医学统计学 医学科研设计
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医学科研设计和统计分析方法医学医药
生态学观察
在自然环境中观察受试者的行为和 健康状况。
04
临床试验设计
Ⅰ期临床试验
初步评估新药或干预措施的安全性和耐受性。
Ⅱ期临床试验
评估新药或干预措施的有效性和剂量范围。
Ⅲ期临床试验
对新药或干预措施进行大规模、多中心试验，以评估其效果和安全性。
Ⅳ期临床试验
对新药或干预措施上市后的效果和安全性进行长期评估。
案例三：某治疗方法比较研究
• 总结词：随机对照试验、双盲法、有效性
• 详细描述：在某治疗方法比较研究中，研究人员采用了随机对照试验和双盲法等统计分析方法，对不同治疗方法的疗效 进行了比较。在试验过程中，研究人员将受试者随机分为试验组和对照组，分别接受不同的治疗方法。为了确保试验结 果的客观性和准确性，研究人员采用了双盲法，即受试者和研究人员都不知道受试者所属的组别。通过对比试验组和对 照组的治疗效果，研究人员得出了不同治疗方法的疗效差异和优劣。该研究方法有助于筛选出更有效的治疗方法，为临 床实践提供依据。
公共卫生监测与预警
在公共卫生监测和预警中，医学科研设计和统计分析方法用于监测传染病等公共卫生事件，及时发现 异常情况并采取应对措施，保障公众健康。
基础医学应用
药物研发与实验设计
在基础医学研究中，医学科研设计和统计分析方法用于药物研发、实验设计和数据分析。 通过科学的设计和统计分析，可以评估药物的疗效和安全性，为新药的研发和应用提供
02
统计分析方法
描述性统计分析
描述性统计分析
通过计算各种统计指标，对数据进行整理和描述，以 揭示数据的中心趋势和离散程度。
频数分布表
将数据分为若干个组别，并计算每个组别的频数和频 率。
描述性统计量
在自然环境中观察受试者的行为和 健康状况。
04
临床试验设计
Ⅰ期临床试验
初步评估新药或干预措施的安全性和耐受性。
Ⅱ期临床试验
评估新药或干预措施的有效性和剂量范围。
Ⅲ期临床试验
对新药或干预措施进行大规模、多中心试验，以评估其效果和安全性。
Ⅳ期临床试验
对新药或干预措施上市后的效果和安全性进行长期评估。
案例三：某治疗方法比较研究
• 总结词：随机对照试验、双盲法、有效性
• 详细描述：在某治疗方法比较研究中，研究人员采用了随机对照试验和双盲法等统计分析方法，对不同治疗方法的疗效 进行了比较。在试验过程中，研究人员将受试者随机分为试验组和对照组，分别接受不同的治疗方法。为了确保试验结 果的客观性和准确性，研究人员采用了双盲法，即受试者和研究人员都不知道受试者所属的组别。通过对比试验组和对 照组的治疗效果，研究人员得出了不同治疗方法的疗效差异和优劣。该研究方法有助于筛选出更有效的治疗方法，为临 床实践提供依据。
公共卫生监测与预警
在公共卫生监测和预警中，医学科研设计和统计分析方法用于监测传染病等公共卫生事件，及时发现 异常情况并采取应对措施，保障公众健康。
基础医学应用
药物研发与实验设计
在基础医学研究中，医学科研设计和统计分析方法用于药物研发、实验设计和数据分析。 通过科学的设计和统计分析，可以评估药物的疗效和安全性，为新药的研发和应用提供
02
统计分析方法
描述性统计分析
描述性统计分析
通过计算各种统计指标，对数据进行整理和描述，以 揭示数据的中心趋势和离散程度。
频数分布表
将数据分为若干个组别，并计算每个组别的频数和频 率。
描述性统计量
医学研究的统计学设计方案
比如，不一样时期药品批号，手术操作者熟练程度。
医学研究的统计学设计方案
第7页
Today: 7/18/2024
（二）受试对象( subject )
例: 人、动物 1. 受试对象选入标准 明确要求受试对象选入标准（eligibility criteria）: 纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象控制 （1）受试对象一致性
1 0.241587 对照组
6
2 0.801812 实验组
7
1 0.815609 实验组
7
2 0.278857 对照组
8
1 0.987038 实验组
8
2 0.544396 对照组
9
1 0.447716 对照组
9
2 0.83546 实验组
10
1 0.510957 对照组
医学研究的统计学设计方案
10
2 0.899394 实验组 第29页
干预因素 研究类型 研究范围 研究地点 控制误差 相互关系
实验研究 施加 推断性 较小
实验室或现场 较好
对调查加以验证
调查研究 不施加 描述性 大 现场 较差
为实验提供线索
医学研究的统计学设计方案
第5页
Today: 7/18/2024
三、研究设计基础要素
（一）处理原因( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）试验效应( experimental effect )
10
10 Ordered
treat
2
2 Random
SAS 输出结果
pair -treat-
医学研究的统计学设计方案
第7页
Today: 7/18/2024
（二）受试对象( subject )
例: 人、动物 1. 受试对象选入标准 明确要求受试对象选入标准（eligibility criteria）: 纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象控制 （1）受试对象一致性
1 0.241587 对照组
6
2 0.801812 实验组
7
1 0.815609 实验组
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2 0.278857 对照组
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1 0.987038 实验组
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2 0.544396 对照组
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1 0.447716 对照组
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2 0.83546 实验组
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1 0.510957 对照组
医学研究的统计学设计方案
10
2 0.899394 实验组 第29页
干预因素 研究类型 研究范围 研究地点 控制误差 相互关系
实验研究 施加 推断性 较小
实验室或现场 较好
