第八章：疾病预后研究与评价
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疾病预后研究与评价
寇长贵 吉林大学公共卫生学院
2014-09-25
主要内容
预后问题 预后的概念 预后的证据分级 预后的循证实践 评价实例
本大部分内容引自四川大学华西医院董碧蓉教授“疾病预后研究 的评价与应用”课件，引用部分版权归原创所有。
预后问题
• 直接的预后问题（病人或家属提出） • 病情是否严重？ • 能否避免急性期死亡？ 急• 能性活心多梗少年？ • 会猝死吗？ • 会发生再梗塞吗？ • 会发生心衰吗？ • 生活质量会受到什么影响？
回忆性偏倚( )
循证医学在疾病预后中的应用
临床三要点：
考虑患者关注和期望 使用最佳证据 结合临床专业知识
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 2. 确定研究结局 3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 ① 生存率：适用于病程长、病情较重、致死性强的疾病的 远期疗效观察。
预后证据来自五个方面
队列研究 病例－对照研究 纵向描述性研究 病例分析 专家意见和个案报道
级别
Ⅰ Ⅰa Ⅰb Ⅱ Ⅲ Ⅳ Ⅴ
预后证据来自五个方面
表1 疾病预后证据的质量水平
研究设计 队列研究
前瞻性队列研究 历史性队列研究 病例－对照研究 纵向描述性研究 病例分析 专家意见，个案报道
队列研究（ ）
被观察的疾病人群,按是否暴露于可疑预 后因素,分为两个群体,随访一定时期后,确定 并比较结果事件的差异。
队列研究（ ）
患病 群体
暴露种可疑预后因素队列 观察时间
非暴露可疑预后因素队列
疾病结局
过去
现在
将来
回顾性 纳入病例
随访
结果
前瞻性
纳入病例
结果
随访
病例－对照研究（ ）
以同种疾病的不同结局（死亡与痊愈、并 发症有无）,作为病例组和对照组,作回顾性分 析,追溯产生该种结局的有关因素。
预后
疾病特有因素
年龄 性别
社会经济地 位家庭因素
急性心肌梗塞危险因素和预后因素的区别
疾病的自然史和病程
I. 疾病自然史: 不给任何干预措施,疾 病发生,发展局到的结过程
四个时期
生物反应期 临床前期 临床期 结局
痊愈 病残 死亡
疾病的自然史和病程
. 病程()
疾病首次发生症状、 体征到最后 结局所经历的全过程.
2. 确定研究结局 ② 病死率：适用于短时期、发生死亡的疾病。
3. 确定研究起点 ③ 治愈率：适用于病程短、不易引起死亡、疗效较为明显 4. 确定研究对象 的疾病。
④ 缓解率：适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易治
5. 确定样本含量
愈的疾病。
6. 随访
⑤ 复发率：适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 ⑥ 致残率：适用于病程长、病死率低、病情重又极难治愈
疗方案的预后研究时，建议采用随机化分组的方法；
7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 • 样本量适当； • 可用公式推算：
2. 确定研究结局 • 3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素
原因
结局
病例－对照研究（ ）
举例: 死于老年痴呆者较痴呆存活者更易
发生行为障碍吗？
（行为障碍是老年痴呆的预后因素吗？）
老年痴呆死亡者
病例组
老年痴呆存活者
对照组
比较：行为异常发生率差异
病例－对照研究（ ）
特点
适用于病程长的疾病
节省人力、物力、研究时间
有偏倚：选择性偏倚（ )
5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素
2. 确定研究结局
3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访
• 明确的诊断标准，合理的纳入与排除标准； • 具有较好的代表性； • 分组时要充分考虑组间非研究因素的均衡；如果是不同治
预wenku.baidu.com问题
• 间接预后问题（医生考虑） • 40岁、男性、无症状单纯性房颤。 • （脑栓塞、心衰）预后如何？ • 需要预防性抗血栓治疗吗？ • 何时抗血栓治疗预后最好？ • 70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
