随机对照试验(RCT)教学内容
临床流行病学课件：随机对照试验
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
临床实验中的随机对照试验设计
临床实验中的随机对照试验设计随机对照试验（RCT）是评估药效的黄金标准，在临床实验中起着至关重要的作用。
随机对照试验可以使得不同治疗方法之间的比较更加客观公正，提高了实验结果的可靠性和准确性。
本文将对临床实验中的随机对照试验设计进行探讨。
一、随机对照试验的定义随机对照试验是一种实验方法，将研究对象随机分成两组或以上，在同时间段内分别采用不同的治疗方法或处理，比较其疗效，以探究有效的药效和治疗方案。
二、随机对照试验的优点1、有效控制干扰因素：随机分组可以使得两组在性别、年龄、体重等干扰因素上最大程度的相似，保持实验的可比性。
2、提高实验可靠性：随机分组可以排除掉一些单项疗效差的患者，缩小误差，提高实验结果的可靠性。
3、减少偏差或伪影：随机分组可以有效降低实验结果的误差，克服原生性的局限和样本选择偏差等。
三、1、目标人群：研究的患者人群应该符合研究的要求，例如年龄、性别、病情、病情等，确保实验结果的严谨性。
2、随机分组：通过随机抽取、随机数字、随机化程序等方式，将研究对象平均分配到各个组别中，保证两组研究对象有着相同的比较前提。
3、对照组设计：对照组应当接受标准的治疗手段，确保实验结果的可靠性。
对照组的设计应当根据实验的要求而定，常见的对照组设计包括安慰剂（白色的药品）、其他药物、标准疗法等等。
4、双盲实验：受试者和实验人员均不知道治疗组是否接受了实验治疗，可以排除人员主观意见影响，保证实验的科学性和可靠性。
5、实验结果评估：在实验过程中，应该采用科学的方法对实验结果进行统计分析，例如采用双盲方法进行风险比、自然风险比、绝对风险降低度、数值需要治疗数等统计方法。
四、常见的随机对照试验设计类型1、平行设计试验：两个或以上组别同时采用不同的处理，再进行比较，最为常见的试验类型。
2、交叉设计试验：患者在不同时间段内接受不同方案的处理，进而实现评估药效的试验。
3、考察性试验：用于研究新药的安全性和有效性，也叫做“药理学试验”。
第14章 随机对照试
交叉试验要求：受试者在试验任何时点的情况
与自身在其他时点的情况相似，而不是变得像 另外的受试者。（疾病的自然病程和向均数回 归效应均影响受试者情况的稳定性） 洗脱期：是为了消除前一种干预措施的后遗效 应，尽可能是受试者在不同干预阶段的情况一 致。 要确保每名受试对象完成所有阶段的试验，以 减轻研究资源的浪费。
第四节 整群试验
整群试验（cluster trial）是将整组受试者视
为一个随机分配单位的随机对照试验，从而比 较不同干预措施或干预策略，群通常是一个社 区或一个单位，比如一个学校或一个学校的一 个班，一个工厂，一个村庄等。
优点：实用，避免沾染 群样本估计：基于群内变异，群间变异和对 ⅠⅡ型错误的容忍程度。
受试者中有明显的会影响结局变量的混杂因 素，则根据混杂因素的大小分层，然后在层内 执行简单随机法。
c，最小化法
具体计算各组间混杂因素的均衡性，然后确 定观察对象的入组情况。
（六）分配方案隐藏
分配方案隐藏是指通过防止分组实施者和受 试对象等利益相关方在受试者入组前事先知道 受试者将接受何种干预措施，从而避免人为操 控入组随机性的一种手段。
对照的目的是消除除干预因素以外的因素对结局变量的影响。 因此，设立对照首先应确定希望比较哪些干预措施。 1．术后即刻服用阿司匹林与对照比较 2．术后即刻服用阿司匹林与其他干预措施比较 3．对乙酰氨基酚+术后即刻服用阿司匹林与单用对乙酰氨基酚（扑 热息痛）比较 4．术后即刻服用阿司匹林与延迟服用阿司匹林比较 5．术后即刻服用阿司匹林与其他干预后+延迟服用阿司匹林比较 6．延迟服用阿司匹林与其他干预后+延迟服用阿司匹林比较
（七）盲法
根据研究分析目的和设计，分别对受试者，干 预实施者，结局变量检测者或（和）结果统计 分析者实施盲法。
《随机对照临床试验》课件
THANKS
感谢观看
进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
随机对照试验PPT课件
通常依据随机化原则确定哪一阶段应用何种措施，通过比 较分析不同阶段的结果，获得相应结论。
设计模式：第二阶段
.
