治疗性证据的分析与评价
循证医学-循证医学疾病治疗证据的循证评价与应用
公式： n 例如，上例经计算的ARR为：
Ø 意义： n NNT在一定程度上反映了治疗措施的
作用和效果。某疗法的NNT越小，说 明治疗效果越好，临床价值就大。 n NNT是点估计值，在临床决策时，最 好同时计算NNT的95％可信区间。
n NNT不宜进行不同疾病间比较，尤其 效应结果不同时。
n 在应用时也要考虑基线的可比性。
（二）关注患者的具体状况
Ø 应用最佳治疗措施是为了使受治疗的患者 获得最佳治疗的效果，但接受相同治疗的 每个患者不一定会产生同样的结果。
Ø 要关注患者的具体状况，且在收集证据 时除了主要的证据结果外，还应注意收 集证据的其他信息。
（三）关注文献的质量
Ø 在研究证据的选择上，以RCT的系统 综述或者meta分析和设计良好的RCT 结果作为主要优质的证据。
n 英国循证医学杂志（JEBM）发表的有关 附有专家点评的原始治疗文献的详细摘要 （Synopses）
n 它们对治疗性证据进行了严格的质量评价， 并根据不同的应用价值向临床医生作循证 医学治疗实践的推荐。尽管是单个研究的 证据，却有重要的参考价值。是临床医生 在有限的时间内寻求最佳证据的有利途径。
n NNT是由特定时间研究结果所得，因 此，只有在同一时间内检测时，比较才 有效。
（2）如果是对难治的且预后很差的疾 病所作的非随机对照试验，其结果（证 据）显示佳，经分析而不像假阳性的证 据者，则当属可信。
（3）有些疾病本身发病率很低，不可 能搞临床随机对照试验，其证据只可能 源于临床系列报导或病例报导。
（二）所有纳入的研究对象是否随访完整？ 研究对象随访时间是否足够？
Ø 随机分组后任何观察病例的丢失，都会 直接影响最后的结果和证据的真实性。
率的比值。表示某事件发生率下降的相对 水平。
治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
19
二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
16
一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。
治疗性研究证据的评价与应用
治疗性研究证据的评价与应用治疗性研究证据的评价与应用是医学领域中至关重要的一环。
正确评价和应用治疗性研究证据，可以帮助医生、患者和决策者做出更科学、更合理的治疗决策，提高患者的治疗效果和生活质量。
本文将从评价治疗性研究证据的方法和标准，以及应用治疗性研究证据的场景等方面进行探讨。
首先，评价治疗性研究证据需要根据科学的方法和标准进行。
常见的评价方法包括系统综述和荟萃分析。
系统综述是通过系统地收集、整理和分析多个研究的研究结果，以回答特定的研究问题。
荟萃分析则是通过统计方法将多个研究的结果进行合并，以提高研究结果的统计学效力和可靠性。
评价治疗性研究证据需要依据证据等级体系进行分类，如国际上广泛应用的GRADE体系。
GRADE体系将证据分为高、中、低和极低四个等级，根据研究设计、研究质量、结果的一致性、效果大小和剂量效应关系等因素进行评价。
在评价治疗性研究证据时，还需要关注结果的临床重要性和实际应用的可行性，以综合考虑治疗效果的大小和风险的程度。
其次，治疗性研究证据的应用需要根据不同的场景进行。
在临床实践中，医生需要结合自己的临床经验和对患者的了解，综合考虑治疗性研究证据、患者的价值观和态度、医疗资源的可行性等因素，做出治疗决策。
治疗性研究证据还可以用于指导临床实践的制定和更新，例如制定临床指南、制定个体化治疗方案等。
此外，治疗性研究证据还可以用于卫生政策和决策的制定，在公共卫生领域的决策中发挥重要作用。
如在传染病防控、药品采购和医疗保险报销等方面，治疗性研究证据可以提供支持，并发挥指导和规范的作用。
然而，治疗性研究证据的评价和应用也存在一些挑战。
首先，治疗性研究证据的质量和可靠性可能存在问题，例如样本量小、研究设计不完善、结果的一致性差等。
其次，治疗性研究证据的结果可能存在异质性，即不同研究的结果可能存在差异。
此外，治疗性研究证据的外部效应性也需要考虑，即研究结果是否适用于不同的人群和不同的实践环境。
11.治疗性研究证据的评价与应用
怎样解决临床问题？ How to solve a clinical problem?
病例
一个75岁的男子，2星期前出院。 他接受了颈动脉内膜切除术，确认为严重的颈动脉狭窄 用药包括metoprolol (美多心安) 50 mg/Bid(HB), aspirin 81 mg/天. 他从互联网上了解到，他汀类药物可预防中风，想知道他应不应该用
第三步评价证据 Appraise Evidence
• 证据的真实性 • 证据的重要性 • 证据的实用性
证据的真实性
1.研究对象是否进行随机化分组？ 2.分配方案是否进行了隐藏？ 3.试验开始时试验组和对照组的基线可比性如何？ 4.研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够？ 5.统计分析是否按照最初的分组进行？
特点：
– 按预先随机分配的分组进行分析，无论最终是否接受了原有的治疗措施 – 包括所有研究对象
优点：
– 所回答问题更符合临床实际（回答哪一种治疗策略是最好的）。 – 是真正的随机：
缺点：
– 如果未遵性增加.
