随机方案和例数估计

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随机抽样用样本估计总体

[答案] B
[解析] 因为可以用极差、方差或标准差来描述数据的离散程度，所以要评估亩产量稳定程度，应该用样本数据的极差、方差或标准差．
故选B.
甲地的数据分布在26和31之间，且数据波动较大，而乙地数据分布在28与32之间，且数据波动较小.
解析因为 x 甲＝26＋28＋259＋31＋31＝29，x 乙＝28＋29＋350＋31＋32 ＝30，所以 x 甲< x 乙，又 s2甲＝9＋1＋05＋4＋4＝158，s2乙＝4＋1＋50＋1＋4＝2，所以 s 甲>s 乙。故可判断结论①④正确。故选 B。
(2)频率分布折线图和总体密度曲线。 ①频率分布折线图：连接频率分布直方图中各小长方形上端的_中__点_____，
就得频率分布折线图。 ②总体密度曲线：随着__样__本__容__量____的增加，作图时___所__分__的__组__数______
增加，_组__距_____减小，相应的频率分布折线图会越来越接近于一条光滑曲线，
体合在一起作为样本，这种抽样方法叫做分层抽样。
(2)分层抽样的应用范围：当总体是由_差__异__明__显__的__几__个___部__分____组成时，往往选用分层抽样。
三种抽样方法的比较：
类别简单随机抽样
分层抽样
系统抽样
共同点
①抽样过程中每个个体被抽取的概率是相等的；②均属于不放回抽样

整群随机化试验设计样本例数估计

处理组。Ｃｒｆｌ先提出卫生研究领域中整群随机ｏｎｉｄ首ｅ
将导致分析结果一定程度的偏差，甚至得到错误的结
论等。多水平模型正是为了处理这类层次结构数据而
化的统计学特点，：即随机化单位与分析单位不一致，
整群随机化试验（ｌｓｅｒｎｏｚｔｎｔａ）指ｃｔｒａｄｍｉｉｒ１是ｕａｏｉ
若忽略数据的层次结构或者分层（如按地区）对数据进行处理，或者把高层次因素设置成哑变量分析，都
将社会单元或由个体组成的整群随机化分配到不同的
而这正是该设计与一般试验设计的主要区别所在ｌ。１Ｊ
发展起来的一种方法，方法充分考虑了数据的层次此
结构性，传统的线性模型不仅分解成固定部分和随把机部分，而且进一步把随机部分分解到数据的不同层
可简记为［：３３
Ｙ＝ｚ＋ｚ２ “＋ｚ１ｅ（）（）
其中等式右边的第１项为模型的固定效应部分，
为解释变量向量，为固定效应向量；两项都为随后

临床试验方案4篇

临床试验方案篇1

1. 确定处理因素临床试验中，处理因素是指研究者施加的某种干预措施，主要是结合专业，根据研究目的来选定少数几个主要因素。对人体进行试验，必须有临床前的动物性研究作为依据，经动物实验证实是有效、无害的干预措施才能过渡到人类机体研究，以不损害人体健康的原则下开展研究工作。当然患者有权中途退出正在进行的试验。这一工作程序是对所有入选的患者，包括对照组的研究对象。

2. 选择研究对象研究对象(又称受试对象)的选择取决于研究目的。研究者认为自己的选题有创新性且目的明确，可根据如下几项原则选择参与试验的对象：

①制定纳入标准：纳入标准应有明确的诊断定义，诊断标准是公认的;研究对象具有普遍的代表性，能够说明研究目的所要解答的问题。

②敏感群体：研究对象对干预措施是敏感的，才能突出干预措施的效果。一般而言，临床试验选择中青年、病程和病情适中的患者作为研究对象较为理想。

③制定排除标准：估计某些患者对干预措施会引发副作用，

或病情较重，或伴有其他疾病的患者则不宜选为研究对象，以免影响试验结果。

④研究对象的依从性：依从性是研究对象对干预措施的执行、服从的态度，包括服药、接受检查、回答问题等。依从性好，所取结果让人信服且客观，这是防止测量偏倚的重要环节。依从性差者，要及时寻找原因，予以纠正。同时还须注意试验执行者(研究者)的依从性，例如主动性和责任心及相互间的.工作协调性等。

