最新临床试验方案PPT课件
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临床试验 PPT
病人随机分组进行对比 对比条件相同 盲法比较
临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
药物的疗效 药物的安全性
第一期：临床药理学毒理学研 究
第二期： 疗效的初步临床研究
我国关于药物的临床试验的分期
国家药品监督管理局 于2002年12月1日试行 《药品注册管理办法》。 1999年4月22日颁 布“新药审批办法”同时宣布废止 。
我国：
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目 标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期 临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。 此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多 种形式，包括随机盲法对照临床试验。
在条件相同的情况下与当前的标准治疗方法 进行比较，需要较大数量的病例。是最全面 的严格的新药临床科学研究。
我国：
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体 对于新药的耐受程度和药物代谢动力学，为制定给药 方案提供依据。
第二期： 疗效的初步临床研究
第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一 期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选 出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期 试验打基础。(很少超过100-200例/每药)
临床试验
绪论
邓伟 汪涛
了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。
了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。
正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗 技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。
经验医学
人类在与疾病的斗争中不断积累经 验，使医学得到发展。
临床试验介绍 ppt课件
ppt课件
2
药物研发的漫长道路
ppt课件
3
为啥？ 非得做临床试验
确定给药剂量
安全系数
是否有效
获益与风险
药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答
指导ppt用课件药
4
药物临床试验探究的目的
• 核心：药物与人体的相互作用
药动学pharmacokinetics(PK)
药效学pharmacodynamics(PD) • 什么样的药物剂量人体可以耐受？ • 药物对人体会产生什么样的药理作用？ • 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ • 剂量与疗效、安全性的关系？ • 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
ppt课件
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
充足的资金运转
企业 本身
完善的科研团队及 技术支持
ppt课件
15
如何降低临床试验风险
研究中心、主要研 究者、研究者
合格的CRA
研究 现场
合格的CRC
第三方稽查人员
ppt课件
16
如何降低临床试验风险
及时掌握政策方向
与管理部门进行有 效沟通
注册 申报
专业的文件撰写能力
合格的注册专员
ppt课件
17
临床试验的基本过程
临床试验基础概念
临床试验设计方案的撰写培训课件
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
14
6.1 纳入标准
• 年龄、性别 • 诊断 • 分型、严重程度 • 知情同意
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
15
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁；
② 确诊为类风湿性关节炎；
③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物， 如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制 剂、抗溃疡药等；
• 试验的意义
– 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的影响 – 目前主要治疗方法，优缺点
• 该药物的作用机理、已有的临床研究结果 • 可能的副作用和疗效
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
10
4.试验目的
