医学研究的统计学设计共72页
2023年医学研究方法与实验设计(精华版)
2023年医学研究方法与实验设计(精华版)本文档旨在提供关于医学研究方法与实验设计的精华内容，帮助读者了解和应用相关知识。
以下是一些重要的主题：1. 医学研究方法研究方法是医学研究的基础，合理选择适当的研究方法对于研究结果的可靠性和有效性至关重要。
在本节中，我们将介绍一些常见的医学研究方法，包括：- 观察性研究：描述性研究、队列研究、病例对照研究等。
- 实验性研究：随机对照试验、交叉试验、非随机对照试验等。
- 质性研究：焦点小组访谈、深度访谈、现场观察等。
2. 实验设计良好的实验设计对于获取可靠的研究结果至关重要。
本节将介绍一些常见的实验设计，帮助研究人员在设计实验时考虑必要的因素，包括：- 随机化：随机分组、随机洗脱、随机顺序等。
- 遗忘效应：反应序列设计、次序平衡设计等。
- 平行设计：单组实验设计、两组并列设计、多组并列设计等。
3. 数据分析数据分析是医学研究中不可或缺的一部分。
本节将介绍一些常见的数据分析方法，如描述统计分析、参数检验、方差分析等，并提供一些常用的数据分析工具和软件。
4. 伦理和法律问题医学研究涉及伦理和法律问题，研究人员应遵守相关的伦理准则和法律法规。
本节将介绍一些伦理和法律问题，如研究伦理审查、知情同意、数据隐私保护等。
5. 未来趋势和发展最后，本节将展望医学研究方法与实验设计的未来趋势和发展，并提供一些研究人员可以探索的新方向和方法。
以上是《2023年医学研究方法与实验设计(精华版)》的大纲，希望能为读者提供有用的信息和指导。
如需深入了解每个主题，请参阅相关参考资料和进一步研究。
谢谢阅读！。
实验设计案例分析
实验设计案例分析CASE1：为明确某新化妆品对皮肤有无损害作用，将12只大白兔的左背部涂抹该化妆品，右侧涂生理盐水作为对照，?2小时后观察皮肤反应。
这属于什么对照?答：此为“自身对照”。
***************************************************************************** CASE2：琴纳用牛痘疫苗接种23人后再接种天花，结果无人患天花，而当时一般人接触天花病人后，天花的发病率约90％。
琴纳所用的属于什么对照?答：此为“标准对照”。
***************************************************************************** CASE3：将20只小白鼠分为实验组和对照组，实验人员闲着眼睛用手去鼠笼中随机抓小鼠，抓出10只小鼠作为实验组，剩余10只作为对照组。
由于实验人员是闭着眼睛用手随机抓，故该分组为随机分组。
你认为是否正确?为什么?答：不正确。
随机不等于随便，随机的意思在这里是指每只动物都有相同机会进入实验组或对照组，而目前的方法由于动物活跃程度不相同，进入各组的机会就不同，活跃度低的动物进入实验组的机会就会增大，因此破坏了随机化原则。
***************************************************************************** CASE4 某医院为观察某新药治疗急性支气管炎的疗效，用氨苄青霉素作对照。
病人入院时，体温在39℃以下分在治疗组，体温在39℃及以上分在对照组。
结果新药疗效优于氨苄青霉素。
你认为是否正确?为什么?答：不正确。
体温为感染的一个重要指征，体温不同可以反映感染的程度不同，目前分组方法将体温低的分在试验组，而将体温高的分在了对照组，显然使两组不具有可比性，其结果也就不可信，它高估了试验药的疗效。
《卫生统计学II》(专升本)学习指导
《卫生统计学》（本）学习指导刘仁权（Liurq@、64286391）一、课程总说明（一）课程介绍统计学是一门研究数据的收集、整理、分析的科学。
卫生统计学是一门运用统计学原理和方法研究医药卫生工作中数据的收集、整理、分析的科学。
卫生统计学是医学体系的重要分支，是医学院校学生的必修课程。
随着医学的发展，作为医学科学研究方法学的卫生统计学已逐渐为广大医药卫生工作者所认识、所接受，并广为应用。
通过本课程的学习，可以掌握卫生统计学的基本概念、基本理论和基本方法，掌握收集、整理和分析资料的基本知识和方法，可以培养运用这些知识，对医药卫生工作中的数据进行统计处理的能力。
（二）教材、光盘和计算器在本课程的学习中，指定教材和课件光盘都很重要，同学们一定要准备好指定教材和课件光盘，并准备一个计算器或使用计算机Windows附件中的计算器。
