医学生物技术的法律
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肿瘤、血液系统疾病、代谢疾病等
染 色 体 缺 陷 与 疾 病 关 系
基因治疗（GENE THERAPY）
把健康基因通过载体转入到有缺损或变异的病变细胞、组织 或器官中，从而改变受体的基因表达，达到治疗、治愈和预防疾 病的目的。
三大关键步骤：
• 确定并获得与疾病相关的决定性基因 • 把该基因导入靶细胞或组织中（载体） • 使该基因能够正常发挥功能
生命伦理学的基本原则：
• 尊严原则 • 不伤害原则(安全性原则) • 有利原则 • 公正原则（正义原则） • 自主原则、知情同意原则、保密原则 • 《联合国关于公民权利和政治权利公约》《纽
伦堡法典》《赫尔辛基宣言》
• 《世界人权宣言》 • 《世界人类基因组与人权宣言》 • 《人体生物医学研究国际准则》 • 《人体生物学研究国际伦理学准则》 • 《关于遗传研究正当行为声明》 • 《关于DNA取样：控制和获取的声明》 • 《关于克隆的声明》 • 《关于利益分享的声明》 • 《保护人权和基本自由欧洲公约》 • 《人权和生物医学公约》
原因
处理 其他争议
Gelsinger事件
法国气泡儿童事件
1999年9月
2000年4月
X-OTCD
X-SCID
鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺 T﹑B细胞严重免疫缺陷 乏,血氨升高
1/18
3/11
腺病毒载体
逆转录病毒载体
肝门静脉注射
干细胞移植
严重免疫反应,多器官功 能衰竭 操作不当
暂停研究,处罚 违反知情同意原则
英国对干细胞研究的法律控制
• 科学技术的开拓者： 1859，达尔文进化论 1952，watson & Crick, DNA双螺旋结构 1958，Crick，中心法则 1928，弗莱明，青霉素 1975，Sanger，DNA测序技术 1978，世界第一例试管婴儿 1997，世界首例体细胞克隆“多莉”羊
类白血病反应
逆转录病毒整合入宿主基 因组启动原癌基因 暂停研究 -
基因治疗的安全性问题
（一）病毒载体的安全性 • 病毒载体的核酸可能插入到靶细胞的DNA中，
引发癌症或其他病变； • 病毒外壳可能引起炎症、感染或其他严重免疫
反应，继而引发严重的机体病变或死亡 • 病毒载体复制缺陷特性的改变也是一个潜在的
干细胞研究及应用面临的问题
• 如何控制干细胞的体外非分化扩增？ • 如何定向诱导和控制干细胞分化为某种特定的
功能细胞？ • 如何诱导和控制一种成体干细胞跨越原有分化
障碍，横向分化为另一种功能细胞和组织？ • 干细胞治疗是否安全？（畸位瘤） • 干细胞治疗是否有效？（免疫排斥反应） • 干细胞研究伦理问题？（胚胎、克隆）
载体：
• 满足的条件： （1）有效导入，按需表达。 （2）多种靶点，没有危害。 （3）能表现出“剂量-反应”关系
• 种类： 病毒、质粒、脂质体
（致病性、免疫原性、结合效率、运载片段大小、表达时间、转移效率）
基因治疗的主要应用
基因治疗方案
• 单基因基因治疗
用正常基因修补或替代突变基因
• 自杀基因治疗
血管病等 • 多数基因治疗方案处于临床前研究阶段，部分
进入临床I期或II期 • 重组人p53腺病毒注射液，腺相关病毒IV因子，
腺病毒白细胞介素2
世界上第一个基因治疗药物（2003）
重组人 p53腺病毒注射液 深圳赛百诺基因技术有限公司研制
我国基因治疗的法律控制
