粗大运动功能测量在创伤性脑损伤儿童和青少年 中的应用效度

论著
粗大运动功能测量在创伤性脑损伤儿童和青少年中的应用效度
Michaela Linder-Lucht, MD, Verena Othmer, MD, Michael Walther, MD, Julia Vry, MD, Ulla Michaelis, PT, Sabine Stein, PT, Heike Weissenmayer, PT, Rudolf Korinthenberg, MD, Volker Mall, MD and the Gross Motor Function Measure-Traumatic Brain Injury Study Group
Division of Neuropediatrics and Muscular Disorders, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Freiburg, Freiburg, Germany
目的
粗大运动的康复是儿童和青少年创伤性脑损伤康复的关键目标。

为了
评估治疗措施对于改善运动功能的效度，就需具备一种能够反映治疗效果的合理的监测方法。

已证实粗大运动功能测量(Gross Motor Function Measure)是一种非常好的评估脑瘫和唐氏综合征患者康复效果的方法，但有关这种评估方法是否能够反映小儿创伤性脑损伤的康复情况尚未得到证实。

本研究旨在评估粗大运动功能测量在该类患儿中的应用效度。

方法
研究对象为12家康复中心的73例中～重度创伤性脑损伤的患者(平均
年龄为11.4岁，范围为0.8～18.9岁)，于4～6wk 内采用粗大运动功能测量-88进行2次评估。

我们将由父母、物理治疗师、两名视频评级者(与患者无任何关系)独立作出的疗效判断作为外部标准。

我们通过公式阐明并按统计学方法分析了上述判断结果与粗大运动功能测量评分变化之间相关性的假设。

我们还对两种粗大运动功能测量版本，即早期制定的粗大运动功能测量-88和近期制定的粗大运动功能测量-66，进行了评估。

结果
两种粗大运动功能测量评分的变化与所有经临床判断得出的变化相关，
有统计学意义。

在相关度分析中，我们假设粗大运动功能测量评分的变化与视频评级者之间相关性最强，其次分别是与物理治疗师和父母的判断相关，这一假设在相关性分析中完全得到了粗大运动功能测量-88的证实，同时也大部分得到了粗大运动功能测量-66的证实。

这两种粗大运动功能测量版本均有令人信服的辨别能力，实验重复性都很好。

结论我们提供了令人信服的证据证明了这两种粗大运动功能测量版本对于评
摘
要
关键词
粗大运动功能测量-88(GMFM-88);
粗大运动功能
测量-66(GMFM-66);粗大运动功能测量(GMFM);创伤性脑损伤(traumatic brain injury);
儿童(children);
青少年(adolescen ts);评估
(evaluation);运动功能(motor
function);
效度(validity);
康复(rehabilitation)缩略语
TBI = traumatic brain injury GCS = Glasgow Coma Scale GMFM = Gross Motor Function Measure
CP = cerebral palsy T1 = baseline measure T2 = measure after 4 to 6 week (±2 days)
T1R = measure readministered after 2 to 3 days VA = video assessor
Address correspondence to Michaela Linder-Lucht, MD,
估创伤性脑损伤儿童和青少年的粗大运动功能来说，是灵敏且有效的。

创伤性脑损伤(TBI)是引起儿童和青少年痉挛性运动障碍的主要原因。

据估计，发达国家儿科TBI的年发病率为12～489/100000人(平均年发病率为235/100000人)。

因纳入标准、年龄、性别和国家的不同，年发病率也有所不同。

年龄≤5岁的儿童早期以及15～20岁的成人初期是TBI的两个发病高峰。

根据Glasgow Coma量表(GCS)[1]，70%～80%的患儿为轻度TBI(GCS为13～15)，中度(GCS为9～12)和重度(GCS为3～8)TBI各占约10%[2～6]。