1．课件光盘：北京大学医学网络教育学院多媒体网络课件《卫生统计学》光盘2张，主讲：刘仁权。
光盘中是按教材《医学统计学》（第4版，主编：马斌荣）第一章至第十章内容详细讲解的全程授课视频录像。
2．现在指定教材：《医学统计学》（第6版）主申：马斌荣，主编：李康、贺佳；人民卫生出版社（2013年3月）。
本教材是卫生部“十二五”规划教材、全国高等医药教材建设研究会“十二五”规划教材，是“十二五”普通高等教育本科国家级规划教材。
说明：课件光盘是以前录制的，当时的教材是《医学统计学》（第4版），现在已经没有第4版教材出售了，同学们现在拿到的教材是第6版。
不过两版教材内容基本相同，只是换了例题的数据，但解题过程完全相同。
同学们要注意，本课程比较难，大家要认真观看我教学光盘中的讲课录像，安照光盘的顺序和内容，对照教材学习。
为了方便同学们学习，下面的表格是课件光盘、第6版教材内容的比较。
说明2：光盘中“第七章相对数及其应用”是独立的，可以象教材那样提前学习，不影响其他章节的学习。
3．计算器：准备一个计算器或使用计算机Windows附件中的计算器。
交互作用与效应修饰PPT课件
• 相乘模型( multiplicative model) • 相乘模型假定若交互作用不存在时，两个或两个以上因子共同作用于某一事件时，其效应等于这些因 子单独作用时的积。
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• R11/R00=(R10/R00)(R01/R00)
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相加模型：R11－R00＝40-1=39
• 第三变量在一项研究中是否成为效应修正因素，取决于选用判断暴露和疾病之间联系的指标是用率差( rate difference , RD)还是用率比( rate ratio , RR) 。
• 又称效应变异（effect variation），或效应不一致性或异质性（heterogeneity of effect）。
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• 由于选择偏倚、分类错误、混杂、以及其 它偏倚和致病效应，很少期望用任何尺度 测量的效应都会一样精确。
• 一致性效应的无效假设常只是一项统计学 设计，这类统计学设计应只能被看作是近 似真实情况，仍存有疑问。
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分层分析的步骤 • 第一步是按第三变量分层后，检查各层的效应估计。即使基本参数一致，
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• 例如，性别与髋骨骨折的联系受到年龄的修饰； • 女性髋骨骨折危险性为男性的2至3倍 • 年轻组：男性髋骨骨折危险性高于女性 • 年老组：女性髋骨骨折危险性明显高于男性 • 说明性别与骨折的联系被年龄修饰。
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• 体重与乳癌的联系受到绝经状态的修饰；
• 肥胖与乳癌之间的联系被绝经状态修饰， • 肥胖是绝经后妇女乳癌的危险因素， • 肥胖不是绝经前妇女乳癌的危险因素。
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交互作用模型
• 相加模型(additive model) • 相加模型假定若交互作用不存在时，两个或两个以上因子共同作用于某一事件时，其效应等于这些因 子单单独作用时的和，有时称之具有可加性。
临床试验的研究设计与统计分析
临床试验的研究设计与统计分析临床试验是评估新药、新治疗方法或医疗器械安全性和疗效的关键环节，它对于指导临床决策和提高患者治疗效果具有重要意义。
本文将重点介绍临床试验的研究设计以及统计分析的相关方法和技巧。
一、临床试验研究设计1. 研究类型选择根据研究目的和数据获取方式，临床试验研究设计可分为观察性研究和干预性研究。
观察性研究主要通过观察人群的暴露与结果之间的关系，探索潜在的危险因素和保护因素。
干预性研究则通过对人群进行干预，评估干预措施的效果。
常见的干预性研究设计包括随机对照试验、非随机对照试验和自身对照试验。
