医学统计学 常用实验设计方案
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常用实验设计类型和方法
•常用单因素实验设计类型和方法
（一）完全随机设计（completely random design）
优点：简单易行，统计分析简单，即使各处理组例数不等， 也不影响实验结果的统计分析，常用ｔ检验、方差分析或 Kruskal-Wallis秩和检验进行统计分析。
缺点：试验效率不高，只能分析单个因素，且要求实验单位 有较好的同质性，如果同质性不好，则需要观察较多的样本 量。
一、基本概念
总体与样本（注意：样本要有代表性）
总体（population）是指根据研究目的所确定的所有同质的 观察个体的集合（全体），样本（sample）是指来自总体的 部分观察个体。
处理因素与非处理因素、水平
处理因素（实验因素、研究因素，简称因素），是指在实验 中根据研究目的而施加给实验对象的各种人为设置的干预措 施。非处理因素是指实验中非人为干预的因素，如实验动物 的雌雄、体重，受试者的性别、年龄、病情，实验时的季节、 气温等。
No RAN rRAN group
1 17
4 T1
2 2 22 10 T3
3 3 31 12 T3
4 4 15
8 T2
5 58
7 T2
6 6 35 14 T4
7 7 17
9 T3
8 8 22 11 T3
9 93
2 T1
10 10 5
3 T1
11 11 7
5 T2
12 12 2
1 T1
13 13 31 13 T4
也可将读取的N个随机数从小至大排顺序，得到N 个序号R，再根据R进行分组，即按R所在区间决定实 验单位应接受的处理。
4. 有必要时可对分组结果进行组别调整。
假如共有n例，需要从中抽取1例，则读取一个位数 与n相等的随机数，除以n后将得到的余数作为所抽实 验单位的序号（规定：如整除则余数为n）。
最新临床研究中常用统计分析方法及选择
假设检验及临床优效性检验
例子2：英国某年全人口统计资料
矛盾：移民组的发病率在各个年龄组均高于英格兰和威尔士组，为什么它的合计发病率反而低？
分析中混杂因素的控制
胃癌 228 235 143 187 250 … 胃炎 100 153 178 143 200 … 非胃病 98 123 170 100 120 …
资料特点：计量资料，两组，标准差相差比较大(方差不齐) 不妥的方法：t检验 恰当的方法：t’检验 或者 Wilcoxon秩和检验
实例5 两组病人，采用两种药物治疗，治疗疗效如下表。经卡方检验，P=0.0486，差异有统计学意义。因此可以认为试验组的疗效比对照组的疗效好。
资料特点：计数资料，两组，例数比较少 不妥的方法：卡方检验 恰当的方法：Fisher精确检验
（二）分析目的
数值变量资料 － 计量资料 无序分类变量资料 － 计数资料 有序分类变量资料 － 等级资料
（三）资料类型
无序分类：指类别或属性间无顺序、程度之分 例如，性别（男、女）为二分类 血型（A、B、AB、O）为多分类
有序分类：指类别间存在着次序，或程度上的差异。 例如，治疗效果：无效、好转、显效、治愈 实验室检验：–、+、++、+++
统计学方法有什么用？ 合理选择统计方法的四个因素 数据资料的描述 数据资料的组间比较 变量间关系研究
主要内容
一张关于统计学的图片
一、统计学方法有什么用？
例子1：一研究者宣布找到一种治疗某病的新药，试验的结果如下：
药物
例数
有效
有效率
新药
60
42
50%
该新药是否值得推广？
几个例子
比较目的
例子2：英国某年全人口统计资料
矛盾：移民组的发病率在各个年龄组均高于英格兰和威尔士组，为什么它的合计发病率反而低？
分析中混杂因素的控制
胃癌 228 235 143 187 250 … 胃炎 100 153 178 143 200 … 非胃病 98 123 170 100 120 …
资料特点：计量资料，两组，标准差相差比较大(方差不齐) 不妥的方法：t检验 恰当的方法：t’检验 或者 Wilcoxon秩和检验
实例5 两组病人，采用两种药物治疗，治疗疗效如下表。经卡方检验，P=0.0486，差异有统计学意义。因此可以认为试验组的疗效比对照组的疗效好。
资料特点：计数资料，两组，例数比较少 不妥的方法：卡方检验 恰当的方法：Fisher精确检验
（二）分析目的
数值变量资料 － 计量资料 无序分类变量资料 － 计数资料 有序分类变量资料 － 等级资料
（三）资料类型
无序分类：指类别或属性间无顺序、程度之分 例如，性别（男、女）为二分类 血型（A、B、AB、O）为多分类
有序分类：指类别间存在着次序，或程度上的差异。 例如，治疗效果：无效、好转、显效、治愈 实验室检验：–、+、++、+++
统计学方法有什么用？ 合理选择统计方法的四个因素 数据资料的描述 数据资料的组间比较 变量间关系研究
主要内容
一张关于统计学的图片
一、统计学方法有什么用？
例子1：一研究者宣布找到一种治疗某病的新药，试验的结果如下：
药物
例数
有效
有效率
新药
60
42
50%
该新药是否值得推广？
几个例子
比较目的
第十五讲 卫生统计学 实验设计
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应 面包+非处理因素→ 面包效应+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照
实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（四）标准对照(standard control)
以现有的标准或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
（五一疾病的疗效。
（六）历史对照：以过去的研究结果作对照。