对调查加以验证
调查研究 不施加 描述性 大 现场 较差
为实验提供线索
医学研究的统计学设计方案
第5页
Today: 7/18/2024
三、研究设计基础要素
（一）处理原因( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）试验效应( experimental effect )
10
10 Ordered
treat
2
2 Random
SAS 输出结果
pair -treat-
医学科研设计的统计学原则资料
促进多学科交叉融合
统计学原则在医学科研设计中发挥着桥梁作用，有助于促进医学与 其他学科的交叉融合，推动医学研究的创新和发展。
医学科研设计中应遵循的统计学原则
随机原则
在医学科研设计中，应遵循随机原则，确保研究对象在分 配过程中不受主观因素的影响，保证研究结果的客观性和 公正性。
对照原则
通过设立对照组，与实验组进行比较，有助于消除无关因 素的影响，突出处理因素的作用，提高研究结果的可信度 。
推论性统计分析
参数估计
推论性统计分析通过样本数据对总体特征进行推断，如总体均值、总体比例等，利用样本信息对总体 做出合理的推断。
假设检验
推论性统计分析还可以用于检验假设，通过样本数据对两个或多个总体之间的差异进行比较和判断。
高级统计分析方法
多元统计分析
包括回归分析、因子分析、聚类分析等，用于处理多个变量之间的关系和复杂 数据结构。
THANKS
感谢观看
多元统计分析
03
处理多个变量之间的关系，如因子分析、聚类分析等，揭示数
据之间的内在联系。
统计结果的报告
报告数据的来源
说明数据来源、样本量、研究设计等信息，确保数据的可靠性和 代表性。
报告统计方法
详细描述所使用的统计方法、假设检验的零假设和备择假设、模 型设定等，以便他人理解和重复。
报告结果
准确、客观地呈现统计结果，包括表格、图表等形式，以便读者 直观地理解。
在医学科研设计中，统计学原则能够帮助科研人员设计出更加严谨、可靠的研究方 案，从而确保研究结果的准确性和可靠性。
统计学原则的应用能够避免研究中的偏倚和误差，提高研究的科学性和可信度。
统计学原则在医学科研设计中的应用
在研究设计阶段，统计学原则 可以帮助科研人员确定样本量 、选择合适的统计方法以及制
统计学原则在医学科研设计中发挥着桥梁作用，有助于促进医学与 其他学科的交叉融合，推动医学研究的创新和发展。
医学科研设计中应遵循的统计学原则
随机原则
在医学科研设计中，应遵循随机原则，确保研究对象在分 配过程中不受主观因素的影响，保证研究结果的客观性和 公正性。
对照原则
通过设立对照组，与实验组进行比较，有助于消除无关因 素的影响，突出处理因素的作用，提高研究结果的可信度 。
推论性统计分析
参数估计
推论性统计分析通过样本数据对总体特征进行推断，如总体均值、总体比例等，利用样本信息对总体 做出合理的推断。
假设检验
推论性统计分析还可以用于检验假设，通过样本数据对两个或多个总体之间的差异进行比较和判断。
高级统计分析方法
多元统计分析
包括回归分析、因子分析、聚类分析等，用于处理多个变量之间的关系和复杂 数据结构。
THANKS
感谢观看
多元统计分析
03
处理多个变量之间的关系，如因子分析、聚类分析等，揭示数
据之间的内在联系。
统计结果的报告
报告数据的来源
说明数据来源、样本量、研究设计等信息，确保数据的可靠性和 代表性。
报告统计方法
详细描述所使用的统计方法、假设检验的零假设和备择假设、模 型设定等，以便他人理解和重复。
报告结果
准确、客观地呈现统计结果，包括表格、图表等形式，以便读者 直观地理解。
在医学科研设计中，统计学原则能够帮助科研人员设计出更加严谨、可靠的研究方 案，从而确保研究结果的准确性和可靠性。
统计学原则的应用能够避免研究中的偏倚和误差，提高研究的科学性和可信度。
统计学原则在医学科研设计中的应用
在研究设计阶段，统计学原则 可以帮助科研人员确定样本量 、选择合适的统计方法以及制
医学统计学 医学科研设计基础
究成果
（五）医学科研工作的时间分配
内容 选择与确立科研课题 搜集科研资料 整理与分析资料 撰写科研报告
时间分配（%） 10 50 30 10
三、医学研究设计的内容
（一）开题报告的主要内容
1．研究课题名称 2．国内外有关本课题的研究进展情况 3．研究本课题的目的、意义 4．本课题的立题依据与可行性 5．科研设计方案 6．经费、设备等物质条件的解决办法 7．预期进度及可能出现的问题 8．预期成果 9．其它
（二）医学研究设计的意义
1．良好的研究设计是获得科学结论的重要保 证。
2．周密的研究设计可以做到用较少的人力、 物力、财力及时间，最大限度地减少误差， 获得可靠的结果。
（三）医学研究设计的主要内容
1.科研题目的确立 题目要明确具体 立题要有依据
2.科研构思 提出解决问题，验证假 说或设想的思路和方法
二、医学研究的基本程序
• 选题过程 • 实验过程 • 数据处理过程 • 撰写研究报告
（一）选题过程
1．初始意念或提出问题 2．文献查阅 3．假说形成 4．陈述问题
（二）实验过程
1．实验设计（拟定研究方法、技术路线等） 2．实验观察 3．数据资料收集、积累
（三）数据处理过程
1．数据整理 2．统计分析
医学研究设计基础
第一节 医学研究设计
一、医学科研的概念、任务及意义
医学科研的概念
医学科学研究是以正确的观点和方法探索与医 学有关的未知事物或现象的本质和规律的一种认识 和实践。
医学科研的基本任务及意义
医学科学研究的基本任务是认识疾病，揭示 疾病的发生发展机制，掌握健康与疾病的转化规 律，提出有效防治疾病措施，促进人类健康。
不同。
–单水平：研究某药物对原发性高血压患者的降压作用； –多水平：研究某药不同剂量的降血糖作用；
（五）医学科研工作的时间分配
内容 选择与确立科研课题 搜集科研资料 整理与分析资料 撰写科研报告
时间分配（%） 10 50 30 10
三、医学研究设计的内容
（一）开题报告的主要内容
1．研究课题名称 2．国内外有关本课题的研究进展情况 3．研究本课题的目的、意义 4．本课题的立题依据与可行性 5．科研设计方案 6．经费、设备等物质条件的解决办法 7．预期进度及可能出现的问题 8．预期成果 9．其它
（二）医学研究设计的意义
1．良好的研究设计是获得科学结论的重要保 证。
2．周密的研究设计可以做到用较少的人力、 物力、财力及时间，最大限度地减少误差， 获得可靠的结果。
（三）医学研究设计的主要内容
1.科研题目的确立 题目要明确具体 立题要有依据
2.科研构思 提出解决问题，验证假 说或设想的思路和方法
二、医学研究的基本程序
• 选题过程 • 实验过程 • 数据处理过程 • 撰写研究报告
（一）选题过程
1．初始意念或提出问题 2．文献查阅 3．假说形成 4．陈述问题
