夏宁邵 临床诊断的转化医学研究
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➢ 是“Bench to Bedside”的一个连续、双向、开放的研究过 程。
Bench
Bedside
转化医学
➢ 转化医学的作用
临床需求
①
②
应用研究
基础科研
① 使用基础研究获得的成果满足临床需求，解答临床疑问； ② 通过临床需求的反馈，指导基础研究的发展方向。
转化医学
➢ 转化医学的作用 ✓一门新兴的交叉学科 ✓一座连接基础研究与临床诊疗的 桥梁
➢ 临床需求促进新标志物的发现与推广 ➢ 技术发展推动新标志物在临床上的广泛应用 ➢ 基础研究的新发现促进了已有标志物的新应用
转化医学
《Lancet》首次应用 “ Translational medicine”这
《一S名cie词nce》首次提出“Bench to Bedside”
1994
2003
1992
1996
N接IH基路础线学图科计1与9划9临4：出床转现学化“科医tr的a学n桥s是la梁ti连on research”的概念
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
临床需求：
➢ 涉及预防与诊 疗等多个方面
➢ 日益增长
缺乏沟通，各行其道
基础研究：
➢ 大量资金投入 ➢ 大量人员投入
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
➢ 室内质控与室间质评
临床诊断中的转化医学
➢ 临床验证
➢目的：
➢内容：
目标人群
非目标人群
区分目标人群与 非目标人群的能力
生物标志物 有效性的验证
生物标志物 “Harm to Benefit
Ratio”
临床诊断中的转化医学
➢ 临床应用
区分目标人群与非目标人群
显著提升现有诊疗水平
大量的高水平 实验数据
是什么
✓将基础研究取得的成果应用于临 床疾病的预防、诊断与治疗中
✓根据临床的需求及反馈，推动和 促进基础研究
功能何在
转化医学
➢ 转化医学的内容
T0
T1
T2
T3
T4
基础科学研究 向人体转化
前期临床 动物研究
概念验证 一期临床
向患者转化
二期临床 三期临床
向实际应用转 化
四期临床 临床结果研
究
向群体健康转 化
1999
仅5项获准应 用于临床
2003
仅1项显示了重要价 值
THE AMERICAN JOURNAL OF MEDICINE，2003
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
成果 应用
生物标志物 方法学 治疗手段
预防
基础研究
ຫໍສະໝຸດ Baidu
治疗
诊断
➢基础研究与成果的实际应 用处于平衡状态； ➢基础研究获得的成果进行 了充分的应用转化。
临床诊断的转化医学研究
夏宁邵
厦门大学，公共卫生学院 国家传染病诊断试剂与疫苗工程技术研究中心
分子疫苗学和分子诊断学国家重点实验室 2016.06.17
主要内容
➢ 转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？ ➢ 转化医学的定义 ➢ 转化医学的作用 ➢ 转化医学的内容
➢ 临床诊断中的转化医学
➢ 新生物标志物与新方法学的转化流程 ➢ 新生物标志物的研发及转化过程 ➢ 转化医学实施案例
➢ 在应用研究的指导下，确定临 床实验计划
临床诊断中的转化医学
➢ 分析验证
分析前验证
分析 验证
分析验证
➢ 患者因素
➢ 病理生理状态 ➢ 饮食情况
➢ 样本因素
➢ 样本类型 ➢ 采集技术 ➢ 保存时间与条件 ➢ 样本呈递 ➢ 样本体积
➢ 检测自身技术参数
➢ 灵敏度 ➢ 特异性 ➢ 重复性 ➢ 精确度
➢ CAP与CNAS的实验 室认证体系
通过新的生物标志物、新的 检测方法学或新的治疗手段 的研发，以此满足临床上对 疾病防治的需求。
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
因此，作为连接基础研究与实际应用 的主要桥梁，转化医学必须得到重视 与发展。
转化医学
➢ 转化医学的定义
➢ 转化医学，是指医学领域基础研究和临床应用相互指导、相 互转化的一门新兴科学研究；
人群结果研 究
明确机制、靶 点以及主要作
用分子
诊断、治疗及 预防的新方法
在控制的研究 中获得正面的
效果
将基础研究应用到临床前期
在正确的时间 为适当的患者 提供正确的治
疗
真正做到惠及 社会
循证基础上的临床推广
