骨髓增生异常综合征MDS诊断治疗

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•缓解贫血症状 •改善严重血小板减少 及其引起的出血 •可能进行移植的患者 输注照射过的红细胞
输成分血
支持 治疗
祛铁
•祛铁剂：去铁胺 去铁斯若等
•当红细胞输注量达到 20-30U时须祛铁治疗
对抗真菌、细菌、 病毒的感染
抗感染
促造血
EPO、G-CSF、 IL-11、TPO
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有症状的贫血
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❖ 不同危险度实施分层治疗是MDS治疗的主导思想
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低危组MDS
中高危组MDS
IPSS/WPSS
支持治疗为主
输血治疗 祛铁治疗 抗感染治疗 促造血治疗 来那度胺（5q-）
年龄
机体状况
降低MDS克隆负荷
去甲基化治疗 去乙酰化治疗
化疗 造血干细胞移植
予EPO治疗
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EPO
有反应
无反应
继续应用EPwk.baidu.com 减量至维持剂量
加用G-CSF
有反应
无反应
5-氮杂胞苷、地西他滨 或临床试验
仍无反应
HSCT或临床试验
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. J Natl Compr Canc Netw. 2011
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能耐受高强度治疗者
有无相合供体
有
无
HSCT
如复发
5-氮杂胞苷、地西他滨或其 他（如临床试验）
大剂量化疗 或
5-氮杂胞苷、地西他滨 或
临床试验
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. J Natl Compr Canc Netw. 2011 Jan;9(1):30-56.
ATG, CsA
对免疫抑制治疗的敏感性不好
5-氮杂胞苷、地西他滨 或雷利度胺
仍无反应 HSCT或临床试验
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. J Natl Compr Canc Netw. 2011 Jan;9(1):30-56.
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EPO + G-CSF
预示来那度胺疗效较好的因素
3-4级骨髓抑制 低龄 MDS病程短 输血需求较低 出现治疗相关血小板减少
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具有5q-的患者
不具有5q-的患者 来那度胺
67%患者获得脱离输血
26%患者获得脱离输血
45%患者获得分子遗传学CR
反应持续时间---41周
脱离RBC输注的平均持续时间---2.2年
疗效差于5q-患者
骨髓增生异常综合征治疗
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IPSS-R 2012
Revised International Prognostic Scoring System IPSS-R
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❖IPSS ❖ 3种细胞遗传学预后亚型 ❖ 血细胞减少系数 ❖ 4种危险度分层
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Jan;9(1):30-56.
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有症状的贫血
环形铁粒幼细胞 ≥15% 血清EPO水平≤500mU/ml
EPO+ G-CSF
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有症状的贫血
血清EPO>500mU/ml
对免疫抑制治疗的敏感性较好
尤其是年龄小于60岁的Low/Int-1患者, 或骨髓低增生、表达HLA-DR15及有 PNH克隆者
❖ IPSS-R（2012） ❖ 5种细胞遗传学预后亚型 ❖ 细化血细胞减少程度 ❖ 5种危险度分层
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❖ 存在问题
❖年龄 ❖一般状况 ❖血清铁 ❖ LDH水平 ❖ 生存期有关，与转白无关
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IPSS Low Int-1 Int-2 High
有反应 减量至维持剂量
无反应
5-氮杂胞苷、地西他滨 或临床试验 仍无反应
HSCT或临床试验
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. J Natl Compr Canc Netw. 2011 Jan;9(1):30-
56.
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血小板减少 粒细胞减少
5-氮杂胞苷、地西他滨或临床 试验
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不能耐受高强度治疗者 5-氮杂胞苷、地西他滨
如无反应或复发 对症支持治疗或临床试验
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. J Natl Compr Canc Netw. 2011 Jan;9(1):30-56.
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地西他滨 给药方案 常规方案(FDA approved) 15mg/m2 iv 3hr Q8h×3d, repeat cycle every 6 weeks MD Anderson对地西他滨剂量方案的研究 标准剂量（目前常用） 5天: 20mg/m2 iv 1hr Qd×5d, repeat cycle every 4 weeks
来那度胺作用于5q- MDS患者可发挥直接的清除恶性克隆的效应；
而对于不具有5q-的低危MDS患者可能通过改变骨髓微环境发挥作用，疗 效不如5q-患者。
Raza A, Reeves JA, Feldman EJ, et al. Blood, 2008,
111:86-93
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有症状的贫血
环形铁粒幼细胞 <15% 血清EPO水平≤500mU/ml
To be approved by FDA 低剂量
3天: 20mg/m2 sc 1hr Qd×3d 适用于低危MDS，对于输血依赖的改善十分显著
高剂量 10天: 20mg/m2 iv 1hr Qd×10d 对于AML疗效较好，但毒性较大
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适用人群 IPSS评分中危-2和高危的初治、复治MDS，包括原发性和继发性MDS
具有5q-核型异常的MDS患者
来那度胺
有反应 ↓ 继续应用来那度胺 ↓ 逐渐减至维持剂量
无反应 ↓ 其他治疗方法
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成分
沙利度胺的类似 物，4-氨基-戊 二酰亚胺类似物
来那度胺
机制
•抗血管生成 •改善骨髓微环境 •对于恶性克隆的细胞 毒
作用
用法
•10mg/天， 28天一个疗程 •10mg/天，21天， 28天一个疗程
仍无反应
IST或HSCT或临床试 验
促血小板生成的新药
Romiplostim(罗米司亭) – 作用于血小板生成素(TPO) 受体的肽体蛋白
Eltrombopag(艾曲波帕) – TPO受体激动剂 治疗MDS初见疗效，临床试验正在进行中
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年龄 一般情况
并发症 其他如经济、心理因素等
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