医学统计学课件：第三篇-医学科学研究设计
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《医学统计学》完整课件
确保受试者在医学统计学研究中的权 益得到充分尊重，遵循知情同意原则
，不损害受试者身心健康。
保护隐私
对受试者个人信息和数据进行严格保 密，防止数据泄露和滥用，确保个人
隐私不受侵犯。
公正选择受试者
遵循公平、公正原则，合理选择受试 者，避免任何形式的歧视和偏见。
数据安全与隐私保护
1 2
数据加密与备份
对医学统计数据进行加密处理，确保数据安全； 同时定期备份数据，防止数据丢失。
医学统计学的应用领域
临床试验
流行病学
在临床试验中，医学统计学用于分析试验 数据，评估治疗效果和安全性。
在流行病学研究中，医学统计学用于分析 疾病分布和影响因素，为预防和控制疾病 提供依据。
公共卫生
生物统计学
在公共卫生领域，医学统计学用于监测和 评估公共卫生状况，制定和评估公共卫生 政策。
在生物统计学中，医学统计学用于研究生 物学数据的分布和变化规律，为生物学研 究和医学研究提供支持。
生存分析中的多因素分析方法
多因素分析方法
考虑多个因素对生存时间的影响，常用方法有Cox比例风险模型和 分层分析等。
Cox比例风险模型
一种半参数模型，用于研究多个因素对生存时间的影响，并给出相 对风险比。
分层分析
将研究对象按照某些特征进行分层，然后在各层内进行统计分析，以 探讨各层内因素对生存时间的影响。
数据整理
对收集到的数据进行整理、核对和分类，确 保数据的规范化和标准化。
数据分析
选择合适的数据分析方法和技术，对数据进 行深入分析和挖掘，得出科学结论。
报告撰写
按照学术规范和要求，撰写研究报告或论文 ，客观地呈现研究结果和结论。
07
医学统计学中的伦理问题与数 据安全
，不损害受试者身心健康。
保护隐私
对受试者个人信息和数据进行严格保 密，防止数据泄露和滥用，确保个人
隐私不受侵犯。
公正选择受试者
遵循公平、公正原则，合理选择受试 者，避免任何形式的歧视和偏见。
数据安全与隐私保护
1 2
数据加密与备份
对医学统计数据进行加密处理，确保数据安全； 同时定期备份数据，防止数据丢失。
医学统计学的应用领域
临床试验
流行病学
在临床试验中，医学统计学用于分析试验 数据，评估治疗效果和安全性。
在流行病学研究中，医学统计学用于分析 疾病分布和影响因素，为预防和控制疾病 提供依据。
公共卫生
生物统计学
在公共卫生领域，医学统计学用于监测和 评估公共卫生状况，制定和评估公共卫生 政策。
在生物统计学中，医学统计学用于研究生 物学数据的分布和变化规律，为生物学研 究和医学研究提供支持。
生存分析中的多因素分析方法
多因素分析方法
考虑多个因素对生存时间的影响，常用方法有Cox比例风险模型和 分层分析等。
Cox比例风险模型
一种半参数模型，用于研究多个因素对生存时间的影响，并给出相 对风险比。
分层分析
将研究对象按照某些特征进行分层，然后在各层内进行统计分析，以 探讨各层内因素对生存时间的影响。
数据整理
对收集到的数据进行整理、核对和分类，确 保数据的规范化和标准化。
数据分析
选择合适的数据分析方法和技术，对数据进 行深入分析和挖掘，得出科学结论。
报告撰写
按照学术规范和要求，撰写研究报告或论文 ，客观地呈现研究结果和结论。
07
医学统计学中的伦理问题与数 据安全
《医学统计学》完整课件课件
双变量正态分布
描述两个变量之间的联合分布情况，以及它们之间的相关系数和协方差
回归模型
用自变量解释因变量的变化，建立自变量和因变量之间的线性回归模型
用于描述自变量对因变量的影响程度和方向的指标
通过残差分析、异常值检测等方法，对回归模型的拟合效果进行评估
当存在多个自变量时，建立多个自变量与因变量之间的线性回归模型，并对模型进行优化和评估
散点图
用点的密集程度和变化趋势表示两指标之间的直线和曲线关系。
线图
用线段的升降来表示变量的连续变化情况。
实验设计的基本原则与方法
设立对照组，以消除非处理因素的干扰。
对照原则
随机选择实验对象，减少人为误差。
随机原则
多次实验，提高实验的可靠性和精确度。
重复原则
使实验组和对照组的条件基本相同，减少误差。
数据的收集
数据的整理是将原始数据转化为有序、规范的数据形式的过程。包括数据清洗、分类、分组、汇总、图表制作等环节。其中，数据清洗是数据整理的关键步骤，可以去除无效数据、纠正错误数据、删除重复数据等。
数据的整理
03
描述性统计学
散布程度分析
描述数据的离散程度
数据的描述性统计分析
频数分析
统计每个数据出现的次数
单样本t检验的实例
单样本假设检验
两样本的方差分析
07
相关与回归分析
确定关系
相关关系
等级相关
偏相关
两变量间的关系类型
01
02
03
04
描述性统计量
通过计算相关系数等指标，定量描述两个变量之间的相关程度
两变量间的线性相关分析
相关系数
用于衡量两个变量之间的线性相关程度的指标，其绝对值的大小表示相关程度的大小
《医学统计学》PPT课件
提高医学研究的科学性和准确性
02
通过医学统计学的应用，可以对医学数据进行更科学、更准确
的分析和推断，从而提高医学研究的科学性和准确性。
为医学决策提供科学依据
03
医学统计学可以为医学决策提供科学依据，如制定卫生政策、
评价医疗质量等。
医学统计学的研究对象与内容
研究对象
医学统计学的研究对象主要是人体及与 人体健康有关的各种具有不确定性的数 据。
配对设计
将实验对象按照一定条件进行配对，再 随机分配到不同处理组，比较配对组之 间的差异。
随机区组设计
