药物经济学第七章 药物经济学评价中的模型技术
药物经济学评价基础(主讲人：北京大学医药管理国际研究中心 韩晟)2014101001078
药物经济学评价基础北京大学医药管理国际研究中心韩晟主要内容❝第一节药物经济学基本概念❝第二节药物经济学评价方法❝第三节药物经济学中的模型❝第四节药物经济学研究热点第一节药物经济学基本概念药物经济学定义药物经济学（Pharmacoeconomics，PE）是一门科学，它评价医药产品、服务及规划的总的价值，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优化配置卫生资源的信息。
”由此可见，药物经济学研究范围涉及卫生经济学、风险分析、技术评估、临床评价、流行病学、决策科学、卫生服务研究等内容。
什么是药物经济学？❝决策者、医生、患者必须在有限的预算下对不同治疗方案做出选择，依据是什么？❝药物经济学（Pharmacoeconomics，PE）是健康经济学的一部分，应用经济学原理和方法提高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用增长, 为药品市场营销提供科学依据, 为政府制定药品政策提供决策依据的科学。
❝成本-效果分析（Cost-Effectiveness Analysis, CEA）是药物经济学分析方法中最常见的一种。
投入要素投入（药品、相关耗材、人力、时间…）卫生服务（诊断、治疗、非预期结果的处理…）数量（生存率、生存年）质量（生命质量）产出质量调整生命年（QALY ）生命质量评分*生存年药物经济学的投入和产出❝药物经济学是一门涵盖经济学、医学、药学、流行病学的交叉学科。
药物经济学的金标准是假设检验，并应用非实验设计或回顾调查构建经济学模型，研究不同行为方式对资源和预算的影响。
❝医学也和经济学一样，以假设检验为金标准，但多用前瞻、随机、对照和盲法的临床试验，运用循证医学和系统分析的方法，其研究结果主要应用于患者身上。
❝药物经济学综合了经济学和医学的优势，综合采用回顾性和前瞻性方法，研究目的是为了合理配置稀缺的医疗资源，评价干预措施（药物）的成本效果，为循证医学与循证卫生决策提供依据。
中国药物经济学评价指南
中国药物经济学评价指南中国药物经济学评价指南是一份指导药物经济学评价的重要文件，它为医疗保健决策者提供了有关药物治疗成本效益的信息。
该指南旨在帮助医疗保健决策者在制定有关药品的政策和计划时，更好地了解药品的成本效益，并在此基础上做出最佳决策。
中国药物经济学评价指南主要包括以下几个方面：1. 研究设计：该部分主要介绍了药物经济学评价的基本原则和方法，包括研究目标、研究类型、人群选择、数据采集和分析等。
2. 费用评估：该部分主要介绍了如何对医疗资源使用进行费用估算，包括直接费用和间接费用等。
3. 效果评估：该部分主要介绍了如何对药物治疗效果进行评估，包括生命质量调整年数（QALYs）和残余寿命等。
4. 敏感性分析：该部分主要介绍了如何进行敏感性分析，以检验模型结果的稳定性和可靠性。
5. 报告撰写：该部分主要介绍了如何撰写一份完整的药物经济学评价报告，包括报告结构、数据呈现和结果解释等。
中国药物经济学评价指南的发布，标志着我国药物治疗成本效益评价体系已初步建立。
在未来，我们需要进一步完善这一体系，以更好地服务于医疗保健决策者和患者。
同时，在实际应用中，我们也需要注意以下几个方面：1. 数据质量：药物经济学评价依赖于可靠的数据支持，因此在进行评估时需要确保数据的质量和准确性。
2. 研究设计：药物经济学评价的研究设计应该符合科学原则，并且需要根据具体情况进行灵活调整。
3. 费用估算：在进行费用估算时，需要考虑到不同地区、不同医院和不同患者群体之间的差异，并且需要对多种费用进行综合考虑。
4. 效果评估：在进行效果评估时，需要选择适当的指标，并且要注意到不同疾病之间可能存在的差异。
5. 报告撰写：药物经济学评价报告应该清晰明了、简洁易懂，并且需要对结果进行充分解释和讨论。
总之，中国药物经济学评价指南的发布，为我国的药物治疗成本效益评价提供了重要的指导。
在未来，我们需要进一步完善这一体系，并且注重实际应用中的细节问题，以更好地服务于医疗保健决策者和患者。
中国药物经济学评价指南
中国药物经济学评价指南一、本文概述《中国药物经济学评价指南》旨在提供一套全面、系统、科学的药物经济学评价方法和体系，以促进我国药物经济学的发展和应用。
药物经济学作为卫生经济学的一个重要分支，旨在评估药物治疗的成本与效果，为药物研发、生产、定价、采购、使用等各个环节提供决策依据。
本指南的编写，旨在规范我国药物经济学评价的实践，提高评价质量和可信度，为政策制定者、医疗机构、药品生产企业以及广大患者提供科学、合理、可行的参考。
本指南结合我国国情和药物经济学实践现状，参考国内外相关指南和规范，明确了药物经济学评价的基本原则、方法和技术要求。
针对不同类型的药物和疾病，提出了具体的评价步骤和评价指标，为实际评价工作提供了操作指南。
本指南还强调了药物经济学评价在药物政策制定和实施中的重要性，为推动我国药物经济学的发展和应用提供了有力支持。