11
（三）交叉试验 1. 设计模式
设计模式有两种：一种是随机分配的称为随机交叉试验， 另一种则是非随机分配的非随机交叉试验。主要区别在于 是否采用随机的方法进行分配，前者可以减少人为的偏倚 以及措施带来的顺序效应。不过无论哪种分组方法，每位 研究对象都先后接受两种不同的干预措施，且都经过两个 通常是相等的治疗期。
终止试验准则 8.随机化 顺序产生：用于产生随机分配顺序的方法包括任何限制的
细节如模块化分层
.
15
报告随机试验所含的项目核对表（续1）
9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中心 电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的
10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如果
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话说明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
.
12
实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的试验，主 要目的是 effectiveness, 是指在常规条件或实际临床情 况下 , 干预产生的作用。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。 纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表（续1） 9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中 心电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的 10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如 果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组 分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是 报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
（一）随机同期对照试验 1.设计模式 随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
随机对照临床试验(RCT)
随机对照临床试验（RCT）方案拟定指引1.题目2.前言2.1.背景和原理（描述研究问题，说明进行试验的理由、及对照组选择的解释）2.2.受益/风险评价3.研究目的和终点3.1.目的主要目的次要目的3.2.终点主要终点及定义次要终点及定义（包括特定的连续型变量/分类变量，转化值( 如从基线开始的改变值、最终值、至终点事件发生的时间等) ，统计量( 如中位数、比例) 及每个结局指标的时间点等；应解释所选有效性/安全性结局指标与临床的相关性）4.研究设计4.1.总体研究设计（试验设计的描述，包括试验设计类型( 如平行组、交叉、析因以及单组) ，分配比例及研究类型( 如优效性、等效性、非劣势性、探索性等)。
例如可这样描述， ***人群 ***干预***多/单中心、随机、双盲、平行组对照研究）4.2.研究简要流程图5.研究人群筛选5.1.入选标准5.2.排除标准5.3.退出标准6.研究治疗分组• A 组：• B 组：6.1.随机化分组6.1.1产生随机序列分配的方法(详述采用何种随机方法。
如有分层，则要详述分层因素及其例数分配)6.1.2随机分配的隐藏（详述用于执行随机分配的方法，如中央随机、密封不透光的信封法等）6.2.盲法及揭盲（实施干预措施后对谁设盲( 如受试者、医护提供者、结局评估者、数据分析者) 、如何实施盲法、在怎样的情况下可以揭盲，以及试验过程中紧急揭盲的程序）7.研究程序7.1.研究治疗期（描述每组的干预措施，包括怎样及何时给予该干预措施；强烈建议附上研究日程表，应包含筛选期、治疗期和随访期等）7.2.研究性药物/治疗的供应7.3.给药方法及剂量调整（阐述对受试者治疗方案中止或者方案调整的的标准，及相关不良事件的处理）7.4.伴随治疗、随访访视（描述在试验期间允许或禁止使用的相关干预措施）7.5.患者依从性及退出（描述提高干预方案依从性的策略）8.评价8.1.疗效评估8.2.安全性评估8.2.1.基线体征和症状。