约有65%的重度TBI患儿存在痉挛性瘫痪，导致运动功能障碍[7～10]。

因此，运动功能康复和改善运动能力是脑损伤儿童康复治疗的重要目标之一。

运动功能的康复程度是评估康复方法效度的重要指标。

在TBI儿童中应用各种不同的康复措施来改善患儿的粗大运动功能，然而与评估这些干预措施效度相关的研究尚十分有限，这可能是由于目前在评估小儿TBI患者功能变化方面，尚缺乏合适的、特异性的、标准的评估方法[11]。

目前对于这类患儿转归的评估，尚无统一的标准，临床上往往是根据现有的方法而各自制定评估标准，或者是将认知、自我照护和生理功能(但并未对活动与真正的运动技能之间的差异予以区别)等方面结合起来进行评估，由此造成对运动功能康复的解释更趋复杂化[12]。

粗大运动功能测量(GMFM)是临床实践和国际康复研究时评估和量化粗大运动功能变化的金标准。

目前已有GMFM-88[13]和GMFM-66[14]这两种版本。

GMFM-88是最早的参考标准，由五个方面的运动功能项目所组成，共计88条。

这五个方面的运动功能依次为：(1)躺和滚动；(2)坐；(3)爬和跪；(4)站；(5)走、跑和跳。

GMFM-88最初被应用于发现脑瘫(CP)患儿身上具有临床意义的粗大运动功能的改善情况[13]，后来人们又将其应用于唐氏综合征患儿的综合标准化评估[15, 16]，近期则在5～17岁脊肌萎缩症患儿的初次标准化试验中获得了应用[17]。

目前已部分开展了有关GMFM-88反映TBI后运动功能变化的研究[13, 18, 19]，但尚未开展有关GMFM-88在此类患者中的综合应用效度方面的研究。

GMFM-66是最近在将GMFM-88应用于Rasch 模型条目分析以改进临床用途之后所衍生而来的[20]。

GMFM-66共计66条，构成一维的等级量表。

由于在某些特殊患者群中较难对该条款进行校准，因此至今仅在CP患儿中证实了该量表的效度。

本次多中心研究的目的就是为了评估GMFM-66和GMFM-88在反映中～重度TBI儿童和青少年住院康复期间运动功能变化情况的合理性。

方法
共有12家康复中心(德国有11个，瑞士有1个)参与了本次研究，Freiburg大学儿童医院(Children’s University Hospital Freiburg)的运动失调研究小组(Movement Disorders Study Group)是本次研究的协调中心。

研究对象包括因TBI接受康复治疗的1～18岁的儿童和青少年。

为了确保验证性研究所需人群的不同层次，本次研究包含了处于早期和晚期康复阶段的患者，损伤和评估之间的间隔时间并不相Division of Neuropediatrics and Muscular Disorders, De-partment of Pediatrics and Adolescent Medicine, Univer-sity Hospital Freiburg, Mathildenstrasse 1, D-79106 Freiburg, Germany. E-mail: michaela.linder@uniklinik-freiburg.de
干。

患儿的纳入标准和排除标准详见表1。

由于本课题不以评估治疗措施或早期干预的效度作为研究的目的，因此研究期间患者无需中断治疗。

本次研究得到了Freiburg大学伦理委员会的批准。

确定效度
为确立测量方法的效度，必须将我们所关注的测量方法与金标准(标准测量)在检测因素上的测量效果进行比较。

目前在儿科TBI康复中心，尚缺乏公认的可用来量化运动功能变化的金标准。

康复研究者普遍采用的是一种作为外在标准的方法以验证可疑参数的效度。

与加拿大的GMFM发明者最初开展的效度研究[13]相一致，我们将父母、物理治疗师和独立的视频评级者作为外部标准，假设这一测量方法可反映相关的临床上运动功能的变化。

我们通过公式阐明了GMFM评分变化与父母、物理治疗师和独立视频评级者判断结果之间相关性的假设。

首先，假设GMFM的评分变化与父母、物理治疗师和独立视频评级者判断的运动功能变化之间呈正相关(最小相关系数＞0.4)，且与视频评级者判断之间的相关度(估计相关系数＞0.6)要高于父母和物理治疗师的判断。

