第7章 筛检与诊断试验的设计与评价

第7章 筛检与诊断试验的 设计与评价
Chapter 7 Design and Evaluation of Screening & Diagnostic Test
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三、筛检的应用原则
第一节 概述
(二) 筛检的应用原则
1. 筛检的疾病是当地的重大公共卫生问题，患病率高， 人群危害大，不控制将会造成严重后果 2. 对筛检的疾病有进一步确诊的方法和条件 3. 有效的治疗方法，即不适用于易诊断但无治疗方法的 疾病 4. 明确该病的自然史 5. 有较长的潜伏期（传染病）或临床前期（慢性病）， 便于筛检出更多的病例 6. 适当的筛检技术 7. 应考虑筛检成本与收益问题
第一节 概述
(二) 诊断试验的用途
1. 诊断疾病 2. 筛检无症状的病人 3. 疾病的随访 4. 判断疾病的严重性 5. 估计疾病的临床过程及其预后 6. 估计对治疗的反应 7. 测定对治疗的实际反应
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• 多项筛检试验筛检一种疾病
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一、筛检
第一节 概述
(二) 类型(type of screening) cont.
第二节 试验方法的建立
四、确定样本量

影响因素
试验的灵敏度和特异度
筛检——高灵敏度 降低漏诊率（假阴性率） 诊断——高特异度 降低误诊率（假阳性率）
容许误差δ，一般为0.05～0.10 第一类错误概率(值)，一般为0.05
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第一节 概 述
Section 1 Introduction
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如果疾病在临床前期出现一些可以识别的异常特征， 如肿瘤的早期标识物（biomarkers）、血压升高、血脂升 高等，则可使用一种或多种方法将其查出，并对其做进一 步的诊断和治疗，则可延缓疾病的发展，改善其预后
机会性筛检（opportunistic screening）
• 日常医疗服务与目标疾病筛检相结合
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第二节 试验方法的建立
一、选择“金标准”

金标准（gold standard）

也称为标准诊断，指当前临床医学界公认的诊 断某疾病最可靠的标准，能正确地将有病和无 病者区分开来的一种试验方法，是待研究方法 的参照标准
不同的疾病有不同的“金标准”

常用金标准

活检、手术发现、微生物培养、尸检、特殊检 查和影像诊断，以及长期随访的结果
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第二节 试验方法的建立
二、确定试验指标

(一) 主观指标

由被诊断者的主诉而确定的指标
• 易受被诊断者的主观影响
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三、筛检的应用原则
第一节 概述
(一) 筛检试验的应用条件
1. 有较高的特异度和灵敏度，能有效区别病 人和非病人 2. 试验方法要快速、简单、易行、廉价、易 接受 3. 试验方法安全、可靠，尽可能减少痛苦

筛检试验应具备的五个特征
• 快速、简单、廉价、可接受、安全
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(二) 半客观（或半主观）指标

根据诊断者的感觉而加以判断的指标
• 不同诊断者易出现不同的主观判断

(三) 客观指标

用客观仪器加以测量的指标
• 不依赖主观意识判断，比较可靠
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新建筛检试验的评价方法

将待评价的筛检试验与 诊断目标疾病的标准方 法，即“金标准”(gold standard) 进行同步盲 法比较，判定该方法对 疾病“诊断”的真实性 和价值
目标人群
金标准
患者
非患者
筛检试验
真 阳 性 A
假 阴 性 C
假 阳 性 B
真 阴 性 D
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第2节 试验方法的建立
Section 2 Setup of screening test
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第二节 试验方法的建立
3. 按筛检的目的

治疗性筛检（therapeutic screening）
• 子宫颈癌筛检，发现早期病变者，给予手术治疗
预防性筛检（preventive screening）
• 高血压筛检
4. 按筛检组织的方式

主动性筛检（active screening）
• 宣传、动员群众到筛检服务地点进行检查
2. 筛检高危人群

3. 研究疾病的自然史

4. 开展流行病学监测
定期对人群进行筛检，发现隐性感染者， 揭示疾病的“冰山现象(Iceberg phenomenon)” （参见P176）
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三、筛检的应用原则
第一节 概述
(四) 伦理学问题(ethics)
1. 受试者知情同意 2. 有益无害 3. 公正平等
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第二节 试验方法的建立
四、确定样本量(cont.)

当灵敏度和特异度均接近50%时，样本率分布趋于 正态，计算公式
z n (1 p ) p
一、筛检
第一节 概述
(三) 目的(objective of screening)
1. 早期发现病人

在外表健康的人群中发现可能患有某病的个体，并进 一步进行确诊和早期治疗，实现二级预防（“三早”） 发现人群中某些疾病的高危个体，并从病因学的角度 采取措施，以减少达到疾病的发生，降低疾病的发病 率，达到一级预防的目的 识别疾病的早期阶段，帮助了解疾病的自然史
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第一节 概述
一、筛检 (screening)
(一) 概念

运用快速简便的试验或其他手段，从表面健康 的人群中发现那些未被识别的可疑病人或有缺 陷者
• 将一般人群中可能有病或缺陷但表面健康的个 体与可能无病者鉴别开来
• 它是从一般人群中早期发现可疑病人的一种措 施，不是对疾病做出诊断
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三者缺一不可，否则将导致卫生资源浪费， 给筛检试验阳性者带来生理和心理上的伤 害等不良后果
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第二节 试验方法的建立
三、选择受试对象

原则

受试对象应能代表筛检试验可能应用的目标人群

病例组

金标准确诊的患有目标疾病的各种临床类型的病例

对照组

金标准证实未患有目标疾病者但患有与目标疾病易产 生混淆的疾病 正常人一般不宜纳入对照组
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Content

概述
试验方法的建立
筛检和诊断试验的评价指标


筛检和诊断试验判断标准的确定
提高试验效率的方法
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二、诊断
第一节 概述
(一) 筛检试验与诊断试验的区别
筛检试验 对象 健康人或无症状的病人 目的 把可能患有某病的个体 与可能无病者区分开来 要求 快速、简便、安全，有 高灵敏度 诊断试验 病人或筛检阳性者 把病人与可疑有病但实际 无病的人区分开来 复杂、准确性和特异度高
费用 经济、简单、廉价
处理 阳性者须进一步作诊断 试验以确诊
一般花费较高
阳性者要随之以严密观察 和及时治疗
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二、诊断
易感期 临床前期 临床期
临床前 不可检出期
临床前 可检出期
提前期
结 局 暴露 疾病发生 筛检出疾病 筛检可查出疾病 出现症状 诊断 治疗
图7-1 疾病自然史和筛检示意图
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三、筛检的应用原则
第一节 概述
(三) 筛检的最基本条件
1. 适当的筛检方法 2. 确诊方法 3. 有效的治疗手段
1. 按筛检对象的范围

整群筛检（mass screening）
• 普查（患/发病率很高的情况）
选择性筛检（selective screening）
• 高危人群
2. 按筛检项目的多少

单项筛检（single screening）
• 一种筛检试验筛检一种疾病
多项筛检（multiple screening）
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第一节 概述
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一、筛检
第一节 概述
(二) 类型(type of screening)