《中国药物经济学评价指南》的发布，标志着我国药物经济学评价工作进入了规范化、标准化的新阶段，将对我国药物经济学的发展和应用产生深远的影响。
二、药物经济学评价的基本原则药物经济学评价作为一种科学决策工具，其应用过程中需要遵循一系列基本原则，以确保评价结果的公正性、合理性和可靠性。
以下是进行药物经济学评价时需要遵循的几个基本原则：证据为基础：药物经济学评价应以科学、客观的证据为基础，确保所使用的数据和信息来源可靠、准确。
这要求评价者广泛收集并严格筛选相关的临床试验、流行病学研究、成本数据等，以提供坚实的证据支持。
透明性和可重复性：评价过程应公开透明，确保评价方法和数据的可获取性，以便其他研究人员能够重复验证评价结果。
同时，评价报告应详细阐述评价过程、方法、数据来源和分析结果，以提高评价的透明度和可信度。
全面性：药物经济学评价应综合考虑药物的疗效、安全性、成本等多个方面，以全面评估药物的经济价值。
这要求评价者不仅关注药物的直接成本，还要考虑其对社会、医疗系统和患者的间接影响。
比较性分析：药物经济学评价通常涉及不同药物或治疗方案的比较。
药物经济学评价模型
药物经济学评价模型Introduction to Pharmacoeconomic Models1什么是PE 模型?决策分析模型简单决策树模型Markov 模型关键问题与挑战2345大纲Outlines1什么是PE模型？What is a PE model?什么是模型？◆百度百科–通过主观意识借助实体或者虚拟表现构成客观阐述形态结构的一种表达目的的物件（物件并不等于物体，不局限于实体与虚拟、不限于平面与立体）。
◆Wikipedia–Conceptual model, a representation of a system using general rulesand concepts–Physical model or plastic model, a physical representation in threedimensions of an object, such as a globe or model airplane –Scale model, a physical representation of an object which maintainsgeneral relationships between its constituent aspects–Scientific model, a simplified and idealized understanding of physicalsystems各种各样的模型01122n n Y x x x ββββξ=++++药物经济学评价模型药物经济学评价模型通常是采用图形结构、公式等方式对疾病的自然病程或者接受干预后的疾病转归过程和结果进行抽象模拟，重点关注此过程中发生的干预措施和重要临床事件以及由此引起的健康变化和资源消耗情况，最终在不同干预方案之间进行经济性比较。
药物经济学评价方法及评价指标
效益—成本比(Benefit 效益—成本比(Benefit—Cost Rate，B／C) (Benefit— Rate，
n n
B／C=∑bt／∑ct ／
t=0 t=0
B／C—— 静态效益 成本比 ／ 静态效益—成本比 bt ——备选方案在第 年的效益 备选方案在第t年的效益 备选方案在第 ct ——备选方案在第 年的成本 备选方案在第t年的成本 备选方案在第 n——治疗周期 治疗周期
(万元 万元) 解：方案A的净现值为NPV=11.5 – 8.0= 3.5 (万元) 方案A的净现值为NPV=11.5 方案B的净现值为NPV=18.0 (万元 万元) 方案B的净现值为NPV=18.0 – 12.1=5.9 (万元) 方案C的净现值为NPV=17.5 (万元 万元) 方案C的净现值为NPV=17.5 – 13.4=4.1 (万元) A、B、C三个方案中，B方案的净现值最大，所以应选择 三个方案中， 方案的净现值最大， 方案。 B方案。
0 1 2 3 4 …… n-1 n
资金等值计算与贴现 把在某个时点发生的资金金额换算成另一个时点的 等值金额，这一过程叫资金等值计算。 等值金额，这一过程叫资金等值计算。 把将来某一时点的资金金额换算成现在时点或相对 于该未来时点的任何较早时点的等值金额， 于该未来时点的任何较早时点的等值金额，这一过程叫 折现或贴现。 折现或贴现。
计算公式：P=F/(1+i)n=F/(1+i)-n P—现值； F—将来值； i —贴现率； n—方案的时间周期数 时间单位与贴现率的相同，通常为年
某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元 某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元，第二 2000 2000元 第三年2000 2000元 贴现率为6% 6%。 年2000元，第三年2000元，贴现率为6%。
第七章 药物经济学评价中的模型技术
45
研究设计中的伦理问题
安慰剂的优劣 总体要求与原则 受试者权益的安全保障 伦理委员会 知情同意书
46
知情同意书
概念 内容 注意事项
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10
