药物临床试验相关名词解释
有关临床试验的名词解释
有关临床试验的名词解释引言：临床试验是医学和药学领域中至关重要的研究方法，它通过严谨的设计和科学的分析评估新的医疗治疗方法、药物或设备对人体的作用及安全性。
然而，对于非专业人士来说，临床试验的术语和概念可能会显得晦涩难懂。
本文将为读者解释一些与临床试验相关的重要名词，旨在提高大众对于临床试验的理解。
一、临床试验（Clinical Trial）临床试验是一种通过系统研究人体接受新药物、医疗设备或治疗方式的方法，以评估其疗效和安全性。
临床试验分为四个阶段：I期试验用于探测药物对人体的耐受性；II期试验旨在评估药效和剂量；III期试验通过对大规模患者进行随机分组实验来证明药物的疗效；最后，IV期试验是在市场上监测药物的长期使用情况。
二、随机对照试验（Randomized Controlled Trial）随机对照试验是一种在研究中将参与者随机分配到实验组和对照组的方法。
实验组接受新治疗方法、药物或设备，对照组接受已有治疗方法或安慰剂。
这种设计可以排除干扰因素，确保结果的准确性。
三、安慰剂（Placebo）安慰剂是一种外观和药物相似，但没有治疗效果的物质。
在随机对照试验中，安慰剂通常被用作对照组的治疗方法，以比较新治疗方法的效果。
安慰剂组通常是受试者或医生不知情的，以避免主观因素对试验结果的影响。
四、盲法（Blinding）盲法是为了减少主观偏见而实施的一种实验设计技术。
单盲法表示实验参与者不知道他们所分配的组别（实验组或对照组）；双盲法表示实验参与者和研究人员都不知道所分配的组别；三盲法则还包括数据分析者在内。
盲法的目的是确保评估新治疗方法的客观性和公正性。
五、受试者（Subjects）受试者是指参与临床试验的个体，他们可以是患者、志愿者或者健康人士。
临床试验的结果需要通过对受试者的观察和数据分析来评价新治疗方法的效果。
六、伦理委员会（Ethics Committee）伦理委员会是独立的组织或机构，负责评估和监督临床试验的伦理方面。
临床试验专业术语及名词解释
临床试验专业术语及名词解释临床试验是指在人体中进行的医学研究，旨在评估新治疗方法、药物或医疗器械的安全性、疗效和可行性。
以下是一些常见的临床试验专业术语及其解释：1. 受试者（Subject/Patient/Participant）：参与临床试验的个体，既可以是健康人也可以是患有特定疾病的患者。
2. 随机分组（Randomization）：将受试者随机分配到不同的治疗组或对照组，以减少研究结果的偏差。
3. 对照组（Control group）：接受安慰剂、标准治疗或其他对照条件的受试者组，用于与接受测试治疗的实验组进行比较。
4. 安慰剂（Placebo）：看起来与真实治疗相同但没有任何治疗效果的虚拟药物，用于对照组中。
5. 盲法（Blinding）：试验中将受试者、研究者或评估者保持不知道实验组与对照组信息的方法。
6. 直接观察（Observation）：研究者对受试者行为、症状和结果进行记录和观察。
7. 双盲试验（Double-blind study）：既对受试者也对研究者进行盲法，以消除主观偏见。
8. 安全性评估（Safety evaluation）：针对试验治疗方法或药物的潜在不良反应和副作用进行评估。
9. 疗效评估（Efficacy evaluation）：对试验治疗方法或药物的疗效进行评价，包括疾病缓解、生存率、生活质量等指标。
10. 统计分析（Statistical analysis）：通过数学和统计方法对试验数据进行分析，以评估治疗效果和结果的显著性。
11. 要约参与（Informed consent）：在试验开始之前，研究者向受试者提供详细的试验信息，并取得其明确同意参与研究的文件。
12. 疗效终点（Endpoint）：临床试验中用于评估治疗效果的主要指标，如生存率、疾病缓解率等。
以上只是临床试验中的一些常见专业术语和名词，临床试验的相关术语还有很多，具体要根据研究领域和试验设计来确定。
2020版GCP名词解释标准答案
2020版GCP名词解释标准答案得分：姓名：名词解释：（一）临床试验，指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。
（二）临床试验的依从性，指临床试验参与各方遵守与临床试验有关要求、本规范和相关法律法规。
（三）非临床研究，指不在人体上进行的生物医学研究。
（四）独立的数据监查委员会（数据和安全监查委员会，监查委员会，数据监查委员会），指由申办者设立的独立的数据监查委员会，定期对临床试验的进展、安全性数据和重要的有效性终点进行评估，并向申办者建议是否继续、调整或者停止试验。
