最新(脐(带)血干细胞的临床应用
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就安全性考虑，间充质干细胞、脐血干细胞 和神经干细胞已经可以作为一种具备安全性 的临床新技术用于移植治疗。
什么是脐带血？
婴儿出生时，脐带结扎并离断后残留在脐带和胎盘中的血液。 脐带血含有丰富的造血干细胞和间充质干细胞。 经科学实践表明, 脐带血是治疗一百多种疾病的有效手段。
什么是间充质干细胞？
潜在的风险性－－有害微生物
• 由于目前干细胞移植治疗常用的方式都要对 干细胞进行一定时间的培养保存，为确保临 床使用的人类干细胞的安全、可靠、严格控 制的标准化程序操作显得尤为重要
• 标准化程序操作 • 严格微生物检验
问题的解决
• 对于异源性有害基因的导入问题，由于其主 要针对核移植技术，尚处于实验阶段，因此 尚不构成干细胞技术应用的主要风险。
胚胎干细胞：致瘤性是瓶颈，尚未满足安全性的要求。
间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反应、可以 在体外安全的扩增到一定数量，可以满足临床应用的安 全性要求。
脐血干细胞：技术比较成熟，可以满足临床应用的安全 性要求。
神经干细胞: 无致瘤性、可以在体外安全的扩增，同时 其特殊的应用环境保证了其临床应用安全性。
(脐(带)血干细胞的临床应用
一、干细胞的基本概念
干细胞（stem cell）： 干细胞是具有自我更新、高度增殖和
多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞 可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大 小，同时又可以进一步分化成为各种不 同的组织细胞，从而构成机体各种复杂 的组织器官。
潜在的风险性－－致瘤性
管内注射、局部种植等。
Байду номын сангаас
脐带血及脐带干细胞有什么用途？
脐带血能分化成各种血细胞和免疫细 胞，主要用于治疗血液和免疫系统疾病 等。
脐带间充质干细胞本身不造血，但可 提供良好的造血细胞生长的微环境。另 外，它在其它系统疾病中都单独起治疗 作用。
脐血及脐带干细胞应用领域？
传统应用领域
癌症 某些遗传病 骨髓衰竭 血液系统疾病 代谢性疾病 免疫缺陷
• 干细胞是否表达这些分子从而引发免疫排斥 反应？
潜在的风险性－－异源性有害基因
• 主要针对不同物种融合而成的胚胎干细胞， 如目前备受争议的核移植技术。
• 这种核移植技术干细胞的遗传物质绝大部分( 约99．99％)来自供者的体细胞。但仍有极少 量的遗传物质来自于提供细胞质的供体，如 线粒体，而这些极微量其他物种的DNA将参 与整个细胞的新陈代谢，是否会将某些有害 基因带人人体？
再生医学应用领域
心脏病 肝脏病 眼科疾病 糖尿病 神经系统损伤修复 矫形外科
四川脐血库脐(带)血临床移植应用
四川脐血库已向国内外13家医疗单位提供130余份脐带血，用于 62位患者的治疗，目前无病存活者最长达10年之久。
我们身边的脐（带）血故事
2007年12月，患重型地中海贫血的4岁的宁宁，在广西医科大 学第一附属医院移植了妹妹出生时保存的脐带血，移植20天后， 宁宁造血功能顺利重建。
六、脐带血干细胞安全性评价
脐带血干细胞是研究比较早的一类干细胞，其 技术相对比较成熟。
同时由于其自身的特性决定了它的无致瘤性、 低免疫原性以及不存在体外长期培养后遗传稳 定性发生改变的风险，因此脐带血干细胞亦能 满足干细胞移植治疗的安全性要求。
七、安全性结论
可见，并非所以种类的干细胞均适用于目前 的干细胞移植治疗。
• 对于外界有害微生物的带入问题可以通过标 准化操作程序以及质控程序予以解决。
• 然而，干细胞的致瘤性、免疫排斥可能性以 及细胞在体外培养后的遗传稳定性问题是由 干细胞本身的特性决定的。干细胞的种类不 同，以上风险性的表现也各不相同
• 问题：是不是目前所有干细胞均适用与临床 治疗？
五、几种干细胞安全性比较
直接移植：即在体外将获取的干细 胞直接移植。
以上两种是目前较为成熟而且临床 证明有效的治疗方式。
脐(带)血干细胞治疗的方法、途径
