基因工程之基因治疗
基因治疗的原理及应用
基因治疗的原理及应用基因治疗是利用基因工程技术来修复或替代患者体内缺陷或异常基因的一种创新治疗方法。
它的原理是将正常的基因序列引入患者的细胞中，以修复或取代有缺陷的基因，从而恢复正常的生物功能。
基因治疗被广泛应用于多种疾病的治疗，包括遗传性疾病、癌症、心血管疾病等。
基因治疗的原理可以分为三个主要步骤：基因传递、基因表达和疗效评估。
基因传递是将正常的基因送入患者的细胞中的过程。
这通常通过载体来实现，例如病毒载体或非病毒载体。
病毒载体具有高效传递基因的能力，常用的病毒载体包括腺病毒、逆转录病毒和腺相关病毒。
非病毒载体则是通过物理或化学方法来将基因引入细胞内。
基因表达是指患者的细胞对引入的正常基因进行转录和翻译，从而产生所需的蛋白质。
在此过程中，传递的基因在细胞内被识别并转录成相应的mRNA。
然后，mRNA将被翻译成特定的蛋白质，以实现患者体内的缺陷修复或功能恢复。
疗效评估是基因治疗的关键步骤之一，它用于确定治疗效果和安全性。
通过对患者的检测和评估，我们可以了解基因治疗是否达到预期的效果，并了解是否有不良反应或副作用。
常用的疗效评估方法包括临床症状观察、血液检测和影像学检查等。
基因治疗已经被广泛应用于多种疾病的治疗。
其中，最典型的应用领域之一是遗传性疾病的治疗。
遗传性疾病是由存在缺陷基因导致的，无法通过常规疗法治愈。
基因治疗通过提供正常的基因，可以修复或替代患者体内的缺陷基因，从而纠正疾病的根源。
例如，遗传性免疫缺陷病、囊性纤维化等疾病都已经通过基因治疗取得了一定的治疗效果。
另一个重要的应用领域是癌症治疗。
基因治疗可通过引入抗癌基因或靶向治疗基因，来增强患者体内的抗癌能力或减少肿瘤的生长。
例如，通过植入编码抑癌蛋白的基因来增加免疫细胞攻击癌细胞的能力，或通过植入靶向治疗基因来阻断癌细胞的增殖等。
此外，基因治疗在心血管疾病的治疗中也有很大应用潜力。
例如，可以通过基因治疗来促进心肌再生，修复心肌缺损，改善心脏功能。
基因治疗
与安全性相联系的就是生殖细胞基因治疗。虽然在人类尚未实施，但在动物实验已获成功，这就是转基因的 动物出现。这一事实既给人类生殖细胞基因治疗带来了希望，同时也使人们耽心这种遗传特征的变化世代相传， 将给人类带来的是福还是祸。
概念
狭义概念
广义概念
狭义概念
指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。
广义概念
基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
主要分类
按靶细胞
按基因操作
给药途径
按基因操作
基因治疗一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序 列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基 因在原位特异性修复。另一类为基因增强（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除 异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或 转录，以达到抑制某些异常基因表达。
①ex vivo途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞 扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大， 不容易推广；