将实验对象按照区组进行划分，每个区 组内再随机分配到不同处理组，比较区 组间的差异。
重复测量设计
对同一实验对象在不同时间或条件下进 行重复测量，比较不同时间或条件下的 差异。
04
医学统计学的应用
临床试验中的统计学应用
样本量不足问题
01
样本量过小，导致结果不稳 定，缺乏代表性；
02
样本量不足，无法检测到真 实的效应或关系；
03
样本量计算不准确，未能充 分考虑变异度和效应大小。
数据处理不当问题
01
数据清洗不彻底，存在异常值、缺失值或重复数据 ；
02
数据转换不合理，导致信息损失或失真；
03
数据分析方法选择不当，未能充分利用数据信息。
VS
研究内容
医学统计学的研究内容包括统计设计、数 据收集、整理、分析、推断以及统计方法 的选择和应用等。其中，统计设计是医学 统计学的基础，数据收集是医学统计学的 前提，数据整理是医学统计学的关键，数 据分析是医学统计学的核心，统计推断是 医学统计学的目的。
02
医学统计学的基本概念
《医学统计学》完整课件课件
偏态分布及其应用
偏态分布
与正态分布不同，偏态分布的钟形曲线 存在偏斜，即数据向一侧倾斜。
VS
偏态分布的应用
在医学研究中，偏态分布的数据需要经过 适当的转换才能进行正态分布分析，如对 数转换或平方根转换。例如，一些免疫学 指标（如抗体滴度）通常呈偏态分布，需 要通过转换才能进行统计分析。
04
推论性统计方法与应用
01
利用医学统计学方法，对传染病的发生、流行趋势和影响因素
进行分析，为防控策略制定提供科学依据。
健康相关行为监测
02
通过收集和分析健康相关行为数据，如吸烟、饮酒、饮食等，
评估其与健康状况的关系，为制定干预措施提供支持。
健康相关环境监测
03
运用医学统计学方法，对空气质量、水质等环境因素进行监测
和分析，评估其对居民健康的影响。
离散程度指标
描述数据之间的差异程度，常用的指标有方差、标准差和四 分位数间距。
正态分布及其应用
正态分布
一种常见的概率分布，其特征是数据分布呈钟形曲线，且均值为正态分布的中心，标准差为分布的幅 度。
正态分布的应用
在医学研究中，正态分布被广泛应用于测量数据的统计分析，如身高、体重、血压等指标的测量值多 呈正态分布。
3
期望与方差
描述概率分布中心位置和离散程度的两个重要参 数。
参数估计与假设检验
参数估计
根据样本数据估计总体参数的过程， 常用的参数估计方法包括点估计和区 间估计。
假设检验
根据样本数据对总体参数进行假设检 验的过程，常用的假设检验方法包括t 检验、卡方检验和回归分析等。
03
描述性统计方法与应用
频数分布表与直方图
t检验与方差分析
图文《医学统计学》PPT课件
步骤
提出假设、构造检验统计量、确定拒绝域、计算p值、做出决策。
t检验和方差分析
t检验
用于比较两组均数是否有差别，包括单样本t检验、配对样本t检验和独立样本t检验。
方差分析
用于比较多组均数是否有差别，包括单因素方差分析和多因素方差分析。
卡方检验和秩和检验
卡方检验
用于推断两个或多个总体率或构成比之 间有无差别，多用于分类资料的统计分 析。
特点
以医学为背景，以数据为基础， 运用统计学方法揭示医学现象的 数量特征和规律。
发展历程及现状
发展历程
医学统计学经历了从描述性统计到推 断性统计，再到现代多元统计分析的 发展历程。
现状
随着计算机技术的发展和大数据时代 的到来，医学统计学在医学研究和实 践中发挥着越来越重要的作用。
研究对象与任务
研究对象
样本量
样本中所包含的个体数目 。
随机抽样与非随机抽样
随机抽样
按照随机原则从总体中抽取样本的方法，保证每个个体被抽 中的机会相等。
非随机抽样
根据研究者的主观意愿或方便性选择样本的方法，可能导致 选择偏倚。
变量与数据类型
变量
研究中观察或测量的特征或属性。
数据类型
根据变量的性质可分为定量数据和定性数据。定量数据包括连续型数据和离散型 数据，定性数据包括分类数据和顺序数据。
医学统计学的研究对象包括生物医学数据、临床医学数据、公共卫生数据等。
任务
医学统计学的任务包括描述医学数据的分布特征、比较不同组别间的差异、分 析影响医学现象的因素、预测医学现象的发展趋势等。
02
医学统计学基本概念
总体与样本
01
02
03
总体
提出假设、构造检验统计量、确定拒绝域、计算p值、做出决策。
t检验和方差分析
t检验
用于比较两组均数是否有差别，包括单样本t检验、配对样本t检验和独立样本t检验。
方差分析
用于比较多组均数是否有差别，包括单因素方差分析和多因素方差分析。
卡方检验和秩和检验
卡方检验
用于推断两个或多个总体率或构成比之 间有无差别，多用于分类资料的统计分 析。
特点
以医学为背景，以数据为基础， 运用统计学方法揭示医学现象的 数量特征和规律。
发展历程及现状
发展历程
医学统计学经历了从描述性统计到推 断性统计，再到现代多元统计分析的 发展历程。
现状
随着计算机技术的发展和大数据时代 的到来，医学统计学在医学研究和实 践中发挥着越来越重要的作用。
研究对象与任务
研究对象
样本量
样本中所包含的个体数目 。
随机抽样与非随机抽样
随机抽样
按照随机原则从总体中抽取样本的方法，保证每个个体被抽 中的机会相等。
非随机抽样
根据研究者的主观意愿或方便性选择样本的方法，可能导致 选择偏倚。
变量与数据类型
变量
研究中观察或测量的特征或属性。
数据类型
根据变量的性质可分为定量数据和定性数据。定量数据包括连续型数据和离散型 数据，定性数据包括分类数据和顺序数据。
医学统计学的研究对象包括生物医学数据、临床医学数据、公共卫生数据等。
任务
医学统计学的任务包括描述医学数据的分布特征、比较不同组别间的差异、分 析影响医学现象的因素、预测医学现象的发展趋势等。