试验目的决定了： • 试验设计 • 数据收集 • 分析方法 • 结论、解释 所以必需十分明确
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
7
1. 首页
• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干
粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项ase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
• 方案号、版本号、日期 • PI（研究单位）、申办者、CRO
《临床试验》课件
试验结果的统计分析可以采用多种方法，如描述 统计、假设检验和回归分析等。
数据可视化
通过数据可视化技术，如图表、图形和统计图等， 直观呈现试验结果，便于理解和分析。
试验报告和出版
试验结果应当及时、准确地进行报告和出版，以便其他研究人员和医学界了解和借鉴。科学期刊和学术 会议是试验结果报告的主要渠道。
临床试验中值得注意的问题和挑战
样本选择
样本选择的合理性和代表性对试验结果的可靠性和推广应用具有重要影响。
遵循纳入标准
试验对象应当严格符合研究的纳入标准，以确保结果的可靠性和一致性。
风险和利益平衡
评估试验的风险和利益，确保在伦理和法律框架内进行。
发展历程
2
期，当时医生通过试验不同治疗方法 来改善患者的健康。
随着医学的进步和科学方法的应用，
临床试验的设计和执行逐渐规范化，
成为现代医学研究的重要组成部分。
3
现代临床试验
现代临床试验包括随机分组、双盲设 计和统计方法，以保证试验结果的可 信度和科学性。
临床试验的分类及设计
分类
临床试验可以根据目的、研究对象和研究设计 进行分类，常见分类包括干预性试验、观察性 试验和前瞻性试验。
伦理审查和知情同意
伦理审查
知情同意
临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准， 确保试验符合伦理道德规范和患者权益保护。
研究对象必须在充分理解试验目的、风险和利益 的前提下，签署知情同意书，参与临床试验。
招募研究对象的流程和方法
1
流程
招募研究对象的流程包括制定招募计划、开展宣传和筛选、进行入组评估和签署 知情同意书等步骤。
单盲法、双盲法和三盲法是常见的盲法设 计，可以提高试验数据的可信度和科学性。
数据可视化
通过数据可视化技术，如图表、图形和统计图等， 直观呈现试验结果，便于理解和分析。
试验报告和出版
试验结果应当及时、准确地进行报告和出版，以便其他研究人员和医学界了解和借鉴。科学期刊和学术 会议是试验结果报告的主要渠道。
临床试验中值得注意的问题和挑战
样本选择
样本选择的合理性和代表性对试验结果的可靠性和推广应用具有重要影响。
遵循纳入标准
试验对象应当严格符合研究的纳入标准，以确保结果的可靠性和一致性。
风险和利益平衡
评估试验的风险和利益，确保在伦理和法律框架内进行。
发展历程
2
期，当时医生通过试验不同治疗方法 来改善患者的健康。
随着医学的进步和科学方法的应用，
临床试验的设计和执行逐渐规范化，
成为现代医学研究的重要组成部分。
3
现代临床试验
现代临床试验包括随机分组、双盲设 计和统计方法，以保证试验结果的可 信度和科学性。
临床试验的分类及设计
分类
临床试验可以根据目的、研究对象和研究设计 进行分类，常见分类包括干预性试验、观察性 试验和前瞻性试验。
伦理审查和知情同意
伦理审查
知情同意
临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准， 确保试验符合伦理道德规范和患者权益保护。
研究对象必须在充分理解试验目的、风险和利益 的前提下，签署知情同意书，参与临床试验。
招募研究对象的流程和方法
1
流程
招募研究对象的流程包括制定招募计划、开展宣传和筛选、进行入组评估和签署 知情同意书等步骤。
单盲法、双盲法和三盲法是常见的盲法设 计，可以提高试验数据的可信度和科学性。
临床试验ppt课件
不能强迫病人 • （五）试验方案需经伦理委员会审议同意
并签署批准意见后方能实施
5
例如
Fields所做的随机对照试验中， ，对比双侧颈动 脉狭窄内科和外科的治疗效果（表9-1,9-2）。统计 所有167个病人的结果与只统计随访到的151个病例， 其结论是不同的。这是因为未分析的16个病人均系 在刚入院时死亡或发生卒中。这16个病人中的15个 已分配到外科时其中5个死亡，另10个在手术中或 手术后发生卒中。除去这16例，外科治疗效果较好
12
（五）病因研究
• 林县三个医疗研究机构为了观察改良饮水对食管 癌发病的影响，调查了十个改水村、十个未改水 村，并作了分析研究，结果如下：
• ⑴改水组：在改水前(1974-1977年)、后(19781990年)自身对比，发病率下降120％，下降幅度 为36%；使用深井水、过滤红旗渠水、浅井水的 发病率分别下降171％、96％、76％。统计表明用 深井水效果最好，食管癌发病率下降幅度达51.4%。
<13
2(7.4)
13～
3(11.1)
26～
1(3.7)
39～
8(29.6)
51～
4(14.8)
1(1.1)
64～
4(14.8)
6(6.5)
77～
3(11.1)
11(11.8)
90～
2(7.1)
19(20.4)
103～
17(18.3)
116～
20(21.5)
129～
11(11.8)
142～
4(4.3)