②in vivo途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体内。这种载体可以是病毒型或 非病毒性，甚至是裸DNA。in vivo基因转移途径操作简便，容易推广，但尚未成熟，存在疗效持续时间短，免疫 排斥及安全性等一系列问题。
基因治疗的例子
基因治疗的例子基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
它通过将正常的基因导入患者的体内，修复或替代缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。
以下是基因治疗的十个例子：1. 囊性纤维化治疗：囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，基因治疗可以通过将正常的CFTR基因导入患者体内来修复缺陷基因，从而恢复肺部和胰腺的正常功能。
2. 血友病治疗：血友病是一种由于凝血因子缺乏导致的出血性疾病，基因治疗可以通过导入正常的凝血因子基因来恢复凝血功能，从而治疗血友病。
3. 巨细胞病毒感染治疗：巨细胞病毒感染是一种常见的病毒感染，基因治疗可以通过导入抗病毒基因来增强机体对巨细胞病毒的抵抗能力，从而治疗感染。
4. 癌症治疗：基因治疗在癌症治疗中有广泛的应用。
例如，通过导入抑制癌细胞生长的基因，可以抑制癌细胞的增殖，达到治疗癌症的效果。
5. 心血管疾病治疗：基因治疗可以通过导入修复心脏血管的基因来治疗心血管疾病。
例如，通过导入血管生成因子基因，可以促进新血管的生成，改善心脏供血情况。
6. 免疫缺陷病治疗：免疫缺陷病是一类免疫系统功能异常的疾病，基因治疗可以通过导入正常的免疫相关基因来增强免疫功能，从而治疗免疫缺陷病。
7. 遗传性视网膜病治疗：遗传性视网膜病是一类导致视网膜退化的疾病，基因治疗可以通过导入修复视网膜功能的基因来治疗视网膜病，恢复视力。
8. 先天性免疫缺陷病治疗：先天性免疫缺陷病是一类由于先天基因缺陷导致的免疫系统功能异常的疾病，基因治疗可以通过导入正常的免疫相关基因来修复免疫功能，从而治疗先天性免疫缺陷病。
9. 神经退行性疾病治疗：神经退行性疾病是一类由于神经细胞退化导致的疾病，基因治疗可以通过导入促进神经细胞生长和修复的基因来治疗神经退行性疾病，延缓疾病进展。
10. 遗传性代谢病治疗：遗传性代谢病是一类由于代谢酶缺乏或功能异常导致的疾病，基因治疗可以通过导入正常的代谢酶基因来修复代谢功能，从而治疗遗传性代谢病。
基因工程病毒在基因治疗中的应用与研究
基因工程病毒在基因治疗中的应用与研究随着现代医学水平的不断提高和科技的飞速发展，基因治疗作为一种新兴的治疗手段越来越广泛地被应用到医学领域中。
而基因工程病毒作为一种特殊的载体，也在基因治疗中扮演着重要的角色。
那么，什么是基因工程病毒？它在基因治疗中的应用又是怎样的呢？一、基因工程病毒的概念及分类基因工程病毒是指经过人工改造的病毒，其核心部分已经被取代成了外源基因。
作为一种高效的基因传递载体，基因工程病毒可以将外源基因集成到宿主细胞的基因组中，从而实现基因治疗的目的。
目前，常用的基因工程病毒主要有腺病毒、腺相关病毒、灰质病毒、复制缺陷病毒等。
其中，腺病毒是最为常见的一种基因工程病毒。
腺病毒类病毒有包括腺病毒、3号腺病毒、4号腺病毒、5号腺病毒等多种类型，其感染宿主的方式与病毒感染细胞的过程相似，但是由于其本身并不会引起疾病，因此在基因治疗中应用较多。
二、基因工程病毒在基因治疗中的应用基因工程病毒由于具有良好的生物相容性、高稳定性、选择性组织细胞感染等特点，因此在基因治疗中有着广泛的应用。
1.基因替换基因替换是指将有缺陷的基因序列进行更换或修复的一种手段。
这种方法可以实现对遗传性疾病的治疗。
比如说人类凝血因子缺乏症是一种常见的遗传性疾病，此时患者血液中缺乏凝血因子，使得其经常易于出血。