（二）实验过程
1．实验设计（拟定研究方法、技术路线等） 2．实验观察 3．数据资料收集、积累
（三）数据处理过程
1．数据整理 2．统计分析
医学研究设计基础
第一节 医学研究设计
一、医学科研的概念、任务及意义
医学科研的概念
医学科学研究是以正确的观点和方法探索与医 学有关的未知事物或现象的本质和规律的一种认识 和实践。
医学科研的基本任务及意义
医学科学研究的基本任务是认识疾病，揭示 疾病的发生发展机制，掌握健康与疾病的转化规 律，提出有效防治疾病措施，促进人类健康。
不同。
–单水平：研究某药物对原发性高血压患者的降压作用； –多水平：研究某药不同剂量的降血糖作用；
医学统计学PPT：研究设计
➢ （1）估计对该处理反应较为敏感的病人应为入选 对象。
➢ （2）估计处理有害于某种特殊的病人，应作为排 除对象，或病情复杂，严重需抢救的病人估计该处 理措施无法起到效应的，也应作为排除对象。
➢ （3）病人虽已采取某种措施，但估计对所采取的 试验措施效应仍有影响者，也应排除在外。
➢ （4）还应考虑病人的性别、年龄、健康状况、某 种特殊情况（如怀孕、哺乳等）及合作程度等。
收集资料
分析资料
结论表达
研究设计的意义
➢良好的科研设计
➢较少的人力、物力、时间得到较为可靠的结果；
➢合理安排试验因素，提高研究质量和效率；
➢有效控制实验误差并对其进行估计，保证实验结 果的可靠性稳定性。
研究设计的类型
➢调查 ➢实验
➢动物实验 ➢临床试验
实验研究的基本要素
➢处理因素
➢受试对象
➢实验效应
➢设计上的处理：平衡；转为实验因素
➢统计方法：分层分析，多元分析
例：某引产方法
➢研究因素：产妇状况。
产妇状况 初产 经产
成功 失败 合计 成功率 428 176 604 70.9% 128 39 167 76.6%
P=0.145
例：某引产方法
➢ 混杂因素：胎膜状况。
胎膜状况 成功 失败 合计 成功率 已破 318 80 398 79.9% 未破 238 135 373 63.8%
你看不见我
你看不见我
你看不见我
双盲
试验药
对照药
试验组受试者
对照组受试者
双盲双模拟
试验药A
模拟药B
试验药B
模拟药A
试验组受试者
对照组受试者
基本原则之二：随机(random)
医学统计学之科研方法第二讲实验设计原则
2.试验设计中要求严格遵守四个基本原则 ， 其目的是为了（ ）
A.便于统计处理 B.严格控制或消除随机误差
的影响
C.便于进行试验
D.尽量减少或抵消非试验因素的干扰
23
3. 在 用 小 白 鼠 作 为 受 试 对 象 的 实 验 中 ， 实验者用手随意地、一次又一次地从笼 子中抓小白鼠，每次抓一只，将先抓到 的n1只放入对照组，后抓到的n2只放入 试验组。问：这样做意味着什么？
4
三、实验效应
实验效应主要是指标选择问题，具体 要求如下： 指标的关联性 指标的客观性 指标的灵敏性 指标的特异性 指标的精确性
5
实验设计的原理
处理因素T能得到相应的、准确的实验 效应e，即e是T相应的结果：
T→e 非处理因素S，非处理因素实验效应s
T+S→e+s
6
实验设计的原理
实验效应e是与s混在一起的，实验设计 的主要任务是如何使e能单独显示出来。 如实验设立对照，使实验中两组的S均衡， 即S1=S2，这样实验组中T的效应e就可显 示出来。在相互对照设计中： 试验组：T1+S1→e1+s1 对照组：T2+S2→e2+s2
与其相对应的是所谓非处理因素， 它是指非有意加到受试对象身上， 而在实验中可能起到干扰作用的因 素。
2
一、处理因素（研究因素）
确定处理因素时要注意以下几个问题： 处理因素的数目及水平不宜过大 要确定处理因素与非处理因素 处理因素的强度要适宜 处理因素必须标准化
3
二、受试对象
医学研究的受试对象通常是人 和动物，在实验设计时首先要确定 试验对象，并对实验对象和条件作 严格规定。 临床试验对象：病人 动物实验对象：动物(实验室)
医学科研设计和统计分析方法医学医药
医学科研设计和统计分析方法医学医药医学科研设计和统计分析方法在医学医药领域中起着至关重要的作用。
科研设计强调的是合理的研究设计和可靠的实验结果，而统计分析方法则是对研究数据进行科学分析，从而得出准确的结论。
本文将重点介绍医学科研设计和统计分析方法的基本原则和常用方法。
一、医学科研设计的基本原则1.明确研究问题：科研设计的首要任务是明确研究的目的和问题，只有明确问题，才能制定出合适的研究方案。
2.选择合适的实验设计：根据研究的目的和问题，选择合适的实验设计，如随机对照试验、前后对照试验等。
3.样本量计算：样本量计算是为了保证研究结果的统计学意义，根据预期效应大小、显著水平和统计学效能等因素计算样本量。
4.确保质量控制：严格遵循研究操作规范，确保数据的准确性和可靠性。
同时，对实验过程中可能存在的偏倚进行控制和纠正。
5.伦理审批和知情同意：医学研究必须经过伦理委员会的审批，并且在研究过程中要保护受试者的知情权和知情同意权。
二、医学统计分析方法的常用方法1.描述性统计分析：主要包括计数、比例、平均值、中位数、标准差、方差等指标，可以对数据的分布形态和中心趋势进行描述。
2.推断性统计分析：包括参数检验和非参数检验。
参数检验主要使用t检验、方差分析、卡方检验等方法，用于比较两组或多组数据的差异。
非参数检验主要使用Wilcoxon秩和检验、Mann-Whitney U检验等方法，用于比较两组数据的差异。
3.生存分析：适用于研究时间至事件发生的概率，主要包括生存函数曲线、生存率比较和生存预测等方法。
4.回归分析：用于探索和建立因变量与自变量之间的关系模型，可以分为线性回归、逻辑回归和生存回归等方法。
5.因子分析：适用于研究多个变量之间的关联性，可以分析出潜在因子对变量的解释程度。
6.聚类分析：用于将研究对象根据特征进行分类，将相似的对象划分为同一类别。
三、案例分析以临床试验为例，旨在验证一种新药物对其中一种疾病的疗效。
医学科研设计和统计分析方法医学医药
交叉设计
通过将受试者在不同治疗 条件下进行对比，评估治 疗效果的设计方法。
医学统计分析方法
描述统计分析
通过对数据的整理、统计和分析
通过样本数据对总体进行推断，估计总体参数和进行假设检验。
生存分析
评估时间相关事件的发生概率和时间尺度对结果的影响，常用于研究生存率和生存时间。
常用研究设计
1
观察性研究
对个体或群体进行观察和调查，寻找因果关系的可能线索。
2
试验性研究
对受试者进行处理或干预，观察效果是否显著。
3
选择性研究
依据研究者需求，选择特定的研究对象和调查内容进行研究。
统计软件的应用
数据分析软件
如SPSS、R和Python，能帮 助研究者高效地进行数据整理 和统计分析。
医学科研设计和统计分析 方法医学医药