• PPV和NPV是在临床试验中对试验有用性的正确评 价指标。
17
例如：在进行肿瘤标志物(Tumor Marker TM)的检测时，其阳性预测值 （PPV）与阴性预测值（NPV）就是重要指标。PPV与NPV不仅与灵敏度 和特异度有关，还与人群的患病率有关。某—TM的灵敏度、特异度、
并签署批准意见后方能实施
5
例如
Fields所做的随机对照试验中， ，对比双侧颈动 脉狭窄内科和外科的治疗效果（表9-1,9-2）。统计 所有167个病人的结果与只统计随访到的151个病例， 其结论是不同的。这是因为未分析的16个病人均系 在刚入院时死亡或发生卒中。这16个病人中的15个 已分配到外科时其中5个死亡，另10个在手术中或 手术后发生卒中。除去这16例，外科治疗效果较好
12
（五）病因研究
• 林县三个医疗研究机构为了观察改良饮水对食管 癌发病的影响，调查了十个改水村、十个未改水 村，并作了分析研究，结果如下：
• ⑴改水组：在改水前(1974-1977年)、后(19781990年)自身对比，发病率下降120％，下降幅度 为36%；使用深井水、过滤红旗渠水、浅井水的 发病率分别下降171％、96％、76％。统计表明用 深井水效果最好，食管癌发病率下降幅度达51.4%。
<13
2(7.4)
13～
3(11.1)
26～
1(3.7)
39～
8(29.6)
51～
4(14.8)
1(1.1)
64～
4(14.8)
6(6.5)
77～
3(11.1)
11(11.8)
90～
2(7.1)
19(20.4)
103～
17(18.3)
116～
20(21.5)
129～
11(11.8)
142～
4(4.3)
• PPV和NPV是在临床试验中对试验有用性的正确评 价指标。
17
例如：在进行肿瘤标志物(Tumor Marker TM)的检测时，其阳性预测值 （PPV）与阴性预测值（NPV）就是重要指标。PPV与NPV不仅与灵敏度 和特异度有关，还与人群的患病率有关。某—TM的灵敏度、特异度、
clinical trials 临床试验方案 PPT课件
Understanding Clinical Trials
Developed by Sara Back, NP Bronx-Lebanon Hospital Center
NY/VI AETC
Overview
• Purpose of Research Studies • Classifications of Epidemiological Research • Basic Research Terminology • Features of Clinical Trials
follow up
NY/VI AETC
Study Participant Recruitment
• Investigating two or more conditions so have two(+) groups
• Ex: drug vs. placebo; medicine vs. surgery; low dose vs. high dose
• Specific inclusion/exclusion criteria • Sample size & power calculations • Plan re: potential biases • Plan re: handling of attrition/loss to
o Ex: Every 3 gets higher dose
• Nonrandomized: All with Hep. C = cases; others = controls
• Protocol: Study design - instructions
• Blinded: Participants do not know if in experimental or control group
Developed by Sara Back, NP Bronx-Lebanon Hospital Center
NY/VI AETC
Overview
• Purpose of Research Studies • Classifications of Epidemiological Research • Basic Research Terminology • Features of Clinical Trials
follow up
NY/VI AETC
Study Participant Recruitment
• Investigating two or more conditions so have two(+) groups
• Ex: drug vs. placebo; medicine vs. surgery; low dose vs. high dose
• Specific inclusion/exclusion criteria • Sample size & power calculations • Plan re: potential biases • Plan re: handling of attrition/loss to
o Ex: Every 3 gets higher dose
• Nonrandomized: All with Hep. C = cases; others = controls
• Protocol: Study design - instructions
