随机方案和例数估计
常见随机方案模型
常见随机方案模型引言随机方案模型是统计学中常用的工具，用于描述和分析随机变量之间的关系。
在实际问题中，往往需要从大量的随机事件中进行抽样并进行分析。
常见的随机方案模型包括正态分布、泊松分布、指数分布等。
本文将分别介绍这些常见的随机方案模型，并讨论它们的特点和应用场景。
正态分布正态分布是最常见的一种连续型随机方案模型。
它的概率密度函数在数学上是一个钟形曲线，以均值μ为中心对称。
正态分布的一个重要性质是68-95-99.7规律，即约有68%的观测值落在均值附近的一个标准差范围内，约有95%的观测值落在两个标准差范围内，约有99.7%的观测值落在三个标准差范围内。
正态分布在很多领域中都有广泛的应用。
例如，在自然和社会科学领域中，许多变量都服从正态分布，例如身高、体重、考试成绩等。
在概率统计学和假设检验中，正态分布也是很重要的一类分布。
此外，正态分布还是许多其他分布的极限分布，因此在一些实际问题中可以使用正态分布来进行近似计算。
泊松分布泊松分布是一种描述离散型随机事件发生次数的模型。
它的概率质量函数具有单峰性，随着参数λ的增大而右移。
泊松分布的参数λ表示单位时间或单位空间内事件发生的平均次数。
泊松分布的期望和方差均为λ。
泊松分布常用于描述单位时间内发生的稀疏事件，如交通事故、电话呼叫次数、自然灾害的频率等。
在实际应用中，泊松分布可以用于估计罕见事件的概率，例如在某个时间段内发生的车祸次数等。
此外，在排队理论、信号处理和生物统计学中也经常使用泊松分布来建模。
指数分布指数分布是一种连续型随机方案模型，用于描述等待时间或持续时间的模型。
它的概率密度函数具有单峰性，呈指数递减的形状。
指数分布的一个重要性质是无记忆性，即过去的等待时间不会影响未来的等待时间。
在实际问题中，指数分布常用于描述服务时间、故障修复时间、客户到达时间等。
例如，在排队论中，服务时间经常假设服从指数分布。
在可靠性工程中，指数分布可以用于描述设备的寿命分布。
整群随机化试验设计样本例数估计
整群 随 机化 试 验 （ｌｓｅ ｒｎ ｏ ｚｔ ｎｔ ａ） 指 ｃ ｔｒ ａ ｄ ｍｉ ｉ ｒ １是 ｕ ａｏ ｉ
若 忽略 数据 的层 次结构 或 者分层 （ 如按 地 区） 对数 据 进行 处理 ， 或者 把 高层次 因素设 置成 哑变 量分析 ， 都
将 社会单 元或 由个 体组 成的整 群 随机化分 配到 不 同的
随机选 择 的 中心 或组进 行 的临 床试验 。所谓 层 次是指 若干单 位聚 集在 不 同 的水 平 。例 如 ， 女 是 一个 两 水 子 平结构 中的 水 平 １单 位 （ ｃｏｕ ｉ ， 里 ， 平 ２单 ｍｉ ｎｔ 这 ｒ ） 水 位 ｍａｒ ｎｔ即 家庭 。学 生是学校 中的水 平 １单 位 ， ｃ ｕｉ ｏ ） 这 里 ， 校即 水平 ２单 位。 学
处理 组 。Ｃ ｒｆ ｌ 先提 出卫 生研 究领域 中整群 随 机 ｏｎｉｄ首 ｅ
将 导致 分析结 果一 定 程 度 的偏 差 ， 甚至 得 到 错误 的结
论 等 。多水平 模型 正 是为 了处理这 类 层次结 构数据 而
化 的统计学 特点 ， ： 即 随机 化 单 位 与分 析 单 位 不一 致 ，
许 多试 验设 计 也 产 生 了 层次 数 据 。例 如． 在几 个
该 模型 是 通过 迭 代 方 法 首 先得 到 随机 效 应 矩 阵
ｌ 、 ｅ的估 计 值 ，然 后 得 到 固定 效 应 向量 的估 计 ｆｕ ｆ ｉ 值， 最后得 到 第 ２水平残 差 的估 计 值 。
２ 组 内相关 性 （ｈ ｔ ｃ ｓ ｃｒｅ ｔ ｎ Ｉ Ｃ ． ｔｅｉ ｒ ｌ ｓ ｏｒｌ ｉ 。Ｃ ） ｎ ａａ ａｏ 组 内相 关 系 数 Ｉ Ｃ（ ｔ ｃ ｓ ｒｉｔ ｃ ｓ ｃｒ ｌ Ｃ ｉ ｒ ｌ ｔ ／ｎｒ ｌ ｓ ０ｒ ａ ｎ ａｕｅ ａ ａ ｅ —
临床试验方案4篇
临床试验方案4篇临床试验方案篇11. 确定处理因素临床试验中，处理因素是指研究者施加的某种干预措施，主要是结合专业，根据研究目的来选定少数几个主要因素。
对人体进行试验，必须有临床前的动物性研究作为依据，经动物实验证实是有效、无害的干预措施才能过渡到人类机体研究，以不损害人体健康的原则下开展研究工作。