（五）伦理委员会，指由医学、药学及其他背景人员组成的委员会，其职责是通过独立地审查、同意、跟踪审查试验方案及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确保受试者的权益、安全受到保护。
（六）研究者，指实施临床试验并对临床试验质量及受试者权益和安全负责的试验现场的负责人。
（七）申办者，指负责临床试验的发起、管理和提供临床试验经费的个人、组织或者机构。
（八）合同研究组织，指通过签订合同授权，执行申办者或者研究者在临床试验中的某些职责和任务的单位。
（九）受试者，指参加一项临床试验，并作为试验用药品的接受者，包括患者、健康受试者。
（十）弱势受试者，指维护自身意愿和权利的能力不足或者丧失的受试者，其自愿参加临床试验的意愿，有可能被试验的预期获益或者拒绝参加可能被报复而受到不正当影响。
包括：研究者的学生和下级、申办者的员工、军人、犯人、无药可救疾病的患者、处于危急状况的患者，入住福利院的人、流浪者、未成年人和无能力知情同意的人等。
（十一）知情同意，指受试者被告知可影响其做出参加临床试验决定的各方面情况后，确认同意自愿参加临床试验的过程。
该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同意书作为文件证明。
药品研制名词解释
药品研制名词解释
药品研制是指为了达到一定的医疗效果，对药物进行的一系列研究和开发过程。
药品研制的过程复杂且需要经过多个环节，包括药物发现、药物设计、药物合成、药效学研究、安全性评价和临床试验等。
一、药物发现：是指在大量化合物中筛选出具有药理作用的药物的过程。
这个过程通常是通过高通量筛选技术来实现的，通过对化合物进行大规模的细胞筛选，寻找出具有特定药理作用的化合物。
二、药物设计：是指在已知药物结构和药效机制的基础上，设计出新的药物分子。
这个过程通常包括计算机辅助药物设计和实验室试验两种方法，以优化新药物分子的药效和安全性。
三、药物合成：是指通过化学反应将原料转化为药物的过程。
这个过程中需要经过多步化学反应，最终得到目标药物分子。
四、药效学研究：是指对药物作用机制和治疗效果的研究。
这个过程中需要对药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄等过程进行深入研究，以了解药物的作用机制和治疗效果。
五、安全性评价：是指对药物不良反应和风险的研究。
这个过程中需要对药物的安全性进行全面评估，包括对药物的毒性、不良反应、药物相互作用等方面的研究。
六、临床试验：是指对药物在人体内应用效果的试验。
这个过程中需要经过多阶段试验，包括Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验等，以评估药物的治疗效果和安全性。
药品研制是一个需要大量资金和时间投入的过程，通常需要经过数年甚至数十年的研究和开发才能得到成功的药品。
在这个过程中需要不断进行实验和评估，以确保新药的研发质量和安全性。
临床药学名词解释
临床药学名词解释
临床药学是一门结合药物治疗和临床流行病学的学科,旨在开发
和应用最新的药物研究和药物滥用知识,促进临床药物治疗的个性化、有效性和安全性,同时减少药物不良反应的发生。
临床药学的研究领域包括药物研发、药物临床试验、药物剂量、给药方式、药物相互作用、药物代谢、药物不良反应监测等内容。
在药物研发阶段,临床药学实验室使用临床药理学的方法研究药物的安
全性、有效性和药代动力学,并开发和应用药物临床试验的标准和程序,以确保临床试验的质量和结果的可靠性。
在药物临床试验阶段,
临床药师和临床医生合作,根据患者的病情、性别、年龄、药物过敏
史等因素,制定个性化的药物治疗方案,并监测和记录患者的不良反应。
临床药学的目的是促进药物治疗的个性化和有效性,同时减少药
物的不良反应。
临床药学为临床医生提供关于药物使用和监测的指导和支持,帮助医生更好地管理患者的药物治疗,提高患者的治疗效果
和生活质量。
GCP培训总结
篇一：gcp培训11、 gcp名词解释及定义：药物临床试验质量管理规范，是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告等等。
2、 gcp的核心：科学性和伦理性。
3、 gcp制定依据：《中华人民共和国药物管理法》《中华人民共和国药物管理实施条例》4、实施gcp的条件：1、有合格的研究者；2、有标准的试验方法；3、有严格质量控制体系；4、有完善组织控制体系；5、实施gcp的目的：试验方法科学性、试验过程规范性、数据真实性、结果客观性、资料完整性。