• 1993年5月，卫生部，《人的体细胞治疗及基 因治疗临床研究质控要点》对基因治疗临床研 究的质量控制标准要点做出规定
（二）按分化潜能大小分
• 全能干细胞
受精卵、早期胚胎细胞
• 多能干细胞
囊胚中的内细胞
• 专能干细胞
造血干细胞、骨髓间质干细胞、 神经干细胞、肌肉干细胞、表 皮干细胞等。
干细胞应用的基本模式
• 应用医学组织工程技术，把干细胞定向分化为特定细胞或组织， 经过或不经过基因修饰，再移植到提供干细胞的患者体内，生 成某些功能性的细胞或组织，以修复或代替出现疾病或发生损 伤的组织或器官
外部审查 NIH：美国国立卫生研究院 FDA：美国食品及药物管理局
思考：
• 你对基因治疗是支持还是反对? 并给予论证
第三节 干细胞研究的法律控制
干细胞的概念：
• 自我更新 • 高度增殖 • 多向分化潜能
干细胞的分类：
• （一）按发育阶段分 • 胚胎干细胞（embryonic stem cell, ESC） • 成体干细胞（adult stem cell, ASC）
危险
（二）目的基因的影响
• 拟转入基因的插入不能控制，可能发生 插入位置不对、倒插或多拷贝插入等错 插行为，从而导致非预期的表达或细胞 转化
• 插入基因的表达不受控制，不能视需要 进行开关
（三）靶细胞被污染的潜在危险
• 对病毒载体的包装可能不是很精确， 而导致误装有害基因
• 转入缺乏特异性或特异性不高，病毒 载体可能对靶细胞或靶组织周围的细 胞造成侵染
• 器官衰竭级联反应
• 结论（2001年1月26日）： 腺病毒的蛋白衣壳引发了患 者免疫系统爆发
调查结果：
1）考虑到男性患者的症状较重，首批18例试验者原应只包括 女性，但研究人员却把格尔辛基列为第18例临床试验者；
2）格尔辛基参加临床试验前，其血氨值已偏高，本不应列为 试验对象，但宾夕法尼亚大学仍对其实施基因治疗；
干细胞治疗 VSΒιβλιοθήκη Baidu基因治疗
• 基因治疗：基因水平 • 干细胞治疗：细胞水平
干细胞研究大事记
• 1998年11月，美国威斯康辛大学，成功分离培 养出人胚胎干细胞系（体外培养）
• 1999年12月，美国，小鼠肌肉组织的成体干细 胞可以“横向分化”为血液细胞（成体干细胞 的可塑性）
• 2001年1月，英国议会上院通过法案，允许科 学家克隆人类早期胚胎，并利用它进行医疗研 究。 （立法）
• 如何评估和调控基因治疗的有效性和安全性？ • 如何评价人体细胞克隆技术是否可能给人类传
统生殖模式带来挑战以及如何控制 • 如何保证异种器官移植的安全性和心理认同？ • 如何对待个性化药物技术的发展以及相关的权
力冲突？
探讨医学生物技术的三个维度
• 技术维度：安全性和有效性 • 生命伦理维度：正当性 • 法律维度：必要性和正当性
NIH关于胚胎干细胞研究的指导原则
• 允许 １、从人胚中获得新细胞系 ２、使用私人资助、已经获得的来自人胚的 细胞系进行研究 ３、从胎组织中获得新细胞系
• 禁止 1、使用来自胎儿组织的细胞系进行研究 2、用干细胞创建人胚胎的研究 3、将人胚胎干细胞与动物胚胎结合的研究 4、使用干细胞进行生殖克隆 5、来自为研究目的而专门创建的胚胎的干细 胞 有关研究
• 2004年，《干细胞研究促进法》，2005年5月 24日，众议院通过，2006年7月18日，参议院 通过，随即7月19日，布什总统否决。
当今政策：
• 联邦基金只资助对NIH干细胞注册系统记录的ES细胞系 的研究
• 其它类型的干细胞研究只能从私有基金或商业公司等来 源获得资助
• 无论如何，干细胞研究都应遵守有关联邦或州一级的法 律、条例和有关政策等