我们期望GMFM的评分变化与父母判断之间的相关度最低。

上述假设的提出是基于我们所认为的运动功能标准化录像带(由独立评估者阅读)是一种最客观的反映，这是因为运动功能标准化录像带是对患儿实际表现的录像，随后再给予了评估。

这一数值与GMFM量化运动功能数值之间的相关性最为紧密。

由于物理治疗师往往对患儿有所了解，因此他们在对运动功能进行评估时存在潜在的偏倚可能。

另一方面，由于父母们可能已认识到一些变化可以反映患儿日常运动功能的改善，因此父母们的判断通常会与GMFM所测得的粗大运动功能变化的量化指标之间存在差异。

其次，我们假设在急性损伤和首次GMFM评估期间，粗大运动功能的变化极小。

在早期康复阶段，可能有人会期望出现更高的可反映更为迅速的运动功能改善情况的GMFM变化评分。

最后，我们希望GMFM对于儿童和青少年的TBI评估来说，不仅可靠且重复性也很好，各组之间总评分的相关系数可以达到≥0.90。

评估
评估系列包括GMFM、标准化的视频录制以及标准化视频评级者、父母和物理治疗师的调查问卷。

评估时间为基线时(T1)以及4～6wk后(±d；T2)。

康复中心可参与评估工作，包括2～3 d 后GMFM的再次测定(T1R)，以监测测定－再测定的可靠性。

G M F M
所有参与GMFM评估的物理治疗师都在协调中心接受了GMFM的应用训练，这是参与该项研究的先决条件。

我们采用的是由德国官方翻译的GMFM-88，该测量方法是由Freiburg大学运动失调研究小组与加拿大的GMFM作者在紧密合作下于1999年制定的，近期已刊印成德国GMFM手册予以发行[21]。

对GMFM的新手和老手分别进行为期2d的新手培训和1d的知识更新培训。

为监测GMFM的信度，所有评估者均接受了标准化的视频考试，以确保他们的评分都能达到最小一致性(Somer’s D系数≥0.7)。

由同一名物理治疗师在T1、T2和T1R时进行评估。

为了调查GMFM-66的效度和灵敏度，所有的
表1患儿的纳入和排除标准
纳入标准
年龄1～18岁
中度(GCS 9～12)或重度(GCS 3～8)TBI
本次住院前精神运动发育正常
伴下肢功能障碍的痉挛性偏瘫或四肢瘫
能遵循GMFM的指示并与之合作
得到患者或父母的知情同意书
排除标准
首次GMFM评分≥97%
在T1/T2时周围性损伤影响粗大运动功能(例如可治疗的下肢、肋骨或脊柱骨折)
GMFM-88原始评分均通过GMFM-66的计算机软件转换为相对应的GMFM-66评分[21]。

应用GMFM-66评分进行重复效度分析。

视频评估
根据标准化的照相机摄影位置方案，在T1和T2期间对研究对象的粗大运动情况进行视频录像。

录像带时间＜20min，包括研究对象的躺和滚、爬和跪、坐、站、走、跑及跳跃等运动。

在研究开始之前，对物理治疗师进行如何正确录制录像带的指导。

由两名视频评估者对粗大运动情况进行观察，判断所发生的任何变化，并对特定的粗大运动功能采用标准化的问卷进行调查。

采用5级Likert量表将运动能力分为1(无任何障碍)～5级(存在很严重的障碍)。

采用7级Likert量表将T2评估的变化幅度进行量化，从-3(很小)～+3(很大)，0为无变化。

明确要求他们不根据录像带进行GMFM 评分。

这两名评估者均不知晓患儿的全部病史，即意味着他们并不了解包括患儿所处的康复阶段、脑损伤与GMFM评估之间的间隔时间、TBI的严重程度、精神运动障碍情况、治疗目标和其他任何个人资料在内的与患儿相关的背景资料。