6、 gcp主要内容：1、总则；2、临床试验前的准备和必要条件；3、受试者的权益保障；4、试验方案；5、研究者职责；6、申办者的职责；7、监查员的职责；8、记录与报告；9、数据管理与统计分析；10、试验用药品的管理；11、质量保证；12、多中心试验；13、附则。
7、受试者的权益保障：伦理委员会、知情同意书。
8、赫尔辛基宣言：尊重人格，力求使受试者最大程度受益和尽量避免损害。
9、知情同意书的主要内容：1) 该药物临床试验的性质、目的2) 试验用药的名称、类别3) 纳入该实验的适应症4) 指明该试验已获sfda和伦理委员会的批准5) 说明入选要求和排除要求6) 试验的内容和过程，如检查、治疗和时间7) 受试者可能的受益和风险：效果和不良反应8) 受试者应承担的义务9) 受试者免费获得的试验用药及由于试验需要增加的检查10) 受试者可能被分到治疗组或对照组11) 被告知是自愿参加，可随时退出试验12) 试验期间可随时了解试验相关的信息13) 受试者的个人资料得到尊重和保密14) 补偿和保险：如发生不良反应，可获得及时的诊治和适当的补偿15) 申述和权利：向有关部门和伦理委员会16）提供负责接待受试者咨询的医生姓名和电话11、临床研究病例数的估计：ⅰ期：10～30对ⅱ期：大于100对ⅲ期：大于300例（试验组）ⅳ期：一般大于2000例12、主要研究者的资格：1、在医疗机构中具有相应专业技术职务任职和行医资格；2、具有试验方案中所要求的专业知识和经验；3、对临床试验方法具有丰富经验或者能得到本单位有经验的研究者在学术上的指导；4、熟悉申办者所提供的与临床试验有关的资料与文献；5、有权支配参与该项试验的人员和使用该项试验所需的设备。
GCP要点
一、名词解释：1. 临床试验( Clinical Trial):指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
2. GCP(Good Clinical Practice):药物临床试验质量管理规范。
3. 试验方案(Protocol):叙述试验的背景、理论基础和目的，以及试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
试验方案报伦理委员会审批同意后方可实施。
4. 研究者手册(Investigator’s Brochure):是有关试验药物在进行人体研究时已有的临床与非临床资料。
5. 研究者(Investigator):实施临床试验并对临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
6. 协调研究者(Coordinating Investigator):在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作的一名研究者。
7. 监查员(Monitor):由申办者任命并对申办者负责的具有相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。
8. 稽查(Audit)：指由不直接涉及试验的人员所进行的一种系统性检查，以判定试验的实施，数据的记录和分析是否与试验方案、标准操作规程以及药物临床试验相关法规要求相符。
9. 视察(Inspection):药品监督管理部门对一项临床试验的有关文件、设施、记录和其它方面进行官方审阅，视察可以在试验单位，中办者所在地或合同研究组织所在地进行。
10. 不良事件(Adverse Event):病人或临床试验受试者接受一种药品后出现的不良医学事件，但不一定与治疗有因果关系。
11. 药品不良反应(Adverse Drug Event):在按规定剂量正常应用药品的过程中产生的有害而非所期望的、与药品应用有因果关系的反应。
GCP名词解释重点
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设盲
的程序。单盲一般指受试者不知道，双盲一般指受试 重要
者、研究者、监查员以及数据分析人员均不知道治疗
掌握 掌握 掌握 掌握 掌握 掌握
掌握 掌握
重要 重要
重要
重要 重要
重要
重要 重要
重要 重要
重要 重要
重要 重要
重要 重要 掌握 掌握 重要 重要 重要 重要
者，其自愿参加临床试验的意愿有可能被试验的预期
弱势受试者 获益或者拒绝参加可能被报复而受到不正当影响。包
13
（Vulnerable 括：研究者的学生和下级、申办者的员工、军人、犯 重要
subjects） 人、无药可救疾病的患者患者、处于危急状况的患者
患者，入住福利院的人、流浪者、未成年人和无能力