• 研究最活跃 • 产业发展最迅速 • 效益最显著
1998-2008全球研发中新药数量及增长趋势
医学相关生物技术主题：
• 人类基因组计划及后基因组计划 • 基因治疗 • 干细胞研究 • 体细胞克隆 • 异种器官移植 • 个性化药物（personalised medicine）
引发的问题：
• 如何认识人类胚胎干细胞研究所涉及的生命伦 理问题和如何通过法律进行规范？
（四）基因治疗在社会伦理道德上的问题
• 转移的遗传物质 可随生殖细胞传给 后代，很可能会打 乱人类的遗传信息 系统，给人类造成 严重后果！
美国基因治疗的管理体系
• 《重组DNA分子研究准则》（NIH，2002） • ★申请基因治疗方案的程序：
内部审查 机构动物监管和使用委员会 机构生物安全委员会（IBC） 机构审查委员会（IRB）
• 人类很多疾病都与基因异常有关,在理论上 基因治疗可以达到一定的治疗效果或根本 性治愈
• 尚没有切实证据证明,基因治疗的副作用是 由于基因药物本身引起
反对：
• 从医学生物学角度考虑,打乱人类固有的遗传信息 系统,带来难以预见的后果;
生命伦理与法律的关系：
• 法律规范需要生命伦理的支持，即生命伦理的理论与论 证，连同技术维度的论证，构成了法律规范的基础。
• 生命伦理对生命、道德、技术、科学、经济和公共意见 等多种因素和多重关系的理解，也需转化为法律才可对 社会起到真正的调控作用
法律规范的层次
• 国际：
《世界人权宣言》《公民权利和政治权利国际公约》 《经济、社会和文化权利国际公约》等
3）对格尔辛基采用了门静脉注射最大剂量的重组病毒 （1X1014VP）。临床尸检和实验室检查结果表明，门静脉大 剂量注射重组病毒激发了机体致命的免疫反应，导致病人多 器官衰竭而死亡。
4）结论：临床试验存在违规行为，而与进行的基因治疗的制 品本身无直接关系。
时间 所患疾病 临床表现
涉案人数 载体 给药方式 副作用
输。
4岁 Ashanti DeSilva
BUBBLE BOY
全球率先上市的基因治疗药（2003）
p53腺病毒注射液
But……
GELSINGER 事件
Jesse Gelsinger
• 1999年9月13日-17日
• 鸟氨酸转羧基酶缺乏症 (OTCD)
• OTC基因突变
• 复制功能缺失的腺病毒作载 体将正常OTC直接导入肝脏
• 5.重组体的构建：
• 6.筛选与鉴定：
• 7.分离与纯化
• 8.体外实验：分子水平与细胞模型实验
•
9.体内实验:以实验动物为模型，进行药理、药效、药代及 安全性实验
• 10.申报临床批件
• 11.申报新药批件
• 12.申报生产批件
思考：
• 你对基因治疗是支持还是反对? 并给予论证
支持：
• “无论以什么方式企图阻止科学进步都是 一种可怕的错误”。
• 立法的开创者： 1623，《垄断法令》，世界上第一部现代意 义的专利法 1709，《安娜法令》，世界第一部版权法 2001，《人体受精和胚胎学（研究目的）修 正案》，率先通过支持人类ES细胞研究
第四节 我国医学生物技术应用 的管理和法律控制
一、我国的基因治疗管理
我国的基因治疗概况
• 从1991年开始临床基因治疗试验研究 • B型血友病，恶性脑胶质瘤，外周梗塞性下肢
干细胞研究的法律控制
• 美国 VS 英国 • 相对保守：美国、德国、意大利、爱尔
兰等 • 相对开放：英国、瑞典、荷兰等
美国对干细胞研究的法律控制
• 2000年8月25日，《NIH应用人多能干细胞研 究准则》，2001年11月14日撤销