而基因替换就是通过基因工程病毒把正常的凝血因子基因传递给患者的细胞，从而治疗该类疾病。
2.基因敲除基因敲除是指通过基因工程病毒导入基因的特殊序列，破坏宿主细胞内特定基因的功能而达到治疗目的的一种手段。
比如说丙型肝炎病毒在人类身体内生长发育时主要依赖宿主细胞内的SR-BI受体。
因此，基因工程病毒可以将一种称之为小干扰RNA的基因序列借助病毒载体导入细胞，从而扰乱SR-BI受体的基因表达，并抑制肝细胞对丙型肝炎病毒的感染。
3.免疫治疗基因工程病毒还可以用于免疫细胞疗法，促进患者的自身免疫能力。
这种方法适用于一些自身免疫病，比如类风湿性关节炎等。
生物工程知识：基因治疗——用基因工程技术治疗疾病
生物工程知识：基因治疗——用基因工程技术治疗疾病基因治疗——用基因工程技术治疗疾病基因治疗是指通过改变患者细胞或组织中的基因表达，来治疗疾病的一种新型医疗手段。
其主要应用于救治某些疾病目前无法找到有效药物的情况下，以及传统治疗难以有效治愈的疾病，如肿瘤、遗传性疾病等。
基因治疗技术的基本原理是将合成的特定基因按照一定方式导入到患者细胞或组织中，以达到病理因素或缺陷基因的替换、修复或抑制等疗效。
具体而言，基因治疗可分为以下几类：1.基于基因缺陷的基因治疗：患者往往因为病理基因突变导致某些重要基因功能失调，并引发疾病。
基因工程技术可针对这些异常基因，进行基因修复、替代或抑制等技术修饰，以达到治疗效果。
2.基于IMD的基因治疗：身体内的免疫系统常常无法有效应对病原体的入侵，从而导致多种疾病的发生。
基因治疗技术可用于配制改善免疫功能的特殊因子，提高患者体内各种细胞间协调性，加强身体的免疫能力。
基因治疗可分为基因曲线抑制、基因曲线替换、增加基因减少基因和修复基因等方向。
其中，基因曲线抑制是指注射特定的siRNA或RNAi来降低某个基因的表达，从而达到治疗效果；基因曲线替换是指将缺陷的基因替换为常规的健康基因，治疗某些疾病；增加基因则是在患者的细胞中添加有助于治疗疾病的特定基因，如某些肿瘤基因或营养物质等；修复基因便是修复患者体内因为病变而失去的正常细胞或组织。
基因治疗技术的开发与应用是当代生物技术领域中的重要研究方向，其已经被广泛应用于治疗一些绝症，包括癌症等，一些基因治疗药物和项目已经顺利批准上市。
但同时，基因治疗技术中也存在一些问题，如基因治疗安全性、有效性和低成本等问题，需要进一步研究和完善。
总之，基因治疗是一项具有无限前景的医疗技术，随着技术的不断进步与完善，其在医学领域的应用范围将会不断扩大，为无数患者带来希望与健康。
生物学中的基因工程技术与遗传病治疗的研究成果
生物学中的基因工程技术与遗传病治疗的研究成果基因工程是指通过分子生物学技术对生物体的基因进行操作和改造的过程。
基因工程技术在生物学领域具有广泛的应用，其中之一就是遗传病治疗。
遗传病是由于基因突变导致的疾病，基因工程技术为遗传病的治疗提供了新的方法和可能性。
以下是一些基因工程技术与遗传病治疗的研究成果：1.基因修复：基因修复是通过修复或替换基因中的突变位点来治疗遗传病的方法。
目前，已经有一些研究成功地在实验室中修复了导致遗传病的基因突变。
2.基因替代：基因替代是指将正常的功能基因引入患者体内，以替代突变或有缺陷的基因。
这种方法已经在一些遗传病的治疗中取得了成功，例如囊性纤维化。
3.基因调控：基因调控是指通过改变基因的表达水平来治疗遗传病。
例如，通过使用RNA干扰技术来抑制有害基因的表达，或者通过使用基因编辑技术来调节基因的表达。
4.基因治疗载体：基因治疗载体是指将基因转移到患者体内的载体，包括病毒载体和非病毒载体。
病毒载体可以有效地将基因传递到目标细胞中，但可能存在一些风险。