知情同意的人（如精神病患者或智力低下者）等。
方案、标准操作规程（SOP）和相关法律法规的要求
（试验结束后稽查）
指药品监督管理部门对临床试验的有关文件、设施、
记录和其他方面进行审核检查的行为，检查可以在试
21
检查
验现场、申办者或者合同研究组织所在地，以及药品 掌握
监督管理部门认为必要的其他场所进行（药品监督管
理部门检查）
指说明临床试验目的、设计、方法学、统计学考虑和
30 不依从/违背方案 偏离没有获得伦理委员会的事先批准，或者不依从/ 掌握
违背人体受试者保护规定和伦理委员会要求的情况
指在临床试验中建立的有计划的系统性措施，以保证
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质量保证 在临床试验的实施和数据的生成、记录和报告均遵守 重要
试验方案和相关法律法规。
指临床试验中使一方或者多方不知道受试者治疗分配
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受试者的权益 指参加临床试验受试者的身体和心理上应享有的尊严 重要
临床试验相关名词解释
临床试验相关名词解释临床试验是指在医学研究领域中对新药、新疗法、新器械等进行系统评估和验证的过程。
在临床试验过程中，会涉及到一些专业术语和名词。
下面将对一些临床试验相关名词进行解释。
1.受试者：在临床试验中，受试者是指被研究人员纳入试验群体，并接受试验药物或治疗的个体。
受试者的个数和特征会根据研究目的和要求进行选择。
2.随机分组：为了减少实验结果的偏差，临床试验常采用随机分组的方式将受试者分为实验组和对照组。
实验组接受新药或新疗法的干预，对照组接受传统治疗或安慰剂。
3.安慰剂：安慰剂是一种看似治疗药物，实际上不含有效成分的物质。
在临床试验中，安慰剂常用于对照组，用以与实验组进行比较，评估新药或新疗法的疗效。
4.盲法：盲法是为了减少实验结果的主观偏差而采用的方法。
单盲试验指受试者不知道自己属于实验组还是对照组；双盲试验指既有受试者不知道自己属于哪个组，同时研究人员也不知道受试者所属组别。
5.剂量反应关系：剂量反应关系是指药物剂量与其疗效关系的统计学分析。
在临床试验中，通过对不同剂量的药物进行观察和比较，可以确定药物的最佳治疗剂量。
6.安全性评价：安全性评价是对试验药物或疗法的安全性进行评估。
在临床试验过程中，研究人员会记录受试者的不良事件和副作用，及时发现和处理药物可能存在的安全问题。
7.终点指标：终点指标是评价药物或疗法疗效的主要指标。
常见的终点指标包括生存率、生活质量改善、疾病缓解程度等。
选择合适的终点指标可以更准确地评估药物或疗法的疗效。
8.伦理委员会：伦理委员会是负责对临床试验方案进行伦理审查和监督的专业机构。
临床试验必须经过伦理委员会的批准后才能进行，以保护受试者的权益和安全。
9.知情同意：知情同意是指研究对象在明确了解试验目的、过程、风险和益处后，自愿签署书面同意参与临床试验。
知情同意是保护受试者权益的重要措施。
10.药物监管机构：药物监管机构是负责监督和管理临床试验的政府或权威机构。
抗肿瘤药物临床试验终点之名词解释
2.基于肿瘤测量的终点
2.3. 至肿瘤进展时间和无进展生存期
至肿瘤进展时间（TTP）和无进展生存期（PFS）已被 用作药物批准的主要终点指标。TTP 定义为从随机分 组直至肿瘤客观进展的时间；TTP 不包括死亡。PFS 定义为从随机分组直至肿瘤客观进展或死亡的时间。 与TTP 相比，PFS 是更常选用的替代终点。因为PFS 包括死亡，因此与总生存期有更好的相关性。在对TTP 的分析中，无论是在死亡时还是相对较早的随访期间， 死亡均被撤出（试验中的非随机脱落）。PFS 可假设 患者的死亡与肿瘤进展有着随机的联系。然而，当大 多数死亡与癌症不相关的情况下，TTP 也可以是一个 合适的终点。
1.总生存期（
2.基于肿瘤评价的终点 3.涉及症状评估的终点
4.生物标记物
5.荟萃分析
1.总生存期
• 总生存期定义为从随机化到因各种原因死亡的 时间，且是按拟定治疗的人群计算。 • 生存期是最可靠的癌症终点，当研究能充分评 价生存期时，它通常是首选终点。这个终点精 确可测，并有死亡日期提供依据。在终点评估 时不会出现偏倚。
3.涉及症状评估的终点
症状改善被认为是临床获益。FDA药物审批 已经使用患者症状评价和/或代表症状改善 的体征（例如体重增加、渗出减少）作为主 要有效性终点。但是，全面健康相关的生活 质量（HRQL）评估尚未用作肿瘤药物审批 中的主要有效性终点
4.生物标记物
