新药研发三期临床试验培训课件
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新药研发PPT幻灯片课件
• 在体内通过酶解而重新释放出母体化合物发挥作用。
31
3. 孪药设计
• 孪药，是指将两个相同或不同的先导化合物或药物经共价键连 接缀合成的新分子，在体内代谢生成以上两分子药物而产生协 同作用，增强活性或产生新的药理活性，或者提高作用的选择 性。
• 如果在体内可代谢为原来的构成成分，也被看作是前体药物。 • 常应用拼合原理。
入地研究中。 11
随机与逐一筛选 及意外发现先导化合物
随机与逐一筛选及意外发现曾是获得先导化合 物的最大来源，目前仍为一个可靠来源。其方式为 对从特有或稀有植物、海洋生物、微生物代谢产物 以及低等动植物体内分离天然生物活性成分，对有 机化工产品及其中间体进行普筛，虽然有相当大的 盲目性，但却可以得到新结构类型或新作用特点的 先导化合物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，从动植物和微生物体 内分离鉴定具有生物活性物质，仍然是先导物甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
10
实例分析
青蒿素(Artemisin分in析e)：是这从是黄利用天然植物发掘先 花蒿植物(ACrH3temis导ia物，an开nu发le药)分物的一个典型H例子CH。3 天 H离对氯3C 的恶喹O含性耐OO有 疟 药O 过原株氧虫具CH键作有3 的用抑然 疟 明 内倍快制青作 ： 酯半，作蒿用 过 经萜特用素复 氧 硼内别，发 键 氢的酯 是对缺率 还 化，对人点较原钠是高成还H3。醚原生C 物构键成OH利效，半OO用关活缩O 系性醛度低研丧仍和究失保HH 抗表。持 体型毒的R为=还性抗-原H很 疟O青低先蒿R，导素因化而合活 或 性成物性 酯 明为，， 化 显新利半 成 提结用缩 青 高构 对醛 蒿 ，类其的酰药羟酯物基等动甲化力醚合学青化物性蒿O成，质素蒿生也甲物有CH醚活所3 进抗为行疟R=蒿结药-甲C构 。H醚3改造开发改 但了善青很，蒿多这素有作些效化为的合抗物疟先均已导发化展合物成药仍物在，深
31
3. 孪药设计
• 孪药，是指将两个相同或不同的先导化合物或药物经共价键连 接缀合成的新分子，在体内代谢生成以上两分子药物而产生协 同作用，增强活性或产生新的药理活性，或者提高作用的选择 性。
• 如果在体内可代谢为原来的构成成分，也被看作是前体药物。 • 常应用拼合原理。
入地研究中。 11
随机与逐一筛选 及意外发现先导化合物
随机与逐一筛选及意外发现曾是获得先导化合 物的最大来源，目前仍为一个可靠来源。其方式为 对从特有或稀有植物、海洋生物、微生物代谢产物 以及低等动植物体内分离天然生物活性成分，对有 机化工产品及其中间体进行普筛，虽然有相当大的 盲目性，但却可以得到新结构类型或新作用特点的 先导化合物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，从动植物和微生物体 内分离鉴定具有生物活性物质，仍然是先导物甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
10
实例分析
青蒿素(Artemisin分in析e)：是这从是黄利用天然植物发掘先 花蒿植物(ACrH3temis导ia物，an开nu发le药)分物的一个典型H例子CH。3 天 H离对氯3C 的恶喹O含性耐OO有 疟 药O 过原株氧虫具CH键作有3 的用抑然 疟 明 内倍快制青作 ： 酯半，作蒿用 过 经萜特用素复 氧 硼内别，发 键 氢的酯 是对缺率 还 化，对人点较原钠是高成还H3。醚原生C 物构键成OH利效，半OO用关活缩O 系性醛度低研丧仍和究失保HH 抗表。持 体型毒的R为=还性抗-原H很 疟O青低先蒿R，导素因化而合活 或 性成物性 酯 明为，， 化 显新利半 成 提结用缩 青 高构 对醛 蒿 ，类其的酰药羟酯物基等动甲化力醚合学青化物性蒿O成，质素蒿生也甲物有CH醚活所3 进抗为行疟R=蒿结药-甲C构 。H醚3改造开发改 但了善青很，蒿多这素有作些效化为的合抗物疟先均已导发化展合物成药仍物在，深
新药研究与开发03 PPT课件
3.2.1.2 人体药代动力学试验① 人体药代动力学试验：根据人体耐受性试验确定的剂量
范围，测定药物浓度的历时性变化，进行药代动力学分析， 研究药物在人体内的吸收、分布、代谢、排泄的动态变化 规律
人体药代动力学试验流程如下图所示：
3.2.1.2 人体药代动力学试验②
SFDA批件 药检部门签发的药 品质量检验报告 研究者手册 临床前实验资料 申报者 研究者 签订试验合同书 查阅临床前实验资料 制定试验方案和知情同意书样稿 提交伦理委员会讨论 具有任职行医资格 具有试验方案中所要求的专业知识和经 验 对临床试验研究方法具有丰富经验或能 得到本单位有经验研究者指导 熟悉申办者提供的临床试验有关资料和 文献 熟悉临床试验管理规范 遵守国家有关法律法规和道德规范
新药的特殊人群药动学研究；
个体差异和不同种族差异（遗传因素的影响）的药动学研究。
