临床医学研究设计及统计学问题
医学论文常见统计学错误与纠正
医学论文常见统计学错误与纠正一、设计与实施1.对象合格标准不明确●只报告来源和时间段，总体不清晰：大杂烩,得不到科学结论；●事前未规定合格标准和排除标准，事后排除；●不报告按照合格标准和排除标准筛选对象的过程。
2.结局指标多而杂--是事先规定的最重要的结局指标，通常以此为准来计算样本量。
常见错误：终点指标过多, 大海捞针临床试验时，不知道哪个指标在组与组间有差异；“确定某个指标后，万一组间没有差异，岂不被动?！”生理、生化、组织学、基因，都做；“内容丰富，显得水平高?！”许多仪器一下子可以做许多项目；“许多项目一一分析，哪个有意义，就报告哪个指标?！”哪些指标可能有组间差异，必须心中有数。
假说：预计将要得到的结论——假说是科研的灵魂心中无数，不要“先上马再说”●指标多，实验工作量大。
大海捞针——碰运气，不是科研！●指标多，翻来覆去分析，制造假阳性！Nature杂志统计学指南：➢常见错误之一。
仅分析1个指标时，P(假阳性)=0.05，P(1次分析不犯错误)=0.95 λ，同时分析2个指标时，P(2次分析均不犯错误) = [P(1 次分析不犯错误)] 2 P(假阳性)=1 - 0.952 ≈ 0.10, 同时分析3 个指标时，P(假阳性)=1 - 0.953 ≈ 0.14 λ同时分析10个指标时，P(假阳性)=1 - 0.9510 ≈ 0. 40➢常见错误之一(Nature) ----多重比较不校正多重比较: 对一组数据作多项比较时，必须说明如何校正α水平，以避免增大第一类错误的机会---- Bonfferoni校正（α/k来校正，k为两两比较次数）3 不重视对照为何必需对照？●消除非研究因素的混杂实验组和对照组受非研究因素的影响尽可能相同，使两组的差异主要反映研究因素的效应。
●鉴别研究因素的效应和自然发展结果。
例如，研究某药物对口腔溃疡模型兔的疗效，口腔溃疡有自愈的倾向，必须有对照扣除自愈效应。
常见错误➢没有对照！千方百计省去对照组，以减少一半工作量!? ω自身前后对照/历史对照/文献对照/ “标准”对照➢对照不当ω对照太弱：安慰剂对照/对照过强：西药+加中药~西药/对照剂量有争议：试验药，大剂量~对照药，中小剂量/对照基线不可比：试验组年轻、病轻~ 对照组年老、病重应当如何？ω事先明确研究假说，例如，新药比常规药好：以常规药为对照ω设计：研究组新药~ 对照组常规药可比性：基线可比、过程可比、终点可比ω保证可比性措施：干预性研究: 随机化观察性研究：匹配4样本量无根据ω干预性研究：“ 500 例患者随机分成两组……” 为什麽500 例？不多不少？500 例从天而降？现成送上门来？ω观察性研究：“ 10年期间A组3000例，B组258例……” ---- 有多少用多少!?应当如何？---- 报告最小样本量估算及其依据1. 比较两组测定值的均数依据：（1）预计欲比较的两总体参数的差值δ（2）预计总体标准差σ（3）允许出现假阳性结果的机会α（4）允许出现假阴性结果的机会β :例：格列美脲、格列苯脲对比研究以HbA1c 为主要终点报告依据✓欲检出HbA1c临床差异≥0.65%✓假定标准差为1.3%✓双侧检验水平0.05✓功效80% ω✓退出率20% 计算：157例2. 比较两组达标率依据：（1）预计一组发生某结局的百分比为π1（2）预计另一组发生某结局的百分比为α（3）允许犯假阳性错误的机会β（4）允许犯假阴性错误的机会π2例：格列美脲、格列苯脲对比研究以HbA1c达标为主要终点（1）预计一组发生某结局的百分比为45%（2）预计另一组发生某结局的百分比为25%（3）允许犯假阳性错误的机会α= 5%（4）允许犯假阴性错误的机会β= 20% 计算: 176 例5. 随机化，说而不做，做而不严处理分配的随机化为什么这么重要?(1) 消除分配处理有意或无意的偏倚。
医学论文中常见的统计学问题分析及对策
文章编号:1005-619X (2021)02-0223-02D O I 编码:10.13517/m .2021.02.042作者单位:066104应急管理部北戴河康复院中国疗养医学编辑部通信作者:丛乃霞医学论文中常见的统计学问题分析及对策丛乃霞陈颂医学统计学在医学科学研究中应用比较广泛。
在文献研究设计、实验观察、数据收集、资料分析、结果表达与解释、论文写作和发表等环节无不涉及统计学问题。
如果统计学内容出了差错,就会造成实验设计不合理、实验方法错误、数据错误,导致结果和结论出现偏差等严重问题,因此,医学论文正确运用统计学是保证科学研究可信度的关键,也是确保医学论文质量的关键[1-2]。
程亮星发现[3],《肿瘤基础与临床》编辑部修回稿件的直观性统计学差错分析中,796篇修回稿件,直观性统计学差错率为85.93%。
郝丽洁等[4]发现,某医学期刊413篇论文中,255篇存在统计学差错问题,发生率为61.74%。
汪媛等[5]发现,24种肿瘤学期刊中,18种期刊在论文报告值时出现了值的误用情况,占75.00%。
近几年,作者和编辑越来越重视统计学问题,但从作者投稿和出刊情况来看,统计学差错问题依然很多。
本文通过整理常见问题加以分析,希望引起作者和编辑的重视,减少统计学常见差错问题。
1一般资料和方法在《中国疗养医学》杂志稿件库中,随机抽取某一年100篇连续编号的文章,其中有3篇文章未涉及统计学内容,97篇文章纳入统计学分析,通过直观审核和SPSS 26.0软件统计分析判断正误。
2结果通过对97篇文章的审核,发现统计学问题比较突出,主要表现在5个方面,见表1。
