临 床 科 研 设 计

队列研究
分析矩阵：
样本 干预 研究组 指向 措施 对照组
X 2 检验 P < 0.01
结 坏结果 a (2) c (26)
果 好结果 b (78) d (54)
随机对照研究
是一种前瞻性研究。是分析性研究中最 理想的一种设计方案。在研究对象分组 时采用随机的原则，在观察指标和分析 资料时采用盲法。
优点：省人，时，钱，可分析多个因素。 缺点：极易产生偏倚。
病例对照研究
设计模型：
暴露因素（a）
5
研究组（坏结果）
35
无暴露因素（c）
30
暴露因素（b）
48
对照组（好结果）
136
无暴露因素（d）
88
病例对照研究
分析矩阵：
暴露因素 有（+） 无（--）
结
研究组 a (5) c (30)
X 2 检验 P = 0.02
特点：对暴露因素和患病情况同时进行 调查，调查的对象是自然人群。
横断面研究
设计模型：
调查人群
坏结果，暴露（a） 好结果，暴露（b）
502 坏结果，无暴露（c） 好结果，无暴露（d）
a=21 b=180
c=7 d=294
横断面研究
分析矩阵：
暴露 有（+） 因素 无（--）
结果
坏（有病） 好（无病）
P>0.05 >0.05
随机对照研究
分析矩阵：
样本 干预 指向 措施
研究组 对照组
结 坏结果
a c
果 好结果 b d
不同设计方法的结果比较
对门静脉分流术的态度
（1966年Grace门静脉高压的治疗51篇)
设计方法 无对照组 有对照，非随机 随机对照研究
高度推祟 24 10 0
中度推祟 7 3 1
果
对照组 b (48) d (88)
序贯试验
“最省抽样试验”。事先不规定样本大 小， 每试验一个或一对受试者后进行分析， 一旦可下结论是即停止试验。可避免盲 目加大样本造成浪费，也不致于由于样 本太小而得不到应有的结论。适用于单 指标的临床试验。
队列研究
将被研究者按是否暴露于某一因素分为 两组，好比排列成两个队列，然后随访 若干年，比较暴露与非暴露组疾病的发 生率或死亡率，是从因到果的研究。
科研设计的基本类型
描述性研究 descriptive studies
病例报告 case report 病例分析 case series 横断面研究 cross sectional study
科研设计的基本类型
分析性研究 analytic studies
观察性研究 observation studies
样本大小的估计主要取决于上述五个因素，根 据适当的公式或查表获得样本大小的估计值。
临床科研设计的基本步骤
防止偏倚：
选择性偏倚：所抽样本不具代表性。 观察性偏倚：观察者或被观察者一种心理状态对结
论的影响。 混杂性偏倚：不易被设计者察觉的，难以纠正的偏
倚。
资料分析：
治疗方案1 有效 无效
自身交叉对照研究
分析矩阵：
治疗 方案2
有效 无效
治疗方案1
有效 无效
a
b
c
d
临床科研设计的基本步骤
确定科研主题： 科研方案设计 病因研究
诊断试验研究 临床疗效评估 疾病预后评价 疾病的人群分布研究 特殊病例介绍
临床科研设计的基本步骤
确定样本大小：
一类（a）错误出现概率：犯假阳性错误的概率。 二类（b）错误出现概率：犯假阴性错误的概率。 研究对象间的变异性大小：研究指标变异大小。 欲检出组间差别的大小：一般来自预试验结果。 数据资料的类型和统计方法：
分为两种：前瞻性 回顾性 优点：可信度较高，可用于最重要科研 缺点：时间长，失访率高，费用高
队列研究
设计模型：
合格的 研究对象 (CHD)
研究组 (80) 对照组 (80)
|| (3yrs)
|| (3yrs)
坏结果（a） (2) 好结果（b） (78)
坏结果（c） (26) 好结果（d） (54)
cross-over designs
病例报告与病例分析
单个病例或10个以下病例详尽的临床报 告。对罕见疾病进行临床研究的一种重 要方式。
包括内容：病史，临床表现，特殊检查， 诊断金指标（Golden Standard），治疗效 果，预后追踪等。
横断面研究
现状调查（survey）或现况调查 （prevalence study），患病率调查或普查。
优点：可减少主观因素的干扰 科学性强 可比性好 结果可靠
缺点：花费大 存在医德问题 实用性较差
随机对照研究
设计模型：
合格的 随 研究对象 机 （CHD）
干预措施
M.R.
5 yrs 坏结果（a）(5%) (11%)
研究组 || 好结果（b）
对照组 || 坏结果（c）(8%) (14%)
盲法 好结果（d）
科研设计的基本类型
实验性研究 expwk.baidu.comriment studies
随机对照试验
randomized controlled trials 非随机对照试验
no-randomized controlled trials 历史性对照试验
historical controlled trials 序贯试验
sequential trials 自身交叉试验
不推祟 1 2 3
自身交叉对照研究
也是一种前瞻性研究。将两组受试者使 用两种不同的干预措施，获得结果后即 相互交换干预措施，最后进行两种干预 措施的比较。
特点：两种干预措施都要交叉用于每个 受试者。
自身交叉对照研究
设计模型：
合格 对象
有效 治疗方案1 无效
治疗方案2 有效 无效
有效 治疗方案2 无效
a (21)
b (180)
c (7)
d (294)
比值比（odds ratio) = ad/bc = 4.9
病例对照研究
一种回顾性研究。从现在回顾过去，调 查患某病的病例组和不患病的对照组， 是否暴露于与某病有可疑关系的某些因 素中，比较两组的暴露情况，从中找出 该因素与某病是否存在联系及联系的程 度。
实验性研究 experiment studies
科研设计的基本类型
观察性研究 observation studies
病例对照研究 case control study 回顾性队列研究 retrospective cohort study 前瞻性队列研究 prospective cohort study 横断面研究 cross sectional study
临床科研设计
中南大学湘雅二医院 CEU
概念
人体
临床观察 调查研究 分析统计 流行病学 医学统计学
从宏观方面研究临床医学
现状
学科的局限 科研方法的普及
科研设计的基本类型
临床试验 clinical trials
描述性研究 descriptive studies
分析性研究 analytic studies