3.2.2 Ⅱ期临床试验
目的——初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，还包括为III期临床试验方案的设计和给药剂量的确 定提供依据 方法——此期的研究设计可以根据具体的研究目的，采用 多种形式，包括随机盲法对照试验 适度的有效性与安全性的平衡点——药物小剂量时毒性低 却无效，强效的剂量又会产生高毒性，故通过较小的适应 症患者群来决定合理的剂量范围，就需要足够的临床评判 指标与临床药理学家的才智相结合
《药品注册管理办法》附件——分别对中药和天然药物、化学药
品、生物制品的临床试验，作出了一些具体规定
临床试验包括生物等效性试验——必须遵循GCP和赫尔辛基宣言，
并且应由具备药物临床试验资格的机构承担
临床试验分期——I、II、III、IV期，在某些特殊情况下，经SFDA
批准也可仅进行II期、III期临床试验或仅进行III期临床试验 例如：AZT的临床试验只进行了106天，发现能显著增加病人存活率， FDA批准其上市之前用于治疗4000多名艾滋病患者。
新药临床试验常识ppt课件
(1)实行随机分组a
Randomization（随机分组）
Tends to produce treatment groups in which the distributions of prognostic factors are similar
随机化过程是临床试验的重要一环，其目的是为了 保证试验组和对照组的均衡性。
新药临床试验方案的主要内容（1）
❖ 临床试验题目及研究目的；试验用药名称； ❖ 试验的背景； ❖ 申办者的姓名、地址；试验场所；研究者的姓
名，资格和地址；
❖ 试验设计的类型； 受试者的入选标准、排除标准、剔除标准； 受试者例数的估算； 用药方案； 检测指标；
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
实施新药临床试验的必备条件(2)
研究者对试验药物研究背景的了解 研究者对SFDA批准件的审批结论的理解 符合规范药检报告的要求
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
例数不少于60例；
➢对于预计长期服用的药物，长期暴露试验在Ⅲ期进行。
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
需做Ⅱ、Ⅲ期临床试验新药的类别
化学药品
注册分类1和2的新药
中药、天然药物
注册分ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ1-7的新中药和天然药物
Randomization（随机分组）
Tends to produce treatment groups in which the distributions of prognostic factors are similar
随机化过程是临床试验的重要一环，其目的是为了 保证试验组和对照组的均衡性。
新药临床试验方案的主要内容（1）
❖ 临床试验题目及研究目的；试验用药名称； ❖ 试验的背景； ❖ 申办者的姓名、地址；试验场所；研究者的姓
名，资格和地址；
❖ 试验设计的类型； 受试者的入选标准、排除标准、剔除标准； 受试者例数的估算； 用药方案； 检测指标；
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
实施新药临床试验的必备条件(2)
研究者对试验药物研究背景的了解 研究者对SFDA批准件的审批结论的理解 符合规范药检报告的要求
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
例数不少于60例；
➢对于预计长期服用的药物，长期暴露试验在Ⅲ期进行。
为深入学习习近平新时代中国特色社 会主义 思想和 党的十 九大精 神,贯彻 全国教 育大会 精神,充 分发挥 中小学 图书室 育人功 能
需做Ⅱ、Ⅲ期临床试验新药的类别
化学药品
注册分类1和2的新药
中药、天然药物
注册分ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ1-7的新中药和天然药物
药物临床试验与GCP培训课件
GCP的基本原则
伦理原则
尊重受试者的权益和安全 ，遵循伦理准则，确保受 试者知情同意。
科学原则
保证试验设计科学合理， 数据采集、分析和报告准 确可靠。
公正原则
确保所有参与试验的人员 都遵循试验方案，不受任 何不正当的影响。
GCP的适用范围
药物临床试验全过程
01
从试验设计、实施、监查、记录到数据整理、分析、报告等各
目的
药物临床试验的主要目的是为药物注 册审批提供科学依据，以证明药物在 特定适应症上的安全性和有效性，从 而为患者提供安全有效的治疗选择。
药物临床试验的阶段
01
02
03
04
I期临床试验
初步评估药物在人体上的安全 性和耐受性，以及药物代谢和
药效动力学特征。
II期临床试验
评估药物的疗效和安全性，通 常涉及一定数量的患者。
试验数据收集与记录
数据收集
按照数据收集表的要求，及时收 集受试者的相关数据和观察结果