• 方法： 经提纯或体外培养后的细胞通过一定的
治疗途径输注到病人（保健人）体内；输注 是在专业移植室或洁净治疗区进行；多配合 康复训练，以增强干细胞疗效。
• 途径： 静脉全身输注、动脉介入（灌注）、椎
2010年1月， 重庆新桥医院内 分泌科用宝宝的 脐带(血）为父 亲治疗Ⅰ型糖尿 病，为国内首例。
2009年4月,北京 儿童医院成功实施 我国首例自体脐带 血造血干细胞移植 手术。
• 2008年，年仅4岁的倩 倩的父母为了给孩子治 脑瘫，生下了第二个女 儿琪琪，治疗倩倩的脑 瘫。并且孩子的姥姥、 现年58岁的杜某因为类 风湿、心脏病住进了医 院，静脉注射了外孙的 脐带间充质干细胞，杜 某煎熬多年的类风湿疾 病得到了很大改善。
2008年5月，患急性淋巴细胞性白血病 10岁的小志安, 在鄞州人民医院成功移 植妹妹出生时保存下的脐带血，目前小 志安各项指标均达到正常。
2008年8月,南充一位患白血病的妈妈在重庆新桥医院生下一位 健康的儿子,生产手术中医生为宝宝留下了脐带血。今年1月， 这份脐带血为妈妈做了移植并取得成功，这是我国首例脐带血 救母亲的病例。
• 某些干细胞，如胚胎干细胞尤其是分化不全 的胚胎干细胞植入动物体内有可能导致畸胎 瘤的形成
• 移植后的干细胞会不会出现移行到不适当的 部位而后分化成的类型与该部位不合的组织 ？
潜在的风险性－－免疫排斥反应
• 在进行移植治疗的过程中，由主要组织相容 性复合物MHC-I类分子引起的CD8+CTL细胞 识别的严重程度与细胞表面MHC-I类分子表 达水平有关 ，由II类分子激活的CD4+-Thl迟 发性超敏反应，能导致长期的免疫细胞浸润 及炎症因子的释放
我国首例采 用自体脐带血造 血干细胞治疗极 重型再生障碍性 贫血在北京道培 医院获成功，患 儿目前状态良好。
脐带间充质干细胞---是一 群中胚层来源的具有自我 更新和多向分化潜能的多 能干细胞。存在于新生儿 脐带组织中，具有广阔的 临床应用前景。
脐带(血)干细胞分化示意图
脐(带)血干细胞治疗方式？
1.脐带间充质干细胞治疗方式： 增殖后直接移植：即在体外将获取
的干细胞单纯增殖而不加以任何细胞因 子进行诱导分化，从而直接移植。 2.脐血造血干细胞治疗方式：
什么是脐带血？
婴儿出生时，脐带结扎并离断后残留在脐带和胎盘中的血液。 脐带血含有丰富的造血干细胞和间充质干细胞。 经科学实践表明, 脐带血是治疗一百多种疾病的有效手段。
什么是间充质干细胞？
潜在的风险性－－有害微生物
• 由于目前干细胞移植治疗常用的方式都要对 干细胞进行一定时间的培养保存，为确保临 床使用的人类干细胞的安全、可靠、严格控 制的标准化程序操作显得尤为重要
• 标准化程序操作 • 严格微生物检验
问题的解决
• 对于异源性有害基因的导入问题，由于其主 要针对核移植技术，尚处于实验阶段，因此 尚不构成干细胞技术应用的主要风险。
胚胎干细胞：致瘤性是瓶颈，尚未满足安全性的要求。
间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反应、可以 在体外安全的扩增到一定数量，可以满足临床应用的安 全性要求。
脐血干细胞：技术比较成熟，可以满足临床应用的安全 性要求。
神经干细胞: 无致瘤性、可以在体外安全的扩增，同时 其特殊的应用环境保证了其临床应用安全性。
(脐(带)血干细胞的临床应用
一、干细胞的基本概念
干细胞（stem cell）： 干细胞是具有自我更新、高度增殖和
多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞 可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大 小，同时又可以进一步分化成为各种不 同的组织细胞，从而构成机体各种复杂 的组织器官。
潜在的风险性－－致瘤性
管内注射、局部种植等。
Байду номын сангаас
脐带血及脐带干细胞有什么用途？
脐带血能分化成各种血细胞和免疫细 胞，主要用于治疗血液和免疫系统疾病 等。
脐带间充质干细胞本身不造血，但可 提供良好的造血细胞生长的微环境。另 外，它在其它系统疾病中都单独起治疗 作用。
