重组人生长激素治疗特发性矮小症的临床疗效及安全性分析

重组人生长激素治疗特发性矮小症的临床疗效及安全性分析

发表时间：2016-12-15T15:56:19.200Z 来源：《中国医学人文》(学术版)2016年9月第17期作者：金兰[导读] 重组人生长激素对特发性矮小症具有促生长作用且临床安全性高。

云南省红河州第一人民医院儿科 661199

【摘要】目的：考察重组人生长激素对儿童特发性矮小症的临床治疗效果和安全性。方法：我院2012年4月至2014年4月诊治的64名特发性矮小症儿童参与本次研究，根据治疗方式的不同分为对照组和治疗组。比较两组患儿治疗前后的各生长指标和临床安全性。结果：重组人生长激素能显著增加患儿GV、减小HtSDSBA和HtSDSCA，但对BA无影响；临床治疗过程中无明显不良反应，安全性好。结论：重组人生长激素对特发性矮小症具有促生长作用且临床安全性高。

【关键词】特发性矮小症；重组人生长激素

特发性矮小症（ISS）患儿与正常儿童相比没有什么异常——其分娩时正常、婴儿期无第血糖史，饮食正常、身体比例正常、四肢及脊柱正常，无慢性器质性疾病、无心理疾病或严重的情感紊乱，而且生长激素激发试验也在正常范围，唯一不同的是身材矮小。与同种族、同年龄和同性别小孩的人群身高平均值相比，ISS患儿的身高要低2个标准差以上[1]，如不进行有效干预，患儿都不能达到正常人的身高，因此，会对患者成年后的身心健康、生活及工作等造成严重的影响。2003年7月FDA批准重组人生长激素（rhGH）用于ISS治疗。本文旨在考察rhGH对ISS的治疗效果及其临床用药安全性，具体情况如下：

1.资料与方法

1.1一般资料

选择2012年4月至2014年4月在我院诊治的64名ISS患儿作为研究对象，征得患者监护人知情同意后，随机分为对照组和治疗组（每组各32名患者）。对照组：女童14例，男童18例，年龄4.5-14.4岁，平均年龄（9.8±1.9）岁，骨龄（6.7±2.3）岁；治疗组：女童15例，男童17例，年龄4.0-15.0岁，平均年龄（10.1±2.1）岁，骨龄（6.6±2.5）岁。所有患儿均符合ISS临床诊断标准，排除有遗传病、糖尿病家族史的患儿，患其它系统器质性疾病的患儿和对rhGH不耐受、有禁忌症或发生严重不良反应的患儿。两组患儿临床一般资料对比分析无差异（P>0.05），具有可比性。

1.2治疗方法

对照组治疗方法：加强营养支持，保证蛋白质和钙质的摄入，指导患儿养成良好的作息习惯并加强体育锻炼。治疗组治疗方法：在以上营养和运动干预的基础上注射rhGH治疗（注射用重组人生长激素，国药准字S2*******，生产商：上海和塞尔生物工程有限公司），采用皮下注射方式（肚脐周围、上臂或大腿外侧）给药，给药剂量：0.15 U/kg/d，每晚睡前一小时注射，1次/周，连续用药1-2年。

1.3临床观察指标

治疗前、治疗6个月和12月时分别测量两组患儿的身高、体重、骨龄（BA），计算生长速度（GV）、骨龄对应的身高标准差分值（HtSDSBA）和年龄对应的身高标准差分值（HtSDSCA）。治疗过程中对患儿定期进行血常规、尿常规、甲状腺功能和心肝肾功能检查，观察注射部位反应情况。观察并详细记录治疗过程中治疗组患儿发生的各种不良反应情况。

1.4统计学分析方法

统计数据用SPSS 19.0统计学软件进行分析，计量资料均用?x±s表示，采用t检验，以P<0.05作为统计学差异显著的标准。

2.结果

2.1两组患儿治疗前后各生长指标的变化情况

如表1所示，治疗0.5、1和1.5年后，对照组和治疗组患儿GV、HtSDSBA和HtSDSCA差异显著（P<0.05），有统计学意义；但是两组患儿治疗前后BA无差异（P>0.05）。

2.2治疗组不良反应发生情况

治疗过程中，3例患儿注射部位出现局部皮肤水肿，停药后自行消失，患儿血常规、尿常规、甲状腺功能和心肝肾功能检查未见异常。

3.结论

ISS发病机制尚不明确，有研究指出生长激素不敏感是其发病的主要原因[2]，从而影响配体和受体的正常结合，导致细胞表面受体数量减少，降低了受体功能。外源性重组生长激素的提供可弥补内源性生长激素分泌不足，促进生长，有效改善特发性矮小症患儿的身高。

生长激素是一种由垂体前叶分泌的蛋白质激素，能促进机体合成蛋白质、吸收各种微量元素，抑制糖类代谢、加速脂肪分解，对促进人体器官和组织的生长发育起着重要作用[3]。rhGH是由191个氨基酸残疾组成的蛋白质，具有与生长激素相同的作用，其问世已有近30年的历史，临床不良反应报道很少，安全性高。rhGH治疗ISS的疗效存在个体差异，可能与遗传等因素相关；此外，有研究认为rhGH对ISS 的疗效与患儿开始接受治疗的时间密切相关，治疗越早临床疗效越显著。本研究利用rhGH治疗ISS发现其对患儿BA无明显影响，但是能显著增加患儿GV、减小HtSDSBA和HtSDSCA；临床治疗过程中不良反应均可耐受，具有较高的安全性。

本文结果显示，重组人生长激素具有明显的促生长作用，GV呈现追赶性增长，说明长时间的治疗有助于成年身高的增加。因此，我们认为重组人生长激素治疗特发性矮小症安全、有效，可有效增加生长速度，对骨龄的增长不明显，值得临床上推广应用。参考文献：

[1]刘舒慧.不同剂量重组人生长激素对特发性矮小症患者临床疗效的评价[J].抗感染药学，2015，12（3）：476-477.

[2]段艳峰.河南安阳地区重组人生长激素治疗少年儿童特发性矮小症疗效分析[J].中国全科医学，2011，14（11C）：3857-3858.

[3]蒋宏宇，黄春香.重组人生长激素治疗特发性矮小症35例临床疗效分析[J].儿科药学杂志，2014，20（3）：31-33.