临床试验设计全套1PPT幻灯片
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[课件]临床试验设计方案全套PPT
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2018/12/1
2003研究生临床试验课
21
药物编码
按照随机安排表对药物进行编码。如：
病人顺序 1 2 3 4 5 6 组别 A B B B A A 药物编号 1 2 3 4 5 6
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2003研究生临床试验课
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药物编码的操作
列出两张随机安排表： A药分配表： B药分配表：
药盒编号 药盒编号 1 2 5 3 6 4 A药和B药分开两处编号。编好后按编号排好。 第一位病人给1号药；第二为病人给2号药。。。
2003研究生临床试验课 23
2018/12/1
不同用药方法的两种药物
两种治疗湿疹的药物。新药每天用一次； 旧药每天用两次。 早 晚 新药用法 新药 安慰剂 旧药用法 旧药 旧药
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克敏能试验的双模拟
息斯敏组
克敏能组 A药： 克敏能 B药：息斯敏样 安慰剂
A药：息斯敏 B药：克敏能样 安慰剂
2018/12/1
2003研究生临床试验课
如果是注射药则有道德问题。
2003研究生临床试验课 24
2018/12/1
药物外型无法一致的双盲试验
双模拟技术：即为试验药与对照药各准 备一种安慰剂，以达到试验组与对照组 在用药的外观与给药方法上的一致。这 一技术有时也会使用药计划较难实施， 以至影响受试者的依从性。
2018/12/1
2003研究生临床试验课
2018/12/1
2003研究生临床试验课
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无处理对照
对照组不用药物则更能确定受试药的 疗效，但这时病人和医生都很清楚那一 组病人在用药，因而，偏性可能很大。 也无法进行双盲试验。
临床试验(1)PPT课件
析，一旦得出接受或拒绝H0的结论，立即停 止试验，属非固定样本的试验。
优点： ①适合于临床应用； ②节省研究对象人数； ③计算方便。 缺点： ①只适用于单指标试验； ②不适用于大样本试验和
慢性病疗效观察。
(四)随机化分组
1.目的：平衡实验组、对照组已知和未知的混杂 因素，从而提高两组的可比性，避免造成偏倚 2.常用分组方法
N2(Za Z)22
d2
σ：为估计的标准差
d：为两组连续变量均值之差
Zα、Zβ和N所示意义同上述计数资料的计算公式 以上公式适用于N≥30时
精选ppt课件最新
20
(三)设立对照组
1.为什么必须设立对照组 （1）通过对照组可取得研究指标的数据差异 （2）通过对照组可清除被试因素以外的其它因素对
结果的影响
（一）研究对象的选择
应制订严格的选入和排除的标准
疾病的规定
诊断标准 病情轻重 病型 合并症 体质 入院早晚
人口学特征 性别 年龄 职业 文化程度
排除对象： a.估计处理有害于某种特殊的病人。 b.病情复杂、严重、需抢救的病人。
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物
流行病学实验
流行病学实验
一、定义：
研究者将研究对象随机分为实验组和对 照组，分别给予不同干预措施，随访观
察一段时间并比较两组人群的结局，判 断干预措施的效果。
二、基本特点和用途：
特点： 前瞻 前瞻性研究 干预 施加一种或多种人为干预处理 随机 研究对象随机分配到比较组 对照 有平行的、可比的实验组和对照组
处理因素 实验组
结
果1
实验 随机 人群 分组
优点： ①适合于临床应用； ②节省研究对象人数； ③计算方便。 缺点： ①只适用于单指标试验； ②不适用于大样本试验和
慢性病疗效观察。
(四)随机化分组
1.目的：平衡实验组、对照组已知和未知的混杂 因素，从而提高两组的可比性，避免造成偏倚 2.常用分组方法
N2(Za Z)22
d2
σ：为估计的标准差
d：为两组连续变量均值之差
Zα、Zβ和N所示意义同上述计数资料的计算公式 以上公式适用于N≥30时
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20
(三)设立对照组
1.为什么必须设立对照组 （1）通过对照组可取得研究指标的数据差异 （2）通过对照组可清除被试因素以外的其它因素对
结果的影响
（一）研究对象的选择
应制订严格的选入和排除的标准
疾病的规定
诊断标准 病情轻重 病型 合并症 体质 入院早晚
人口学特征 性别 年龄 职业 文化程度
排除对象： a.估计处理有害于某种特殊的病人。 b.病情复杂、严重、需抢救的病人。
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物
流行病学实验
流行病学实验
一、定义：
研究者将研究对象随机分为实验组和对 照组，分别给予不同干预措施，随访观
察一段时间并比较两组人群的结局，判 断干预措施的效果。
二、基本特点和用途：
特点： 前瞻 前瞻性研究 干预 施加一种或多种人为干预处理 随机 研究对象随机分配到比较组 对照 有平行的、可比的实验组和对照组
处理因素 实验组
结
果1
实验 随机 人群 分组