3统计学问题分析3.1统计学方法描述不全面统计学方法描述过于简单和笼统,不能很好地解释和概况研究方法,编辑人员也无法审核研究方法的正误,统计学方法应写的具体和详细。
比如,对于计量资料,只写采用检验,没有写清楚具体采用了何种检验,因为检验包括单样本检验、独立样本检验和配对样本检验。
临床医学中的病例系列研究设计与分析
临床医学中的病例系列研究设计与分析病例系列研究是临床医学研究中常用的一种设计方法，通过收集和分析一组患者的个体数据，帮助医生和研究人员更好地了解疾病的发展、治疗效果和预后等方面的情况。
本文将介绍病例系列研究的设计原则和分析方法。
一、研究设计病例系列研究的设计主要包括选取病例、权衡设计和数据收集这三个步骤。
1. 选取病例在进行病例系列研究前，需要明确研究的目的和研究对象。
可以选取特定的疾病类型或者与某种治疗方法相关的病例。
在选取病例时，需要注意病例的临床特征是否相似、是否具有代表性。
同时，研究者还需要确定病例的纳入和排除标准，以确保研究的可靠性和有效性。
2. 权衡设计病例系列研究设计中的一个关键问题是如何处理时间上的变化和个体差异。
在这方面，研究者需要探索和应用合适的设计方法，如交叉设计、纵向设计或者嵌套设计等。
通过这些设计方法，可以减少个体差异对研究结果的影响，增加研究的可信度。
3. 数据收集在进行病例系列研究时，首先需要收集患者的基本信息，如年龄、性别、病史等。
其次，还需要收集患者在研究期间相关的临床数据，如症状、体征、实验室检查结果、影像学表现等。
这些数据可以通过电子病历系统、问卷调查或者其他医学记录方式进行收集。
二、研究分析病例系列研究的分析主要包括描述性分析和推断性分析。
1. 描述性分析描述性分析是对病例系列研究中收集到的数据进行整理和统计的过程。
可以通过绘制数据分布图、计算中位数、平均数等指标来了解研究样本的特征和分布情况。
此外，还可以通过描述性分析帮助发现一些相关因素和现象，从而深入研究疾病的发展和治疗效果。
2. 推断性分析推断性分析是根据病例系列研究的数据对整个目标人群做出推断和推理的过程。
通过统计学方法，如假设检验、方差分析、回归分析等，可以对疾病的风险因素、治疗效果和预后进行统计推断和验证。
同时，还可以利用推断性分析探索和建立一些预测模型，为临床医学的实践提供科学依据。
三、实例应用为了更好地理解病例系列研究的设计和分析方法，以下通过一个实例来进行说明。
13级临床型研究生期末试题(定稿)-含答案 (1)
2013级临床型硕士生《实用医学科研设计与统计分析》试题一、单选题（请选择一个最佳答案，每题2分，共20分）1. 某职业病防治院测定了11名石棉肺患者、9名石棉肺可疑患者和11名健康工人（对照组）的用力肺活量（服从正态分布），求得其算数均数分别为1.79L、2.31L和3.08L，能否据此认为石棉肺患者、石棉肺可疑患者和健康对照的用力肺活量平均水平不同？( )A.能，因3个样本均数不同B.需对3个均数作两两t检验才能确定C.需对3个均数作两两Z检验才能确定D.需作完全随机设计3个均数比较的方差分析才能确定E.需作随机区组设计3个均数比较的方差分析才能确定2.以下关于病例对照研究的描述中，错误．．的是( )A 节省人力、物力和时间B 适用于研究罕见疾病发生与暴露的关系C 不能得出暴露因素与疾病因果关联的结论D 可以估计暴露和疾病发生的关联强度E 可以分析单个因素和多个结局之间的关联3.在简单线性回归分析中，设Y为因变量，X为自变量，得到回归系数b=-0.30，经检验有统计学意义，说明( )A．X对Y的影响占Y变异的30% B．X增加一个单位，Y平均减少30%C．X增加一个单位，Y平均减少0.30个单位D．Y增加一个单位，X平均减少30%E．Y增加一个单位，X平均减少0.30个单位4. 为研究新药“胃痛颗粒”治疗胃溃疡的疗效，在某医院选择200例胃溃疡患者，服用“胃痛颗粒”治疗，并计算有效率；对照组的疗效直接采用文献报道“胃苏冲剂”（对照药）的有效率。
这种对照在实验设计中称为( )A. 实验对照B. 空白对照C. 安慰剂对照D. 标准对照E. 历史对照5.在Cox回归分析中，若结局“发病”赋值为1，“未发病”赋值为0；影响因素“有暴露”赋值为1，“无暴露”赋值为0，下列说法中不正确．．．的是( )A.可以用于校正混杂因素后的组间比较B.对生存资料的分布类型没有要求C.某因素的偏回归系数大于1，表示该因素是危险因素大于0D.偏回归系数表示其他变量不变的条件下，变量X j每增加一个单位所引起的ln RRE.要求协变量对生存率的影响不随时间的改变而改变6. 某单位研究饮食中缺乏维生素E和脂肪与肝中维生素A含量的关系，将40只同种属的大白鼠随机分为4组，每组大白鼠分别采用不缺乏两种营养素、仅缺乏维生素E、仅缺乏脂肪和缺乏两种营养素的饲料进行喂养，一段时间后将大白鼠杀死，测得其肝中维生素A的含量。
医学研究的统计学设计方案
医学研究的统计学设计方案
第7页
Today: 7/18/2024
（二）受试对象( subject )
例: 人、动物 1. 受试对象选入标准 明确要求受试对象选入标准（eligibility criteria）: 纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象控制 （1）受试对象一致性
1 0.241587 对照组
6
2 0.801812 实验组
7
1 0.815609 实验组
7
2 0.278857 对照组
8
1 0.987038 实验组
8
2 0.544396 对照组
9
1 0.447716 对照组
9
2 0.83546 实验组
10
1 0.510957 对照组
医学研究的统计学设计方案
