临床随机对照试验的统计分析报告(教学PPT)
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全分析集（Full Analysis Set，FAS）：指尽可能 接近符合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从 于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集
2
1
10
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
2
1
1
例：服用某降压药治疗高血压病人
病人服用给定降压药， 同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。 病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。
如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？
2
1
2
设计总结
三要素：受试对象，处理因素，效应 四原则：对照，随机，重复，均衡 偏倚控制：选择，主观，脱失，校正。。。
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
失访
5
160
A组
20020514
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
2
1
13
试验期间脱落病例清单
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
无用药记录及用药后评
2
1
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组别进行描述 基线描述分析采用FAS数据集
2
1
16
基线描述的统计指标
定量资料： 正态---均数、标准差、最小、最大值 非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
Hale Waihona Puke Baidu
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2
1
6
报告撰写流程
数据核查
统计分析集定义 病例入组与试验完成情况
基线描述
有效性评价 安全性评价
结论
2
1
7
二、数据核查
1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标）
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2
1
14
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
2
1
3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
2
1
4
一、概述
数据分析基于临床试验方案（注册）
要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
2
1
5
统计分析报告的主要内容
定性资料： 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料： 各等级频数、构成比
2
1
17
入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
FAS
对照组
试验组
3.盲态审核后，锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组别（A/B组） 组别（ 试验/对照）
2
1
8
三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2
1
9
FAS/ PPS /SS
所有疗效指标分别用FAS和PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采用SS
2
1
11
四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
2
1
12
例 入组病例及安全性、有效性分析集
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
2
1
18
六、有效性分析
6.1 概述 6.2 有效性分析内容 6.3 中心效应 6.4 亚组分析
2
1
19
6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
31
18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从 于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集
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不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
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1
例：服用某降压药治疗高血压病人
病人服用给定降压药， 同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。 病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。
如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？
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2
设计总结
三要素：受试对象，处理因素，效应 四原则：对照，随机，重复，均衡 偏倚控制：选择，主观，脱失，校正。。。
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
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156
A组
20020423
20020618
失访
5
160
A组
20020514
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
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试验期间脱落病例清单
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
无用药记录及用药后评
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五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组别进行描述 基线描述分析采用FAS数据集
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基线描述的统计指标
定量资料： 正态---均数、标准差、最小、最大值 非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
Hale Waihona Puke Baidu
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
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报告撰写流程
数据核查
统计分析集定义 病例入组与试验完成情况
基线描述
有效性评价 安全性评价
结论
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二、数据核查
1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标）
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2
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未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
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目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
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一、概述
数据分析基于临床试验方案（注册）
要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
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统计分析报告的主要内容
定性资料： 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料： 各等级频数、构成比
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入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
FAS
对照组
试验组
3.盲态审核后，锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组别（A/B组） 组别（ 试验/对照）
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三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2
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9
FAS/ PPS /SS
所有疗效指标分别用FAS和PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采用SS
2
1
11
四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
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例 入组病例及安全性、有效性分析集
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
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六、有效性分析
6.1 概述 6.2 有效性分析内容 6.3 中心效应 6.4 亚组分析
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6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
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18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66