临床研究设计PPT

选择样本数？
第四，确定组间的比例
1:1时至少需要95人，1:2时可能71人就够了呢……
组间比例不宜过大或过小，过大或过小时，会需要 很大的总体样本量，不划算 推荐组间比例在0.25~4之间比较好
选择样本数？
第五，估算样本量，考虑失访等其他因素， 适当增加样本量
只需把参数值、α和β、组间比例代入公式，样本 量就来了
分层随机抽样能保证样本对总体的不同 部分具有恰当的代表性，各层也可以分别 得到独立的样本进行分析研究。但应注意 选择恰当的特征指标作为分层标志，使各 层内的差异较小，而层间的差异较大。
3.系统抽样
又称间隔抽样或机械抽样，具体方法是：首 先将总体中的研究个体按某一特征顺序编号，将 总体数目设为N，所需的样本含量设为n,根据总 体含量与样本含量之比（即N/ n ）得出抽样间 隔K,然后随机确定一个小于K的数字作为第一个 个体，再以这个数字为起点，每间隔K抽取其余 个体，组成所需的样本。
选择样本数？
第二，寻找重要参数值 明确了比较均值or率，确定了是单组or多组
找到相应的样本量估算公式，参照公 式，去寻找重要的参数值
选择样本数？
想比较两个独立样本的均值，知道每组样本的 均值、标准差也就足够了
至于，这些参数值的获得，总是有方法的，可 以查询最相关的文献，可以通过预实验……
选择样本数？
2.依变量(dependent variables,因变量)：它随自变量 改变的影响而改变，也可受其他因素的影响。在 研究中依变量正是我们想要观察的结果或反应。
3.外变量(extraneous variables,控制变量、干扰变量) ：指能干扰研究结果的因素。
第四节 科研设计的类型
一、实验性研究和非实验性研究
系统抽样法所获得样本中的个体在总体中的 分布比较均匀，对总体的估计较准确。但当个体 编号的排列顺序带有一定的周期趋势时，则可能 出现问题。
4.整群抽样
以群体为单位进行连续抽样。
整群抽样适用于大规模的调查，可以节约人 力、物力和时间。但当群体间差异较大时会增大 抽样误差。
（二）非随机抽样
是指抽样时没有采取随机的方法，不是总体 的每一个研究个体都有同等机会被选择进入样本 。非随机抽样在样本的准确性和代表性都不如随 机抽样。
实验性研究能准确地解释自变量和依变量之间的因 果关系，反映研究的科学性和客观性较高。
• 类实验性研究（quasi-experimental study）
– 有干预，但缺少随机分组或未设对照，或两个 条件均不具备。 类实验性研究结果虽对因果关系论述较弱，不 如实验性研究可信度高，但类实验性研究结果 也能说明一定问题，在临床研究中比较实用。
研究指标选择的基本要求： ①能具有达到预期目的的性能 ②能如实反映事物的客观实际 ③可行性
第二节 总体和样本
一、总体 总体（population）是根据研究目的所确定性
质相同的研究对象的全体。 有限总体：有明确范围限制的总体称为无限总
体，它所包含的个体数目是有限的。 无限总体：不易划清确切范围限制的总体称为
无限总体。 在临床研究中，大多数总体属于无限总体。
二、样本和样本量
从总体中抽取的这部分个体称为样本 (sample)。在一个样本里可以含有不同的个体数 ，这个样本所包含的个体数目称为样本量或样本 大小（sample size）。
在临床研究中应保证有足够的样本量，如果 样本量偏小，难以获得正确的研究结果。样本太 大，不但造成人力、物力和时间的浪费，而且由 于过分追求数量，可能引入更多的混杂因素，对 研究结果造成干扰。
同意 观点
更应立题
用自己的结果讨论， 树立自己的观点
有争论 的课题
反对 观点
双方均 反对
也可立题
用自己的研究 结果否定对立 者的观点
前瞻性研究选题
• 重复前人实验研究选题
以往的研究成果
正确 可选题
谬误 更应重新立题
在继承中发展或扩展， 对国外或外地的经验可
引进或改良
纠正错误
三、量性研究和质性研究
常见的方法有方便抽样、网络抽样、主观抽 样等。
1.方便抽样：是指用最容易找到的人或物作为研究对 象。
2.网络抽样：也称滚雪球抽样，即先对总体中少数符 合标准的可得个体进行调查，然后由他们推荐符合 标准的其他个体，在逐一推荐的基础上继续调查下 去，像滚雪球一样，逐渐增加样本人数，直到达到 预期的样本含量。
• 非实验性研究（non-experimental study）
– 不施加干预，包括描述性研究、相关性研究、 比较性研究
二、回顾性研究和前瞻性研究
（一）回顾性研究：
是运用临床现有的资料如病历进行分析和 总结的一种方法。这种研究不需要预先进行设 计和随机分组，资料都是从随访或查阅病历中 得到。其研究结果除可总结经验外，还可发现 问题或为进一步深入研究提供线索。