随机对照试验(2)教学设计
8.1 随机对照试验（2）一、教学目标（一）知识目标加深对随机对照试验的认识，进一步体会随机对照试验的必要性和重要性（二）能力目标通过对典型案例（如“便秘舒胶囊治疗便秘对照试验”、“酵母培养物对断奶仔猪的饲喂效果试验”）的探究，熟悉随机对照试验的基本思想、方法及初步应用。
（三）情感目标让学生体会到统计知识在研究中的初步运用，激发学生学习数学的乐趣。
二、教学重点让学生了解随机对照试验的全过程。
三、教学难点让学生学会研究一些具体的实际问题。
四、教学过程（一）引入课题上节课我们了解随机对照试验的基本思想、方法及初步应用，所举的案例是直接曾现试验的操作及其结果，但对于试验前的准备、受试对象的选择、试验方法、试验结果的评价等环节并没有全过程的认识。
本节课通过两个研究案例让同学们进一步认识随机对照试验。
（二）案例讲解案例（便秘舒胶囊治疗便秘对照试验）以芦荟等的复方制剂便秘舒胶囊，治疗便秘的临床研究结果，客观评价便秘舒胶囊治疗属于热秘证的便秘临床疗效及安全性。
现介绍如下。
1 一般资料随机对照试验中试验组100例，对照组50例。
试验组男46例，女54例；对照组男23例，女27例。
两组男、女比例年龄无差异，有可比性。
2 受试对象选择2.1 根据西医诊断标准及其依据，便秘诊断标准：(1)排便时间延长，每次排便之间隔在72小时以上；(2)便质干结，甚则如羊屎或团块，排便费力或大便并非干结而排出困难者。
经必要检查排除器质性病变可诊断功能性便秘。
功能性便秘在一个月以上并符合中医热证者可纳入试验病例。
2.2 病例排除标准：(1)经检查证实由直肠、结肠器质性病变(如肿瘤、克隆氏病、结肠息肉、肠结核等)所致肠道狭窄引起者。
(2)年龄在18岁以下者，妊娠或哺乳期妇女，对本药过敏者。
(3)合并有心血管、肝、肾和造血系统等严重原发性病变，精神病患者。
(4)凡不符合纳入标准，未按规定用药，无法判断疗效或资料不全影响疗效和安全性判断者。
3随机对照临床试验讲解
宫颈注射法
Ⅲ
Ⅳ
93
93
32
26
34.4 28.0
44
未扩宫率比较
相比较的组别 Ⅰ~Ⅳ Ⅰ与Ⅱ Ⅲ与Ⅳ
(Ⅰ+Ⅱ)与( Ⅲ+Ⅳ)
2 11.79 1.454 0.902 9.505
P <0.01 >0.20 >0.30 <0.01
45
观察指标
治疗组 对照组 P
经过21天治疗
8.3
病死率（％）
60岁（％）
43
48小时内（抗凝剂
未发挥作用之前）
的病死率（％）
1.9
27.3 <0.001 65 <0.01
12.2 <0.01
24
下列分组方法，哪些可取？
1.抽签决定分到哪组 2.按计算器产生的随机数字单双数分到实验组和
对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表给
35
疗效判定标准
原硬结完全消失为治愈； 缩小1.5cm为显效； 缩小1.0cm为有效； 缩小<1.0cm为无效； 治疗15天观察结果。
36
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
手术治疗50例 术后2-6个月 有效率68％ （没设对照组）
14
1959年 Cobb做随机对照试验 试验组：结扎乳内动脉 对照组：只分离不结扎（假手术） 结果：对照组改善情况优于试验组
15
例2 X线照射脑垂体治疗高血压 50年代曾流行于美国,后来做了如下试验
临床研究中的随机对照试验解析
临床研究中的随机对照试验解析临床研究是一种通过观察、实验等手段，对人体进行的系统研究，以推动医学进步和改善临床诊疗水平。
随机对照试验（Randomized Controlled Trial，简称RCT）是临床研究中常用的一种设计，本文旨在对随机对照试验的概念、特点、设计要点、分析方法及其对临床研究的意义进行解析。
一、随机对照试验的概念和特点随机对照试验是一种在独立样本基础上进行的研究设计，通过随机分组、对照组对比来评估干预措施的效果。