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2 0.899394 实验组 第29页
干预因素 研究类型 研究范围 研究地点 控制误差 相互关系
实验研究 施加 推断性 较小
实验室或现场 较好
对调查加以验证
调查研究 不施加 描述性 大 现场 较差
为实验提供线索
医学研究的统计学设计方案
第5页
Today: 7/18/2024
三、研究设计基础要素
（一）处理原因( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）试验效应( experimental effect )
10
10 Ordered
treat
2
2 Random
SAS 输出结果
pair -treat-
国内检验医学临床研究常见科研设计缺陷和统计学错误辨析
差 的慨 率 ， 并 不 能 体 现 实 验 因 素 引 起 效 应 量 的 变 化 幅 度 。 因 此， 如 果 仅 仅 在 研 究 论 文 中报 道 Ｐ 值 ， 可 能会 误导读 者 ， 夸 大 研 究 的价 值 。 比 如 ， 某 研 究 发 现 丁冠 心 病 患 者 （ ” 二ｌ － ｌ ８ ） 血 浆 载
数 比较 的 时 候 ， 并不 严 格 区 分 两 组 资 料 是 否 符 合 正 态 分 布 ， 是
否 为配 对 设 计 ， 几 乎 千篇 一 律 地采用 ｔ 检 验 进 行 两组 均 数 的 比 较 。有 的研 究 在 处 理 两 组 以 卜数 据 间 的 比较 时 ， 甚 至 反 复 采 用 ｔ 检验 进行 ， 增加 了 Ｉ 类误 差的风险 。 １ ． ２ 分类资料统 计中的常见错 误 对 于 分 类 资 料 的 比较 ， 首 先 需 要 明确 的 两 个 问 题 是 ： （ １ ） 日标 变 量 的 分 类 描 述 之 间 是 否
在开展检验 医学临床研究的过程 中， 严谨 认 真 地 对 待 每 …
个试验细节 ， 对获取的科学 数据 进行科 学的统 计学分 析 ， 是 保
结 沦 。 在某 些 情 况 下 ， 有 统计学 意义 不 ・ 定有专 业意 义， 反 之
亦 然。统汁学处理结 果 的 Ｐ值 ， 只 能 反 映 这 一 结 论 犯 Ｉ类 误
异 具 有 统 讨‘ 学 意义 （ Ｐ＜ ０ ． ０ ５ ） Ｊ 。但众 所周 知， 载 脂 蛋 白 Ｍ 的 检 测 误差 和生 物学 变 异 都 远 大 于 ０ ． ０ ２（ ） Ｄｕ ／ ｍｍ ， 如 此 微 小 的 差 异 虽 然 有 统 计学 差异 ， 但 是 井 尤 多大 临 床 价 值 。如 果 能 列 出两组患者载脂 蛋白 Ｍ 差异 的 ９ ５ （ 、 ｊ ， 则读 者便 可以 一目了 然 地 判 断 研 究 实 验 因素 效 应 的 大小 ， 并 根 据 专 业 判 断 该 研 究 是
临床医学论文-队列研究的设计、实施及方法学问题
临床医学论文-队列研究的设计、实施及方法学问题【摘要】队列研究在循证医学的证据等级中为Ⅱ级证据，仅次于随机对照试验，是临床医疗防治措施评价的重要证据来源之一。
近年来开始在传统医学疗法评价中得到应用。
本文较为系统地介绍了队列研究的基本概念、原理、设计类型、实施步骤以及在中医药领域运用的关键方法学问题，旨在为中医药的临床研究拓宽思路，为新方法的引用提供借鉴。
【关键词】队列研究; 循证医学; 评价研究Abstract: Cohort study is graded as level Ⅱ in evidence grading system of evidence based medicine, secondary to randomized controlled trial. It is one of the important evidence for the evaluation of health care interventions, and it has been applied recently in the evaluation of traditional medicine. The author of the article introduces the basic concept, principle, design, and implementation as well as relevant methodological issues when applied in traditional Chinese medicine.Keywords: cohort studies; evidence based medicine; evaluation studies1 队列研究的历史和概念队列（cohort）是指具有共同经历、暴露或特征的一群人或研究组。
该词起源于拉丁文cohors，字面意思是指封闭的场所中的人群，古罗马时期列队的士兵单位即构成一个队列。
第十三章 临床试验设计概述习题 医学统计学习题
第十三章临床试验设计概述习题
一、选择题：
1、在双盲试验中，始终处于盲态的是()
A.医务人员
B.患者
C.医务人员和患者
D.数据分析人员
E.以上所有人员
2、在研究药物的有效性时，研究者让对照组服入与研究药物外观、性状完全相同的淀粉片，其主要目的是()。
A.比较两种片剂的有效性
B.研究淀粉片的治疗作用
C.避免患者心理因素的影响
D.减少选择性偏倚
E.评价试验药物的安全性
二、问答题：
1、临床试验设计的特点是什么？
2、为确定某种治疗消化性溃疡药物的起始用药剂量，将20例新诊断的高血压患者按就诊