虽然血液和尿液中异常蛋白水平测定可作为骨髓瘤缓解 终点的一部分，但是，通常测定血液或体液中的生物 标记物并不作为批准抗癌药物的主要终点，而需要做 进一步的研究证实现有测试方法的有效性，并确定是 否生物标记物改善能预测临床获益。 FDA已接受肿瘤标记物作为复合终点的一个成分。在 卵巢癌患者中，当伴随CA-125上升的某些特定临床事 件（如体力状况明显下降或肠梗阻）被认为是患者病 情进展。此外，生物标记物还用于确定预后因素、患 者选择，以及在试验设计中需要考虑的分层因素。
药物临床试验sae定义
药物临床试验sae定义药物临床试验SAE（Serious Adverse Event）定义及相关知识点引言：在药物临床试验中，评估药物的安全性是至关重要的一项工作。
严重不良事件（SAE）是评估药物安全性的重要指标之一。
本文将介绍药物临床试验SAE的定义、分类、报告要求和处理流程等相关知识点，以帮助读者更全面地了解药物临床试验中SAE的意义及应对措施。
一、严重不良事件（SAE）的定义严重不良事件（SAE）是指在药物临床试验过程中出现的与试验药物相关、严重的疾病、损伤、残疾或者死亡等不良事件。
SAE的发生可能是由实验药物的药理作用、药动学特点，或与试验患者的体质、基础疾病等相关。
SAE的定义通常包括以下几个方面：1. 与药物相关：SAE发生的直接或间接原因与试验药物的使用有关。
2. 严重性标准：SAE必须具有严重性，即引起患者死亡、威胁生命、导致住院治疗或延长住院时间、导致永久或明显残疾、导致先天异常或出生缺陷、危及生命或需医生干预等一系列严重后果。
3. 与试验药物关系的可能性：SAE发生的原因与试验药物之间存在一定的可能性联系。
二、SAE的分类SAE的分类有助于准确描述事件的性质和严重程度。
通常根据事件的发生时间、严重程度和发生原因等方面将SAE分为以下几类：1. 不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）：根据严重程度将事件分为普通不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）。
前者通常不会导致严重后果，后者可能会导致严重的健康问题。
2. 预期不良事件（Expected AE）和非预期不良事件（Unexpected AE）：根据事件是否与试验药物的已知风险一致，将不良事件分为预期和非预期。
预期不良事件在药物的药理特点、临床应用经验和动物实验中已有预期，而非预期不良事件是指未在药物的药理学效应或安全性资料中发现的不良事件。
3. 直接原因和间接原因：根据不良事件的直接原因将其分为直接原因和间接原因。
直接原因是指事件的发生直接与试验药物相关，而间接原因是指事件的发生与试验药物的使用有一定的关联性，但未形成直接因果关系。
药物临床试验基础知识
药物临床试验知识问答目录第一部分药物临床试验基础知识 (1)第二部分伦理委员会相关内容 (5)第三部分化学药品注册分类及药物临床试验分类 (10)第四部分药物临床试验方案相关内容 (12)第五部分现场考核常见问题 (21)机构可能涉及的问题 (21)专业负责人可能涉及的问题 (22)专业组可能涉及的问题 (23)专业护士可能涉及的问题 (28)辅助科室可能涉及的问题 (28)有关GCP概念的提问 (28)伦理知识提问 (29)药物临床试验过程的提问 (30)中英文对照 (30)第一部分药物临床试验基础知识1.何为是GCP?《药物临床试验质量管理规范》(Good clinical Practice，GCP)。
指临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告。
2.制定GCP的依据是什么?1)根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人共和国药品管理法实施条例》；2)参照国际公认原则。
3.制定GCP的目的?或问GCP的宗旨／原则是什么?或问为什么要推行GCP?1)为保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠；2)保护受试者的权益并保障其安全。
4.GCP核心?GCP核心：伦理，科学。
5.GCP的适用范围?各期药物临床试验(I、II、III、IV期)及人体生物利用度或生物等效性试验。
6.中国GCP历程?- 1998年卫生部定稿批准，1999年SDA颁布执行，2003年9月1日SFDA修订后再颁布执行。
7.GMP、GLP、GSP中文名称?GMP——药品生产质量管理规范。
GLP——药品非临床研究质量管理规范。
GSP——药品经营质量管理规范。
8．为保证临床试验的质量，应该遵守哪三个原则?伦理原则、科学原则和符合相关法规原则。
