2014年最热门的抑制剂目录AbMole
2014年1季度FDA批准新药
2014年1季度FDA批准新药1. 新分子实体1.1 Farxiga：达格列净片达格列净（dapaglifozin）是Bristol-Meyers Squibb/AstraZeneca研发的SGLT2抑制剂，用于治疗II型糖尿病，FDA于2013年批准了Johnson & Johnson的同类药物卡格列净。
多项临床试验评价了达格列净单用，或者联合二甲双胍、格列美脲、吡格列酮、西格列汀、胰岛素治疗II型糖尿病的有效性和安全性。
在一项单用达格列净的临床试验中，患者分成10mg 达格列净组、5mg达格列净组、安慰剂组，相比于安慰剂，10mg组、5mg组的HbA1c分别降低0.7%、0.5%。
达格列净与卡格列净的不良反应基本一致，但达格列净多出了膀胱癌风险，该风险目前未完全确证，FDA要求上市后补充临床试验。
1.2 Hetlioz：他司美琼胶囊他司美琼（tasimelteon）是Vanda Pharma研发的褪黑素受体激动剂，经FDA优先审评程序批准上市，作为首个治疗盲人非24小时睡眠觉醒障碍的药物。
褪黑素受体激动剂是一类经典的昼夜节律调节药物，之前在欧美上市的品种有ramelteon（商品名Rozerem）、迟释褪黑激素（商品名Circadin）、阿戈美拉汀（商品名V aldoxan），用于治疗失眠、抑郁，另外一些保健品含有褪激素如脑白金。
84例患者分成他司美琼组、安慰剂组，治疗后夜间睡眠时间分别延长50分钟、22分钟（基线为195分钟）。
患者经过他司美琼治疗12周后，20例继续服用他司美琼，另外20例改用安慰剂，他司美琼组夜间睡眠时间、白天瞌睡时间分别减少7分钟、9分钟，安慰剂组夜间睡眠时间减少74分钟，白天瞌睡时间增加50分钟，白天瞌睡时间分别缩短49分钟、22分钟（基线为137分钟）。
1.3 Vimizim：elosulfase alfa注射剂Elosulfase alfa是FDA批准的首个IVA型黏多糖贮积症药物，患者由于缺乏N-acetylgalactosamine-6-sulfatase，不能有效地水解黏多糖，黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤，elosulfase alfa作为酶替代疗法治疗该症。
2014年FDA批准41个新药及其看点
2015-01-04赛柏蓝来源：医药经济报2014年美国FDA药品评价和研究中心(CDER)批准了41个新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)(不包括FDA生物制品评价与研究中心(CBER)批准的疫苗、血液制品等产品)，高于2013年(27只)和2012年(39只)的新药数量。
作为FDA批准药物丰硕的一年，其中抗肿瘤领域有9只药物获批，成为获得批准药物最多的领域。
其次，4只糖尿病药物，4只新型抗菌药物，其中新型抗菌药物获得批准对该领域目前疲软的新药研发，无疑起着积极的推动作用。
1月★达格列净适应症：2型糖尿病看点：钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂达格列净是FDA批准的第二种SGLT2抑制剂，通过抑制表达于肾脏的SGLT2，减少肾脏的葡萄糖重吸收，从而降低血浆葡萄糖水平。
★他司美琼适应症：失明患者非24小时睡醒障碍(Non-24)看点：这是该适应症获得批准的首只药物。
Non-24是一种严重、罕见、慢性昼夜节律紊乱的疾病。
2月★elosulfase alfa适应症：粘多糖沉积症 IVA型看点：首个被FDA批准的粘多糖沉积症IVA型治疗药物，比预期提前两周获得批准。
粘多糖病Ⅳ型(Morquio综合症)，有两个亚型:ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。
该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓、步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，病人寿命多为20～30岁。
★屈昔多巴适应症：原发性自主神经衰弱(帕金森病，多系统萎缩症和纯自主神经衰弱)、多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变等患者的症状神经源性体位性低血压(NOH)看点：屈昔多巴是首个也是唯一一个获FDA批准用于NOH治疗的药物，也是近20年NOH对症治疗的首个新治疗选择，被FDA授予加速审批。