《临床试验》课件
试验结果的统计分析可以采用多种方法，如描述 统计、假设检验和回归分析等。
数据可视化
通过数据可视化技术，如图表、图形和统计图等， 直观呈现试验结果，便于理解和分析。
试验报告和出版
试验结果应当及时、准确地进行报告和出版，以便其他研究人员和医学界了解和借鉴。科学期刊和学术 会议是试验结果报告的主要渠道。
临床试验中值得注意的问题和挑战
样本选择
样本选择的合理性和代表性对试验结果的可靠性和推广应用具有重要影响。
遵循纳入标准
试验对象应当严格符合研究的纳入标准，以确保结果的可靠性和一致性。
风险和利益平衡
评估试验的风险和利益，确保在伦理和法律框架内进行。
发展历程
2
期，当时医生通过试验不同治疗方法 来改善患者的健康。
随着医学的进步和科学方法的应用，
临床试验的设计和执行逐渐规范化，
成为现代医学研究的重要组成部分。
3
现代临床试验
现代临床试验包括随机分组、双盲设 计和统计方法，以保证试验结果的可 信度和科学性。
临床试验的分类及设计
分类
临床试验可以根据目的、研究对象和研究设计 进行分类，常见分类包括干预性试验、观察性 试验和前瞻性试验。
伦理审查和知情同意
伦理审查
知情同意
临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准， 确保试验符合伦理道德规范和患者权益保护。
研究对象必须在充分理解试验目的、风险和利益 的前提下，签署知情同意书，参与临床试验。
招募研究对象的流程和方法
1
流程
招募研究对象的流程包括制定招募计划、开展宣传和筛选、进行入组评估和签署 知情同意书等步骤。
单盲法、双盲法和三盲法是常见的盲法设 计，可以提高试验数据的可信度和科学性。
数据可视化
通过数据可视化技术，如图表、图形和统计图等， 直观呈现试验结果，便于理解和分析。
试验报告和出版
试验结果应当及时、准确地进行报告和出版，以便其他研究人员和医学界了解和借鉴。科学期刊和学术 会议是试验结果报告的主要渠道。
临床试验中值得注意的问题和挑战
样本选择
样本选择的合理性和代表性对试验结果的可靠性和推广应用具有重要影响。
遵循纳入标准
试验对象应当严格符合研究的纳入标准，以确保结果的可靠性和一致性。
风险和利益平衡
评估试验的风险和利益，确保在伦理和法律框架内进行。
发展历程
2
期，当时医生通过试验不同治疗方法 来改善患者的健康。
随着医学的进步和科学方法的应用，
临床试验的设计和执行逐渐规范化，
成为现代医学研究的重要组成部分。
3
现代临床试验
现代临床试验包括随机分组、双盲设 计和统计方法，以保证试验结果的可 信度和科学性。
临床试验的分类及设计
分类
临床试验可以根据目的、研究对象和研究设计 进行分类，常见分类包括干预性试验、观察性 试验和前瞻性试验。
伦理审查和知情同意
伦理审查
知情同意
临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准， 确保试验符合伦理道德规范和患者权益保护。
研究对象必须在充分理解试验目的、风险和利益 的前提下，签署知情同意书，参与临床试验。
招募研究对象的流程和方法
1
流程
招募研究对象的流程包括制定招募计划、开展宣传和筛选、进行入组评估和签署 知情同意书等步骤。
单盲法、双盲法和三盲法是常见的盲法设 计，可以提高试验数据的可信度和科学性。
临床试验设计方案全套PPT教学课件
2020/12/09
2003研究生临床试验课
21
药物编码
按照随机安排表对药物进行编码。如：
病人顺序
组别
药物编号
1
A
1
2
B
2
3
B
3
4
B
4
5
A
5
6
A
6
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物编码的操作
列出两张随机安排表：
A药分配表：
B药分配表：
药盒编号
药盒编号
1
2
5
3
6
4
A药和B药分开两处编号。编好后按编号排好。
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物编盲
由不参与临床试验的人员根据已产生的 随机数对试验用药物进行分配编码的过 程称为药物编盲，
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物的编码及分配
在双盲试验中需特别小心!!!
一个失败的例子
(一种干扰素治疗肝炎） 解决办法: 试验药和对照药分开进行随机
2020/12/09
2003研究生临床试验课
13
无处理对照
对照组不用药物则更能确定受试药的 疗效，但这时病人和医生都很清楚那一 组病人在用药，因而，偏性可能很大。 也无法进行双盲试验。
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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安慰剂的应用
要求在各方面和试验药相同 要符合伦理的要求 如果已有有效的药物，宜做阳性对照
盲法、安慰剂和伦理问题
2003年研究生临床试验课
医学效果评定中的困难
病人的心理作用： 癔病的治疗； 英国的医院中的催眠师和剖腹产。
临床试验设计讲解精品PPT课件
人用药品注册技术国际协调会议(The International Conference on Harmonization of Technical Requirements for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use,ICH).