02
医学统计学基本概念
总体与样本
01
02
03
总体
医学统计学第3章实验设计
设计类型、估算样本含量、选定统计分析指标和方法等。
根据研究者是否人为地设置处理因素，即是否给予干预
措施，可将医学研究分为调查研究和实验研究两大类。
1. 调查研究
又称观察性研究或非实验性研究，确切地说应是非随机
化对比研究。它对研究对象不施加任何干预措施，是在 完全“自然状态”下对研究对象的特征进行观察、记录， 并对观察结果进行描述和对比分析。
依照因素与水平的不同，可产生四类实验：
单因素单水平实验，如研究教育干预法预防小儿单纯性
肥胖的效果； 单因素多水平实验，如研究不同含氟制剂的防龋效果； 多因素单水平实验，如比较不同治疗方案对椎间盘突出 的治疗效果； 多因素多水平实验，如研究多种药物不同剂量的联合治 疗对消化溃疡的疗效。
与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素。某些非
性。
三、实验效应
实验效应是处理因素作用下，受试对象的反应或结局，
它通过观察指标来体现。 选择观察指标时，应当注意以下几点：
1. 客观性
观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是指被
观察者的主观感受、记忆、陈述或观察者的主观判断结 果；而客观指标则是借助测量仪器或实验室检查等手段 获得的结果。 在临床试验中，主观指标易受观察者和被观察者心理因
组的研究对象数量出现较大差异。应用随机化排列可避 免这种现象。（中医药统计学与软件应用：附表17）
1. 完全随机化 完全随机化就是直接对受试对象进行随机化 分组，分组后各组受试对象的例数不一定相 等。其具体步骤如下： (1) 编号 将n个受试对象按一定顺序编号，如动物可
对照形式有多种，常有以下几种： 1. 安慰剂对照 安慰剂或称伪药物，是一种无药理作用的制剂，不含试 验药物的有效成分，但其外观如剂型、大小、颜色、重
医学研究的统计学设计ppt课件
气候转暖,自然缓解 药物治疗
②消除和减少实验误差 。
处理组： 处理因素 + 对照组： 比较结果： 处理因素
非处理因素 非处理因素
ppt课件.
处理效应 + 处理效应
非处理效应 非处理效应
15
对照的形式
(一)空白对照 (二)实验对照 (三)标准对照 (四)自身对照 (五) 相互对照
ppt课件.
16
对照的形式
ppt课件.
3
根据观察者是否主动施加干预而分为实验 与调查两类：
• 实验、试验（Experiment，trial）：指由 研究者主动地决定给予部分实验对象某种处 理，给予另部分对象某种对照处理的研究设 计形式，这种处理的分配常常是随机的。
• 调查(Survey)：指对特定对象群体进行调查 ，影响被调查者的因素是客观存在的，研究 者只能被动地观察和如实记录。
ppt课件.
22
均衡的原则
方案二：
甲幼儿园（100人） 服ADI（50人） 不服ADI（50人）
乙幼儿园（100人） 服ADI（50人） 不服ADI（50人）
ppt课件.
23
三、随机的原则
在实验中，许多混杂因素是没办法完 全达到均衡的，而且许多因素事先无法预 知会影响实验结果，也就未能在设计时加 以控制。这些因素在组间的均衡就依赖于 随机化来保障。
ppt课件.
32
分层抽样的优点：
A：抽样误差小于前三种，样本的代表性好 B：便于对不同层采用不同的抽样方法 C：便于对各层独立进行分析
ppt课件.
33
在实际调查研究中常常将两种或几种 抽样方法结合起来使用。
各抽样方法的抽样误差一般是：整群 抽样单纯随机抽样系统抽样分层抽样
医学医学统计学PPT课件
样本量估算
根据研究目的、效应大小、显著性水平 和把握度等因素，合理估算所需样本量。
随机化方法
介绍简单随机化、分层随机化、整群随 机化等随机化方法，以确保试验组和对 照组的可比性。
数据分析与解读
运用统计学方法对试验数据进行描述性 统计、推断性统计和生存分析等，正确 解读分析结果。
观察性数据分析与处理
误差和提高实验效率。
方差分析基本思想
将总变异分解为组间变异和组内变 异，通过比较组间变异与组内变异 的相对大小，推断各因素对结果的 影响是否显著。
方差分析步骤
建立假设、计算检验统计量、确定P 值、作出推断结论。
04
医学统计学在医学研究中 的应用
临床试验设计与分析
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉设计、析因设 计等，以及各种设计类型的优缺点和适 用场景。
03
样本容量
样本中所包含的个体数目。
变量与数据类型
变量
研究中观察或测量的特征或属性， 可以是定量的或定性的。
数据类型
根据变量的性质可分为定量数据和 定性数据，其中定量数据又可分为 离散型和连续型。
统计பைடு நூலகம்与抽样分布
03
统计量
用于描述样本特征的数值，如样本均值、 样本标准差等。
抽样分布
由样本统计量所形成的分布，用于推断总 体参数。常见的抽样分布有t分布、F分布 和卡方分布等。
03
多重比较与假设检验的误用
Hochberg校正
02
01
控制FDR（False Discovery Rate） 的方法
统计模型的选择与评估
统计模型的选择
1
2
根据研究目的和数据类型选择合适的统计模型
医学统计学PPT课件
验结果,每次都有如此好的吻合. 的概率约10万分之4。 6
绪论 Introduction
讲授内容：
一、医学统计学的意义
二、统计学中的几个基本概念
三、统计资料的类型
四、医学统计工作的基本步骤
五、学习医学统计学应注意的问题
.