★美曲普汀适应症：因全身性脂肪营养不良，无法分泌足够的瘦素而引起的代谢异常，包括胰岛素抵抗看点：美曲普汀作为替代疗法治疗该症，这也是治疗该症的首个药物。
Ferrostatin-1 _CAS号347174-05-4说明书_AbMole中国
分子量262.35溶解性（25°C）DMSO 52 mg/mL分子式C H N O Water <1 mg/mLCAS号347174-05-4Ethanol 52 mg/mL储存条件3年 -20°C 粉末状生物活性Ferrostatin-1 (Fer-1)是一种有效的选择性的ferroptosis抑制剂，EC50为60 nM。
Ferrostatin-1(2 μM)作用于癌细胞，抑制Erastin诱导的Ferroptosis，Ferroptosis是一种铁依赖性的的非凋亡性细胞死亡，Ferrostatin-1作用于新生大鼠脑片，抑制谷氨酸盐诱导的细胞死亡。
Ferrostatin-1是一种脂质ROS清除剂，具有N-环己基部分，作为生物膜内亲脂锚。
Ferrostatin-1不抑制细胞外信号调节激酶（ERK）磷酸化或HT-1080细胞增殖停滞，说明Ferrostatin-1不抑制MEK/ERK通路，螯合铁，或抑制蛋白合成。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m)0.0070.0250.150.050.020.5K系数36128520动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×动物 B的K系数动物 A的K系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K系数（3），再除以大鼠的K系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg。
Ferrostatin-1 目录号M2698化学数据1522222mmmm m。
2014年全球最畅销的25种药物
2.6
自身免疫性疾病
11
每日一次治疗糖尿病
糖尿病
2.7
转移性结直肠癌、非鳞状非小细胞肺癌、胶质母细胞瘤 肿瘤 、转移性肾癌 HER2阳性的乳腺癌、HER2阳性的转移性胃癌或胃食管 肿瘤 交界腺癌
6.6
-19.8
哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）
呼吸系统疾病
-1.3
辅以控制饮食治疗原发性高脂血症和混合性血脂异常、 高甘油三酯血症、原发性血β脂蛋白异常（III型高脂蛋 心血管 白血症）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、动 癌症化疗引起的中性粒细胞减少以及引起的感染 糖尿病周围神经病变引起的神经性疼痛、带状疱疹后神 经痛、成年患者部分癫痫发作的辅助治疗、纤维肌痛、 脊髓损伤引起的神经性疼痛 口服精神分裂症药物、I型双相引起的狂躁、严重抑郁症 的辅助治疗、自闭症相关的易怒、Tourette’s 综合征 （秽语症）、注射剂治疗精神分裂症或双极引起的躁动 治疗因5Q染色体缺失相关的骨髓增生异常综合征导致的 贫血、之前至少接受过一次治疗的多发性骨髓瘤、之前 接受过2次或以上治疗但复发或进展的套细胞淋巴瘤、 费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+CML）、费城染 色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）、血小板衍 生生长因子受体（PDGFR）基因重排相关骨髓增生异常 用于6周-17岁预防13株肺炎链球菌菌株（1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 9V, 14, 18C, 19A, 19F,23F）感染、用 于6周-5岁预防由7株肺炎链球菌菌株（4, 6B, 9V, 14, 复发型多发性硬化症 单药使用或和他汀类药物联合，辅助饮食降低原发性高 脂血症的总胆固醇、LDL、和载脂蛋白B水平、单药使用 心血管疾病 或和非诺贝特（fenofibrate）联合，辅助饮食降低混合 每日一次治疗2型糖尿病 糖尿病 肿瘤
KX2-391_Angiogenesis_Src-bcr-Abl_CAS号897016-82-9说明书_AbMole中国
分子量431.53
溶解性（25°C）
DMSO 86 mg/mL
分子式C H N O Water <1 mg/mL
CAS号897016-82-9Ethanol <1 mg/mL
储存条件3年 -20°C 粉末状
生物活性
