真实世界研究的方法与实践
真实世界临床研究
真实世界临床研究在医学领域，临床研究一直是推动医学进步和改善患者治疗效果的关键环节。
其中，真实世界临床研究作为一种新兴的研究方法，正逐渐受到广泛关注，并为医学研究和医疗实践带来新的视角和机遇。
真实世界临床研究，顾名思义，是在真实的医疗环境中对患者进行观察和研究，而非像传统临床试验那样在严格控制的条件下进行。
这种研究方法更贴近临床实际，能够反映出患者在真实医疗场景中的治疗效果、药物安全性以及疾病的自然病程等。
与传统临床试验相比，真实世界临床研究具有诸多独特的优势。
首先，它纳入的患者群体更加广泛和多样化。
传统临床试验往往会对参与者设定严格的入选和排除标准，以确保研究的同质性和可控性。
然而，这也导致了研究结果在推广应用时可能存在局限性，因为实际临床中的患者情况往往更为复杂和多样。
真实世界临床研究则可以纳入各种不同特征的患者，包括合并多种疾病、年龄较大、存在特殊生理状态等，从而使研究结果更具普遍性和代表性。
其次，真实世界临床研究能够捕捉到更长期的治疗效果和预后信息。
传统临床试验通常有固定的随访时间和终点指标，但在实际临床中，患者的治疗和康复是一个长期的过程。
通过真实世界临床研究，可以对患者进行更长时间的跟踪观察，了解治疗方案的长期有效性和安全性，为临床决策提供更全面的依据。
再者，真实世界临床研究可以评估多种治疗方案的实际应用情况。
在真实的医疗环境中，患者可能会接受不同的治疗组合、剂量调整或者联合治疗。
通过对这些真实治疗数据的分析，可以为临床医生提供更多关于治疗选择和优化的信息，帮助制定更加个体化和精准的治疗策略。
真实世界临床研究的数据来源非常广泛。
其中，电子健康记录（EHR）是最常见的数据来源之一。
EHR 包含了患者的基本信息、诊断记录、治疗方案、实验室检查结果等丰富的数据，为研究提供了大量的素材。
此外，医疗保险数据库、疾病登记系统、患者报告的结局等也都是真实世界临床研究的重要数据来源。
然而，真实世界临床研究也面临着一些挑战。
真实世界研究
真实世界研究真实世界研究，即指向真实世界的学术研究，是一种将学术研究的范畴扩展到真实社会实践的研究方法。
传统的学术研究多以理论推演和实验室研究为主，对真实社会的理解和解决实际问题的能力有所欠缺。
而真实世界研究的兴起则着眼于解决具体问题，在理论与实践之间建立联系，提高学术研究的应用价值。
真实世界研究的方法论主要包括定性研究和定量研究。
定性研究通过深入访谈、观察和分析个案等手段，获取关于现象和实践背后的意义和理解。
而定量研究则强调对大量数据的收集和量化分析，从中找出规律性的结论。
将两种方法结合，可以在不同层面和领域中开展真实世界研究。
真实世界研究的一个重要特点是关注实践中的问题和需求。
它需要研究者与实践者、利益相关者等进行密切合作，共同定义研究问题、研究目标和研究过程。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地理解社会问题的本质，为解决实际问题提供科学依据。
真实世界研究的范畴很广，包括教育、健康、环境、社会政策、组织管理等各个领域。
例如，在教育领域，可以通过实地考察学校教学环境、调查学生对教学质量的评价等方式，来研究教育问题的实际情况和改善路径。
在健康领域，可以通过问卷调查、实验观察等方式，研究人们的健康状况和行为习惯，为健康政策的制定提供依据。
真实世界研究的价值在于弥补传统学术研究的不足，将学术理论与实际问题结合起来。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，推动社会发展和进步。
它不仅可以为决策者提供科学依据，还可以培养学术研究者的实践能力和应用能力，提高他们对社会实践的理解和参与能力。
总的来说，真实世界研究是一种将学术研究与真实社会相结合的研究方法，具有明显的应用导向和实践价值。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，促进学术进步和社会发展。
因此，进一步推广和应用真实世界研究，对于推动社会科学研究的发展和提高学术研究的应用价值具有重要意义。
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用一、引言随着生物技术和数据科学的快速发展，真实世界研究（Real-World Research，RWR）方法在医药领域中的应用日益广泛。
特别是在中药临床评价中，RWR方法能够提供丰富的真实世界数据，对药物的疗效、安全性、经济性等进行全面评估。
本文将探讨RWR方法在中药临床评价中的应用，以期为中药的研发和使用提供新的视角和方法。
二、真实世界研究概述真实世界研究是一种以实际临床环境为基础的研究方法，它的是在现实条件下，对患者的实际病情、治疗方案、治疗效果等进行的研究。
这种研究方法不仅疾病的生物学特性，还考虑到了患者的社会学、心理学、经济学等因素，因此能够更全面地评估药物的疗效和安全性。
三、真实世界研究在中药临床评价中的应用1、疗效评估：在中药临床评价中，RWR方法可以提供对药物疗效的全面评估。
在传统的临床试验中，往往只药物的生物学效应，而忽视了患者的个体差异和疾病的多因素性。
而RWR方法则能够从患者的实际病情出发，综合考虑药物的疗效、副作用、生活质量等多方面因素，从而更准确地评估药物的疗效。
2、安全性评估：RWR方法能够通过收集和分析大量真实世界数据，发现传统临床试验中可能忽略的药物安全性问题。
例如，某些中药可能存在潜在的肝肾毒性或过敏反应，而这些问题可能在传统的短期临床试验中无法被发现。
通过RWR方法，可以更全面地了解中药的安全性，为医生和患者提供更准确的药物使用信息。