11
药物经济学 24 张小玲
19
12
第七章 药物经济学
（见教材P125）
学习要求：
了解药物经济学评价模型类型
13
模型概述
（第七章第一节） 决策的概念 决策的分类 模型引入
14
决策的概念
— 为了解决当前或未来可能发生的问题， 从确定行动目标，到根据客观条件提出各 种备选方案，以至经过必要的分析、计算 和判断，从中选出一个最佳方案作为目前 和今后行动的指南，并付诸实施的过程。
（第七章第二节）
原理与构成 建模步骤 建模示例及注意事项 局限性
18
决策树模型的原理与构成
分析的主要步骤： 三步 节点： 决策节点、方案节点、结果节点
分枝：方案分枝、概率分枝
19
决策树模型的原理与构成
路径 路径概率
期望值 某种决策的所有路径的加权结果求和
20
建模
建模基础： 足够多的总体人数 建模前提： 明确分析角度、备选方案、决策标准、 决策分析的时间范围等 建模步骤： 四步法
方案资料 成本确定 决策树分析： 三种方案的决策树模型 1例的期望成本：方案的成本效果比例 累计概率：最终结果的发生概率 三个方案的合计成本： 最初成本+额外成本*额外治疗的比例
8
药物经济学 24 张小玲
18
9
p61成本效果分析实例的决策树分析
药物经济学第七章药物经济学评价中的模型技术
药物经济学第七章药物经济学评价中的模型技术药物经济学评价是一种系统地评估药物的经济效果和成本效果的方法。
药物经济学评价中的模型技术是评估过程中不可或缺的重要工具。
这些模型技术可以帮助分析人员更好地了解在不同治疗策略下药物的经济效果，并提供合理的决策依据。
本文将介绍几种常用的药物经济学评价中的模型技术。
首先，决策树模型是一种常用的药物经济学评价模型。
决策树模型是一种图形化的方法，用于表示不同治疗策略下的各种结果和可能。
决策树模型可以帮助分析人员对不同治疗策略的成本和效果进行比较和评估。
通过计算每种治疗策略下的预期成本和效果，决策树模型可以提供治疗策略的经济效果和成本效果的量化结果。
其次，马尔科夫模型是另一种常用的药物经济学评价模型。
马尔科夫模型是一种基于状态转移的模型，用于描述患者在不同健康状态之间转移的过程。
马尔科夫模型可以帮助分析人员对不同治疗策略下的患者健康状态和生存情况进行评估。
通过计算每种治疗策略下的预期生存率和生存年限，马尔科夫模型可以提供治疗策略的成本效果和生存效果的量化结果。
此外，微观仿真模型是一种较为复杂的药物经济学评价模型。
微观仿真模型是一种基于个体行为的模型，用于模拟和模拟个体在不同治疗策略下的行为和结果。
微观仿真模型可以帮助分析人员对不同治疗策略下药物的经济效果和成本效果进行深入分析。
通过模拟和模拟个体的行为和结果，微观仿真模型可以提供更准确和全面的治疗策略的经济效果和成本效果的量化结果。
最后，蒙特卡洛模拟是一种常用的药物经济学评价模型。
蒙特卡洛模拟是一种基于随机抽样的模型，用于模拟和模拟各种可能的结果和概率。
蒙特卡洛模拟可以帮助分析人员对不同治疗策略下的各种结果和可能性进行评估。
通过进行大量的随机抽样和模拟，蒙特卡洛模拟可以提供治疗策略的经济效果和成本效果的概率分布。
总之，药物经济学评价中的模型技术是评估药物经济效果和成本效果的重要工具。
决策树模型、马尔科夫模型、微观仿真模型和蒙特卡洛模拟是常用的模型技术，它们能够帮助分析人员更好地了解不同治疗策略下药物的经济效果，并提供合理的决策依据。
药物经济学评价方法及评价指标
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药物经济学评价方法及评价指标
成本—效益分析的优势与不足
v 最大优势 v 备选方案之间的可比性强 v 最大不足 v 有些收益无法或不便于货币化及货币化的收益难于被接受
v 成本—效果分析的最大优势与不足恰好是成本—收益分析 的不足与优势。
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药物经济学评价方法及评价指标
成本—效果分析评价指标
方案N更经济
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药物经济学评价方法及评价指标
成本—效果分析定义
v 药物经济学研究与评价中的效果，是指健康效果， 是满足人们需要的属性。
v 成本—效果分析 (cost-effectiveness analysis，CEA)，是 将备选方案的成本以货币形态计量，收益则以临 床效果指标来表示，进而对各备选方案的成本和 效果进行分析和比较的一种评价方法。
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药物经济学评价方法及评价指标
成本—效果分析的适用范围
v 成本和效果的计量单位不同，因此成本—效果分析 对单一方案进行成本—效果分析因缺乏比较基准而 不具有经济意义，不适于对单一方案的经济性进行 评价。只适用于可获得同类临床效果并同时符合可 比条件的两个或两个以上备选方案间的评价与比较。