的先后顺序依次分入低、中、高三个剂量组，经一段时间治疗后，通过比较三组患者的治疗后消化性溃疡的面积减少率来判断该药物的剂量。
请根据以上描述回答：
(1)在这项研究中，研究的三要素分别是什么？
(2)请从统计学角度对此研究进行评价，并对此研究设计提出改进意见。
【临床】医学统计学--名词解释+问答题
【临床】医学统计学--名词解释+问答题医学统计学1、应用相对数时应注意的事项①计算相对数时分母不能太小；②分析时不能以构成比代替率；③当各分组的观察单位数不等时，总率（平均率）的计算不能直接将各分组的率相加求其平均；④对比时应注意资料的可比性：两个率要在相同的条件下进行，即要求研究方法相同、研究对象同质、观察时间相等以及地区、民族、年龄、性别等客观条件一致，其他影响因素在各组的内部构成应相近；⑤进行假设检验时，要遵循随机抽样原则，以进行差别的显著性检验。
2、正态分布的特点及其应用性质：①两头低中间高，略呈钟形；②只有一个高峰，在X=μ，总体中位数亦为μ；③以均数为中心，左右对称；④μ为位置参数，当σ恒定时，μ越大，曲线沿横轴越向右移动；σ为变异度参数，当μ恒定时，σ越大，表示数据越分散，曲线越矮胖，反之，曲线越瘦高；⑤对于任何服从正态分布N（μ，σ2）的随概念：可信区间是按预先给定的概率来确定的未知参数μ的可能范围。
参考值范围是绝大多数正常人的某指标范围。
所谓正常人，是指排除了影响所研究指标的疾病和有关因素的人；所谓绝大多数，是指范围，习惯上指正常人的95%。
计算公式：可信区间①②③参考值范围①正态分布②偏态分布用途：可信区间用于总体均数的区间估计参考值范围用于表示绝大多数观察对象某项指标的分布范围3、标准差与标准误的区别与联系区别：含义：标准差反映观察值在个体中的变异大小，标准差越大，变量值越分散；标准误是指样本统计量的标准差，反映来自同一总体的样本统计量的离散程度以及样本统计量与总体参数的差异程度，即抽样误差的大小。
计算方法：标准差：总体标准差：样本标准差：标准误：均数的标准误：率的标准误：用途：标准差①用于对称分布，特别是正态分布资料，表示观察值分布的离散程度②结合均数，描述正态分布的特征、估计参考值范围③结合样本统计量，计算均数标准误④计算变异系数⑤反映均数的代表性标准误①衡量样本均数的可靠性②估计总体均数的可信区间③用于均数的假设检验与样本例数的关系：随着样本量的增加，样本标准差稳定于总体标准差；随着样本量的增加，样本标准误减少并趋于0。
统计学(临床医学)_实验设计-案例讨论(补充材料)
第11章实验设计——案例分析题补充材料1．某医师自称松球用水煎后制成的松球合剂对慢性气管炎有较好的疗效。
但经有关专家检验后发现，所谓的松球合剂中含有麻黄和地龙这两种对该病有一定治疗作用的药物，因而怀疑“松球对该病有较好疗效的结论”是不正确的。
请你设计一个试验，验证“松球对该病有较好疗效的结论”的真伪。
答：试验方案：(1)按随机化原则随机抽取足够数量的慢性气管炎患者组成样本；随机将样本分为试验组和对照组；(2)试验组：松球水煎组；(3)对照组：标准药物对照组；(4) 采用盲法治疗和观察，结果经假设检验后再下结论。
2．据报道：“期待疗法”在降低前置胎盘分娩引起围产儿死亡是个比较理想的疗法。
某人观察分析：甲组前置胎盘39 例入院时因大出血立即分娩无法使用“期待疗法”，其围产儿死亡10例；乙组前置胎盘69例，入院后使用“期待疗法”延缓分娩，围产儿死亡9例，对以上结果作四格表χ2检验比较两组疗效，得χ2=2.73，P>0.05。
此结论与一般报道不符，为什么？答：(1)该设计未满足均衡性原则。
(2)该两组产妇为不同质对象，存在混杂因素（大出血），甲组存在大出血，而乙组没有出现大出血，不能互相比较。
(3)正确做法：应按随机化原则选择足够数量的无大出血的前置胎盘产妇，随机分为实验组和对照组，分别给予不同处理；(4) 采用盲法治疗和观察，结果经假设检验后再下结论。
3．在用中药止血粉治疗溃疡病出血的研究中，研究者用中药止血粉结合其他治疗措施，治疗溃疡病出血36例（其中9例合用西药止血剂，10例曾予输血），结果35例均顺利恢复，大便潜血试验平均6.1天阴转。
作者据此认为：“以中药止血粉为主，治疗溃疡病出血36例，获得满意效果”。
试从统计学角度对其过程和结论进行分析评价。
4．在用中药溃疡灵治疗溃疡病的研究中，研究者用中药溃疡灵结合其他治疗措施，治疗胃溃疡40例（其中15例合用西药胃舒平，15例加服云南白药，10例加针炙），结果40例均全部治愈。
临床试验统计考题
临床试验统计考题
临床试验统计是医学和医药领域中的重要内容，涉及设计、分析和解释临床试验数据的统计学方法。
以下是一些可能出现在临床试验统计考试中的题目类型：
1.试验设计题：例如，设计一项针对某种疾病治疗效果的临床试验，包括样本量计算、
随机分组设计等。
2.推断统计题：要求根据给定的数据进行推断性统计分析，比如对治疗效果的置信区
间估计、假设检验等。
3.数据分析与解释题：提供试验数据，要求进行描述性统计分析，并解释结果的临床
意义。
4.试验结果解读题：提供试验结果或文献摘要，要求根据数据和统计分析的结果进行
解读，判断治疗效果的可信度或临床实用性。
5.统计学方法应用题：考察某种统计学方法在临床试验中的应用，例如生存分析、重
复测量数据分析等。
这些题目要求考生掌握统计学基础知识，包括假设检验、置信区间、样本量计算、试验设计、数据分析和解释等方面的内容。
备考时，建议多做一些实际案例的练习，熟悉常用的统计软件，并理解统计方法在临床试验中的实际应用。
临床医学研究设计及统计学问题