KX2-391是第一个临床Src抑制剂(拟肽类)，处理癌细胞系，靶向作用于Src的肽底物位点， GI50为9-60 nM。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗
重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810
体表面积 (m)0.0070.0250.150.050.020.5
K系数36128520
动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×
动物 B的K系数
动物 A的K系数
例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K系数（3），再除以大鼠的K系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg。
KX2-391 目录号M2313
化学数据
262933
2
m
m
m
m m。
cGAMP_AbMole中国_CAS号849214-04-6_M9453说明书Protocol
cGAMP 目录号M9453
化学数据
分子量 分子式 CAS号 储存条件
674.41 C20H24N10O13P2 849214-04-6 3年 -20°C 粉末状
溶解性（25°C）
DMSO N/A Water ≥ 10 mg/mL Ethanol N/A
生物活性 cGAMP is an endogenous second messenger in metazoans and triggers interferon production in response to cytosolic DNA.
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
小鼠
大鼠
兔
豚鼠
仓鼠
狗
重量 (kg) 体表面积 (m2)
0.02 0.007
0.15 0.025
1.8
0.4
0.08
10
0.15
0.05
0.02
0.5
Km 系数
3
6物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × 动物 B的Km系数 动物 A的Km系数
所有产品仅供科研使用，严禁用于人或动物的治疗等任何其他用途，不为任何个人提供产品和服务。 抑制剂 化合物库 CCK-8 / 蛋白酶抑制剂Cocktail
AbMole中国
Cell intrinsic immunity spreads to bystander cells via the intercellular transfer of cGAMP. Ablasser A, et al. Nature. 2013 Nov 28;503(7477):530-4. PMID: 24077100.
2014年批准重要治疗领域药品
2014年批准重要治疗领域药品情况一览医药来源：新康界时间：2015/3/16责任编辑：chengpeng评论繁体2014年批准重要治疗领域药品情况2014年，经过药审中心的审评，提出建议批准以下多个重要治疗领域的药品上市，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，也为患者用药可及性提供了重要保障。
（一）抗肿瘤用药1.甲磺酸阿帕替尼片我国自主研发的首个血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）抑制剂，也是全球首个批准用于治疗晚期胃癌的小分子靶向产品。
胃癌是我国高发肿瘤，晚期胃癌二线化疗失败后目前尚无公认的有效治疗选择，存在迫切临床需求。
该产品的上市，对胃癌患者的治疗提供了新的用药选择。
2.西达本胺片我国自主研发的首个组蛋白去乙酰化酶抑制剂，也是国内首个批准用于治疗复发难治的外周T细胞淋巴瘤的药物。
复发难治的外周T细胞淋巴瘤缺乏有效治疗，预后差，该产品上市对复发难治外周T细胞淋巴瘤治疗提供了新的治疗机会。
3.多西他赛注射液紫杉醇类化疗药，微管解聚抑制剂，已在我国批准用于乳腺癌、非小细胞肺癌，以及非激素依赖的前列腺癌的患者。
现国内批准增加晚期胃癌的新适应症，为胃癌患者的治疗提供了新的用药选择。
4.盐酸帕洛诺司琼注射液5-羟色胺3（5-HT3）受体的竞争性拮抗剂，已在我国批准用于预防肿瘤患者因化疗引起的恶心和呕吐。
现国内批准增加用于预防术后24小时恶心呕吐的新适应症，为外科手术患者提供了预防术后恶心呕吐的新治疗手段。