与本人或他人过去的研究结果作比较。
—— 不好！！！！！！
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的
欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在 整个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能
使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因 素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
分层随机化步骤：
(1)编号排序：将每层的受试对象编号排序，如体重 从轻到重，时间由前至后等。 (2)取随机数：从随机数字表或计算器或计算机获得。 每个受试对象可取两位数。 (3)确定组别：根据每层受试对象获得的随机数的大 小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定 顺序，如处理A, B, C, …分别对应于序号1, 2, 3, …。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
赖氨酸
赖氨酸效应
（三）自身对照
实验在同一受试对象上进行。
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
（四）标准对照(standard control)
以现有的标准或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
（五一疾病的疗效。
（六）历史对照：以过去的研究结果作对照。
与本人或他人过去的研究结果作比较。
—— 不好！！！！！！
二、处理因素
处理因素或受试因素：根据研究目的确定的
欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在 整个实验中应始终要保持不变。
非处理因素：与处理因素可能同时存在的能
使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因 素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析， 常常又称混杂因素(confounder)。
分层随机化步骤：
(1)编号排序：将每层的受试对象编号排序，如体重 从轻到重，时间由前至后等。 (2)取随机数：从随机数字表或计算器或计算机获得。 每个受试对象可取两位数。 (3)确定组别：根据每层受试对象获得的随机数的大 小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定 顺序，如处理A, B, C, …分别对应于序号1, 2, 3, …。
均衡性
(1) 对等：除处理因素外，对照组具备与实验组对等的 一切非处理因素。
医学统计学第章实验设计
在临床试验中，主观指标易受观察者和被观察者心理因 素的影响，具有随意性和偶然性，而客观指标具有较好 的真实性和可靠性。但在现代医学愈来愈重视主观指标 的应用，如进行生存质量分析时，采用公认的量表来测 量某些主观感受，反应处理效应的变化。
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。
准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。
在实验设计中常通过随机数来实现随机化。
获得随机数的常用方法有三种：随机数字表、计算机的 伪随机数发生器与随机排列表。
随机数字表（李晓松附表1）常用于抽样研究及随机分 组。表内随机数字互相独立，无论横行、纵列或斜向等 各种顺序均是随机的。使用时可从任一个数字开始，可 查单行、单列，双行、双列，也可以多行、多列，方向 可向下或向上，亦可向左或向右。
例如：欲了解农村地区的卫生服务需求情况，随机抽取 部分农户询问患病与就医情况。居民的患病或就医不是 由研究者所确定的，也不是随机确定的，而是根据农户 自身的实际情况确定的，研究者只是被动的观察实际情 况。
2. 实验研究
又称干预性研究，是对研究对象人为给予干预措施的研 究。
例如：在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中， 将小学生随机分为实验组和对照组，对实验组的小学生 给予有关近视的健康教育，对照组则只是每天做一次眼 保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组 小学生视力下降发生情况。
安慰剂的使用需慎重，应以不损害患者健康为前提，适 用于研究的疾病尚无有效药物治疗或使用安慰剂后对该 疾病病情、临床过程、预后无影响或不利影响小的情况， 一般与盲法结合使用。
2. 空白对照
即对照组不接受任何处理，在动物实验和实验室方法研 究中最常用，常用于评价测量方法的准确度，评价实验 是否处于正常状态。
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。
准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。
在实验设计中常通过随机数来实现随机化。
获得随机数的常用方法有三种：随机数字表、计算机的 伪随机数发生器与随机排列表。
随机数字表（李晓松附表1）常用于抽样研究及随机分 组。表内随机数字互相独立，无论横行、纵列或斜向等 各种顺序均是随机的。使用时可从任一个数字开始，可 查单行、单列，双行、双列，也可以多行、多列，方向 可向下或向上，亦可向左或向右。