前瞻性研究选题
• 在临床实践中选题
临床工作是医学论文写作取之不尽的源泉，作者在临床中 会经常遇到许多需要解决的实际应用问题或理论问题
①探讨发病机制与预后情况; ②分析临床症状与表现; ③研究诊断方法和治疗方法; ④疾病的多因素分析等
前瞻性研究选题
• 在阅读文献资料中选题
可立题 用自己的研 究结果支持 相同观点者 的意见
3.主观抽样：又称判断抽样，是指研究者根据研究目 的，结合自已的主观判断来选取样本。这种方法需 要研究者凭借自己的经验，选取自认为最为合适的 个体作为研究对象。
第三节 确认变量
变量（variables）是指研究工作所遇到的各种 可以观察或测量的因素。
变量主要可分为自变量、依变量和外变量等。
1.自变量（independent variables）：指能够影响研 究目的的主要因素。自变量不受结果的影响，却 可导致结果的产生或影响结果。
临床研究过程中由于失访，资料不合格等会造成样 本量的消耗 研究设计之初应考虑到这些因素，在估算的样本量 基础上，适当增加10%~20%样本量
受试对象(study subjects)
动物的选择：种类、品系、年龄、体 重、窝别、营养……
病例的选择：纳入标准、剔除标准
处理因素(study factor，treatment)
（一）实验性研究（experimental study） 1.干预(intervention): 研究者对研究对象确定有人为
的施加因素，即研究设计中加有治疗或护理（或 试验）的干预部分。
2.设立对照(control)：目的排除干扰因素、控制外 变量的影响。
3.随机取样和随机分组：试验组和对照组能在均衡 条件下进行比较，使样本更具代表性。
第三，定义α和β 查询样本量的公式，肯定发现α和β频频出现
α是检验水准，一般双侧为0. 05，单侧为0.025； 1-β是检验功效，一般取β为0.1或者0.2
选择样本数？
第四，确定组间的比例
如果研究中有分组，就涉及到组间比例的问题。 组间比例可以是1:1，但并不要求必须是1:1
按照1:1的比例，算出每组至少需要95人，但是，根 本找不到这么多病例，怎么办？
药剂、手术方法、毒物 •抓住主要处理因素 •区分处理与非处理因素 •处理因素必须标准化
实验效应(experimental effect)
处理因素作用于受试对象的结果，通过观察 指标表达
观察指标应客观、精确、灵敏、特异
四、观察指标和方法 指标（观察项目）是在研究中用来反映或说
明研究目的的一种现象标志，也是确定研究数据 的观察项目,通过指标所取得的各项资料，从中 可归纳出研究结果。 应注意到指标的： ①客观性 ②合理性 ③灵敏性 ④关联性 ⑤稳定性和准确性 ⑥可行性
优点：省时、省钱、省人力，易采用，是进行 深入研究的基础。
缺点：偏差大，粗糙，不够准确和误差大，人 为主观因素多
回顾性研究选题
• 总结经验选题
在大量临床实践所积累的丰富资料中，必然存在着很多尚 未被发现的知识，可立题进行总结，或将临床实践中“顺 理成章”的习惯认识或做法立题总结或发展。
回顾性研究选题
（一）随机抽样
是指用随机的方法从总体中抽取样本，使总 体中每个研究个体都有相等的机会被抽取到，以 保证被抽取的这部分个体能够代表总体的特征， 使样本具有较好的代表性。
常用的随机抽样方法有单纯随机抽样、分层 随机抽样、系统抽样和群抽样。
1.单纯随机抽样
是一种最基本的一种随机抽样方法，具体 方法是：先将总体的全部研究个体统一编号 ，然后用抽签法或随机数字表法，随机抽取 部分个体组成样本。
科研设计
科研设计的前提
• 具备丰富的专业知识 • 具备必要的相关知识：文献检索、医学
统计学、临床流行病学等 • 认真检索、阅读有关文献，全面了解与
研究主题相关的过去与现在，确立研究 方向，选定好题目
科研设计
对科学研究具体内容与方法的设想和计划安排。 内容包括：
根据研究目的确定研究对象、随机分组、观 察指标、所采用的试验方法和统计学处理方法等 ，还应包括研究进度、人员分工、经费预算等。
应借助适当公式或经验进行样本含量的估计 ，根据需要和可能确定一个合适的样本量。
估计样本大小
三、抽样方法
从总体中抽取部分个体（即样本）用于 研究的过程称为抽样（sampling）。抽样时应 选用科学的抽样方法获取样本，保证样本对总 体有代表性，使研究结果能够反映总体的特征 。
抽样方法可分两种类型：随机抽样和非随机 抽样。
科研设计的基本原则
对照的方法（1）
对照的方法（2）
对照的方法（3）
科研设计的基本原则
随机化的方法
科研设计的基本原则
第一节 科研设计的主要内容
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应