临床医学研究设计及统计学问题在临床医学领域，研究设计以及统计学的应用是至关重要的，这些方法能够帮助医学研究人员得出准确的结论，并为临床实践提供指导。
本文将探讨临床医学研究的设计原则以及统计学应用中的一些问题。
首先，临床研究的设计应当考虑到伦理问题和科学可行性。
伦理问题包括研究对象的知情同意和隐私保护等方面，而科学可行性则要考虑实验的可操作性和可重复性。
临床研究设计的主要目标是获取可靠的结果，因此需要进行样本量计算以及随机分组等步骤。
此外，研究设计还应充分考虑临床实际中的多样性，如患者的年龄、病情的严重程度等因素，以确保结果的可靠性和适用性。
其次，统计学在临床研究中的应用十分重要。
数据分析是获取科学结论的基础，统计学方法能够帮助研究人员解决一些常见的问题。
例如，在比较两个治疗方法的有效性时，学生t检验和方差分析等方法可以帮助研究人员判断差异是否具有统计学意义。
此外，在探索某一变量对疾病风险的影响时，逻辑回归模型可以用来计算变量的风险比值，从而确定其与疾病之间的关系。
然而，在应用统计学方法时，也会面临一些问题。
首先是样本偏倚问题。
样本的选择是临床研究中非常重要的一步，如果样本选择不当，可能会导致结果的偏倚。
此外，另一个常见的问题是多重比较的问题。
在临床试验中，往往需要同时比较多个治疗方法或变量，如果不进行适当的校正，可能会导致误导性的结论。
解决这些问题需要合理设计样本选择策略和进行适当的统计分析。
此外，临床研究中的数据分析还需要考虑到其他一些因素。
例如，分析结果的可解释性是一个重要的问题。
统计学方法能够提供结果的置信区间和显著性水平等信息，但研究人员需要结合临床背景和实际意义，对结果进行详细分析和解释。
同时，研究结果的外部有效性也是需要关注的问题。
在实际临床中，由于环境和患者的差异，研究结果可能会有一定的偏差，因此需要进一步进行验证和实践。
综上所述，临床医学研究的设计和统计学应用是保证研究结果可靠性和实用性的重要环节。
医学统计学习题及答案
医学统计学习题及答案医学统计学是一门应用广泛的学科，它在医学研究和临床实践中扮演着重要的角色。
以下是一些医学统计学的基础习题及答案，供学习者参考。
习题一：描述性统计问题：某医院对100名患者的体重进行了测量，测得的平均体重为70公斤，标准差为10公斤。
请计算该组数据的变异系数。
答案：变异系数（Coefficient of Variation, CV）的计算公式为：\[ CV = \frac{标准差}{平均值} \times 100\% \]代入数据得：\[ CV = \frac{10}{70} \times 100\% \approx 14.29\% \]习题二：概率分布问题：假设某疾病的发病率为0.01，即每1000人中有1人患病。
如果随机抽取100人，求至少有1人患病的概率。
答案：使用二项分布的补数原理，计算没有人患病的概率，然后求其补数。
没有人患病的概率为：\[ P(0) = (1 - 0.01)^{100} \]至少有1人患病的概率为：\[ P(\geq 1) = 1 - P(0) \]习题三：假设检验问题：某药物对降低血压有显著效果。
在一项研究中，研究人员将100名高血压患者随机分为两组，每组50人。
一组接受药物治疗，另一组接受安慰剂。
治疗后，药物治疗组的平均血压降低了10毫米汞柱，而安慰剂组的平均血压降低了2毫米汞柱。
假设两组的血压降低量服从正态分布，标准差均为5毫米汞柱。
请问药物治疗是否显著优于安慰剂？答案：使用独立样本t检验来比较两组的血压降低量。
首先计算t值：\[ t = \frac{\bar{X}_1 - \bar{X}_2}{\sqrt{\frac{s^2}{n_1} +\frac{s^2}{n_2}}} \]其中，\(\bar{X}_1\) 和 \(\bar{X}_2\) 分别是两组的平均血压降低量，\(s\) 是标准差，\(n_1\) 和 \(n_2\) 是样本大小。
代入数据得：\[ t = \frac{10 - 2}{\sqrt{\frac{5^2}{50} + \frac{5^2}{50}}} \]计算t值后，与t分布的临界值进行比较，如果t值大于临界值，则拒绝原假设，认为药物治疗显著优于安慰剂。
临床试验相关统计分析
临床试验相关统计分析临床试验是医学领域中非常重要的一个研究方法，它通过将医学干预措施应用于患者群体，来评估治疗效果和安全性。
随着医学科学的不断发展，临床试验的设计和分析也变得越来越复杂。
统计分析作为临床试验的重要组成部分，对于试验得出准确和可靠的结论至关重要。
本文将探讨临床试验相关的统计分析方法和应用。
第一部分：基础统计学概念和方法在进行临床试验的统计分析之前，有必要了解一些基础统计学概念和方法。
其中最基础的概念是样本和总体。
样本是指从总体中选取的一部分个体，而总体则是我们想要研究的整体。
在临床试验中，样本通常代表参与试验的患者群体。
通过统计学的方法，我们可以对样本数据进行描述性统计和推论性统计。
描述性统计主要包括均值、中位数、标准差等指标，用于总结和描述数据的特征。
而推论性统计则用于推断总体的特征，并进行假设检验。
第二部分：临床试验的常见设计临床试验的设计包括随机对照试验、无对照试验等。
其中，随机对照试验是最常见和最可靠的设计。
在随机对照试验中，参与者随机分配到接受干预措施的实验组和不接受干预措施的对照组。
通过比较两组之间的差异，来评估干预措施的效果和安全性。
临床试验的设计还包括单盲试验、双盲试验和安慰剂对照试验等。
其中，单盲试验是指患者不知道自己所接受的是实验组还是对照组的治疗；双盲试验则是指既患者又研究人员都不知道治疗情况；而安慰剂对照试验则是将安慰剂与治疗组进行比较，以排除心理效应对结果的影响。