• 2002年3月19日，《就涉及人类胚胎干细胞、 精细胞和干细胞衍生的试验材料的研究对调查 者和机构审查委员会的指导》，折衷保守
• 1999年3月，SFDA，《新生物制品审批办法》 附录九 “人基因治疗申报临床试验指导原则”
• 2003年3月20日， SFDA 《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原 则》
基因治疗研究的基本流程
• 1.对某一疾病的基础研究
• 2.确定基因治疗的研究方案
• 3.目的基因的选择
• 4.载体选择
• 区域：
《保护人权和基本自由欧洲公约》《人权和生物医 学公约》《美洲人权公约》以及相关指令和条例等
• 国家：
第二节 基因治疗的法律控制
与基因相关疾病类型：
• 单基因遗传病： 镰刀型细胞贫血病、血友病、SCID等 • 染色体数目或结构异常导致的疾病 • 体细胞突变导致的疾病 • 环境因素和基因相互作用的多因子疾病
导入能够杀死靶细胞（如肿瘤细胞）的 基因
• 反义基因治疗
导入疾病基因的反义单链来封闭该基因 的表达
X-连锁SCID基因治疗
自杀基因治疗：
反义基因治疗：
世界第一个基因治疗实例
• 1990年9月14日 • 腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症 • 单基因隐性遗传性免疫缺陷病 • T细胞中导入正常ADA基因，回
第四章 医学生物技术的法律 控制和管理
《生物技术法律法规》
内容：
• 第一节 医学生物技术、伦理规范与法律规范 • 第二节 基因治疗的法律控制 • 第三节 干细胞研究的法律控制 • 第四节 我国医学生物技术应用的管理和法律控制
第一节 医学生物技术、伦理
规范与法律规范
医学生物技术：
• 生物技术适用于人体,服务于医学目的时，就是现代医 学生物技术，它对应的医学就是生物医学 （biomedicine）
染 色 体 缺 陷 与 疾 病 关 系
基因治疗（GENE THERAPY）
把健康基因通过载体转入到有缺损或变异的病变细胞、组织 或器官中，从而改变受体的基因表达，达到治疗、治愈和预防疾 病的目的。
三大关键步骤：
• 确定并获得与疾病相关的决定性基因 • 把该基因导入靶细胞或组织中（载体） • 使该基因能够正常发挥功能
生命伦理学的基本原则：
• 尊严原则 • 不伤害原则(安全性原则) • 有利原则 • 公正原则（正义原则） • 自主原则、知情同意原则、保密原则 • 《联合国关于公民权利和政治权利公约》《纽
伦堡法典》《赫尔辛基宣言》
• 《世界人权宣言》 • 《世界人类基因组与人权宣言》 • 《人体生物医学研究国际准则》 • 《人体生物学研究国际伦理学准则》 • 《关于遗传研究正当行为声明》 • 《关于DNA取样：控制和获取的声明》 • 《关于克隆的声明》 • 《关于利益分享的声明》 • 《保护人权和基本自由欧洲公约》 • 《人权和生物医学公约》
原因
处理 其他争议
Gelsinger事件
法国气泡儿童事件
1999年9月
2000年4月
X-OTCD
X-SCID
鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺 T﹑B细胞严重免疫缺陷 乏,血氨升高
1/18
3/11
腺病毒载体
逆转录病毒载体
肝门静脉注射
干细胞移植
严重免疫反应,多器官功 能衰竭 操作不当
暂停研究,处罚 违反知情同意原则
英国对干细胞研究的法律控制
