循证医学：预后证据的循证评价
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的疾病
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选择指标
其次要注意多选 择客观、特异、 明确、具有公认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
生存分析
效应指标只考虑了暴露与结局事件发生风险的关系，未考虑暴露导致结局所 需的时间(A药B药)，因此需要引入结局时间发生时所需的时间，同时分析 暴露因素对结局发生的风险及发生时间两个变量的影响，即生存分析
生存曲线显示的预后
生存分析研究的内容
✓ 描述生存过程：研究生存时间分布特点，估计生存率及平 均存活时间，绘制生存曲线。根据生存率估计中位生存时 间，还可根据生存曲线分析其生存特点。
病例暴露 病例未暴露
对照暴露 对照未暴露
病例 对照
研究人群
过去
现在
②疾病预后研究的常用指标
➢ 病死率: 适用于短时期、发生死亡的疾病 ➢ 治愈率: 适用于病程短、不易引起死亡、疗效较为明显
的疾病
➢ 缓解率: 适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易治 愈的疾病
➢ 复发率: 适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 ➢ 致残率: 适用于病程长、病死率低、病情重又极难治愈
“自然状态”下，研究者根据某暴露因素的有无将研究对象 （没有经历过相关结局）分为暴露组和非暴露组，随访观察 两组疾病及预后结局，并对其组间结果进行比较（肺癌术后 患者）
Case control study
以同一疾病的不同结局〔死亡与恶化、复发、并发症有无〕 作为病例－对照研究的病例组和对照组，作回顾性分析，追 溯产生该种结局的有关因素。
➢ Summaries类数据库需单独检索， 其他的数据库均可通过 Pumbed,Embase一次性检索(TRIP database)
3.预后研究证据的评价
① 真实性评价
样本的代表性 样本的同质性 随访的完整性 终点评定标准的客观性
样本的代表性（理论上纳入的样本应是所有患同一 疾病的病人，并且从他们发病时起就进行研究）
✓ 是否准确定义描述了研究对象（人口学、社会学特 征、病情分级及分期、并发症）？
✓ 是否明确了纳入和排除标准？ ✓ 是否说明了研究对象的来源（医院的级别）？
样本的同质性：要求患者应具有非常近似的预后或危险因素 ✓ 是否有相同的人口社会学特征（年龄、种族、饮食习惯、有
无治疗、宗教信仰及教育程度）？
其它的疾病结局） ✓ 随访时间是否足够长？ ✓ 随访是否完整及失访原因（5%与20%规则；敏感性分析）？ ✓ 是否比较失访人群和未失访人群的人口学和临床特征？ 终点评定标准的客观性： ✓ 是否采用了客观预后指标（评价标准要有足够的客观性）？ ✓ 是否采用盲法判断结局（疑诊偏倚、期望偏倚）？
影响预后证据的质量因素
1.相关概念
① 预后（prognosis）：指疾病发生后，对将来发展为
不同结局的预测或估计，通常用概率表示。预后结
局(outcome)包括治愈、死亡、并发症、致残、恶化 、并发症、复发、缓解、存活期限、生活质量等
预后评价指标：病死率、缓解率、治愈率，复发率 、病残率、5年生存率、生存曲线等
② 预后因素（prognostic factors）
✓ 病情分型及分期、并发症及其他混杂因素是否相似（处于临 床病程的共同起点，零点时间相同）？
✓ 是否控制了其它因素对预后的影响？是否对有差异的因素进 行亚组分析、多因素回归分析加以调整？
随访的完整性： （理论上纳入的样本应是所有患同一疾病的病人，
并且从他们发病时起就进行研究，一直被随访直至他们完全康复或出现
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
③疾病自然史（natural history）
在没有医学干预情况下，疾病自然发生、发展直 至最终结局的过程。