。
数据记录
将收集的数据准确无误地记录在 数据表中，确保数据的可追溯性
和可靠性。
数据核查
对记录的数据进行核查，确保数 据的准确性和完整性，及时发现
并纠正错误或遗漏。
试验结束与总结
数据整理与分析
对收集到的数据进行整理和分析，采用适当的统 计分析方法对数据进行分析和解释。
GCP培训的考核
培训结束后，需要进行考核，考核形式包括笔试、面试和实践操作等。
GCP培训的证书
通过考核的人员可以获得GCP培训证书，证书有效期一般为3年，到期需要进行 复训并重新考核。
CHAPTER 05
药物临床试验的质量管理
质量管理概述
新药Ⅱ、Ⅲ期临床试验的规范化设计讲义66页PPT
❖ 知识就是财富 ❖ 丰富你的人生
71、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。——康德 72、家庭成为快乐的种子在外也不致成为障碍物但在旅行之际却是夜间的伴侣。——西塞罗 73、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。——伏尔泰 74、路漫漫其修道远，吾将上下而求索。——屈原 75、内外相应，言行相称。——韩非
新药Ⅱ、Ⅲ期临床试验的规范化设计 讲义
46、法律有权打破平静。——马·格林 47、在一千磅法律里，没有一盎司仁 爱。— —英国
4ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ、法律一多，公正就少。——托·富 勒 49、犯罪总是以惩罚相补偿；只有处 罚才能 使犯罪 得到偿 还。— —达雷 尔
50、弱者比强者更能得到法律的保护 。—— 威·厄尔
谢谢你的阅读
71、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。——康德 72、家庭成为快乐的种子在外也不致成为障碍物但在旅行之际却是夜间的伴侣。——西塞罗 73、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。——伏尔泰 74、路漫漫其修道远，吾将上下而求索。——屈原 75、内外相应，言行相称。——韩非
新药Ⅱ、Ⅲ期临床试验的规范化设计 讲义
46、法律有权打破平静。——马·格林 47、在一千磅法律里，没有一盎司仁 爱。— —英国
4ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ、法律一多，公正就少。——托·富 勒 49、犯罪总是以惩罚相补偿；只有处 罚才能 使犯罪 得到偿 还。— —达雷 尔
50、弱者比强者更能得到法律的保护 。—— 威·厄尔
谢谢你的阅读
医药与生命科学行业新药研发与临床试验培训ppt (2)
政策变化影响
不同国家和地区的药品审批政策存在差异， 政策的变化可能对新药的研发和上市产生影
响。
创新药物技术的发展与趋势
ห้องสมุดไป่ตู้
基因治疗和细胞治疗等新兴技术
随着基因组学和细胞生物学等领域的不断发展，基因治 疗和细胞治疗等新兴技术为新药研发提供了新的思路和 方向。
个性化医疗和精准医疗的趋势
随着医疗技术的进步，个性化医疗和精准医疗的趋势越 来越明显，这为新药研发提供了新的机会和挑战。
求。
05
新药研发与临床试验的挑战 与展望
新药研发的成本与风险
要点一
成本高昂
新药研发需要投入大量资金，包括基础研究、临床前试验 、临床试验以及上市后的监测和维护等，成本巨大。
要点二
风险难以预测
新药研发过程中存在许多不确定性因素，如临床试验失败 、药物副作用等，导致投资回报率难以预测。
临床试验的招募与合规性
临床试验的伦理与法规
伦理原则
临床试验必须遵循伦理原则，确保受试者的权益、安全和福祉得到充分保障。 伦理委员会负责对试验方案进行审查和监督。
法规要求
各国药品监管部门制定了严格的法规要求，以确保临床试验的规范性和科学性 。研究人员必须遵守相关法规，确保试验数据的真实性和可靠性。
03
新药研发的关键环节
临床试验的报告撰写与审查
总结词
临床试验报告是记录整个试验过程和结果的正式文件，需要按照相关法规和指导原则进 行撰写。
详细描述
在报告撰写阶段，需要清晰地描述试验目的、方法、结果和结论，并遵循相关法规和指 导原则的要求。在报告审查阶段，需要对报告进行严格的审查，确保其内容真实、准确 、完整和科学。同时，还需要对报告的格式和语言表达进行审查，以确保其符合规范要
新药的临床试验-PPT课件
• 为II期的延续，扩大的临床试验阶段 • 在更大范围内对该新药进行评价 • 增加病例数（一般不少于300例；一类避孕药应完成1000例
12个月经周期的开放试验；特殊病种，特殊情况酌定） • 增加临床研究单位（一般不少于3个；每单位病例数不少
于20例）
• 各项要求与II期基本相似 • 一般不要求双盲法
- 补充临床试验
• 重点：考察不良反应；包括大规模、长期研 究了解该药对病死率、发病率的影响
• 有一倾向：利用临床试验与促销联系，有许 多临床试验为开放试验，应注意其科学价值
28
IV期临床试验
重点-不良反应考察
• 一般性考察：与疗效观察同时进行；设计方案应包括 对不良反应评定标准、记录方法—