第三部分：临床试验中的数据分析方法在临床试验中，我们可以使用不同的统计方法来分析数据。
其中最常见的方法之一是假设检验。
假设检验用于比较两组数据之间的差异是否具有统计学意义。
通过设定一个显著性水平，我们可以判断两组之间的差异是否超过了由随机因素引起的差异。
除了假设检验，我们还可以使用方差分析、生存分析、回归分析等方法来分析临床试验的数据。
方差分析用于比较多个组之间的差异；生存分析则用于研究患者的生存时间和事件发生的关系；回归分析可以用来研究多个变量之间的关系，并建立预测模型。
医学研究中的统计思想
经验,直觉≠规律
1.2 医学期刊的统计学审稿
◆统计审稿人的作用 ◆统计审稿的极大可能性 We have received your revised manuscript. Thank you. The editor will read over your paper and reply. The manuscript may or may not go out for additional peer review, however, most manuscripts require additional statistical review. (Response from Tracking a submitted manuscript, New England Journal of Medicine)
终被严格的临床试验否定。
试验应该严格按照对照、随机、重复的原则！
例3. Bayes问题
某地肝癌发病率为0.5%，已知肝癌病人用甲胎蛋白
（AFP）法检验呈阳性为95%，健康人用甲胎蛋白法检
验呈阴性为90% 。现在人群中进行筛查，问:在甲胎蛋
白呈阳性的人中，真患有肝癌病的可能性是多大？
A. 5% B. 60% C. 90%
据的判别分类。
5.2 “弱相关”问题
现场观察的最大优势是研究 “强相关”危险因素，
如： 抽烟与肺癌, 日照与皮肤癌相对危险度RR可高
达30，如此高的相对危险度，即使已知观察结果存 在混杂和偏倚，也不足以改变研究结论。危险因素 RR＝1~3则研究相当困难。如：杀虫剂残量与癌症、 电磁场与儿童白血病、洗发水与骨髓癌、避孕药与
1.3 医学研究中统计问题的本质
医学研究中，由于生物现象的变异较大，各种因 素又错综复杂，实验与观察的结果往往会受到许多随 机因素的影响，而统计学的重要作用就在于能够透过
临床分析医学研究中的统计学方法
临床分析医学研究中的统计学方法统计学在临床分析医学研究中起着重要的作用。
它在整个研究过程中发挥了统计分析、结果呈现和结论推断的重要作用。
本文将探讨临床分析医学研究中常用的统计学方法以及其应用。
一、描述性统计学方法描述性统计学方法主要用于对研究对象的特征进行总结和描述。
它通过计算均值、中位数、标准差、百分比等指标来揭示数据的分布特征。
常用的描述性统计学方法包括：1. 频数统计：对变量进行分类统计，计算各类别的频数和频率。
2. 中心趋势测量：计算数据的平均值、中位数和众数，用于表示数据集中的趋势。
3. 变异测量：计算方差、标准差和范围，用于度量数据的离散程度。
4. 百分比：计算各类别在总体中的百分比，用于比较不同类别的频率。
5. 相关性分析：通过计算相关系数来评估两个变量之间的相关性。
以上方法可以帮助研究者对研究对象的特征进行准确地描述和总结，为后续的进一步分析提供依据。
二、推断性统计学方法推断性统计学方法主要用于从样本中推断总体的特征，通过对样本数据的分析，推断总体数据的分布、差异、相关性等。
常用的推断性统计学方法包括：1. 参数检验：通过对总体参数的估计和假设检验来推断总体的特征。
常见的参数检验方法有t检验、方差分析、卡方检验等。
2. 置信区间：通过计算样本统计量的范围来估计总体参数的区间。
置信区间可以评估估计值的可靠程度。
3. 回归分析：用于研究自变量对因变量的影响程度和方向。
回归分析可以帮助确定变量之间的关系。
4. 生存分析：用于分析事件发生的时间，并估计事件的概率。
生存分析通常应用于疾病预后和研究领域。
推断性统计学方法可以从样本数据中推断总体的特征，进而对整个研究对象做出准确的结论。
三、统计学方法的应用案例统计学方法在临床分析医学研究中有着广泛的应用。
以下是几个常见的应用案例：1. 药物疗效评价：通过随机对照试验设计，使用参数检验方法比较药物治疗组和对照组的疗效差异，从而评价新药物的疗效。
临床医学研究设计及统计学问题
临床医学研究设计及统计学问题在临床医学中，科学的研究设计和准确的统计分析是确保研究结果有效性和可靠性的关键。
本文将重点讨论临床医学研究设计和统计学中的常见问题，并提供相应的解决方案。
一、研究设计问题1. 随机对照试验中的选择偏倚随机对照试验是评估药物治疗效果的主要设计方法，但如果没有正确进行随机分组，可能会导致选择偏倚。
为了解决这个问题，研究者应该使用随机数字表或计算机进行随机分组，并确保分组过程是隐藏的，以减少干扰因素的影响。
2. 非盲法在研究结果中的影响研究者对实验组和对照组的预期结果有所偏见，可能会导致非盲法，在报告结果时出现偏倚。
为了解决这个问题，应该采用盲法，即在数据收集和统计分析过程中，使得参与者、研究人员和数据分析者都不知道具体的分组情况，以减少主观干扰。
3. 样本量不足引发的结果不具有统计学意义样本量不足可能导致研究结果在统计学上缺乏显著性。
为了获得有力的研究结果，研究者应该在进行研究前进行样本量计算，并确保样本量足够大以减少误差，提高结果的可靠性。