• Blinded: Participants do not know if in experimental or control group
临床试验方案撰写(共40张PPT)
• 流程图： -- 志愿者招募 -- 受试者入选 -- 术前检查 -- 手术过程 -- 术后观察
• 受试者编号及检查顺序（随机分组表） • 试验数据记录及处理
• 提前退出病人的处理
LOGO
LOGO
6. 受试者的选择
• 纳入标准
• 排除标准 • 剔除标准
LOGO
6.1 纳入标准
（三）临床评价标准； 临床试验质控措施：试验前检查临床试验病房必须符合规范化要求，保证抢救设备齐全； （五）临床试验人员姓名、职务、职称和任职部门；
LOGO
14.各方承担的职责
• 实施者职责为
• 承担临床试验的医疗机构职责
LOGO
14.1 实施者的职责（I）
• 与医疗机构共同设计、制定临床试验方案，签署双方同意的医疗 器械临床试验方案及合同；
LOGO
LOGO
排除标准（例：）
• 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症性肠病等 ；
• 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； • 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者； • 对本产品不耐受者；
• 妊娠或哺乳期妇女；
• 最近3个月参加过其它临床试验； • 据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； • 研究者判断依从性不好，不能严格执行方案。
1. 首页
• 项目名称:简明扼要准确地概括 – 试验产品
– 目标：疗效评价、安全性评价 • 试验方法：随机、对照、盲法，多中心
• 方案号、版本号、日期 • 产品名称、规格型号
• PI（研究单位）、 Sponsor（申办者）、CRO
• 试验类别 • 试验负责人签字
LOபைடு நூலகம்O
如OMOM氩气高频电刀临床试验方案首页：
• 受试者编号及检查顺序（随机分组表） • 试验数据记录及处理
• 提前退出病人的处理
LOGO
LOGO
6. 受试者的选择
• 纳入标准
• 排除标准 • 剔除标准
LOGO
6.1 纳入标准
（三）临床评价标准； 临床试验质控措施：试验前检查临床试验病房必须符合规范化要求，保证抢救设备齐全； （五）临床试验人员姓名、职务、职称和任职部门；
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14.各方承担的职责
• 实施者职责为
• 承担临床试验的医疗机构职责
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14.1 实施者的职责（I）
• 与医疗机构共同设计、制定临床试验方案，签署双方同意的医疗 器械临床试验方案及合同；
LOGO
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排除标准（例：）
• 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症性肠病等 ；
• 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； • 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者； • 对本产品不耐受者；
• 妊娠或哺乳期妇女；
• 最近3个月参加过其它临床试验； • 据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； • 研究者判断依从性不好，不能严格执行方案。
1. 首页
• 项目名称:简明扼要准确地概括 – 试验产品
– 目标：疗效评价、安全性评价 • 试验方法：随机、对照、盲法，多中心
• 方案号、版本号、日期 • 产品名称、规格型号
• PI（研究单位）、 Sponsor（申办者）、CRO
• 试验类别 • 试验负责人签字
LOபைடு நூலகம்O
如OMOM氩气高频电刀临床试验方案首页：
临床试验I期的设计ppt课件
2024/1/25
26续Biblioteka 例：多次用药剂量(根据爬坡试验确定)
组别
第1组
剂量/日
500 mg
剂量说明 选次大耐受量
人数
6-8人
用药次数 每日1次
用药时间
7天
备注
第2组(备选) 670 mg
最大耐受量 6-8人
每日1次 7天
第1组无ADR 时选用
2024/1/25
第2组(备选) 330 mg
治疗量范围 6-8人
2024/1/25 其他非口服固体制剂：可免临床研究
3
临床试验分期
I期：初步的临床药理学及人体安全性评价阶段
耐受性程度、药代动力学
II期：治疗作用初步评价阶段
随机盲法对照，评价安全性、有效性
III期：治疗作用确证阶段
在较大范围内考察疗效、安全性，评价利益与风险关系
IV期： 新药上市后申请人自主应用研究阶段
2024/1/25
28
耐受反应观察表
不适主诉
□无 □有
用药局部反应
□无 □有
皮疹
□无 □有
瘙痒
□无 □有
巩膜黄染
□无 □有
皮下出血
□无 □有
鼻衄
□无 □有
鼻塞
□无 □有
牙龈出血
□无 □有
头晕
□无 □有
心悸
□无 □有
胸闷
□无 □有
失眠
□无 □有
…….