当然患者有权中途退出正在进行的试验。
这一工作程序是对所有入选的患者，包括对照组的研究对象。
2. 选择研究对象研究对象(又称受试对象)的选择取决于研究目的。
研究者认为自己的选题有创新性且目的明确，可根据如下几项原则选择参与试验的对象：①制定纳入标准：纳入标准应有明确的诊断定义，诊断标准是公认的;研究对象具有普遍的代表性，能够说明研究目的所要解答的问题。
②敏感群体：研究对象对干预措施是敏感的，才能突出干预措施的效果。
一般而言，临床试验选择中青年、病程和病情适中的患者作为研究对象较为理想。
③制定排除标准：估计某些患者对干预措施会引发副作用，或病情较重，或伴有其他疾病的患者则不宜选为研究对象，以免影响试验结果。
④研究对象的依从性：依从性是研究对象对干预措施的执行、服从的态度，包括服药、接受检查、回答问题等。
依从性好，所取结果让人信服且客观，这是防止测量偏倚的重要环节。
依从性差者，要及时寻找原因，予以纠正。
同时还须注意试验执行者(研究者)的依从性，例如主动性和责任心及相互间的.工作协调性等。
⑤确定样本含量：在对干预措施有效性检验的同时还应注意其不良反应(副作用)的安全性检验。
参与试验的例数多少又是由α、β和δ=μ1-μ2所决定的，而这些参数定量标准完全是由研究者凭经验、查阅文献或者预试验摸索出来的，还要考虑试验中途退出的受试者数量。
3. 设置对照组临床试验设置对照组的意义是为了充分显示出干预措施的效应。
在设计时须注意几点：①一般不设置无处理对照组(空白对照组)：以常规方法或当今最有效方法作为对照组。
②高病死率作为对照：临床经验说明某类疾病很难根治，且有高病死率，若能在短期内治愈就有说服力。
临床试验SOP(包括病例要求计算)
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名词释义
• 药品不良反应（ Adverse Drug Reactions，ADRs）： 在按规定剂量正常应用药品的过程中产生的有害而非所期 望的、与药品应用有因果关系的反应。在一种新药或药品 新用途的临床试验中，其治疗剂量尚未确定时，所有有害 的而非所期望的、与药品应用有因果关系的反应，也应视 为药品不良反应。 • 不良事件（Adverse Event，AE）：病人或临床试验受试 者接受一种药品后出现的不良医学事件，但并不一定与治 疗有因果关系。 • 严重不良事件（Serious Adverse Event，SAE）：临床 试验过程中发生的需住院治疗、延长住院时间、伤残、影 响工作能力、危及生命或死亡、导致先天畸形等事件。
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名词释义
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临床试验（Clinical trial)： 指任何在人体（病人或健康志 愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品 的作用、不良反应及/或试验用药品的吸收、分布、代谢和 排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。 试验方案（Protocol）：叙述试验的背景、理论基础和目 的，以及试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验 执行和完成的条件。方案必须由参加试验的主要研究者、 研究机构和申办者签章并注明日期。
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II期临床试验 Phase II Clinical Trial
• 为治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评 价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全 性，也包括为III期临床试验研究设计和给药 剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设 计可以根据具体的研究目的，采用多种形式， 包括随机盲法对照临床试验。
