大型队列研究进展202003
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的发病或死亡率，可直接计算RR • 由于病因在前，疾病在后，因此
检验假设的能力较强 • 有助于了解疾病的自然史，可分
析一因多种疾病的关系
02
一、经典人群队列对人类的贡献
• 美国的弗莱明翰队列 Framingham Study（约1.6万） • Cardiovascular healths tudy (CHS，约 6千例) • 荷兰的 Rotterdam study (约 8干例) • 丹麦的 Copenhagen city heart study(约 1万例)
• 2010 年JAMA 同一期刊登了2篇关于Mega Cohort的文章，从产生原因、研究 设计、招募对象和结局确定等方面做了具体介绍
• Makris KC. Limited representation of drinking-water contaminants in pregnancy-birth cohorts.Sci Total Environ. 2014, 15:468-469. • Kogevinas M. Collaboration is needed to co-ordinate European birth cohort studies. Int J Epidemiol.2004, 33(6):1172-3. • Manolio TA. Enhancing the feasibility of large cohort studies. JAMA. 2010, 304(20):2290-1. • Gaziano JM. The evolution of population science: advent of the mega cohort. JAMA. 2010, 304(20):2288-9.
四、“Mega Cohort”的由来
至今为止，Mega Cohort 依然停留在字面意义上， 样本量究竟多大才能被称为 Mega Cohort 并没有明确 的规定，导致几万、几十万或上百万的队列均可称为 “Mega Cohort”
四、国外大型人群队列的发展
FHS
经典的美国 弗莱明翰心
脏研究
欧美国家
大数据/共享
智能便携式 设备快速发 展，帮助手 机登台变化 数据，采集
更多信息
全球部分超大规模（n>20w）前瞻性流行病学队列举例
1、美国的NHS study
• 当时针对女性职业人群全球最大规模的队列研究 • 基线纳入了11,700名已婚女性注册护士，年龄在30岁至55岁之间。
研究收集的信息包含问卷和血样，尿样。 • NHS一阶段重点关注避孕药具使用，吸烟，癌症和心血管疾病。 • 第 2 队列的构建，合计样本达到 238 387 例，增加了饮食调查 • 第 3 队列2010 年启动，扩展到男性护士和其他职业人群 • 目前样本量达27.5万人
基线年龄在40岁至79岁之间。5年后开展随访，110792名（46465 名男性和64327名女性）受试者完成了随访 • 20年总体随访应答率超过90%
流行病学进展Ⅰ
大型前瞻性人群队列研究进展
授课人：王倩 2020.3.6
目录
队列研究概述
中国大型队列现状 建设大型队列需要 考虑的问题
大型队列研究的设计
电子医疗记录应用 实例
01
队列研究
队列研究是将某一特定人群按是否暴露于某可疑因素或暴露程度
分为不同的亚组，追踪观察两组或多组成员结局（如疾病）发生
在欧美发达国 家，开始建立 规模不大的队
列。如美国 NHS
ຫໍສະໝຸດ Baidu
各国
美国精准计划
各国建立 • 2005年 刊载人
群队列简介有 200余项
• 50万人以上规模 欧洲EPIC
美国NIH-AARP 英国MWS
英国UK Biobank
• 美国精准医学行 动计划建立100 万美国人群队列
• 规模超50万在建 项目
法国 NutrinetSante Study 瑞典 LifeGen
• 西班牙学者Kogevinas于2002 年最早提出了整合欧洲出生队列的想法，并于 2004 年在其发表的一篇学术论文中最早使用了“Mega Cohort”一词，，呼 吁将7 个已有的以及规划中的欧洲出生队列整合成一个超过50 万规模的超大出 生队列
• 2005 年美国学者Foster 和Sharp也认可流行病学超大规模队列研究在识别罕 见遗传和环境因素对于复杂性疾病弱效应的优势
的情况，比较各组之间结局发生率的差异，从而判定这些因素与
该结局之间有无因果关联及关联程度的一种
方法。
属于观察法
A
设立对照组
B
由因到果
C
能确证暴露 与结局的因
果关系
D
队列研究的优点
用途
• 检验病因假设 • 评价预防/预后效果 • 研究疾病自然史 • 新药上市后的监测
优点
• 资料可靠，一般不存在回忆偏倚 • 可直接获得暴露组和对照组人群
History | Nurses' Health Study". www.nurseshealthstudy.org. Retrieved 2017-07-17
2、日本JACC
• 日本合作队列研究是由日本教育、科学、体育和文化部发起，旨在 评估癌症风险的大型队列研究
• 1988年至1990年在日本的45个地区建立和实施 • 研究共注册了127,477名参与者（54,032名男性和73,445名女性），
FHS大事记
第一阶段
FHS大事记
第二阶段
第三阶段
FHS大事记
第四阶段
二、小样本队列的不足
• 样本量不足导致效应估计不稳定 • 不能代表一般人群 • 设计和实施不理想，偏倚难以控制 • 花费大 • 数据共享流畅性不足
三、大型队列研究的必要性
• 人类复杂性疾病，潜隐期长，共享一定的危险因素( 如吸烟、肥胖 和少体力活动等) ，也包括帕金森氏病、精神分裂症等发病率或患 病率较低的一类罕见疾病。大样本规模在提高研究效能的同时， 也能弥补传统队列研究在罕见疾病研究中难以获取病例或获取足 够病例的劣势。
举例：
前瞻性队列研究发病估计
三、大型队列研究的必要性
• 人类复杂性疾病病因机制复杂，其发生和流行往往是多个危险因 素综合作用的结果，为识别人类复杂性疾病的基因-环境交互作用， 队列研究的样本量需大规模。
举例：
前瞻性队列研究时间估计 （以探索基因-环境交互作用的巢式病例对照研究设计）
四、“Mega Cohort”的由来
检验假设的能力较强 • 有助于了解疾病的自然史，可分
析一因多种疾病的关系
02
一、经典人群队列对人类的贡献
• 美国的弗莱明翰队列 Framingham Study（约1.6万） • Cardiovascular healths tudy (CHS，约 6千例) • 荷兰的 Rotterdam study (约 8干例) • 丹麦的 Copenhagen city heart study(约 1万例)
• 2010 年JAMA 同一期刊登了2篇关于Mega Cohort的文章，从产生原因、研究 设计、招募对象和结局确定等方面做了具体介绍
• Makris KC. Limited representation of drinking-water contaminants in pregnancy-birth cohorts.Sci Total Environ. 2014, 15:468-469. • Kogevinas M. Collaboration is needed to co-ordinate European birth cohort studies. Int J Epidemiol.2004, 33(6):1172-3. • Manolio TA. Enhancing the feasibility of large cohort studies. JAMA. 2010, 304(20):2290-1. • Gaziano JM. The evolution of population science: advent of the mega cohort. JAMA. 2010, 304(20):2288-9.