（二）疫苗领域5.Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗（sIPV）我国自主研发的全球首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗（单苗），填补了我国在脊髓灰质炎灭活疫苗生产领域的空白，消除了目前计划免疫规划中数千万剂使用的口服脊髓灰质炎减毒活疫苗潜在的致病危险（疫苗株或衍生株引发的相关病例），安全性更好。
药审中心按特殊审批程序完成了该疫苗上市注册申请的审评，有效配合了WHO全球根除脊髓灰质炎病毒的行动计划。
同时，该疫苗的批准上市，对我国乃至全球，特别是发展中国家消灭脊髓灰质炎都会产生积极的影响。
Solutol HS-15_AbMole中国_CAS号61909-81-7_M9380说明书Protocol
产品说明Protocol分子量溶解性（25°C ）DMSO N/A 分子式(C2H4O)nC18H36O3Water ≥ 15 mg/mL CAS 号61909-81-7Ethanol Soluble储存条件4°C, dry, sealed生物活性Solutol HS-15 是一种非离子型增溶剂，应用在亲脂性药物的注射剂、乳剂、脂质制剂中。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA 指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m )0.0070.0250.150.050.020.5K 系数36128520动物A (mg/kg) = 动物B (mg/kg) ×动物B 的K 系数动物A 的K 系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K 系数（3），再除以大鼠的K 系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg 。
参考文献Mechanism of mucosal permeability enhancement of CriticalSorb (Solutol HS15) investigated in vitro in cell cultures.Shubber S, et al . Pharm Res. 2015 Feb;32(2):516-27. PMID: 25190006.抑制剂化合物库CCK-8 / 蛋白酶抑制剂CocktailAbMole 中国Solutol HS-15 目录号M9380化学数据所有产品仅供科研使用，严禁用于人或动物的治疗等任何其他用途，不为任何个人提供产品和服务。
2m m m m m。
2006-2014年兴奋剂品种目录对比表
2937190015 3004390026 2937190015 3004390026 2937190013 3004390025 2937190015 3004390026
2937190015 3004390026
新增
新增
新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增 新增
116 tesamorelin
替莫瑞林
117 triptorelin
三、麻醉药品品种
序号
英文名
曲普瑞林 通用 名
四、刺激剂(含精神药品)品种
序号
英文名
190
phenethylamine and its derivateves
通用 名 苯乙胺及其衍生物
五、药品类易制毒化学品品种
序号
英文名
六、医疗用毒性药品品种
与《2014年兴奋剂目录》相比，《2015年兴奋剂目录》共调进30个品种，调出1个品种，具体情况如下： 一、调进品种（通用名后括号中的内容为该品种在《2015年兴奋剂目录》中的序号） 1、蛋白同化制剂调进1个：5β-雄烷-3α，17β-二醇（11）。 2、肽类激素调进26个：艾瑞莫瑞林（78）、阿那瑞林（79）、促红素衍生肽（80）、吐液酸促红素（81）、布舍瑞林（82） 释放肽（85）、EPO-FC（Ig4）融合蛋白（86）、可的瑞林（88）、EPO-FC融合蛋白（90）、促红素模拟肽类（91）、缺氧诱 林（脑肠肽）（95）、葛瑞林（脑肠肽）模拟物类（96）、生长激素释放肽类（GHRPs）（97）；生长激素释放肽-6（98）； 类似物（101）；生产激素促分泌剂（GHS）（102）；缺氧诱导因子（HIF）激活剂类（105）、海沙瑞林（106）、伊莫瑞林（ 2）（114）、舍莫瑞林（115）、替莫瑞林（116）、曲普瑞林（117）。 3、刺激剂(含精神药品)品种调进1个：苯乙胺及其衍生物（190）。 4、其他部分调进2个：（2S）-3-（4-乙酰氨基苯氧基）-2甲基-N-（4-硝基-3-三氟甲基苯基）丙酰胺（214）、依诺波沙（2 二、调出品种（通用名后括号中的内容为该品种在《2015年兴奋剂目录》中的序号）