⑤确定样本含量：在对干预措施有效性检验的同时还应注意其不良反应(副作用)的安全性检验。参与试验的例数多少又是由α、β和δ=μ1-μ2所决定的，而这些参数定量标准完全是由研究者凭经验、查阅文献或者预试验摸索出来的，还要考虑试验中途退出的受试者数量。

临床试验样本量的估算

样本量的估计涉及诸多参数的确定,最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值),方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。SFDA的规定主要是从安全性的角度出发,保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。

但是中国的国情?有多少厂家愿意多做？

建议方案里这么写：

从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。

或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0％和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例)，这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90％的情况下证明试验组疗效优于对照组。假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。

非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：

计数资料：

平均有效率（P）等效标准(δ)

公式：N=12。365×P（1-P）/δ2

计量资料：

共同标准差（S）等效标准（δ）

公式：N=12.365×（S/δ)2

等效性试验（α=0.05,β=0。2)时：

计数资料：

平均有效率(P）等效标准（δ）

公式：N=17。127×P（1—P)/δ2

医学统计学试题及答案

医学统计学分析应用题试题

1、某卫生防疫站对30名麻疹易感儿童经气溶胶免疫一个月后，测得其血凝抑制抗体滴度资料如下：请问：要反映其平均滴度，用何指标？为什么？

抗体滴度1:81:161:321:641:1281:2561:512合计例数2651042130

2、测得某地300名正常人尿汞值，其频数表如下。欲根据此资料制定95%正常值范围。请问：用何种估计方法？（列出计算公式，不用计算）

300例正常人尿汞值（ug/L）频数表

尿汞值例数尿汞值例数尿汞值例数0-4924-1648-3

4-4728-952--

8-5832-956-2

12-4036-460--

16-3540-564--

20-2244--68-721

3、某医师在研究血管紧张素I转化酶(ACE)基因I/D多态与Ⅱ型糖尿病肾病(DN)的关系时，将249例Ⅱ型糖尿病患者按有无糖尿病肾病分为两组，资料见下表。拟比较两组Ⅱ型糖尿病患者的ACE基因型分布有无差别，用何统计分析方法？

DN组与无DN组2型糖尿病患者ACE基因型分布的比较

组别DD ID II合计

DN组42（37.8）48（43.3）21（18.9）111

无DN组30（21.7）72（52.2）36（26.1）138

合计72（28.9）120（48.2）57（22.9）249

4、某单位研究胆囊腺癌、腺瘤的P53基因表达，对同期手术切除的胆囊腺癌、腺瘤标本各10份，用免疫组化法检测P53基因，资料见下表。欲分析胆囊腺癌和胆囊腺瘤的P53基因表达阳性率有无差别，用何统计分析方法？

胆囊腺癌与胆囊腺瘤P53基因表达阳性率的比较

抽样估计的方法有

1. 简单随机抽样：从总体中随机地选择样本，使得每个样本有相等的机会被选中。这是最常见的抽样方法。

2. 系统抽样：将总体按照一定的规则分成若干个子群体，然后从每个子群体中随机地选取样本。

3. 分层抽样：将总体按照一定的特征（例如性别、年龄等）划分为若干个层次，然后从每个层次中随机地选取样本。

4. 整群抽样：将总体划分为若干个互不重叠的群体，然后从少数几个群体中选取样本。

5. 随机区域抽样：将总体划分为若干个地理区域，然后从每个地理区域中随机选取样本。

6. 效应抽样：根据研究目的，选择对样本影响最大的因素进行抽样。例如，在研究肥胖风险因素时，可以优先抽取BMI高的人群。

7. 级数抽样：根据某一顺序抽取样品。例如，根据商品价格从高到低进行抽样。以上只是一些常见的抽样估计方法，根据具体的研究目的和情况，还可以使用其

他更为复杂的抽样方法。

临床试验样本量的估算

样本量的估计涉及诸多参数的确定,最难得到的就是预期的或者已知的效应大小计数资料的率差、计量资料的均数差值,方差计量资料或合并的率计数资料各组的合并率,一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得,不过很多时候很难得到或者可靠性较差;因此样本量估计有些时候不是想做就能做的;SFDA的规定主要是从安全性的角度出发,保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发,保证有多少把握能做出显着来;

但是中国的国情有多少厂家愿意多做

建议方案里这么写：

从安全性角度出发,按照SFDA××规定,完成100对有效病例,再考虑到脱落原因,再扩大20%,即120对,240例;