– 采用此方法得出结果无显著差异，不能确定是治疗措施无效还是不依从者太多
既往成功例子：
• 冠状动脉旁路手术 • 临床上获得成功而被广泛应用。
例子
实际：
颈外动脉／颈内动脉(EC／IC)旁路手术研究组
• 颞动脉旁路手术的随机对照试验 • EC／IC By pass study group．N Eng l J Med，1985，313：1191
方法:将脑缺血和颈内动脉阻塞患者随机分配至手术组和药物治疗 组。
药物治疗研究与证据评价
药物治疗研究与证据评价药物治疗是临床医学中最常见的治疗手段之一，而药物的研究和证据评价是保证药物治疗安全有效的重要环节。
本文旨在探讨药物治疗研究的基本流程与常见评价方法，以及如何准确评估药物治疗的证据。
一、药物治疗研究的基本流程药物治疗研究的基本流程包括研究设计、选取研究对象、数据采集、数据分析与解读等步骤。
其中，研究设计是确保研究的科学性和可靠性的关键环节。
研究设计包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等多种类型。
随机对照试验是最常用且最具有说服力的研究设计。
在随机对照试验中，研究对象被随机分配到接受药物治疗的实验组和接受安慰剂或标准治疗的对照组，以比较两组之间的疗效差异。
选取研究对象应符合研究目的和研究人群特点，包括疾病诊断标准、纳入排除标准等。
数据采集应遵循严谨的程序和规范，确保数据的准确性和完整性。
数据分析与解读是研究结果的重要环节。
常见的数据分析方法包括描述性统计、生存分析、荟萃分析等。
结果的解读应结合研究设计的优缺点和局限性，评估药物治疗效果的可靠性。
二、药物治疗研究的证据评价药物治疗的证据评价是评估药物疗效和安全性的关键步骤，常见的评价方法包括系统评价与荟萃分析、循证医学指南等。
系统评价与荟萃分析是评价药物治疗证据的有效方法。
系统评价是指对所有相关研究进行全面、系统的检索、筛选和评价，并将结果进行整合，以提供更可靠的证据。
循证医学指南是根据最新的科学证据和临床实践指导临床医生的决策。
循证医学指南应包含治疗的强度、剂量、疗程等建议，并明确适应症和禁忌症。
药物治疗的证据评价还应考虑药物的安全性。
药物的安全性评价应从不良反应、药物相互作用等多个方面综合考虑，特别是在长期使用和特殊人群中应更加谨慎。
三、优化药物治疗研究与证据评价为了更好地促进药物治疗的发展与应用，我们还需进行药物治疗研究与证据评价的优化。
首先，加强研究设计和研究方法的规范化。
研究设计要在尊重伦理和保护研究对象的前提下，确保研究结果的科学性和可靠性。
治疗性证据的分析与评价
单个病例随机对照试验
要点一
总结词
单个病例随机对照试验是一种针对单个患者的临床试验方 法，通过将患者随机分为实验组和对照组，以评估治疗效 果的研究方法。
要点二
详细描述
在单个病例随机对照试验中，研究者将单个患者分配到实 验组或对照组，其中实验组接受药物治疗或手术治疗等干 预措施，而对照组则接受常规治疗或安慰剂等对照措施。 研究的主要目的是比较两组之间的治疗效果差异，以评估 干预措施的有效性和可行性。单个病例随机对照试验具有 较高的临床价值，特别是在罕见病和危重病方面。
在评估治疗性证据时，应综合考虑疗效与风险的关系，选择最优治 疗方案。
持续监测与调整
治疗过程中应持续监测患者的病情变化，及时调整治疗方案，以达到 最佳疗效。
未来研究的展望
拓展研究领域
在现有研究领域的基础上，进一步拓展新的研究方向，以探索更 有效的治疗方法。
提高研究质量
加强研究方法学的改进和创新，提高研究质量，为治疗性证据的评 估提供更为可靠的依据。
对照组设置
试验中应设置合理的对照组，以消除偏倚和混杂因素的影响，确 保研究结果的可靠性。
样本量与随访时间
样本量应足够大，随访时间应足够长，以确保研究结果具有统计 意义和临床意义。
临床实践的建议
结合患者病情
治疗性证据应结合患者的具体病情、个人史、家族史等因素，制定 个性化的治疗方案。
综合评估疗效与风险
治疗性证据的分析与评价
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目 录
• 引言 • 研究方法 • 治疗性证据的分类与评价 • 治疗性证据的质量评价 • 治疗性证据的总结与建议 • 参考文献
01
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5-治疗性研究证据的评价与应用
·特点：
– 所回答的问题：治疗措施本身效力是否更优（在完全 接受该治疗的病人中）
B．实际治疗分析（treatment received analysis）或解释试验 （Explanatory trials）分析
·方法：
– 根据实际病人实际接受的治疗措施进行分析，无论其 原来的分组是什么 – 即：（未完成A治疗或改为B治疗+完成B治疗）与 （完成A治疗+未完成B治疗或改为A治疗）