父母和物理治疗师的调查问卷
父母和物理治疗师的问卷是与视频评级者一致的有关当前运动能力和T2期间变化幅度的评级。

此外，采用7级Likert量表对由父母和物理治疗师所观察到的变化对日常生活的影响进行评分，从-3 (严重的负面影响)到+3(高度的正面影响)。

根据标准化方案，由协作中心的医务人员(2名儿科医师和1名物理治疗师)通过电话进行问卷管理。

每次电话的联系时间为8～10min。

统计学分析
所有数据均采用SPSS 13.0软件(SPSS Inc，Chicago，IL)进行统计学分析。

P＜0.05为有统计学意义。

采用Spearman’s相关系数进行相关性分析(假设1)；采用独立样本的Mann-Whitney U检验对随时间发生的梯度变化进行检验，以了解是否随着脑损伤与首次GMFM评估之间间隔时间的延长，其粗大运动功能的变化也有所减小(假设2)。

采用Bland-Altman散点图来评估重复检验的信度(假设3)。

采用k独立样本的Kruskal-Wallis检验来检测功能变化与日常活动之间的相关性。

结果
患者特征
2003年10月－2005年8月，有12家研究中心(德国有11家，瑞士有1家)的78例患儿参与了本次研究，其中有5例患儿未能完成研究而不得不从分析中予以剔除。

表2对研究对象进行了详细的描述
表2参与一项旨在前瞻性评估GMFM-66和GMFM-88信度的多中心研究的73例中～
重度TBI患儿的基线特征
参数数值参数数值
女性/n(%) 32(43.8)重度(GCS 3～8)64(87.7)男性/n(%) 41(56.2)痉挛状态类型/n(%)
T1时的年龄轻偏瘫41(56.2)均数(s)/y11.4(±5.1)四肢轻瘫32(43.8)范围/y0.8～18.9PEDI的活动水平/n(%)
受伤时年龄Ⅰ. 能力受限10(13.7)均数(s)/y10.5(±4.9)Ⅱ. 早期运动10(13.7)范围/y0.8～18.8Ⅲ. 早期活动21(28.8)损伤与T1的间隔时间Ⅳ. 屋内活动10(13.7)均数(s)/y 0.86(±2.0)Ⅴ. 交流能力受限11(15.1)范围/y0.0～11.4ⅤⅠ. 高级转移4(5.5) TBI的病因/n(%)ⅤⅡ. 高级交流运动7(9.6)交通事故 62(84.9)认知损害严重程度/n(%)
坠落 7(9.6)无损害2(2.7)暴力打击 4(5.5)学习障碍28(38.4) TBI的严重度/n(%)中度精神发育迟缓22(30.1)中度(GCS 9～12) 9(12.3)重度精神发育迟缓21(28.8)
采用PE D I活动分级系统[20]对患儿当前的功能状态进行分级。

PE D I指儿科功能障碍评估量表。

总结。

GMFM评估的平均间隔时间为5d～5wk (s：±7d)。

假设1
通过比较T1和T2的全部评分，从而获得GMFM、父母和物理治疗师的问卷以及视频评级的变化分值。

两种GMFM版本评分的变化率与父母、物理治疗师和视频评级者的判断的变化相关，有统计学意义，表明是一种平行改变(P＜0.0001)。

GMFM-88总的变化分值与视频分级的相关性最好，符合我们所假设的＞0.6的标准［视频评级者1 (VA1)：r=0.737；VA2：r=0.657］，其次分别为物理治疗师(r=0.555)和父母(r=0.531)。

GMFM-66总的变化分值与VA1的相关性最高(r=0.679)，其次分别为物理治疗师(r=0.609)和父母(r=0.563)。

然而，VA2与GMFM-66变化分值的相关程度较期望的要低(r=0.536)，未达到我们所假设的＞0.6的标准。

我们还对两位作为独立视频评级者的物理治疗师的判断信度进行了评估。

阅读评估者之间有着高信度，9个变化的总体判断r=0.704，个体范围为0.24(坐)～0.726(走、跑和跳)。

假设2
与假设相符的是，脑损伤与T1之间的间隔时间越长，粗大运动功能的改变就越小。

儿童和青少年的脑损伤时间早于首次GMFM评估＞1y(n= 10)，则总的GMFM-88/-66的变化分值仅为1.8% (s：±4.8%)/2.1%(s：±3.0)；而脑损伤时间在首次GMFM评估之前＜1y(n=63)，则总的GMFM-88/-66的变化分值为12.8%(s：±14.5)/11.6%(s：±10.3)。