解：该疟防项目的收益和成本均以货币形态予以计量，其经济 性可用效益—成本比指标进行评价，即 B／C=437502／102519=4．27 B／C >1 表明该疟防项目的收益大于成本，实施该项目是经济的。
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药物经济学评价方法及评价指标
v 互斥方案M、N均可治疗某疾病，具体的成本和收益数据 如下表。
v 价值型指标是指用来反映项目净收益绝对量大小的指标，反 映项目的获利能力，如净现值、费用年值等。
药物经济学在医药领域的应用
开展药物经济学研究，对提高医院药品管理 水平具有重要的促进作用。为避免药品采购缺乏 科学的规范，只考虑医院收益，对价格昂贵的进 口药品控制不力，较少考虑治病成本等，应根据 药品的安全性、有效性和经济性的原则制定有关 规章，PE在这方面将发挥重要作用，使药品采购、 应用更具合理，使药疗费用控制更具科学，既不 盲目引进又不盲目使用昂贵的进口药品。
2
一、政策对经济行为的影响
政策体现了一个国家、政府的政治、经济制 度，同时也规划了一个国家、行业的发展方向。
药物经济学研究所关注的政策主要是药品政 策，包括对药品研究开发、生产、流通、使用各 个环节的有关活动进行引导、管制、监督、审核、 协调、控制的一系列政策措施。例如：药品的价 格管制、药品的补偿机制、基本药物及保险药品 目录的制定等等。
7
对推动我国医药卫生事业发展，人民健康水平提 高，建立“低水平、广覆盖”医疗保障体系和适 应社会主义市场经济及人民用药需要的药品竞争 机制具有决定性的意义。
在该形势下，大力开展药物经济学研究和实 践，是实现卫生资源优化配置，控制不合理用药 和药费增长，保障基本医疗保险制度健康运行和 不断完善的必要条件和关键措施之一。
9
益。
在《国家基本药物目录》基础上，进一步筛选
制定“基本医疗保险药品目录”，其中最重要的是
强调药物的经济性。在这一过程中，更重要的是依
赖于药物经济学的原理、方法和研济学中成本—
效益分析和费用—效果分析等方法，对《国家基本
药物目录》中不同药物间的经济效果进行评价，同
14
4、在临床合理用药中的作用
药物经济学自70年代提出，经过20余年的发 展和实践已受到普遍重视。使医院合理用药的标 准由安全、高效向安全、高效、经济方向转变， 用药的安全性、有效性和经济性将处于同等重要 的位置。药物经济学原理的应用可使临床用药更 加合理，避免医药资源浪费。利用成本效益分析、 成本效果分析，比较药物间及药物与其它医疗措 施之间的经济效果在保证药疗安全、高效的基础 上，通过药物经济学评价对同一药物的不同来源 (国产、进口)、不同剂型、不同给药途径，同类 药物的不同品种及不同药物配伍方案等进行比较 分析，从中选择比较合理的药疗方案。
孙利华老师 药物经济学评价方法
成本、收益数据来自样本，以样本（具有足够 代表性的量）数据推测总体——代表性？
有些数据来自样本实际发生数据，但对于不可 治愈的慢病、长期用药的疾病，数据需要借助 模型模拟、预测
转化......
不确定性
不确定性分析
PE效用：人们对所接受的预防或诊治项目给自身 健康状态带来的结果和影响的满足程度
效用主要取决于两类因素： 客观指标、主观感受
效用的测量
生命质量测量的多维性： 身体功能 角色功能 精神健康 患者对健康的总体感受……
目标：把生命质量和数量的影响结合起来考虑
两个主要要素：
健康状况（生命质量测定的量表） 在该健康状况下生存的时间
多方案
某疾病不同预防方案的成本和收益：
方案 成本（C，元） 收益（B，元） B/C
1 1000
900
0.9
2 1100
2354
2.14
3 1600
3054
1.91
可否直接比较B/C值的大小，判定方案经济性？ 方案3与2的增量比（增量分析法）
（3054-2354）/（1600-1100）=1.4
类似于CEA的情况
成本-效用分析（CUA）
CUA的适用条件： 特定区间的情况 “阈值”
尝试外在地给出判定标准
加拿大: 87800美元/QALY 美 国: 50000美元/QALY 英国（NICE）：￡20000-30000 /QALY
成本-效用分析（CUA）
成本效用分析的适用范围： 相同疾病的不同诊治方案比较 不同疾病的不同诊治方案比较
对生命质量（quality of life，QOL）的关注 与临床医学领域相关的生命质量，又被称为健
药物经济学评价及评价指标
案例一
❖ 对131例确诊为抑郁症的患者，按病情严重程度随 机分为3组，分别给予文拉法辛片剂、丙米嗪片剂、 舍曲林片剂治疗。疗程均为6周。
❖ 接受治疗者的其他费用都一样，故按同一时期的相 应价格只计算治疗抑郁症药物的费用。
❖ 以3种药物治疗抑郁症的有效率作为衡量效果的指 标。
文拉法辛、舍曲林与丙米嗪治疗抑郁症方案 的费用—效果分析
治疗方案 费用(C) 有效率(E％)
丙米嗪组
21.60
91
舍曲林组 837.22
89
文拉法辛组 1180.11
88
C／E △CE=100%
0.24
2.14
9.41 103.48
13.41 160.92
❖ 丙米嗪是传统的三环类抗抑郁药，而文拉 法辛和舍曲林都是新型的抗抑郁药。由表 可知，丙米嗪组花费最少，疗效最好，费 用—效果比最低，是最经济的治疗方案。
增量分析法的步骤及判别准则