7
一、医学统计学的意义
• 1.统计学（statistics）:应用数学的原理与 方法,研究数据的搜集、整理与分析的科 学，对不确定性数据作出科学的推断。
例如：某药治疗高血压患者30名
样本含量（n）为30
.
21
二、统计学中的几个基本概念
• 4、参数（parameter）和统计量（statistic）
• （1）参数（parameter）：根据总体个体 值统 计计算出来的描述总体的特征量。
• 一般用希腊字母表示
• （2）、统计量（statistic）：根据样本个体值统 计计算出来的描述样本的特征量。
（120.2cm,118.6cm,121.8cm,…)
研究某人群性别构成 变量值：男、女。
.
15
二、统计学中的几个基本概念
• 2、同质（homogeneity）和变异 （variation）
• （1）、同质（homogeneity）：根据研究 目的给研究单位确定的相同性质。
• 研究长沙市2004年7岁 男孩身高的正常值范围？
.
27
二、统计学中的几个基本概念
• （3）、抽样误差（sampling error）：由 于抽样所造成的样本统计量与总体参数 的差别。
• 例如：=120.0cm
n=100
•
N=5万 → X =118.6cm
• 特点:1)不可避免性
医学统计学课件：研究设计
請簡述一下如何進行研究設計。
研究設計
1.1 研究設計的作用
(1) 合理安排試驗因素，提高研究品質。如規定 實驗組的條件，配置適當的對照組，選擇研 究方法等。
(2) 控制誤差，使研究結果保持較好的穩定性。 如對混雜因素的處理，對不同來源變異的分 析，維護必要的均衡性等。
(3) 通過較少的觀察例數，獲取盡可能豐富的資 訊。如採用定量指標，選擇線性或非線性回 歸分析，為使用高效率設計創造條件等。
醫學研究設計：
實驗計
ExperimentalDesign
實驗設計簡介
R.A. Fisher(1925)系統介紹近代 統計學方法
The Statistical Methods for Research Workers
RA Fisher(1890~1962)
1935年,Fisher 系統介紹研究設 計，首次提出研究設計的基本原 則。
(3) 專設 任何一個對照組都是為相應的實驗組專門 設立的。不得借用文獻上的記載或以往的結果 或其他研究的資料作為本研究之對照。
研究設計
2.2 基本原則之二：隨機(Randomization)
• Randomization is the random assignment of treatments to units in an experimental study
研究設計
對混雜因素的處理：
① 採用良好的設計：排除，平衡；
➢ 將混雜因素作為一個實驗條件加以控制，即 把它控制在不起作用的水準上或使各組處於 同一水準上。
➢ 平衡法，如患者的病情嚴重程度常常是影響 藥物療效判定的一個混雜因素，若試驗組與 對照組患者的病情嚴重程度分佈是均衡的， 則兩者在病情嚴重程度這個因素上就是可比 的。
研究設計
1.1 研究設計的作用
(1) 合理安排試驗因素，提高研究品質。如規定 實驗組的條件，配置適當的對照組，選擇研 究方法等。
(2) 控制誤差，使研究結果保持較好的穩定性。 如對混雜因素的處理，對不同來源變異的分 析，維護必要的均衡性等。
(3) 通過較少的觀察例數，獲取盡可能豐富的資 訊。如採用定量指標，選擇線性或非線性回 歸分析，為使用高效率設計創造條件等。
醫學研究設計：
實驗計
ExperimentalDesign
實驗設計簡介
R.A. Fisher(1925)系統介紹近代 統計學方法
The Statistical Methods for Research Workers
RA Fisher(1890~1962)
1935年,Fisher 系統介紹研究設 計，首次提出研究設計的基本原 則。
(3) 專設 任何一個對照組都是為相應的實驗組專門 設立的。不得借用文獻上的記載或以往的結果 或其他研究的資料作為本研究之對照。
研究設計
2.2 基本原則之二：隨機(Randomization)
• Randomization is the random assignment of treatments to units in an experimental study
研究設計
對混雜因素的處理：
① 採用良好的設計：排除，平衡；
➢ 將混雜因素作為一個實驗條件加以控制，即 把它控制在不起作用的水準上或使各組處於 同一水準上。
➢ 平衡法，如患者的病情嚴重程度常常是影響 藥物療效判定的一個混雜因素，若試驗組與 對照組患者的病情嚴重程度分佈是均衡的， 則兩者在病情嚴重程度這個因素上就是可比 的。
医学研究设计与数据统计学分析ppt课件
调查研究步骤 设计思路
调查（研究）项目
分析表（指标）
回答
研究目的
研究设计的重要性
进行一项科研课题如同造一座大桥、一座大厦。如
果大厦事先没有良好的设计就会倒塌，同样科研课 题事先没有良好的设计就会失败。
科研设计如同建筑设计一样举足轻重。 研究设计的好坏，直接关系到研究结果的可靠信， 任何设计上的缺陷，都不能期望事后弥补。
可通过下述方式进行评价： 和国内外既往的研究结果比较
和国内外同期的研究结果比较 从相关学科中寻找支持和不支持该结论的证据
实际应用（三）：如何撰写论文的讨论部分？ 参考提纲
应用（二）：如何呈现统计学分析结果？
文字、统计表和统计图相结合
2 统计量和概率为斜体：t，F，P<0.05； 不是 x 2
统计表一般为三线表 统计图、表的标注要清楚
两组有显著差异
×
两组差异有显著性（或有统计学意义）。
关联有显著性（或有统计学意义）。
讨论（四）：如何解释数据统计学 分析结果？
混杂偏倚
可靠性（信度） 如何评价？
八、 数据资料的整理和统计学分析