生物学发展期
痊愈 临床前期 临床期 结局发生期 病残
死亡
④ 临床病程（clinical course） 指疾病的临床期，即首次出现症状和体征 到最后结局所经历的全过程。其中可接 受各种医疗干预, 从而影响疾病的预后
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】
预后估价的精确度如何？
✓可信区间越窄，可信度越高 ✓生存曲线的前一部分较后一部分可信度高
③ 适用性评价
医生结合患者的具体情况，从而可作出更准确的预后判断。 我们的病人情况与被评价证据中的病人情况是否相似？ 研究结果是否有助于对临床治疗做出决策和对患者及亲属
、药物、放化疗）等 患者及医护人员的依从性：完全依从、部分依从及拒绝 早期诊断、早期治疗
预后因素与Biblioteka Baidu险因素的区别
危险因素:能增加患某病危险的条件。即指健康人群中可使 患病危险性增加的条件。
二者区别(预后因素存在于患病病人，影响疾病的结局；危 险因素作用于健康人，存在能增加患病的危险性。研究人 群不同, 研究目的不同,描述的现象不同)
指影响疾病结局的一切因素，是强调患者具 有某些因素，它们的存在可以影响到疾病病 程发展过程中出现某种结局的概率。
预后因素
致病因素特征：致病能力、剂量及暴露途径等 疾病本身特征：病情、病程、并发症、合并症等 患者的机体状况：体质、营养、性格、精神心理状况、遗
传特征等 人口学特征：年龄、性别、职业、民族、文化程度等 社会家庭环境：经济水平、社会支持、医疗制度等 医疗条件：不同级别的医院、医生的治疗水平（手术术式
急性心肌梗死的危险因素和预后因素
预后研究：关于疾病发生后各种结局发生概率、生存质量的 改变及预后因素的研究，研究内容： 定性：会有什么样的结果发生 定量（概率）：该结果发生的可能性有多大（病死率、缓解 率、治愈率，复发率、病残率、5年生存率） 定时：这些结果发生在何时 预后因素：受哪些因素影响？
✓ 比较生存过程：通过比较生存率来探讨总体生存过程差别 ✓ 分析影响生存时间的因素：通过生存分析模型来探讨、筛
选影响生存时间的因素，以便控制不利因素，延长生存时 间
生存率计算方法
直接法：又称粗生存率法,不能反映疾病预后的全部信息， 失访对直接法计算的生存率影响较大，不推荐使用。
间接法：通过估计累积时点生存率获得，用生存曲线来描述 （可充分利用截尾数据）。有寿命表法、Kaplan-Meier法两 种。随访结果有完整数据和截尾数据【（censored value）：随访过程中由于
若预后证据被确定为真实有效，就需要了解在一段时间内发 生的结果事件数及可能性，循证医学通常要求用三种指标描 述结局：
✓ 特定时间点的生存百分数（例1年生存率，5年生存率） ✓ 中位生存时间：观察到50%存活者的随访时间 ✓ 生存曲线：每一个时间点，研究对象中没有发生该结果（
死亡）的比例（常以百分数表示）
2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
集中性偏倚：等级医院的差别 存活队列偏倚：入院者为存活病例，从而导致对
预后证据的过好估价（入院急性心梗患者病死率 15%） 失访偏倚：失访>20% 测量偏倚 零时不当偏倚：不为同一起点
② 重要性评价
是否报告了整个病程的预后结局（一段时间内 发生的结果事件数及可能性）？
预后估价的精确度如何？
② 重要性评价
进行解释？ ✓ 该病不治疗对预后影响不大 ✓ 患者若不治疗预后会很差，积极治疗预后良好 ✓ 该疾病预后差，目前缺乏有效治疗手段
思考题
1.预后因素与危险因素有何不同？ 2.常见的影响预后的因素有哪些？ 3.对预后研究文献评价的内容有哪些？
预后性研究证据的评价
临床预后问题：医生、病人、家属十分关心
死亡或存活？存活时间？ 治愈？是否复发？ 转变成慢性？并发症？
要求
掌握预后性研究的基本概念 掌握预后性研究证据的循证评价步骤 掌握预后性研究真实性、重要性的评价原则 了解预后性研究评价的适用性
内容
一、概述 1.相关概念 2.预后研究证据评价的意义 3.评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的评价步骤
