医学科研设计与论文写作：6诊断性试验研究及其评价)
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• 临床关心的是疾病的有无、试验结果的阳性或阴性，这也正是采用四格表 对诊断性试验的各项指标进行评价的基础。目前大多数诊断方法、特别是 实验室诊断多为定量结果，对这种连续变量首先需要确定阳性和阴性的临 界值，即对受试对象的诊断指标数据确定参考值，实际上就是将数据简化 为直接用于临床的结果，然后将试验结果即阳性和阴性结果和金标准分类 结果填入四格表进行诊断性试验属性分析，通常包括敏感性、特异性、准 确性和似然比等，从而判断试验的精确性。参考值的确定根据数据的统计 学分布，常用的有均数加减标准差、百分位数等方法，也可利用受试者工 作曲线进行确定，当然有些临床参考值是来自长期的临床实践，是对产生 疾病后果的危险性大小认识的结果，如高血压的参考值。
• 更精确可按照估计总体率的样本含量估算方法，分别计算“有病”组样本含量n1； “无病组”的样本含量n2；△为允许误差。
• 例：超声波n对1胆Z囊2结S石en诊(1断2的S敏en感)度为80％，特n异2 度Z为26S0p%e。(12试问S应pe检) 查多少患
者，才能具有统计学意义？
设α=0.05，Za=1.96（双侧），Sen=0.80，Spe=0.60，设△=0.10， 代入公式得 n1=62例；n2=93例
诊断性试验研究及其评价
诊断试验的评价
诊断
▪ 把病人与可疑有病但实际 无病者区别开来的方法或 手段。
诊断试验
▪ 用于评价诊断技术 优劣的试验称为诊 断试验。
诊断 试验
金标准
有病
无病
合计
阳性 a(真阳性) b(假阳性) a+b 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d
合计 a+c
b+d
N
诊断性试验设计的基本原则
– 作ROC曲线只靠一、二
次试验结果是不可能找
到正确的临界点的，一
般要求最少有五组连续
分组测定数据用以制图
。ROC曲线还可以用来
比较两种或两种以上诊
断性试验的诊断价值。
正
常
临
界
值
放射性核素RN与CT扫描诊断脑肿瘤的 饭后血糖值诊断糖尿病的
的 选
ROC曲线
ROC曲线
择
提高试验效率的一些方法：
试验人群选择； 截断点选择； 串联、并联
ROC曲线（receiver operator characteristic curve）
又称受试者工作特征曲线，在诊断性试验中，用于正常值临界点的正确选择，对临 床实验室工作甚为重要。
制图时以该试验的敏感度（真阳性率）为纵坐标，以1-特异度（假阳性率）为横坐 标，依照连续分组测定的数据，分别计算Sen及Spe，将给出各点联成曲线，即为 ROC曲线。距左上角最近的一点，即为正常值的最佳临界值，这一点下的曲线面积 最大。用该点数值区分正常与异常，其敏感度及特异度都比较高，而误诊及漏诊例 数之和最小。
这些研究对象的试验结果才可能具有
对研究疾病的代表性和鉴别诊断的价 合计
a+c
b+d
N
值。
盲法比较诊断性试验与金标准的结果
• 评价诊断性试验时，采用盲法具有十分重要的意义，即要求判断试验结果 的人，不能预先知道该病例用金标准划分为“有病”还是“无病”，以免 发生疑诊偏倚。
• 新的诊断性试验，对疾病的诊断结果应当与金标准诊断的结果进行同步对 比，并且列出四格表，以便进一步评估 。有些资料，如从论著资料中的数 据，不能列出四格表的诊断性试验，则无法进行评价。
选择研究对象
选择对照
• 对照组可选用金标准证实没有目标疾 诊断
金标准
病的其他病例，特别是与该病容易混 试验 淆的病例，以期明确其鉴别诊断价值。
有病
无病 合计
正常人一般不宜纳入对照组。这些病
例可能存在与研究疾病相同或类似的 阳性 a(真阳性) b(假阳性) a+b
症状和体征，而单纯临床诊断难以区
别，极易发生误诊。只有包括了上述 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d
确定金标准 确定样本量 选择研究对象 试验结果与金标准分类结果
比较
样本量
• 足够的样本量是排除机会干扰、如实反映诊断性试验准确性的保证，使评价指标 如敏感性和特异性能如实反映诊断性试验的特性。通常随样本量的增加，真正反 映试验的评价指标的准确性也增加。比如，在只有10个受试对象时，观察到的敏 感性为0.75，由于机会的作用，敏感性可能高到1.00，也可能低至0.45，随着样本 量增加，95%的可信区间的范围逐渐变窄，样本量达到30个时，可信区间的上限 降为80%，下限升为60%，此时随样本量的增加，可信区间变窄的幅度明显减缓， 因此样本量应至少在30个以上，才能保证结果受机会影响的程度在能接受的范围。
选择研究百度文库象
选择病例
金标准
•
病例组应包括各型病例： 如典型和不典型的，早、