上述相关性均具有统计学意义(P=0.002/ P=0.001)。

假设3
对其中的10例儿童开展了确定GMFM-88/-66重复检验信度的研究。

T1与T1R之间的间隔时间为3.8d(s：±1.1)。

总GMFM-88和GMFM-66评分各级间的相关系数计为0.99(如图1)。

功能变化和日常活动的相关性
为了调查经由这两种GMFM版本所观察到的功能变化情况是否与患儿的日常生活活动相关，我们还比较了父母与物理治疗师对相关变化的主观判断与相应的GMFM的变化分值。

GMFM的变化分值与父母和物理治疗师就运动变化对日常活动影响作出的判断之间呈平行变化的关系(表3)。

讨论
该课题评估了应用GMFM-66和GMFM-88用于测量TBI儿童和青少年运动功能变化的效度，采用前文所描述过的3个假设。

第一个假设，即GMFM-66和GMFM-88的变化分值与所有的临床变化判断强烈相关。

在相关度方面，我们假设GMFM变化分值与两名视频评级者(VA1和VA2)的相关性最高，其次为物理治疗师和父母。

GMFM-88完全证实了该假设(VA1和VA2的r＞物理治疗师的r＞父母的r)，GMFM-66大部分
图1描述重复检验的Bland-Altman散点图GMFM-88的双倍非校正s(上方的直线)和GMFM-66的双倍非校正s(上方的虚线)在x轴上的参照线。

6.0
4.0
2.0
04080
T1R时总的GMFM评分/%
T
1
和
T
1
R
时
总
的
G
M
F
M
评
分
的
差
异
/
%
GMFM-88(n=10)
GMFM-66(n=10)
证实了该假设(VA1的r＞物理治疗师的r＞父母的r＞VA2的r)。

第二个假设，即脑损伤后康复的第1年，GMFM-66和GMFM-88的变化分值要高于后期康复阶段的变化值，该现象提示TBI患者在第1年的康复过程中其运动功能得到了最大程度的恢复[22～24]。

第三个假设，即在一个小的亚组患者样本中，重复检验的可信度高，提示在未发生功能改变的短时期内，这两种GMFM版本之间有着很好的一致性。

在缺少金标准时，采用预先建立假设的方法是目前被广泛接受的效度检验策略[13, 15, 25]。

将视频评级者定义为客观的观察者是这一效度检验方案中的关键。

根据以往的GMFM效度研究[13, 15]，视频评估者是不知晓患儿任何病史的物理治疗师，同时也不知晓治疗情况以及父母、治疗者和(或)医学专家的任何说明；也未告知他们有关脑损伤与首次GMFM 评估之间的间隔时间。

由于视频评级者必须评估一段时间的运动功能的改变，且本次研究也并非是以评价治疗效果或早期干预为研究目的，因此我们未对评估的时间点(T1或T2)采用盲法。

当然，对评估时间点采用盲法可能会更为客观，但是我们已经在研究中消除了最为严重的混杂因素，并且我们的视频评级者均为独立评估者，因此能满足高度客观的标准。

本次研究未对GMFM管理中评级者之间的信度进行评估。

考虑到经过培训的评级者在应用GMFM 对CP和唐氏综合征患儿进行评估时，评级者之间的信度极高，因此我们有理由相信，本次研究中经过培训的评级者之间的信度也会相对较高。