2. 样本容量计算样本容量的确定是保证试验结果的可靠性和有效性的关键步骤。
通过样本容量计算，可以估算出适当的样本规模，以减少随机误差和提高统计检验的可靠性。
样本容量计算需考虑试验的研究问题、预计的效应大小、显著性水平、统计检验的类型等因素。
3. 随机化设计随机化是临床试验中的重要原则，它能够降低实验组与对照组之间的混杂因素的影响，提高试验结果的可靠性。
常见的随机化设计包括简单随机化、分层随机化和区组随机化等。
在随机化设计中，应根据试验的目的和实际情况选择适当的随机化方法。
4. 平行设计与交叉设计在干预性临床试验中，研究设计可以采用平行设计或交叉设计。
平行设计将受试者随机分配至实验组和对照组，在不同组中接受不同的干预措施；交叉设计则是将受试者分为不同顺序接受不同干预措施，并在每个干预阶段测量结果。
二、临床试验统计分析1. 描述性统计分析试验数据的描述性统计分析是对试验数据的基本特征进行总结和描述。
如平均数、标准差、中位数、分位数等。
通过描述性统计分析，可以了解试验数据的分布情况、集中趋势和离散程度，为进一步的推断性统计分析提供基础。
2. 推断性统计分析推断性统计分析是基于样本数据对总体进行推断，判断样本间差异是否代表总体间的差异。
常见的推断性统计分析包括假设检验和置信区间估计。
假设检验用于验证研究假设是否成立，置信区间估计则用于评估参数估计的精度。
医学科研设计2之调查设计
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• 全面调查：调查的总体不大
• 抽样调查：调查的总体太大或无限
• 问卷调查：面对面（费人、费用），邮寄问卷调查 或电话调查
• 小组调查方法（如核心小组法、头脑风暴法）：快 速得到结果
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2）资料搜集方式：
• 直接观察法：对于客观指标的测量、临床检查（儿 童身高、体重的测量，粪便蛔虫卵检查）
③ 计算法：根据已知条件或确定的条件代入 公式计算而确定样本含量。
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6．制定调查的组织计划
调查组织计划包括组织领导、宣传动员群众、时 间进度、调查人员培训、任务分工与联系、经费预算、 调查表和宣传资料的印制、器材的准备等。
做试点调查，以便检查和修改调查计划。
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二、 整理计划
(或比率)及标准误 计算简便。
易理解,简便易行； 易得到按比例分 配的样本；样本 在总体中的分布 较均匀。
• 按时间的长短可分为：横断面调查和纵向调查
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(三)从抽取样本的方式分:
1. 概率抽样调查（简单随机抽样、系统抽样、 分层随机抽样、整群抽样）
2. 非概率抽样调查（偶遇抽样、判断抽样、定 额抽样、雪球抽样等）
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(四)按资料的来源分为： 1. 初级资料调查 2. 次级资料调查；
整理资料使原始资料系统化、条理化，便于 进一步分析。
步骤：问卷接收、问卷核查、数据编码、数 据录入、拟定整理表、归纳汇总等。
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（一）问卷接收(questionnaire receiving)
工作要点是认真地管理好收回的问卷，并 做专门的登记，记录下完成日期和回收日期， 掌握每天回收的问卷数。
卫生统计学--集中趋势的统计描述(第一节 频数分布)
脉搏组段
(1) 56～ 59～ 62～ 65～ 68～ 71～ 74～ 77～ 80～ 83～85
合计
组中值（Xi）
(2)
57.5 60.5 63.5 66.5 69.5 72.5 75.5 78.5 81.5 84.5
频数， fi (3)
2 5 12 15 25 26 19 15 10 1
N＝∑f 130
料，特别是服从对数正态分布资料
第二节 集中趋势的描述
（三） 中位数 11个大鼠存活天数：
4，10，7，50，3，15，2，9，13，60， 70 平均存活天数? 1、中位数（median）