诊断 试验
有病
无病 合计
中与晚期病例，轻、中
与重型的，有和无并发 阳性 a(真阳性) b(假阳性) a+b
症者等，以便使诊断性 试验的结果更具有临床 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d
实用价值。
合计 a+c
b+d
N
病例代表性的好坏，将直接影响对筛检或诊断试验的评 价结果的普遍性和推广价值。
• 更精确可按照估计总体率的样本含量估算方法，分别计算“有病”组样本含量n1； “无病组”的样本含量n2；△为允许误差。
• 例：超声波n对1胆Z囊2结S石en诊(1断2的S敏en感)度为80％，特n异2 度Z为26S0p%e。(12试问S应pe检) 查多少患
者，才能具有统计学意义？
设α=0.05，Za=1.96（双侧），Sen=0.80，Spe=0.60，设△=0.10， 代入公式得 n1=62例；n2=93例
诊断性试验研究及其评价
诊断试验的评价
诊断
▪ 把病人与可疑有病但实际 无病者区别开来的方法或 手段。
诊断试验
▪ 用于评价诊断技术 优劣的试验称为诊 断试验。
诊断 试验
金标准
有病
无病
合计
阳性 a(真阳性) b(假阳性) a+b 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d
合计 a+c
b+d
N
诊断性试验设计的基本原则
– 作ROC曲线只靠一、二
次试验结果是不可能找
到正确的临界点的，一
般要求最少有五组连续
分组测定数据用以制图
。ROC曲线还可以用来
比较两种或两种以上诊
断性试验的诊断价值。
正
常
临
界
值
放射性核素RN与CT扫描诊断脑肿瘤的 饭后血糖值诊断糖尿病的
的 选
ROC曲线
ROC曲线
择
提高试验效率的一些方法：
试验人群选择； 截断点选择； 串联、并联
ROC曲线（receiver operator characteristic curve）
又称受试者工作特征曲线，在诊断性试验中，用于正常值临界点的正确选择，对临 床实验室工作甚为重要。
制图时以该试验的敏感度（真阳性率）为纵坐标，以1-特异度（假阳性率）为横坐 标，依照连续分组测定的数据，分别计算Sen及Spe，将给出各点联成曲线，即为 ROC曲线。距左上角最近的一点，即为正常值的最佳临界值，这一点下的曲线面积 最大。用该点数值区分正常与异常，其敏感度及特异度都比较高，而误诊及漏诊例 数之和最小。
这些研究对象的试验结果才可能具有
对研究疾病的代表性和鉴别诊断的价 合计
a+c
b+d
N
值。
盲法比较诊断性试验与金标准的结果
• 评价诊断性试验时，采用盲法具有十分重要的意义，即要求判断试验结果 的人，不能预先知道该病例用金标准划分为“有病”还是“无病”，以免 发生疑诊偏倚。
• 新的诊断性试验，对疾病的诊断结果应当与金标准诊断的结果进行同步对 比，并且列出四格表，以便进一步评估 。有些资料，如从论著资料中的数 据，不能列出四格表的诊断性试验，则无法进行评价。
选择研究对象
选择对照
• 对照组可选用金标准证实没有目标疾 诊断
金标准
病的其他病例，特别是与该病容易混 试验 淆的病例，以期明确其鉴别诊断价值。
有病
无病 合计
正常人一般不宜纳入对照组。这些病
例可能存在与研究疾病相同或类似的 阳性 a(真阳性) b(假阳性) a+b
症状和体征，而单纯临床诊断难以区
别，极易发生误诊。只有包括了上述 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d
确定金标准 确定样本量 选择研究对象 试验结果与金标准分类结果
比较
样本量
• 足够的样本量是排除机会干扰、如实反映诊断性试验准确性的保证，使评价指标 如敏感性和特异性能如实反映诊断性试验的特性。通常随样本量的增加，真正反 映试验的评价指标的准确性也增加。比如，在只有10个受试对象时，观察到的敏 感性为0.75，由于机会的作用，敏感性可能高到1.00，也可能低至0.45，随着样本 量增加，95%的可信区间的范围逐渐变窄，样本量达到30个时，可信区间的上限 降为80%，下限升为60%，此时随样本量的增加，可信区间变窄的幅度明显减缓， 因此样本量应至少在30个以上，才能保证结果受机会影响的程度在能接受的范围。
选择研究百度文库象
选择病例
金标准
•
病例组应包括各型病例： 如典型和不典型的，早、
诊断 试验
有病
无病 合计
中与晚期病例，轻、中
与重型的，有和无并发 阳性 a(真阳性) b(假阳性) a+b
症者等，以便使诊断性 试验的结果更具有临床 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d
实用价值。
合计 a+c
b+d
N
病例代表性的好坏，将直接影响对筛检或诊断试验的评 价结果的普遍性和推广价值。