在医学领域，科研设计和统计分析方法扮演着至关重要的角色。本次演讲将 介绍常用的医学研究设计和统计分析方法，让我们一起深入了解吧。
医学科研设计方法
随机对照试验设计
通过随机分组，控制其他 干扰因素，评估新治疗方 法的疗效。
前瞻性队列研究设计
追踪一组特定人群，观察 他们的暴露情况，并在未 来研究特定结果。
数据可视化软件
如Tableau和Power BI，可以 将复杂的数据转化为可视化图 表，使分析结果更加直观。
研究管理软件
如EndNote和Mendeley，有助 于管理和引用大量的学术文献。
医学科研设计和统计分析方法 医学医药
通过学习医学科研设计和统计分析方法，我们可以更好地理解和应用科学研 究在医学和医药领域的重要性。
医学科研的统计设计与数据处理
又称为回顾性研究 （retrospective study）
由因索果 向前随访
队列研究（cohort study）：已知暴露 进行随访现象结局是否发生，病因学研 究。计算RR值。 又称前瞻性研究（prospective study）
整理课件
15
（一）实验性研究
根据资料性质、分析目的、实验设计类型 可找到对应的统计方法
整理课件
6
❖To call in the statistician after the
experiment is done may be no more than
asking him to perform a postmortem
examination: he may be able to say what the
整理课件
9
Table 1. Classification of study designs.
Ⅰ. Observational studies A. Descriptive or case-series B. Case-control studies(retrospective) 1. Causes and incidence of disease 2. Identification of risk factors C. Cross-sectional studies,surverys(prevalence) 1. Disease description 2. Diagnosis and staging 3. Disease processes mechanisms D. Cohort studies(prospective) 1. Causes and incidence of disease 2. Natural history,prognosis 3. Identification of risk factors E. Historical cohort studies
由因索果 向前随访
队列研究（cohort study）：已知暴露 进行随访现象结局是否发生，病因学研 究。计算RR值。 又称前瞻性研究（prospective study）
整理课件
15
（一）实验性研究
根据资料性质、分析目的、实验设计类型 可找到对应的统计方法
整理课件
6
❖To call in the statistician after the
experiment is done may be no more than
asking him to perform a postmortem
examination: he may be able to say what the
整理课件
9
Table 1. Classification of study designs.
Ⅰ. Observational studies A. Descriptive or case-series B. Case-control studies(retrospective) 1. Causes and incidence of disease 2. Identification of risk factors C. Cross-sectional studies,surverys(prevalence) 1. Disease description 2. Diagnosis and staging 3. Disease processes mechanisms D. Cohort studies(prospective) 1. Causes and incidence of disease 2. Natural history,prognosis 3. Identification of risk factors E. Historical cohort studies
医学统计学与研究设计
05 实例分析：医学统计学在 研究设计中的应用
临床试验中的随机分组与盲法实施
随机分组
随机分组与盲法结合
确保试验组和对照组在基线特征上具 有可比性，减少选择偏倚。
在大型多中心临床试验中，常采用随 机分组与盲法相结合的方法，以确保 试验结果的客观性和可靠性。
盲法实施
避免研究者或受试者的主观因素对试 验结果产生影响，提高试验的内部真 实性。
加强实践教学和案例分析
医学统计学教育应注重实践教学和案 例分析，通过实际案例的讲解和模拟 实验的操作，提高学生的实践能力和 问题解决能力。
THANKS FOR WATCHING
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假设检验
根据样本数据对总体假设进行 检验，包括单样本、双样本和 配对样本检验。
方差分析
用于比较多个总体均数是否有 差别，如单因素和多因素方差 分析。
相关与回归分析
研究变量间的相关关系和因果 关系，如简单线性回归和多元
线性回归。
多元统计分析方法
多重线性回归
用于分析多个自变量与一个因变量之间的线性关系。
观察性研究设计
横断面研究
01
在某一时间点上收集数据，描述某一现象或问题的现状和特点
。
病例对照研究
02
通过比较患有某种疾病的人群和未患该病的人群在某些因素上
的差异，探讨疾病的危险因素。
队列研究
03
选定一组人群进行长期随访观察，探讨某些因素与疾病发生和
发展的关系。
03 数据分析方法
描述性统计方法
频数分布与百分比
通过多因素分析，确定影响肿瘤患者 预后的关键因素，为制定个性化治疗 方案提供依据。
06 未来展望与挑战
大数据时代下的医学统计学发展趋势
医学统计学与临床研究设计与分析的方法和技术
运用图表等方式直观展示数据分析结果，提高结果的可读性和易 理解性。
报告撰写
遵循学术规范，撰写结构清晰、表述准确的统计分析报告，包括 摘要、引言、方法、结果、讨论等部分。
05
质量保证、监管政策以及未来发展趋 势
临床研究质量评价标准介绍
随机化原则
确保研究对象被随机分配到不同组别， 以减少偏倚和提高结果的可靠性。
析因设计