四、“Mega Cohort”的由来
至今为止，Mega Cohort 依然停留在字面意义上， 样本量究竟多大才能被称为 Mega Cohort 并没有明确 的规定，导致几万、几十万或上百万的队列均可称为 “Mega Cohort”
四、国外大型人群队列的发展
FHS
经典的美国 弗莱明翰心
脏研究
欧美国家
大数据/共享
智能便携式 设备快速发 展，帮助手 机登台变化 数据，采集
更多信息
全球部分超大规模（n>20w）前瞻性流行病学队列举例
1、美国的NHS study
• 当时针对女性职业人群全球最大规模的队列研究 • 基线纳入了11,700名已婚女性注册护士，年龄在30岁至55岁之间。
研究收集的信息包含问卷和血样，尿样。 • NHS一阶段重点关注避孕药具使用，吸烟，癌症和心血管疾病。 • 第 2 队列的构建，合计样本达到 238 387 例，增加了饮食调查 • 第 3 队列2010 年启动，扩展到男性护士和其他职业人群 • 目前样本量达27.5万人
基线年龄在40岁至79岁之间。5年后开展随访，110792名（46465 名男性和64327名女性）受试者完成了随访 • 20年总体随访应答率超过90%
流行病学进展Ⅰ
大型前瞻性人群队列研究进展
授课人：王倩 2020.3.6
目录
队列研究概述
中国大型队列现状 建设大型队列需要 考虑的问题
大型队列研究的设计
电子医疗记录应用 实例
01
队列研究
队列研究是将某一特定人群按是否暴露于某可疑因素或暴露程度
分为不同的亚组，追踪观察两组或多组成员结局（如疾病）发生
在欧美发达国 家，开始建立 规模不大的队
列。如美国 NHS
ຫໍສະໝຸດ Baidu
各国
美国精准计划
各国建立 • 2005年 刊载人
群队列简介有 200余项
• 50万人以上规模 欧洲EPIC
美国NIH-AARP 英国MWS
英国UK Biobank
• 美国精准医学行 动计划建立100 万美国人群队列
• 规模超50万在建 项目
法国 NutrinetSante Study 瑞典 LifeGen
• 西班牙学者Kogevinas于2002 年最早提出了整合欧洲出生队列的想法，并于 2004 年在其发表的一篇学术论文中最早使用了“Mega Cohort”一词，，呼 吁将7 个已有的以及规划中的欧洲出生队列整合成一个超过50 万规模的超大出 生队列
• 2005 年美国学者Foster 和Sharp也认可流行病学超大规模队列研究在识别罕 见遗传和环境因素对于复杂性疾病弱效应的优势
的情况，比较各组之间结局发生率的差异，从而判定这些因素与
该结局之间有无因果关联及关联程度的一种
方法。
属于观察法
A
设立对照组
B
由因到果
C
能确证暴露 与结局的因
果关系
D
队列研究的优点
用途
• 检验病因假设 • 评价预防/预后效果 • 研究疾病自然史 • 新药上市后的监测
优点
• 资料可靠，一般不存在回忆偏倚 • 可直接获得暴露组和对照组人群
History | Nurses' Health Study". www.nurseshealthstudy.org. Retrieved 2017-07-17
2、日本JACC
• 日本合作队列研究是由日本教育、科学、体育和文化部发起，旨在 评估癌症风险的大型队列研究
• 1988年至1990年在日本的45个地区建立和实施 • 研究共注册了127,477名参与者（54,032名男性和73,445名女性），
FHS大事记
第一阶段
FHS大事记
第二阶段
第三阶段
FHS大事记
第四阶段
二、小样本队列的不足
• 样本量不足导致效应估计不稳定 • 不能代表一般人群 • 设计和实施不理想，偏倚难以控制 • 花费大 • 数据共享流畅性不足
三、大型队列研究的必要性
• 人类复杂性疾病，潜隐期长，共享一定的危险因素( 如吸烟、肥胖 和少体力活动等) ，也包括帕金森氏病、精神分裂症等发病率或患 病率较低的一类罕见疾病。大样本规模在提高研究效能的同时， 也能弥补传统队列研究在罕见疾病研究中难以获取病例或获取足 够病例的劣势。
举例：
前瞻性队列研究发病估计
三、大型队列研究的必要性
• 人类复杂性疾病病因机制复杂，其发生和流行往往是多个危险因 素综合作用的结果，为识别人类复杂性疾病的基因-环境交互作用， 队列研究的样本量需大规模。
举例：
前瞻性队列研究时间估计 （以探索基因-环境交互作用的巢式病例对照研究设计）
四、“Mega Cohort”的由来