脐血及脐带干细胞应用领域？
传统应用领域
癌症 某些遗传病 骨髓衰竭 血液系统疾病 代谢性疾病 免疫缺陷
• 干细胞是否表达这些分子从而引发免疫排斥 反应？
潜在的风险性－－异源性有害基因
• 主要针对不同物种融合而成的胚胎干细胞， 如目前备受争议的核移植技术。
• 这种核移植技术干细胞的遗传物质绝大部分( 约99．99％)来自供者的体细胞。但仍有极少 量的遗传物质来自于提供细胞质的供体，如 线粒体，而这些极微量其他物种的DNA将参 与整个细胞的新陈代谢，是否会将某些有害 基因带人人体？
再生医学应用领域
心脏病 肝脏病 眼科疾病 糖尿病 神经系统损伤修复 矫形外科
四川脐血库脐(带)血临床移植应用
四川脐血库已向国内外13家医疗单位提供130余份脐带血，用于 62位患者的治疗，目前无病存活者最长达10年之久。
我们身边的脐（带）血故事
2007年12月，患重型地中海贫血的4岁的宁宁，在广西医科大 学第一附属医院移植了妹妹出生时保存的脐带血，移植20天后， 宁宁造血功能顺利重建。
六、脐带血干细胞安全性评价
脐带血干细胞是研究比较早的一类干细胞，其 技术相对比较成熟。
同时由于其自身的特性决定了它的无致瘤性、 低免疫原性以及不存在体外长期培养后遗传稳 定性发生改变的风险，因此脐带血干细胞亦能 满足干细胞移植治疗的安全性要求。
七、安全性结论
可见，并非所以种类的干细胞均适用于目前 的干细胞移植治疗。
• 对于外界有害微生物的带入问题可以通过标 准化操作程序以及质控程序予以解决。
• 然而，干细胞的致瘤性、免疫排斥可能性以 及细胞在体外培养后的遗传稳定性问题是由 干细胞本身的特性决定的。干细胞的种类不 同，以上风险性的表现也各不相同
• 问题：是不是目前所有干细胞均适用与临床 治疗？
五、几种干细胞安全性比较
直接移植：即在体外将获取的干细 胞直接移植。
以上两种是目前较为成熟而且临床 证明有效的治疗方式。
脐(带)血干细胞治疗的方法、途径
• 方法： 经提纯或体外培养后的细胞通过一定的
治疗途径输注到病人（保健人）体内；输注 是在专业移植室或洁净治疗区进行；多配合 康复训练，以增强干细胞疗效。
• 途径： 静脉全身输注、动脉介入（灌注）、椎
2010年1月， 重庆新桥医院内 分泌科用宝宝的 脐带(血）为父 亲治疗Ⅰ型糖尿 病，为国内首例。
2009年4月,北京 儿童医院成功实施 我国首例自体脐带 血造血干细胞移植 手术。
• 2008年，年仅4岁的倩 倩的父母为了给孩子治 脑瘫，生下了第二个女 儿琪琪，治疗倩倩的脑 瘫。并且孩子的姥姥、 现年58岁的杜某因为类 风湿、心脏病住进了医 院，静脉注射了外孙的 脐带间充质干细胞，杜 某煎熬多年的类风湿疾 病得到了很大改善。
2008年5月，患急性淋巴细胞性白血病 10岁的小志安, 在鄞州人民医院成功移 植妹妹出生时保存下的脐带血，目前小 志安各项指标均达到正常。
2008年8月,南充一位患白血病的妈妈在重庆新桥医院生下一位 健康的儿子,生产手术中医生为宝宝留下了脐带血。今年1月， 这份脐带血为妈妈做了移植并取得成功，这是我国首例脐带血 救母亲的病例。
• 某些干细胞，如胚胎干细胞尤其是分化不全 的胚胎干细胞植入动物体内有可能导致畸胎 瘤的形成
• 移植后的干细胞会不会出现移行到不适当的 部位而后分化成的类型与该部位不合的组织 ？
潜在的风险性－－免疫排斥反应
• 在进行移植治疗的过程中，由主要组织相容 性复合物MHC-I类分子引起的CD8+CTL细胞 识别的严重程度与细胞表面MHC-I类分子表 达水平有关 ，由II类分子激活的CD4+-Thl迟 发性超敏反应，能导致长期的免疫细胞浸润 及炎症因子的释放
我国首例采 用自体脐带血造 血干细胞治疗极 重型再生障碍性 贫血在北京道培 医院获成功，患 儿目前状态良好。
脐带间充质干细胞---是一 群中胚层来源的具有自我 更新和多向分化潜能的多 能干细胞。存在于新生儿 脐带组织中，具有广阔的 临床应用前景。
脐带(血)干细胞分化示意图
脐(带)血干细胞治疗方式？
1.脐带间充质干细胞治疗方式： 增殖后直接移植：即在体外将获取
的干细胞单纯增殖而不加以任何细胞因 子进行诱导分化，从而直接移植。 2.脐血造血干细胞治疗方式：