同时研究多个因素对结果的影响，并分析它们之间的交互作用。其优点是可以更全面地了解影响结果的 因素，但需要更多的受试者和更复杂的统计分析。
样本量估算与抽样方法选择
样本量估算
根据研究目的、预期效应大小、显著性水平和把握度等因素，估算所需的最小样 本量。过小的样本量可能导致结果不稳定，而过大的样本量则可能浪费资源。
抽样方法选择
根据研究目的和实际情况选择合适的抽样方法，如简单随机抽样、分层抽样、整 群抽样等。合适的抽样方法可以提高样本的代表性，减少偏倚。
随机化分组和盲法实施技巧
随机化分组
采用随机化的方法将受试者分配到不同的组别中，以保证各组间的可比性。常用的随机化方法包括简单随机化、 分层随机化和区组随机化等。
常用统计指标及其意义
描述性统计指标
如均数、中位数、标准差等，用于描述数据的分布特征。
推断性统计指标
如假设检验、置信区间等，用于从样本数据推断总体特征， 并评估结果的可靠性。
误差来源与控制方法
误差来源
医学研究中误差来源包括随机误差、系统误差和过失误差等。
控制方法
为减少误差，可采用随机化、重复测量、盲法等技术手段，同时要注意数据的 质量和完整性。在数据分析阶段，可采用适当的统计方法进行误差校正和结果 解释。
生ห้องสมุดไป่ตู้信息学
报告撰写
遵循学术规范，撰写结构清晰、表述准确的统计分析报告，包括 摘要、引言、方法、结果、讨论等部分。
05
质量保证、监管政策以及未来发展趋 势
临床研究质量评价标准介绍
随机化原则
确保研究对象被随机分配到不同组别， 以减少偏倚和提高结果的可靠性。
析因设计
同时研究多个因素对结果的影响，并分析它们之间的交互作用。其优点是可以更全面地了解影响结果的 因素，但需要更多的受试者和更复杂的统计分析。
样本量估算与抽样方法选择
样本量估算
根据研究目的、预期效应大小、显著性水平和把握度等因素，估算所需的最小样 本量。过小的样本量可能导致结果不稳定，而过大的样本量则可能浪费资源。
抽样方法选择
根据研究目的和实际情况选择合适的抽样方法，如简单随机抽样、分层抽样、整 群抽样等。合适的抽样方法可以提高样本的代表性，减少偏倚。
随机化分组和盲法实施技巧
随机化分组
采用随机化的方法将受试者分配到不同的组别中，以保证各组间的可比性。常用的随机化方法包括简单随机化、 分层随机化和区组随机化等。
常用统计指标及其意义
描述性统计指标
如均数、中位数、标准差等，用于描述数据的分布特征。
推断性统计指标
如假设检验、置信区间等，用于从样本数据推断总体特征， 并评估结果的可靠性。
误差来源与控制方法
误差来源
医学研究中误差来源包括随机误差、系统误差和过失误差等。
控制方法
为减少误差，可采用随机化、重复测量、盲法等技术手段，同时要注意数据的 质量和完整性。在数据分析阶段，可采用适当的统计方法进行误差校正和结果 解释。
生ห้องสมุดไป่ตู้信息学
医学研究中的医学统计学和临床试验设计
医学研究中的医学统计学和临床试验设计在医学研究中，医学统计学和临床试验设计起着重要的作用。
医学统计学是一门研究如何收集、整理、分析和解释医学数据的学科，而临床试验设计则是为了评估医疗治疗手段的有效性和安全性而进行的一种研究方法。
本文将介绍医学统计学的基本概念以及常用的临床试验设计方法。
一、医学统计学的基本概念医学统计学是一门应用统计学的学科，它旨在通过收集和分析医学数据来帮助医学研究和临床实践。
医学统计学的主要任务包括：1. 数据的收集与整理：医学研究通常需要采集大量的医学数据，例如病人的基本信息、病史、实验数据等。
医学统计学通过合理设计的数据采集方式和数据整理方法，保证数据的准确性和完整性。
2. 数据的描述与总结：医学统计学可以通过各种统计描述方法，如均值、标准差、百分比等，将收集到的数据进行描述与总结，从而对研究对象的特征和规律进行分析。
3. 数据的分析与推断：医学研究往往需要通过数据分析和推断来验证科学假设或研究问题。
医学统计学可以使用各种统计方法，如假设检验、方差分析、回归分析等，对数据进行有关的推理和判断。
二、临床试验设计临床试验是一种科学的研究方法，用于评估医疗治疗方法的有效性和安全性。
良好的临床试验设计对于得到可靠、准确的研究结果至关重要。
下面介绍几种常用的临床试验设计方法。
1. 随机对照试验：随机对照试验是最常见的临床试验设计方法之一。
在随机对照试验中，研究对象被随机分配到两个或多个相互比较的治疗组中，其中一个组接受实验治疗，另一个组接受常规治疗或安慰剂治疗。
通过比较各组的治疗效果，评估新治疗方法的有效性。
2. 单盲试验与双盲试验：在单盲试验中，研究对象不知道他们所接受的是哪种治疗方法，而在双盲试验中，不仅研究对象不知道，研究人员也不知道。
盲法可以减少主观因素的干扰，确保结果的客观性和可靠性。
3. 交叉试验：交叉试验是一种特殊的临床试验设计方法，研究对象在实验期间接受不同的治疗方法，经过一段时间后再进行交叉。
医学统计学：医学科研设计的统计学原则
对照的形式 Today: 3 April 2021
包括：空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、 相互对照 、历史对照
㈠空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素。
例如：①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 ②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。
特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实
面包+非处理因素→
面包效应+非处理因素效应
非处理因素→
+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
对照的形式
Today: 3 April 2021
㈢ 标准对照(standard control)：以现有的标准 或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
Today：2021/4/3
医学科研设计的统计学原则
y
Today: 3 April 2021
内容提要
第一节 概述 第二节 实验设计 第三节 调查设计
第一节 概述 Today: 3 April 2021
专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验
统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含 量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与 管理、统计分析方法