LB-100_PP2A抑制剂_CAS号1026680-07-8CAS号1632032-53-1说明书_AbMole中国
分子量268.31溶解性（25°C ）DMSO分子式C13H20N2O4Water ≥ 40 mg/mL CAS 号1026680-07-8; 1632032-53-1Ethanol储存条件3年 -20°C 粉末状生物活性LB-100是一种水溶性的protein phosphatase 2A (PP2A) 抑制剂，在BxPc-3和Panc-1细胞中，IC50值分别为0.85 μM 和3.87 μM 。
LB-100使肿瘤细胞内的阿霉素浓度(约为对照组的2.5倍)增加，从而对阿霉素的细胞毒性更加敏感。
LB-100还增加VEGF 分泌，从而提高HIF-1α-VEGF 介导的血管生成。
在体内研究中，LB-100（2 mg/kg ，ip ）以时间依赖性方式降低裸鼠中异种移植物和肝脏中PP2A 的活性。
LB-100（2 mg/kg ，隔日）和Doxorubicin （1.5 kg/mL ，隔日）联合给药，能显著减缓肿瘤的生长，并使肿瘤体积缩小。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA 指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m )0.0070.0250.150.050.020.5K 系数36128520动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×动物 B 的K 系数动物 A 的K 系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K 系数（3），再除以大鼠的K 系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg 。
参考文献Inhibition of protein phosphatase 2A enhances cytotoxicity and accessibility of chemotherapeutic drugs to hepatocellular carcinomas. Bai XL, et al. Mol Cancer Ther. 2014 Aug;13(8):2062-72. PMID: 24867249.LB-100 目录号M8990化学数据2m m m m m。
Solanesol_AbMole中国_CAS号13190-97-1_M9256说明书Protocol
不同实验动物依据体表面积的等效剂量源自换表（数据来源于FDA指南）重量 (kg) 体表面积 (m2)
小鼠 0.02 0.007
大鼠 0.15 0.025
兔
豚鼠
仓鼠
狗
1.8
0.4
0.08
10
0.15
0.05
0.02
0.5
Km 系数
3
6
12
8
5
20
动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × 动物 B的Km系数 动物 A的Km系数
产品说明 Protocol
Solanesol 目录号M9256
化学数据 分子量 分子式 CAS号 储存条件
631.07
C45H74O
溶解性（25°C）
13190-97-1
3年 -20°C 粉末状
DMSO Soluble in Chloroform Water Insoluble Ethanol
生物活性
浓度
10, 50, 100, 250, 500, 1000 μM
处理时间
12 h
动物实验 动物模型 配制 剂量 给药处理
Male albino rats Gelling agent Carbopol-934 0.2 g of gel containing solanesol (1 % w/v) applied to the plantar surface of the right hind paw by gently rubbing with the index finger
实验操作 来自于公开的文献，仅供相同实验参考（如实验材料、目的不同，请参考其他文献）
细胞实验
细胞系
human hepatic cell L02
类生物制剂产品 EMA 2014
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom电话：+44(0)20 3660 6000 传真：+44(0)20 3660 5555通过我们网址发送问题www.ema.europa.eu/contact2014年10月23日CHMP/437/04 Rev 1人用药品委员会(CHMP)生物仿制药品指导原则该指导原则替代生物仿制物药品指导原则（CHMP/437/04）。