非病毒载体则相对较安全，但传递效率可能较低。
5.临床应用：目前，基因工程技术在遗传病治疗方面已经取得了一些临床应用的成功案例。
例如，基因治疗已经成功用于治疗某些类型的白血病和淋巴瘤。
6.未来前景：基因工程技术在遗传病治疗方面的研究成果为未来更广泛的应用提供了可能性。
随着技术的不断发展和完善，未来可能能够治疗更多的遗传病，甚至预防遗传病的发生。
总结起来，基因工程技术在遗传病治疗方面的研究成果为患有遗传病的人们带来了希望。
然而，这项技术仍然存在一些挑战和风险，需要进一步的研究和改进。
习题及方法：1.习题：基因工程技术是如何实现基因修复的？解题思路：回顾基因修复的定义和基本原理，描述基因工程技术在基因修复过程中的具体步骤。
答案：基因修复是通过修复或替换基因中的突变位点来治疗遗传病的方法。
基因工程技术实现基因修复的过程包括：1）识别和定位到需要修复的基因突变位点；2）设计合适的修复模板或替换基因；3）利用载体将修复模板或替换基因引入目标细胞；4）在细胞内实现基因修复，恢复正常的基因功能。
医学中的基因工程及其应用
医学中的基因工程及其应用基因工程是指利用生物技术手段，对生物体的基因进行修改、操作和调控的过程。
近年来，随着生物技术的不断进步和发展，基因工程技术在医学领域中的应用也越来越广泛。
本文将探讨基因工程在医学中的应用，包括基因治疗、基因诊断以及生物药物的生产等方面。
一、基因治疗基因治疗是指通过将正常的基因导入病患体内，从而达到治疗疾病的目的。
比如，某些疾病是由于基因突变所导致，这时候科学家可以通过基因编辑技术来修复这些基因，从而治愈患病的人。
目前，该技术已经应用于多种疾病的治疗中。
例如，基因治疗在癌症的治疗中应用得较为广泛。
科学家们利用基因编辑技术，将治疗相关的基因导入人体，然后通过体内产生的蛋白质与癌细胞进行作用，达到治疗癌症的目的。
此外，基因治疗还可以用于治疗其他一些疾病，如先天性遗传病、免疫缺陷病等。
二、基因诊断基因诊断是指通过检测个体的基因信息，进而进行疾病的预测、诊断、鉴定和治疗的手段。
随着基因测序技术的发展，基因诊断正逐渐成为一种主流的医学诊断手段。
目前，基因诊断在肿瘤、心血管疾病、遗传病等多种疾病的诊断中得到了广泛的应用。
对于肿瘤的诊断而言，基因诊断可以通过检测病人的DNA或RNA得到其具体的肿瘤类型，然后进一步做出更为精确的治疗方案。
同时，基因诊断技术还可以预测肿瘤的发生、转移及复发的风险等。
对于遗传病而言，基因诊断可以辅助医生进行疾病的早期预测和诊断，使患者通过早期知晓疾病早期进行针对性的治疗。
这对于患者及其家族人员，尤其是在家族中具有遗传基础的人群，是非常重要和有益的。
三、生物药物的生产生物药物是指利用生物技术手段生产出来的药物，因为其具有较高的特异性和生物活性，逐渐成为临床医学的重要药物。
基因工程技术在生物药物的生产过程中发挥着至关重要的作用。
通过基因编辑技术将人体需要的蛋白质基因插入到大肠杆菌、酵母等微生物体内，实现对蛋白质的大规模生产。
这种基因工程技术被称为“蛋白质表达系统”。
基因工程技术与基因治疗的教学设计
将改进方案付诸实践，不断调整和优化课程设计，提 高课程质量和教学效果。
THANKS FOR WATCHING
感谢您的观看
基因工程技术
介绍基因工程的基本原理、基因克隆、基因体外表达、基因 敲除、基因编辑等技术方法，以及这些技术在农业、工业、 医疗等领域的应用。
基因治疗
阐述基因治疗的基本原理、基因转移方法、基因治疗策略、 临床试验及安全性等问题，以及基因治疗在遗传性疾病、肿 瘤、感染性疾病等方面的应用前景。
教学目标与要求
基因治疗基本原理与技术方法
基本原理
基因治疗的基本原理是利用健康的基因来填 补或替代或矫正基因疾病中某些缺失或病变 的基因，通过外源性基因在靶细胞中的高效 表达，产生相应的功能蛋白，从而达到治疗 疾病的目的。