一、 实验研究的基本要素 二、 实验设计的基本原则 三、 几种常见随机化分组设计 四、样本含量的估计方法 五、临床试验设计
一、实验研究的To基day本: 3要Apr素il 2021
三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应
实验效应
血压值
浙江大学医学统计学第七讲临床科研设计
常用的样本含量估计方法
样本均数与总体均数比较（或配对比较）
n
(t
t
)
2
式中，n为所需样本含量；为总体标准差的估计值；
=1-0为研究者提出的差值，这里0为已知总体均数， 1为实验结果的总体均数；t和t分别为检验水准和第Ⅱ 类错误的概率相对应的t值。
两样本均数比较
n1
n2
2
(t
t ) 2
第七讲 临床科研设计
（实验设计和调查设计）
浙江大学流行病与卫生统计教研室
Email:
研究设计包括：专业设计与统计设计
统计设计主要是依据研究目的，从研究的现 况条件出发，规定研究因素，选择效应指标，确 定研究对象的引人方法和规模，拟定实施的方法， 以及数据收集、整理、分析的模式，直至结果的 解释。
临床科研研究分为：实验研究与调查研究
实验研究是指研究者根据研究目的人为地对 受试对象（包括人或动物）设置干预措施，控制 非干预措施的影响，总结干预团素的效果。
实验研究分为：动物实验、临床试验与社区干预试验
动物实验（animal experiment）是把动物作为实验对 象在动物身体上进行实验，根据获得的结果，逐步过渡到 人体。分为急性、亚急性、慢性。
作业：
P146:
P172
✓ No.3 ✓ No.4
✓ No.6
式中n1和n2分别为两样本所需含量，一般要求相等；为 两总体标准差的估计值，一般假设其相等或取合并方差
之平方根；为两均数之差值，t和t的意义与估计步骤同 上。
多个样本均数比较所需样本含量的估计
n 2( Si2 / k) / (Xi X )2 /(k 1)
式中k为组数，X i 、S i 分别为各组的均数与标准差的估计
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来自：受试对象、研究者、实验条件
随机误差
又称为偶然误差，在排除了系统误差后仍 然存在，由一系列有关实验因素微小随机波动 引起的方向不定又可相互抵偿的误差，该误差 决定了测量的精密度。
一次测量中，随机误差的大小与方向不 可预言，但大量重复测定中，随机误差的出现 具有统计规律性。
实验误差的控制
根据误差产生的来源，控制实验误 差，必须遵循实验设计的基本原则
常用对照形式
7、历史对照（潜在对照）：以过去的研究 结果作对照，仅适用于非处理因素对实验 效应影响较小的研究中，一般不宜使用， 用是特别注意资料的可比性。
常用对照形式
8、安慰剂对照：对照组采用一种无药 理作用的物质，但剂型或处置上不能为 受试者识别。
安慰剂对照的优点
1、使用安慰剂对照有助于防止对照组与实 验组产生不同的心理作用，最大限度地减 少受试者和研究者的主观期望效应和偏倚； 2、消除疾病自然进程的影响，直接度量实 验组与安慰剂组间的疗效和安全性
实验设计基本要素
处理因素 受试对象 实验效应
处理因素(treatment)
指对受试对象给予的某种主动施加 或客观存在的外部干预或措施。
确定处理因素时应注意以下问题：
（1）处理因素的数目与水平----根据研究目的确定处理因素 数目与水平。一次研究中，可有一个或几个处理因素。一般 处理因素过少，不易提高研究的深度与广度，同时孤立地设 置一个因素的传统研究，常意味着对该因素的水平限定带有 主观倾向，将使研究结论受到一定限制。研究中同时观察几 个因素，不仅节省时间，而且可分析几个因素间相互作用， 如协同作用和拮抗作用，但一次研究中不能考察太多因素；
指处理组与对照组的受试者要有一定的数量， 即样本含量。
重复最主要的作用是估计实验误差，降低实 验误差，从而提高精密度。
但也不是指样本含量越多越好。样本含量估 计是一个复杂的问题，有待统计工作者不断 探索和研究。
样本含量太少，实验结果可以受个别极端 值影响而产生较大误差，而样本含量太多， 将加大实验规模，人力、物力、时间耗费 加大，系统误差出现可能性也增大。因此， 在保证研究具有一定代表性与可靠性的条 件下，具有最少的样本含量原则是实验设 计必须遵循的一个重要原则。
医学研究计划的有机组成部分，是科研工作全 过程的计划与安排。根据研究者是否主动安排 处理因素，对观察对象施加干预，医学研究分 为实验研究与调查研究二类。
医学研究分类
实验研究
指研究者能主动地安排实验因素，控制实验条件，排 除非实验因素干扰的研究；
调查研究
研究者较被动地进行观察，希望尽可能减少或控制非 实验因素干扰的研究。 实验研究与调查研究在设计上不尽相同，但在实际工 作中彼此存在联系，调查研究常为实验研究提供线索， 而实验研究成果又须回到现场实践中去验证。
注意的问题 1、局限性； 2、不同种系的动物有不同的生物学特点 3、意外死亡
实验研究分类---临床试验 （clinical trial）
临床试验：在人群中，通过比较干预组与 对照组的结果，确定某项治疗或预防措施 的效果与价值的一种前瞻性研究
实验研究分类---临床试验
意义 动物实验不能取代临床试验： 动物实验结果有效，对病人不一定有效；动 物不能表达自我感觉，如头痛、不适、无力； 有些副作用可能在用药后几年或几十年出现， 不可能由动物实验得出结论
实验研究分类---临床试验
分期：临床试验阶段的划分
I期试验：试验对象为少数自愿者，主要观察有 关药物的耐药性、毒性、安全用量。
II期试验：探索适应类型，最适剂量、以及研 究的价值。第一步，少量患者的预试验，主要 观察疗效和不良反应，确定是否进一步试验； 通过了预试验后，取较多的患者，对疗效提供 较准确估计。
对照组：胰岛素
两各组50人，但试验开始后有40名实验组的患
者转入对照组，n1=10 问题：
n2=90
对于一项课题的要求
1.先进性 2.新颖性
专业设计
3.可行性
4 .可靠性 5 .科学性
统计设计
பைடு நூலகம்6 .有效性
统计设计
通过合理地安排实验，正确地考察 实验效应， 获得真实的实验结果。
统计研究设计(statistical study design)
实验设计的原则
1、对照 2、随机、盲法 3、重复
实验设计原则1------对照(control)
实例
20世纪20-30年代，采用金制剂疗法治疗 结核病长达15年之久，印度名医为此发表 论文数以百计，并曾作为定论编入医学院 的讲义，在沿用15年后，由于采用了有对 照的临床试验，才对它作了否定的评价。
III期实验：较大样本的验证性试验，必须设立 对照。
IV期实验
实验研究分类---临床试验