生物仿制药品指导原则目录纲要 (3)1.简介（背景）和范围 (3)1.1.监管架构 (3)1.2.范围 (3)2.法律依据和相关指南 (4)3.一般原则 .......................................................................................... 错误！未定义书签。
3.1.生物仿制方法的应用 (4)3.2.参比制剂的选择 (5)3.3.确立生物相似性的原则 (6)生物仿制药品指导原则纲要本指导原则概述了适用于生物仿制药品（亦称生物类似物）的一般原则，如修订条令2001/83/EC写明的“适用于[生物仿制药品]的一般原则在当局发布的指南中有所阐述，该指南考虑到相关生物仿制物药品的特点”。
本指导原则描述和阐明了生物仿制方法的应用、参比药品的选择和确立生物相似性的原则。
1.简介（背景）和范围1.1.监管架构公司可以选择开发一种与参比药品“类似”的生物制品，该参比药品已由欧洲经济区（EEA）按照修订条令2001/83/EC第8条的规定在完整文档的基础上批准上市。
在这种情况下，条令2001/83/EC的第10（4）条和该条令的附录I第二部分第四节的法律依据对上市许可申请（MAA）提出了证明两种生物药品相似性的要求。
需要进行可比性研究证实生物仿制药品和所选择的由EEA批准的参比药品在质量、安全性和有效性方面存在相似性。
Bafilomycin A1_Baf-A1_Proton PumpCAS号88899-55-2说明书_AbMole中国
分子量622.83溶解性（25°C）DMSO分子式C H O Water <1 mg/mLCAS号88899-55-2Ethanol <1 mg/mL储存条件3年 -20°C 粉末状生物活性Bafilomycin A1(Baf-A1)是一种液泡H-ATPase抑制剂，IC50为0.44 nM。
Bafilomycin A1是一种衍生自灰色链霉菌的有毒的大环内酯类抗生素。
Bafilomycin A1抑制外套膜上皮细胞(OME)诱导的短路电流。
Bafilomycin A1的IC50和最大抑制剂量分别为0.17 μM和0.5 μM。
Bafilomycin A1防止H. pylori细胞诱导的Hela细胞空泡化，50%最大抑制浓度(ID50)为4 nM。
Bafilomycin A1能够有效使空泡细胞恢复到正常形态。
Bafilomycin A1 (1 μM 和 0.1 μM)完全抑制培养的破骨细胞的再摄取活性。
Bafilomycin A1剂量依赖性抑制年轻罗非鱼体内Na+的摄取，Ki 为0.16 μM。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m)0.0070.0250.150.050.020.5K系数36128520动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×动物 B的K系数动物 A的K系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K系数（3），再除以大鼠的K系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg。
参考文献H+-ATPase of crude homogenate of the outer mantle epithelium of Anodonta cygnea.Oliveira PF, et al. Comp Biochem Physiol A Mol Integr Physiol. 2004 Dec;139(4):425-32. PMID: 15596387.Characterization of ATPases of apical membrane fractions from Locusta migratoria Malpighian tubules.al-Fifi ZI, et al. Insect Biochem Mol Biol. 1998 Apr;28(4):201-11. PMID: 9684329.Bafilomycin A1 目录号M4953化学数据35589+2mmmm m。
2014年上半年美国FDA批准药物简介
改变患者群
Upsher鄄Smith Laboratories
癫痫发作
依索拉唑（esomeprazole）
新非处方剂型
Pfizer
胃灼热
混合花粉变应原提取物
新生物制品
Stallergenes S.A.