3、经济性评估：RWR方法还可以用于中药的经济性评估。
传统的药物经济学研究往往依赖于模型和假设，而RWR方法则可以通过对真实世界中的治疗费用、医疗资源消耗等数据的分析，更准确地评估中药的治疗成本和经济效益。
这有助于为决策者提供更全面的药物经济学证据，以支持药物的选择和使用。
四、挑战与展望虽然RWR方法在中药临床评价中具有广泛的应用前景，但也面临着一些挑战。
真实世界中的数据质量可能受到多种因素的影响，如数据收集的完整性、准确性、一致性等。
真实世界研究的方法与实践
真实世界研究的⽅法与实践真实世界研究的⽅法与实践黄卓⼭, 罗艳婷, 刘⾦来中⼭⼤学附属第三医院⼼内科, ⼴州510630通讯作者:刘⾦来,Tel： 020-********; E-mail：i@作者简介：黄卓⼭（1988-）,男,⼴州⼈,硕⼠研究⽣,从事冠⼼病的基础与临床研究。
摘要随机对照临床试验是⽬前获得证据、制定诊疗策略的主要依据之⼀,但是,随机对照试验并不总能代表临床实践中的真实情况。
真实世界研究是观察性研究,通过“真实世界样本”来反映真实世界总体。
临床试验关注效⼒研究,⽽真实世界研究则关注效果研究。
真实世界研究需要使⽤多重倾向性评分来减少协变量在组间分布的不均衡性。
近年来,真实世界研究正越来越多地应⽤到临床研究中,可将经验医学与循证医学结合起来。
临床试验和真实世界研究是承启关系,前者的结果需要后者的进⼀步验证及拓展,⼆者综合考虑才是最佳选择。
关键词: 真实世界研究; 随机对照临床试验; 倾向性评分; 效果研究中图分类号:R195.1;R544.1 ⽂献标识码:AMethod and Practice of Real World StudyHUANG Zhuo-shan, LUO Yan-ting, LIU Jin-laiDivision of Cardiovascular Medicine, The Third Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University, Guangzhou 510630, ChinaAbstractRandomized controlled trial （RCT） is so far considered as an important way to provide evidence to make up therapeutic strategy. However, sometimes it is limited to represent the authentic condition during clinical practice. Whereas, Real world study（RWS）, a kind of observational studies, is applied to present the real world population through analysis of “real world sample”. RCT pays more attention to efficacy trials. While RWS more concentrates on effectiveness trials. RWS requires giving propensity scores to decrease covariant malconformation among groups. In the past few years, RWS has been increasingly applied in clinical studies to integrate experience medicine with evidence-based medicine. Results of RCT need to be tested and expanded forward in real world study. Therefore, comprehensive evaluations by both RCT and RWS are supposed to be the best selection.Key words: real world study; randomized controlled trial; propensity score; effectiveness trialsShow Figures 1 从⼤型研究结果引出的思考Symplicity HTN-1是⾸个肾交感神经消融（renal sympathetic denervation, RSD）治疗⾼⾎压的临床研究[1], 45例难治性⾼⾎压患者接受了RSD治疗, 结果显⽰术后即刻与术前相⽐平均诊室⾎压降低, 术后1个⽉显著降低。
真实世界研究”基本特征与应用
真实世界研究”基本特征与应用
“真实世界研究”是一种基于现实世界数据的研究方法，其基本特征包括：
1. 以患者为中心：真实世界研究关注的是患者的实际治疗情况和治疗效果，而非仅仅关注临床试验中的样本。
2. 大数据驱动：真实世界研究需要收集大量的医疗数据，包括电子病历、医保数据等，以便进行深入分析和挖掘。
3. 多学科合作：真实世界研究需要涉及多个学科领域，如医学、统计学、计算机科学等，以便从不同角度对数据进行分析和解释。
4. 强调实用性：真实世界研究的目的是为了更好地指导临床实践，因此其研究成果需要具有实用性和可操作性。
真实世界研究在医疗领域的应用非常广泛，例如：
1. 药物疗效评估：通过分析大量患者的用药记录和治疗效果数据，可以评估某种药物的疗效和安全性。