或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验,只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效,根据预试验结果,试验组和对照组的有效率分别为%和%,则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例总共228例,这样才能在单侧显着性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组;假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%,则需要纳入

病人的总样本例数为250例;

非劣性试验α=,β=时：

计数资料：

平均有效率P 等效标准δ

公式：N=×P1-P/δ2

计量资料：

共同标准差S 等效标准δ

公式：N=× S/δ2

等效性试验α=,β=时：

计数资料：

平均有效率P 等效标准δ

公式：N=×P1-P/δ2

计量资料：

共同标准差S 等效标准δ

公式：N=× S/δ2

上述公式的说明：

1 该公式源于郑青山教授发表的文献;

临床试验随机分组方法

临床试验中的随机分组方法

真正的随机化应符合下列原则:

(1)医生和患者不能事先知道或决定患者将分配到哪一组接受治疗;

(2)医生和患者都不能从一个患者已经进入的组别推测出下一个患者将分配到哪一组。

随机序列的产生可以采用计算机、计算器、随机数字表和抛硬币的方法来实现。

随机分组方法包括:

简单随机化(simple randomization)、

区组随机化(blockrandomization)、

分段(或分层)随机化(stratifiedrandomization)、

分层区组随机化(stratified blockrandomization )

动态随机化( dynamicrandomization)

1.1 简单随机化分组简单随机化分组又称为完全随机化分组,是对研究对象直接进行随机分组,常通过掷硬币或随机数字表,或用计算机产生随机数来进行随机化,在事先或者实施过程中不作任何限制和干预或调整。简单随机化分组方法对小样本试验操作起来很简单,但是如果研究对象例数较少时,则各组例数会出现不平衡现象。例如,掷硬币的方法在小样本的试验中由于随机误差难以保证组间病例数的均衡。有研究表明,当总例数为100时,每组刚好50例的概率仅为8%。因此,采用随机数字表的方法,以及随机数余数分组法可以很好地解决这个问题,使分组后各组例数相等。

操作步骤:

(1)编号:将N个实验单位从1到N编号。动物可按体重大小,患者可按预计的样本量编号;

(2)获取随机数字:从随机数字表中任意一个数开始,沿同一方向顺序获取每个实验单位一个随机数字;

临床试验样本量的估算

样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。

但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？

建议方案里这么写：

从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。

或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。

非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：

计数资料：

平均有效率（P）等效标准（δ）

公式：N=12.365×P(1-P)/δ2

计量资料：

共同标准差（S）等效标准（δ）

公式：N=12.365× (S/δ)2

等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：

计数资料：

平均有效率（P）等效标准（δ）

公式：N=17.127×P(1-P)/δ2

随机抽样-用样本估计总体

Ⅰ.随机数表的运用 1．总体由编号为01,02，…，19,20的20个个体组成，利用下面的随机数表选取5个个体，选取方法是从随机数表第1行的第5列和第6列数字开始由左到右依次选取两个数字，则选出来的第5个个体的编号为( )
A.08
B．07 C．02 D．01
7816 6572 0802 6314 0702 4369 9728 0198 3204 9234 4935 8200 3623 4869 6938 7481
解 (1) 由频率分布直方图可知，月均用水量在 [0,0.5) 内的频率为 0.08×0.5＝0.04，
同理，在[ 0.5,1)，[ 1.5,2)，[ 2,2.5)，[ 3,3.5)，[ 3.5,4)，[ 4,4.5] 内的频率分别为 0.08，0.21，0.25,0.06，0.04，0.02。
系统抽样又称等距抽样，所以抽取的号
码依次为一个等差数列，首项为第一组所抽取样本的号码，公差为间隔数，根据等差数列的通项公式就可以确定每一组内所要抽取样本号码
3．分层抽样 (1) 定义：在抽样时，将总体分成 _互__不__交__叉_____ 的层，然后按照 _一__定__的__比__例_________，从各层独立地抽取一定数量的个体，将各层取出的个
2．用样本的数字特征估计总体的数字特征 (1)众数：一组数据中出现次数最多的数。 (2)中位数：将数据按大小顺序排列，若有奇数个数，则最中间的数是中位数；若有偶数个数，则中间两数的平均数是中位数。