草花粉诱发过敏性鼻炎
盐酸纳洛酮（naloxone）
新剂型
Kaleo
可疑阿片过量
达比加群酯（dabigatran etexilate） 新适应证
新剂型
Teva
多发性硬化症
他美替胺（tasimelteon）
新分子实体 2
Vanda Pharmaceuticals
偏头痛
依罗替尼（ibrutinib）
新适应证
East Hanover
套细胞淋巴瘤
α鄄埃洛硫酸酯酶（elosulfase alfa） 新生物制品 4
BioMarin Pharmaceutical
新缓释剂型 新静脉注射剂 新剂型或制造商
Upsher鄄Smith Laboratories
Merck Pierre Fabre Dermatologi
癫痫发作 预防侵袭性曲霉 婴幼儿血管瘤
阿哌沙班（apixaban） 米替福新（miltefosine） 阿普斯特（apremilast）
新适应证 新分子实体 2，3 新分子实体
色瑞替尼（ceritinib)
新分子实体 1，2，5
Novartis
肺癌
vorapaxar
新分子实体
Merck
心脏病发作和卒中
维多珠单抗（vedolizumab）
新重组蛋白
Takeda Pharmaceutical
溃疡结肠炎或克罗恩病
Mdivi-1_CAS号338967-87-6说明书_AbMole中国
分子量353.22溶解性（25°C ）DMSO 71 mg/mL 分子式C H Cl N O S Water <1 mg/mL CAS 号338967-87-6Ethanol <1 mg/mL储存条件3年 -20°C 粉末状生物活性Mdivi-1是一个具有选择性和细胞穿膜性的线粒体分裂抑制剂，抑制了DRP1（发动蛋白相关GTP 酶）和Dynamin I (Dnm1)的IC50为1-10 μM 。
Mdivi-1是一个可以穿越细胞膜的喹唑酮类化合物，抑制了酵母的Dnm1和人源的Drp1分裂DRPs(发动蛋白相关GTP 酶)，并且高效可逆的诱导线粒体融合进一个巢样的结构。
细胞外的研究表明mdivi-1通过变构调节阻断了Dnm1的ATP 酶活性(IC50<10μM)和自组装。
在HeLa 细胞和细胞外鼠源肝细胞线粒体配置液中，Mdivi-1有效地分别抑制了STS 和C8-Bid 诱导的MOMP （线粒体外膜通透性增加）。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA 指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m )0.0070.0250.150.050.020.5K 系数36128520动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×动物 B 的K 系数动物 A 的K 系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K 系数（3），再除以大鼠的K 系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg 。
Mdivi-1 目录号M2830化学数据15102222m m m m m。
PD-0325901_PD325901_MAPK_MEK_CAS号391210-10-9说明书_AbMole中国
动物实验 动物模型 配制 剂量 给药处理
M14 (BRAFV600E) and ME8959 (wtBRAF) cells bearing mice xenograft model 0.5% hydroxypropyl methyl-cellulose plus 0.2% Tween 80 50 mg/kg per day oral gavage
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
小鼠
大鼠
兔
豚鼠
仓鼠
狗
重量 (kg)
0.02
0.15
1.8
0.4
0.08
10
体表面积 (m2)
0.007
0.025
0.15
0.05
0.02
0.5
Km 系数
3
6
12
8
5
20
动例物如，A依(m据g/体kg表) =面动积物折算B (法m，g/k将g白) ×藜动动芦物物醇BA用的的于KK小mm系系鼠数数的剂量22.4 （6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 。 mg/kg
A novel SND1-BRAF fusion confers resistance to c-Met inhibitor PF-04217903 in GTL16 cells though MAPK activation. Lee et al. PLoS One. 2012;7(6):e39653. PMID: 22745804.