本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
治疗性研究证据 的评价与应用
病
发过1次
案
·52岁，女性，诊断为多发性硬化5年，曾复
·目前，病情尚稳定。但一直担心病情进一步 发展。听说干扰素治疗多发硬化有效。 ·因此，问主管医生：是否她可以用干扰素治 疗
第一步：提出问题
提出可回答的治疗问题： ·干扰素治疗多发硬化症是否有效（减少复发、 缓解症状、延缓多发硬化病变发展）？ ·有哪些副作用？ ·即：干扰素（干扰措施）治疗多发硬化（疾 病）是否比安慰剂（对比因素）能防治该病 的进一步进展（结果事件）？
注意：
·应限于治疗问题 – 避免混淆预后或其他病因、诊断等问题 – 避免提出问题过于笼统 ·不能解决具体病人问题 – 避免提出的问题过于具体、狭窄 ·难获取到资料 ·缩短检索时间，快速找到恰当的答案 ·易于评价和应用
第二步，查寻证据
5-治疗性研究证据的评价与应用
本研究实际：
·本研究安慰剂组与干扰素组之间病人
– – – – – 性别 年龄 病程 诊断SPMS的平均时间 平均EDSS等
– 都无明显差异（p＞0.05）。
证据重要性评价
二、治疗性研究结果的重要性如何？ 1．治疗效果的大小？ 2．治疗效果的精确度如何？
·有许多方法用于治疗研究结果的评价。
– 治愈率、好转率等
· 新的评价治疗研究的指标
1、治疗效果的大小？
– – – –
相对危险度（RR，relative risk） 相对危险降低率（RRR, relative risk reduction） 绝对危险降低率（ARR，absolute risk reduction） NNT：挽救一个病人免于发生某种临床事件，需 要治疗具有此类危险的病人数（NNT：number needed to treat）
本研究实际：
·在本研究中
– 标题为随机对照试验 – 在一个研究中心采用现场快速扫描的方法， 随机分组。 – 因此，我们可以认为该研究符合上述标准， 即是随机对照研究，并且对随机方案进行了隐 藏。
2、是否随访了纳入研究的所有病 人，观察期是否足够长？
·是否所有纳入研究的病人都随访
· 理想：所有试验的对象应完成所有的治疗，并 进行结果分析 – 每个病人的结果都将影响整个研究的最终结 论 – 例如：病人接受某种试验治疗因为副作用而 失访，不包括这部分病人的结果分析，导致 过高的估价治疗效果
发表于Lancet 1998；352：1491-7， 符合我们的要求
第三步，评价证据
评价证据的基本内容
· 证据的真实性 · 证据的重要性 · 证据的实用性
单一治疗证据的评价和应用
一、治疗性研究结果是否真实？
《循证医学》6 循证医学-治疗性研究评价
M：Measurement 盲法的应用 测量方法的标准化
指标的客观度
二、临床重要性的分析与评价
围绕正面的有效性(防止不良结局的发生or促使良好结局的发生)
和负面的不良反应，同时注意研究精确度的有效范围
原始数据——行为观测，列为变量
基本的数据整理表
结局事件 合计
发生
试验组未Βιβλιοθήκη 生acbd
a+b
c+d
RBI
CER EER CER
绝对收益增加(absolute benefit increase, ABI) 试验组与对照组良好结
局事件发生率的差值
ABI CER EER
需治疗人数 (number needed to treat，NNT) 试验组需要干预处理
多少例同类患者，才能比对照组多获得1例良好结局事件的发生
NNH
1 ARI
空白对照时
接实例1，若试验组不良反应发生率0.05%，对照组0.03%，则该研究 RRI、ARI、NNH为？ 40%，0.02%和5000
二、临床重要性的分析与评价
2. 疗效证据精确度的估计
95%CI——范围越窄越精确
样本含量
三、治疗性证据适用性的分析与评价
1. 被评价的证据是否与病人情况不符而不能应用？
发生副作用停药对象依从性差而未按医嘱认真服药对象间的沾染和干扰等若不纳入结果分析必然会破坏随机化原则和基线的可比性最终影响研究结果的真实性?意向性治疗intentiontotreatanalysisitt分析无论对象是否接受干预治疗措施所有对象都按最初随机分组的方案进行最后的结果整理和分析?按方案分析perprotocolpp需剔除失访者的资料按对象实际接收的治疗进行分组一真实性的分析与评价文档仅供参考不能作为科学依据请勿模仿
治疗性证据的分析与评价
方差分析
因素分析
确定影响研究指标的多个因素 ，并分析它们之间的交互作用
。
方差齐性检验
通过Levene's test或Bartlett's test检验各组方差是否齐性。
主效应和交互效应
通过F检验或eta平方检验分析 主效应和交互效应，并解释结
果。
回归分析
确定自变量和因变量
确定影响研究指标的自变量和因变量，并收集数据。
确定要研究的处理因素或干预措施，确保其 科学性和可行性。
结局指标