二、统计学问题1. 参数估计与假设检验在临床医学研究中，常常需要对患者的生物学参数进行估计和假设检验。
合理的参数估计和假设检验方法是保证研究结果可靠性的基础。
常用的参数估计方法包括最大似然估计和置信区间估计；而常用的假设检验方法包括t检验和卡方检验等。
2. 关联分析和回归分析临床医学研究中，常需要进行关联分析和回归分析。
关联分析可以探索两个或多个变量之间的相关性，回归分析可以用于预测和建立模型。
常用的关联分析方法包括皮尔逊相关系数和Spearman等级相关系数；回归分析常用的方法有线性回归和逻辑回归等。
3. 生存分析和生命表分析在临床医学研究中，生存分析和生命表分析是研究患者生存情况和预后的常用方法。
生存分析可以估计患者的生存概率，并用于评估不同因素对生存时间的影响；而生命表分析可以展示患者的生存率和累积死亡率。
常见的生存分析方法有Kaplan-Meier方法和Cox比例风险模型等。
临床新药研究的若干统计问题
临床新药研究的若干统计问题临床研究的设计（一）专业原则（统计前提）一、医学论理学起步－发展－重视，SOP二、研究基础研究者手册、文献资料、毒性、疗效、ADR三、目的明确方案合理，疗效提高，提高，ADR减少四、一致性检验统一检验，量表评分、同一SOP五、专业标准诊断标准、纳入标准（是）、排除标准（否）、推出标准、剔除标准、终止标准、疗效标准。
六、三种对象集：1、意愿用药集：包括用药后感到无效及难受而中途退出者。
2、符合方案集：是完成全部临床研究过程的病人。
3、安全分析集：凡用过一次药都在内，出现ADR均应统计。
PP分析、ITT分析及SS分析一、格病例分析（PP）对完成治疗方案，且依从性好的病例分析，分析不良反应时所有出现反应的病例应予统计、分析病菌敏感率时所有检测的菌株应予统计。
二、意向性分析（ITT）对意愿用药者的分析，更接近于上市实际情况，包括合格病例及已接受治疗又退出的病例，退出病例的最后一次数据转换为最终数据，不包括剔除的病例（误诊、误纳、未用药、无记录）三、安全集分析（SS）只要用过一次药，不论有无检测记录，出现不良反应均应统计，计算分母是安全集临床研究的全面记录1、筛选人数：入选检查前的人数2、入选人数：入选检查后的人数3、剔除人数：误诊、误纳、应排除过敏、未服药、未检测、不应或无法统计。
4、退出人数：中辍、脱落。
5、合格病例人数6、试验全面中止：出现严重ADR、无效、申办人中止、SFDA中止。
7、纳入标准：写明年龄、性别、诊断、病情、病程或病期、特殊检验的要求、已签署知情同意书。
8、排除标准（拒纳标准）：并非纳入标准的反义语，重要脏器功能异常者，应一一明确规定异常范围。
特定疾病或病史（精神病、艾滋病、器官移植、胃出血）治疗前若干时间接受了新药研究或特定治疗或药物过敏体质或对两种药物食物有过敏者，怀孕或哺乳期、月经期妇女。
9、剔除标准：误诊、未用药，无检查记录。
10、退出标准：病人自退又称脱落、病人自退、自感效差、自感难耐受、失访、不说明原因、医师令退、依从性差、ADR、泄盲、转科治疗、加杂症。
医学统计学在临床研究中的应用
医学统计学在临床研究中的应用医学统计学是应用统计学的一个非常重要的分支，主要用于研究医学数据、解决医学问题。
在当今医学研究中，医学统计学不仅仅是一个学科，更是一种方法。
本文将探讨医学统计学在临床研究中的应用。
一、医学统计学的发展历史医学统计学是在19世纪中叶开始形成，当时的目的是通过对人员的记录进行疾病与健康状态的简单分类，以获得对人的生存水平的了解。
1920年代，研究者开始使用比例和概率的概念，以更好地评估疾病流行病学。
20世纪50年代末60年代初期，随着计算机技术的发展，医学统计学开始逐渐成为医学研究者重要的分析工具，和现代医学研究的主要方法之一。
二、医学统计学在临床研究中的应用1.设计优秀的临床试验医学统计学在临床试验的设计中发挥着重要的作用。
在设计试验之前，我们首先需要确定要回答的问题，制定正确的试验目的和目标，例如定义主要和次要的结果变量，然后设置样本大小和控制组的选择等等。
2.描述和总结数据医学统计学可用于对数据进行描述和总结，这有助于研究者了解其研究的数据集。
描述和总结数据是医学研究中最基本的统计技术之一，它有助于提供有关数据的概括性描述和展示是否存在偏差。
3.确立变量之间的关系研究者可以使用医学统计学来确定变量之间的相互关系。
这些变量可以是在研究过程中测量的，也可以是研究中的预测变量。
当比较分析不同因素或病因时，多元线性回归和卡方检验是常用的医学统计技术，而生存分析的统计方法则可以帮助研究人员确定物质的长期效果。
4.确定有效性和安全性在药物开发的早期阶段，药理学研究中的药效性和安全性常常需要使用统计学技术进行验证。
医学统计学技术如多组对照实验、meta分析、生存分析和流行病学研究效果评估等方法，通常用于确定治疗效果和安全性。
5.确定患者预后在某些情况下，医学统计学可以用于预测患者的预后。
这些预测可以帮助医生更好地指导患者的治疗方案。
预测模型可以通过多元线性回归模型、生存分析模型等，建立预测患者存活率和发病率的模型来实现。
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知情
VERBAL CONSENT FORM
I understand that the survey will be conducted and information on the survey
as described above. (Please field worker ask the following question)