① 录入前的核对 ② 录入计算机，建立数据库（database） ③ 录入后的核对和整理 ☉逻辑核对（logic checking） ☉数据的编码（coding）和转换（transform） ☉建立新变量（new variable）
资料整理和数据统计分析
理性概括
研究设计与数据统计学分析
What to do？做什么？ （选题） Why to do？为什么做？ How to do？怎么做？（设计）
Study design
医学统计学第三章实验设计课件
2019/11/9
3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
2019/11/9
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
2019/11/9
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
2019/11/9
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
2019/11/9
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
• 随机≠随便
– 病人的选择性：对医院、治疗医生、药物
– 医生的选择性：对病人分组
– 其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别等
– 后果：影响疗效的判断；由于不随机，各组差异 不符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果 无效
2019/11/9
3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
2019/11/9
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
2019/11/9
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
2019/11/9
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
2019/11/9
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
• 随机≠随便
– 病人的选择性：对医院、治疗医生、药物
– 医生的选择性：对病人分组
– 其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别等
– 后果：影响疗效的判断；由于不随机，各组差异 不符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果 无效
2019/11/9
医学统计学PPT：研究设计
➢ （1）估计对该处理反应较为敏感的病人应为入选 对象。
➢ （2）估计处理有害于某种特殊的病人，应作为排 除对象，或病情复杂，严重需抢救的病人估计该处 理措施无法起到效应的，也应作为排除对象。
➢ （3）病人虽已采取某种措施，但估计对所采取的 试验措施效应仍有影响者，也应排除在外。
➢ （4）还应考虑病人的性别、年龄、健康状况、某 种特殊情况（如怀孕、哺乳等）及合作程度等。
收集资料
分析资料
结论表达
研究设计的意义
➢良好的科研设计
➢较少的人力、物力、时间得到较为可靠的结果；
➢合理安排试验因素，提高研究质量和效率；
➢有效控制实验误差并对其进行估计，保证实验结 果的可靠性稳定性。
研究设计的类型
➢调查 ➢实验
➢动物实验 ➢临床试验
实验研究的基本要素
➢处理因素
➢受试对象
➢实验效应
➢设计上的处理：平衡；转为实验因素
➢统计方法：分层分析，多元分析
例：某引产方法
➢研究因素：产妇状况。
产妇状况 初产 经产
成功 失败 合计 成功率 428 176 604 70.9% 128 39 167 76.6%
P=0.145
例：某引产方法
➢ 混杂因素：胎膜状况。
胎膜状况 成功 失败 合计 成功率 已破 318 80 398 79.9% 未破 238 135 373 63.8%
你看不见我
你看不见我
你看不见我
双盲
试验药
对照药
试验组受试者
对照组受试者
双盲双模拟
试验药A
模拟药B
试验药B
模拟药A
试验组受试者
对照组受试者
基本原则之二：随机(random)
优秀课件《医学统计学》
优秀课件《医学统计学》一、引言医学统计学是医学与统计学相结合的一门交叉学科，旨在通过统计学方法对医学数据进行科学分析，为临床医学、预防医学和基础医学研究提供可靠的数据支持。
随着医学研究的不断深入，医学统计学在医学领域的应用日益广泛，已成为医学专业学生和研究人员必备的基本技能。
本课件旨在介绍医学统计学的基本原理、方法及应用，帮助读者掌握医学统计学的基本知识，提高医学研究的质量和效率。
二、医学统计学的基本概念1.统计学定义：统计学是一门研究数据收集、整理、分析和解释的科学。
2.医学统计学定义：医学统计学是应用统计学原理和方法研究医学现象的数量规律性的一门学科。
3.统计学基本概念：总体、样本、参数、统计量、误差、概率等。
4.常用统计指标：均数、中位数、众数、标准差、变异系数、相对数等。
三、医学统计学的基本方法1.描述性统计：对数据进行整理、概括和展示，包括频数分布、图表展示、统计量计算等。
2.推断性统计：根据样本数据对总体进行推断，包括参数估计、假设检验、相关分析等。
3.实验设计：合理设计实验，提高数据质量和研究效率，包括随机化、对照、重复等原则。
4.多变量分析：分析多个变量之间的关系，包括线性回归、方差分析、聚类分析等。