技术方法
基因治疗的技术方法主要包括基因克隆、基 因体外表达、基因转移和基因体内表达等。 其中，基因转移是基因治疗的核心技术，包 括病毒载体和非病毒载体两大类。
鼓励学生参与科研创新项目，支持学生自主选题、自主设计实验方案、自主完成实验研 究和论文撰写，培养学生的科研创新能力和团队协作精神。
举办学术讲座和研讨会
邀请相关领域的专家学者进行学术讲座和交流，组织学生参加研讨会和论坛，拓展学生 的学术视野和思路。
06 案例分析：成功实践项目 分享
精选典型案例进行深入剖析
教师互评
组织教师相互听课、评课，交流教 学经验和教学方法，促进教师之间 的合作与提高。
专家评价
邀请相关领域的专家对课程进行评 价，提出宝贵意见和建议，为课程 改进提供有力支持。
持续改进优化课程设计方案
分析反馈意见
对收集到的反馈意见进行整理和分析，找出课程存在 的问题和不足。
基因工程在医学领域中的应用
基因工程在医学领域中的应用一、引言基因工程是一种应用生物技术的方法和技术，通过对基因的重组、改造和调控，实现对生物体基因组的精确操作和控制。
在医学领域中，基因工程的应用为人类治疗疾病和提高生命质量提供了新的途径。
本文将从基因治疗、基因诊断及个性化医学三个方面，探讨基因工程在医学领域中的应用。
二、基因治疗基因治疗是利用基因工程技术，通过对患者的基因进行修复、替换或增强，来治疗疾病的一种方法。
基因治疗在医学领域中的应用非常广泛，其中最为成功的应用之一是用于治疗遗传性疾病。
例如，囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，通过基因治疗，可以将正常的CFTR基因导入患者体内，从而恢复患者氯离子通道功能，减少症状发作。
此外，基因治疗还可以用于治疗癌症。
例如，CAR-T细胞免疫疗法是一种利用基因工程技术将T细胞的抗体受体改造，使其能够识别并攻击癌细胞的方法。
通过基因治疗，可以大大提高肿瘤患者的治愈率和存活率。
三、基因诊断基因工程在医学领域中的应用还包括基因诊断。
基因诊断是通过检测患者体内的基因序列、表达和变异来判断其是否患有某种遗传疾病、肿瘤等疾病。
基因诊断的主要方法是通过PCR等技术扩增特定基因或基因片段，然后进行测序或杂交检测。
基因诊断的结果可以帮助医生制定更加精准的治疗方案，提高患者的治疗效果。
四、个性化医学个性化医学是基于基因工程技术和大数据分析的医学模式，通过对患者的基因组数据进行分析，为患者提供更加个性化和精准的医疗服务。
个性化医学可以根据患者的基因组信息，预测患者对某种药物的反应和副作用，并推荐最合适的治疗方案。
另外，个性化医学还可以通过基因测序，帮助人们预测和预防一些常见疾病的发生，如心血管疾病、糖尿病等。
五、挑战和前景在基因工程在医学领域中的应用过程中，还面临着一些挑战。
首先，基因治疗和基因诊断技术的成本较高，限制了其在临床中的推广应用。
其次，基因工程技术仍然存在风险性和不确定性，需要更加严格的监管和安全性评估。
解析基因疗法四种治疗策略
解析基因疗法四种治疗策略基因疗法是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
它通过修复、替换或调节人体细胞内的异常基因或缺失基因，以达到治疗疾病的目的。
基因疗法的治疗策略可以分为四种：基因替代疗法、基因修复疗法、基因靶向疗法和基因调节疗法。
首先，基因替代疗法是指将正常基因导入到患者体内，以取代异常或缺失的基因。
这种策略主要应用于单基因遗传疾病的治疗。
通过载体（如病毒）将正常基因导入细胞中，确保它们能够正常表达。
这样，缺失基因或异常基因就可以被替代，同时恢复相关蛋白质的正常功能。