预后问题包括四方面
疾病会发生什么样的结果？(定性) 发生不良结果的可能性有多大？(概率) 什么时间会发生？(定时) 受哪些因素影响 ？(预后因素)
7. 数据资料的统计与分的析疾病。
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 2. 确定研究结局 ① 对疾病开始追踪观察的时间，也称为“零点”。 3. 确定研究起点 ② 该时间的确定是有效控制病程这一重要预后因素的关键。 4. 确定研究对象 ③ 最好均选择处于疾病早期阶段的病例
④ 可根据研究目的的不同加以限定
预后的概念
预后()：指疾病发生后，对将来发展为各 种不同后果(痊愈、复发、恶化、死亡、伤残、 并发症等)的预测或估计 。
传统预后的判断方法
根据自己的临床经验 专业知识 结合病人的病情
综合判断
困难：复杂疾病、慢性疾病影响疾病结局的因素多， 若不了解，判断可能偏离甚远
现代医学要求对疾病预后判断
2. 确定研究结局
3. 确定研究起点
4. 确定研究对象
5. 确定样本含量 6. 随访
• 有效控制失访； • 失访率<5%；如果>20%，结果真实性差，临床意义有限。
7. 数据资料的统计•与注分意随析访资料的质量；
疾病预后研究的步骤
临床经验 专业知识 患者的疾病特征 预后文献提供的科学证据
使预测结果尽可能接近患者的真实结局 进行综合性判断和估计
预后因素( )
凡影响疾病预后的因素都可称为预后因素。 若患者具有这些因素，在疾病过程中，会影响 某种结局的发生概率。
预后因素( )
病情、诊治时间 病程、合并症
个性特征 身体素质
预后研究证据分级与推荐强度（牛津）
推荐强度 I级
级
级 级 V级
证据级别 Ia Ib Ic a b c a b
V
研究类型 同质性前瞻性队列研究的
观察结果为“全”或“无”的病例系列研究 同质性回顾性队列研究、或同质性的对照组未治疗的的 回顾性队列研究、或对照组未治疗的 结局性研究
系列病例观察（包括低质量的预后队列研究） 专家意见或基础研究证据
寇长贵 吉林大学公共卫生学院
2014-09-25
主要内容
预后问题 预后的概念 预后的证据分级 预后的循证实践 评价实例
本大部分内容引自四川大学华西医院董碧蓉教授“疾病预后研究 的评价与应用”课件，引用部分版权归原创所有。
预后问题
• 直接的预后问题（病人或家属提出） • 病情是否严重？ • 能否避免急性期死亡？ 急• 能性活心多梗少年？ • 会猝死吗？ • 会发生再梗塞吗？ • 会发生心衰吗？ • 生活质量会受到什么影响？
回忆性偏倚( )
循证医学在疾病预后中的应用
临床三要点：
考虑患者关注和期望 使用最佳证据 结合临床专业知识
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 2. 确定研究结局 3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 ① 生存率：适用于病程长、病情较重、致死性强的疾病的 远期疗效观察。
预后证据来自五个方面
队列研究 病例－对照研究 纵向描述性研究 病例分析 专家意见和个案报道
级别
Ⅰ Ⅰa Ⅰb Ⅱ Ⅲ Ⅳ Ⅴ
预后证据来自五个方面
表1 疾病预后证据的质量水平
研究设计 队列研究
前瞻性队列研究 历史性队列研究 病例－对照研究 纵向描述性研究 病例分析 专家意见，个案报道
队列研究（ ）
被观察的疾病人群,按是否暴露于可疑预 后因素,分为两个群体,随访一定时期后,确定 并比较结果事件的差异。
队列研究（ ）
患病 群体
暴露种可疑预后因素队列 观察时间
非暴露可疑预后因素队列
疾病结局
过去
现在
将来
回顾性 纳入病例
随访
结果
前瞻性
纳入病例
结果
随访
病例－对照研究（ ）
以同种疾病的不同结局（死亡与痊愈、并 发症有无）,作为病例组和对照组,作回顾性分 析,追溯产生该种结局的有关因素。
预后
疾病特有因素
年龄 性别
社会经济地 位家庭因素
急性心肌梗塞危险因素和预后因素的区别
疾病的自然史和病程
I. 疾病自然史: 不给任何干预措施,疾 病发生,发展局到的结过程
四个时期
生物反应期 临床前期 临床期 结局
痊愈 病残 死亡
疾病的自然史和病程
. 病程()
疾病首次发生症状、 体征到最后 结局所经历的全过程.