其主要特点包括：1. 随机分组：试验对象在进行分组时采用随机方法，即每个个体有相同机会被分入干预组或对照组，以减少选择偏倚的可能性和提高比较组的可比性。
2. 对照组设计：在试验过程中，设置对照组，即接受常规护理或安慰剂等非干预性措施的组别。
通过与干预组对比，可以评估干预措施的疗效。
3. 随机性：试验设计过程中的随机性确保了试验结果的可解释性和可比性，减少了干预效果被其他因素影响的风险。
二、随机对照试验的设计要点1. 受试者选择：受试者的选择应符合试验的目标和假设，充分考虑到研究对象的特点和相关的临床指南。
2. 干预措施：明确干预措施的内容、剂量、频次和持续时间，保证干预的一致性和可操作性。
3. 对照组选择：对照组的选择应根据研究对象和研究问题的特点进行，可以选择接受常规护理、安慰剂甚至未治疗为对照。
4. 随机分组：确保随机分组的公平性和可靠性，可以采用计算机生成随机数或随机数字表等方法，减少人为干预的可能。
5. 试验盲法：盲法可分为单盲、双盲和三盲，旨在减少观察者和受试者的主观偏见，提高试验结果的准确性。
6. 样本量估算：合理估计需要纳入的样本量，确保试验结果具有统计学意义和临床现实意义。
三、随机对照试验数据分析方法1. 描述性统计分析：统计分析应包括受试者的基本特征、干预措施的实施情况等，常用的描述性统计方法包括均值、标准差、频数等。
2. 推断性统计分析：通过推断性统计分析来评估干预效果的统计学显著性，常用的方法包括t检验、卡方检验、方差分析等。
病例对照研究设计随机的临床试验(RCT)
RCT的结果应用
结果解释
对RCT的结果进行深入分析和解释,充分阐述研究发现的临床意义。
应用建议
根据研究结果提出具体的临床应用建议,指导医疗实践的改进和优化。
结果传播
通过学术交流、媒体报道等方式,积极推广RCT研究的成果,提高公众认知。
RCT的局限性分析
数据质量限制
RCT依赖于收集的数据质量,如果数据缺 乏、编码错误或缺失值过多,会影响结 果的准确性和可靠性。
RCT的样本量计算
RCT研究需要根据研究目标、预期效果大小、置信水平和统计功效等因素 合理计算样本量。这关系到研究结果的可靠性和有统计学意义。样本量计 算应采用公式法或统计软件,确保研究有足够的统计学检验能力。
RCT结果的作用是评估干预措施的疗效,因此在计算样本量时需关注主要疗 效指标。研究者需权衡样本量与研究时间、成本等因素,在保证研究质量 的前提下合理确定最终的样本量。
标等细节。
理等。
RCT的注册与发表
RCT注册
临床试验注册是RCT研究过程 中的重要环节,可提高研究的 透明度和可信度。研究者应在 试验开始前,将RCT的详细方案 注册在权威的公开注册平台上 ,如WHO国际临床试验注册平台 。
结果发表
RCT研究完成后,研究者应根据 国际公认的CONSORT报告指南, 撰写高质量的论文,并及时发 表在学术期刊上。这有助于成 果共享,推动医学知识的发展 。
1 确定干预措施
2 设计干预方案
根据研究目标确定具体的干
制定详细的干预方案,包括
预措施,如药物治疗、手术 操作、行为干预等。选择有
干预组别、干预时间、干预 频率、干预方法等,确保整
充分理论支持和临床经验的 有效干预手段。
个过程可操作且具有一致性 。
随机对照临床试验讲解ppt课件
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37 37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
受试后 0.7 ± 0.8 2.2 ± 1.3
P<0.01
38 38
药物对人工流产术扩宫效果的 临床试验
和 对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表
给 一个2位随机数字，再按单双数分组，或 按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况 写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25 25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
32 32