❖ 将备选方案按成本额由小到大排序； ❖ 求算成本额较小方案的效果—成本比，判断其经济性； ❖ 求算与之相邻的成本额较大的方案与该方案之间的增
量效果—成本比，并判断之； ❖ 若△E/△C≥E/C，则表明用增量成本所换取的增量
效果是经济的，剔除次优的较小成本额方案，保留成 本额较高的方案。 ❖ 用保留下来的较优方案与剩余方案依次比较，最终保 留下来的方案就是最经济的方案。
时间单位与贴现率的相同，通常为年
❖ 某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元，第二
年2000元，第三年2000元，贴现率为6%。
0
1
2
3
治疗成本现值为：2000
2000
2000
2000X(1+6％)-1 +2000X(1+6％ )-2+2000X(1+6％) )-3=5346(元)
药物经济学评价
55.4
28.0 3597.7 44.4 36.7 6.4 10.9
54.7
28.4 3910.7 44.7 36.1 8.6 8.7
52.5
29.8 4284.8 43.7 36.6 9.1 9.6
52.0
29.8 4661.5 43.9 36.0 7.5 8.8
注：本表系卫生部门综合医院平均数，经费系当年价格。
23
药物经济学评价
Pharmaceutical Economic
药 物 经 济 学 简 介
成本 成本指在某项生产、服务等过程中所消耗的物化劳 动和活劳动的货币价值。而医疗成本指医院在为社 会提供医疗服务的过程中所发生的物化劳动和活劳 动的总和。 从社会角度出发,所有与治疗相关的直接和间接治疗 成本； 从卫生服务者角度出发，只包括卫生系统内的成本； 从第三付费者(保险机构)角度出发，只关心与支付 有关的成本； 从患者角度出发，只关心直接医疗aceutical Economic
药 物 经 济 学 简 介
药物经济学研究的主要内容
1.药物治疗的成本效果比较； 2.药物治疗的成本效益比较； 3.药物治疗对生命质量或“质量调整生命年”(QALYs)的影响； 4.药物治疗的社会经济学； 5.药物不良反应(ADRS)； 6.药物不良反应或药源性疾病的药物经济学评价； 7.药物成本分析； 8.疾病成本分析； 9.临床药学服务的药物经济学评价； 10.药物治疗成本控制措施； 11.药物价格制定的药物经济学依据； 12.新药临床试验的药物经济学评价； 13.药物政策的药物经济学依据； 14.医疗保险的药物经济学依据； 15.药品资源开发、生产、分配和使用的药物经济学评价； 16.药物经济学研究的方法与规程等。
门诊和住院病人人均医疗费用涨幅情况
药物经济学评价原则及步骤
特点：要进行方案之间的比较、选优，参加比选 的方案应具有可比性；至多只能选取或采用其中 的一个方案。
内容：一是评价每个方案自身的经济性，决定方 案是否有参加比选的资格；二是比较哪个方案的 经济性相对较好，即在自身经济性符合要求的方 案中选择经济性最好的。
2021/10/10
9
3.相关关系
概念：指在多个备选方案中，如果选取某一个方 案，就会显著地改变其他方案的成本和收益，或 者是多个备选方案之间的关系既包含独立关系又 包含互斥关系。具有相关关系的一组方案，叫相 关方案。
药物经济学评价原则及步骤
任熙玲
2021/10/10
1
药品领域的奇怪现象
人们喜欢吃药 越是高价药，越容易销售 药开得越多，医院/医生收入越高 廉价药不见了 药房买药比医院便宜 中标药“过把瘾就死”
2021/10/10
2
背景1
新药“换马甲”面世
2006年我国受理新药注册11086件，同期美国只有81件
要求：被比较方案首先要置于同一评价立场和观点 下进行研究和比较，以确保成本和收益的性质和 范围具有可比性。
2021/10/10
12
2.研究条件的可比性
▲药物经济学研究与评价中所用的数据和资料通常 是由样本情况进行推测而得。
▲样本研究的结论通常因研究条件的不同而不同， 在某一特定的研究条件下进行的样本研究所得的 结论，在另一种研究或应用条件下可能不成立或 存在显著差异。
——确定最佳治疗方案是从所有可供选择的各种 药物治疗方案中最经济合理的一个。
2021/10/10
19
三、选择适宜的评价方法和评价指标
评价方法：成本-效益分析法（CBA） 成本-效果分析法（CEA） 成本-效用分析法（CUA） 最小成本法（CMA）
药物经济学评价在药品临床评价中的应用
∆C/∆E 4400 1333
0
方案 A B C
成本（元） 8600 7790 7610
有效率% 75 65 50
C/E 11466 11984 15220
∆C/∆E 3960 1200
0
21
值
17
药物经济学研究方法比较
最小成本法 成本效果法 成本效用法 成本效益法
研究要求 成本、效果完 成本、效果 成本、效用 成本、效益 全相同
结果单位 货币单位
客观临床指 质量校正
标
生命年
货币单位
结果表示 成本差别
成本效果 比值
成本效用 比值
净效益
疾病间比较 不能
不能
能
能
与非医疗开 不能 支比较
不能
医院药学实务
第七章 治疗药物的临床评价
1
第三节 药物经济学评价在药品临床评价中的应用