临床试验以人作为观察对象，不同于动物实验， 其特点为： 1、必须在不损害人体健康的原则下进行； 2、受试者知情同意：研究者必须向受试者说明 有关临床试验的详细情况，如自愿原则、个人隐 私的保密、可能的受益和风险等 3、受试者逐个进入实验，难以配伍； 4、研究者、受试者心理作用对实验结果可能产 生影响；
实验研究分类
根据研究对象的不同，常将实验研究分为 三类： 1、动物实验 2、临床试验 3、社区干预试验
实验研究分类---动物实验
为探讨某些处理因素对人体组织、器官系 统及功能的影响，必须事先进行有效的动 物实验，复制成功的动物模型，而后进行 人体观察。如毒理实验、预防接种、免疫 制品、药品鉴定、疗效观察、手术效果等。
实验设计(experimental study design)
实验设计: 完成实验全过程所依据的一系列规则，如实验设计基 本要素（处理因素、受试对象、实验效应）与基本原 则（对照、随机、重复）。 目的: 合理安排实验因素，控制误差，排除干扰，考察效应， 以最少人力、物力、时间耗费达到实验目的。 常见实验设计方案包括： 完全随机设计、配伍组设计、配对设计、交叉设计、 拉丁方设计、裂区设计、析因设计、正交设计等。
5、空白对照：是指不给予任何处理的对 照，这在动物实验以及实验室方法学研究 中常采用（如空白管的设置），以评定测 量方法的准确度，以及观察实验是否处于 正常状态。
常用对照形式
6、实验对照：仅空白对照不能控制影响结 果的全部因素，需设置不施加处理因素， 但施加某种与处理因素有关的实验因素。
如
赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐 为加赖氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸 的面包。
医学科研设计基本知识
一、为什么要进行“设计”
医学研究的对象是生物体（包括人、动 物），由于生物体的“变异”特性，常 常使很多规定性被偶然现象所掩盖，如 果缺乏良好的设计，就会使研究结论出 现偏倚，这种偏倚表现在研究的全过程
例 目的：研究苦瓜制剂治疗糖尿病效果 观察对象：糖尿病患者 研究方法：实验组：服用苦瓜制剂
常用对照形式
2、配对对照：将受试对象按非处理因 素条件一致的配成一对，然后采用随机 分组方法将他（它）们分别置于实验组 与对照组
常用对照形式
3、自身对照：对照和处理在同一受试 者身上进行
常用对照形式
4、组间对照：将受试对象随机分为两 组或多组，并对各组进行不同的处理， 比较组间差异。
常用对照形式
（2）处理因素的标准化----在整个研究过程中，处理因素必 须相对固定，统一标准；
（3）控制非处理因素----考察处理因素的同时，应控制非处 理因素，避免混杂效应。
受试对象（study subjects）
根据研究目的而确定的同质的观 察目标总体，是处理因素作用的客 体。
受试对象
1、动物实验对象 2、临床（现场）试验对象
实验设计原则1------对照 （control）
在确定接受处理因素的实验组时，要同时设立不 施加处理的对照组。通过对照消除非处理因素对 实验结果的影响。
设置对照时应满足均衡原则，即对照组与实验组 除处理因素不同外，其余影响实验效应的非处理 因素应尽量均衡一致
常用对照形式
1、标准对照：不设立专门的对照组，以 现有标准或正常值作对照；
实验研究分类---动物实验
优点：动物实验与临床试验相比有其独特优点。 1、可以严格地控制实验条件； 2、可以对肌体有害或可能有害的处理因素进行研 究 3、可以最大限度地获得反映实验效应的样本， 4、动物传代快，可以培育基因型明确的纯系或有 遗传缺陷的品系，为遗传、免疫、肿瘤等研究提供 了方便；
实验研究分类---动物实验
实验效应(experimental effects)
处理因素作用于受试对象的反应， 是研究结果以指标形式的最终体现， 所选指标应具有： 客观性、特异性、敏感性、精确性
实验误差
1、系统误差 2、随机误差
系统误差
在一定条件下，由于某种偏因使得观测值出 现倾向性的偏差，表现为恒定偏大或偏小， 或周期性变化。
安慰剂对照的缺点
1、伦理问题 2、依从性差
实验设计原则2----随机化（randomization)
将实验对象的实验顺序及分组进行随机分 配，这是保证非处理因素均衡一致的另一 重要手段。 常用的随机化方法： 抽签法、随机数字表、随机排列表、计算 机产生伪随机数
实验设计原则3----重复（replication)
随机误差
又称为偶然误差，在排除了系统误差后仍 然存在，由一系列有关实验因素微小随机波动 引起的方向不定又可相互抵偿的误差，该误差 决定了测量的精密度。
一次测量中，随机误差的大小与方向不 可预言，但大量重复测定中，随机误差的出现 具有统计规律性。
实验误差的控制
根据误差产生的来源，控制实验误 差，必须遵循实验设计的基本原则
常用对照形式
7、历史对照（潜在对照）：以过去的研究 结果作对照，仅适用于非处理因素对实验 效应影响较小的研究中，一般不宜使用， 用是特别注意资料的可比性。
常用对照形式
8、安慰剂对照：对照组采用一种无药 理作用的物质，但剂型或处置上不能为 受试者识别。
安慰剂对照的优点
1、使用安慰剂对照有助于防止对照组与实 验组产生不同的心理作用，最大限度地减 少受试者和研究者的主观期望效应和偏倚； 2、消除疾病自然进程的影响，直接度量实 验组与安慰剂组间的疗效和安全性
实验设计基本要素
处理因素 受试对象 实验效应
处理因素(treatment)
指对受试对象给予的某种主动施加 或客观存在的外部干预或措施。
确定处理因素时应注意以下问题：
（1）处理因素的数目与水平----根据研究目的确定处理因素 数目与水平。一次研究中，可有一个或几个处理因素。一般 处理因素过少，不易提高研究的深度与广度，同时孤立地设 置一个因素的传统研究，常意味着对该因素的水平限定带有 主观倾向，将使研究结论受到一定限制。研究中同时观察几 个因素，不仅节省时间，而且可分析几个因素间相互作用， 如协同作用和拮抗作用，但一次研究中不能考察太多因素；
指处理组与对照组的受试者要有一定的数量， 即样本含量。
重复最主要的作用是估计实验误差，降低实 验误差，从而提高精密度。
但也不是指样本含量越多越好。样本含量估 计是一个复杂的问题，有待统计工作者不断 探索和研究。
样本含量太少，实验结果可以受个别极端 值影响而产生较大误差，而样本含量太多， 将加大实验规模，人力、物力、时间耗费 加大，系统误差出现可能性也增大。因此， 在保证研究具有一定代表性与可靠性的条 件下，具有最少的样本含量原则是实验设 计必须遵循的一个重要原则。
医学研究计划的有机组成部分，是科研工作全 过程的计划与安排。根据研究者是否主动安排 处理因素，对观察对象施加干预，医学研究分 为实验研究与调查研究二类。