2024/1/25
（如填写“有”，则需要再记录至不良事件表）
2024/1/25
30
症状定量：评价受试者的自我感觉、副作用
1. 问卷(questionnaire)：所用工具为量表(scales) - 根据测验的性质、用途而编制，经过标准化的统计学处理(信度、效 度及项目分析) - 量表结构明确，包括很多具体问题由受试者作答，并换算为数量值。 自陈量表(self-report inventory) 是非式：对问题回答“是”或“否” 二择一式：对两个内容相反的问题，让受试者选择其一 等级式：对某一问题分为不同等级作答
临床试验PPT课件
共分6类，1-2类是国内外均未上市的药品，3 类是国外已上市但国内未上市的药品，4-5类 是改酸根、碱基，改剂型的药品，6类是纯仿 制药。
1、未在国内外上市销售的药品： 2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。 3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药 品： 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者 金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制 剂。 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给 药途径的制剂。 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂。
制定SOP的要求是什么 ？
要求依据充分，操作性强，要求清晰准确， 要求格式统一，具有可修订性。
药物临床试验最低病例数（试验组） 为多少 ？
Ⅰ期临床试验－人体药理学（药代动力学和最大耐 受性研究）20～30例； Ⅱ期临床试验－100例； Ⅲ期临床试验－300例； Ⅳ期临床试验－临床应用2000例； 生物利用度试验19～25例。 注：题中所示病例数为试验组病例数，对照组病例数 应小于或等于试验组，多为1：1或1：2，其中Ⅱ期 临床试验中试验组和对照组例数要求相等。
四期药物临床试验中哪些需设盲？哪 些不设盲，为开放性试验 ？
Ⅱ期和Ⅲ期临床试验需设盲 Ⅰ期和Ⅳ期药物临床试验不设盲，为开放性。
受试者依从性如何计算？良好依从性 的范围是什么？
受试者依从性的计算方法为实际用药量/应用 药量。 良好依从性范围是大于80%，小于120%。
什么是偏倚？
临床试验 （clinical trial） ？
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的 药物系统性研究，以证实或揭示试验药物的 作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分别、 代谢和排泄，其目的是确定试验药物的疗效 与安全性。
临床试验流程(共26张PPT)
方案,知情同意书,病例报告表 研究者手册 临床试验批件及药检报告 研究者的简历
研究中心启动访视
研究者会议
– 所有中心的研究者均应参加研究者会 – 目的:
使各中心的研究者坐在一起讨论方案和病例报告表 统一各研究中心对于方案的认识并达成共识
对研究者进行培训
就财务协议达成一致意见（如适用）
研究中心监查访视-3
– 标本的保存
– 病例报告表和数据疑问表的收集 – 监查报告和监查访视表的完成
– 与研究者讨论在监查中发现的问题
研究中心关闭访视
研究中心关闭访视-1
– 得到文件批准关闭研究中心 – 确定试验资料将存放的条件和归档程序 – 确定研究者文件夹中的资料完整 – 再次清点中心的入组受试者数量和相关文件 – 清点试验药品,完成相关表格,将相关文件归档 – 将临床研究文件归档 – 组织安排将药物返还给申办者
重要的文件-3
– 提交最终版本的临床研究文件给伦理委员会后取得
伦理委员会批复文件的清单
伦理委员会成员名单
伦理委员会操作规程
伦理委员会会议签到表
伦理委员会批件/意见
重要的文件-4
– 访视前
查阅相关的文件 与研究者商定访视时间 准备文件
其它准备 – 访视后
完成监查报告及随访信 与研究团队讨论,经验分享
研究者会
用于招募受试者的材料（如采用）
研究中心选择和评价-3 将更新的研究药物的安全准信备试息验通药知、对研照究药者
确定新药的最佳使用方法
药品包装
准备标签、药检 证明
药品编盲
印刷CRF、准备试验物资
核查获得知情同意的情况
研究者是否具备资质(专业领域及行政管理)
是否需要不同部门参与试送验交统计 确定1、研背究景者资料文件夹中的资单料位完整
研究中心启动访视
研究者会议
– 所有中心的研究者均应参加研究者会 – 目的:
使各中心的研究者坐在一起讨论方案和病例报告表 统一各研究中心对于方案的认识并达成共识
对研究者进行培训
就财务协议达成一致意见（如适用）
研究中心监查访视-3
– 标本的保存
– 病例报告表和数据疑问表的收集 – 监查报告和监查访视表的完成
– 与研究者讨论在监查中发现的问题
研究中心关闭访视
研究中心关闭访视-1
– 得到文件批准关闭研究中心 – 确定试验资料将存放的条件和归档程序 – 确定研究者文件夹中的资料完整 – 再次清点中心的入组受试者数量和相关文件 – 清点试验药品,完成相关表格,将相关文件归档 – 将临床研究文件归档 – 组织安排将药物返还给申办者
重要的文件-3
– 提交最终版本的临床研究文件给伦理委员会后取得
伦理委员会批复文件的清单
伦理委员会成员名单
伦理委员会操作规程
伦理委员会会议签到表
伦理委员会批件/意见
重要的文件-4
– 访视前
查阅相关的文件 与研究者商定访视时间 准备文件
其它准备 – 访视后
完成监查报告及随访信 与研究团队讨论,经验分享
研究者会