3. 临床试验必须符合道德规范；
临床试验设计
临床试验的概念
临床试验可定义为在人为的条件控制下，以特 定的患病人群和(或)健康人群为受试对象，以发 现和证实干预措施对特定疾病的治疗或预防、 诊断的有效性和安全性以及为证实其有效性和 安全性相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的 研究。
新药的安全性、有效性必须通过临床试验加以证实
临床试验在新药的开发、研究和审批中所占有的特殊 地位。
5. 在哪里进行临床试验
国家药品临床试验机构：具有药物临床试验资格 的机构
数量不等的具有资格的专业，详细信息可以从国 家食品药品监督管理局获得。
二、临床试验设计
临床试验设计的基本类型 临床试验设计的基本原则 多中心临床试验 盲法和双盲临床试验的操作步骤
2.1 临床试验设计的基本类型：
一、临床试验前的必要准备
临床试验必须符合法规要求； 临床试验需要符合相关指导原则要求； 临床试验必须符合道德规范； 需要作哪些临床试验； 在哪里进行临床试验。
1.临床试验必须符合法规要求
药品监督管理部门的批准 新药临床研究批件
2. 临床试验需要符合相关指导原则要求
《药品临床试验管理规范》(Good Clinical Practice, GCP) 是国内临床试验的重要指导原则。
目的：为新药Ⅱ期临床研究确定合适的剂量，为用药间隔 和疗程方案提供依据。
药物Ⅱ期临床试验
3. 临床试验必须符合道德规范；
临床试验设计
临床试验的概念
临床试验可定义为在人为的条件控制下，以特 定的患病人群和(或)健康人群为受试对象，以发 现和证实干预措施对特定疾病的治疗或预防、 诊断的有效性和安全性以及为证实其有效性和 安全性相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的 研究。
新药的安全性、有效性必须通过临床试验加以证实
临床试验在新药的开发、研究和审批中所占有的特殊 地位。
5. 在哪里进行临床试验
国家药品临床试验机构：具有药物临床试验资格 的机构
数量不等的具有资格的专业，详细信息可以从国 家食品药品监督管理局获得。
二、临床试验设计
临床试验设计的基本类型 临床试验设计的基本原则 多中心临床试验 盲法和双盲临床试验的操作步骤
2.1 临床试验设计的基本类型：
一、临床试验前的必要准备
临床试验必须符合法规要求； 临床试验需要符合相关指导原则要求； 临床试验必须符合道德规范； 需要作哪些临床试验； 在哪里进行临床试验。
1.临床试验必须符合法规要求
药品监督管理部门的批准 新药临床研究批件
2. 临床试验需要符合相关指导原则要求
《药品临床试验管理规范》(Good Clinical Practice, GCP) 是国内临床试验的重要指导原则。
目的：为新药Ⅱ期临床研究确定合适的剂量，为用药间隔 和疗程方案提供依据。
药物Ⅱ期临床试验
临床试验设计讲解ppt课件
样本量计算
根据研究目的和研究问题，计算所需的 样本量，以确保试验结果的可靠性和精 确度。
VS
随机分组方法
采用适当的随机分组方法，以确保试验组 和对照组在可比性方面的一致性。
03
试验流程与伦理考虑
试验流程
试验准备
确定研究目的、选择研究场所、招募受试者 、制定试验方案等。
试验实施
按照试验方案进行试验，确保受试者权益和 安全。
对照措施
设置合理的对照措施，以评估干预措施的有效性和安 全性。
试验设计类型
前瞻性研究
01
对试验对象进行前瞻性观察和记录数据，以评估干预措施的效
果。
回顾性研究
02
对已有数据进行回顾性分析，以评估象随机分为试验组和对照组，以评估干预措施的效果
。
样本量与随机分组
临床试验的阶段
01
准备阶段
制定试验计划、伦理审查、招募受 试者等。
总结阶段
撰写试验报告、总结研究成果等。
03
02
实施阶段
进行试验操作、数据收集和分析等 。
随访阶段
对受试者进行长期随访，监测远期 疗效和安全性。
04
02
试验设计要素
试验对象
01
明确研究目的
在选择试验对象时，首先需要明 确研究目的，以便选择合适的试 验对象。
保留受试者
在试验过程中，受试者的脱落率是影响试验结果的重要因素。为了降低脱落率 ，研究者需要采取一系列措施，如定期与受试者沟通、提供必要的支持和帮助 、及时处理受试者的疑虑和问题等。
试验偏倚的避免
随机化
在临床试验中，随机化是避免偏倚的重要手 段。通过随机分配受试者到试验组和对照组 ，可以确保两组之间的可比性，从而减少潜 在的干扰因素对试验结果的影响。
临床试验设计全套课程ppt课件
3.不要背公式。
2020/7/12
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5
临床试验
2020/7/12
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6
科学的临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice
-GCP
2020/7/12
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7
临床试验的定义 《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义
1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体 （病人或健康志愿者）进行药品的系统性研 究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良 反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排 泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。
注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。
2020/7/12
.