9．何为SOP?标准操作程序(Standard Operation Procedure，SOP)，就是将某一事件的标准操作步骤和要求以统一的格式描述出来，用来指导和规范日常的工作。
药物研发中常用名词解释
先导化合物（leadingcompound），也称新化学实体（new chemical entity，NCE），简称先导物。
是通过各种途径和手段得到的具有某种生物活性和化学结构的化合物，用于进一步的结构改造和修饰以得到最终的可进入临床试验的候选药物（drug candidate）。
由于发现的先导化合物可能具有作用强度或特异性不高、药代动力性质不适宜、毒副作用较强或是化学或代谢上不稳定等缺陷，先导化合物一般不能直接成为药物。
需要对先导化合物进行进一步的优化。
先导化合物优化：对先导化合物进行结构改造或者修饰，以减少先导化合物存在的缺陷（活性不够高，化学结构不稳定，毒性较大，选择性不好，药代动力学性质不合理）。
原研药：即指原创性的新药，经过对成千上万种化合物层层筛选和严格的临床试验才得以获准上市。
需要花费15年左右的研发时间和数亿美元，目前只有大型跨国制药企业才有能力研制。
药物研发模式－首创新药（First-in-class）：按照基因-蛋白-药物的主流模式开发出的药物，这种药物既要求药物是全新化合物，同时靶点也是全新的。
1) 模仿药(Me-too)：利用已知药物的作用机制和构效关系的研究成果，在已知药物的化学结构的基础上，设计合成该药物的衍生物、结构类似物和结构相关化合物，并通过系统的药理学研究，将所产生的新药与已知药物比较，活性相当的新药。
2) Me-better药：开发方式与Me-too药类似，但所得的新药具有更高的活性，与参照的已知药物相比更有优势。
3) Me-only药：即选择没有竞争的领域来满足临床未满足的需求的项目，采用不被主流模式认同的先导物和优化模式得到的新药。
其实是一种特殊的First-in-class，但又有质的不同，普通的First-in-class容易被Me-too，但是Me-only不会被Me-too。
产品线扩展（LineExtension）：开发新适应症，新配方或既往上市产品的新组合用药。
《药物分析》名词解释和简答题
一、名词解释1、GLP—药物非临床研究质量管理规范。
2、GCP—药物临床试验质量管理规范。
3、生物检定法：是利用药物对生物体的作用以测定其效价或生物活性的一种方法。
4、酶活力：是指酶催化一定化学反应的能力。
5、酶法分析：是以酶为分析工具或分析试剂，主要用以测定样品中酶以外的其他物质的含量。
6、酶活力测定：是利用酶能专一而高效地催化化学反应的性质，通过测定酶促反应速度来检知体液等生物样品中某种酶的含量和活性的分析技术。
7、耐用性：测定条件有小的变动时，测定结果不受影响的承受程度。
8、定量限：指样品中能被定量测定的最低量。
9、药品：通常是指由药物经一定的处方和工艺制备而成的制剂产品，是可供临床使用的商品。
10、热分析法：是在程序控制温度下，精确记录物质的物理化学性质随温度变化的关系。
11、重复性：在较短时间间隔内，在相同的操作下，由同一分析人员连续测定所得结果的精密度。
12、重现性：在不同实验室由不同分析人员测定结果之间的精密度。
13、比较法：指取供试品一定量依法检查，测定特定待检杂质的参数与规定的限量比较，不得更大。
14、差示扫描量热法：在程序控制温度下，测量传输给待测物质和参比物的能量差与温度（或时间）关系的一种技术。
15、灵敏度法：系指在供试品溶液中加入一定量的试剂，在一定反应条件下，不得有正反应出现，从而判断供试品中所含杂质是否符合限量规定。
16、灵敏度反应：一定条件下，在尽可能稀的溶液中检出尽可能少的供试品，反应对这一要求所能满足的程度。
17、中间精密度：在同一实验室，由于实验室内部条件的改变，如不同时间由不同分析人员用不同设备测定所得结果的精密度。
18、鉴别试验：根据药物的分子结构、理化性质，采用化学、物理化学或生物方法所进行的试验，以判定药物的真伪。
二、简答题1、制订药品质量标准的原则是什么?A必须坚持质量第一的原则B制订质量标准要有针对性C检验方法的选择，应根据“准确，灵敏、简便、快速”的原则Ｄ质量标准中限度的规定，要在保证药品质量的前提下，根据生产所能达到的实际水平来制订。
药物临床试验名词解释
药物临床试验的意义与风险
药物临床试验是指将新药在健康志愿者或患者中进行试用，以评估新药的安全性和有效性。
药物临床试验分为 I 期、II 期、III 期和 IV 期四个阶段。
I 期临床试验主要观察新药在人体的安全性，招募的志愿者一般为健康人。