第二章 集中趋势的 统计描述
第一节 频数分布
第一节 频数分布
一、数值变量的频数分布 1、频数：即变量值的个数 2、频数表：同时列出观察指标的可能取值区间
及其在各区间出现的频数。 3、频数分布通常用频数分布表和频数分布图来
表示。 注意：了解频数分布是分析资料的第一步。 （一）频数分布表（frequency table）
之间，尤以组段的人数71~（次/分）最多。 且上下组段的频数分布基本对称。
3．便于发现一些特大或特小的可疑值
组段
频数 f
(1)
(2)
2.30～
12.60～02.90～03.20～
0
3.50～
17
3.80～
20
4.10～
17
4.40～
12
4.70～
9
5.00～
0
5.30～
0
5.60～5.90
8
合计
图 2-1 130 名 正 常 成 年 男 子脉搏的 频 数 分 布
第一节 频数分布
生存分析与Cox回归解析
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4. 生存分析的基本内容
• ③ 生存过程的影响因素分析
例如，为了改善鼻咽癌患者的预后，应先了解可能影响患者预后的因素，如年龄、病程、病情、术前健康 状况、有无淋巴结转移、术后有无感染、辅助治疗措施、营养状况等，通过随访收集患者术后的生存时间 和上述因素的资料，然后采用多因素生存分析方法确定影响患者预后的主要因素，从而为在手术前后进行 预防或干预提供参考依据。
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对数秩检验(log-rank)注意事项
① 属于单因素分析方法，适用于两组及多组间的比较
② 可用于时间未分组的资料，也可用于时间分组资料
③ 各组间生存时间的比较根据各组生存曲线的高低及中位生 存时间判断
④ 需满足生存资料的基本要求，且各样本生存曲线不能交叉
⑤ 生存曲线若出现交叉，则提示可能存在混杂因素，应采用 分层对数秩检验或Cox比例风险回归模型进行分析
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三、生存曲线比较 (单因素分析)
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பைடு நூலகம்
三、生存曲线比较 (单因素分析)
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生存资料分析的基本要求 • 样本应由随机抽样得到，要保证一定的样本含量 • 死亡例数不宜太少 • 截尾例数不宜太多 • 生存时间应尽可能精确
[医学]假设检验与t检验-卫生统计学
![[医学]假设检验与t检验-卫生统计学](https://img.taocdn.com/s3/m/fe85f86a43323968011c92ca.png)
0.906 0.896 0.889 0.883 0.879
0.859 0.858 0.858 0.857 0.856
0.10 0.20
3.078 1.886 1.638 1.533 1.476
1.440 1.415 1.397 1.383 1.372
1.323 1.321 1.319 1.318 1.316
第七章 假设检验
第一节 假设检验的原理与步骤
第一节 假设检验的原理与步骤
例1 某医生在某山区随机抽取25例健康成年女性，测得她们 的血红蛋白均数为150g/L，标准差为16.5g/L，而已知一般 健康成年女性血红蛋白均数为132g/L,问:该山区健康成年女 性血红蛋白均数是否与一般健康女性不同？
1. 建立假设（H0和H1) ，确定检验水准α 2. 选择检验方法，计算检验统计量 3. 确定 P 值,作出推断结论
第一节 假设检验的原理与步骤
例1 某医生在某山区随机抽取25例健康成年女性，测得她们 的血红蛋白均数为150g/L，标准差为16.5g/L，而已知一般 健康成年女性血红蛋白均数为132g/L,问:该山区健康成年女 性血红蛋白均数是否与一般健康女性不同？
1．假设某地35岁以上正常成年男性收缩压总体均数 120.2mmHg 。从该地随机抽取20名35岁以上正常成年男 性，测得平均收缩压为112.8 mmHg，又从该地随机抽取 10名7岁正常男孩，测得平均收缩压为90.5mmHg，则下 列说法正确的是
医学统计学考试必会名词解释
P表示。
，如总体均数μ，总体率л，总体标准差σ等。