例如：欲了解农村地区的卫生服务需求情况，随机抽取 部分农户询问患病与就医情况。居民的患病或就医不是 由研究者所确定的，也不是随机确定的，而是根据农户 自身的实际情况确定的，研究者只是被动的观察实际情 况。
2. 实验研究
又称干预性研究，是对研究对象人为给予干预措施的研 究。
例如：在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中， 将小学生随机分为实验组和对照组，对实验组的小学生 给予有关近视的健康教育，对照组则只是每天做一次眼 保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组 小学生视力下降发生情况。
安慰剂的使用需慎重，应以不损害患者健康为前提，适 用于研究的疾病尚无有效药物治疗或使用安慰剂后对该 疾病病情、临床过程、预后无影响或不利影响小的情况， 一般与盲法结合使用。
2. 空白对照
即对照组不接受任何处理，在动物实验和实验室方法研 究中最常用，常用于评价测量方法的准确度，评价实验 是否处于正常状态。
医学统计学(8)
第一步：建立语法文件
第二步：编制程序语句
第三步：产生分组结果
【例3】将 20 个受试对象分为 5 个区组，采用分层 随机化将其分配到 A、B、C、D的4 种处理中。
• 方法：先将 20 个受试对象按某种或某些特征(如 体重从轻到重)排列并依次编号1-20，特征相近的 4 个受试对象放在同一个区组里，这样分 5 个区 组，再将每个区组中的 4 例随机分配到 A、B、C 、D四种处理中。
重复原则
• 重复包括足够的样本含量和重复试验(或平行试验) 结果的可重现性两个方面。 • 在医学研究中，称同一处理为重复(样品的重复测 定、同一处理组中的人数)，称重复的次数为重复 数，统计术语为样本含量。 • 重复的主要作用在于控制和估计实验(试验)中的随 机误差，使样本的统计量更好地代表总体的参数。 但在实际应用时，重复数的多少主要取决于实验设 计的类型、实验因素效果的明显性、主要指标的性 质(数值变量或分类变量)、临床上认为有意义的差 值、个体变异的大小、第一类错误和第二类错误的 大小等因素。
设计实例1
• 1976年某单位报告果胶驱铅的疗效观察。30 名铅中毒工人脱离现场后住院治疗，治疗前 测得尿铅均数为0.116mg/L，血铅均数为 1.81mg/L。服用果胶20天后再测，尿铅均数 降为0.087mg/L，血铅均数降为0.73mg/L。 说明果胶有较好的驱铅作用。
缺对照
设计实例2
• 2 .实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与 处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
• 3.安慰剂对照 • 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。 • 设臵安慰剂对照的目的在于最大限度地消 除研究者、受试者和参与评价人员等由于 心理因素等对药物疗效的影响，以及评价 由于研究药物所引起的真正的不良反应。
实验设计(基本要素)
（二）常用受试对象的基本特征 1. 动物 医学研究中的各个领域几乎都 要用到实验动物。使用动物作为受试对 象非常方便，安全性高，价格相对便宜， 而且不涉及人类的医德问题。研究中动 物意外缺失可以据情予以补充。饲养、 管理及观察动物十分方便且容易做到。 选择动物一般要考虑动物的种类、种属、 品系、窝别、性别、年龄、体重、健康 状况、是否容易饲养和存活，对施加的 处理因素的反应特征等方面。
• 人体作为受试对象，常用于临床治疗方案的
疗效观察研究以及某种疫苗在人群中预防某 种疾病的效果观察等。在临床治疗工作中， 每一位病人都可以作为一个观察对象。但是， 按照实验设计的四个基本原则，如想在特定 时期内选择几组除处理因素不同以外，其它 各方面条件都基本一致的病例，则是一件相 当困难的事情。 病例的选择：明确纳入标准和排除标准
在实验研究中，由于影响试验结果的因素 很多，有时则十分复杂。因此，在安排施加处 理因素时，应考虑下列几个方面 。 1.抓住实验中的主要因素 任何一项实验研究都 有其主要的方面或主要矛盾。 2.确定处理因素和非处理因素 实验研究中应根 据研究目的确定处理因素和非处理因素。一般 情况下，两者的区别并不困难。 3.处理因素标准化 是指在进行同一个实验研究 时，施加于多个受试对象的处理因素是相同一 致的。不能随意加以改变。尤其是用于病人的 药物。
干扰因素也称为非处理因素或混杂因素，它是
Hale Waihona Puke 指处理因素以外的可以影响实验效应及实验
结果的一切可能的因素。
一般多为受试对象本身的特征及外界
环境因素，其来源复杂，范围广，经常不
易控制或不易察觉。
2.实验设计的基本构成
三个基本要素
受试对象 处理因素 试验效应
实验设计 的 基本构成
医学统计学：常用实验设计方法
常用实验设计方法
完全随机设计（completely random design） ：
• 不考虑个体差异的影响，仅涉及一个处理因素， 但可以有两个或多个水平，故亦称单因素实验设 计。 • 该设计常用于将受试对象按随机化原则分配到处 理组和对照组中，各组样本例数可以相等，也可 以不等，但相等时效率高。 • 优点：设计和统计分析方法简单易行； • 缺点：只分析一个因素，不考虑个体间的差异， 因而要求各观察单位要有较好的同质性，否则， 需扩大样本含量。
• 例：按完全随机设计方法将10只小鼠随机分 配到甲、乙两组。
完全随机设计（completely random design） ：
常用实验设计方法
二、试验结果的统计分析
对于完全随机试验的统计分析，由于试验 处理数不同，统计分析方法也不同。 （一）处理数为2 两个处理的完全随机设计 也就是非配对设计，对其试验结果采用非配对 设计的 t 检验法进行统计分析。