四、医学统计学的应用1.临床研究：通过统计学方法分析临床数据，评价治疗效果、诊断方法等。
2.预防医学：分析疾病发生、发展和流行的规律，制定预防策略和措施。
3.基础医学研究：探索生物医学现象的数量规律，为揭示生命现象提供依据。
4.药物研发：评价药物疗效和安全性，指导新药研发。
五、医学统计学软件与应用1.常用医学统计学软件：SPSS、SAS、R、Stata等。
2.软件操作流程：数据录入、数据处理、统计分析、结果输出等。
3.软件在医学研究中的应用：数据分析、图表制作、实验设计、预测模型等。
六、医学统计学的发展趋势2.精准医学：基于个体差异的统计分析，为精准医疗提供数据支持。
3.跨学科研究：与其他学科如生物信息学、流行病学等交叉融合，拓展医学统计学的研究领域。
《医学统计学》课件完整版
实验设计
将两个因素（分类变量）分别安排到不同的组内，观察它们对因变量的影响。
方差分析表
列出各组数据的方差、自由度和均方，以及F值和P值。
一因素方差分析
实验设计
将一个因素（分类变量）分别安排到不同的组内，观察它对因变量的影响。
方差分析表
列出各组数据的方差、自由度和均方，以及F值和P值。
05
回归分析
假设检验
单侧检验、双侧检验、方差分析、 回归分析等
假设检验中的样本量计算
样本量计算公式、样本量计算方法 等
03
实验设计与数据分析
实验设计
01
实验设计概述
介绍实验设计的概念、原则和基 本步骤。
02
实验设计的基本要 素
详细介绍实验设计的四个基本要 素，即实验因素、实验单位、实 验效应和实验误差。
03
聚类分析
总结词：分组技术
详细描述：基于数据的相似性或差异性，将 数据分为几个不同的组，组内的数据相似性 尽可能大，而不同组之间的数据相似性尽可
能小。
Logistic回归分析
总结词
二分类技术
详细描述
用于研究一个或多个自变量与二分类因变量的关系，即因变量为二分类的回归分析。
THANKS
谢谢您的观看
实验设计的类型
介绍各种实验设计的类型，包括 完全随机设计、配对设计、析因 设计等。
完全随机设计和数据分析
1 2
完全随机设计
介绍完全随机设计的概念、原则和实施方法。
数据分析方法
详细介绍数据分析的方法，包括描述性统计分 析和推断性统计分析。
3
数据分析步骤
介绍数据分析的步骤，包括数据清洗、数据整 理、数据分析和数据解释。
将两个因素（分类变量）分别安排到不同的组内，观察它们对因变量的影响。
方差分析表
列出各组数据的方差、自由度和均方，以及F值和P值。
一因素方差分析
实验设计
将一个因素（分类变量）分别安排到不同的组内，观察它对因变量的影响。
方差分析表
列出各组数据的方差、自由度和均方，以及F值和P值。
05
回归分析
假设检验
单侧检验、双侧检验、方差分析、 回归分析等
假设检验中的样本量计算
样本量计算公式、样本量计算方法 等
03
实验设计与数据分析
实验设计
01
实验设计概述
介绍实验设计的概念、原则和基 本步骤。
02
实验设计的基本要 素
详细介绍实验设计的四个基本要 素，即实验因素、实验单位、实 验效应和实验误差。
03
聚类分析
总结词：分组技术
详细描述：基于数据的相似性或差异性，将 数据分为几个不同的组，组内的数据相似性 尽可能大，而不同组之间的数据相似性尽可
能小。
Logistic回归分析
总结词
二分类技术
详细描述
用于研究一个或多个自变量与二分类因变量的关系，即因变量为二分类的回归分析。
THANKS
谢谢您的观看
实验设计的类型
介绍各种实验设计的类型，包括 完全随机设计、配对设计、析因 设计等。
完全随机设计和数据分析
1 2
完全随机设计
介绍完全随机设计的概念、原则和实施方法。
数据分析方法
详细介绍数据分析的方法，包括描述性统计分 析和推断性统计分析。
3
数据分析步骤
介绍数据分析的步骤，包括数据清洗、数据整 理、数据分析和数据解释。
2024版医学统计学完整版课件
04
医学统计图与统计表
医学统计图
01
02
03
种类
条形图、线图、直方图、 散点图等
构成
标题、图序、图例、标目、 尺度等
用途
形象、直观地表达统计数 据，便于分析和对比
医学统计表
种类
简单表、分组表、复合表 等
构成
表号、表题、标目、线条、 数字等
用途
系统、有序地列举统计数 据，便于查阅和计算
统计图与统计表的应用
性。
观察性数据分析与处理
数据收集与整理
介绍观察性数据的来源、收集方法和整理过程，包括数据清洗、变 量定义和数据转换等。
描述性统计分析
运用图表和数值方法对数据进行描述，包括频数分布、集中趋势、 离散程度和偏态分布等。
推断性统计分析
通过假设检验、方差分析、卡方检验等方法，推断总体参数或比较不 同组间的差异。
临床试验设计与分析
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉设计、 析因设计等，以及各种设计类型
的优缺点和适用场景。
试验样本量估算
根据研究目的、效应大小、显著 性水平和把握度等因素，合理估
算试验所需样本量。
试验数据分析
运用统计学方法对试验数据进行 描述性统计、差异性检验、回归 分析等，以评估试验效果和安全
假设检验
建立假设
根据研究目的和专业知识，提出关于 总体参数的假设。
01
02
选择检验方法
根据数据类型、研究设计和假设形式， 选择合适的检验方法，如t检验、F检 验等。
03
计算检验统计量
根据样本数据计算检验统计量的值。
作出推断结论
根据P值和显著性水平，作出是否拒 绝原假设的推断结论。
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• 1959 年，钱潮会诊1 例危重毒性痢疾的患儿，在
无其他有效措施情况下，试用大量阿托品进行抢 救获得成功。经过多年探索，钱潮终于使中毒性 痢疾的病死率由30 %～40 %降到0. 12 %。
可见：
• 医学科研方法实际上就是综合运用各种