• 重点考察：针对某种已肯定或不能肯定的不良反应； 最好在对不良反应观察有经验的中心进行
22
I 期临床试验
(Phase I Clinical Trial )
• 最初始在人体的试验 • 主要目的： - 研究人体对新药的耐受程度-耐受性试验；
注意人体出现的副作用及处理方法 - 了解新药在人体内的药动学过程 - 摸索新药安全有效的给药方案-最适剂量、
给药间隔、途径；为下一期的临床试验 提供依据
37
了解生物利用度目的
• 指导药物制剂的生产 • 指导合理用药 • 寻找药品无效或中毒的原因 • 为评价药物处方设计的合理性提供依据
38
生物利用度
• 药物吸收程度指标： -相对生物利用度 F=待测试品的 /
相同剂量参比标准品的AUC
-绝对生物利用度 F=待测试品的 /
相同剂量静注的AUC
• 药效为吸收速率和吸收量二者的函数；仅吸收量 相同尚不能保证生物等效性，因吸收速率 可能 不一样；至少要通过AUC、Cmax、Tmax、三 项来评价才较全面
12个月经周期的开放试验；特殊病种，特殊情况酌定） • 增加临床研究单位（一般不少于3个；每单位病例数不少
于20例）
• 各项要求与II期基本相似 • 一般不要求双盲法
- 补充临床试验
• 重点：考察不良反应；包括大规模、长期研 究了解该药对病死率、发病率的影响
• 有一倾向：利用临床试验与促销联系，有许 多临床试验为开放试验，应注意其科学价值
28
IV期临床试验
重点-不良反应考察
• 一般性考察：与疗效观察同时进行；设计方案应包括 对不良反应评定标准、记录方法—
• 重点考察：针对某种已肯定或不能肯定的不良反应； 最好在对不良反应观察有经验的中心进行
22
I 期临床试验
(Phase I Clinical Trial )
• 最初始在人体的试验 • 主要目的： - 研究人体对新药的耐受程度-耐受性试验；
注意人体出现的副作用及处理方法 - 了解新药在人体内的药动学过程 - 摸索新药安全有效的给药方案-最适剂量、
给药间隔、途径；为下一期的临床试验 提供依据
37
了解生物利用度目的
• 指导药物制剂的生产 • 指导合理用药 • 寻找药品无效或中毒的原因 • 为评价药物处方设计的合理性提供依据
38
生物利用度
• 药物吸收程度指标： -相对生物利用度 F=待测试品的 /
相同剂量参比标准品的AUC
-绝对生物利用度 F=待测试品的 /
相同剂量静注的AUC
• 药效为吸收速率和吸收量二者的函数；仅吸收量 相同尚不能保证生物等效性，因吸收速率 可能 不一样；至少要通过AUC、Cmax、Tmax、三 项来评价才较全面
培训课件：新药开发中的临床试验指南
件和招募人数。
受试者筛选
对潜在受试者进行筛选 ，确保符合试验要求和
伦理原则。
知情同意
向受试者充分告知试验 目的、风险和权益等信
息，获得知情同意。
受试者管理
对受试者进行登记、分 组、随访和监测，确保
受试者安全和权益。
试验数据采集与管理
数据采集计划
制定详细的数据采集计划，明 确采集内容、采集方法和采集
未来发展趋势与展望
扩大国际合作
加强国际间的临床试验合作，共享资源和技术，提高研究质量。
强化伦理审查
加强伦理审查力度，确保受试者权益得到充分保障。
个性化治疗研究
随着精准医疗技术的发展，个性化治疗将成为临床试验的重要方向。
免疫疗法研究
随着免疫疗法研究的深入，其在临床试验中的应用将更加广泛和深入。
06
讨论与结论
对研究结果进行深入讨论，得出结论 ，并提出建议和展望。
05
临床试验的挑战与展望
常见问题与解决策略
试验设计问题
数据管理问题
确保试验设计科学、合理，遵循伦理原则 ，充分考虑受试者的权益。
建立完善的数据收集、整理、分析系统， 确保数据准确性和可靠性。
统计分析问题
伦理审查问题
选择合适的统计方法，进行科学的数据分 析，避免误导结论。
临床试验的阶段
01
02
03
04
I期临床试验
初步评价药物的安全性和耐受 性。
II期临床试验
评估药物的疗效和安全性，进 一步确认药物的剂量和给药方
案。
III期临床试验
大规模、多中心临床试验，进 一步确认药物的疗效和安全性 ，为药物注册提供数据支持。
IV期临床试验
受试者筛选
对潜在受试者进行筛选 ，确保符合试验要求和
伦理原则。
知情同意
向受试者充分告知试验 目的、风险和权益等信
息，获得知情同意。
受试者管理
对受试者进行登记、分 组、随访和监测，确保
受试者安全和权益。
试验数据采集与管理
数据采集计划
制定详细的数据采集计划，明 确采集内容、采集方法和采集
未来发展趋势与展望
扩大国际合作
加强国际间的临床试验合作，共享资源和技术，提高研究质量。
强化伦理审查
加强伦理审查力度，确保受试者权益得到充分保障。
个性化治疗研究
随着精准医疗技术的发展，个性化治疗将成为临床试验的重要方向。
免疫疗法研究
随着免疫疗法研究的深入，其在临床试验中的应用将更加广泛和深入。
06
讨论与结论
对研究结果进行深入讨论，得出结论 ，并提出建议和展望。
05
临床试验的挑战与展望
常见问题与解决策略
试验设计问题
数据管理问题
确保试验设计科学、合理，遵循伦理原则 ，充分考虑受试者的权益。
建立完善的数据收集、整理、分析系统， 确保数据准确性和可靠性。
统计分析问题
伦理审查问题