尽管本次研究表明这两种GMFM版本是有效且灵敏的评估儿科TBI运动功能变化的工具，但是我们仍可发现这两种GMFM版本之间的一些区别。

在GMFM-66中，有一项客观标准与GMFM-66变化分值和VA2之间的关联无关，提示GMFM-66在检测有临床意义的变化时，其准确性要比GMFM-88低。

表3GMFM变化分值与父母/物理治疗师就运动变化对日常活动影响作出的判断之间的关系(n=70)
运动变化对日常活动影响的判断 n GMFM-88变化分值/%(s)GMFM-66变化分值/%(s)
父母的判断
大的正面影响5112.6(±14.6) 11.4(±10.6)平均的正面影响109.8(±11.1) 10.3(±7.5)小的正面影响 4 5.7(±6.8) 3.6(±8.5)无变化5 1.4(±3.6) 0.5(±2.2) P P=0.094 P＜0.05
物理治疗师的判断
大的正面影响3017.0(±16.2) 13.9(±11.7)平均的正面影响1810.7(±11.3) 8.3(±7.3)小的正面影响15 4.7(±5.4) 8.5(±8.6)无变化 6 0.1(±1.7) 1.3(±2.0)小的负面影响 0－－
平均的负面影响 0－－
大的负面影响1-0.7(±0.0) -1.7(±0.0) P P＜0.05P＜0.05
“－”指没有。

这一结果可能是由于GMFM-66主要关注的是CP患者的特殊运动发育形式所致，而TBI患儿的运动失调还是有别于CP患儿的。

由于这两种GMFM版本之间的差异较小，仅仅是趋于理论上的差异，因此GMFM-66所具有的潜在优势，即可以做到对总评分的迅速管理和算法改进(即便是在一些条目已被遗漏的时候)，可能会提高其临床效用。

结论
这项多中心试验为在临床上以及研究环境下应用GMFM-88和GMFM-66来测量TBI儿童和青少年的粗大运动功能变化，提供了有关灵敏度和效度方面的充分证据。

标准化的治疗评估方法是更好地了解运动功能治疗结局的前题，从而有助于优化儿科TBI 患者的康复治疗措施。

(施亿赟译宁寿葆 校)
参考文献
1Teasdale G, et al. Lancet 1974;2(7872):81–84
2Tagliaferri F, et al. Acta Neurochir (Wien) 2006;148:255–
268
3Steudel WI, et al. Acta Neurochir (Wien) 2005;147:231–242 4Hawley CA, et al. Injury 2003;34:256–260
5Adelson PD, et al. J Child Neurol 1998;13:2–15
6Emanuelson I, et al. Childs Nerv Syst 1996;12:460–465
7Greenwald BD, et al. Arch Phys Med Rehabil 2003;84:S3–S7 8Emanuelson I, et al. Acta Paediatr 1997;86:730–735
9Michaud LJ, et al. Pediatr Clin North Am 1993;40:553–565 10Brink JD, et al. J Pediatr 1980;97:721–727
11Bedell GM, et al. Brain Inj 2002;16:659–671
12Dumas HM, et al. Phys Occup Ther Pediatr 2002;22:73–99 13Russell DJ, et al. Dev Med Child Neurol 1989;31:341–352
14Russell DJ, et al. Phys Ther 2000;80:873–885
15Russell D, et al. Dev Med Child Neurol 1998;40:693–701
16Gemus M, et al. Phys Occup Ther Pediatr 2001;21:69–79
17Nelson L, et al. Neuromuscul Disord 2006;16:374–380
18Thomas-Stonell N, et al. Pediatr Rehabil 2006;9:14–23
19Kuhtz-Buschbeck JP, et al. Dev Med Child Neurol 2003;45: 821–828
20Avery LM, et al. Arch Phys Med Rehabil 2003;84:697–705 21Russell D, et al. GMFM und GMFCS:Messung und Klassifikation Motorischer Funktionen. Bern,Germany: Verlag Hans Huber;
2006
22Fragala MA, et al. Brain Inj 2002;16:149–160
23Jaffe KM, et al. Arch Phys Med Rehabil 1995;76:17–26
24Vander Schaaf PJ, et al. Pediatr Neurol 1997;16:306–310
25Long AF, et al. J Eval Clin Pract 1996;2:71–78
【英文原件请参阅 PEDIATRICS 2007;120(4):e880–e886】。