逻辑推理和思维方法。
• 从一定意义上讲，逻辑思维能力是医学
研究人员科学素养的重要标志。
第三节 医学科学研究的分类
• 观察性研究：又称调查研究。仅对研究对象
进行观察，但不施加干预措施。
• 实验研究：研究对象是动物、标本或其他生
物材料；对研究对象施加干预措施。
• 临床试验：研究对象是病人；对研究对象施
加干预措施。
第四节 医学科学研究的研究方法
• 比较：比较事物之间的异同。 • 分析：分析事物各部分之间的联系。 • 归纳：从个别事实推演出一般的原理。 • 演绎：从一般到个别的推理方法 • 类比：若两类对象之间的某些属性相似，
（二）整理与分析计划
• 调查表的接收和核查：完整性和逻辑核查 • 数据编码和录入 • 设计数据整理表和数据分组 • 数据汇总 • 组织计划
二、常用的抽样方法
• 概率抽样方法（随机抽样） • 非概率抽样方法（非随机抽样）
（一）随机抽样方法
使总体中每一个个体都有已知的或可计算的 概率被抽中。
• 应用研究：应用基础研究中揭示的一般规
律，针对诊断和治疗中的某个实际问题开 展研究（如X线用于疾病的诊断和治疗）。
• 开发研究：将基础研究和应用研究的成果
转化为商品使用（X线的诊断和治疗设备）
第二节 医学科学研究的特点
• 复杂性
个体变异大 主观干扰大
• 伦理性：当以人体为研究对象时，很多研
究只能被动地观察，而很少能主动干预。
第二节 调查设计
• 调查设计 • 常用的抽样方法 • 调查表的制定与考评 • 常用调查方法 • 调查的组织实施与质量控制
一、调查设计
• 调查计划 • 整理与分析计划
（一）调查计划
• 明确调查目的和指标：把调查目的具体
到指标
• 确定观察对象和观察单位：调查总体的同质范围 • 确定调查方法：普查？抽样调查？典型调查？ • 搜集原始资料的方式：直接观察？采访法？ • 确定调查项目和调查表 • 制定调查的组织计划
进而推断它们在其他方面的属性也相似。
比较与分析、归纳与演绎
• 1942年起, 晶体后纤维增生症在美国和
西方国家均有发生的报道。病例中绝大 多数儿童是早产、低体重儿,出生后吸入 高浓度的氧,家庭经济状况好。
• 在普罗维登撕省医院却没有该病例,该医
院收治的孕妇绝大多数是黑人,即使是早 产儿,低体重儿也很少吸入高浓度氧。
艾滋病防治知识问卷
1. 您的年龄：□ 10-18岁 □ 19-29岁 □ 30-39岁 □ 40-49岁 □ 50-60岁 □ 60岁以上 2. 您的职业：□ 学生 □ 机关干部 □ 工人 □ 教师 □ 公司职员 □ 科技人员 □ 其他 3. 您认为艾滋病可以预防吗？ （1）能 （2）不能 （3）不知道 4. 您认为艾滋病目前能治愈吗？（1）能 （2）不能 （3）不知道 5. 您认为下列哪些途径能传播艾滋病（多选题）：（1）握手 （2）蚊虫叮 咬 （3）性接触（4）共用注射器静脉吸毒 （5）输入未经艾滋病病毒检测的 血液或血液制品（6）同桌吃饭 （7）共用劳动工具、办公用品（8）母亲传 给婴儿 （9）共用游泳池、浴池 （10）共用卧具（11）共用马桶圈 （12） 接吻、拥抱 （13）共用剃须刀 （14）咳嗽、打喷嚏 6. 您知道预防艾滋病的方法有哪些？（多选题） （1）避免蚊虫叮咬 （2）不吸毒 （3）减少不必要的输血和注射 （4）感 染的妇女不怀孕可防止后代感染 （5）发生性行为时正确使用安全套 （6） 及早治疗性病 （7）无偿献血 （8）尽量远离艾滋病病人，不与他们同桌吃 饭 （9）将艾滋病病人隔离起来，保护大家 （10）不与艾滋病病毒感染者一 起游泳 （11）使用一次性医疗器械或经过严格消毒的医疗器械
第三篇 医学科学研究设计
暨南大学医学院医学统计学教研室 林汉生
内容
• 医学科学研究设计概述 • 观察性研究设计 • 实验研究设计 • 临床试验研究设计
第二十七章 医学科学研究设计概述
• 医学科学研究的基本任务 • 医学科学研究的特点 • 医学科学研究的分类 • 医学科学研究的研究方法 • 医学科学研究的基本程序与步骤
第一节 医学科学研究的基本任务
• 医学研究的首要任务是创新 • 联合国科教文组织把医学科研分为三类
基础研究 应用研究 开发研究
按医学研究过程的不同阶段区分
• 基础研究：属于新理论和新知识的创造性
活动（如伦琴1895年发现X线）
• 应用基础研究：针对具体实际目的，主要
为获得应用而进行的原理性新知识的独创 性研究 （ X线数字成像的原理）
第五节 医学科学研究的 基本程序与步骤
• 选题：
科学性、创新性、适用性、可行性 课题切忌过大过于笼统。
• 制定研究方案
合理安排研究因素 严格控制非处理因素 正确估计样本含量
• 收集资料 • 数据整理与分析 • 撰写研究报告
第二十八章 观察性研究设计
• 调查研究概况 • 调查设计 • 抽样调查的样本含量 • 估计横断面研究 • 病例对照研究 • 队列研究
第一节 调查研究概况
• 调查研究的概念及其特点
概念：指在没有任何干预措施的条件下，客观地观察 和记录研究对象的现状及其相关特征。
特点 • 研究的对象及其相关因素是客观存在的 • 不能用随机化分组来平衡混杂因素
• 调查研究的分类
从调查对象的范围分类：普查、抽样调查、典型调查 从抽取样本的方式：随机抽样调查、非随机抽样调查
• 经过比较分析,儿童晶体后纤维组织增生
症可能与吸入高浓度氧有关,从而提出该 病的病因假说。
类比
• 1956～1958 年间, 在研究治疗血吸虫病时发现，对
锑剂中毒导致植物神经紊乱伴发严重支气管痉挛 的病例，经阿托品静脉注射得到治愈。
• 儿科专家钱潮受到很大启示，联想到中毒性痢疾
出现的呼吸困难综合征同锑剂中毒并发的支气管 痉挛有很大相似之处，是否可以用阿托品治疗呢? 这个设想就是用类比得到的。
无其他有效措施情况下，试用大量阿托品进行抢 救获得成功。经过多年探索，钱潮终于使中毒性 痢疾的病死率由30 %～40 %降到0. 12 %。