常用实验设计方法
流行病与卫生统计学研究所
常用实验设计方法
医学实验设计必须遵循对照、随机、重复和均衡的 基本原则。不同的研究目的应采用不同的设计方法 安排实验。医学研究中常用的实验设计方法有：
1. 完全随机设计 2. 配对设计 3. 配伍组设计 4. 交叉设计 5. 析因试验设计 6. 拉丁方设计 7. 正交试验设计 8. 均匀设计
完全随机设计的优缺点
完全随机设计是一种最简单的设计方法，主要优缺点如下：
完全随机设计的主要优点 1、设计容易 处理数与重复数都不受限制，适用于试 验条件、环境、试验动物差异较小的试验。
常用实验设计方法
完全随机设计（completely random design） ：
2、统计分析简单 进行统计分析。
医学统计学教案-统计方法与疾病流行病学
数据整理：数据清洗、数 据转换、数据合并等
数据描述与分析
数据类型：分 类数据、数值 数据、等级数 据等
数据描述：频 率分布、集中 趋势、离散程 度等
数据分析：假 设检验、回归 分析、方差分 析等
应用实例：疾 病流行病学研 究中的数据处 理与分析
01
02
03
04
统计分析软件介绍
SPSS：统计分析软 件，用于数据处理、
了解疾病的分布特征和趋势
描述性统计方法：用于描述 数据的分布特征和趋势
描述性统计方法在医学研究中 的优势：简单易行，能够快速
了解数据的分布特征和趋势
推论性统计方法
0 1 描述性统计方法：用于描述数
据的分布和特征
0 2 推 论 性 统 计方法：用 于推断总 体参数和检验假设
03
假设检验：用于检验样本数据
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医学统计学教案-统计 方法与疾病流行病学
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目录
01 添 加 目 录 项 标 题
02 医 学 统 计 学 概 述
03
统计方法在医学研究中 的应用
04
疾病流行病学研究中的 统计方法
05
医学统计学中的数据处 理与分析
06
医学统计学中的质量控 制与报告撰写
01
添加章节标题
02
医学统计学概述
质量控制的原则： 遵循科学、客观、 公正、透明的原则
质量控制的重要性 ：确保研究结果的 准确性和可靠性， 提高研究质量
统计分析方案的制定与实施
确定研究目的和研究问题 选择合适的统计方法和分析工具 设计统计分析方案，包括样本量、数据收集、数据处理和分析步骤 实施统计分析方案，包括数据录入、清洗、分析和解释 撰写统计分析报告，包括结果、结论和建议
15.医学统计学案例分析
案例五
•问题：误用重复取样取代重 复实验
• 应选用多个标样，以两种方法同时检测结 果建立回归方程，再检验总体回归系数是 否为1，以推断两种方法测定结果是否具有 一致性。
案例六
• • • • • • • 目的：硬膜外注入布比卡因吗啡复合液治疗不稳定性心 绞痛的临床效果。 分组：60例不稳定性心绞痛病人60例，随机分为3组，每 组20例，3组病例性别、年龄及病程构成差别无统计学意 义。 A：布比卡因组。首次注入0.5%布比卡因5ml，然后连接 电脑控制微量注射泵以4ml/h速度连续给予0.0625%布比 卡因，连续9-22天不等； B：布比卡因吗啡复合液组。以4ml/h速度连续给予 0.0625%布比卡因与10μg/ml吗啡复合液组，连续7-16天 不等； C：对照组，内科常规治疗心绞痛药物，13-27天不等。 A、B、C三组根据病情需要加用静脉滴注硝酸甘油 效应指标：心绞痛变化，心电图变化、血压心率变化。
设计
• 现有3种降低转氨酶的药物A、B、C，为了 考察它们对甲型肝炎和乙型肝炎患者转氨 酶降低的程度之间的差别是否有统计学意 义，从两型患者的总体中各随机抽取9例， 然后分别均分入三个药物组中去。
设计
药物 A B C 100 120 50 甲 85 90 60 90 110 40 65 45 50 乙 75 30 60 100 50 45
设计
• 某研究人员发现白血病患儿的淋巴细胞转化 率（%）与化疗期的病情是否处于缓解阶段有 关，资料如下：
缓解 组
未缓 解组
1 2 3 ．． ． 6 7 8 1 2 3 ．． ． 6 7
化疗期 46 51 41 ．． ． 52 41 34 39 28 26 ．． ． 35 37
化疗间隙期 56 36 46 ．． ． 56 54 39 53 58 66 64 45
《卫生学》医学统计学基本内容实验指导
实习一统计工作的基本步骤及图表制备一、目的要求1、正确理解统计工作的四个基本步骤：统计设计、搜集资料、整理资料、分析资料，它们之间的关系。
2、学会拟制调查表，整理表的统计表的基本原则和方法。
3、重点学会如何对原始资料进行整理，并正确绘制图表。
二、时间2学时三、内容（一）统计表1、按下题要求自制调查卡片一份，某医师想观察胎盘娩出方式与人工流产史的关系，须要统计项目是人工流产史（流产胎次）和胎盘娩出方式（包括自娩、人工剥离和子宫切除），请你帮他拟制调查卡片，以便调查登记。
总例数：252例自娩：176例。
其中有人工流产史1次者34例，有2次者1例，无人工流产史者141例。
人工剥离：75例。
其中有人工流产史1次者17例，2次者6例，3次者1例；无人工流产史者51例。
子宫切除：1例。
该例为植入性胎盘，既往无人工流产史。
2、按下题要求编制统计表某研究者研究文化活动与老年人生活满意率的关系，调查了经常参加文化活动的老年人306人，对生活满意者有219人，不经常参加文化活动者246人，对生活满意者有159人。