选择合适的统计方法，进行科学的数据分 析，避免误导结论。
临床试验的阶段
01
02
03
04
I期临床试验
初步评价药物的安全性和耐受 性。
II期临床试验
评估药物的疗效和安全性，进 一步确认药物的剂量和给药方
案。
III期临床试验
大规模、多中心临床试验，进 一步确认药物的疗效和安全性 ，为药物注册提供数据支持。
IV期临床试验
新药研究与新药临床试验课件
新药研究与新药临床试验
新药的研发过程
新药研究与新药临床试验
经历上述过程新药具有的特点
1、创新性
新药研究与新药临床试验
2、高风险性
5,000~10,000个NCEs
250个进入临床前研究 (2.5～5％）
5个进入临床试验 (0.05～0.1%)
1个 获得上市 (0.01-0.02%)
新药研究与新药临床试验
填写“浙医二院药物 临床试验申请表”（附件2） 秘书（门诊11楼1110室 1） 收集资料并审核 修改 临床试验（本院为参加单位， 负责单位为国家GCP中心）
首批13个
• 2005年，国家食品药品监督管理局认证
更名为药物临床试验机构
• 2009年底，全国约有275家医疗机构可以开
展药物临床试验 每3年复核一次
新药研究与新药临床试验
浙医二院药物临床试验机构组织框架图
档案室
病理、心电图、B超、 放射等辅助检查科 室
病案室 临床检验中心 静脉配置中心 专业组
Phase IB/II
新药研究与新药临床试验
•
是否所有的药品上市 均需经历如此复杂的 过程？ 根据新药注册分类的 不同，要求不同
新药研究与新药临床试验
一、新药的定义
• 新药系指未在我国上市销售过的药品。
已上市药品改变剂型、改变给药途径或制
成新的复方制剂的，也按新药管理。
新药研究与新药临床试验
照SFDA规定的程序和要求进行临床试验
新药研究与新药临床试验
临床试验种类
• 非注册为目的的国际多中心临床试验 未在任何国家上市的药品—国外制药企业 申请未在国外上市的新药在我国进行临床 试验。
新药研究与新药临床试验
新药的研发过程
新药研究与新药临床试验
经历上述过程新药具有的特点
1、创新性
新药研究与新药临床试验
2、高风险性
5,000~10,000个NCEs
250个进入临床前研究 (2.5～5％）
5个进入临床试验 (0.05～0.1%)
1个 获得上市 (0.01-0.02%)
新药研究与新药临床试验
填写“浙医二院药物 临床试验申请表”（附件2） 秘书（门诊11楼1110室 1） 收集资料并审核 修改 临床试验（本院为参加单位， 负责单位为国家GCP中心）
首批13个
• 2005年，国家食品药品监督管理局认证
更名为药物临床试验机构
• 2009年底，全国约有275家医疗机构可以开
展药物临床试验 每3年复核一次
新药研究与新药临床试验
浙医二院药物临床试验机构组织框架图
档案室
病理、心电图、B超、 放射等辅助检查科 室
病案室 临床检验中心 静脉配置中心 专业组
Phase IB/II
新药研究与新药临床试验
•
是否所有的药品上市 均需经历如此复杂的 过程？ 根据新药注册分类的 不同，要求不同
新药研究与新药临床试验
一、新药的定义
• 新药系指未在我国上市销售过的药品。
已上市药品改变剂型、改变给药途径或制
成新的复方制剂的，也按新药管理。
新药研究与新药临床试验
照SFDA规定的程序和要求进行临床试验
新药研究与新药临床试验
临床试验种类
• 非注册为目的的国际多中心临床试验 未在任何国家上市的药品—国外制药企业 申请未在国外上市的新药在我国进行临床 试验。
新药研究与新药临床试验
医药与生命科学行业新药研发与临床试验培训ppt
全球医药市场持续增长，新兴市场潜 力巨大，为行业发展提供了广阔的空 间。
生物技术的崛起、基因编辑技术的突 破以及人工智能在药物研发中的应用 ，为行业发展注入了新的活力。
新药研发的重要性
新药研发是医药与生命科学行 业的核心，是推动行业发展的 重要动力。
新药研发能够为患者提供更有 效、更安全的治疗方案，提高 患者的生活质量。
2023-12-24
医药与生命科学行业新药研发与临 床试验培训
汇报人：可编辑
目 录
• 医药与生命科学行业概述 • 新药研发流程与管理 • 临床试验设计与实施 • 新药研发与临床试验的挑战与解决方案 • 案例分析与实践经验分享
01
医药与生命科学行业概述
行业背景与发展趋势
医药与生命科学行业是全球范围内发 展最快的产业之一，随着人口老龄化 、疾病谱变化以及技术进步，该行业 呈现出蓬勃发展的趋势。
沟通机制
建立有效的沟通机制，促进研究者之 间的交流与合作，分享经验和教训， 提高整体研究水平。
05
案例分析与实践经验分享
成功的新药研发案例
案例一
针对癌症的新型靶向药物研发
案例三
基于基因编辑技术的基因疗法研发
案例二
针对罕见病的创新疗法研发
案例四
基于人工智能的药物设计方法应用
有效的临床试验实践
实践一
详细描述
临床前研究阶段主要通过动物实验和体外实验等方法，对化 合物的药效学、药代动力学、毒理学等进行系统评价和研究 ，以评估化合物的疗效和安全性，为临床试验提供科学依据 。
临床试验申请与审批
总结词
临床试验申请与审批是新药研发的必经环节，涉及到伦理审查、药品注册申请、药品监管等多个方面 。