（用拉丁字母代表）如相本均数x，样本率p，样本标准差s等。
，称为正偏态；若集中位置偏向数值大的一侧（右x表演示样本均数。
R表示。
极差大，说明变异程度大；反之，说明变异程度小。
x百分位置上的数值，用符号表示为P x。
CV），亦称离散系数，为标准差与均数之比。
写成公式为：CV=S/X×100%，常用于（1）比较计量单位不同的几组资料的离样本均数的标准差称为标准误，其计算公式为。
=0.05。
H0，即“弃真”的错误。
Ⅰ型错误的概率用а表示，若确立检验水准为а=0.05，则犯第一类错误的概率为H0，即“存伪”的错误。
Ⅱ型错误的概率用β表示。
H0所规定的总体中随机抽样，获得等于及大于（或等于及小于）现有样本统计量的概率。
N（u，б2），经变换后，u服从均数为0，标准差为1的正态分布，这种正态分布称为标准正态分布。
X，它的可能取值是0，1，……n，且相应的取值概率P 叫随机变量服从以n,л为参数的二项分布，记X，它的可能取值为0，1，……n，，且相应取值概率为称随机变量X服从μ为参数M-Friedman在符号检验的基础上提出来的，常称为Friedman检验，又称M检验。
SS e表示。
反映组间变异。
b表示，b的统计意义为自变量x改变一个单位时，应变量y平均变化b个单位。
x对y的线性影响外，其它所有因素对y变异的影响，即在总平方和中无法用x与y的线性关系所能解释的部分y的随机误差。
x，y间的相互关系。
Pearson积矩相关系数，说明具有直线关系的两变量间相关方向与密切程度。
以符号r表示样本相关系数，ρ表示总体相r2表示，它反映应变量y的总变异中，可用回归关系解释的比例，其公式为r2= 。
医学统计方法常见错误详解
第二十二页，共40页。
R×C表资料：2检验
表7 三种药物疗效的观察结果
药物
A B C 合计
无效 15 4 1 20
疗效 好转 显效
49
31
9
50
15
45
73
86Leabharlann 痊愈 5 22 24 51
合计
100 85 85 270
单向有序R×C表资料：应该用秩和检验，常 见的错误：对本资料进行了2检验。
第二十三页，共40页。
第二十页，共40页。
• 误用t检验分析重复测量设计资料
• 对差错的分析 随着时间的变化，肿瘤细胞数目的变化有较
强的自相关性，而且又涉及两个影响因素，资料和设计类型都
不满足t检验的要求，因此统计学处理结果不可信。
• 释疑 此例是一个具有重复测量的两因素设计资料，应采用
相应的方差分析进行统计学处理。
对重复测量数据进行方差分析常采用轮廓分析（profile analysis），它可从总体特征上较快地得到反应变量随重复观 测资料的组间轮廓性比较结果。
4.97
1.08
2 2458
114
4.64
1.00
3
204
18
8.82
1.98
原作者采用一般的2检验方法，得2=6.99, P<0.05，
结论为“不同产次的低体重发生率差异有统计学意义，
第二产低体重率最低体重率最低，大于等于第三产低
体重率及相对危险度上升” 。
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• 差错分析 该资料的2值仅仅说明总体上不同的产次间
分表的2值之和等于总表的2值）进一步分析。
第三十页，共40页。
3.四格表资料分析方法的选用标准。
医学统计学02 定量资料的统计描述
120名8岁男孩身高频数表 组段 112～
频数 f 25
频数 2
114～
21
18
7
9 14
116～
15 10 5 3
20
15 10 5 0 7
14 15 9
118～
120～
122～
1
15
21 18 15 10 5 3 1
10
2 1 身高（ cm ）
124～ 126～ 128～ 130～ 132～ 134～136
• 加权法
G log
1
f log X f log X ( ) log ( ) n f
1
31
注意事项
几何均数常用于等比级资料或对数正态分布资料。 观察值中若有0或负值，则不宜直接使用几何均 数。 观察值一般同时不能有正值和负值。若全是负值， 计算时可先将负号去掉，得出结果后再加上负号。
7
9 14 15 21 18 15 10
130～
132～ 134～136
5
3 1
5
• 频数（frequency）
– 观察数据的个数
• 频数分布（frequency distribution）
– 观察数据在其取值范围内的分布情况