（二）统计图1、对以下资料绘制适当统计图（1）某年某地儿童近视情况：年龄8 9 10 11 12 13 14 15人数100 150 120 110 120 130 100 120近视人数20 32 28 25 30 38 40 58（2）某年某地某病按月发病人数月份 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12发病人数9 8 14 26 32 43 45 45 40 18 12 10（3）两种气管炎病人疗效比较分组临床治愈显效好转无效单纯型60985112喘息型238365112、以下表资料绘成下面的统计图，你有何意见？试根据资料性质选择正确的统计图表示。
1955年某地几种传染病的病死率传染病病死率（%）白喉10.9流行性乙型脑炎18.0流行性脑脊髓膜炎11.0伤寒与副伤寒 2.7痢疾 1.2脊髓灰质炎 3.41955年某地几种传染病的病死率3、根据下面资料绘成的图是否恰当，如不当，请改制。
医学统计学之科研方法第二讲实验设计原则
2.试验设计中要求严格遵守四个基本原则 ， 其目的是为了（ ）
A.便于统计处理 B.严格控制或消除随机误差
的影响
C.便于进行试验
D.尽量减少或抵消非试验因素的干扰
23
3. 在 用 小 白 鼠 作 为 受 试 对 象 的 实 验 中 ， 实验者用手随意地、一次又一次地从笼 子中抓小白鼠，每次抓一只，将先抓到 的n1只放入对照组，后抓到的n2只放入 试验组。问：这样做意味着什么？
4
三、实验效应
实验效应主要是指标选择问题，具体 要求如下： 指标的关联性 指标的客观性 指标的灵敏性 指标的特异性 指标的精确性
5
实验设计的原理
处理因素T能得到相应的、准确的实验 效应e，即e是T相应的结果：
T→e 非处理因素S，非处理因素实验效应s
T+S→e+s
6
实验设计的原理
实验效应e是与s混在一起的，实验设计 的主要任务是如何使e能单独显示出来。 如实验设立对照，使实验中两组的S均衡， 即S1=S2，这样实验组中T的效应e就可显 示出来。在相互对照设计中： 试验组：T1+S1→e1+s1 对照组：T2+S2→e2+s2
与其相对应的是所谓非处理因素， 它是指非有意加到受试对象身上， 而在实验中可能起到干扰作用的因 素。
2
一、处理因素（研究因素）
确定处理因素时要注意以下几个问题： 处理因素的数目及水平不宜过大 要确定处理因素与非处理因素 处理因素的强度要适宜 处理因素必须标准化
3
二、受试对象
医学研究的受试对象通常是人 和动物，在实验设计时首先要确定 试验对象，并对实验对象和条件作 严格规定。 临床试验对象：病人 动物实验对象：动物(实验室)
医学统计学 实验设计
精品课件
偏倚(bias) 概念：偏倚是指在临床试验中由于某些非试验因
素的干扰所形成的系统误差，并歪曲了处理因素 的真实效果 偏倚是一种系统误差 偏倚只能进行控制而不可能完全避免
精品课件
实验中可能出现的偏倚 根据偏倚所来源的实验阶段,可将其分为：
➢ 选择性偏倚(selection bias) ➢ 测量性偏倚(measurement bias) ➢ 混杂性偏倚(confounding bias)
盲法(blind method) 签定临床试验合同 检查试验对象的依从性 注意医德 定期检查研究记录 评价判断的一致性
精品课件
混杂性偏倚 (confounding bias)
在数据分析阶段，由于某些非试验因素与 试验因素同时并存影响到实验结果，这种由 非处理因素造成的偏倚，即混杂偏倚，简称 混杂
➢ 非系统误差：在试验过程中研究者由于偶然的失 误造成的误差，这种误差亦称为过失误差
➢ 系统误差：系统误差的值是恒定不变的，或者是 按一定的规律变化
精品课件
随机误差 概念：是无规律性、不恒定的随机性变化的
误差，亦称偶然误差，抽样误差就是其中的 一种随机误差不可避免可为正或负，无一定 规律性 有些随机误差可能被认识而加以控制
精品课件
防止混杂偏倚的措施
分层
贯彻随机化原则
配伍组设计
标准化法
Mantel-Haenszel卡方检验
2 M H
协方差分析
精品课件
常用的设计方法
精品课件
常用的实验设计类型
完全随机设计(completely randomized design) 配对设计(paired design) 随机区组设计(randomized block design) 交叉设计(cross-over design) 析因设计(factorial design) 序贯试验(sequential trial)
偏倚(bias) 概念：偏倚是指在临床试验中由于某些非试验因
素的干扰所形成的系统误差，并歪曲了处理因素 的真实效果 偏倚是一种系统误差 偏倚只能进行控制而不可能完全避免
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实验中可能出现的偏倚 根据偏倚所来源的实验阶段,可将其分为：
➢ 选择性偏倚(selection bias) ➢ 测量性偏倚(measurement bias) ➢ 混杂性偏倚(confounding bias)
盲法(blind method) 签定临床试验合同 检查试验对象的依从性 注意医德 定期检查研究记录 评价判断的一致性
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混杂性偏倚 (confounding bias)
在数据分析阶段，由于某些非试验因素与 试验因素同时并存影响到实验结果，这种由 非处理因素造成的偏倚，即混杂偏倚，简称 混杂
➢ 非系统误差：在试验过程中研究者由于偶然的失 误造成的误差，这种误差亦称为过失误差
➢ 系统误差：系统误差的值是恒定不变的，或者是 按一定的规律变化
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随机误差 概念：是无规律性、不恒定的随机性变化的