例如，通过基因替代疗法，可以治疗囊性纤维化、血友病等遗传疾病。
其次，基因修复疗法是指通过修复异常基因中的缺陷来治疗疾病。
修复可以包括修复基因序列上的点突变、插入或缺失。
这种策略一般应用于遗传性疾病，特别是那些由单个基因突变引起的疾病。
基因修复疗法的其中一种方法是利用CRISPR-Cas9系统，通过引导RNA（gRNA）的作用，将Cas9蛋白和修复DNA片段导入细胞中，使其定向修复基因序列上的缺陷。
这种方法在修复囊性纤维化相关基因中的突变上已经取得了一些成功。
第三，基因靶向疗法是指利用RNA干扰或抗义RNA等方法来靶向抑制或抑制特定异常基因的表达。
这种策略主要应用于引发疾病的一些突变基因表达的恶性扩张，如癌症等。
通过设计特定的小分子RNA（siRNA）或miRNA来靶向抑制突变基因的表达，可以达到抑制肿瘤生长、转化或治疗其他疾病的目的。
例如，在治疗癌症中，可以通过RNA干扰技术抑制癌细胞中的特定增殖信号通路或抗凋亡基因的表达。
最后，基因调节疗法是指通过促进或抑制特定基因的表达，来调节人体细胞内的基因功能。
这种策略主要应用于调节基因表达与信号传导通路等方面的治疗。
通过设计特定的基因序列或siRNA，可以实现对基因表达的调节。
例如，通过对一些细胞因子的基因表达进行调节，可以增强免疫反应或抗凋亡能力，从而促进治疗效果。
总结起来，基因疗法的治疗策略包括基因替代疗法、基因修复疗法、基因靶向疗法和基因调节疗法。
46第四十六章 基因治疗及基因工程药物
第二节
基因工程药物及其分类
概
基因工程药物：
念
指将某种具有应用价值的基因（已知编码蛋 白的基因，即目的基因）装配在具有表达所需要 元件的特定载体中，导入相应的宿主细胞，在体 外进行扩增、诱导目的蛋白表达，经分离、纯化
后，获得具有药用价值的蛋白产物。
基因工程药物分类
1.肽类药物
2.非肽类药物：反义核酸； DNA疫苗(核酸疫苗)。
第四十六章
基因治疗及基因工程药物
南昌大学药学院
何明
第一节
基因治疗
概念：
指将正常有功能的基因或其他基因 通过基因转移的方式直接或间接的导入患 者体内，使之成为表达功能正常的基因， 以取代患者原来不存在或表达很低的基因。
实施条件：
①成熟的DNA克隆技术，即克隆疾病相 关的基因片段，并进行DNA重组和构建带有 靶基因的元件；②有效的基因转移手段， 即将靶基因转移至病人体内，并使其能高 效表达。
1.遗传性疾病的基因治疗； 2.恶性肿瘤的基因治疗 ；
3.感染性疾病的基因治疗 ；
4.其他疾病的基因治疗。
五、基因治疗的前景与存在的问题
前景：基因治疗是一个新的预防和治疗手段，对于 严重危害人类健康的疾病的治疗具有潜在的 应用价值和前景 。
问题：基因转移的效率低，载体本身还存在不少缺
陷以及导入基因的表达难以调控等 。
二、基因转移的技术
基因治疗的基因相关病毒等）。
(2)非病毒载体（包括裸DNA直接注射、阳离子脂质
体、颗粒轰击等）。
三、基因治疗的靶向问题
1.目的基因表达空间的定位；
2.目的基因表达时序的调控；
3.目的基因表达水平的调控。
四、基因治疗的应用
基因工程在医学中的应用
基因工程在医学中的应用基因工程是指通过人为手段对基因进行操作和改变，以实现对生物体的控制和改良。
在医学领域，基因工程的应用已经取得了巨大的突破，为人类的健康和疾病治疗提供了新的希望。
本文将介绍基因工程在医学中的几个重要应用领域。
一、基因治疗基因治疗是指通过改变患者体内的基因表达，来治疗遗传性疾病或慢性疾病的一种新技术。
通过将正常的基因导入到患者的细胞中，可以纠正或替代破坏性的突变基因，从而恢复正常的细胞功能。
基因治疗已经在一些常见疾病如囊性纤维化、血友病等方面取得了一定的成功，为无法通过传统药物治疗的疾病提供了新的治疗策略。