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如何进行II期临床试验
1．新药临床试验必须有我国药政管理当局（国家食品药品监 督管理局，State Food Drug Administration，SFDA） 的批件。 2．应充分了解和掌握国家有关新药审批的法规，GCP指导原 则，对新药临床试验的要求，和国际临床试验的标准， 国际协调会议制定的临床试验管理规范（ICH－GCP）。 3．伦理道德方面的考虑。 4．学习临床药理学与生物统计学，掌握临床试验科学设计的 原则与方法。 5．制定II期临床试验方案（protocol）与临床试验标准操作 规程（SOP）。 6．建立确定临床试验质量的质控组织系统。
医学研究的样本例数估计方法
医学研究的样本例数第一附属医院医学统计咨询室、研究生科读者须知在医学研究中样本例数的确定是一个难点医学统计学家认为[1]样本含量的确定有两种方法：公式法和查表法，公式法和查表法本质一样，查表法是统计学家由公式做出的，而公式法需要研究者自己做，因为医学研究中尚有不少问题还搜索不到相应的计算公式来确定样本例数，本书搜集到的公式也十分有限，那么通过搜索文献来估计样本例数也是读者需要学习的一种方法。
须知，不存在无限定条件的样本例数。
现行统计教材中的样本例数没有特别强调这一点，以导致使用时，常提出如下问题：“了解吸烟是否是肺癌的危险因素，需要调查多少人？”，类似这样的问题是没人能回答出的。
医学研究中样本例数都是建立在一组限定条件之下的样本例数，若这一组限定条件改变，那么样本例数的值随之改变。
简言之，样本例数是这一组限定条件的函数。
这种函数关系具体由计算样本例数的公式表述。
那么，确定公式等号右端的各参数就变成了计算样本例数的前提。
根据此思路我们设计了一个确定样本例数的流程图（见下页），同时，这个流程图也是我们撰写本书具体内容和阅读本书的思路。
这个小册子中的例题均来自各种卫生统计学的教材和相关著作，其本质没有变化，但读起来却更加符合人们的认知习惯，你会感觉到更容易读懂了。
本书由一附院医学统计咨询室集体讨论，具体由孙奇执笔撰写和排版，几经修订，历时超过百天。
尽管如此，鉴于我们知识的局限性，也只能做到抛砖引玉，而且书中错误肯定难免。
欢迎读者不吝指正，我们将深表谢意！样本例数估计流程图目录1. 两样本率比较的样本例数 (4)2.多个样本率比较的样本例数 (6)3.两样本均数比较的样本例数 (8)4.多个样本均数比较的样本例数 (10)5.诊断试验的样本例数 (12)6.现况研究的样本例数···············································13 137.病例对照研究的样本例数·········································15 158.队列研究的样本例数···············································17 179.多元统计的样本例数···············································19 1910.其他 (20)11.附表 (21)1 两样本率比较的样本例数1.1提出专业问题某课题的研究目的是比较两种药物治疗乙型肝炎后表面抗原HBsAg 的改善情况，问两组各需要乙肝患者多少名？ 1.2转化为统计问题上述研究所对应的统计问题为：两样本率比较的样本例数 1.3选择相应的公式两样本率比较的样本例数公式（1.3）［1］139221222211112112/)(]/)1(/)1())(1(2[p p Q p p Q p p Z Q Q p p Z N a --+-++-=--β1.4确定公式等号右端各参数1.公式(1.3)中a Z 、βZ 、P 、1P 、2P 、1Q 、2Q 的确定方法如下： (1)a Z 的确定：统计学家建议05.0=a ，则96.12/05.0=Z 。
《试验统计方法 》 第四章 常用的试验设计方案
2）平衡不完全区组的条件： r·t＝b·k r·(k-1) ＝λ·（t-1） b≥t r≥k
注：t：处理数 r：重复数 b：区组数 k：每 个区组的小区数 λ：每对处理在同一区组 中的相遇次数