误差，亦称偶然误差，抽样误差就是其中的 一种随机误差不可避免可为正或负，无一定 规律性 有些随机误差可能被认识而加以控制
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防止混杂偏倚的措施
分层
贯彻随机化原则
配伍组设计
标准化法
Mantel-Haenszel卡方检验
2 M H
协方差分析
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常用的设计方法
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常用的实验设计类型
完全随机设计(completely randomized design) 配对设计(paired design) 随机区组设计(randomized block design) 交叉设计(cross-over design) 析因设计(factorial design) 序贯试验(sequential trial)
《医学统计学》教学大纲
《医学统计学》教学大纲一、课程基本信息课程代码：HEAL041103中文名称：医学统计学英文名称：Medical Statistics课程类别：基础必修课适用专业：临床医学、预防医学、麻醉学、公共事业管理、中医学、护理学等专业本科生开课学期：第三学期总学时：42学时总学分：3预修课程：《概率论》和《数理统计》课程简介：统计学（Statistics）是运用概率论和数理统计的基本原理和方法，研究数据的收集、整理和分析的一门学科。
医学统计学(Medical statistics)是统计学与医学相结合的一门应用学科，是临床医学、预防医学、麻醉学、公共事业管理、中医学、护理学等专业本科生的一门专业基础必修课，是多年来医学科研能力与思维开发培养中受人青睐的一门学科，在国内外医学界享有“科学与艺术”的盛誉。
它主要以基础医学、临床医学、预防医学、公共事业管理等领域研究资料所提供的信息，更好地指导人们开展基础医学研究、疾病预防与治疗、公共事业管理工作。
现代医学统计已不仅仅是对科研观测结果作一些整理归纳工作，更重要的是提取信息，做出科学的推断与决策。
怎样从资料中获取所需信息，帮助研究者从表现各自特征的数据中进行分析，并对其结果做出恰当的评价与解释，正是医学统计学所要解决的问题，也是医学工作者客观、准确地评价研究工作所必备的技术。
作为二十一世纪新型医学人才，学习医学统计学的原理和方法，有助于正确地进行医学研究设计，合理地选择统计方法，恰当地解释研究结果，以独特的统计思维方式，不断地调整人们对生物医学现象的认识，科学地揭示大量数据中所蕴藏的内在规律。
二、教学目的（一）总体目标医学统计学是统计原理、方法和医学结合的一门应用学科，是医学专业基础课。
根据培养目标，医学统计学培养医学生的统计思维能力，使其掌握对医学研究资料进行收集、整理、分析的基本方法与技能。
医学统计学的教学贯彻理论与实际相结合的原则，密切联系医学中常见的基本统计问题，该课程的目的是使学生掌握医学统计学的基本理论知识、方法和技能，为其运用到医学实践，进行科学研究，学习其它课程和阅读专业文献打下必要的统计学基础。
医学研究的统计设计ppt课件
二、受试对象 受试对象（研究对象）：是处理因素作用的客体， 是根据研究目的确定的研究总体。 按受试对象不同实验可以分为三类： 1.动物实验（animal experiment） 2.临床试验（clinical trial） 3.现场试验（field trial）
受试对象应作严格规定，保证其同质性和代表性: 受试对象应满足三个基本条件： 一是对处理因素敏感； 二是特异性，即不受非处理因素干扰； 三是反应必须稳定。
分组结果 : 第 1,3,10,12,15 号小白鼠分到 A 组 ; 第 2,4,9,13,14号小白鼠分到B组;第5,6,7,8,11号小白 鼠分到C组。
SAS实现
实验设计在SAS中可通过proc plan命令实现，该 命令主要用于实验设计分组。常用的语句有： Procplan <选项>; Factors因素名称=m 抽样方式; Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机 数产生的种子。
实验设计
实验设计的基本要素
实验设计的基本原则
常用实验设计方法
样本含量估计
常用的实验设计类型
完全随机设计(completely randomized design) 配对设计(paired design) 随机区组设计(randomized block design) 交叉设计(cross-over design) 析因设计(factorial design) 序贯试验(sequential trial)
两者的区别—是否施加干预
调查性研究：因素客观存在，研究者 不能主动设置研究因素， “被动”观察研究因素 的效应 实验性研究：因素人为设置，研究 者能主动设置处理因 素，在其它因素控制 下观察因素的效应
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只能研究一个因素且为两水平，此外设置一 个控制因素（配对因素）
配对的特征或条件：影响研究结果的主要非 处理因素或混杂因素
种属、品系、性别，年龄、体重； 病种、病型、族别、生活习惯、工作环境
配对原则
配对设计
原则
条件相近，“对子”内同质， “对子”内随机分组
目的
控制已知的主要非处理因素，提高组间均衡
随机分组时应注意：
完全随机设计
• 随机数的位数不应小于N的位数，如果有重 号数字应舍弃；
• 若科研上需要各组例数不等可利用序号（R） 调整各组例数。如在例2中要求A组6例，B 组5例，C组4例，可规定R=1～6者为A组， R=7～11者为B组，R=12～15者为C组。