2. 疾病预测和诊断：利用患者的健康数据和生物标志物等信
息，可以建立预测模型和诊断工具，帮助医生更早地发现疾病并制定个性化治疗方案。
(仅供参考)真实世界临床研究
2009-5-26
2009-5-26 2009-6-25 2009-1-1
2009-1-1
2009-1-1
2009-1-1
2009-1-1 2009-1-1
23
小儿脑性瘫痪的中药熏洗技术临 床操作规范研究
Cluster RCT Expertise—based RCT N of 1 RCT Patient preference RCT Wait list RCT Zelen’s design Stepped wedge trial Biomarker-based RCT Adaptive design
大肠表里相关研究
39
中医药治疗艾滋病试点项目临床 观察登记表
中国中医科学院艾滋病中心
40
基于流行病学调查心脑合病辨证 规范研究
辽宁中医药大学附属医院
41 艾滋病中医证候学研究
中国中医科学院艾滋病中心
42
中医药治疗甲型H1N1流感实用 随机对照研究(高危)
北京地坛医院
43
中医药治疗甲型H1N1流感实用 随机对照研究(重症)
转化医学 临床流行病学
临床研究注册制度 临床研究报告发表规范
循证医学
实验条件
基础研究
模式生物
理想条件
临床研究
自愿者
真实世界
临床实际
就诊者
伦理学
新药临床研究管理 规范GCP
临床研究的基本方法——对照（有比较才 有鉴别）
{ 所谓对照，即设立条件相同 及诊断一致的一组对照，接 受某种与试验组不一样的试 验措施，目的是用以和试验 组的结果进行对照性的比较 以证明两组(或多组)间结果 的差异及其程度。
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究
1、背景介绍
在医学领域，真实世界研究是评估药物或治疗方法在真实世界环境中的实际效果和安全性的一种研究方法。
与临床实验不同，真实世界研究可以反映真实的临床实践和患者群体的多样性。
2、研究目的
确定该药物/治疗方法在真实生活中的实际效果和安全性，评估其对特定患者人群的适应性和有效性。
3、研究设计
3.1 研究类型
3.2 研究设计（队列研究、系统回顾等）
3.3 研究时长
3.4 样本选择和招募方法
3.5 数据收集方法
4、研究过程
4.1 研究开始前的准备工作
4.2 研究的实施过程
4.3 数据管理和质量控制
4.4 数据分析方法
5、研究结果
5.1 研究样本的基本特征
5.2 主要结局指标的结果
5.3 重要的次要结局指标的结果 5.4 亚组分析的结果
5.5 不良事件报告和安全性评价
6、讨论和结论
6.1 研究结果的解释和讨论
6.2 结果与之前的研究结果的比较 6.3 结果对临床实践的意义
6.4 研究的局限性
6.5 对未来研究的建议
7、附件
本文档涉及的附件详见附件部分。
8、法律名词及注释
8.1 临床实践指临床医生在实际诊疗过程中的行为和决策。
8.2 患者群体的多样性指患者人群在研究中的多样性，包括年龄、性别、种族、病史等方面的差异。
8.3 有效性指药物或治疗方法在真实世界中的实际效果。
8.4 适应性指药物或治疗方法在真实世界中对特定患者群体的适用性。
真实世界研究的名词解释
真实世界研究的名词解释真实世界研究（Real-World Evidence, RWE）是指在真实的临床实践中收集、分析和解释数据的方法和过程。
与传统临床试验相比，真实世界研究更加关注在真实生活环境中，研究对象的行为和结果。
在这样的设置下，研究中可以包括多样性和复杂性，能够更好地反映真实的世界情况。
真实世界研究的核心目标是为了增加对实际患者群体的了解，改善临床实践和医疗决策的有效性。
通过收集和分析真实世界中的数据，研究人员可以更全面地理解疾病的自然历程、医疗方案的效果和患者的生活质量。
这种研究方法也可以用于评估新的医疗技术、药物和治疗策略在真实世界中的效果和安全性。
真实世界研究通常从多个数据源中获得数据，包括临床医疗记录、社区医疗数据、健康保险索赔数据、患者注册表和生物样本等。
这些数据提供了一个广泛的视角，帮助研究人员了解患者在接受治疗过程中的真实情况。
相比之下，传统的临床试验通常只在受限的实验条件下进行，并且受试者群体往往不够多样化，限制了其结果的推广性和适用性。
真实世界研究的数据分析过程非常复杂，通常采用各种统计学和数据挖掘技术。
研究人员需要处理大量的非结构化数据，并探索其中的潜在关联和趋势。
此外，为了准确解释真实世界数据的结果，研究人员还需要考虑到可能存在的混杂因素，如患者的基线特征、干预和参与者的遗传背景等。
这种复杂性和挑战性要求研究人员在设计研究和进行数据分析时要具备相应的技术和专业知识。
真实世界研究在医疗领域中具有广泛的应用。
它能够为医生和决策者提供更准确的临床指南和决策依据，帮助他们在实践中做出更明智的选择。
同时，真实世界研究也有助于制定医疗政策和改进卫生服务的质量，在实践中推动医疗体系的创新与发展。
总结来说，真实世界研究是一种基于真实临床实践数据进行分析和解释的方法。
它关注真实世界环境下的病情演变、治疗效果和生活质量，为医疗决策提供更全面和准确的信息。
真实世界研究的广泛应用将为医学和卫生领域带来更大的进步与创新。
基于真实世界的临床用药研究与实践
基于真实世界的临床用药研究与实践近年来，随着医疗技术的不断提升和社会经济的快速发展，临床用药研究与实践也进入了一个崭新的时代。
传统的临床试验往往受限于样本规模的大小和实验条件的局限性，无法真实反映药物在真实世界中的应用效果。
然而，基于真实世界的临床用药研究与实践通过搜集大规模的临床数据，旨在提供更加可靠的药物治疗策略和决策支持，进一步完善并优化现有的医疗服务体系。