用于招募受试者的材料（如采用）
研究中心选择和评价-3 将更新的研究药物的安全准信备试息验通药知、对研照究药者
确定新药的最佳使用方法
药品包装
准备标签、药检 证明
药品编盲
印刷CRF、准备试验物资
核查获得知情同意的情况
研究者是否具备资质(专业领域及行政管理)
是否需要不同部门参与试送验交统计 确定1、研背究景者资料文件夹中的资单料位完整
相关主题
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
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- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次， 每日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的 临床有效性和安全性
To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
方案号、版本号、日期
9
2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
ห้องสมุดไป่ตู้10
3.背景
试验的意义 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的 影响 目前主要治疗方法，优缺点
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
5
临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
标准
6
20
6.3 退出试验的标准
病情恶化 病人坚持退出试验 严重不良事件 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 服用了该研究禁止的药物 主要研究者认为有理由退出
21
退出试验的标准（例）
①服药过程中出现其他疾病影响药效观察； ② 患者未能按规定剂量、次数、疗程服药超过3天； ③ 试验期间合并使用非甾体抗炎药、甾体类抗炎药、
18
6.2 排除标准
疾病类型、严重程度、诊断 严重心、肝、肾疾病患者 妊娠或哺乳病人 严重的合并症、并发症 试验药物禁忌症、过敏 最近3个月参加过其他临床试验 不具有法律能力或法律能力受到限制 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情
况
19
排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
免疫抑制剂、抗溃疡药等可能影响本试验观察的药 物； ④严重不良事件或意外妊娠 ⑤依从性差 ⑥失随访 ⑦研究对象要求退出 ⑧研究者认为研究对象有必要终止本项研究
22
7 试验用药品以及治疗方法 （处理因素）
临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12. 质量控制和保证
7
临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
11
4.试验目的
试验目的决定了： 试验设计 数据收集 分析方法 结论、解释 所以必需十分明确
12
4.试验目的
目的：评价、估计、比较….. 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径 疾病名称 病人类型：病情、分型 总体目标：安全性、有效性 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次，
13
5.试验设计
随机、对照、盲法 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 样本量、中心数
14
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
诊断正确
诊断方法：慢性纤维空洞型肺结核 ---“老 年慢性气管炎 ”
诊断标准：防止一过性的症状：抑郁、高血 压
先对病人近三天不用药的情况下进行血压测
定，测两次取平均数。如果两次测定的平均
8
1. 首页
题目:简明扼要准确地概括
试验药物、疾病
方法：随机、对照、盲法，多中心
目标：疗效评价、安全性评价
如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布 地奈德都保干粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性 和安全性研究----一项多中心、随机、开放、平行对 照临床试验
A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind,
临床试验方案
临床试验方案设计的重要性
确保受试者的权益和确保临床试验的科 学性 试验能否顺利进行 结果是否正确、结论是否可靠 获得知情同意
2
临床试验方案（Protocol）
由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共同 讨论制定
编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
Placebo-Controlled, Study to Investigate the Safety,
Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets
Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese volunteers.