• 定量资料的频数分布情况可以用频数表 （frequency distribution table）或直方图表 示。
9
14 15 21 18 15
7.5
11.7 12.5 17.5 15.0 12.5
18
32 47 68 86 101
15.0
26.7 39.2 56.7 71.7 84.2
– 组段的起点叫“下限”，终点叫“上
尺骨茎突骨折治疗的探讨【72页】
• 赵亮等52例结果：切开复位锁定钢板螺钉内 固定治
• 疗桡骨远端骨折，能够有效维持骨折及关节 面复位，其术后疗效满意、肯定。是否合并 尺骨茎突骨折、茎突骨折愈
• 合与否及其骨折分型，对术后x线测量及腕关 节功能无影响，其中长期疗效仍需进一步观 察。
• Hauck等 认为，尺骨茎突在基底 • 部的撕裂及移位超过2 mm将导致下尺桡关节(dis— • tal radioulnar joint，DRUJ)的不稳定，并伴三角纤维 • 软骨复合体(triangular fibrocartilage complex，TFCC)
• 可以不处理尺骨茎突骨折
• May等 ]报道尺骨茎突骨折是桡骨远端骨折 术
• 后残留腕关节尺侧疼痛的原因
• Zenke等fl5]
• 的研究得出了不同结果，他们总结了采用掌侧锁定钢 • 板治疗的118例桡骨远端骨折患者临床资料，其中68
• 例伴尺骨茎突骨折，50例不伴尺骨茎突骨折，末次随
• 访时两类患者腕关节活动度、手握力及前臂、肩、 手残疾评分标准结果比较，差异无统计学意义。
• 复，在总体治疗效果上无差异，认为是否合并尺骨 茎突
• 基底部骨折对于桡骨远端骨折的手术后疗效无明显相
• 关性 ]
• 根据尺骨茎突解剖特点及影像学表现，将 尺骨茎
• 突骨折分为两型：I型为尺骨茎突尖端骨折( 图1)；II
• 型为尺骨茎突基底部骨折(图2)
• 我们认为尺骨茎突骨折的手术适应证为：①合并
底部骨折
• 移位程度大于2 mm时是下尺桡关节不稳主要的危险因
素，另
• 外尺骨茎突骨折块在三角软骨盘和腕尺侧副韧带牵 拉下，与月
• 骨位置更加邻近，极易产生桥连状态，导致腕关节明 显的功能
[医学]研究生班医学统计学-计数资料
![[医学]研究生班医学统计学-计数资料](https://img.taocdn.com/s3/m/16787bdd10a6f524cdbf8552.png)
• 如 我 国 1982 年 人 口 普 查 的 男 性 人 口 数 为
519433369 ， 女 性 人 口 数 为 488741919 人 ，
求人口数的男女比例。
R = 519433369／488741919 = 1.063
人口数的男女比为1.063:1。
相对比的种类
• 2.两个率之比
R
P1
P2
risk简写为RR )。
相对比的种类
• 3.两个相对比之比
•
临床医生欲探索某病的病因，在以医院病例为基础作病例对
照研究时，一般不能计算出RR，但可以计算出疾病组暴露比数与
对照组暴露比数之比，称之为比数比或优势比（odds ratio简写
为OR）
• 服用反应停与肢体缺陷关系病例对照研究
服用反应停 畸型儿组 对 照 组 合计
P 1 .9S p 6 0 .8 1 .9 0 6 .0 4 (0 .72 ,0 .8 17 )68
例
• 从某学校随机抽取26名学生，发现有4名感染 沙眼，试求该校沙眼感染率95％的可信区间。
• 本例n=26，X=4，查附表的可信度为95％的可 信区间为(0.04，0.35)，即(4％，35％)。
率
• 概念：率是表示某种现象发生的频率和强度，常以百 分率（%）、千分率（‰）、万分率（/万）、十万分 率（／10万）等表示
• 计算公式：
率某某 事事 物物 或或 现现 象象 有 发际 发 可 生数 生 能 的的 比 数 所实 例基数
• 注意：比例基数”通常依据习惯而定，治愈率、感染 率用百分率，出生率、死亡率用千分率，某些疾病的 死亡率用十万分率。
71.43 46.15 166.67 16.67
医学研究实验方案
医学研究实验方案一、引言医学研究的目的是为了探索和验证新的治疗方法、药物或者疾病机理等，以提高人类健康水平。
为了保证研究的可靠性和科学性，制定一份完备的实验方案是必不可少的。
本文将详细介绍医学研究实验方案的编写要点和内容。
二、研究目的本研究旨在探究某种新型药物对于治疗特定疾病的疗效和安全性，为临床实践提供科学依据。
三、研究设计1. 实验对象的选择本研究将选择符合特定标准的患者作为实验对象，包括年龄、性别、病程等方面的限制。