一、真实世界临床用药研究的意义与挑战基于真实世界的临床用药研究致力于探索药物的安全性、有效性和实际应用情况，更贴近临床实践，具有较高的外部有效性。
相比传统临床试验，真实世界研究具备以下优势：首先，真实世界研究能够包括更广泛的患者群体。
传统临床试验往往纳入的是特定的人群，而真实世界研究则可以覆盖整个临床实践范围内的不同病种和患者。
这使得研究结果更贴近真实情况，具有更高的应用价值。
其次，真实世界研究能够全面收集患者的临床信息。
通过临床数据的搜集和分析，研究者可以获取更多的关于患者特征、病情严重程度、合并症、药物使用情况以及不良事件等方面的信息。
这为药物疗效和安全性的评价提供了更多的依据和参考。
然而，基于真实世界的临床用药研究也面临一系列的挑战。
首先是数据质量的问题。
由于数据搜集的过程相对复杂，难以监管，因此可能存在数据不完整、不准确以及漏报等情况。
其次是数据分析和解读的困难。
大规模的数据集需要专业的统计学分析方法和模型，而研究者在面对庞大数据集时，需要克服分析误差和选择偏差等问题，并准确判断结果的可靠性。
二、真实世界临床用药研究的方法和技术为了解决真实世界临床用药研究面临的挑战，研究者采用了一系列的方法和技术。
其中，数据挖掘与数据分析技术起到了至关重要的作用。
数据挖掘技术通过从庞大临床数据库中提取有效信息，帮助研究者发现关联性和趋势性，对药物治疗效果进行评估。
通过构建合理的数据模型，研究者可以从大规模的数据中发现病人、疾病、治疗和不良事件之间的关联规律，为药物研发和应用提供科学参考。
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究能够提供国际认可的数据，有助于 中药的国际化和推广。
真实世界研究在中药临床评价中的研究现状与进展
研究现状
目前，真实世界研究在中药临床评价 中已经得到广泛应用，越来越多的研 究开始采用这种方法来评估中药的疗 效和安全性。
研究进展
随着技术的不断进步和方法的不断完 善，真实世界研究在中药临床评价中 的应用将更加成熟和规范，有望成为 中药临床评价的重要方法之一。
结合现代科学技术手段
运用现代科学技术手段，如生物信息学、人工智能等，对中药成分进行深入分析，挖掘 中药的药效物质基础和作用机制。
建立完善的疗效评价体系
制定和完善中药临床疗效评价体系，明确疗效评价的指标和方法，促进中药临床研究的 科学化和规范化。
06
结论
研究成果总结
真实世界研究方法在中药临床评价中具有重要价值，能够提供更接近实际临床情况 的证据，为中药的疗效和安全性提供更可靠的依据。
实效研究在中药临床评价中的实践案例
总结词
通过比较使用中药和不使用中药的患者情况 ，评估中药的实际效果。
详细描述
实效研究是通过比较使用中药和不使用中药 的患者情况，评估中药的实际效果。这种方 法通过设置对照组和实验组，比较两组患者 的治疗效果和预后情况，从而得出中药的临 床效果。实效研究能够控制其他干扰因素， 更准确地评估中药的效果，为中药的临床应 用提供有力证据。
04
真实世界研究在中药临床评价中 的实践案例
观察法在中药临床评价中的实践案例
总结词
通过观察患者使用中药后的反应，收集 相关数据，评估中药的临床效果。
VS
详细描述
观察法是真实世界研究中的一种重要方法 ，在中药临床评价中，通过观察患者使用 中药后的反应，如症状改善程度、生活质 量变化等，收集相关数据，从而评估中药 的临床效果。这种方法能够获取到患者在 使用中药过程中的真实情况，为中药临床 评价提供有力支持。
基于真实世界研究探讨
基于真实世界研究探讨
基于真实世界的研究探讨是一种研究方法，旨在通过对真实世界中的现象和情境进行观察和分析，来获得准确和可靠的数据和结论。
在基于真实世界的研究中，研究者通常会选择实际存在的样本和情境，而不是通过实验室设置或模拟的方式来创建研究条件。
这使得研究结果更具有代表性和可应用性，因为研究者能够直接观察和分析真实世界中的因素和变量。
例如，在医学研究中，基于真实世界的研究可以通过对患者群体的观察来研究某种疾病的发病率、症状、治疗方法的有效性等。
这种研究方法可以帮助医生和研究人员了解真实世界中疾病的真实情况，并为改进临床实践和治疗提供依据。
基于真实世界的研究方法在社会科学、市场研究、教育研究等领域也得到广泛应用。
通过对真实的人群、组织和环境进行观察和分析，研究者可以了解和解释现象的真实情况，从而为决策制定和政策制定提供有价值的信息。
需要注意的是，基于真实世界的研究方法也存在一些限制，例如样本选择的偏差、数据的收集和分析的难度等。
但总体而言，基于真实世界的研究探讨是一种重要的研究方法，可以为理解和解决真实世界的问题提供有力的支持。
真实世界研究方案撰写
真实世界研究方案撰写一、研究背景随着社会的发展，人们对真实世界的研究需求越来越大。
真实世界研究是指在真实的环境中进行的研究，其结果更具有代表性和可靠性。
因此，真实世界研究在医学、心理学、社会学等领域中得到了广泛的应用。
二、研究目的本研究旨在探究真实世界中的某一现象或问题，以期为相关领域的研究提供参考和借鉴。
三、研究内容1. 研究对象本研究的研究对象为真实世界中的某一现象或问题，如医学中的疾病治疗、心理学中的人际关系、社会学中的社会问题等。
2. 研究方法本研究采用定量研究和定性研究相结合的方法，具体包括问卷调查、实地观察、深度访谈等。
3. 研究步骤（1）确定研究问题：根据研究目的和研究对象，确定研究问题。
（2）文献综述：对相关领域的文献进行综述，了解已有研究成果和研究方法。
（3）研究设计：根据研究问题和研究方法，设计研究方案，包括样本选择、数据收集和数据分析等。