3）设计方案：（P304）
2、设计方案
1）根据处理数查标准的拉丁方表（P25页）， 也可以人工排标准的拉丁方表。
常用拉丁方理论方案
2）在标准表的基础上按随机的方法进行行间随 机化 3）、在行间调整的基础上， 随机的方法进行列 间随机化得到应用的拉丁方表。
标准表
应用方案
(1) A B C D E
BCDEA
CABED
(2) B C D E A (3) C D E A B (4) D E A B C (5) E A B C D
2. 设计方案
2 3 3 1 61 5 3 6 2 1 2 52 13 21 42 11 41 43 32 51 22 63 33
6个处理3次重复的完全随机设计试验方案
3. 完全随机设计的优缺点
优点：
满足试验设计的3个基本原则；设计方法简 单；可以进行统计分析，且统计分析简单 。
缺点：
要求试验地能满足安排全部试验小区，且规 则的地块；
Ⅱ P- K- K- N- P- N- P- N- K- P - K- N-
214143323 124
Ⅲ N- K- P- K- P- K- N- P- N- K- P- N-
422311241433
2、优缺点：
优点：同随机区组，并且获得的信息量较 单因素随机区组多
缺点：同随机区组，但分析较单因素随机 区组复杂。
智慧树知到《大数据工具应用》章节测试答案
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临床试验SOP
临床试验北京大学临床药理研究所侯芳目录II期临床试验前应考虑的伦理原则 (1)我国GCP规定临床试验方案内容 (1)临床试验设计(design of clinical trial) (2)新药临床试验为什么必须设对照组？ (3)对照药的选择 (3)安慰剂(placebo) (3)1. 安慰剂效应(placebo effect) (3)2. 安慰剂在药物评价中的作用 (4)使用安慰剂对照的注意事项 (4)临床研究病例数的估计 (4)对照试验类型 (5)随机化（Randomization) (5)盲法试验（Blind Trial Technique） (6)盲法试验准备工作 (6)病人的依从性（Patient compliance) (6)疗效评价标准 (6)不良事件与所试药物之间关系的判定 (6)Karch与Lasagna提出不良反应判定标准 (7)方案设计中出现的问题 (7)临床试验标准操作规程(SOP) (7)试验前 (8)试验中 (8)试验结束后 (9)II期临床试验前应考虑的伦理原则1．应遵照执行以下几条：赫尔辛基宣言伦理原则、GCP 指导原则、SFDA注册要求。
2．在制订试验方案前应充分评估这项试验的利益与风险。
3．确保试验设计中充分考虑到受试者的权利、利益、安全与隐私。
4．临床试验方案、病例报告表、受试者知情同意书应在试验开始前报送伦理委员会审议批准，并获得批准件。
5．治疗开始前应从每名受试患者中获得自愿签署的知情同意书。
6．参加试验的医生时刻负有医疗责任。
7 . 每个参加试验的研究人员应具有合格的资格并经过很好的训练。
8. 应在试验前作好临床试验质量控制的准备。
我国GCP规定临床试验方案内容我国GCP规定，临床试验前应制定试验方案。
该方案由研究者与申办者共同商定并签字，报伦理委员会审批后实施。
临床试验方案应包括以下内容：(1) 临床试验的题目和立题理由。
(2) 试验的目的、目标；试验的背景，包括试验用药品的名称、非临床研究中有临床意义的发现和与试验有关的临床试验发现，已知对人体的可能危险与受益。
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
整群随机化试验设计样本例数估计
整群随机化试验设计样本例数估计
郭静;金水高
【期刊名称】《中国卫生统计》
【年(卷),期】2008(025)002
【摘要】目的探讨两阶段整群随机化设计两组比较样本例数估计方法.方法通过估计组内相关系数,根据设计效应及群的大小估计样本例数.结果本文给出了计量和计数两种情况下的样本含量估计公式.结论在整群随机化设计中,数据由于隶属关系而存在聚集性,表现为至少两个水平的层次结构及组内相关性,因此在设计阶段需对其设计效应进行估计,进而估计其样本例数.