新药在临床实践中的临床医学培训课件设计
新药临床实践中的
05
伦理和法规要求
伦理原则遵守
尊重受试者权利
确保受试者在参加新药临床试验 过程中的人身权利得到充分尊重
和保护。
保障受试者安全
采取必要措施确保受试者在试验 过程中安全，并及时处理任何不
良反应或意外事件。
公正选择受试者
依据科学标准和公正原则选择受 试者，避免任何形式的歧视和不
公平待遇。
法规要求遵守
遵守国家法律法规
确保新药临床试验符合国家相关法律法规的规定 ，包括药品管理法、医疗器械监督管理条例等。
注册备案制度
按照相关规定进行临床试验的注册备案，及时向 监管部门报送试验数据和结果。
禁止非法临床试验
严禁开展未经批准或不符合规定的临床试验，杜 绝任何形式的非法临床试验行为。
知情同意书的签署和保密协议的遵守
新药研发背景
疾病现状与治疗需求
科学技术进步
针对当前存在的疾病，分析其治疗需 求和未满足的医疗需求。
介绍新药研发过程中涉及的科学技术 进步和创新。
现有治疗手段的局限性
阐述现有治疗手段的不足之处，以及 新药研发的必要性。
新药临床试验的目的和意义
评估药物安全性和有效性
通过临床试验对新药的安全性和有效性进行科学评估。
病例分析培训
强化病例分析能力
VS
病例分析培训是新药在临床实践中应 用的必要补充。培训内容包括对典型 病例的分析、讨论和总结，以及如何 根据病例情况调整治疗方案等。通过 培训，医生能够提高病例分析能力， 更好地掌握新药在临床实践中的应用 。
临床医学培训课件
04
设计的评估和反馈
培训效果评估
01
02
经验教训总结
医药与生命科学行业新药研发与临床试验培训ppt
针对基因编辑技术的研发、应用和管 理制定了相关规定和监管措施。
医疗器械监督管理条例
对医疗器械的研制、生产、经营、使 用等环节进行规范和监管。
伦理审查与伦理原则
01
02
03
伦理审查委员会
负责审查新药研发和临床 试验的伦理合规性，确保 研究符合伦理原则。
伦理原则
尊重受试者自主权、不伤 害受试者、公正原则、保 密原则等。
03
质量控制与监督
建立严格的质量控制体系，对试验过程进行全面的监督和检查，确保试
验数据的可靠性和准确性。同时，对试验过程中出现的问题进行及时处
理和解决，保证试验的顺利进行。
04
医药与生命科学行业法规与伦 理
医药与生命科学行业法规概述
药品管理法
基因编辑技术管理条例
规定了药品注册、生产、经营、使用 等环节的管理要求和法律责任。
05
新药研发与临床试验的未来展 望
新药研发与临床试验的发展趋势
1
2
人工智能与大数据技术的应用
利用人工智能和大数据技术进行药物筛选、预测 模型和精准医疗研究，提高新药研发和临床试验 的效率和成功率。
免疫疗法和基因疗法的研究
随着免疫疗法和基因疗法的发展，未来新药研发 将更加注重这些新型治疗方法的探索和应用。
3
个性化医疗的兴起
根据患者的基因、生活方式和环境因素等个体差 异，制定个性化的治疗方案，提高治疗效果和患 者的生存质量。
新药研发与临Βιβλιοθήκη 试验的创新和突破新型药物靶点的发现 针对癌症、神经退行性疾病等复杂疾病，发现新型药物靶点，为 新药研发提供新的方向和思路。
新型药物剂型的开发
开发新型药物剂型，如纳米药物、脂质体等，提高药物的生物利用 度和治疗效果。
新药在临床实践中的临床医学培训课件设计
降低医疗成本
新药的出现也降低了医疗成本。新药的生产过程更加高效，降低了药物的制造成本，同时 新药的治疗效果更好，减少了患者的住院时间和康复时间，从而降低了整个社会的医疗成 本。
THANKS.
临床疗效评估
新药的疗效需经过严格的临床试验验证，比较其与传统治疗方法的 优劣。
成本效益分析
除了考虑新药的治疗效果外，还需评估其成本和经济效益，确保药 物在经济上可行。
资源合理配置
根据成本效益分析结果，合理配置医疗资源，使患者获得最佳的治疗 效果和经济收益。
新药在临床实践中
05
的未来展望
新药的研发趋势和方向
科技进步
生物技术、基因编辑等领 域的突破为新药研发提供 了技术支持。
政策环境
政府对新药研发的政策支 持和法规环境对行业发展 具有重要影响。
新药的主要治疗领域
肿瘤治疗
针对癌症的新药是当前研 发的重点领域，涉及免疫 疗法、靶向治疗等多种方 法。
心血管疾病
针对高血压、冠心病等疾 病的新药研发取得重要进 展。
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学等领域的快速发展，精准医疗 已成为新药研发的重要方向。通过个性化治疗，针对特定 患者群体的药物将更加有效和安全。
免疫疗法
免疫疗法已成为肿瘤治疗的重要手段，通过激活患者自身 的免疫系统来攻击肿瘤细胞，具有长期疗效和较低的副作 用。
细胞疗法
细胞疗法是一种新兴的治疗方法，通过改造和培养细胞来 治疗疾病，具有巨大的潜力。
新药的临床实践
02
新药的临床试验
临床试验目的
伦理审查
验证新药的有效性和安全性，为药品 注册提供科学依据。
确保临床试验符合伦理原则，保障受 试者的权益和安全。
新药的出现也降低了医疗成本。新药的生产过程更加高效，降低了药物的制造成本，同时 新药的治疗效果更好，减少了患者的住院时间和康复时间，从而降低了整个社会的医疗成 本。
THANKS.