样本量
选择敏感、客观、可量化的结局指标，以评 估处理措施的效果。
根据研究目的、结局指标和预期效应大小确 定样本量，保证研究的可靠性。
03
数据分析方法
描述性统计分析
定量描述
通过均值、中位数、标准 差等统计指标，对数据进 行全面的定量描述。
03
确定研究样本
根据研究问题和目标，需要确定研究的样本，包括患者的入选标准和
排除标准，以及样本量的大小。
数据来源
临床试验数据
临床试验是获取治疗性证据的重要途径，可以通过查询公开发表的临床试验报告或从监管 机构获取数据。
真实世界数据
真实世界数据是指在日常医疗实践中收集的数据，包括电子健康记录、医疗保健数据库和 医疗保险数据等。这些数据可以提供关于治疗方法在实际应用中的效果和安全性信息。
证据质量评价
在分析过程中，需要对所收集的证据进行质量评价，以确定其可靠性和可信度。常用的证据质量评价方法包括Cochrane评 价方法和GRADE评价方法等。
结果解释
解读结果
在完成数据分析后，需要对结果 进行解读，以得出有关治疗效果 和安全性的结论。解读结果时需 要考虑样本量大小、患者异质性 等因素。
7治疗性证据的分析与评价
临床治疗设想的来源
➢ 通过对疾病发病机制的基础研究、临床研究和流行 病学研究，寻找疾病的病因，危险因素和预后因素， 进而提出防治的设想。
➢ 通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的 新疗法。
其疗效需要评价
➢ 临床治疗本身的复杂性 — 疾患的发生可以是多种因素共同作用的结果 — 采用的治疗措施本身对人体产生多方面的作用 — 疾病本身以及机体反应性的复杂性
>0.05 >0.05 >0.05 >0.05 >0.05
>0.05
>0.05
➢基线情况不一致，说明治疗前两组可比性差，可能对结论有影响。
➢一般通过严格的随机化分组可保证两组的可比性。
4) 是否采用盲法
盲法是指患者、医师或研究者不知道患者接受的是治疗措施 还是对照措施；
临床试验可在四个水平上设盲 ➢ 研究者 ➢ 病人 ➢ 负责病人治疗的医师 ➢ 负责结果评定的研究人员
5)除试验方案不同外,各组患者接受的其他治疗方法是否相同
沾染(contamination) 当对照组额外接受了治疗组措施或其他有利的治疗，结果人为地 夸大了对照组的疗效 例1：在观察应用小剂量阿司匹林预防暂时性脑缺血发作及脑卒中 的研究中，可能因对照组成员，多次应用阿司匹林治疗感冒而出现 沾染。 例2：在比较硬化剂疗法与β-受体阻滞剂预防食管静脉再出血时，后 一组患者出现出血时，也被送去做硬化剂注射止血，此种情况亦称 为沾染。
➢失访的定义 指在试验某一时间点上，需要测定患者结果时，却不能找到该患者
➢失访的常见原因 ✓治疗有不良反应，患者不愿继续接受治疗； ✓或患者在随访这段时间中已经死亡； ✓由于症状已缓解，患者不愿继续治疗或随访； ✓患者由于搬迁离开原地址； ✓病人拒绝接受某些检查，特别是创伤性检查 ➢失访对结果评定的影响 (失访率超过20％，研究的结果不可信)
临床问题的分类 治疗性研究证据评价与应用
治疗性研究证据评价与应用刘天舒复旦大学临床流行病/循证医学中心复旦大学附属中山医院肿瘤内科临床问题的分类有关病因研究与病因探索；有关诊断试验研究与诊断试验选择； 有关治疗性研究与疗效评价；有关预后研究与预后估计。
临床疗效评价的主要内容药物治疗，包括多种药物联合的治疗方案；介入治疗(放射、超声、内镜等)；外科手术；康复措施；多种治疗联合的治疗方案(如肿瘤放化疗)；特定形式的治疗单元的评价(冠心病监护病房的作用、特殊护理措施)等。
临床治疗方案设想Â通过对疾病发病机制的基础研究，临床研究和流行病研究，寻找疾病的病因、危险因素和预后因素，进而提出防治的设想。
Â通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的新疗法。
经验医学逐步走向循证医学循证医学最主要的特征就是任何决策都必须有科学依据，即用大量设计正确、方法严谨的大样本或多中心的临床试验结果来指导临床医生的医疗实践。
什么是科学的验证证明确实有效？证据的力度：第一级最有说服力第一级：来自多个设计良好、随机、双盲（如有可能）、有对照的多中心临床研究的系统性总结报告（meta-analysis,荟萃分析）循证医学最佳证据：大样本随机对照研究和系统综述及临床指南。
Precision (Random error) –各测量结果间受机会影响的变异度的大小。
随机化(Randomization)随机化原则是临床科研中的重要方法之一，目的在于使试验组和对照组中的某些主要的已知和未知因素，能被测量和不能测量的因素在组间达到基本相似，同时避免研究者或受试者主观意愿的干扰(选择性偏倚)。