医学研究分类
实验研究
指研究者能主动地安排实验因素，控制实验条件，排 除非实验因素干扰的研究；
调查研究
研究者较被动地进行观察，希望尽可能减少或控制非 实验因素干扰的研究。 实验研究与调查研究在设计上不尽相同，但在实际工 作中彼此存在联系，调查研究常为实验研究提供线索， 而实验研究成果又须回到现场实践中去验证。
注意的问题 1、局限性； 2、不同种系的动物有不同的生物学特点 3、意外死亡
实验研究分类---临床试验 （clinical trial）
临床试验：在人群中，通过比较干预组与 对照组的结果，确定某项治疗或预防措施 的效果与价值的一种前瞻性研究
实验研究分类---临床试验
意义 动物实验不能取代临床试验： 动物实验结果有效，对病人不一定有效；动 物不能表达自我感觉，如头痛、不适、无力； 有些副作用可能在用药后几年或几十年出现， 不可能由动物实验得出结论
实验研究分类---临床试验
分期：临床试验阶段的划分
I期试验：试验对象为少数自愿者，主要观察有 关药物的耐药性、毒性、安全用量。
II期试验：探索适应类型，最适剂量、以及研 究的价值。第一步，少量患者的预试验，主要 观察疗效和不良反应，确定是否进一步试验； 通过了预试验后，取较多的患者，对疗效提供 较准确估计。
对照组：胰岛素
两各组50人，但试验开始后有40名实验组的患
者转入对照组，n1=10 问题：
n2=90
对于一项课题的要求
1.先进性 2.新颖性
专业设计
3.可行性
4 .可靠性 5 .科学性
统计设计
பைடு நூலகம்6 .有效性
统计设计
通过合理地安排实验，正确地考察 实验效应， 获得真实的实验结果。
统计研究设计(statistical study design)
实验设计的原则
1、对照 2、随机、盲法 3、重复
实验设计原则1------对照(control)
实例
20世纪20-30年代，采用金制剂疗法治疗 结核病长达15年之久，印度名医为此发表 论文数以百计，并曾作为定论编入医学院 的讲义，在沿用15年后，由于采用了有对 照的临床试验，才对它作了否定的评价。
III期实验：较大样本的验证性试验，必须设立 对照。
IV期实验
实验研究分类---临床试验
临床试验以人作为观察对象，不同于动物实验， 其特点为： 1、必须在不损害人体健康的原则下进行； 2、受试者知情同意：研究者必须向受试者说明 有关临床试验的详细情况，如自愿原则、个人隐 私的保密、可能的受益和风险等 3、受试者逐个进入实验，难以配伍； 4、研究者、受试者心理作用对实验结果可能产 生影响；
实验研究分类
根据研究对象的不同，常将实验研究分为 三类： 1、动物实验 2、临床试验 3、社区干预试验
实验研究分类---动物实验
为探讨某些处理因素对人体组织、器官系 统及功能的影响，必须事先进行有效的动 物实验，复制成功的动物模型，而后进行 人体观察。如毒理实验、预防接种、免疫 制品、药品鉴定、疗效观察、手术效果等。
实验设计(experimental study design)
实验设计: 完成实验全过程所依据的一系列规则，如实验设计基 本要素（处理因素、受试对象、实验效应）与基本原 则（对照、随机、重复）。 目的: 合理安排实验因素，控制误差，排除干扰，考察效应， 以最少人力、物力、时间耗费达到实验目的。 常见实验设计方案包括： 完全随机设计、配伍组设计、配对设计、交叉设计、 拉丁方设计、裂区设计、析因设计、正交设计等。
5、空白对照：是指不给予任何处理的对 照，这在动物实验以及实验室方法学研究 中常采用（如空白管的设置），以评定测 量方法的准确度，以及观察实验是否处于 正常状态。
常用对照形式
6、实验对照：仅空白对照不能控制影响结 果的全部因素，需设置不施加处理因素， 但施加某种与处理因素有关的实验因素。
如
赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐 为加赖氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸 的面包。
医学科研设计基本知识
一、为什么要进行“设计”
医学研究的对象是生物体（包括人、动 物），由于生物体的“变异”特性，常 常使很多规定性被偶然现象所掩盖，如 果缺乏良好的设计，就会使研究结论出 现偏倚，这种偏倚表现在研究的全过程
例 目的：研究苦瓜制剂治疗糖尿病效果 观察对象：糖尿病患者 研究方法：实验组：服用苦瓜制剂
常用对照形式
2、配对对照：将受试对象按非处理因 素条件一致的配成一对，然后采用随机 分组方法将他（它）们分别置于实验组 与对照组
常用对照形式
3、自身对照：对照和处理在同一受试 者身上进行
常用对照形式
4、组间对照：将受试对象随机分为两 组或多组，并对各组进行不同的处理， 比较组间差异。
常用对照形式
（2）处理因素的标准化----在整个研究过程中，处理因素必 须相对固定，统一标准；
（3）控制非处理因素----考察处理因素的同时，应控制非处 理因素，避免混杂效应。
受试对象（study subjects）
根据研究目的而确定的同质的观 察目标总体，是处理因素作用的客 体。
受试对象
1、动物实验对象 2、临床（现场）试验对象
实验设计原则1------对照 （control）
在确定接受处理因素的实验组时，要同时设立不 施加处理的对照组。通过对照消除非处理因素对 实验结果的影响。
设置对照时应满足均衡原则，即对照组与实验组 除处理因素不同外，其余影响实验效应的非处理 因素应尽量均衡一致
常用对照形式
1、标准对照：不设立专门的对照组，以 现有标准或正常值作对照；
实验研究分类---动物实验
优点：动物实验与临床试验相比有其独特优点。 1、可以严格地控制实验条件； 2、可以对肌体有害或可能有害的处理因素进行研 究 3、可以最大限度地获得反映实验效应的样本， 4、动物传代快，可以培育基因型明确的纯系或有 遗传缺陷的品系，为遗传、免疫、肿瘤等研究提供 了方便；
实验研究分类---动物实验
实验效应(experimental effects)
处理因素作用于受试对象的反应， 是研究结果以指标形式的最终体现， 所选指标应具有： 客观性、特异性、敏感性、精确性
实验误差
1、系统误差 2、随机误差
系统误差
在一定条件下，由于某种偏因使得观测值出 现倾向性的偏差，表现为恒定偏大或偏小， 或周期性变化。
安慰剂对照的缺点
1、伦理问题 2、依从性差
实验设计原则2----随机化（randomization)
将实验对象的实验顺序及分组进行随机分 配，这是保证非处理因素均衡一致的另一 重要手段。 常用的随机化方法： 抽签法、随机数字表、随机排列表、计算 机产生伪随机数
实验设计原则3----重复（replication)