II 期临床试验则是进一步评估新药的安全性和药代动力学，招募的志愿者数量较少。
III 期临床试验是药物临床试验中规模最大的阶段，主要评估新药的有效性和安全性，招募的患者数量数千人。
IV 期临床试验则是新药上市后的评估，主要评估新药的长期安全性和有效性。
药物临床试验对于药物的研发和应用具有重要意义。
一方面，药物临床试验可以评估新药的安全性和有效性，为新药的上市提供必要的依据。
另一方面，药物临床试验可以筛选合适的患者参与新药的研发，提高新药的研发效率。
然而，药物临床试验也存在一定的风险。
新药在人体中的试用可能会导致不良反应，且临床试验中需要使用大量的受试者，一旦存在安全风险，可能会对受试者的生命和健康造成威胁。
此外，临床试验过程中还需要遵守严格的临床试验规范和伦理要求，以确保临床试验的公正性和透明度。
为了降低药物临床试验的风险，需要加强临床试验的质量管理和控制。
临床试验的参与者需要经过严格的筛选和评估，以确保其参与临床试验的安全性和有效性。
此外，需要加强对临床试验过程中的安全性监测和评估，及时发现和处理潜在的安全风险。
药物临床试验是药物研发过程中不可或缺的一环，其对于药物的应用和发展具有重要意义。
然而，药物临床试验也存在一定的风险，需要加强质量管理和控制，以确保临床试验的安全性和有效性。
临床研究术语
临床研究术语在医学领域，临床研究是指通过系统的观察、实验和调查，针对人类进行医学相关问题的研究。
为了准确描述研究的内容和结果，临床研究中使用了大量的术语。
在本文中，我们将介绍一些常见的临床研究术语，以帮助读者更好地理解和应用这些术语。
1. 随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT）随机对照试验是一种科学的实验研究设计，用以评估某种新型治疗方法或药物的疗效。
它通过随机分组的方式将病人分为实验组和对照组，以比较两组之间的治疗效果。
2. 目标病人群体（Target Population）目标病人群体指的是研究中所关注的特定人群，具有特定的疾病或病症。
研究的结果通常适用于这一特定的人群，不能推广到其他人群。
3. 样本容量（Sample Size）样本容量是指研究中所使用的研究对象（病人、实验动物等）的数量。
样本容量大小的选择直接影响到研究结果的可靠性和推广性。
4. 盲法（Blinding）盲法是一种减少主观干扰的方法，通过隐藏实验对象或观察者对实验条件的了解，以保证研究结果的客观性。
常见的盲法包括单盲、双盲和三盲。
5. 安慰剂（Placebo）安慰剂是指在临床试验中作为对照组使用的一种无效药物或治疗方法。
它与实验组所接受的治疗方法在外观、味道等方面相似，但不含有效成分。
通过比较实验组和安慰剂组的治疗效果，可以评估新药或新治疗方法的疗效。
6. 患者入选标准（Inclusion Criteria）患者入选标准是指研究中所规定的患者必须满足的条件。
这些条件可以包括疾病类型、病情严重程度、年龄、性别等。
入选标准的严格性直接关系到研究结果的有效性。
7. 患者排除标准（Exclusion Criteria）患者排除标准是指研究中所规定的不适合作为研究对象的患者条件。
例如，研究可能排除某些合并疾病、某些特定治疗史或过敏史等。
8. 遗漏数据分析（Missing Data Analysis）遗漏数据分析是针对数据缺失问题的统计分析方法。
GCP名词解释重点
重要
SAE）
良医学事件。
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Susar可疑且非预 期药物严重不良反
应
可疑且非预期药物严重不良反应。药物试验中不良反 应的临床表现和严重程度，超出了现有的临床试验资 料信息，包括未上市药物的研究者手册、药物说明 书；已上市药品的说明书和/ 或药品性能摘要。
重要
指对伦理委员会批准试验方案的所有偏离，并且这种
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受试者的权益 指参加临床试验受试者的身体和心理上应享有的尊严 重要
15
知情同意 （Informed consent）
18.指告知受试者可影响其做出参加临床试验决定的
各方面情况后，确认确认自愿同意参加临床试验的过 程。该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同
重要
意书作为文件证明。
知情同意书 每位受试者表示自愿参加某一试验的文件证明。研究
4
临床试验 （Clinical
Trial）
指以人体（患者患者或健康受试者）为对象的试验，