随机化方法简单随机法(Simple randomization)抛硬币、抽签、掷骰子、随机数字表、计算机随机编码区组随机法(Blocked randomization)保证组间样本例数相等，增加可比性分层随机法(Stratified randomization)影响研究结果的重要因素先分层，再随机对照组设立(Control)治疗的总效应：自然缓解 非特异性反应 特异性效果对照组：除干预措施外，其它条件与试验组一致的一组研究对象，目的是消除非干预措施的影响，有效地评价试验措施的真实效果。
临床疗效研究和评价
临床疗效研究和评价临床疗效研究和评价：为医学进步提供科学依据导语：临床疗效研究和评价是医学领域中至关重要的一环，它为医学实践提供了科学依据，推动了医学的不断进步。
本文将探讨临床疗效研究和评价的意义，以及相关的方法和指标。
一、背景与意义临床疗效研究和评价是指在临床实践中对治疗效果进行系统、客观和科学的研究和评估，其主要目的是为医学实践提供有效和可靠的证据。
疗效研究和评价旨在解决临床实践中的问题，为医学决策提供科学依据，推动医疗质量的提升。
从传统的医学实践中，我们可以看到，很多疗效研究和评价是基于临床经验、案例和个别观察得出的结论。
虽然这些经验可以为医生提供一定的参考依据，但由于个体差异等原因，这种经验往往是片面和有限的。
因此，有必要进行科学系统的疗效研究和评价，以提供更为可信的证据。
二、研究方法1. 随机对照试验随机对照试验是最常用的疗效研究方法之一。
在随机对照试验中，将研究对象随机分为实验组和对照组，实验组接受某种治疗，对照组不接受治疗或接受安慰剂，通过对两组之间的比较来评估治疗效果。
随机对照试验可以减少个体差异对研究结果的影响，提高研究的可靠性。
2. 回顾性研究回顾性研究是对已有数据或记录进行分析和总结的研究方法。
通过分析病例资料和医院数据库等信息，可以评估某种治疗方法的长期效果和不良反应。
回顾性研究可以快速获取大量的数据，但其结论可能受到数据采集的限制和缺乏一定的实验对照。
3. 剖析性研究剖析性研究是对临床实践中的具体病例进行详细分析的方法。
通过观察和记录病例的临床表现、治疗方法和疗效等信息，可以深入了解某种治疗方法的效果和局限性。
剖析性研究可以提供更为详细和具体的临床信息，但其结果受到个体差异和选择偏倚的影响。
三、评价指标1. 生存率在肿瘤治疗中，生存率是一种常用的评价指标。
通过观察患者的生存状态和时间，可以评估某种治疗方法对患者的生存期延长的效果。
生存率可以客观反映治疗方法的疗效和预后。
2治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
11
二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险度降低 率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险度增加 率的倒数
年生存率）。
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三、预后研究设计
纵向研究：属描述性研究，对患者经过一段时间随访，了解 其预后。一般用于描述自然病史
自然队列研究：依据所接受干预措施的不同或是否存在危险 因素分组。“暴露”不是研究者所决定的，也不是随机分配 的，而是一种自然或实际状态。
病例对照研究：根据同一疾病不同结局分为病例组和对照组 RCT
获益与危害似然比：绝对危险度降低率/绝对危险度增加 率
均数、均数差、加权均数差、标准化均数差
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二、治疗性研究证据的重要性评价
（二）疗效的精确度 抽样决定了抽样误差的存在，因此，需要通过统计学方法
以样本统计量推断总体参数。 疗效的精确度反映由样本推断总体的可信程度，通常以
95%置信区间（CI)表示。 样本含量越大，抽样误差越小,CI愈窄，精确度愈高。
优点: ITT分析可以防止预后较差的病人在最后分析中被排 除出去，可以保留随机化分配的优点，即两组可比性， 使 结论更可靠。
缺点: 如果有较多病人未遵循给定的随机分组, 则两组之间 的差异将减小,导致阴性结果的可能性增加，低估疗效。
9
一、单项治疗性研究证据的真实性评价
（六）盲法 盲法：参与临床试验的研究执行者、资料分析者或研究对
象均不知道研究对象所在的组，不也知道接受的是试验措 施还是对照措施。 单盲：研究对象 双盲：研究对象和研究执行者 三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者
【循证医学】治疗性研究证据的评价与应用PPT课件
4 .干预措施和对照措施的具体内容是否明确可行， 不同组间接受的其他处理是否一致？
1）对照组的设置 2）干预措施和对照措施的可行性---要求对措施的内容和方法作尽可能详细的描述，如有关药物 治疗的剂型、剂量、给药途径、疗程。另外，是否采用了相 关的其它配套治疗。
5. 是否采用盲法