8
什么是药品
《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义
15。药品(Pharmaceutical
Product): 指用于预防、治疗、
诊断人的疾病，有目的地调节
人体生理机能并规定有适应症、ຫໍສະໝຸດ 用法和用量的物质。(与试验药
品不同)
2020/7/12
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9
临床试验的定义
Stuart J. Pocock: <CLINICAL TRIALS>
Any form of planned experiment which involves
patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.
临床试验设计(精选)PPT文档45页
61、奢侈是舒适的，否则就不是奢侈 。——CocoCha nel 62、少而好学，如日出之阳；壮而好学 ，如日 中之光 ；志而 好学， 如炳烛 之光。 ——刘 向 63、三军可夺帅也，匹夫不可夺志也。 ——孔 丘 64、人生就是学校。在那里，与其说好 的教师 是幸福 ，不如 说好的 教师是 不幸。 ——海 贝尔 65、接受挑战，就可以享受胜利的喜悦 。——杰纳勒 尔·乔治·S·巴顿
谢谢！
临床试验纳西耶 夫 2、改革如果不讲纪律，就难以成功。
3、道德行为训练，不是通过语言影响 ，而是 让儿童 练习良 好道德 行为， 克服懒 惰、轻 率、不 守纪律 、颓废 等不良 行为。 4、学校没有纪律便如磨房里没有水。 ——夸 美纽斯
5、教导儿童服从真理、服从集体，养 成儿童 自觉的 纪律性 ，这是 儿童道 德教育 最重要 的部分 。—— 陈鹤琴
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2021/3/8
研究生临床试验课
13
第二期： 疗效的初步临床研究
第二期是小规模的药物效果和安全 性的研究，这一期试验需要对每一 个病人进行严密观察。目的是筛选 出有效药物，排除无效或毒性过大
的药物，为第三期试验打基础。
(Pocock: 很少超过100-200例/每 药。)
2021/3/8
研究生临床试验课
2021/3/8
研究生临床试验课
12
第一期：临床药理学毒理学研 究
第一期是解决药物对人的安全问题。实验一 般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗 等，则必需是在病人身上进行。
第一期试验的主要目的是确定单一剂量。 通常采用药物递增试验。
药物评价的第一步是估计在达到病人不能 接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最 大耐受剂量（Maximum Tolerance doseMTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推 导，然后增加剂量以达到MTD。
may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”
2021/3/8
研究生临床试验课
11
国际上关于药物 临床试验的分期
第一期：临床药理学毒理学研 究
第二期： 疗效的初步临床研究
注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。
2021/3/8
研究生临床试验课
7
什么是药品
《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义
15。药品(Pharmaceutical Product): 指用于预防、治疗、
诊断人的疾病，有目的地调节
2021/3/8
研究生临床试验课
9
临床试验的定义
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>
A clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.
2021/3/8
研究生临床试验课
16
2021/3/8
研究生临床试验课
10
非药物的临床试验
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>：
A clinical trial must employ one or
more intervention techniques. These
14
第三期：全面的疗效评价
在证明了药物有相当的效果之后，就 需要与当前的标准治疗方法进行比较。 这种比较应在条件相同的情况下进行，
第三期试验是最全面的严格的新药临 床科学研究。有些人把临床试验作为第 三期临床试验的同义词。
2021/3/8
研究生临床试验课
15
第四期：销售后的监测
在研究结果经有关部门批准， 新药在市场上销售后，仍然要 进行不良反应的调查，以及长 期的病死率和死亡率的研究。
人体生理机能并规定有适应症、
用法和用量的物质。(与试验药
品不同)
2021/3/8
研究生临床试验课
8
临床试验的定义
Stuart J. Pocock: <CLINICAL TRIALS>
Any form of planned experiment which involves
patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.
2021/3/8
研究生临床试验课
3
科学的临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
2021/3/8
研究生临床试验课
6
临床试验的定义 《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义
1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体 （病人或健康志愿者）进行药品的系统性研 究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良 反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排 泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。
绪论
2021/3/8
研究生临床试验课
1
讲课老师
金丕焕 邓伟 汪涛
2021/3/8
研究生临床试验课
2
学习目的
了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。
了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。
正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗 技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。