临床疗效评估
新药的疗效需经过严格的临床试验验证，比较其与传统治疗方法的 优劣。
成本效益分析
除了考虑新药的治疗效果外，还需评估其成本和经济效益，确保药 物在经济上可行。
资源合理配置
根据成本效益分析结果，合理配置医疗资源，使患者获得最佳的治疗 效果和经济收益。
新药在临床实践中
05
的未来展望
新药的研发趋势和方向
科技进步
生物技术、基因编辑等领 域的突破为新药研发提供 了技术支持。
政策环境
政府对新药研发的政策支 持和法规环境对行业发展 具有重要影响。
新药的主要治疗领域
肿瘤治疗
针对癌症的新药是当前研 发的重点领域，涉及免疫 疗法、靶向治疗等多种方 法。
心血管疾病
针对高血压、冠心病等疾 病的新药研发取得重要进 展。
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学等领域的快速发展，精准医疗 已成为新药研发的重要方向。通过个性化治疗，针对特定 患者群体的药物将更加有效和安全。
免疫疗法
免疫疗法已成为肿瘤治疗的重要手段，通过激活患者自身 的免疫系统来攻击肿瘤细胞，具有长期疗效和较低的副作 用。
细胞疗法
细胞疗法是一种新兴的治疗方法，通过改造和培养细胞来 治疗疾病，具有巨大的潜力。
新药的临床实践
02
新药的临床试验
临床试验目的
伦理审查
验证新药的有效性和安全性，为药品 注册提供科学依据。
确保临床试验符合伦理原则，保障受 试者的权益和安全。
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试验。本期应在卫生行政 部门指定的医院中进行。
试验分为两个阶段：第一阶段先在一个医院少数病人身上试验， 第二阶段则是在已有经验的基础上扩大试验范围，至少应包括三个 不同医院。
本期试验的目的是在有对照的试验条件下，详细考察确定新药 的临床疗效，包括一种或数种适应症，评价药物的安全性，观察短 期应用时的不良反应；验证短期应用的最适剂量；确定新药在患者 身上的药物代谢动力学和生物利用度参数；适当研究剂量与效应的 关系；初步研究可预期的药物相互作用。本期可采用单盲法或双盲 法的试验原则。试验结果进行统计学处理后，应作出评价和相应的 结论，并结合一期临床试验的结果，写出正式的新药临床试验报告， 经省卫生厅转报卫生部批准试生产。
本期试验总的例数常见病、多发病一般不应少于300例（其 中主要病种不少于100例）。计划生育药不少于1000例，每例观察 期间不少于12个月经周期。
III期临床试验
• III期临床试验为治疗作用确证阶段。其目的是进 一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申 请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足 够样本量的随机盲法对照试验。
• 以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。Ⅱ期临床研究 将确定该药缓解关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不 同剂量时不良反应的发生率的高低，以确定疼痛得到充分缓 解但不良反应最小的剂量。
• 可以说，Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。Ⅱ期 临床试验一般通过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以 采取其他设计形式），对新药的有效性和安全性作出初步评 价，并为设计Ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依据。
Ⅰ期临床试验的内容 根据我国药品临床试验指导原则，Ⅰ期临床试验包括：
人体耐受性试验
单剂量递增耐受性试验
多剂量耐受性试验(视临床给药方案而定) 人体药物代谢动力学试验
Ⅰ期：此阶段大概需要1年时间，由20～80例正常健康志愿 者参加。这些试验研究了药物的安全性方面，包括安全剂 量范围。此阶段的研究同时确定了药物在体内的吸收、
• 通过Ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓 度所需要的药品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常 在健康的人体上是不可能证实药品的治疗作用的.
• 在临床研究的第二阶段即Ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志 愿者,然后重新评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药 物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的,对那些影响 肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。
• 本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多 样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方 面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品 获批上市提供支撑。
• 此阶段持续约3年时间，通常需要诊所和医院的 1000～300名患者参与。医师通过对病患的监测 以确定疗效和不良反应。
三期药物临床试验，药物批准上市前最重要 的临床试验，会花费3~5亿美元。根据路透社的报 道，2008-2010年总共有55项新药研究终止于3期 临床，这个数字要比2005~2007年终止于三期临床 药物试验的药物高出近一倍。这里有几个原因，首 先药品研发的周期较长，每个环节彼此都有着紧密 影响，药品的研发模式在很多大药厂已经固定，想 要迅速转型或者跟上FDA对新药审评的要求并非一 时可以解决。其次FDA审评更加严格，把安全性提 到了前所未有的高度，很多药厂也只能忍痛割爱放 弃那些“不太好”的三期临床试验结果。
新药研发之
Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方 案提供依据。
Ⅰ期研究是人体药理学研究，通常是非治疗目的。一般在 健康志愿者或某类患者中行；具有显著潜在毒性的药物通常 选择患者作为研究对象。
Ⅰ期研究可以是开放、自身对照的，也可以为了提高观察 有效性，采用随机和盲法。
验失败 • 赛诺菲前列腺癌药物Zaltrap III期临床试验败北
结束语
希望有突破性进展的新药尽快上市，又 要保证上市药品的安全，把握好上市速度 与安全性保证的平衡是政府监管部门面临 的挑战。新药研发除了开发周期长以外， 更是一项资金投入大、不可预测因素多的 系统工程，其高风险性不容置疑。新药的 希望寄托在在座各位的身上，大家一起加 油！