散结霜治疗肌内注射后硬结的实验研究
对象： 住院患者30（男18，女12）例，年龄 13~60岁，受试前已形成Ⅰº以上硬结。
33 33
方法： 自制中药霜剂。 自身对照法：左臂为实验部位，右臂为对
照部位。 两侧臀部交替注射青霉素和链霉素混合液，
每日注射2次（左、右各1次）。 实验部位使用散结霜作局部按摩每日2次，
8.9
5.2
冠心平组 -9 5.8
7.4
6.2
55
设计要点
1.研究对象来源（随机抽样 ）
2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
66
5.盲法实验（单盲、双盲、三盲 ）
6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
77
诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： 1 急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
医学交流课件：RCT的基本概念及原则
2 盲法的分类 TWO
根据被施盲的对象不同，盲法可分为单盲、双肓和三盲。
单盲（Single－blind）：只是受试对象不知道他们是在试验
组或对照组。检验人员、病理医师等不知道受试对象的诊断情 况也属于单盲。
双盲（Double-blind）：受试对象和研究者都不了解试验分
组情况，而是由研究设计者来安排和控制全部试验。
4 有效对照 FOUR
➢ 有效对照：指所设置的对照组，其研究对象所接收的治疗药物，是当前临床公认的 有效药物，故称为“有效对照组”，它常常是指临床试验某一种“新型制剂”或旧 药的改进型，或为创新药物，可以较旧的有效药物更有效、更安全，因此，当开展 这类新药临床试验时，就可采用旧药的“有效对照”进行对比性研究
❖ 在病人中安慰剂效应是较易出现的，大约有35%的躯体疾病病人和40%的精神病病人都会出 现此种效应
❖ 政府管制机关规定新药必须通过临床的安慰剂对照（placebo-controlled）测试，方能获得 认可。测试结果不单要证明患者对药物有反应，而且测试结果要与服用安慰剂的对照群组作 比较，证明该药物比安慰剂更为有效（“有效”是指以下2项或其中1项：1)该药物比安慰剂 能影响更多病人，2)病人对该药物比安慰剂有更强反应）
例如：某一新药与旧药对冠心病治疗 的随机对照试验，按设计要求 最低样本量100例，设计中将 高血压和高胆固醇血症作为试 验的分层因素，将纳入试验的 冠心病患者先作分层，然后将 他们进行随机分组
对于大中等样本（＞40例）课题，不必采用分层随机法分配样本， 因为大型随机对照结束时，可以从课题专业角度找出可能影响事件 发生的有关危险因素或影响疗效的因素，进行统计学分层分析
随机数字表法：在临床随机对照试验中，大凡样本量不大，采取随机数字表法是十分可行的。 例如：某一随机对照试验拟将研究对象依入组顺序编号1-12号，随机分配至实验组（A组）或对照组
随机对照试验1.
21
例如，评价降压药或降脂药物的疗效，而血压和 血脂的改变受到生理、心理、饮食、运动等多种 因素影响，且两类药物均需长期服用，如果要评 价它们的疗效，应该采用适当的对照组排除上述
因素的影响，明确药物本身的特异性效应，以避
免病人承受因药物带来的不必要的沉重经济负担
和潜在的不良反应。
22
（一）对照组的类别 1. 同期对照（Concurrent control）
配，而随机对照试验中的随机是指随机分配。
4
在临床科研中，不可能将全部合格的研究对象均纳入
研究中，只能从中选择一定的样本。为了保证选择的研究
对象能够代表所来自的总体，即使研究的结果及其结论能 够代表总体的特性，有必要采用随机抽样的方法。随机抽 样的目的和意义在于使每一个符合合格标准的研究对象都 具有相同的机会被选择入研究，避免人为的干预。而随机
分配是指从总体随机取的全格研究对象都有相同的机会被
分配入试验组或对照组，以避免研究者主观意愿的干扰。
5
（一）随机分配方案的产生方法 1. 简单随机法（Simple randomization） 常用方法有：抛硬币、抽签、掷骰子、随机数字表、 计算机随机编码等方法。
（1）抛硬币法：任意抛掷一枚硬币，根据硬币落下时
随机方法。其基本过程如下：（1）根据试验的组数，选