一、药物经济学评价概述 概念：是药物学与经济学相结合的应用学科 目的：是寻找最经济的治疗方案，促进临床合
理用药 研究对象：成本和结果 作用： ①制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配；
②优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据； ③指导新药的研发与生产； ④指导患者正确选择药物。 （质优价廉）
用成本-效果比指标对多个备选方案进行两两比较时，可能 面临的比较结果如下：
1. 成本相同，效果不同 2. 成本不同，效果相同 3. 成本较低，效果较好 4. 成本较低，效果较差 5. 成本较高，效果较好 6. 成本较高，效果较差 如果出现1、2、3、6种情况，则无须做进一步的评价，比较
即可判断方案的经济性；如果出现4、5种情况，则需要进一 步比较
不能
能
中国药物经济学评价指南
书中对于干预措施与对照的描述也给予了充分的。在药物经济学评价中，干 预措施和对照的选择直接关系到评价的公正性和科学性。书中详细介绍了干预措 施和对照的描述方法，包括剂型、规格、用法用量、治疗方式、合并用药和治疗 背景等信息。这让我深刻认识到，在进行药物经济学评价时，必须对干预措施和 对照进行严谨而详尽的描述，以确保评价结果的准确性和可靠性。
这句话强调了药物经济学评价的基本原则。科学性要求评价方法严谨、数据 来源可靠；公正性要求评价不受利益关系干扰；实用性要求评价结果能够为决策 提供有力支持；透明性要求评价过程公开、可追溯。这些原则是确保药物经济学 评价质量的重要保障。
“药物经济学评价应采用恰当的方法和流程，包括确定研究问题、建立模型、 收集数据、分析数据和报告结果等步骤。”
谢谢观看
《中国药物经济学评价指南》这本书是一本系统介绍药物经济学评价方法的书籍，旨在为中国的 医药行业提供一套科学、实用的药物经济学评价指南。通过阅读该书，读者可以了解药物经济学 的基本概念、评价方法和应用领域等方面的知识，掌握药物经济学评价的方法和技巧，提高自己 的学术水平和实际应用能力。该书也为中国的医药行业提供了一份宝贵的参考资料，有助于推动 中国药物经济学评价的规范化和科学化发展。
该书详细介绍了药物经济学评价的具体应用。药物经济学评价在药品研发、药品价格制定、医保 报销、医疗卫生资源配置等方面都有广泛的应用。
通过药物经济学评价，可以帮助医药企业制定科学的药品研发计划，提高药品的质量和疗效；可 以为药品价格的制定提供科学依据，促进药品市场的公平竞争；可以为医保报销政策提供数据支 持，提高医疗保障的水平；可以为医疗卫生资源配置提供决策依据，优化医疗卫生资源的利用。
这句话概括了药物经济学评价的主要流程和方法。在实践中，我们需要根据 具体的研究问题和评价目的选择合适的方法和流程，确保评价结果的准确性和可 靠性。我们还需要数据的质量和来源，加强数据管理和分析，提高评价结果的实 用价值。
药物的经济学评价
药物的经济学评价摘要药物的经济学评价泛指经济学在治疗备选方案评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济研究。
本文主要对其定义、评价方法、标准及应用做简要的阐述。
关键词：药物的经济学评价，定义，评价方法，标准，应用AbstractEconomic evaluation of drug refers to people use economical application in choosing the alternative methods’ evaluation in the treatme nt, including all relevant economic studies of drugs for clinical use. In this paper, I make a brief introduction about its definition, evaluation methods, standards and application. Keywords: Economic evaluation of drug, Definition, Evaluation methods, Standards ,Application1 何谓药物经济学评价药物经济学评价是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学决策学、生物统计学等多学科研究方法，全方位地分析、识别、测量和比较不同药物、治疗方案以及不同卫生服务项目的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的一种方法。
目前，药物经济学评价已被众多国家运用于控制药品费用的各个领域，国际经济合作与发展组织30多个成员国中，约分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格[1]。
澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据，加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据，日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价，还用于新药研发方案的设计和制定营销策略等方面[2]。