• 科学技术的开拓者： 1859，达尔文进化论 1952，watson & Crick, DNA双螺旋结构 1958，Crick，中心法则 1928，弗莱明，青霉素 1975，Sanger，DNA测序技术 1978，世界第一例试管婴儿 1997，世界首例体细胞克隆“多莉”羊
类白血病反应
逆转录病毒整合入宿主基 因组启动原癌基因 暂停研究 -
基因治疗的安全性问题
（一）病毒载体的安全性 • 病毒载体的核酸可能插入到靶细胞的DNA中，
引发癌症或其他病变； • 病毒外壳可能引起炎症、感染或其他严重免疫
反应，继而引发严重的机体病变或死亡 • 病毒载体复制缺陷特性的改变也是一个潜在的
干细胞研究及应用面临的问题
• 如何控制干细胞的体外非分化扩增？ • 如何定向诱导和控制干细胞分化为某种特定的
功能细胞？ • 如何诱导和控制一种成体干细胞跨越原有分化
障碍，横向分化为另一种功能细胞和组织？ • 干细胞治疗是否安全？（畸位瘤） • 干细胞治疗是否有效？（免疫排斥反应） • 干细胞研究伦理问题？（胚胎、克隆）
载体：
• 满足的条件： （1）有效导入，按需表达。 （2）多种靶点，没有危害。 （3）能表现出“剂量-反应”关系
• 种类： 病毒、质粒、脂质体
（致病性、免疫原性、结合效率、运载片段大小、表达时间、转移效率）
基因治疗的主要应用
基因治疗方案
• 单基因基因治疗
用正常基因修补或替代突变基因
• 自杀基因治疗
血管病等 • 多数基因治疗方案处于临床前研究阶段，部分
进入临床I期或II期 • 重组人p53腺病毒注射液，腺相关病毒IV因子，
腺病毒白细胞介素2
世界上第一个基因治疗药物（2003）
重组人 p53腺病毒注射液 深圳赛百诺基因技术有限公司研制
我国基因治疗的法律控制
• 1993年5月，卫生部，《人的体细胞治疗及基 因治疗临床研究质控要点》对基因治疗临床研 究的质量控制标准要点做出规定
（二）按分化潜能大小分
• 全能干细胞
受精卵、早期胚胎细胞
• 多能干细胞
囊胚中的内细胞
• 专能干细胞
造血干细胞、骨髓间质干细胞、 神经干细胞、肌肉干细胞、表 皮干细胞等。
干细胞应用的基本模式
• 应用医学组织工程技术，把干细胞定向分化为特定细胞或组织， 经过或不经过基因修饰，再移植到提供干细胞的患者体内，生 成某些功能性的细胞或组织，以修复或代替出现疾病或发生损 伤的组织或器官
外部审查 NIH：美国国立卫生研究院 FDA：美国食品及药物管理局
思考：
• 你对基因治疗是支持还是反对? 并给予论证
第三节 干细胞研究的法律控制
干细胞的概念：
• 自我更新 • 高度增殖 • 多向分化潜能
干细胞的分类：
• （一）按发育阶段分 • 胚胎干细胞（embryonic stem cell, ESC） • 成体干细胞（adult stem cell, ASC）
危险
（二）目的基因的影响
• 拟转入基因的插入不能控制，可能发生 插入位置不对、倒插或多拷贝插入等错 插行为，从而导致非预期的表达或细胞 转化
• 插入基因的表达不受控制，不能视需要 进行开关
（三）靶细胞被污染的潜在危险
• 对病毒载体的包装可能不是很精确， 而导致误装有害基因
• 转入缺乏特异性或特异性不高，病毒 载体可能对靶细胞或靶组织周围的细 胞造成侵染
• 器官衰竭级联反应
• 结论（2001年1月26日）： 腺病毒的蛋白衣壳引发了患 者免疫系统爆发
调查结果：
1）考虑到男性患者的症状较重，首批18例试验者原应只包括 女性，但研究人员却把格尔辛基列为第18例临床试验者；
2）格尔辛基参加临床试验前，其血氨值已偏高，本不应列为 试验对象，但宾夕法尼亚大学仍对其实施基因治疗；
干细胞治疗 VSΒιβλιοθήκη Baidu基因治疗
