第十九章遗传病的治疗

第十八章遗传病的治疗原则

一、概念题

1、 gene correction ；

2、gene augmentation ；

3、gene therapy

4、gene inactivation

5、gene replacement

二、A型题

1.对于缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的策略为_____。

A SSCP

B 基因添加

C 三螺旋DNA技术

D 反义技术

3.假如在基因治疗时能够替换掉有缺陷的基因，使细胞的功能恢复正常，就称其为_____。

A 基因修正

B 基因转移

C 基因添加

D 基因复制

4.假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入细胞而不替换掉有缺陷的基因，从而使细胞的功能恢复正常，就称其为_____。

A 基因修正

B 基因转移

C 基因添加

D 基因复制

5.对于非缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的方法为_____。

A. 基因修正 B．反义寡核苷酸技术 C. 基因增加. D. 基因复制

6.逆转录病毒载体介导的基因转移方法的缺陷是：

A．感染细胞的效率低

B.插入DNA片段较长，不会整合到宿主的基因组中

C．基因容量有限；随机插入宿主基因组，有致癌的危险

D.宿主范围窄

7.基因治疗目前需要解决的关键问题是_____。

A.安全性问题

B.持续表达率低

C.缺乏特异性和高效性载体。

D.缺乏更多可利用的基因

8. 自杀基因疗法机理是

A.将编码某种酶的基因（自杀基因）转染到肿瘤细胞中，然后杀死肿瘤细胞。

B.因自杀基因编码的酶可将一种无害的药物转变为对肿瘤细胞有害的物质。

C. 将编码某种酶的基因（自杀基因）转染到肿瘤细胞中，然后用药物杀死肿

瘤细胞。

D. 因自杀基因编码的酶可将一种有害的药物前体转入肿瘤细胞而杀死肿瘤

细胞。

问答题：

2、简述目前遗传病治疗的主要方法有哪些?

3、简述目前基因治疗的主要方法？

4、基因治疗存在的问题有哪些？关键问题是什么？