2. 实验组与对照组的划分将患者随机分为实验组和对照组，实验组接受新型药物治疗，对照组接受常规治疗。
3. 实验方案的执行实验组和对照组的治疗过程将在严格的监测下进行，包括药物的给予剂量、治疗时间等。
4. 数据采集与分析对实验组和对照组的患者进行相关数据的收集，包括症状改善情况、生理指标变化等，并进行统计学分析。
四、实验步骤1. 患者入组根据特定标准筛选符合条件的患者，并征得其知情同意。
2. 实验组和对照组的划分采用随机分组方法将患者分为实验组和对照组。
3. 治疗过程实验组患者接受新型药物的给予，对照组患者接受常规治疗。
4. 数据收集与分析对患者的症状、生理指标等数据进行记录和收集，并进行统计学分析。
五、实验安全性与伦理考虑1. 实验药物的安全性评估在给予患者新型药物之前，进行必要的动物实验和临床前研究，评估药物的安全性。
2. 患者知情同意在患者入组之前，向其详细解释实验的目的、过程、可能的风险和利益，并取得其知情同意。
3. 伦理委员会的审查与批准将实验方案提交给相关伦理委员会进行审查，确保实验符合伦理要求。
六、预期结果与讨论本研究预期能够验证新型药物对于特定疾病的疗效和安全性，为临床实践提供科学依据。
同时，对于疾病机理的探索也将为相关领域的研究提供新的思路。
七、结论本实验方案详细介绍了医学研究的目的、设计、步骤等内容，并强调了实验的安全性和伦理考虑。
通过严谨的实验设计和数据分析，我们有望获得科学可靠的结果，为临床实践和疾病治疗提供重要的参考依据。
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（二）受试对象( subject )
例：人、动物 1. 受试对象的选入标准 明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制 （1）受试对象的一致性
人——年龄、性别、病情、病程等 动物——种系、年龄、性别、体重等 （2）受试对象影响因素的控制 季节、温度、湿度、生活环境、嗜好、 试验辅助措施等。
（2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差；
（3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。
随机与随意
• 随机：random 机会均等， 客观性 • 随意：as will 随主观意愿，主观性
• 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非 研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。
随机的三个含义
• 分组随机－均衡性 每个研究对象有同等机会被分配到各处理组
例：药剂、手术方法、毒物
确定处理因素的注意事项:
（1）抓住实验中的主要因素 （2）明确处理因素和非处理因素
病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、 生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （3）处理因素须标准化
处理因素在整个试验过程中保持不变 例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。
If I<=&n/2 then group=1;
Else group=2;
Output;
End;
Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;
Output data=a out=b; Proc sort data=b;
By group; Proc print data=b; Run;
（一）随机化原则（randomization） （二）对照原则 (control) （三）重复原则 (replication)
（一）随机化原则
随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配 到各个处理组中。
随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被 抽取。
1.随机化的意义
（1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能一致，使处理 因素产生的效应更加客观；