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选择指标
其次要注意多选 择客观、特异、 明确、具有公认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
生存分析
效应指标只考虑了暴露与结局事件发生风险的关系，未考虑暴露导致结局所 需的时间(A药B药)，因此需要引入结局时间发生时所需的时间，同时分析 暴露因素对结局发生的风险及发生时间两个变量的影响，即生存分析
生存曲线显示的预后
生存分析研究的内容
✓ 描述生存过程：研究生存时间分布特点，估计生存率及平 均存活时间，绘制生存曲线。根据生存率估计中位生存时 间，还可根据生存曲线分析其生存特点。
病例暴露 病例未暴露
对照暴露 对照未暴露
病例 对照
研究人群
过去
现在
②疾病预后研究的常用指标
➢ 病死率: 适用于短时期、发生死亡的疾病 ➢ 治愈率: 适用于病程短、不易引起死亡、疗效较为明显
的疾病
➢ 缓解率: 适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易治 愈的疾病
➢ 复发率: 适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 ➢ 致残率: 适用于病程长、病死率低、病情重又极难治愈
“自然状态”下，研究者根据某暴露因素的有无将研究对象 （没有经历过相关结局）分为暴露组和非暴露组，随访观察 两组疾病及预后结局，并对其组间结果进行比较（肺癌术后 患者）
Case control study
以同一疾病的不同结局〔死亡与恶化、复发、并发症有无〕 作为病例－对照研究的病例组和对照组，作回顾性分析，追 溯产生该种结局的有关因素。
➢ Summaries类数据库需单独检索， 其他的数据库均可通过 Pumbed,Embase一次性检索(TRIP database)
3.预后研究证据的评价
① 真实性评价
样本的代表性 样本的同质性 随访的完整性 终点评定标准的客观性
样本的代表性（理论上纳入的样本应是所有患同一 疾病的病人，并且从他们发病时起就进行研究）
✓ 是否准确定义描述了研究对象（人口学、社会学特 征、病情分级及分期、并发症）？
✓ 是否明确了纳入和排除标准？ ✓ 是否说明了研究对象的来源（医院的级别）？
样本的同质性：要求患者应具有非常近似的预后或危险因素 ✓ 是否有相同的人口社会学特征（年龄、种族、饮食习惯、有
无治疗、宗教信仰及教育程度）？
其它的疾病结局） ✓ 随访时间是否足够长？ ✓ 随访是否完整及失访原因（5%与20%规则；敏感性分析）？ ✓ 是否比较失访人群和未失访人群的人口学和临床特征？ 终点评定标准的客观性： ✓ 是否采用了客观预后指标（评价标准要有足够的客观性）？ ✓ 是否采用盲法判断结局（疑诊偏倚、期望偏倚）？
影响预后证据的质量因素
1.相关概念
① 预后（prognosis）：指疾病发生后，对将来发展为
不同结局的预测或估计，通常用概率表示。预后结
局(outcome)包括治愈、死亡、并发症、致残、恶化 、并发症、复发、缓解、存活期限、生活质量等
预后评价指标：病死率、缓解率、治愈率，复发率 、病残率、5年生存率、生存曲线等
② 预后因素（prognostic factors）
✓ 病情分型及分期、并发症及其他混杂因素是否相似（处于临 床病程的共同起点，零点时间相同）？
✓ 是否控制了其它因素对预后的影响？是否对有差异的因素进 行亚组分析、多因素回归分析加以调整？
随访的完整性： （理论上纳入的样本应是所有患同一疾病的病人，
并且从他们发病时起就进行研究，一直被随访直至他们完全康复或出现
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
③疾病自然史（natural history）
在没有医学干预情况下，疾病自然发生、发展直 至最终结局的过程。
生物学发展期
痊愈 临床前期 临床期 结局发生期 病残
死亡