（4）数据收集：采用问卷调查、实地观察、深度访谈等方法，收集研究数据。
（5）数据分析：对收集到的数据进行统计分析和内容分析，得出研究结果。
（6）研究报告：根据研究结果，撰写研究报告，包括研究问题、研究方法、研究结果和结论等。
四、研究流程1. 确定研究问题2. 文献综述3. 研究设计4. 数据收集5. 数据分析6. 研究报告五、研究成果本研究的成果包括研究报告和相关论文，可为相关领域的研究提供参考和借鉴。
六、研究意义本研究的意义在于探究真实世界中的某一现象或问题，为相关领域的研究提供参考和借鉴，促进学术研究的发展。
同时，本研究也有助于推动相关领域的实践工作，提高社会效益。
试论真实世界研究与人用经验在中药新药研发中的应用
试论真实世界研究与人用经验在中药新药研发中的应用试论真实世界研究与人用经验在中药新药研发中的应用引言中药作为中国传统医学的瑰宝，拥有悠久的历史和丰富的草药资源。
近年来，随着中药在全球范围内的认可和应用不断增加，中药新药的研发变得越来越重要。
在中药新药研发过程中，真实世界研究和人用经验发挥了重要的作用。
本文旨在探讨真实世界研究和人用经验在中药新药研发中的应用，并提供相关建议和展望。
真实世界研究的意义与应用真实世界研究是指在日常临床实践中收集的数据，并结合临床试验之外的病人数据进行综合分析。
相比临床试验，真实世界研究具有更广泛的样本量、更多元的参与者和更长的观察期，能够更好地反映真实的临床实践情况。
在中药新药研发中，真实世界研究可以帮助研究人员了解中药在不同人群中的实际效果与安全性，挖掘中药的多种适应症及副作用，为后续的临床试验提供重要的参考依据。
人用经验的重要性与传统中药知识的价值人用经验是中药研发的重要组成部分。
在中国几千年的使用历史中，人们通过对中草药的观察及临床实践，积累了丰富的经验，并将其传承至今。
人用经验是一种宝贵的资源，与现代药学与医学的理论结合，能够为中药新药的研发提供重要的指导和启示。
通过对人用经验的深入研究，可以发现中药草药之间的相互作用、中药对疾病的治疗机制等重要信息，为中药新药的研发路径提供有力的支持。
真实世界研究与人用经验的结合与应用真实世界研究和人用经验之间的结合，为中药新药研发提供了全新的思路和方法。
通过分析真实世界数据和人用经验，可以发现中药在患者治疗过程中的特效和潜在的问题，优化中药新药的临床试验设计，在更广泛的人群中验证中药的疗效与安全性。
真实世界研究可以收集到大量的医学数据，综合运用传统中药知识和现代医学知识，突破传统中药对疾病治疗的认知，发现中药新药的新适应症，提高中药新药的研发效率。
展望与挑战在利用真实世界研究和人用经验开展中药新药研发时，我们需要面对一些挑战。
真实世界研究方法
真实世界研究方法
真实世界研究（Real World Study，RWS）是一种在真实世界环境下收集与患者有关的数据（Real World Data，RWD），通过分析获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（Real World Evidence，RWE）的研究方法。
真实世界研究可以通过各种研究方法来进行，例如：
1. 历史研究：对过去的事件、现象、实践等进行探究和分析。
2. 横断面研究：对不同时间点或者不同地点的人群或者样本进行数据收集和分析，比如针对某个特定疾病的发生率、治疗方式、预后等方面的调查。
3. 纵向研究：对同一人群或样本在不同时间点的数据进行比较和分析，以观察变化和趋势。
4. 病例对照研究：对患有某种疾病的患者和健康人群进行对照研究，以探究疾病的危险因素、预后等方面的问题。
5. 队列研究：对特定人群进行长期跟踪，以研究他们在某些方面的变化和影响。
真实世界研究在医疗、社会学、心理学、市场营销等领域中广泛应用，可以为政策制定、临床实践、产品研发等方面提供重要参考和支持。
真实世界研究方法和常见问题的讨论
【概述】真实世界研究是一种重要的研究方法，旨在通过观察和记录真实生活中的现象和事件来获取数据和信息。
本文将对真实世界研究方法进行深入探讨，并讨论在进行真实世界研究时常见的问题与挑战。
【一、真实世界研究方法的概述】1. 什么是真实世界研究？真实世界研究是一种以真实生活场景和事件为基础的研究方法，与实验室研究相对应。
研究者通过在真实环境中观察和记录来获取数据和信息，以获取真实世界中的现象和规律。
2. 真实世界研究的特点与实验室研究相比，真实世界研究具有以下特点：- 环境真实性：研究环境和条件与真实生活中的情况相符，有助于获取真实和准确的数据。
- 研究对象的多样性：真实世界研究可以涵盖各种不同的情境和对象，使得研究结果更加全面和综合。
- 行为和现象的自然性：参与者的行为和反应更加自然真实，有助于研究者深入了解其内在动机和意图。
【二、常见的真实世界研究方法】1. 观察法观察法是真实世界研究中最基本的方法之一，通过观察和记录来获取数据和信息。
观察法可以分为参与观察和非参与观察两种形式，具有较高的灵活性和适用性。
2. 访谈法访谈法是通过与研究对象进行面对面交流，以获取其观点、想法和经验。
访谈法可以分为结构化访谈、半结构化访谈和非结构化访谈三种形式，具有较高的深度和广度。
3. 文献研究文献研究是通过对现有文献、档案和资料进行收集和分析，以获取相关数据和信息。
文献研究可以为真实世界研究提供理论和实证支持，具有较高的可追溯性和可靠性。
【三、真实世界研究中的常见问题】1. 样本选择偏差在真实世界研究中，样本选择可能存在偏差，导致研究结果不够全面和客观。
研究者需要采取合适的抽样方法和样本策略，以保证样本的多样性和代表性。