几种不同设计类型的随机化分组：
（1）完全随机实验设计 （2）配对实验设计 （3）随机区组实验设计 （4）交叉设计
完全随机实验设计
（completely random experiment design）
• 将观察单位完全随机地分配到实验组与 对照组或几个对比组中去。
【例1】设有同性别的动物12头，要求用 随机方法将其分为甲、乙两组。
• 抽样随机－代表性 总体中每个观察个体有同等机会被抽取
• 实验顺序随机－平衡顺序或季节的影响 每个研究对象先后接受处理的机会相同。
2.随机化的方法
(1) 抛硬币法 “徽”与“字” (2) 掷骰子法 6面 1~6 点 (3) 抽签法 （捻阄） (4)随机数字表法（随机数字法）
（5）计算器(计算机)产生随机数
为实验提供线索
三、研究设计的基本要素
（一）处理因素( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）实验效应( experimental effect )
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应
实验效应
血压值
（一）处理因素( treatment factor )
（三）实验效应(experimental effect)
处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指 标表达。观察指标应客观、精确。
1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)或真实性(validity)——观察值 与真实值的接近程度，受系统误差的影响。
常用指标：灵敏度、特异度
8
4 0.767174
10
5 0.98825
11
6 0.16218
4
7 0.131871
3
8 0.411285
7
9 0.575607
9
10 0.990747
12
11 0.130586
2
12 0.193939
5
ห้องสมุดไป่ตู้
Data a;
SAS 程序
%Let n=12; /*sample sizes*/
Do i =1 to &n;
预防——社区干预实验（community intervention trial）
2. 调查(Survey)研究 (无干预)
被动地观察、如实记录
两种研究类型的区别与联系
干预因素 研究类型 研究范围 研究地点 控制误差 相互关系
实验研究 施加 推断性 较小
实验室或现场 较好
对调查加以验证
调查研究 不施加 描述性 大 现场 较差
精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复 性（repeatability）——重复观察时观察值与其均 值的接近程度，受随机误差的影响。
常用指标：Kappa值、一致百分率
准确度与精密度
准确度和精密度都好
准确度差、精密度好
准确度？、精密度差
准确度和精密度都差
四、实验设计的基本原则
方法
（1）编号：按动物体重依次编号为
1,2,3,…,12号。 （2）产生随机数字：对于每一个编号，依次
由计算器（计算机）产生随机数（共12次）。 （3）归组：事先规定将较小随机数的6只动物
分入甲组，其他6只动物分入乙组。
编号 随机数 随机数排序
1 0.092919
1
2 0.373374
6
3 0.478907
医学研究的统计学设计
医学研究的统计学设计
宇传华 yuchua163 Statdtedm.6to23
内容提要
一、研究设计的重要性 二、研究设计的基本类型 三、研究设计的基本要素 四、实验设计的基本原则
一、研究设计的重要性
专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察
指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法
设计好： （1）既省又可靠
（2）可估计和控制误差 （3）获取多方面知识
设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无
（2）只能罗列现象、无规律可言
二、研究设计的基本类型
1. 实验(Experiment)研究 (干预)
受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ） 临床试验：治疗——临床疗效实验