PD-0325901 目录号M1763
化学数据
分子量 分子式 号 CAS 储存条件
482.19 C16H14F3IN2O4 391210-10-9
Brij-35_AbMole中国_CAS号9002-92-0_M9330说明书Protocol
产品说明Protocol分子量溶解性（25°C ）DMSO Soluble 分子式(C2H4O)nC12H26O Water ≥ 30 mg/mL CAS 号9002-92-0Ethanol Soluble储存条件3年 -20°C 粉末状生物活性Brij-35是一种非离子型清洁剂，可降低非特定蛋白质的吸附。
Brij 35可用于微生物膜醛脱氢酶的选择性和快速增溶。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA 指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m )0.0070.0250.150.050.020.5K 系数36128520动物A (mg/kg) = 动物B (mg/kg) ×动物B 的K 系数动物A 的K 系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K 系数（3），再除以大鼠的K 系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg 。
参考文献Polidocanol at different concentrations for pleurodesis in rats.Cetin B, et al . Surg Today. 2005;35(12):1066-9. PMID: 16341488.抑制剂化合物库CCK-8 / 蛋白酶抑制剂CocktailAbMole 中国Brij-35 目录号M9330化学数据所有产品仅供科研使用，严禁用于人或动物的治疗等任何其他用途，不为任何个人提供产品和服务。
2m m m m m。
MI-463_小分子抑制剂_CAS号1628317-18-9_M9150说明书_AbMole中国
分子量484.54溶解性（25°C ）DMSO ≥ 85 mg/mL 分子式C24H23F3N6S Water Insoluble CAS 号1628317-18-9Ethanol储存条件3年 -20°C 粉末状生物活性MI-463是一种高效，有口服活性的Menin-MLL 相互作用的小分子抑制剂，IC50为15.3 nM 。
MI-463在MLL 白血病细胞中具有精准有效的活性。
MI-463 results 能导致MLL 白血病细胞大幅度生长抑制，GI50为0.23 μM 。
体内研究中，MI-463在MLL leukemia 的小鼠模型中，具有显著的有利其生存的效果。
它具有良好药物类似性质，在小鼠中代谢稳定、药代动力学良好。
MI-463经单次静脉注射或口服剂量后，在外周血中能达到比较高的浓度，口服生物利用度也较高（~45%）。
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA 指南）小鼠大鼠兔豚鼠仓鼠狗重量 (kg)0.020.15 1.80.40.0810体表面积 (m )0.0070.0250.150.050.020.5K 系数36128520动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×动物 B 的K 系数动物 A 的K 系数例如，依据体表面积折算法，将白藜芦醇用于小鼠的剂量22.4 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将22.4 mg/kg 乘以小鼠的K 系数（3），再除以大鼠的K 系数（6），得到白藜芦醇用于大鼠的等效剂量为11.2 mg/kg 。
MI-463 目录号M9150化学数据2m m m m m。
2014年第一季度FDA批准新药一览
2014年第一季度FDA批准新药一览新药获得FDA批准的数量是衡量一家制药企业研发线效率的金标准。
数据显示，去年FDA共批准27个新药上市，虽然数量有所下降，但是业界普遍认为新药的质量在上升。
今年一季度，FDA又批准了12款药物。
现将这些新药的情况梳理如下，供研发人士参考。
1月：2型糖尿病治疗药达格列净片 1月8日，FDA批准阿斯利康及百时美施贵宝的达格列净（Farxiga，dapaglifozin）用于治疗成人2型糖尿病。
达格列净是FDA批准的第二种钠-葡萄糖协调转运蛋白2(SGLT2)抑制剂(首个SGLT2抑制剂为2013年3月获FDA批准上市的canagliflozin)，其作用机制为通过抑制表达于肾脏的SGLT2，减少肾脏的葡萄糖重吸收，增加尿液中葡萄糖的排泄，从而降低血浆葡萄糖水平。
白内障治疗药ReSure Sealant 1月9日，FDA批准首个凝胶密封胶ReSure Sealant用于阻止成人白内障手术中人工晶体放置后角膜切口处液体的泄漏。
在该产品获批之前，白内障手术后密封泄漏角膜切口的唯一选择是缝合。
Ocular Therapeutix公司的ReSure Sealant是一种人工合成的聚乙二醇水凝胶，用于防止白内障手术后伤口渗漏的液体流出。
ReSure Sealant由两种液体溶液组成，医生将两种溶液混合后涂抹在伤口上，混合后的溶液在20秒后变为胶状物覆盖切口，封闭创面,并形成一个光滑的表面屏障。
一周后胶状物渐渐碎裂并通过眼泪清除出体内。
黑色素瘤治疗药Mekinist与Tafinlar 1月10日，葛兰素史克表示，FDA已批准将抗癌药Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）联合应用于携带BRAF V600E或V600K 突变的不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。
这是FDA批准用于不可切除性或转移性BRAF V600E或V600K阳性黑色素瘤的首个口服靶向组合疗法。