随机效应模型的估计方法

但是，此时的扰动项为复合扰动项（ ui + εit ），不是球形扰动项。
回忆多元回归分析中的“球形扰动” 定义：
也即须同时满足：
E ( ) = 2I
1 同方差： E(i2 ) = 2
2 无自相关：
cov(i , j ) = 0 i j
3
1.OLS估计量
回到随机效应模型：
令ui的方差为 u2 ； εit的方差为 2
8
案例3
王勋等，2013（1）：《金融抑制与经济结构转型》，《经济研究》
金融抑制的概念
金融抑制是指发展中国家政府所实行的压抑金融发展的政策，如通过规定存贷款利率和实施通货膨胀人为地压低实际利率；采取信贷配给的方式分配稀缺信贷资金；对金融机构实施严格的控制，设定较高的法定准备金率；实行资本管制等。发展中国家普遍存在金融抑制。
定义： y yit − yi ， x xit − xi ， it − i
得到： yit = xit + it
上式已经消去了个体异质性ui，只要 xit 与 it 不相关，用OLS就可以得到β
的“组内估计量”ˆFE
6
3.FGLS （可行广义最小二乘法）估计量
用OLS估计“广义离差”（quasi-demeaned）模型：
0.093
0.093
0.224

临床试验随机分组方法

临床试验中的随机分组方法

真正的随机化应符合下列原则:

(1)医生和患者不能事先知道或决定患者将分配到哪一组接受治疗;

(2)医生和患者都不能从一个患者已经进入的组别推测出下一个患者将分配到哪一组。

随机序列的产生可以采用计算机、计算器、随机数字表和抛硬币的方法来实现。

随机分组方法包括:

简单随机化(simple randomization)、

区组随机化(blockrandomization)、

分段(或分层)随机化(stratifiedrandomization)、

分层区组随机化(stratified blockrandomization )

动态随机化( dynamicrandomization)

操作步骤:

(1)编号:将N个实验单位从1到N编号。动物可按体重大小,患者可按预计的样本量编号;

(2)获取随机数字:从随机数字表中任意一个数开始,沿同一方向顺序获取每个实验单位一个随机数字;

4统计学模拟题答案

《卫生统计学》模拟试题（A）

一、简答题(每小题7分，共计70分)

1. 列举五个描述数值变量离散趋势的指标及其各自的适用条件。

答：极差：描述数据分布的范围，极差越大，说明数据分布较分散。用于初步了解数据的特征，适应于样本量接近的同类资料相比较；四分位数间距：是从小到大排列后中间一段数据所在的范围，可以用于各种类型的连续型变量；方差：可用于不同样本含量数据分布离散程度的比较；标准差：同方差；变异系数：标准差与算术均数之比，常用于比较度量衡单位不同的多组资料的变异度和比较均数相差悬殊的多组资料的变异度。

2. 说明统计学检验中的P与α的区别与联系。

答：区别在于，α为事先规定的检验水准，也是犯Ⅰ型错误的概率大小；P指从0H 规定的总体随机抽得等于及大于（等于及小于）现有样本获得的检验统计量值的概率，是获得的事后概率。联系是，将P与α大小进行比较而得出统计结论。

3. 常用的概率抽样方法有哪些？其中哪一种抽样方法的抽样误差最小？

答：调查设计常用的抽样方法有单纯随机抽样、系统抽样、整群抽样、分层抽样。抽样误差最小的是分层抽样。

4. 标准化法的目的和基本思想是什么？

答：当比较的两组或多组率时，其内部构成不同时，标准化的目的就是按统一的“标准”进行调整，使之具有可比性。

5. 何谓方差分析?其应用条件是什么?列出几种主要的设计类型？

答：方差分析的基本思想是根据资料的设计类型，即变量的不同来源将全部的观察值总的离均差平方和及自由度分解为两个或多个部分，除随机误差外，其余每个部分的变异可由某个因素的作用（或某几个因素的交互作用）加以解释，通过比较不同变异来源的均方，借助F分布作出统计推断，从而了解该因素对观测指标有无影响。