• 基因治疗：基因水平 • 干细胞治疗：细胞水平
干细胞研究大事记
• 1998年11月，美国威斯康辛大学，成功分离培 养出人胚胎干细胞系（体外培养）
• 1999年12月，美国，小鼠肌肉组织的成体干细 胞可以“横向分化”为血液细胞（成体干细胞 的可塑性）
• 2001年1月，英国议会上院通过法案，允许科 学家克隆人类早期胚胎，并利用它进行医疗研 究。 （立法）
• 如何评估和调控基因治疗的有效性和安全性？ • 如何评价人体细胞克隆技术是否可能给人类传
统生殖模式带来挑战以及如何控制 • 如何保证异种器官移植的安全性和心理认同？ • 如何对待个性化药物技术的发展以及相关的权
力冲突？
探讨医学生物技术的三个维度
• 技术维度：安全性和有效性 • 生命伦理维度：正当性 • 法律维度：必要性和正当性
NIH关于胚胎干细胞研究的指导原则
• 允许 １、从人胚中获得新细胞系 ２、使用私人资助、已经获得的来自人胚的 细胞系进行研究 ３、从胎组织中获得新细胞系
• 禁止 1、使用来自胎儿组织的细胞系进行研究 2、用干细胞创建人胚胎的研究 3、将人胚胎干细胞与动物胚胎结合的研究 4、使用干细胞进行生殖克隆 5、来自为研究目的而专门创建的胚胎的干细 胞 有关研究
• 2004年，《干细胞研究促进法》，2005年5月 24日，众议院通过，2006年7月18日，参议院 通过，随即7月19日，布什总统否决。
当今政策：
• 联邦基金只资助对NIH干细胞注册系统记录的ES细胞系 的研究
• 其它类型的干细胞研究只能从私有基金或商业公司等来 源获得资助
• 无论如何，干细胞研究都应遵守有关联邦或州一级的法 律、条例和有关政策等
• 研究最活跃 • 产业发展最迅速 • 效益最显著
1998-2008全球研发中新药数量及增长趋势
医学相关生物技术主题：
• 人类基因组计划及后基因组计划 • 基因治疗 • 干细胞研究 • 体细胞克隆 • 异种器官移植 • 个性化药物（personalised medicine）
引发的问题：
• 如何认识人类胚胎干细胞研究所涉及的生命伦 理问题和如何通过法律进行规范？
（四）基因治疗在社会伦理道德上的问题
• 转移的遗传物质 可随生殖细胞传给 后代，很可能会打 乱人类的遗传信息 系统，给人类造成 严重后果！
美国基因治疗的管理体系
• 《重组DNA分子研究准则》（NIH，2002） • ★申请基因治疗方案的程序：
内部审查 机构动物监管和使用委员会 机构生物安全委员会（IBC） 机构审查委员会（IRB）
• 人类很多疾病都与基因异常有关,在理论上 基因治疗可以达到一定的治疗效果或根本 性治愈
• 尚没有切实证据证明,基因治疗的副作用是 由于基因药物本身引起
反对：
• 从医学生物学角度考虑,打乱人类固有的遗传信息 系统,带来难以预见的后果;
生命伦理与法律的关系：
• 法律规范需要生命伦理的支持，即生命伦理的理论与论 证，连同技术维度的论证，构成了法律规范的基础。
• 生命伦理对生命、道德、技术、科学、经济和公共意见 等多种因素和多重关系的理解，也需转化为法律才可对 社会起到真正的调控作用
法律规范的层次
• 国际：
《世界人权宣言》《公民权利和政治权利国际公约》 《经济、社会和文化权利国际公约》等
3）对格尔辛基采用了门静脉注射最大剂量的重组病毒 （1X1014VP）。临床尸检和实验室检查结果表明，门静脉大 剂量注射重组病毒激发了机体致命的免疫反应，导致病人多 器官衰竭而死亡。
4）结论：临床试验存在违规行为，而与进行的基因治疗的制 品本身无直接关系。
时间 所患疾病 临床表现