NIH Roadmap，2003
转化医学
➢ 转化医学的内容
疾病/靶标
整合的技术 和信息
动物 生物标志物
➢新生物标志物与新方法学的转化流程 ➢新生物标志物的研发及转化过程 ➢转化医学实施案例
➢ 临床需求促进新标志物的发现与推广 ➢ 技术发展推动新标志物在临床上的广泛应用 ➢ 基础研究的新发现促进了已有标志物的新应用
临床诊断中的转化医学
➢ 新生物标志物与新方法学的转化流程
Stage 1
Stage 2
Stage 3
校正干扰因素以 准确评估价值
临床诊断中的转化医学
➢ 新生物标志物研发及转化过程
☆ 生物标志物的发现 ☆ 分析验证 ☆ 临床验证 ☆ 临床应用
临床诊断中的转化医学
➢ 生物标志物的发现
➢ 通过基础研究发现潜在的生物 标志物；
➢ 通过应用研究完成对生物标志 物应用、标本种类、检测方 法、目标人群等参数的验证；
➢ 基础研究对健康提升的改进？
1972~1997 肿瘤研究领域
2000亿美元
156万篇论文
1975-2006年美国85 岁以下癌症患者死 亡率并未明显下降
CA cancer 2010 statistics
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
➢ 认为有临床价值的研究成果应用情况？
1979~1983
在CNS等著名期刊中 有101篇文章明确声 称具有广阔临床应用 前景
指导病患管理 提升患者预后
临床运用
案例一：临床需求促进新标志物的发现与推广
➢ 药物性致聋基因的发现与应用
➢ 药物性致聋简介
氨基糖甙类抗生素 “一针致聋”
技术平台 生物化学 免疫学 影像学 各种组学
人类 生物标志物
董尔丹，科学通报，2013
转化医学
➢ 转化医学在临床上的应用
预防
新表位
疫苗研发
诊断
新生物标志物
诊断试剂、方法学
治疗
药物靶点
新药物
主要内容
➢转化医学
➢为什么我们需要转化医学？ ➢转化医学的定义 ➢转化医学的作用 ➢转化医学的内容
➢临床诊断中的转化医学
Stage 4
判断新标志物在 对象与非对象之 间是否存在差异
通过病例对照和 前瞻性研究得到
大量证据。
评估新指标改进鉴 别目标人群和非目
标人群的能力
判断新方法学相 比原有方法学是
否存在提升
方法学评价获得 数据。
评估新方法学在 临床实际应用的
工作性能。
社会推广 改善现有的防控
与诊疗体系
概念验证
功效测试 说明成本效益策略
Bench
Bedside
转化医学
➢ 转化医学的作用
临床需求
①
②
应用研究
基础科研
① 使用基础研究获得的成果满足临床需求，解答临床疑问； ② 通过临床需求的反馈，指导基础研究的发展方向。
转化医学
➢ 转化医学的作用 ✓一门新兴的交叉学科 ✓一座连接基础研究与临床诊疗的 桥梁
➢ 临床需求促进新标志物的发现与推广 ➢ 技术发展推动新标志物在临床上的广泛应用 ➢ 基础研究的新发现促进了已有标志物的新应用
转化医学
《Lancet》首次应用 “ Translational medicine”这
《一S名cie词nce》首次提出“Bench to Bedside”
1994
2003
1992
1996
N接IH基路础线学图科计1与9划9临4：出床转现学化“科医tr的a学n桥s是la梁ti连on research”的概念
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
临床需求：
➢ 涉及预防与诊 疗等多个方面
➢ 日益增长
缺乏沟通，各行其道
基础研究：
➢ 大量资金投入 ➢ 大量人员投入
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
➢ 室内质控与室间质评
临床诊断中的转化医学
➢ 临床验证
➢目的：
➢内容：
目标人群
非目标人群
区分目标人群与 非目标人群的能力
生物标志物 有效性的验证
生物标志物 “Harm to Benefit
Ratio”
临床诊断中的转化医学
➢ 临床应用
区分目标人群与非目标人群
显著提升现有诊疗水平
大量的高水平 实验数据
是什么
✓将基础研究取得的成果应用于临 床疾病的预防、诊断与治疗中
✓根据临床的需求及反馈，推动和 促进基础研究
功能何在
转化医学
➢ 转化医学的内容
T0
T1
T2
T3
T4
基础科学研究 向人体转化
前期临床 动物研究
概念验证 一期临床
向患者转化
二期临床 三期临床
向实际应用转 化
四期临床 临床结果研
究
向群体健康转 化
1999
仅5项获准应 用于临床