【总页数】3页(P117-119)
【作者】郭静;金水高
【作者单位】中国疾病预防控制中心信息中心,100050;中国疾病预防控制中心信息中心,100050
【正文语种】中文
【中图分类】R1
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临床试验样本量的估算
样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为%和%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=，β=）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=× (S/δ)2等效性试验（α=，β=）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
6) 通常都规定α=，β=（把握度80％）上述计算的例数若少于国家规定的例数，按规定为准；多于国家规定的则以计算值为准。
第5章文献质量评价概要ppt课件
论文标题 纳入分析的 例数 结局和估计值
辅助分析
危害
条目号 对照检查的项目
16 描述各组纳入分析的受试者数目，以 及是否按最初分组进行分析
17a 报告各组主要/次要结局指标的结果， 效应估计值及精度（95%可信区间）
17b 对于二分类结局指标，建议同时提供 相对效应值和绝对效应值
18 报告所做的其他分析，如亚组分析、 调整分析，指出哪些是预先设定的， 哪些是探索性的分析
(三)适用性
·又称外部真实性 ·指研究结果能否推广应用到研究对象 以外的人群。
(三)适用性
1.是否与自己所护理的患者情况相符
证据中研究对象的纳入标准是否与自 己所护理的患者相符
·人口社会学特征：年龄、性别、文化程度、 种族、经济状况
·临床特征：疾病严重度、病程、合并症
(三)适用性
2.该证据在服务对象所处的医疗环境 下是否可行
5.结局指标数据的完整性(失访）偏倚风险高 偏倚风险低 不清楚
6.选择性报告结果的可能性 偏倚风险高 偏倚风险低 不清楚
7.其他方面的偏倚来源
偏倚风险高 偏倚风险低 不清楚
(二)澳大利亚JBI循证实践中心(2008) (RCT)
评价项目
评价结果
1.是否真正采用了随机分组方法
是 否 不清楚
2.是否对研究对象实施了盲法
准和排除标准
3. 是否对研究对象和结果测评者实施了盲法
是
否 不清楚 否 不清楚
4. 试验组和对照组在基线时是否具有可比性
是 否 不清楚
5. 是否描述样本流失？流失的样本是否也纳入分析
是 否 不清楚
6. 是否用相同方式对各组结局指标进行测评
是 否 不清楚
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应⼤⼩（计数资料的率差、计量资料的均数差值），⽅差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），⼀般需通过预试验或者查阅历史资料和⽂献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的⾓度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少⼚家愿意多做？建议⽅案⾥这么写：从安全性⾓度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩⼤20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平⾏对照试验，只有显⽰试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病⼈样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性⽔平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗⼈群⽽丢失病例达10%，则需要纳⼊病⼈的总样本例数为250例。