2. 数据获取和处理真实世界研究中，数据的获取和处理可能面临着一系列挑战，如数据缺失、数据质量等问题。
研究者需要积极应对这些问题，采取合适的数据采集方法和数据处理技术。
3. 环境干扰和干预真实世界研究受到环境干扰和干预的影响，如外界条件、干扰因素等可能对研究结果产生影响。
真实世界研究
真实世界研究
在当今科技高度发达的社会中，学术研究的意义依然不可忽视。
尽管许多研究者倾向于进行实验室内的实验研究，但真实世界研究在学术领域中也扮演着重要的角色。
真实世界研究指的是通过观察和记录真实生活中发生的事件和现象来获取数据和信息的研究方法。
在这篇文章中，我们将探讨真实世界研究的重要性，以及它在学术研究中的应用。
真实世界研究的意义
真实世界研究有助于学者们更好地理解人类行为、社会现象和自然规律。
与实验室研究相比，真实世界研究更贴近生活，能够更准确地反映人类行为和现象的真实情况。
通过观察和记录真实生活中的事件，研究者们可以获得更具说服力和可靠性的研究结果，这对于学术研究的发展具有重要意义。
真实世界研究的应用
真实世界研究在各个学科领域中都有着广泛的应用。
在社会科学领域，研究者们通过观察和记录真实世界中的社会现象，如人类行为、社会结构等，来揭示人类社会的运作规律。
在医学领域，真实世界研究帮助医生和医学研究者更好地理解疾病传播规律、治疗效果等方面的问题。
在自然科学领域，真实世界研究也有着重要的应用，如生物学家通过观察野生动物的行为来研究动物行为模式、生态规律等问题。
结语
真实世界研究作为一种重要的研究方法，对于学术研究的发展具有不可替代的意义。
通过观察和记录真实生活中的事件和现象，研究者们可以更准确地获取数据和信息，揭示人类行为、社会现象和自然规律的本质。
因此，我们应该重视真实世界研究，在学术研究中更多地运用这一方法，不断推动学术领域的发展。
基于“真实世界研究”对名老中医经验传承与发展的思考
基于“真实世界研究”对名老中医经验传承与发展的思考一、概述随着社会的发展和科技的进步，中医药学在国内外越来越受到关注。
作为中华民族传统医学的重要组成部分，名老中医的经验传承与发展对于中医药事业的发展具有重要意义。
近年来越来越多的研究者开始关注名老中医经验的真实世界研究，以期为中医药学的发展提供有力支持。
真实世界研究(RealWorld Research,RWR)是一种基于大量实际临床数据的研究方法，旨在揭示疾病发生、发展和治疗效果的真实情况。
在中医药领域，真实世界研究可以帮助我们更好地理解名老中医的经验传承与发展，为中医药现代化提供科学依据。
本文将从以下几个方面展开论述：首先，分析名老中医经验传承与发展的重要性；其次，探讨真实世界研究在中医药领域中的应用现状；提出基于真实世界研究对名老中医经验传承与发展的思考。
通过对这些问题的深入研究，旨在为中医药学的发展提供有益启示。
1. 研究背景和意义随着现代医学的发展，中医药在世界范围内逐渐受到关注和重视。
名老中医作为中医药领域的宝贵财富，他们的经验传承与发展对于推动中医药事业的繁荣具有重要意义。
然而由于历史原因和各种现实因素的影响，名老中医的经验传承与发展面临着诸多困境。
因此对名老中医经验传承与发展的研究具有重要的现实意义和理论价值。
“真实世界研究”作为一种新兴的研究方法，强调从实际生活中收集和分析数据，以解决现实问题。
将“真实世界研究”应用于名老中医经验传承与发展的研究中，可以为中医药事业提供有力的理论支持和实践指导。
通过对名老中医经验传承与发展的深入研究，可以揭示其内在规律，为中医药事业的发展提供新的思路和方法。
此外基于“真实世界研究”的名老中医经验传承与发展研究，还可以促进中医药与其他医学领域的交流与合作，推动中医药走向世界。
在全球范围内，中医药已经成为一种重要的医疗资源和文化符号。
通过开展基于“真实世界研究”的名老中医经验传承与发展研究，有助于提高中医药在国际社会的认可度和影响力，为中医药的发展创造更加有利的外部环境。
真实世界研究的方法及其在临床研究中的应用
真实世界研究的方法及其在临床研究中的应用目的：为临床开展真实世界研究（RWS）提供方法学及应用案例参考。
方法：检索中国知网、万方数据、维普网、PubMed等数据库，检索时限为2007年7月1日-2017年7月1日，检索关键词为“真实世界研究”“应用”“Real world study”“Application”等及其组合，限定文献分类为基础科学、医药卫生科技、经济与管理科学；对文献中有关RWS及其研究方法的内容进行归纳、分析和论述，介绍RWS与解释性随机临床试验（ERCT）的区别与联系，概述RWS的研究方法及其在国内外临床研究中的应用情况。
结果与结论：共收集到有效文献中文22篇、英文11篇；在RWS中最广泛的研究类型是观察性研究，其对混杂因素和偏倚的处理方法是RWS不同于ERCT的主要特征，也是开展RWS的重要部分；RWS主要是以实践为基础，ERCT的结果需要RWS的进一步驗证及拓展补充，二者综合考虑才是最佳选择。
目前，国外开展的RWS主要应用于药物的有效性和安全性评价，纳入的样本量较大，覆盖人群较广泛，均得到与临床实际相符合的研究结果；国内的RWS在中医药领域应用较广泛，主要用于评价中西药结合方法治疗疾病的有效性及中药注射剂的安全性。
将RWS应用于临床研究，可以将经验医学与循证医学结合起来，进一步保障药物在临床使用时的有效性和安全性。
关键词真实世界研究；随机临床试验；观察性研究；混杂因素；有效性；安全性；应用概况在临床研究中，随机临床试验包括解释性随机临床试验（Explanatory randomized clinical trial，ERCT）和实用性随机对照临床试验（Pragmatic randomized clinical trial，PRCT）两部分。