可见：
• 医学科研方法实际上就是综合运用各种
逻辑推理和思维方法。
• 从一定意义上讲，逻辑思维能力是医学
研究人员科学素养的重要标志。
第三节 医学科学研究的分类
• 观察性研究：又称调查研究。仅对研究对象
进行观察，但不施加干预措施。
• 实验研究：研究对象是动物、标本或其他生
物材料；对研究对象施加干预措施。
• 临床试验：研究对象是病人；对研究对象施
加干预措施。
第四节 医学科学研究的研究方法
• 比较：比较事物之间的异同。 • 分析：分析事物各部分之间的联系。 • 归纳：从个别事实推演出一般的原理。 • 演绎：从一般到个别的推理方法 • 类比：若两类对象之间的某些属性相似，
（二）整理与分析计划
• 调查表的接收和核查：完整性和逻辑核查 • 数据编码和录入 • 设计数据整理表和数据分组 • 数据汇总 • 组织计划
二、常用的抽样方法
• 概率抽样方法（随机抽样） • 非概率抽样方法（非随机抽样）
（一）随机抽样方法
使总体中每一个个体都有已知的或可计算的 概率被抽中。
• 应用研究：应用基础研究中揭示的一般规
律，针对诊断和治疗中的某个实际问题开 展研究（如X线用于疾病的诊断和治疗）。
• 开发研究：将基础研究和应用研究的成果
转化为商品使用（X线的诊断和治疗设备）
第二节 医学科学研究的特点
• 复杂性
个体变异大 主观干扰大
• 伦理性：当以人体为研究对象时，很多研
究只能被动地观察，而很少能主动干预。
第二节 调查设计
• 调查设计 • 常用的抽样方法 • 调查表的制定与考评 • 常用调查方法 • 调查的组织实施与质量控制
一、调查设计
• 调查计划 • 整理与分析计划
（一）调查计划
• 明确调查目的和指标：把调查目的具体
到指标
• 确定观察对象和观察单位：调查总体的同质范围 • 确定调查方法：普查？抽样调查？典型调查？ • 搜集原始资料的方式：直接观察？采访法？ • 确定调查项目和调查表 • 制定调查的组织计划
进而推断它们在其他方面的属性也相似。
比较与分析、归纳与演绎
• 1942年起, 晶体后纤维增生症在美国和
西方国家均有发生的报道。病例中绝大 多数儿童是早产、低体重儿,出生后吸入 高浓度的氧,家庭经济状况好。
• 在普罗维登撕省医院却没有该病例,该医
院收治的孕妇绝大多数是黑人,即使是早 产儿,低体重儿也很少吸入高浓度氧。
艾滋病防治知识问卷
1. 您的年龄：□ 10-18岁 □ 19-29岁 □ 30-39岁 □ 40-49岁 □ 50-60岁 □ 60岁以上 2. 您的职业：□ 学生 □ 机关干部 □ 工人 □ 教师 □ 公司职员 □ 科技人员 □ 其他 3. 您认为艾滋病可以预防吗？ （1）能 （2）不能 （3）不知道 4. 您认为艾滋病目前能治愈吗？（1）能 （2）不能 （3）不知道 5. 您认为下列哪些途径能传播艾滋病（多选题）：（1）握手 （2）蚊虫叮 咬 （3）性接触（4）共用注射器静脉吸毒 （5）输入未经艾滋病病毒检测的 血液或血液制品（6）同桌吃饭 （7）共用劳动工具、办公用品（8）母亲传 给婴儿 （9）共用游泳池、浴池 （10）共用卧具（11）共用马桶圈 （12） 接吻、拥抱 （13）共用剃须刀 （14）咳嗽、打喷嚏 6. 您知道预防艾滋病的方法有哪些？（多选题） （1）避免蚊虫叮咬 （2）不吸毒 （3）减少不必要的输血和注射 （4）感 染的妇女不怀孕可防止后代感染 （5）发生性行为时正确使用安全套 （6） 及早治疗性病 （7）无偿献血 （8）尽量远离艾滋病病人，不与他们同桌吃 饭 （9）将艾滋病病人隔离起来，保护大家 （10）不与艾滋病病毒感染者一 起游泳 （11）使用一次性医疗器械或经过严格消毒的医疗器械
第三篇 医学科学研究设计
暨南大学医学院医学统计学教研室 林汉生
内容
• 医学科学研究设计概述 • 观察性研究设计 • 实验研究设计 • 临床试验研究设计
第二十七章 医学科学研究设计概述
• 医学科学研究的基本任务 • 医学科学研究的特点 • 医学科学研究的分类 • 医学科学研究的研究方法 • 医学科学研究的基本程序与步骤
第一节 医学科学研究的基本任务
• 医学研究的首要任务是创新 • 联合国科教文组织把医学科研分为三类
基础研究 应用研究 开发研究
按医学研究过程的不同阶段区分
• 基础研究：属于新理论和新知识的创造性
活动（如伦琴1895年发现X线）
• 应用基础研究：针对具体实际目的，主要
为获得应用而进行的原理性新知识的独创 性研究 （ X线数字成像的原理）
第五节 医学科学研究的 基本程序与步骤
• 选题：
科学性、创新性、适用性、可行性 课题切忌过大过于笼统。
• 制定研究方案
合理安排研究因素 严格控制非处理因素 正确估计样本含量
• 收集资料 • 数据整理与分析 • 撰写研究报告
第二十八章 观察性研究设计
• 调查研究概况 • 调查设计 • 抽样调查的样本含量 • 估计横断面研究 • 病例对照研究 • 队列研究
第一节 调查研究概况
• 调查研究的概念及其特点
概念：指在没有任何干预措施的条件下，客观地观察 和记录研究对象的现状及其相关特征。
特点 • 研究的对象及其相关因素是客观存在的 • 不能用随机化分组来平衡混杂因素
• 调查研究的分类
从调查对象的范围分类：普查、抽样调查、典型调查 从抽取样本的方式：随机抽样调查、非随机抽样调查
• 经过比较分析,儿童晶体后纤维组织增生
症可能与吸入高浓度氧有关,从而提出该 病的病因假说。
类比
• 1956～1958 年间, 在研究治疗血吸虫病时发现，对
锑剂中毒导致植物神经紊乱伴发严重支气管痉挛 的病例，经阿托品静脉注射得到治愈。
• 儿科专家钱潮受到很大启示，联想到中毒性痢疾
出现的呼吸困难综合征同锑剂中毒并发的支气管 痉挛有很大相似之处，是否可以用阿托品治疗呢? 这个设想就是用类比得到的。