优点：
完全随机设计
1.设计、操作简单，最常见的单因素实验设计方法。 2.统计分析方法简便易行，各组例数可相等(平衡设计)， 也可不相等（非平衡设计）（以相等时检验效能最高）。
研究 总体
纳入标准 排除标准
受试 对象
按匹配 条件
区组1
区组2
● ● ●
区组b
随机分组 随机分组 随机分组
k个水平
k个水平
● ● ●
k个水平
随机区组设计方案示意图
随机分组
随机区组设计
例 将16头动物按体重配伍随机分为4组
匹配编号：先将16头动物称重，记录，再把体 重相近的4头动物配成一个区组，每一个区组 内4头动物分别编号为1,2,3,4
例2 将15头动物随机分成三组。
完全随机设计
① 先将动物编号如1、2……15号，然后在随机数 字表内从第5行第11列起向下读取15个随机数 字，取两位随机数字，依次抄录于动物编号下。
② 将随机数字从小到大顺序排列后得序号R。 ③ 规定R=1～5者为A组，R=6～10者为B组，
R=11～15者为C组。
连续取12个随机数字，取两位随机数字。 (3) 将随机数字从小到大顺序排列后得序号R，
并规定R=1～6者为A组，R=7～12者为B组。
完全随机设计
25行，1列开始，向右
表1 12动物完全随机分两组结果（采用随机数字表） 动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
随机数字 序号（R） 处理组别
计量资料 配对t检验、wilcoxon符号秩检验
计数资料 卡方检验、一致性检验等
优缺点
配对设计
优点
• 可控制配对因素对试验结果的影响，增大组 间均衡性，减少误差，提高试验效率
• 减少样本含量
缺点
• 操作相对困难 • 配对条件控制或使用不当时，可能造成偏性
随机区组设计
Randomized block design
缺点：
1.只能分析一个因素的效应。 2.效率低，因而要求观察对象要有较好的同质性，否则需 扩大样本含量。
统计分析方法
完全随机设计
计量资料
t检验、方差分析或秩和检验等
计数资料
卡方检验等 等级资料
秩和检验等
配对设计
Paired design
1、概念
配对设计
将受试对象按某些特征或条件配成对子，然 后分别把每个对子中的两个受试对象随机分配 到试验组和对照组
实验组 对照组
完全随机设计方案示意图
2、随机分组
完全随机设计
• 随机数字表
随机数是由阿拉伯数字组成的数字序列， 在全部数字序列中，0-9这10个数字彼此 独立服从均匀分布，每个数字出现的概 率相同，均为0.1。
完全随机设计
例1 将12头动物随机分配到A、B两组
(1) 先将12头动物编号为1、2……12号。 (2) 在随机数字表内任意确定一个起始点和方向
该设计是将受试对象随机分到各处理组中进行实验 观察，或分别从不同总体中随机抽样进行对比观察
在一个实验中只安排一个试验因素，可以是两水平， 也可以是多水平
各组间样本量可相等，也可不相等。样本相等时统 计分析效率较高
最常用的一种研究设计方法
完全随机设计
纳入标准
随机化
研究总体
受试对象
排除标准
随机化：从随机数字表中任意一行一列作起点 顺序取4个随机数字，取两位随机数字，对应 于第一个区组的4个动物，然后将随机数字由 小到大顺序排列后得序号(R)，再按序号的大 小依次排列组别。
随机分组
随机区组设计
从随机数字表中第6行第、10列起向下 读取4个随机数为39、74、00、99，排列 后的序号(R)为2、3、1、4，则第一个区 组4个处理的组别随机排列的顺序为B、C、 A、D。
• 当采用左右配对设计时，实验因素的效应必须是局 部的，不可以通过神经、体液等途径影响对侧；
• 采用自身前后配对设计时，应考虑到前后环境变化、 时间因素等引起的效应改变，因此自身前后配对设 计会受到时间因素的干扰
随机分组
配对设计
例： 取20只小白鼠，按性别、体重、窝别配成10对， 试将其分配到实验组与对照组中去。
1、概念
随机区组设计
亦称配伍组设计，是配对设计的扩展
将几个条件相似的受试对象配成一组，称为区组 或配伍组（block）区组内研究对象个数等于处 理组数，同一区组内各对象再随机分配到各处理 组
一个实验由若干个区组构成
适用于三组或三组以上的实验，当处理组为两组 时，即为配对设计
目的：控制已知的主要非处理因素，提高组间均 衡性，减少误差，提高检验效率
常用实验设计方案
常用方案
仅研究主效应的实验设计方案 •完全随机设计 •配对设计 •随机区组设计 •拉丁方设计 •交叉设计 考虑交互作用的实验设计方案 •析因设计 •正交设计
完全随机设计
Completely randomized design
1、概念
完全随机设计
完全随机设计(completely random design)是一种单 因素设计，又称成组设计
1. 先按配对条件配对，并将对子编号，如1.1、 1.2 、2.1、 2.2 …..10.1、 10.2
2. 抄录随机数字表。任意指定行列及查找方向， 将随机数字依次抄写在“对子号”下
3. 事先规定分组规则：遇单数定为A（*.1）、 B（*.2），遇双数定为B（*.1）、A（*.2）
统计分析方法
配对设计
类型
• 异体配对 • 自身配对（左右，部位、一分为二，自身前后）
注意的问题
配对设计
• 进行配对设计时应注意不要“配对过头”。
例如，研究高血压与钠盐摄入量的关系，如果将高血 压患者与非高血压患者按饮食习惯配对后比较钠盐摄人量， 由于饮食习惯与钠盐摄入量关系密切，可能会掩盖病例与对 照在钠盐摄人量上的差异
配对的特征或条件：影响研究结果的主要非 处理因素或混杂因素
种属、品系、性别，年龄、体重； 病种、病型、族别、生活习惯、工作环境
配对原则
配对设计
原则
条件相近，“对子”内同质， “对子”内随机分组
目的
控制已知的主要非处理因素，提高组间均衡
