2018年上市十大重磅新药

2018年上市十大重磅新药D
~60亿美元。

不过，这个数字一直在下降。

10月底，美国市场研究机构斯坦福·伯恩斯坦（Sanford C.Bernstein）的分析师Geoffrey Porges仍然认为它的销售额可达29亿美元。

所以，12.7亿美元的销售峰值显然留有余地。

NO.6 Apalutamide企业：强生销售峰值：12.4亿美元类别：肿瘤Apalutamide（阿帕鲁胺，ARN-509）多年来一直受到关注。

强生以6.5亿美元收购Aragon公司时获得了这个项目。

它是强生唯一列入这份榜单的品种。

Apalutamide是一种研究性的新一代口服雄激素受体抑制剂，适用于治疗非转移性去势抵抗前列腺癌（CRPC）。

10月11日，强生向FDA提交一份新药申请，要求批准将它用于治疗非转移性趋势抵抗CRPC的男性患者。

一项名为SPARTAN的Ⅲ期研究得出的数据支持这项申请。

该研究表明，与安慰剂相比，Apalutamide治疗延长无转移生存期具有统计学显著性。

Apalutamide是新一代口服雄激素受体抑制剂，能阻断前列腺癌细胞中睾丸激素，并通过预防雄激素与受体结合起作用。

目前，尚无经FDA批准的用于非转移性CRPC患者的治疗药。

前列腺癌是美国男性中除皮肤癌外最常见的癌症。

据美国癌症协会报道，2017年估计有超过16.1万名男性被诊断患有前列腺癌。

患有接受ADT的非转移性前列腺癌患者最终会对ADT产生抗性，发展为CRPC。

数据估计10％～20％诊断为前列腺癌的患者可能在大约5年内发展为
CRPC。

NO.7 Elagolix企业：艾伯维销售峰值：12.1亿美元类别：妇科（子宫内膜异位症和子宫平滑肌瘤）这是艾伯维进入Top10的第二个药品，其2020年的年销售额预计将达到9亿美元。

这种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂的两项Ⅲ期临床试验（每项都有800名妇女参加），追踪了痛经的临床应答——急性和潜在致残的月经痛，以及非经期的盆腔疼痛。

Elagolix是一种高效、选择性、口服有效的促性腺激素释放激素受体（GnRHR）的短效非肽拮抗剂。

由于其非肽性质和它的口服生物利用度，属于一种新类型被称为第二代GnRHR抑制剂中的首个（候选药物）。

它的半衰期相对较短，促性腺激素释放激素（GnRH）的作用不会被整天完全阻断，抑制程度可以根据需要进行剂量调整。

此外，如果停止使用Elagolix，其作用是可逆的。

由于Elagolix抑制雌激素不完全，对骨矿物质密度的影响最小，与第一代GnRH抑制剂形成对比。

此外，与第一代GnRH抑制剂相比，更年期副作用如潮热的发生率和严重程度也降低。

艾伯维计划将它打造成一个重磅药品，尽管并非是Humira （Adalimumab，阿达木单抗/修美乐）那样的“金矿”，但也是公司产品组合中的重要一员。

NO.8 A VXS-101企业：Avexis公司销售峰值：11.4亿美元类别：罕见病（脊髓性肌萎缩症）A VXS-101是一种治疗SMA1型脊髓性肌萎缩症的基因疗法，针对SMN基因缺陷和/或丢失，解决SMA单基
因问题并防止肌肉的进一步退化。

该药可以靶向作用于运动神经元，并穿越血脑屏障快速奏效。

试验中未发现不良反应。

数周前，一项以这种基因治疗手段用于15名脊髓性肌萎缩症婴儿的小型研究的乐观数据揭晓。

FDA表态迫切期待这种能够拯救面临致命疾病的患者的产品早日上市。

该疗法对百健（Biogen）同样用于治疗此症的Spinraza（Nusinersen）新的特许经营权构成直接威胁。

后者第一年治疗花费为75万美元，是全球十大最昂贵的疗法之一。

NO.9 Lanadelumab 企业：夏尔（Shire）销售峰值：11.2亿美元类别：罕见病（遗传性血管性水肿）Shire为获得这个新一代遗传性血管性水肿（HAE）治疗药支付近60亿美元收购了Dyax。

今年5月18日，夏尔制药公布了Lanadelumab治疗晚期HAE的Ⅲ期临床试验的积极数据，这意味着一种治疗花费可能高达六位数（数十万美元）的全新罕见病治疗药即将获准上市。

夏尔制药计划在2017年底或2018年初向美国FDA提交Lanadelumab的生物药许可申请（BLA）。

该药已获得FDA 突破性疗法认定，以及FDA和欧洲药品局罕见病药认定。

如果临床数据通过监管机构审核，2018年就可能得到投资回报。

夏尔将扮演全球性的罕见病药主角。

NO.10 Epidiolex
企业：GW制药销售峰值：9.6亿美元类别：罕见病（罕见癫痫）9.6亿美元的预期销售峰值接近10亿美元，因而Epidiolex（Cannabidiol，大麻二醇）有资格进入重磅药品行
列。

英国GW制药公司是全球植物源性大麻素治疗产品研究开发领域的领导者。

今年3月，他们获得了该药的一系列乐观数据——Dravet综合征（一种罕见的严重癫痫症）的关键数据。

几个月后，又获得了其用于Lennox-Gastaut综合征（一种严重的罕见难治性儿童期发作癫痫）的关键试验结果。

Epidiolex治疗LGS和Dravet综合征被欧洲药品局给予罕见病药地位；美国FDA则给予Epidiolex治疗LGS、Dravet 综合征、结节性硬化症、婴儿痉挛症罕见病药认定。

并非所有分析师都对Epidiolex销售峰值预期如此保守，有些分析师的估计突破了20亿美元。

这家生物技术公司准备迎接转型的一年。