二、基因诊断基因诊断是指通过检测患者体内的基因变异，来确定遗传性疾病的诊断和预测。
利用基因工程技术，可以开发出高效、准确的基因检测方法，帮助医生准确地判断疾病的类型和病情，为患者制定个体化的治疗方案。
基因诊断的应用范围广泛，包括遗传性疾病、肿瘤等多种疾病的诊断和风险评估。
三、基因药物基因工程技术的发展，也为药物的研发和治疗提供了新思路。
基因药物是指利用基因工程技术设计和生产的药物，通过改变个体的基因表达来治疗疾病。
目前已经有一些基因药物被用于临床治疗，如基因工程生产的干扰素、生长激素等。
基因药物的研发仍处于探索阶段，但有望为一些难治性疾病提供新的治疗方法。
四、基因组编辑基因组编辑是指通过直接修改生物体基因组中的目标基因来改变其性状的技术。
CRISPR-Cas9技术是目前应用最广泛的基因组编辑技术，它可以高效、准确地对基因组进行修饰。
基因组编辑在医学中的应用潜力巨大，可以用于遗传性疾病的治疗、肿瘤的免疫治疗等方面。
然而，由于基因组编辑技术涉及到人类遗传基因的修改，伦理和安全问题也需要引起重视。
总结：基因工程在医学中的应用给人类疾病治疗带来了新的希望。
基因治疗、基因诊断、基因药物和基因组编辑等技术的发展，为疾病的预防、诊断和治疗提供了强有力的工具。
然而，基因工程技术的应用也需要与伦理、法律等方面的考虑相结合，确保其在医学领域的安全和可行性。
基因工程在医药卫生领域的应用
基因工程在医药卫生领域的应用基因工程是指利用生物技术手段对基因进行操作，以达到改变被操作生物的基因构成和性状的一种技术。
医药卫生领域作为基因工程的一大应用领域，其几乎涉及到了基因、疾病、病毒、细胞等多个方面。
下面，我们将分步骤地谈论基因工程在医药卫生领域的应用。
第一步：基因工程在基因治疗中的应用基因治疗是一种以基因工程技术为基础的治疗方法，其目的是利用对患者基因的修复和改造，达到修复和改造生命机体的目的。
例如，脊髓肌萎缩症（SMA）等一些遗传性疾病就可以通过基因治疗实现治疗。
此外，基因治疗还可以使细胞更快地恢复损伤，从而帮助患者大大减少康复时间。
第二步：基因工程在病毒治疗中的应用病毒治疗是利用基因工程技术，将适量的病毒注射入体内，通过病毒的基因改造将其转化为带有治疗性遗传信息的病毒，然后使其与人体细胞进行交互作用，最终达到治疗效果的一种治疗方式。
例如，腹腔癌等一些恶性肿瘤可以通过病毒治疗实现治疗。
但是，病毒治疗也有其局限性，需要在临床实践过程中不断完善。
第三步：基因工程在细胞疗法中的应用细胞疗法是指利用工程改造过的细胞，通过移植进入患者体内，通过这种方式改善患者的疾病状态。
例如，干细胞移植就是利用从骨髓等部位提取的干细胞进行移植，帮助患者生发出全新、健康的细胞、组织、器官等等。
此外，细胞疗法还可以帮助患者大幅度改善身体免疫能力、增强机体抵抗力等方面，从而有利于提高患者恢复和康复能力。
综上所述，基因工程在医药卫生领域的应用是很广泛的，涉及到了基因、疾病、病毒、细胞等多个领域。
虽然目前仍存在不少技术难题和临床实践不足的问题，但随着研究不断深入，可以预见，基因工程未来在医药卫生领域中的应用将会越来越广泛，带来更大的健康福祉。
基因治疗的方法
基因治疗的方法介绍基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
它通过对人体细胞的基因进行修复、替换或添加等操作，以恢复正常的基因功能，从而治愈或改善疾病。
基因治疗可以针对遗传性疾病、癌症、免疫疾病等多种疾病进行治疗，具有巨大的潜力和广阔的发展前景。
基因治疗的方法基因治疗的方法主要包括以下几种：1. 基因替换治疗基因替换治疗是指通过将正常的基因引入患者体内，取代患者体内缺陷或异常的基因，从而恢复正常的基因功能。