0-继续教育课件药物经济学评价
药物经济学在中国的发展历程
1990年 洪盈发表首篇有 关药物经济学的 文章“H2-受体拮 抗剂的药物经济 学及其处方研究” 发表在《国外医 学》药学分册 1990年第17卷第 4期
1995年 《药学实践》 专栏问世，对 药物经济学的 基本概念，基 本方法及应用 进行了系统介 绍
1998年 在上海召开全 国药物经济学 研讨会，为普 及和推广药物 经济学的研究 起到了动员和 宣传的作用
年份
我 国 卫 生 总 费 逐 年 剧 增
我国卫生总费用呈逐年剧增态势，2009年卫生总费用已经占到GDP 5.15%； 在医院卫生总收入的构成当中，药品加成收入占到了近50%； 为了控制迅速增长的卫生总费用，迫切需要对药品进行经济学评价，指导临床 合理用药。
数据来源：国家统计局2011中国统计年鉴
设其“健康产出无差异”
药物的成本有差异
门诊口服用药，忽略其他成本
根据2008年某省中标价格，折算零售价：
奥美拉唑每片7.40元
雷贝拉唑每片17.00元
埃索美拉唑每片17.30元
阿莫西林每粒0.60元
甲硝唑每片0.04元
60年代前，评价药物的关键指标是毒性； 60年代，政府在审批药物时，要求制药公司不仅提供药物的毒 性指标，同时还必须证明其有临床疗效；
80年代后期，人们要求对于药物及其他医疗新技术的评价必须 注重“患者”，而不是“疾病”或“器官”，以致药物评价的 标准发生变化，即“安全”和“有效”；
随着药物经济学研究的深入， “经济” 成为指导临床治疗决策 和合理用药的另一方面。人们从安全、有效、经济三个方面衡 量和评价一种药物。
药物经济学第七章 药物经济学评价中的模型技术
风险型决策
风险型决策是一种统计型决策，是在事物具 有某种风险和发生概率的情况下，利用概 率论、决策标准和技术经济分析方法来权 衡利弊得失，比较不同方案的成本、效果 和风险，选择适宜方案的一种系统分析方 法。 模型是常用的一种风险决策方法。
模型的作用
首先
• 当真实世界的实验不可能进行时，模型是最好的替代解决方法 • 真实世界试验不能进行的原因通常来源于成本、时间以及伦理或道德相关 的问题
决策的类型
确定型决策
指提供给决策者选择的 各种备选方案的所需条 件都已知，并能准确地 知道决策的必然结果
风险型决策
不确定性决策
指针对决策者期望达到 决策者对各种自然状态 的目标，存在着两个或 发生的可能性（即概率） 两个以上不以决策者的 都无法确定。也就是说 主观意志为转移的自然 对于多种自然状态，其 状态，但每种自然状态 可能出现的概率无法获 发生的可能性（即概率） 知，只能凭借决策者的 都可以预先估计或可利 主观倾向进行决策 用文献资料得到。因此 进行这种决策时需要承 担一定的风险
马尔科夫模型通常代表时间发展的随机过 程。 在医疗领域，尤其适用于模拟慢性疾病的 进展。 待研究的疾病被划分为不同的状态（马尔 科夫状态），并根据各状态在一定时间内 相互间的转移概率模拟疾病的发展过程， 结合每个状态上的资源消耗和健康结果， 通过多次循环运算，估算每个阶段疾病治 疗的成本和健康产出的情况。
一、原理与主要构成要素
马尔科夫模型主要是用来研究系统的“状 态”及状态“转移”的一种工具。 人们在实际中常遇到具有下述特性的随机 过程，即目前已知的状态（现在）条件下， 未来演变（将来）不依赖于它以往的演变 （过去）。这种在已知“现在”的条件下， “将来”与“过去”独立的特性称为马尔 科夫性，具有这种性质的随机过程叫作马 尔科夫过程。
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第一节 模型概述
一、决策的概念和分类 决策是人们为了解决当前或未来可能发生 的问题，从确定行动目标，到根据客观条 件提出各种备选方案，以至经过必要的分 析、计算和判断，从中选出一个最佳方案 作为目前和今后行动的指南，并付诸实施 的整个过程。 按照决策的可靠性程度，可以将决策分为 不同的类型。
第二节 决策树模型
决策树（decision tree ,DT)模型是目前比较 成熟的决策分析模型之一。 在药物经济学评价中，该方法利用药物在 不同治疗阶段的治疗效果和成本构建决策 树的各个分支，进而获得药物的总体成本效果信息。
一、原理与主要构成要素
根据逻辑关系将分析我那天绘制成一个树形图，按照从树梢至树根的顺序， 列出所有可能事件的发展过程和概率
在马尔科夫过程中，状态转移过程中第n次转 移获得的状态只取决于前1次（第n-1）转移的 结果 马尔科夫模型的这种基本状态间的转移概率仅 取决于当前健康状态而不取决于已经过去的健 康状态假设，也被称为马尔科夫假设或马尔科 夫性。 对于这样的一个系统，存在着由一个状态转至 另一状态的转移概率，并且马尔科夫假设这种 转移概率可以依据其相邻的前一种状态推算出 来，而与该系统的原始状态和此次转移前的过 程无关
一、原理与主要构成要素