2003
仅1项显示了重要价 值
THE AMERICAN JOURNAL OF MEDICINE，2003
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
成果 应用
生物标志物 方法学 治疗手段
预防
基础研究
ຫໍສະໝຸດ Baidu
治疗
诊断
➢基础研究与成果的实际应 用处于平衡状态； ➢基础研究获得的成果进行 了充分的应用转化。
临床诊断的转化医学研究
夏宁邵
厦门大学，公共卫生学院 国家传染病诊断试剂与疫苗工程技术研究中心
分子疫苗学和分子诊断学国家重点实验室 2016.06.17
主要内容
➢ 转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？ ➢ 转化医学的定义 ➢ 转化医学的作用 ➢ 转化医学的内容
➢ 临床诊断中的转化医学
➢ 新生物标志物与新方法学的转化流程 ➢ 新生物标志物的研发及转化过程 ➢ 转化医学实施案例
➢ 在应用研究的指导下，确定临 床实验计划
临床诊断中的转化医学
➢ 分析验证
分析前验证
分析 验证
分析验证
➢ 患者因素
➢ 病理生理状态 ➢ 饮食情况
➢ 样本因素
➢ 样本类型 ➢ 采集技术 ➢ 保存时间与条件 ➢ 样本呈递 ➢ 样本体积
➢ 检测自身技术参数
➢ 灵敏度 ➢ 特异性 ➢ 重复性 ➢ 精确度
➢ CAP与CNAS的实验 室认证体系
通过新的生物标志物、新的 检测方法学或新的治疗手段 的研发，以此满足临床上对 疾病防治的需求。
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
因此，作为连接基础研究与实际应用 的主要桥梁，转化医学必须得到重视 与发展。
转化医学
➢ 转化医学的定义
➢ 转化医学，是指医学领域基础研究和临床应用相互指导、相 互转化的一门新兴科学研究；
人群结果研 究
明确机制、靶 点以及主要作
用分子
诊断、治疗及 预防的新方法
在控制的研究 中获得正面的
效果
将基础研究应用到临床前期
在正确的时间 为适当的患者 提供正确的治
疗
真正做到惠及 社会
循证基础上的临床推广
NIH Roadmap，2003
转化医学
➢ 转化医学的内容
疾病/靶标
整合的技术 和信息
动物 生物标志物
➢新生物标志物与新方法学的转化流程 ➢新生物标志物的研发及转化过程 ➢转化医学实施案例
➢ 临床需求促进新标志物的发现与推广 ➢ 技术发展推动新标志物在临床上的广泛应用 ➢ 基础研究的新发现促进了已有标志物的新应用
临床诊断中的转化医学
➢ 新生物标志物与新方法学的转化流程
Stage 1
Stage 2
Stage 3
校正干扰因素以 准确评估价值
临床诊断中的转化医学
➢ 新生物标志物研发及转化过程
☆ 生物标志物的发现 ☆ 分析验证 ☆ 临床验证 ☆ 临床应用
临床诊断中的转化医学
➢ 生物标志物的发现
➢ 通过基础研究发现潜在的生物 标志物；
➢ 通过应用研究完成对生物标志 物应用、标本种类、检测方 法、目标人群等参数的验证；
➢ 基础研究对健康提升的改进？
1972~1997 肿瘤研究领域
2000亿美元
156万篇论文
1975-2006年美国85 岁以下癌症患者死 亡率并未明显下降
CA cancer 2010 statistics
转化医学
➢ 为什么我们需要转化医学？
➢ 认为有临床价值的研究成果应用情况？
1979~1983
在CNS等著名期刊中 有101篇文章明确声 称具有广阔临床应用 前景
指导病患管理 提升患者预后
临床运用
案例一：临床需求促进新标志物的发现与推广
➢ 药物性致聋基因的发现与应用
➢ 药物性致聋简介
氨基糖甙类抗生素 “一针致聋”
技术平台 生物化学 免疫学 影像学 各种组学
人类 生物标志物
董尔丹，科学通报，2013
转化医学
➢ 转化医学在临床上的应用
预防
新表位
疫苗研发
诊断
新生物标志物
诊断试剂、方法学
治疗
药物靶点
新药物
主要内容
➢转化医学
➢为什么我们需要转化医学？ ➢转化医学的定义 ➢转化医学的作用 ➢转化医学的内容
➢临床诊断中的转化医学
Stage 4
判断新标志物在 对象与非对象之 间是否存在差异
通过病例对照和 前瞻性研究得到
大量证据。
评估新指标改进鉴 别目标人群和非目
标人群的能力
判断新方法学相 比原有方法学是
否存在提升
方法学评价获得 数据。
评估新方法学在 临床实际应用的
工作性能。
社会推广 改善现有的防控
与诊疗体系
概念验证
功效测试 说明成本效益策略