随机分组时应注意：
完全随机设计
• 随机数的位数不应小于N的位数，如果有重 号数字应舍弃；
• 若科研上需要各组例数不等可利用序号（R） 调整各组例数。如在例2中要求A组6例，B 组5例，C组4例，可规定R=1～6者为A组， R=7～11者为B组，R=12～15者为C组。
优点：
完全随机设计
1.设计、操作简单，最常见的单因素实验设计方法。 2.统计分析方法简便易行，各组例数可相等(平衡设计)， 也可不相等（非平衡设计）（以相等时检验效能最高）。
研究 总体
纳入标准 排除标准
受试 对象
按匹配 条件
区组1
区组2
● ● ●
区组b
随机分组 随机分组 随机分组
k个水平
k个水平
● ● ●
k个水平
随机区组设计方案示意图
随机分组
随机区组设计
例 将16头动物按体重配伍随机分为4组
匹配编号：先将16头动物称重，记录，再把体 重相近的4头动物配成一个区组，每一个区组 内4头动物分别编号为1,2,3,4
例2 将15头动物随机分成三组。
完全随机设计
① 先将动物编号如1、2……15号，然后在随机数 字表内从第5行第11列起向下读取15个随机数 字，取两位随机数字，依次抄录于动物编号下。
② 将随机数字从小到大顺序排列后得序号R。 ③ 规定R=1～5者为A组，R=6～10者为B组，
R=11～15者为C组。
连续取12个随机数字，取两位随机数字。 (3) 将随机数字从小到大顺序排列后得序号R，
并规定R=1～6者为A组，R=7～12者为B组。
完全随机设计
25行，1列开始，向右
表1 12动物完全随机分两组结果（采用随机数字表） 动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
随机数字 序号（R） 处理组别
计量资料 配对t检验、wilcoxon符号秩检验
计数资料 卡方检验、一致性检验等
优缺点
配对设计
优点
• 可控制配对因素对试验结果的影响，增大组 间均衡性，减少误差，提高试验效率
• 减少样本含量
缺点
• 操作相对困难 • 配对条件控制或使用不当时，可能造成偏性
随机区组设计
Randomized block design
缺点：
1.只能分析一个因素的效应。 2.效率低，因而要求观察对象要有较好的同质性，否则需 扩大样本含量。
统计分析方法
完全随机设计
计量资料
t检验、方差分析或秩和检验等
计数资料
卡方检验等 等级资料
秩和检验等
配对设计
Paired design
1、概念
配对设计
将受试对象按某些特征或条件配成对子，然 后分别把每个对子中的两个受试对象随机分配 到试验组和对照组
实验组 对照组
完全随机设计方案示意图
2、随机分组
完全随机设计
• 随机数字表
随机数是由阿拉伯数字组成的数字序列， 在全部数字序列中，0-9这10个数字彼此 独立服从均匀分布，每个数字出现的概 率相同，均为0.1。
完全随机设计
例1 将12头动物随机分配到A、B两组
(1) 先将12头动物编号为1、2……12号。 (2) 在随机数字表内任意确定一个起始点和方向
该设计是将受试对象随机分到各处理组中进行实验 观察，或分别从不同总体中随机抽样进行对比观察
在一个实验中只安排一个试验因素，可以是两水平， 也可以是多水平
各组间样本量可相等，也可不相等。样本相等时统 计分析效率较高
最常用的一种研究设计方法
完全随机设计
纳入标准
随机化
研究总体
受试对象
排除标准
随机化：从随机数字表中任意一行一列作起点 顺序取4个随机数字，取两位随机数字，对应 于第一个区组的4个动物，然后将随机数字由 小到大顺序排列后得序号(R)，再按序号的大 小依次排列组别。
随机分组
随机区组设计
从随机数字表中第6行第、10列起向下 读取4个随机数为39、74、00、99，排列 后的序号(R)为2、3、1、4，则第一个区 组4个处理的组别随机排列的顺序为B、C、 A、D。
• 当采用左右配对设计时，实验因素的效应必须是局 部的，不可以通过神经、体液等途径影响对侧；
• 采用自身前后配对设计时，应考虑到前后环境变化、 时间因素等引起的效应改变，因此自身前后配对设 计会受到时间因素的干扰
随机分组
配对设计
例： 取20只小白鼠，按性别、体重、窝别配成10对， 试将其分配到实验组与对照组中去。
1、概念
随机区组设计
亦称配伍组设计，是配对设计的扩展
将几个条件相似的受试对象配成一组，称为区组 或配伍组（block）区组内研究对象个数等于处 理组数，同一区组内各对象再随机分配到各处理 组
一个实验由若干个区组构成
适用于三组或三组以上的实验，当处理组为两组 时，即为配对设计
目的：控制已知的主要非处理因素，提高组间均 衡性，减少误差，提高检验效率
常用实验设计方案
常用方案
仅研究主效应的实验设计方案 •完全随机设计 •配对设计 •随机区组设计 •拉丁方设计 •交叉设计 考虑交互作用的实验设计方案 •析因设计 •正交设计
完全随机设计
Completely randomized design
1、概念
完全随机设计
完全随机设计(completely random design)是一种单 因素设计，又称成组设计
1. 先按配对条件配对，并将对子编号，如1.1、 1.2 、2.1、 2.2 …..10.1、 10.2
2. 抄录随机数字表。任意指定行列及查找方向， 将随机数字依次抄写在“对子号”下
3. 事先规定分组规则：遇单数定为A（*.1）、 B（*.2），遇双数定为B（*.1）、A（*.2）
统计分析方法
配对设计
类型
• 异体配对 • 自身配对（左右，部位、一分为二，自身前后）
注意的问题
配对设计
• 进行配对设计时应注意不要“配对过头”。
例如，研究高血压与钠盐摄入量的关系，如果将高血 压患者与非高血压患者按饮食习惯配对后比较钠盐摄人量， 由于饮食习惯与钠盐摄入量关系密切，可能会掩盖病例与对 照在钠盐摄人量上的差异