
卫生统计学第二版习题册方积乾答案与解析
卫生统计学第二版习题册方积乾答案与解析第一章绪论1、统计资料可以分为那几种类型？举例说明不同类型资料之间是如何转换的？答：(1)1定量资料（离散型变量、连续型变量）、2无序分类资料（二项分类资料、无序多项分类资料)、3有序分类资料（即等级资料）；(2)例如人的健康状况可分为“非常好、较好、一般、差、非常差”5个等级，应归为等级资料，若将该五个等级赋值为5、4、3、2、1，就可按定量资料处理。
2、统计工作可分为那几个步骤？答：设计、收集资料、整理资料、分析资料四个步骤。
3、举例说明小概率事件的含义。
答：某人打靶100次，中靶次数少于等于5，那么该人一次打中靶的概率≤0.05，即可称该人一次打中靶的事件为小概率事件，可以视为很可能不发生。
第二章调查研究设计1、调查研究有何特点？答：(1)不能人为施加干预措施；(2)不能随机分组；(3)很难控制干扰因素；(4)一般不能下因果结论2、四种常用的抽样方法各有什么特点？答：(1)单纯随机抽样：优点是操作简单，统计量的计算较简便：缺点是当总体观察单位数量庞大时，逐一编号繁复，有时难以做到。
(2)系统抽样：优点是易于理解、操作简便，被抽到的观察单位在总体中分布均匀，抽样误差较单纯随机抽样小：缺点是在某些情况下会出现偏性或周期性变化。
(3)分层抽样：优点是抽样误差小，各层可以独立进行统计分析，适合大规模统计：缺点是事先要进行分层，操作麻烦。
(4)整群抽样：优点是易于组织和操作大规模抽样调查：缺点是抽样误差大。
3、调查设计包括那些基本内容？答：(1)明确调查目的和指标；(2)确定调查对象和观察单位；(3)选释调查方法和技术；(4)估计样本大小；(5)编制调查表；(6)评价问卷的信度和效度；(7)制定资料的收集计划；(8)指定资料的整理与分析计划；(9)制定调查的组织措施。
4、调查表中包含那几种项目？答：(1)分析项目直接整理计算的必须的内容；(2)备查项目保证分析项目填写得完整和准确的内容；(3)其他项目大型调查表的前言和表底附注。
方积乾《卫生统计学》1实验研究的设计与实施2
2 Z / 2 c (1 c ) Z 2 1 (1 1 ) 2 2 (1 2 ) N 1 2
2 1.96 0.35(1 0.35) 0.84 2 0.25(1 0.25) 2 0.45(1 0.45) 0.45 0.25 2 1.96 0.35(1 0.35) 0.84 2 0.25(1 0.25) 2 0.45(1 0.45) 0 . 45 0 . 25 1.8697 0.7835 176 2019/2/3 0.20
2019/2/3
15
（3）随机 (Randomization)
• 使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量 保持均衡一致。 • 降低系统误差的影响，贯穿于设计和实施全过程： （1）样本代表性 总体中任何一个个体都有同等 的机会进入样本； （2）组间可比性 样本中任何一个个体都有同等 机会被分配到任何一个组 （3）排除实验顺序影响 样本中的任何一个个体先 后接受处理的机会相同
第四节 临床试验设计与实施中 的特殊问题
Special Issues in Clinical Trials
2019/2/3
32
一、临床试验的分期
I 期临床试验： 初步的临床药理学及人体安全性评价试验，为 制定给药方案提供依据: • 人体耐受性试验 • 药物代谢动力学 II 期临床试验： 初步评价治疗作用。 • 药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性； • 为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定 提供依据。 • 可以根据具体的研究目的，采用多种形式。
2019/2/3 34
二、临床试验设计的基本原则
对照、随机、重复、均衡 + 盲法 (1) 对照
方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析课件
20
假设检验类型
优效(Superiority): “试验组(E)优于对照组(C )”
等效(Equivalence): “试验组(E)与对照组(C )相当”
非劣效(Non-inferiority ):
“试验组(E) 比对照组(C ) 差但不多”
2021/4/4
方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析
2021/4/4
方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析
15
基线描述的统计指标
定量资料： 正态---均数、标准差、最小、最大值
非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
定性资料： 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料： 各等级频数、构成比
2021/4/4
方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析
将末次观察应答视作其研究终点时 适用于 MCAR 假设，倾向于得到保守
的应答
的结论
基线访视结转（baseline observation carried forward, BOCF)
将基线观察应答视作其研究终点时 适用于 MCAR 假设，倾向于得到保守
的应答
的结论
最差病例填补（worst case imputation, WCI）
21
不同假设检验类型的结论
非劣效性检验：
97.5%CI（试验药-阳性对照药） > -△ P < 0.025（单侧检验）， ★试验药不差于阳性对照药
97.5%CI （试验药-阳性对照药） < -△ P > 0.025， ★无法判断试验药是否不差于阳性对照药
注： △代表有临床意义的差异
2021/4/4
24
注意
疗效的判断标准必须与试验方案一致
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
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随机化
排除标准
对照组
例 在某地区选取18-60岁的正常成年人作为受试
对象，从男性、女性两个子总体中分别随机抽样，观
测“性别”对血小板的影响。
---- 分别从两个总体中各随机抽取一个样本，接受同
一种处理
精选ppt课件
18
二、配对设计 (paired design)
例 欲研究某药物在体内抗乳腺癌的作用，选取10 只已诱发乳腺肿瘤的大鼠皮下注射该药物，一段时间 后观察每只大鼠乳腺肿瘤体积。
其他效应
精选ppt课件
12
6. 标准对照
常用对照
其他
干预因素
对象
效应 其他效应
? 对照：标准方法、常规方法，不提倡只用标准值
2020/10/25
精选ppt课件
13
常用对照
7. 历史对照 （一般不宜采用）
其他
干预因素
对象
效应 其他效应
2020/10/25
?