盲法是指研究对象、研究者或资料分析者是否知道患者接受的是 治疗措施还是对照措施；
ARR=CER-EER （2）RRR：相对危险降低率(relative risk reduction)
RRR=(CER-EER)/CER 可用百分率表示 （3） NNT=1/ARR (防治一例不良事件需治疗的病例数)
同样方法可以计算有关药物不良事件出现的大小，即 NNH。
NNH（The number needed to harm one more patients from the therapy）：表示治疗多少病例中发生一例药物不良 事件。NNH=1/ARR
2. 研究对象是否真正随机分配？分配方案是否隐藏？
1）患者是否真正随机分配是决定防治性研究科学性最关键的问 题 采取随机化分配治疗方案，主要控制可能的混杂因素， 保 证试验组与对照组的可比性
2）分配方案隐藏（allocation concealment）即研究者只按随 机方法产生的分配序列号纳入患者 ，研究对象和执行者均不 能预先知道分配方案。 常用方法：随机数字表，产生随机数字的软件，使用编号 的容器，中央处理系统，不透光的序列编号信封等。
随机对照试验Jadad评分量表
质量标准 1.随机序列的产生 1.1恰当：计算机产生的随机数字或类似方法 1.2不清楚：随机试验但未描述随机分配的方法 1.3不恰当：采用交替分配的方法如单双号 2.随机化隐藏 2.1 恰当：序列编号一致的容器、现场计算机控制、密封不透光的信封 或其他使临床医生和受试者无法预知分配序列的方法 2.2 不清楚：只表明使用随机数字表或其他随机分配方案 2.3 不恰当：病例号、交替分配、日期、开放式随机号码表、系列编码 信封以及任何不能防止分组的可预测性的措施 2.4 未使用 3.盲法 3.1 恰当：采用了完全一致的安慰剂片或类似方法 3.2 不清楚：试验陈述为盲法，但未描述方法 3.3 不恰当：未采用双盲或盲法不恰当 4.撤出与退出 4.1 描述了撤出或退出的数目和理由
治疗性证据的分析与评价
治疗性证据的分析与评价pptxx年xx月xx日•引言•相关概念的定义•治疗方法与疗效的评价•治疗效果影响因素的分析目•治疗效果的追踪与再评价•研究结果的分析与报告录01引言探讨治疗性证据在临床实践中的重要性评价当前治疗性证据的质量和局限性分析不同治疗性证据对疗效的影响目的和背景研究问题哪些治疗性证据最有效？不同治疗性证据的质量如何？如何将治疗性证据应用于临床实践中？研究方法收集相关文献和临床实践指南评价不同治疗性证据的质量和可靠性对各种治疗性证据进行综合分析和比较02相关概念的定义治疗性证据是指针对某一疾病或健康问题，评价和比较不同治疗方案的效果、安全性、成本及患者偏好等方面的证据。
包括临床试验、观察性研究、系统评价/汇总评价、病例对照研究、队列研究、费用效果分析等。
治疗性证据的定义分析评价体系的建立研究问题的确定数据收集与分析方法的选择研究结果的综合评价建立分析评价体系，应考虑以下方面研究设计方案的制定研究质量的评估010*********不同分级方法有不同的应用场景和标准，应根据具体问题和需求选择合适的分级方法。
临床证据的分级与质量评价临床证据的分级方法较多，常用的有GRADE和Oxford Centre forEvidence-Based Medicine（CEBM）分级方法。
GRADE分级方法将证据质量分为高、中、低和极低四个级别；CEBM分级方法将证据质量分为A、B、C、D和E五个级别。
03治疗方法与疗效的评价通过治疗，患者症状完全消失，恢复正常生活，且无复发。
疗效评价标准临床治愈率根据治疗前后病情改善程度来评价，如病情稳定、好转或恶化等。
总有效率以肿瘤为例，治疗前肿瘤体积较大，治疗后体积明显缩小，达到预期效果。
缓解率随机对照试验将患者随机分为实验组和对照组，实验组采用新治疗方法，对照组采用常规治疗方法，通过比较两组患者的疗效来评价新方法的有效性。
临床试验通过对比实验组和对照组的差异，评价治疗方法的有效性。
治疗性证据的分析与评价
治疗性证据的分析与评价xx年xx月xx日CATALOGUE 目录•引言•相关文献回顾•研究方法•研究结果•结论•参考文献01引言描述治疗性证据的起源和发展历程。
介绍治疗性证据在临床实践和医学研究中的重要性。
阐述治疗性证据的多样性及其与临床实践和医学研究的相互关系。
目的和背景1研究问题和目标23确定治疗性证据的可靠性、有效性和安全性。
分析治疗性证据的质量及其对临床实践和医学研究的影响。
探讨治疗性证据的局限性及其克服的方法。
02相关文献回顾指针对某种疾病或健康问题，对治疗方案、干预措施或药物等进行的研究。
治疗性研究根据研究目的和设计，治疗性研究可分为随机对照试验、非随机对照试验、交叉试验、单臂试验等。
分类治疗性研究的定义与分类分级系统根据研究设计和结果，对治疗性证据进行分级，如一级证据、二级证据等。
其中，一级证据通常指大型随机对照试验和荟萃分析。