1. 纳入标准 2. 排除标准 3. 退出试验的标准
16
6.1 纳入标准
年龄、性别 诊断 分型、严重程度 知情同意
17
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，如非
甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、抗溃 疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书；
数为舒张压>12kPa(90mmHg)，收缩压
<26.7kPa(200mmHg)，则在测定后用安慰剂的
情况下于第二～三周再作两次同样的测定，
以计算出收缩压和舒张压的均数。如果：
12kPa(90mmHg)≤平均舒张压＜
15
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
病情、病理类型等要有明确的规定: 根据病史、症状、体征和肺功能测定 确诊非急性发作期，轻度和中度哮喘
To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
方案号、版本号、日期
9
2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
ห้องสมุดไป่ตู้10
3.背景
试验的意义 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的 影响 目前主要治疗方法，优缺点
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
5
临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
标准
6
20
6.3 退出试验的标准
病情恶化 病人坚持退出试验 严重不良事件 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 服用了该研究禁止的药物 主要研究者认为有理由退出
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退出试验的标准（例）
①服药过程中出现其他疾病影响药效观察； ② 患者未能按规定剂量、次数、疗程服药超过3天； ③ 试验期间合并使用非甾体抗炎药、甾体类抗炎药、
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6.2 排除标准
疾病类型、严重程度、诊断 严重心、肝、肾疾病患者 妊娠或哺乳病人 严重的合并症、并发症 试验药物禁忌症、过敏 最近3个月参加过其他临床试验 不具有法律能力或法律能力受到限制 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情
况
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排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
免疫抑制剂、抗溃疡药等可能影响本试验观察的药 物； ④严重不良事件或意外妊娠 ⑤依从性差 ⑥失随访 ⑦研究对象要求退出 ⑧研究者认为研究对象有必要终止本项研究
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7 试验用药品以及治疗方法 （处理因素）
临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12. 质量控制和保证
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临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
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4.试验目的
试验目的决定了： 试验设计 数据收集 分析方法 结论、解释 所以必需十分明确
12
4.试验目的
目的：评价、估计、比较….. 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径 疾病名称 病人类型：病情、分型 总体目标：安全性、有效性 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次，
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5.试验设计
随机、对照、盲法 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 样本量、中心数
14
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
诊断正确
诊断方法：慢性纤维空洞型肺结核 ---“老 年慢性气管炎 ”
诊断标准：防止一过性的症状：抑郁、高血 压
先对病人近三天不用药的情况下进行血压测
定，测两次取平均数。如果两次测定的平均
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1. 首页
题目:简明扼要准确地概括
试验药物、疾病
方法：随机、对照、盲法，多中心
目标：疗效评价、安全性评价
如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布 地奈德都保干粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性 和安全性研究----一项多中心、随机、开放、平行对 照临床试验
A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind,
临床试验方案
临床试验方案设计的重要性
确保受试者的权益和确保临床试验的科 学性 试验能否顺利进行 结果是否正确、结论是否可靠 获得知情同意
2
临床试验方案（Protocol）
由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共同 讨论制定
编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
Placebo-Controlled, Study to Investigate the Safety,
Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets
Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese volunteers.
1. 纳入标准 2. 排除标准 3. 退出试验的标准
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6.1 纳入标准
年龄、性别 诊断 分型、严重程度 知情同意
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病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，如非
甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、抗溃 疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书；
数为舒张压>12kPa(90mmHg)，收缩压
<26.7kPa(200mmHg)，则在测定后用安慰剂的
情况下于第二～三周再作两次同样的测定，
以计算出收缩压和舒张压的均数。如果：
12kPa(90mmHg)≤平均舒张压＜
15
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
病情、病理类型等要有明确的规定: 根据病史、症状、体征和肺功能测定 确诊非急性发作期，轻度和中度哮喘