⾮劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青⼭教授发表的⽂献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参⽐药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ是等效标准。
研究生课程讲课内容临床试验统计设计与分析教学提纲
各中心所有受试者一起随机化（中央随机化系统） Biased Coin法、Urn法、最小随机化法
20
随机化分组表
根据设计类型运用软件产生的分组表（盲底）。 分组表（盲底）示例（1:1，K=2）
分层分段随机化分组示例
表2 分段随机化分组结果
第一段 受试者序号
1234
第二段 5678
设计阶段
样本量估计 随机化分组
数据管理
盲态核查
统计分析
统计计划书 统计方法 编写程序 出具报告
8
样本量估计需考虑的因素
犯错误的概率（、）越小，观测指标变异程度 （）越大，允许误差（）越小，所需的样本量
越大。 在上述因素相同的情况下，非劣效性试验所需样
本量大于统计优效性。
当非劣效性试验的结果显示试验组优效于对照组时， 可接受试验组优效的结论。
系，开展临床试验。
4
临床试验的基本知识
盲法
开放：研究者与受试者均知受试者接受何种处理 单盲：研究者与受试者之一不知受试者接受何种处理 双盲：研究者与受试者均不知受试者接受何种处理
研究者：所有参与试验的工作者，包括临床医生、检验科医生、 影像科医生、数据管理人员、程序员、统计专家等。
盲法实施的标准化操作规范（SOP）
反之，优效性试验的结果不能证明显示试验组优于对 照组，但非劣效于对照组时，则不能接受试验组非劣 效于对照组的结论。
9
非劣效界值（Δ）的确定
一般来说，非劣效界值为阳性对照药与安慰剂的 疗效差值的1/5～1/2。 Δ=(1-f)M1
M1为阳性对照药与安慰剂的疗效差异 f为允许比值，一般在0.5～0.8之间。
根据《药品注册管理办法》对治疗用生物制品的 最低病例数要求（Ⅲ期：试验组300 例），考虑 到10％的脱落率，本试验计划共入组650例，对照 组487例，163例。
1--4期临床试验方案设计要点
1 I期临床试验方案设计要点I期；临床试验方案应包括依次进行的三部分，即单次给药耐受性试验方案、单次给药药代动力学试验方案、连续给药药代动力学试验方案。
I期临床试验方案应包括以下内容：⑴首页；⑵试验药物简介，包括中文名、国际非专利药名（INN）、结构式、分子式、分子量、理化性质、药理作用与作用机制、临床前药理与毒理研究结果、初步临床试验结果；⑶研究目的；⑷试验样品，包括样品名称、号、制剂规格、制剂制备单位及制备日期、批号、有效期、给药途径、储存条件、样品数量并附药检质量人用合格报告单；⑸受试者选择，包括志愿受试者来源、人选标准、排除标准、入选人数及登记表；⑹筛选前受试者签署知情同意书；⑺工期试验方案、病例报告表（CRFs）及知情同意书应报送医学伦理委员会审批，批准后才能开始I期临床试验⑻试验设计与研究方法（要点见后）；⑼观察指标（见后）；⑽数据处理与统计分析；⑾总结报告；⑿末页。
1．1 单次给药耐受性试验设计与研究方法要点①一般采用无对照开放试验，必要时设安慰剂对照组进行随机双官对照试验。
②最小初试剂量按Blackwell改良法计算并参考同类药物临床用量进行估算（见李家泰主编《临床药理学》第二版1998：298）。
③最大剂量组的确定（相当于或略高于常用临床剂量的高限）。
④剂量组常设5个单次给药的剂量组，最小与最大剂量之间设3组，剂量与临床接近的组人数8～10人，其余各组每组5～6人。
由最小剂量组开始逐组进行试验，在确前一个剂量组安全耐受前提下开始下一个剂量，每人只接受一个剂量，不得在同一受试者中在单决给药耐受性试验时进行剂量递增连续试验。
⑤方案设计时需对试验药物可能出现的不良反应有充分的认识和估计，方案应包括处理意外的条件与措施。
⑥与试验方案同时设计好病例报告表（Case Report forms,CRFs）、流程图（Chart）与各项观察指标。
1．2单次给药药代动力学试验设计与研究方法要点①剂量选择选择单次给药耐受性试验中全组受试者均能耐受的高、中、低3个剂量，其中，中剂量应与准备进行临床Ⅱ期试验的剂量相同或接近，3个剂量之间应呈等比或等差关系。