历史资料
精选ppt课件
14
（2）重复 (Repeat) 重复实验、重复取样、重复测量
2020/10/25
精选ppt课件
2
第一节 研究设计的统计学原则
Statistical Principle for Research Design
2020/10/25
精选ppt课件
3
干预性研究的设计
• 实验设计的三要素： （1）选择什么作为受试对象； （2）确定拟考察的实验因素； （3）确定实验效应 • 实验设计的四原则： （4）确定合适的实验设计类型； （5）确定样本含量
干预 C
对象2
C效应
其他效应
2020/10/25
精选ppt课件
10
常用对照
5. 自身对照
其他
干预 A
对象
干预A效应
其他
其他效应
干预 B
对象
干预B效应
2020/10/25
其他效应
精选ppt课件
11
常用对照
5. 自身对照
其他
干预A+C 对象
A+C效应
其他
其他效应
干预B+C 对象
B+C效应
2020/10/25
干预因素
对象1
其他
干预效应 其他效应
安慰剂
对象2
安慰效应 其他效应
2020/10/25
精选ppt课件
8
常用对照
3. 相互对照
其他
干预 A
对象1
其他
干预A效应 其他效应
干预 B
对象2
干预B效应
其他效应
2020/10/25
精选ppt课件
9
常用对照
4. 实验对照
其他
干预A+C 对象1
A+C效应
其他
其他效应
2020/10/25
精选ppt课件
4
实验设计的三要素
其他
干预因素
对象
效应
其他效应
(1) 受试对象 纳入标准和排除标准 (2) 实验因素 (干预因素)
控制重要的非实验因素 (其他） (3) 实验效应
客观指标和主观指标; 灵敏性和特异性; 准确和精密
2020/10/25
精选ppt课件
5
实验设计的四原则
周期 1
周期 2
用药 大鼠编号 顺序
lg AUC
周期 1
周期 2
1.93
1.85
3
1.82
1.92
2.00
1.97
5
1.93
2.03
BA
…
…
…
…
…
1.86
1.82
20
1.76
1.79
2020/10/25
精选ppt课件
21
交叉设计的优缺点
优点：交叉设计每个个体接受两种处理，控制个体差 异，节约样本含量；也平衡实验顺序对结果的影响。
实验研究的设计与实施
郭艳 中山大学公共卫生学院
2015.12.16
2020/10/25
精选ppt课件
1
医学研究
• 干预性研究 (Interventional study) 实验研究 (Experiment) 临床试验 (Clinical trial)
• 观察性研究 (Observational study)
缺点： 时间长，不适用于具有自愈倾向或病程短的研究； 两种处理之间应有足够长的洗脱期。 数据缺失，增加统计困难。
（1）对照 (Control）
有比较才有鉴别 自然缓解或者痊愈
• 一项研究可以选择多种类型的对照 • 多因素研究，也可能有多个对照组
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常用对照
1. 空白对照
其他
干预因素
对象1
其他
干预效应 其他效应
对象2 其他效应
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常用对照
2. 安慰剂对照 (Placebo) 其他
大鼠编号
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
治疗前体积（cm3） 4.3 5.1 4.9 5.8 6.1 4.5 5.5 4.2 4.9 5.2
治疗后体积（cm3） 3.1 4.2 4.5 5.1 4.8 6.1 5.3 3.1 3.5 5.1
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三、随机区组设计 (randomized block design）
Frequently Used Designs2020/10/25来自精选ppt课件17
一、完全随机设计
（completely randomized design）
例 将全部n个受试对象随机地分入两个药物组，
分别接受A1、A2两种药物治疗，观测每个受试对象
白细胞的改变值。
实验组
目标总体
纳入标准
研究对象
例 某研究所研制了三个降血脂中药复方制剂，拟与 标准降脂药(安妥明)的疗效进行比较。以第45天处死 动物，其冠状动脉根部动脉粥样硬化斑块大小为指标。
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四、交叉设计（Cross-over design）
例 欲比较A药与B药的生物利用度，以血药浓度-时
间曲线下面积作为评价指标。选取20只实验用大
鼠，随机均分成两组。第1组大鼠在第一与第二实验
周期分别接受A药与B药，以AB表示；第2组大鼠在
第一与第二实实验周期分别接受B药与A药，以BA
表示。两个实验周期中间，停药5个半衰期。
用药 顺序
AB
表14-3
大鼠编号
1 2 … 19
A、B 药物影响下的血药浓度-时间曲线下面积对数值*(lg AUC)
lg AUC
• 在大量重复实验的条件下，该处理的真实效应才 会比较真实地显露出来
• 实验组和对照组的实验单位应具有一定的数量 — 样本含量
• 与重复实验相比，重复取样和重复测量属于第二 位
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（3）随机 (Randomization)
• 使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量 保持均衡一致。
• 降低系统误差的影响，贯穿于设计和实施全过程： （1）样本代表性 总体中任何一个个体都有同等
的机会进入样本； （2）组间可比性 样本中任何一个个体都有同等
机会被分配到任何一个组 （3）排除实验顺序影响 样本中的任何一个个体先
后接受处理的机会相同
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第二节 常用实验设计方案