择一合适的区组数（Blocksize）：区组数即每个区组的病 例数，一般区组数为研究措施数的倍数，如果研究措施为 2种，区组数可选择为2，4，6……，但区组数越多越难控 制组间例数的平衡且增加操作操度；（2）根据选择的区
组数，进行排列组合以确定每个区组中病例进行各研究组
2
在临床上常用的观察性研究有描述性研究、
横断面研究、病例对照研究与队列研究。其中病
随机对照临床试验（RCT）
随机对照临床试验（RCT）随机对照临床试验（RCT）方案拟定指引1.题目2.前言2.1.背景和原理（描述研究问题，说明进行试验的理由、及对照组选择的解释）2.2.受益/风险评价3.研究目的和终点3.1.目的主要目的次要目的3.2.终点主要终点及定义次要终点及定义（包括特定的连续型变量/分类变量，转化值( 如从基线开始的改变值、最终值、至终点事件发生的时间等) ，统计量( 如中位数、比例) 及每个结局指标的时间点等；应解释所选有效性/安全性结局指标与临床的相关性）4.研究设计4.1.总体研究设计（试验设计的描述，包括试验设计类型( 如平行组、交叉、析因以及单组) ，分配比例及研究类型( 如优效性、等效性、非劣势性、探索性等)。
例如可这样描述，***人群***干预***多/单中心、随机、双盲、平行组对照研究）4.2.研究简要流程图5.研究人群筛选5.1.入选标准5.2.排除标准5.3.退出标准6.研究治疗分组A 组：B 组：6.1.随机化分组6.1.1产生随机序列分配的方法(详述采用何种随机方法。
如有分层，则要详述分层因素及其例数分配)6.1.2随机分配的隐藏（详述用于执行随机分配的方法，如中央随机、密封不透光的信封法等）6.2.盲法及揭盲（实施干预措施后对谁设盲( 如受试者、医护提供者、结局评估者、数据分析者) 、如何实施盲法、在怎样的情况下可以揭盲，以及试验过程中紧急揭盲的程序）7.研究程序7.1.研究治疗期（描述每组的干预措施，包括怎样及何时给予该干预措施；强烈建议附上研究日程表，应包含筛选期、治疗期和随访期等）7.2.研究性药物/治疗的供应7.3.给药方法及剂量调整（阐述对受试者治疗方案中止或者方案调整的的标准，及相关不良事件的处理）7.4.伴随治疗、随访访视（描述在试验期间允许或禁止使用的相关干预措施）7.5.患者依从性及退出（描述提高干预方案依从性的策略）8.评价8.1.疗效评估8.2.安全性评估8.2.1.基线体征和症状。
临床科研设计(2)——随机对照试验
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随机分组的原则
医生和患者不能事先知道或决定患者 将分配到哪一组接受治疗。 医生和患者都不能从一个患者已经进 入的组别推测出下一个患者将分配到 哪一组。 每个实验对象分配到不同处理组的机 会相同。
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•
随机≠随便 – 病人的选择性：对医院、治疗医生、药物 – 医生的选择性：对病人分组 – 其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性 别等 – 后果：影响疗效的判断；由于不随机，各 组差异不符合概率论和统计学原理，使统 计学检验结果无效
临床科研设计(2) ——随机对照试验（1）
研究时有无设计人为干预因素？ 有 无
试验性研究
观察性研究 有无对照组
是否随机 是 否
有 分析性研究
无 描述性研究
时间方向 暴露→结局 结局→暴露 病例 对照 研究
随机 对照 试验
非随机 对照 试验
队列 研究
横断面 研究
基本概念 基本原则 要素设计 统计分析
•一段分层区组随机的SPSS代码
input program. Loop #i=0 to 71. Compute x=rnd(#i/8+0.5). end case. End loop. End file. End input program. execute. compute ii=uniform(1). rank variables=II by x. execute. Recode rii (1=1) (2=1) (3=1) (4=1) (5=2) (6=2) (7=2) (8=2) into group. Execute.