涉案人数 载体 给药方式 副作用
输。
4岁 Ashanti DeSilva
BUBBLE BOY
全球率先上市的基因治疗药（2003）
p53腺病毒注射液
But……
GELSINGER 事件
Jesse Gelsinger
• 1999年9月13日-17日
• 鸟氨酸转羧基酶缺乏症 (OTCD)
• OTC基因突变
• 复制功能缺失的腺病毒作载 体将正常OTC直接导入肝脏
• 5.重组体的构建：
• 6.筛选与鉴定：
• 7.分离与纯化
• 8.体外实验：分子水平与细胞模型实验
•
9.体内实验:以实验动物为模型，进行药理、药效、药代及 安全性实验
• 10.申报临床批件
• 11.申报新药批件
• 12.申报生产批件
思考：
• 你对基因治疗是支持还是反对? 并给予论证
支持：
• “无论以什么方式企图阻止科学进步都是 一种可怕的错误”。
• 立法的开创者： 1623，《垄断法令》，世界上第一部现代意 义的专利法 1709，《安娜法令》，世界第一部版权法 2001，《人体受精和胚胎学（研究目的）修 正案》，率先通过支持人类ES细胞研究
第四节 我国医学生物技术应用 的管理和法律控制
一、我国的基因治疗管理
我国的基因治疗概况
• 从1991年开始临床基因治疗试验研究 • B型血友病，恶性脑胶质瘤，外周梗塞性下肢
干细胞研究的法律控制
• 美国 VS 英国 • 相对保守：美国、德国、意大利、爱尔
兰等 • 相对开放：英国、瑞典、荷兰等
美国对干细胞研究的法律控制
• 2000年8月25日，《NIH应用人多能干细胞研 究准则》，2001年11月14日撤销
• 2002年3月19日，《就涉及人类胚胎干细胞、 精细胞和干细胞衍生的试验材料的研究对调查 者和机构审查委员会的指导》，折衷保守
• 1999年3月，SFDA，《新生物制品审批办法》 附录九 “人基因治疗申报临床试验指导原则”
• 2003年3月20日， SFDA 《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原 则》
基因治疗研究的基本流程
• 1.对某一疾病的基础研究
• 2.确定基因治疗的研究方案
• 3.目的基因的选择
• 4.载体选择
• 区域：
《保护人权和基本自由欧洲公约》《人权和生物医 学公约》《美洲人权公约》以及相关指令和条例等
• 国家：
第二节 基因治疗的法律控制
与基因相关疾病类型：
• 单基因遗传病： 镰刀型细胞贫血病、血友病、SCID等 • 染色体数目或结构异常导致的疾病 • 体细胞突变导致的疾病 • 环境因素和基因相互作用的多因子疾病
导入能够杀死靶细胞（如肿瘤细胞）的 基因
• 反义基因治疗
导入疾病基因的反义单链来封闭该基因 的表达
X-连锁SCID基因治疗
自杀基因治疗：
反义基因治疗：
世界第一个基因治疗实例
• 1990年9月14日 • 腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症 • 单基因隐性遗传性免疫缺陷病 • T细胞中导入正常ADA基因，回
第四章 医学生物技术的法律 控制和管理
《生物技术法律法规》
内容：
• 第一节 医学生物技术、伦理规范与法律规范 • 第二节 基因治疗的法律控制 • 第三节 干细胞研究的法律控制 • 第四节 我国医学生物技术应用的管理和法律控制
第一节 医学生物技术、伦理
规范与法律规范
医学生物技术：
• 生物技术适用于人体,服务于医学目的时，就是现代医 学生物技术，它对应的医学就是生物医学 （biomedicine）