分布、代谢和排泄、以及药物的作用持续时间等项目，1期 人体实验，短期小规模，20到100人，主要检查药物对人 体有无急性毒副作用
1、一般选择健康成人志愿者(年龄18-45岁)为受试对象，男 女各半。
2、毒性较大的药物，或耐受性在健康人与患者之间差异较 大的药物，选择符合药物治疗指征的患者作为对象。
3、考虑受试对象利益的某些特殊要求。
2012年5个在III期临床试验惨遭失败 的药物
• 罗氏胆固醇药物dalcetrapib III期临床试验失败 • 默克胃腺癌药物Erbitux的III期临床试验未达主要
终末点 • 安进中止胰腺癌药物ganitumab III期临床试验 • Agennix公司肺癌药物talactoferrin三期临床试
试验分为两个阶段：第一阶段先在一个医院少数病人身上试验， 第二阶段则是在已有经验的基础上扩大试验范围，至少应包括三个 不同医院。
本期试验的目的是在有对照的试验条件下，详细考察确定新药 的临床疗效，包括一种或数种适应症，评价药物的安全性，观察短 期应用时的不良反应；验证短期应用的最适剂量；确定新药在患者 身上的药物代谢动力学和生物利用度参数；适当研究剂量与效应的 关系；初步研究可预期的药物相互作用。本期可采用单盲法或双盲 法的试验原则。试验结果进行统计学处理后，应作出评价和相应的 结论，并结合一期临床试验的结果，写出正式的新药临床试验报告， 经省卫生厅转报卫生部批准试生产。
本期试验总的例数常见病、多发病一般不应少于300例（其 中主要病种不少于100例）。计划生育药不少于1000例，每例观察 期间不少于12个月经周期。
III期临床试验
• III期临床试验为治疗作用确证阶段。其目的是进 一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申 请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足 够样本量的随机盲法对照试验。
• 以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。Ⅱ期临床研究 将确定该药缓解关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不 同剂量时不良反应的发生率的高低，以确定疼痛得到充分缓 解但不良反应最小的剂量。
• 可以说，Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。Ⅱ期 临床试验一般通过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以 采取其他设计形式），对新药的有效性和安全性作出初步评 价，并为设计Ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依据。
Ⅰ期临床试验的内容 根据我国药品临床试验指导原则，Ⅰ期临床试验包括：
人体耐受性试验
单剂量递增耐受性试验
多剂量耐受性试验(视临床给药方案而定) 人体药物代谢动力学试验
Ⅰ期：此阶段大概需要1年时间，由20～80例正常健康志愿 者参加。这些试验研究了药物的安全性方面，包括安全剂 量范围。此阶段的研究同时确定了药物在体内的吸收、
• 通过Ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓 度所需要的药品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常 在健康的人体上是不可能证实药品的治疗作用的.
• 在临床研究的第二阶段即Ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志 愿者,然后重新评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药 物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的,对那些影响 肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。
• 本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多 样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方 面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品 获批上市提供支撑。
• 此阶段持续约3年时间，通常需要诊所和医院的 1000～300名患者参与。医师通过对病患的监测 以确定疗效和不良反应。
三期药物临床试验，药物批准上市前最重要 的临床试验，会花费3~5亿美元。根据路透社的报 道，2008-2010年总共有55项新药研究终止于3期 临床，这个数字要比2005~2007年终止于三期临床 药物试验的药物高出近一倍。这里有几个原因，首 先药品研发的周期较长，每个环节彼此都有着紧密 影响，药品的研发模式在很多大药厂已经固定，想 要迅速转型或者跟上FDA对新药审评的要求并非一 时可以解决。其次FDA审评更加严格，把安全性提 到了前所未有的高度，很多药厂也只能忍痛割爱放 弃那些“不太好”的三期临床试验结果。
新药研发之
Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方 案提供依据。
Ⅰ期研究是人体药理学研究，通常是非治疗目的。一般在 健康志愿者或某类患者中行；具有显著潜在毒性的药物通常 选择患者作为研究对象。
Ⅰ期研究可以是开放、自身对照的，也可以为了提高观察 有效性，采用随机和盲法。
验失败 • 赛诺菲前列腺癌药物Zaltrap III期临床试验败北
结束语
希望有突破性进展的新药尽快上市，又 要保证上市药品的安全，把握好上市速度 与安全性保证的平衡是政府监管部门面临 的挑战。新药研发除了开发周期长以外， 更是一项资金投入大、不可预测因素多的 系统工程，其高风险性不容置疑。新药的 希望寄托在在座各位的身上，大家一起加 油！
分布、代谢和排泄、以及药物的作用持续时间等项目，1期 人体实验，短期小规模，20到100人，主要检查药物对人 体有无急性毒副作用
1、一般选择健康成人志愿者(年龄18-45岁)为受试对象，男 女各半。
2、毒性较大的药物，或耐受性在健康人与患者之间差异较 大的药物，选择符合药物治疗指征的患者作为对象。
3、考虑受试对象利益的某些特殊要求。
2012年5个在III期临床试验惨遭失败 的药物
• 罗氏胆固醇药物dalcetrapib III期临床试验失败 • 默克胃腺癌药物Erbitux的III期临床试验未达主要
终末点 • 安进中止胰腺癌药物ganitumab III期临床试验 • Agennix公司肺癌药物talactoferrin三期临床试