随机对照试验的基本要素
随机对照试验的基本要素临床试验是以患者为研究对象，施以某种干预措施进行的有比较的前瞻性临床研究。
根据患者分组时是否采用随机的方法分为随机临床试验(randomized clinical trial，RCT)和非随机临床试验(non-randomized clinical tria1)。
随机临床试验又称为随机对照试验。
RCT设计的基本要点是运用随机方法将一定数量的受试者分为试验组和对照组。
观察试验组和对照组在基础状况具有可比性的前提下，受试药和对照药疗效及安全性的差异，以明确药物干预的临床意义。
RCT设计遵循随机、对照和重复的原则。
另外，受试对象的选取应具有代表性、观察指标的设定应具合理性。
受试对象的代表性是指选定受试对象，应符合统计学中从总体抽取样本的原则，根据药物作用和疾病的特点，抽取可代表总体情况的合适病例。
因此，在临床试验中需依据医学专业和统计学的要求，制定病例入选标准、病例排除标准、病例剔除及脱落标准等，以保证受试对象的代表性。
观察指标设定的合理性是指依据药物作用的特点选定既能反应药物疗效，又不遗漏潜在不良反应的临床观察指标，这些观察指标应具备客观性、专属性、可重复性及一定的灵敏性。
㈠随机化随机化是使参与试验的患者都有同等的机会分配到试验组或对照组，以排除分配偏倚，均衡不同试验组间可能影响试验结果的各种因素，克服来自主观或客观因素的影响，以提高临床试验的可信度。
因此，随机化分组是新药临床试验的基本原则。
实施随机化原则涉及随机分配序列的形成(generation of allocation sequence)及随机序列隐藏(concealment of allocation sequence)两个重要步骤。
⑴随机分配序列的形成随机分配序列的形成可通过抽签、扔硬币、掷骰子、随机数字表、以及计算机程序或计算器产生的随机数字等方法实现。
前3种方法在例数不多的情况下，容易造成两组间数量的差异过大，故临床试验中一般并未采用。
临床试验样本量的估算[精品文档]
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临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
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附录二：样本例数估计
根据完全随机设计两组率的比较，计算本实验研究所需要的最小样本例数（参见孙振球主编的第二版《医学统计学》），具体计算公式如下：
n1=n2=1641.6×[(u α+u β)/sin -1 sin -1 ]
2 n1、n2为两样本所需含量，p1和p2分别为两个总体率的估计值，u α和u β分别为检验水准α和第二类错误概率β相对应的u 值。
设定检验水准α=0.05（双侧），检验效能（1-β）=0.9，则u0.05/2=1.96,u0.1=1.282，经前期临床研究观察，蛙式四步扳法的有效率约为93%，传统推拿法的有效率为60%，p1=0.93，p2=0.60代入上述公式计算：
n1=n2=1641.6×[(1.96+1.282)/sin -1 sin -1 ]2=30.232≈30
故认为各组需观察30例。
附录三：随机方案
一、随机分组方法：
1. 分组设计
采用完全随机设计实验。
根据病例收集标准，对于筛选合格的患者，再按照随机方案选择治疗方案。
2. 分组方法
①取自然数字1、2、3、4、…、60作为患者来诊序号。
②通过随机数字表将所得之两位数随机数字，按来诊序号排列。
③按随机数字大小排列，所得前30个随机数所对应的来诊患者为蛙式四步扳法组，后30个随机数所对应的来诊患者为传统手法组，整个过程受试者的初始编号始终不变。
二、随机操作方法
1.确定将初筛合格的患者所对应的自然数字。
2p -1p -93.06.0
2.查该自然数字所对应的随机数字，并确定所在的治疗组。
3.编制临床观察表中的随机分配内容。
4.临床观察表由课题组研究者统一保管，研究时发放给操作者，当合格受试者进入研究时，操作者根据卡片的规定分组和医嘱给予相应治疗，不得做任何更改。