评价系统不同国家和组织可能有不同的治疗性证据评价系统，如美国国立卫生研究院（NIH）的评价系统、国际肿瘤研究协作组（IARC）的评价系统等。
治疗性证据的分级与评价系统研究问题的文献回顾在回顾相关文献之前，需要明确所要解决的问题，如某种疾病的手术治疗效果如何？某种药物是否有效？确定研究问题根据研究问题，通过检索数据库、查找相关期刊、阅读综述论文等方式收集相关文献。
收集文献根据研究问题和纳入排除标准筛选文献，并进行质量评价。
筛选文献将筛选出的文献进行综合分析，包括描述性分析、meta分析等，得出结论和建议。
综合分析03研究方法随机对照试验随机对照试验是评价治疗性证据的首选方法，通过将患者随机分为试验组和对照组，比较两组的疗效差异，以得出干预措施的有效性。
研究设计观察性研究观察性研究包括队列研究和病例对照研究等，通过对特定人群的观察和分析，探讨治疗措施与结局之间的关系。
系统综述和meta分析系统综述是对相关研究进行全面、系统评价的方法，而meta分析则是将多个研究的结果合并，进行统计分析和推断。
治疗性研究证据的评价与应用-推荐优秀PPT
RRR：相对危险度的减少 服用加味四妙勇安丸后，采取RA患者清晨空腹静脉血
可信区间越宽，精度越低。 ARR：绝对危险性降低率 一、证据的真实性评价（7方面）
RRR=(CER-EER)/CER=59.9% 有效率高于对照组，2组比较，差异有统计学意义
治疗性研究证据的评价与应用
优选治疗性研究证据的评价与 应用
回顾文献 因此费用较高，治疗证据的可行性较差。
60例患者按随机数字分组法分为对照组和治疗组，各30例，治疗组口服加味四妙勇安丸1妙次，3彤d； 一、证据的真实性评价（7方面） 一、证据的真实性评价
并用SM．3型酶标仪在450 nm波长处测定吸光度值，通过绘制标准曲线计算出样本的浓度。 治疗性研究的评价主要从以下3方面进行 （五）所有随机分配入组的病例是否均纳入分析： 意向治疗分析。
研究目的
研究加味四妙勇安丸治疗类风 湿性关节炎的疗效
研究方法
60例患者按随机数字分组法分为对照 组和治疗组，各30例，治疗组口服加 味四妙勇安丸1妙次，3彤d；对照组 服用雷公藤多甙片1ms／(kg·d)，分 2～3次口服，治疗6个月，治疗后评 定疗效；分别在治疗前、后测定2组 患者的白细胞介素-6(IL-6)和IL—18 的浓度。
2组类风湿性关节炎患者疗效比较治疗组总 有效率高于对照组，2组比较，差异有统计学意义 (P<0．05)
（二）防治证据效果的精确性评价 计算EER、CER、RRR、ARR、NNT、NNH的可信区 间。 可信区间越宽，精度越低。
三、防治证据的实用性评价
（一）防治研究证据的患者群体与自己患者的比较。 RA为一种常见的多发疾病，以青壮年较多，好 发年龄为20-45岁，女性发病率高于男性。而本次研究的患者 年龄也在24-52岁之间可认为自己患者的情况与研究人群相似。
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2．不饮酒，有慢性肝病肝硬化家族史．其父死于肝硬化； 3．本次因进行性腹胀1个月来院检查，体检慢性肝病容，肝掌， 无蜘蛛痣，腹轻度隆起，腹软，肝肋下未及，脾肋下刚及，移动性 浊音(+)，踝部水肿(+)，血常规在正常范围，肝功能转氨酶(ALT、 AST)、胆红素(TB、CB)、碱性磷酸酶(AKP) 增高，白蛋白、球蛋 白含量下降，凝血酶原时间延长； 4．B超检查提示肝硬化、脾肿大．腹水，门脉16mm，胃镜 检查显示距门齿30一40 cm食管下段4条曲张静脉呈串珠样，下端 粘膜红色征。
确定进入最终资料分析的病例只限定于那些完全遵循医嘱的对象 • 分析时剔除了失访者的资料 • 可能会过高地估计治疗结果 失访者越少，PP与ITT的结果越接近，结果越可信。
是否采用盲法
盲法是指患者、医师或研究者不知道患者接受的是治疗措施还是 对照措施；
➢对于结果变量是主观评价的指标时尤为重要
➢对于 结果变量是客观性指标时，不采用盲法可能会影响对照组 的依从性 ➢需考虑伦理问题
除试验方案不同外,各组患者接受的其他治疗方法是否相同
沾染(contamination) 当对照组额外接受了治疗组措施或其他有利的治疗，结果人为地 夸大了对照组的疗效 例1：在观察应用小剂量阿司匹林预防暂时性脑缺血发作及脑卒中 的研究中，可能因对照组成员，多次应用阿司匹林治疗感冒而出现 沾染。 例2：在比较硬化剂疗法与β-受体阻滞剂预防食管静脉再出血时，后 一组患者出现出血时，也被送去做硬化剂注射止血，此种情况亦称 为沾染。
是否根据随机分组的情况对所有患者进行结果分析
意向治疗分析(intention-to-treat，ITT分析)
是在最后资料分析中包括所有纳入随机分配的患者，不管是否最 终接受分配给他的治疗
• 可防止预后较差的患者在最后析中被排除出去 • 保留随机化分配的优点 •导致假阴性结果的可能性增加.