相比PRCT，ERCT在纳入标准、排除标准和对干预措施的控制上更为严格，是目前获得证据、制订诊疗策略的主要依据之一[1]。
但总体而言，研究人员对患者采取随机分配的方法来使患者接受治疗措施的做法显然与临床实际不符，这在某种意义上说明随机临床试验（RCT）的试验结果不能准确反映临床实际。
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真实世界研究的方法与实践1 从大型研究结果引出的思考Symplicity HTN-1是首个肾交感神经消融（renal sympathetic denervation, RSD）治疗高血压的临床研究[1], 45例难治性高血压患者接受了RSD治疗, 结果显示术后即刻与术前相比平均诊室血压降低, 术后1个月显著降低。
随后, 该研究进一步扩大样本量至153例, 随访2年结果显示, 患者血压水平有明显的下降[2]。
最终3年的随访结果显示[3], 术后12个月、24个月、36个月, 患者血压分别降低27/12 mmHg、30/13 mmHg、32/14 mmHg。
术后随访1个月、6个月、12个月、24个月、36个月时, 分别有69%、81%、83%、85%、93%的患者收缩压降低10 mmHg以上, 提示部分患者可能存在延迟起效。
虽然该研究提示RSD具有良好的安全性和有效性, 但是不能排除安慰剂效应和观察者偏倚, 因此提出需要进行前瞻性随机临床研究。
为解决HTN-1试验设计的局限性, 2010年Symplicity HTN-2试验采用多中心、前瞻性、随机对照设计[4], 106例难治性高血压患者按1∶1比例随机分组, 一组接受导管消融术和常规降压药物治疗, 另一组仅接受降压药物治疗。
6个月随访时, 与基线血压水平相比, 手术治疗组血压下降32/12 mmHg, 药物治疗组血压无明显改变, 两组间平均血压差为33/11 mmHg, 存在明显差异。
随后, 该试验对照组中35例患者接受了RSD治疗, 再随访6个月后平均收缩压显著下降（24 mmHg）[5]。
此项随机试验证实了以前的研究结果, 但也同样有局限性。
第一, 样本量相对较小。
第二, 随访时间有限。
第三, 继发性高血压筛查有限, 患者用药依从性不可控。
第四, 以诊室血压作为主要观察结果而非24小时动态血压监测易产生测量误差和观察者偏倚。
第五, 顽固性高血压定义和药物治疗不严格。
第六, 患者不设盲故不能排除安慰剂效应。
基于以上理由, Symplicity HTN-3多中心试验于2011年开展[6]。
该研究为单盲、随机、对照研究, 入选530名难治性高血压患者, 随机分为RSD组和单纯药物治疗组（按2∶1比例随机分组）, 主要研究终点指标为术后6个月患者诊室收缩压变化, 次要终点指标是术后6个月患者24小时血压动态监测的平均变化, 主要安全性终点指标是术后6个月内主要不良事件发生率。
该试验设有非常严格的入组标准, 排除首次动态血压评估平均收缩压< 135 mmHg的患者, 同时, 对临床观察人员设盲并应用自动血压计监测诊室血压。
此外, 所有随机进入对照组的患者均需接受假手术治疗。
然而, 出乎意料的是, 试验没有达到最初设定的主要终点。
尽管没有安全性方面的相关事件发生, 但受试者的收缩压未曾持续性下降。
这是一个让人意外的结果, 但底特律医学中心医学博士Cindy Grines说：“ 我认为这个研究结果并不能终结这种去肾神经支配手术的开展。
相反这个试验结果可能仅仅是由于方法学的错误所造成” 。
随机对照临床试验（randomized controlled trial, RCT）是目前公认的治疗性或预防性临床研究方法的金标准, 用于临床医学研究已有50多年的历史。
RCT是将符合要求的研究对象分别分配到试验组和对照组, 在同一条件下, 同期按预期方案给予干预措施和观察, 对试验结果进行测定和评价。
RCT的严谨设计可以避免研究中可能存在的选择性偏倚和测量性偏倚, 确保研究结果的真实性, 是获得证据、制定诊疗策略的主要依据之一。
RCT研究获得的只是理想条件下或某一年龄段或疾病亚组人群干预措施的结果, 尚不能代表临床实践中的真实状况。
此外, RCT常涉及到医学伦理学问题; 观察时间很有限, 有时不可避免地出现过多的失访、退出、沾染或干扰影响研究结果事件; 不能满足不同危险度个体的循证治疗; 甚至某些疾病无法实施RCT（如手术治疗与非手术治疗比较）。
那么我们是否会有更好的选择来进行临床研究呢?2 随机对照试验和真实世界研究真实世界研究（real world study, RWS）起源于实用性临床试验, 是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上, 根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施, 开展长期评价, 并注重有意义的结局治疗, 以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性, 1993年Kaplan等[7]首次在论文中使用。
其涵盖的范围较随机对照试验更宽, 除治疗性研究外, 还可用于诊断、预后、病因等方面的研究。
针对严格的解释性RCT纳入人群限制较多用药条件控制严格, 使得研究结果的内部真实性较高, 外部真实性却较差, 研究结果的实际应用推广受限等问题, 国际上在实用性RCT的基础上, 提出了真实世界研究的概念和方法, 通过“ 真实世界样本” 来反映真实世界总体, 最初主要用于对药物临床不良反应的监测, 就某药物在现实临床中监测到的不良作用, 采用药物流行病学分析方法, 辨别是否属于该药的不良反应; 其后逐步发展到上市药物有效性和安全性再评价及临床干预措施的评价, 主要是在不限定临床干预措施的情况下研究其效果。