2. 确定研究结局 ② 病死率：适用于短时期、发生死亡的疾病。
3. 确定研究起点 ③ 治愈率：适用于病程短、不易引起死亡、疗效较为明显 4. 确定研究对象 的疾病。
④ 缓解率：适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易治
5. 确定样本含量
愈的疾病。
6. 随访
⑤ 复发率：适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 ⑥ 致残率：适用于病程长、病死率低、病情重又极难治愈
疗方案的预后研究时，建议采用随机化分组的方法；
7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 • 样本量适当； • 可用公式推算：
2. 确定研究结局 • 3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素
原因
结局
病例－对照研究（ ）
举例: 死于老年痴呆者较痴呆存活者更易
发生行为障碍吗？
（行为障碍是老年痴呆的预后因素吗？）
老年痴呆死亡者
病例组
老年痴呆存活者
对照组
比较：行为异常发生率差异
病例－对照研究（ ）
特点
适用于病程长的疾病
节省人力、物力、研究时间
有偏倚：选择性偏倚（ )
5. 确定样本含量 6. 随访 7. 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素
2. 确定研究结局
3. 确定研究起点 4. 确定研究对象 5. 确定样本含量 6. 随访
• 明确的诊断标准，合理的纳入与排除标准； • 具有较好的代表性； • 分组时要充分考虑组间非研究因素的均衡；如果是不同治
预wenku.baidu.com问题
• 间接预后问题（医生考虑） • 40岁、男性、无症状单纯性房颤。 • （脑栓塞、心衰）预后如何？ • 需要预防性抗血栓治疗吗？ • 何时抗血栓治疗预后最好？ • 70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
预后问题包括四方面
疾病会发生什么样的结果？(定性) 发生不良结果的可能性有多大？(概率) 什么时间会发生？(定时) 受哪些因素影响 ？(预后因素)
7. 数据资料的统计与分的析疾病。
疾病预后研究的步骤
1. 研究研究因素 2. 确定研究结局 ① 对疾病开始追踪观察的时间，也称为“零点”。 3. 确定研究起点 ② 该时间的确定是有效控制病程这一重要预后因素的关键。 4. 确定研究对象 ③ 最好均选择处于疾病早期阶段的病例
④ 可根据研究目的的不同加以限定
预后的概念
预后()：指疾病发生后，对将来发展为各 种不同后果(痊愈、复发、恶化、死亡、伤残、 并发症等)的预测或估计 。
传统预后的判断方法
根据自己的临床经验 专业知识 结合病人的病情
综合判断
困难：复杂疾病、慢性疾病影响疾病结局的因素多， 若不了解，判断可能偏离甚远
现代医学要求对疾病预后判断
2. 确定研究结局
3. 确定研究起点
4. 确定研究对象
5. 确定样本含量 6. 随访
• 有效控制失访； • 失访率<5%；如果>20%，结果真实性差，临床意义有限。
7. 数据资料的统计•与注分意随析访资料的质量；
疾病预后研究的步骤
临床经验 专业知识 患者的疾病特征 预后文献提供的科学证据
使预测结果尽可能接近患者的真实结局 进行综合性判断和估计
预后因素( )
凡影响疾病预后的因素都可称为预后因素。 若患者具有这些因素，在疾病过程中，会影响 某种结局的发生概率。
预后因素( )
病情、诊治时间 病程、合并症
个性特征 身体素质
预后研究证据分级与推荐强度（牛津）
推荐强度 I级
级
级 级 V级
证据级别 Ia Ib Ic a b c a b
V
研究类型 同质性前瞻性队列研究的
观察结果为“全”或“无”的病例系列研究 同质性回顾性队列研究、或同质性的对照组未治疗的的 回顾性队列研究、或对照组未治疗的 结局性研究
系列病例观察（包括低质量的预后队列研究） 专家意见或基础研究证据