病例回顾：5篇，无统计分析，少量病例总结 病例报告：4篇，1-3例病例总结
人群研究的特点
影响研究结果的非处理因素多且不易控制； 研究对象的依从性对研究成败产生重要影响； 观察指标中可能存在大量的软指标（非客观的，
非定量的），对结果评判产生影响； 研究实施过程中参与人员多，质量控制困难； 涉及论理学问题；(知情同意书) 需要足够的样本量。
（资料来源：《询证医学入门-临床科研方法与实例评价》）
不同研究方法的病因论证强度
研究方法 RCT试验（Meta分析）
队列研究 病例对照研究 病例系列报告
论证强度 ++++ +++ ++ +
研究设计的科学价值直接决定了研究结果的解释和泛化
2011年某期20篇研究论文所涉及的研究设计
临床试验：2篇，其中1篇统计分析有误 实验性研究：2篇，体外试验 诊断试验：3篇，其中1篇统计分析有误 病例对照：4篇
Bias (u)
医学研究的科学性与设计的关系
级别
证据来源
一 -系统综述和Meta分析 -规范且把握度高的实验性研究（如RCT）
二 -规范的RCT -把握度低的RCT（随机试验）
三 -规范的非随机对照或前后对照试验 -队列研究 -病例对照研究
四 -规范的其他观察性研究（比较性和相关性描述性研究）
五 -病例报告和临床实例 -专家评述或意见
西安交通大学医学院
医学研究设计及 统计学问题
党少农
西安交通大学医学院 流行病与卫生统计学科
临床研究设计类型
•观察性研究：横断面研究(cross-sectional study) 病例对照研究(case-control study) 队列研究(cohort study)
特点：处理因素（研究因素）客观存在；无法随机化分组
设计、测量和评估的理论和技巧，控制好可能 的非研究因素（影响因素）。
实验性研究设计的基本原则
临床研究常使用的方法是临床试验（RCT试验） 该研究方法需要遵守以下原则：
1. 对照的原则 2. 均衡性原则（随机化原则） 3. 样本量足够的原则 4. 盲法原则
对照组
血压值
降压药
高血压病人
血压值
Exposures
实验组
血压值
Subjects
பைடு நூலகம்
Outcome / effect
实验性研究的基本模式
对照原则： “有比较才有鉴别”，设立对照才能 是研究因素的效应能单独的显现出来，所以需要在 研究中贯彻对照的原则。
随机对照是科学性高的对照选择方法，即将研 究对象随机的分配到试验组和对照组，分别接受新 疗法和常规疗法。
知情同意书（CONSENT FORM）
INFORMATION STATEMENT AND VERBAL CONSENT FORM
This statement and verbal consent form is used for the survey on
maternal & child health care by household questionnaires.
……………
Good morning / afternoon, dear Madam:
My name is
. I am a research field worker from the School of Public
Health in Xi’an Jiaotong University.
研究内容
…… …… …… …… …… … …… …… …… …… …… … …… …… …… …
随机对照需要一定数量的研究对象，故需要进 行多中心研究，在这种研究中需要以分层随机的方 法把研究对象分配到试验组和对照组，而每个单位 都有一定数量或比例的试验人群和对照人群。
随机化原则（均衡性原则）：研究设计应当保证对 比组在研究因素外主要的非研究因素是均衡的，无 显著差异，以保证研究因素的效应单独显现。随机 化分配能提高组间的均衡性，但需要有足够的样本 量，分层随机和区组随机可提高随机化的效率。
样本量足够的原则：如果组间有差别，发现该差别 所需要的最小样本量。
盲法原则：为了在效应观察期间避免来自研究对象 和/或观察者或/和研究者的偏性而采取的措施。
单盲：研究对象-盲 双盲：研究对象和观察者-盲 三盲：研究对象、观察者、研究者和论文撰写者-盲
病例-对照和队列研究设计的基本原则
1、病例-对照研究无法实现随机对照，主要采 取个体匹配和群体匹配的方法设立对照；
Tel
Date __________
知情同意
签定
Signature by field worker ______________
科研设计的基本要求
围绕研究问题，全盘考虑研究方式，达到研究 目的；
以最为节省的人力，物力和时间，取得最接近 真实的研究结果；
规范的研究设计与研究的科学价值密切相关； 以流行病学和统计学知识为基础，掌握一定的
•实验性研究：临床试验(clinical trial)：单中心/多中心 社区干预研究(community intervention study) （RCT试验：随机对照试验）
特点：处理因素（研究因素）主动施与；随机化分组 PPV of Research Findings for Various Combinations of Power (1 − β), Ratio of True to Not-True Relationships (R), and
“Could you and your child participate in this study?” I do consent to participate.□ I do not consent to participate.□
Name of participant
Address _________