RCT从医疗者角度评估医疗手段的“ 效力” （efficacy）, 是确定医疗手段有效性和安全性的标准方法。
RWS在真实医疗过程中进行观察性临床研究, 用于观察药物、新疗法在广泛真实医疗过程中的疗效和不良反应, 是从患者角度评估医疗措施的“ 效果” （effectiveness）。
需要注意的是, 效力并不等于效果。
RCT关注效力研究（efficacy trials）, 即药物与干预措施能否在理想、严格控制的环境下产生预期的效果, 着重于内部有效性, 不易普遍化; 选择人群观察时间短, 人群样本小, 测量手段主要有中间终点如糖化血红蛋白、肺功能-第一秒用力呼气量、血压等, 当然如果随访时间较长也有硬终点如病死率等。
RWS关注效果研究（effectiveness trials）, 即评价药物在真实临床环境下的治疗效果, 重在外部有效性; 缺乏控制, 存在选择性偏倚、观察性偏倚等混杂因素, 需要有不同于RCT的统计方法进行校正, 测量手段有死亡率、无症状时间、患者生存质量等[8, 9]。
真实世界数据或真实世界研究覆盖多种研究类型及数据资源, 包括患者注册研究、已有的电子健康记录、常规收集的服药数据、患者原始数据、人群健康调查等, 数据来源广泛。
在多种数据类型中, 临床终点指标（如发病率、死亡率）、患者报告的终点事件、安全性数据、疾病进展的自然病史均可直接供他国参考, 而处方类型、经济学模型数据、流行病学数据则要分别结合当地经济及政策、疾病及国家具体情况考虑, 治疗路径、使用资源、患者服务经验则因各国具体国情不一无法参考。
在具体的设计和各自的局限性上, RCT和RWS有很大的差别（见表1）。
由于RWS是观察性研究, 研究对象纳入限制较少、人群异质性较大、自主选择治疗措施可造成的选择偏倚以及重要预后因素在组间分布的不均衡性, 需要进行多重倾向性评分减少这些影响。
倾向性评分的概念最早由Rosenbaum和Rubin在1983年首次提出[10], 其基本原理是用一个倾向指数表示多个协变量的影响, 根据倾向指数进行不同对比组间的匹配、分层或加权, 即均衡对比组间协变量的分布, 最后在协变量分布均衡的层内或者匹配组中估计处理效应。
在大样本的情况下, 经过倾向评分值调整的组间个体, 除了暴露因素和结局变量分布不同外, 其他协变量应当均衡可比, 相当于进行了“ 事后随机化” , 使观察性数据达到“ 接近随机分配数据” 的效果[11]。
指标RCT RWS患病人群严格有限样本, 设计者制定纳入标准和排除标准。
宽泛大样本, 无需制定纳入标准和排除标准, 符合治疗适应证的患者均可纳入。
分组方法按随机、安慰剂对照的原则将样本分为治疗组及安慰剂对照组。
在非随机开放、无安慰剂对照的情况下将患者分为暴露组和公认有效的对照组。
研究过程在较短时间内通过研究方案的治疗和随访得出结果。
通过长时间专门的治疗和随访（质控伦理）, 在完备注册信息和数据库支持下得出结果。
局限性结论外推性差, 这一直是制约其发展的重要原因。
观察者偏倚, 且样本量大、随访时间长造成其研究成本高, 庞大的数据收集量也增大了工作难度, 并有可能存在潜在编码错误和数据丢失的问题。
表1 RCT与RWS设计的区别和局限性虽然二者差别巨大, 但并不是对立关系, 而是互补与承启关系。
RCT是评价任何临床干预措施的基础, 用于评价有效性和安全性, 没有RCT, 任何外部有效性的结果都将受到质疑。
在RCT的基础上制定相应的治疗指南, 新的临床干预措施得以真正用于临床, 但指南是一种推荐, 它告诉医生哪些应该做或可以做, 而不是哪些必须做, 指南不能替代临床经验。
所以, 就需要RWS作为有效补充, RWS用于决定效应性, 能够用于决定临床实践中真实的效益、风险和治疗价值, 使临床研究的结论在RCT后回归真实世界。
3 真实世界研究例子2012年, Chitnis 等用多重倾向性分析的方法比较几种血管紧张素转换酶抑制剂（angiotensin-converting enzyme inhibitors, ACEI）对心力衰竭患者死亡率的影响[12], 这是真实世界研究的一个例子。
该研究纳入了139 994例心力衰竭患者, 其中69.50%（97 293例）接受赖诺普利、21.79%（30 503例）接受福辛普利、8.41%（11 775例）接受卡托普利和0.30%（423例）接受依那普利的治疗, 以卡托普利为参照, 比较不同ACEI治疗的粗略死亡率。
研究中共有47个基线危险因素（协变量）, 在这些基线危险因素中仅11项治疗组间无差异, 36项差异有统计学意义, 但是建立倾向性评分模型、经过标准化倾向性权重评估后, 绝大多数协变量差异无统计学意义, 仅3项（肾衰竭、消化系统疾病、贫血和凝血异常）仍有差异, 倾向性评分后显示各治疗组间具有可比性（图1）。
最终研究结论显示, 与卡托普利相比, 福辛普利和赖诺普利显著降低心力衰竭患者死亡风险, 依那普利与卡托普利在此方面无显著差异。
该研究首次在现实世界人群证实了不同ACEI对于心力衰竭患者预后会产生不同的影响,对未来ACEI的治疗及研究提供了新的参考思路, 可以使更多患者受益于更好ACEI的治疗。
同时, 多重倾向性分析方法的应用, 为现实世界治疗数据分析提供了有效的方法和思路。
•ViewDownloadNew Window图1倾向性评分柱状图各组之间的重叠允许对治疗和对照药物的效应进行直接估计, 体现了对所有观测的背景特征差异的校正。