完成治疗分析(per protocal，PP分析)
随机化隐藏即研究者只按随机化设计的顺序号纳入患者 ，执行者 不知道患者将接受何种治疗
研究对象随访时间是否足够长？所有纳入的研究对象是 否均进行了随访
研究对象随访是否完整，对于决定结果评定的可靠性十分重要
➢随访时间应该根据不同疾病有足够的长度
➢失访的定义 指在试验某一时间点上，需要测定患者结果时，却不能找到该患者
诊断阈值以下：否定该病的诊断 治疗阈值以上：肯定该病的诊断 诊断与治疗阈值之间：建议进一步检查
Evidence is never enough 5、后效评价、与时俱进 不断更新
终身教育
临床案例
患者徐x x，男性，45岁。其具体情况如下： 1．有慢性乙型肝炎病史20年，平时肝功能转氨酶(ALT、
———Imperiale .内镜下静脉套扎预防食管静脉曲张出血的Meta 分析 . Hepatology ，2001
严格评价证据
1、研究结果的真实性
1）研究对象是否随机分配？是否隐藏了随机分配方案 2）研究对象随访时间是否足够长？所有纳入的研究对象是否均 进行了随访 3）是否根据随机分组的情况对所有患者进行结果分析(是否采用 意向分析法分析结果) 4）是否对患者和医师采用盲法 5）除试验方案不同外，各组患者接受的其他治疗方法是否相同 6）组间基线是否可比
诊断：
1、乙型肝炎肝硬化
2、肝功能失代偿 3、食管下段静脉曲张
P
食管下段静脉曲张的 肝功能失代偿的患者
治疗原则：
1、一般治疗(休息、营养、低盐少渣饮食)
2、保肝治疗(包括维生素、协助肝脏代谢药物)
3、对症治疗(包括补偿白蛋白、利尿)
4、预防和处理并发症治疗。
O
目前没有并发症存在，如何预防食管静脉曲张破裂出
按研究问题的不同将证据分类
病因性临床研究证据 诊断性临床研究证据 治疗性临床研究证据 预后性临床研究证据
2、 循证医学实践的五步曲
人群/病人 1、确定拟弄清的问题
比较
干预措施 结局指标
2、全面查找证据
检索策略 电子检索 手工检索
3、严格评价证据
真实性 重要性 适应性
4、做出临床决策
血并发症，是药物预防或者内镜下治疗？
I
C
对于食管下段静脉曲张的肝功能失代偿的患者，药物预防与内镜
下治疗相比，何种方式对于预防食管静脉曲张破裂出血并发症更好？
检索证据
主题词
and 临床试验
第一次食管静脉曲张出血 +
Meta分析 or
人类
———Lui .预防食管静脉曲张出血，一项随机对照试验比较内镜 下套扎、普萘洛尔与单硝酸异山梨醇酯. Gastroenterology ，2001
研究对象是否随机分配？是否隐藏了随机分配方案?
患者是否真正随机分配是决定防治性研究科学性最关键的问题 ➢是否设立对照组
“对照组”，指设立条件相同、诊断一致的一组对象，除不接受 被研究的某项疗法外，其他方面都应与试验组相同 ➢是否采取随机化分配治疗方案
保证试验组与对照组的可比性 ➢是否实现随机分配的隐藏
➢失访的常见原因 ✓治疗有不良反应，患者不愿继续接受治疗； ✓或患者在随访这段时间中已经死亡； ✓由于症状已缓解，患者不愿继续治疗或随访； ✓患者由于搬迁离开原地址； ✓病人拒绝接受某些检查，特别是创伤性检查 ➢失访对结果评定的影响 (失访率超过20％，研究的结果不可信)
失访病例在10％—20％之间，可试行将观察组丢失的病例数计入无 效，而对照组丢失的病例数作为有效，重新作统计学处理并计算其 差异，如仍具有临床和统计学意义，则结果仍有真实性及应用价值
除试验方案不同外,各组患者接受的其他治疗方法是否相同
除干预措施外，两组治疗的一致性对研究结果的真实性有很大影响 干扰(co-intervention) 当治疗组额外接受了有利的治疗，结果人为地夸大了该治疗措施
的有效性
例1：在考核促肝细胞生长素对重症肝炎的治疗中，与对照组相比， 治疗组得到较多的血制品从而影响了疗效的真实性。 例2：在非盲法对照试验中有意无意地对试验组患者加强指导、咨 询、帮助，导致增加了直接影响最终结局的结果。