随机抽样与用样本估计总体

81 47 23 68 63 93 17 90 12 69 86 81 62 93 50 60 91 33 75 85 61 39 85 06 32 35 92 46 22 54 10 02 78 49 82 18 86 70 48 05 46 88 15 19 20 49
A.12
B.33
C.06
D.16
2.分层抽样
(1)在抽样时，将总体分成互不交叉的层，然后按照一定的比
例，从各层独立地抽取一定数量的个体，将各层取出的个
体合在一起作为样本，这种抽样方法是一种分层抽样. (2)分层抽样的应用范围：当总体是由差异明显的几个部分组
成时，往往选用分层抽样.
利用分层抽样要注意按比例抽取，若各层应抽取的个体数不都是整数，则应当调整各层容量，即先剔除各层中“多余”的个体.
5.如图是某班 8 位学生诗词比赛得分的茎叶图，那么这 8 位学生得分的众数和中位数分别为_9_3____9_2_.
解析：依题意，结合茎叶图，将题中的数由小到大依次排列得到：86,86,90,91,93,93,93,96，因此这 8 位学生得分的众数是 93，中位数是91＋2 93＝92.
可以用来评估这种农作物亩产量稳定程度的是
(B)
A.x1，x2，…，xn 的平均数
B.x1，x2，…，xn 的标准差
C.x1，x2，…，xn 的最大值

抽样方案N=20

1. 引言

抽样是研究和统计领域常用的一种方法，通过从总体中选择一部分样本来推断

总体的特征。抽样方案是指确定如何选择样本的一系列方法和步骤。在本文中，我们将讨论一个抽样方案，其中样本量为N=20。

2. 抽样方法

在确定抽样方案之前，首先需要明确研究目的和总体特征。本文假设研究目的

是调查某地区的居民对某一种新产品的满意度，并且总体的特征符合正态分布。基于这些前提，我们选择使用简单随机抽样作为抽样方法。

简单随机抽样是指从总体中随机选择样本，每个样本被选择的概率相等且相互

独立。在使用简单随机抽样时，需要有一个抽样框架，即包含了总体中所有个体的清单或者名单。在本例中，抽样框架可以是该地区的居民名单。

在确定了抽样方法后，我们需要决定样本量。根据经验，样本量的确定需要考

虑总体的大小、变异程度和研究目的等因素。在本文中，我们选择样本量为N=20，这是基于研究预算、时间限制和研究目的等综合考虑的结果。

3. 抽样过程

抽样过程包括以下几个步骤：

步骤1：确定抽样框架

首先，我们需要获得该地区的居民名单作为抽样框架。该名单可以通过政府机构、居民协会或人口普查数据等渠道获取。

步骤2：确定抽样方法

根据前面的讨论，我们选择使用简单随机抽样作为抽样方法。

步骤3：确定样本量

根据经验，样本量的选择需要考虑总体大小、变异程度和研究目的等因素。在

本文中，我们选择样本量为N=20。

步骤4：进行抽样

在确定了抽样框架、抽样方法和样本量后，我们可以进行抽样。使用随机数发

生器生成随机数，根据生成的随机数在抽样框架中选择对应的样本个体。重复该过程直到选取到N=20个样本。

DAS软件使用方法

DAS软件的使用方法

一设计思想

DAS Drug and statistics最初主要是提供给药理学或药学工作者使用的因为药理学发展呈现两大趋势一是深入化如分子水平基因水平的研究二是定量化涉及大量计算问题如药代动力学药效动力学药物相互作用动力学时间药理学动物剂量换算急性毒性与长期毒性试验生物利用度分析等而且这些分析具有一定的特殊性小样本多指标分组较多动态观察药效变化多为前瞻性探索研究较少回顾性调查分析设计方案严谨规范要预设阳性及阴性对照药供作控制实验条件及参比之用所有这些均对计算分析方法提出较高的要求由于DAS具有系统化功能齐全的大型计算软件特点现已成为广大医学工作者的一种重要工具软件

许多医药工作者曾对此提出了三条基本要求(1) 应有很强的针对性凡是医药学常见研究工作中用到的计算问题都能解决(2) 操作简便输入数据即得结果不熟悉计算机者也能顺利操作(3) 有一定智能性能够自动进行数据检查自动选用合适的计算方法不熟悉统计学者也能获得正确的结果

1. 针对性囊括新药研究中所涉及的各种计算问题有临床前药学基础药理学和临

床药理学的内容还包括各种卫生统计方法计算结果有图有表可以保存另存预览打印图表尽量符合医药工作者的传统习惯所引用的实例为科研实验的实际数据2友好性适用于Window9x/2000/ME/NT/XP 等操作系统数据录入采用Microsoft Excel电子表格的兼容格式支持直接录入数据或通过复制粘贴方式从剪贴板获取数据不必再行编程每一模块都有计算在线帮助按钮并预置一套科研实验的数据实例读