④ 临床病程（clinical course） 指疾病的临床期，即首次出现症状和体征 到最后结局所经历的全过程。其中可接 受各种医疗干预, 从而影响疾病的预后
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】
预后估价的精确度如何？
✓可信区间越窄，可信度越高 ✓生存曲线的前一部分较后一部分可信度高
③ 适用性评价
医生结合患者的具体情况，从而可作出更准确的预后判断。 我们的病人情况与被评价证据中的病人情况是否相似？ 研究结果是否有助于对临床治疗做出决策和对患者及亲属
、药物、放化疗）等 患者及医护人员的依从性：完全依从、部分依从及拒绝 早期诊断、早期治疗
预后因素与Biblioteka Baidu险因素的区别
危险因素:能增加患某病危险的条件。即指健康人群中可使 患病危险性增加的条件。
二者区别(预后因素存在于患病病人，影响疾病的结局；危 险因素作用于健康人，存在能增加患病的危险性。研究人 群不同, 研究目的不同,描述的现象不同)
指影响疾病结局的一切因素，是强调患者具 有某些因素，它们的存在可以影响到疾病病 程发展过程中出现某种结局的概率。
预后因素
致病因素特征：致病能力、剂量及暴露途径等 疾病本身特征：病情、病程、并发症、合并症等 患者的机体状况：体质、营养、性格、精神心理状况、遗
传特征等 人口学特征：年龄、性别、职业、民族、文化程度等 社会家庭环境：经济水平、社会支持、医疗制度等 医疗条件：不同级别的医院、医生的治疗水平（手术术式
急性心肌梗死的危险因素和预后因素
预后研究：关于疾病发生后各种结局发生概率、生存质量的 改变及预后因素的研究，研究内容： 定性：会有什么样的结果发生 定量（概率）：该结果发生的可能性有多大（病死率、缓解 率、治愈率，复发率、病残率、5年生存率） 定时：这些结果发生在何时 预后因素：受哪些因素影响？
✓ 比较生存过程：通过比较生存率来探讨总体生存过程差别 ✓ 分析影响生存时间的因素：通过生存分析模型来探讨、筛
选影响生存时间的因素，以便控制不利因素，延长生存时 间
生存率计算方法
直接法：又称粗生存率法,不能反映疾病预后的全部信息， 失访对直接法计算的生存率影响较大，不推荐使用。
间接法：通过估计累积时点生存率获得，用生存曲线来描述 （可充分利用截尾数据）。有寿命表法、Kaplan-Meier法两 种。随访结果有完整数据和截尾数据【（censored value）：随访过程中由于
若预后证据被确定为真实有效，就需要了解在一段时间内发 生的结果事件数及可能性，循证医学通常要求用三种指标描 述结局：
✓ 特定时间点的生存百分数（例1年生存率，5年生存率） ✓ 中位生存时间：观察到50%存活者的随访时间 ✓ 生存曲线：每一个时间点，研究对象中没有发生该结果（
死亡）的比例（常以百分数表示）
2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
集中性偏倚：等级医院的差别 存活队列偏倚：入院者为存活病例，从而导致对
预后证据的过好估价（入院急性心梗患者病死率 15%） 失访偏倚：失访>20% 测量偏倚 零时不当偏倚：不为同一起点
② 重要性评价
是否报告了整个病程的预后结局（一段时间内 发生的结果事件数及可能性）？
预后估价的精确度如何？
② 重要性评价
进行解释？ ✓ 该病不治疗对预后影响不大 ✓ 患者若不治疗预后会很差，积极治疗预后良好 ✓ 该疾病预后差，目前缺乏有效治疗手段
思考题
1.预后因素与危险因素有何不同？ 2.常见的影响预后的因素有哪些？ 3.对预后研究文献评价的内容有哪些？
预后性研究证据的评价
临床预后问题：医生、病人、家属十分关心
死亡或存活？存活时间？ 治愈？是否复发？ 转变成慢性？并发症？
要求
掌握预后性研究的基本概念 掌握预后性研究证据的循证评价步骤 掌握预后性研究真实性、重要性的评价原则 了解预后性研究评价的适用性
内容
一、概述 1.相关概念 2.预后研究证据评价的意义 3.评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的评价步骤