意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以 及其他药效学作用、不良反应， 或者试验药物的吸
重要
收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性
5
标准操作规程 （SOP）
指为保证某项特定操作的一致性而制定的详细的书面 要求
27 不良事件（AE） 件，可以表现为症状体征、疾病或实验室检查异常， 重要
但不一定与试验用药品有因果关系。
严重不良事件 指受试者接受试验用药品后出现死亡、危及生命、永
28
（Serious Adverse Event,
久的或严重的残疾或功能丧失，受试者需要住院治疗 或延长住院时间、以及先天性异常或者出生缺陷等不
指由医学、科学及非科学背景人员独立组成，其职责
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名词解释：
1、GCP：全称“药物临床试验质量管理规范”。
是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告。
2、SAE：全称“严重不良事件”。
临床试验过程中发生需住院治疗、延长住院时间、伤残、影响工作能力、危及生命或死亡、导致先天畸形等事件。
3、知情同意原则：完全告知、充分理解、自主选择
1、不良事件与不良反应的区别：不良事件是病人或临床试验受试者接受一种药品后出现的不良医学事件，但并不一定与治疗有因果关系。
不良反应是指合格药品在正常用法用量下出现的与用药目的无关的有害反应。
2、无行为能力的患者，在无法定监护人在场的情况下，需要纳入研究，如何完成知情同意？
等待法定代理人到场签署知情同意书后方可纳入研究。
3、告知知情同意如何体现过程？
通过研究者的记录。
在获取知情同意书的当天，在原始记录上记录告知过程。
4、某些手术中的试验，如心脏支架手术，术中才能确定是否放支架，病人有清醒认知能力，但不适合签署“知情同意书”，此时应如何处理？
术前告知，获得知情同意，术中确认条件符合纳入标准后再放置支架。
5、中国人有对患者隐瞒病情的传统，而知情同意书中一般都会明确告知患者病情，这可能违反家属的意愿。
如何解决这种矛盾？
临床研究不同于临床医疗，存在未知的风险，因此强调尊重患者的自主决定权，必须充分告知后获得患者本人的同意。
如果患者本人有自主决定能力，家属不同意告诉患者真实的病情，无法获得患者本人的知情同意则不可以纳入研究。
1、知情同意：受试者在被告知所有可能影响其参加试验的决定的相关信息后，自愿肯定愿意参加试验的意愿的过程。
知情同意将通过由受试者签署并注明日期的书面知情同意书来提供文件证明。
特别注意：即使是筛选失败，不能入组的受试者也有知情同意权，因此研究者必须在筛选受试者前进行充分的告知并获取知情同意。
2、脱落：指的是签署知情同意书并筛选合格进入临床试验后，但没有完成临床试验全程访视的病例。
脱落的原因很多，例如：不良事件、患者失访、缺乏疗效、患者主动撤回知情同意书、开启紧急揭盲等。
3、中止：在试验方案的设计内容中，应明确设定中止临床试验的标准。
比较常见的是出现严重不良反应者，经受试者或研究者综合决定，中止试验。
这里注意，中止试验和退出试
验不同，中止试验即停止试验药物治疗，安全性或治疗后访视可以继续进行，如生存访视等。
4、终止：对于试验而言。
在临床试验进行过程中，全部盲底一旦泄密，或者应急信件拆阅率超过20%时，意味着双盲实验失效，需要终止该临床试验。
另外：伦理委员会有权利终止或者暂停已批准的试验；研究者不遵从已批准的方案或有关法规进行临床试验时，申办者应指出以求纠正，如情况严重或坚持不改，也应终止研究者参加临床试验并向药品监督管理部门报告。
5、剔除：指的是违反方案操作的病例，譬如不符合入选标准，符合剔除标准，错误的治疗分组、违反方案合并用药的规定，未按规定用药以致影响药物疗效判断，资料不全影响疗效和安全性的判断、单一中心完成病例数过少等。
6、随机对照试验(RCT)：按正规随机的方法,使每位研究对象有同等机会被分为试验组或对照组，试验组实施治疗措施，对照组不给予该治疗措施或仅给予安慰剂，在相同的实验条件下，应用客观效应指标，经一段时间随访观察后，比较两组的差别。
7、盲法（blind method）：受试对象、执行者、监督者中的一个，两个或三个，不知道研究对象接受的是何种干预措施时，称盲法。
8、单盲临床试验：（single blind method）：临床研究中，研究对象不知道被分配在试验组或对照组中而研究人员知道。
双盲临床试验：（Double blind method）：研究对象和执行者都不知道各组的研究因素而设计者知道，但不具体操作。