马尔科夫模型主要是用来研究系统的“状 态”及状态“转移”的一种工具。 人们在实际中常遇到具有下述特性的随机 过程，即目前已知的状态（现在）条件下， 未来演变（将来）不依赖于它以往的演变 （过去）。这种在已知“现在”的条件下， “将来”与“过去”独立的特性称为马尔 科夫性，具有这种性质的随机过程叫作马 尔科夫过程。
马尔科夫模型
疾病 健康
死亡
马尔科夫模型三个要素
马尔科夫状 态
• 马尔科夫模型假设患者总是处于有限的健康状态中的一个，这些健 康状态即被称为马尔科夫状态。 • 为了使马尔科夫过程能够终止，模型中必须知识包括一个时患者不 能继续发生转移的状态（如死亡），这个状态被称为吸收状态
• 患者从一个健康状态转移到下一个健康状态之间的时间
风险型决策
风险型决策是一种统计型决策，是在事物具 有某种风险和发生概率的情况下，利用概 率论、决策标准和技术经济分析方法来权 衡利弊得失，比较不同方案的成本、效果 和风险，选择适宜方案的一种系统分析方 法。 模型是常用的一种风险决策方法。
模型的作用
首先
• 当真实世界的实验不可能进行时，模型是最好的替代解决方法 • 真实世界试验不能进行的原因通常来源于成本、时间以及伦理或道德相关 的问题
决策的类型
确定型决策
指提供给决策者选择的 各种备选方案的所需条 件都已知，并能准确地 知道决策的必然结果
风险型决策
不确定性决策
指针对决策者期望达到 决策者对各种自然状态 的目标，存在着两个或 发生的可能性（即概率） 两个以上不以决策者的 都无法确定。也就是说 主观意志为转移的自然 对于多种自然状态，其 状态，但每种自然状态 可能出现的概率无法获 发生的可能性（即概率） 知，只能凭借决策者的 都可以预先估计或可利 主观倾向进行决策 用文献资料得到。因此 进行这种决策时需要承 担一定的风险
3、计算每种方案的期望值 通过折回决策树的方法来计算。折回的过程通常是从决策树的末梢（产出）开始，按照从 右向左的顺序，把路径概率作为权重，每个成本或效用相乘，然后对每个路径的所有加权 产出进行求和，就得到某种决策的期望值
4、根据各方案的期望值进行决策 选择的基本原则是，对比各方案分枝的健康产出期望值和成本期望值，并进行增量成本效 果分析
三、建模实例及注意事项1ຫໍສະໝຸດ •决策树必须保持平衡2
3 4
•无嵌入式决策节点
•决策树必须是对称的 •不需要担心顺序
四、局限性
第一，决策树模型中的事件都被视为发生的 瞬间的离散时间段
第二，当应用于复杂的、长期的预测时（尤 其用于慢性病时），决策树模型会变得非常 复杂
第三节 马尔科夫模型
马尔科夫模型最初由俄国著名数学家马尔 科夫开发。 马尔科夫模型在处理包含持续的风险因素 的决策问题时极其有用。
其次
• 模型可以帮助研究者更好的理解和预测其正在研究的世界或系统，无论其 是真实的或假设的
最后
• 当人们必须在不确定条件下做出决策时，模型可以帮助决策者更好地理解 将要采取的行为的结果，从而辅助决策 • 模型可以用来评估不同策略的产出，通过模型提供的信息制定最佳决策
三、关于模型的一些考虑
使用模型时，对其可靠性进行质疑 是合理的考虑 模型的另一个普遍问题是缺乏透明 度
四、局限性
主要局限： 1、假设转移概率仅取决于当前的健康状态 而不取决于已经过去的健康状态。 增加健康状态的数目来尽量避免这个假设 所带来的偏误。 2、对于异质性的考虑：健康状态描述的是 一个同质化的人群，于是此状态中的个体 的任何差异都会导致某种程度的偏倚。
马尔科夫模型通常代表时间发展的随机过 程。 在医疗领域，尤其适用于模拟慢性疾病的 进展。 待研究的疾病被划分为不同的状态（马尔 科夫状态），并根据各状态在一定时间内 相互间的转移概率模拟疾病的发展过程， 结合每个状态上的资源消耗和健康结果， 通过多次循环运算，估算每个阶段疾病治 疗的成本和健康产出的情况。
（二）蒙特卡罗模拟 是一种基于“随机数”的计算方法，其通 过随机实验去求解所关注的问题。与队列 模拟不同，在蒙特卡罗模拟中，每次模拟 队列中的一个人，即一个时间只有一个患 者发生状态转移。
队列模拟
蒙特卡罗模拟
优势
模型的速度较快
不必针对整个人群 来扩展马尔科夫状 态的数目
劣势
要求定义的每种状态 都描述出其相关的临 床信息（包括当前和 已经过去的）
周期长度
• 患者被模型从一个状态转移到另一个状态时所依据的概率
转换概率
二、建模步骤
一、设立马尔科夫状态，并确定可能的状态转移
二、选择合适的周期长度
三、确定每个周期中各状态间的转移概率
四、对每个健康状态赋予成本和效用
三、模拟方法
（一）对列模拟 1、对列模拟原理 是最常用的模拟方法。 在队列模拟中，首先把一个假设的患者队列分配给 各初始状态。在每次循环结束时，队列从初始的每 个状态已经转换概率被重新分配到各状态。经过多 次循环在各状态中就产生了新的队列分布。 马尔科夫模型运行到初始队列都处于死亡状态为止。 2、半循环校正 为了更加准确地模拟转移的过程， 有时我们需要进行半循环校正。
逐步计算各节点治疗选项的潜在健康产出和成本
通过敏感度分析检验结果的可靠性及假设条件下关键参数的变异，以观察 不确定因素在一定范围内变化对预期结果的影响，并以最终的结果作为决 策的依据
二、建模步骤
1、建立决策树模型
画决策树，决策树需要按从左到右的顺序画
2、估算出每种状态的发生概率和每 种结果的损益值