这种方法适用于由单个基因突变引起的遗传性疾病，如囊性纤维化、遗传性失聪等。
常用的基因替换治疗方法包括载体介导的基因传递、病毒介导的基因传递和基因转染等。
2. 基因修复治疗基因修复治疗是指通过修复患者体内存在的缺陷或异常的基因，从而恢复其正常的功能。
这种方法适用于一些基因突变导致的遗传性疾病，如血友病、遗传性肌营养不良等。
常用的基因修复治疗方法包括基因编辑技术、外源DNA重组和辅助核酸干扰等。
3. 基因抑制治疗基因抑制治疗是指通过抑制患者体内存在的异常基因的表达或功能，从而达到治疗效果。
这种方法适用于一些由基因突变引起的疾病，如某些癌症、免疫疾病等。
常用的基因抑制治疗方法包括RNA干扰技术、核酸酶技术和抗体介导的基因抑制等。
基因治疗的优势和挑战基因治疗具有许多优势，但同时也面临一些挑战。
优势•高效性：基因治疗可以直接干预患者体内的基因，并实现基因修复或替换。
相比传统的药物治疗，基因治疗效果更加显著。
•治愈性：对于一些遗传性疾病而言，基因治疗可以从根本上治愈患者，而不仅仅是缓解疾病症状。
•个体化：基因治疗可以根据患者的具体基因情况进行定制化治疗，提高治疗效果。
挑战•安全性：基因治疗涉及到对人体基因的直接操作，在安全性方面存在一定的风险，如潜在的基因突变、免疫反应等。
•有效性：目前基因治疗的有效性仍存在一定局限性，需要进一步提高技术水平和治疗效果。
•成本问题：基因治疗是一项高技术、高成本的治疗方法，其成本较高，普及面临一定的困难。
基因治疗原理
基因治疗原理基因治疗是一种新型的治疗方法，它利用基因工程技术对患者的基因进行修复或调整，以达到治疗疾病的目的。
基因治疗的原理主要包括基因传递、基因表达和治疗效果三个方面。
首先，基因治疗的原理之一是基因传递。
基因治疗通过载体将治疗基因传递到患者体内的靶细胞中。
目前常用的载体主要包括病毒和非病毒两种。
病毒载体通过改造病毒基因组，使其携带治疗基因并能有效传递到靶细胞中，而非病毒载体则通过化学方法将治疗基因导入到靶细胞内。
通过有效的基因传递，治疗基因能够被患者的细胞接受和利用，为后续的治疗打下基础。
其次，基因治疗的原理还包括基因表达。
一旦治疗基因被成功传递到靶细胞内，它需要被细胞正确地表达出来，以发挥治疗作用。
在这一过程中，治疗基因需要被转录成mRNA，然后翻译成蛋白质。
这些蛋白质可能是缺失的功能蛋白，也可能是具有特定功能的蛋白质。
通过正确的基因表达，治疗基因能够修复或调整患者体内的异常基因表达，从而达到治疗疾病的效果。
最后，基因治疗的原理还涉及治疗效果。
一旦治疗基因被成功传递并表达出来，它能够发挥治疗作用，从而改善患者的症状和疾病状态。
治疗效果的评估是基因治疗疗效的关键，它需要考察治疗基因的表达水平、治疗效果的持续时间以及可能的不良反应等因素。
通过全面的治疗效果评估，可以更好地指导基因治疗的后续发展和临床应用。
总的来说，基因治疗的原理包括基因传递、基因表达和治疗效果三个方面。
通过对这些原理的深入理解和研究，可以更好地推动基因治疗技术的发展和临床应用，为疾病治疗提供新的思路和方法。
基因治疗的原理虽然尚处在不断探索和完善的阶段，但它无疑为医学领域带来了新的希望和可能，相信在不久的将来，基因治疗将为更多的患者带来健康和福祉。
基因工程在医学中的应用
基因工程在医学中的应用基因工程是一门研究利用生命体遗传物质的信息进行基因插入、修饰和删除的科学技术。
随着生物学和医学领域的发展，基因工程在医学中的应用越来越广泛。
本文将探讨基因工程在医学中的应用，涵盖了基因治疗、基因诊断和基因药物研发等方面。
一、基因治疗基因治疗是利用基因工程技术来治疗某些遗传性疾病的一种方法。
基因治疗包括基因替代疗法、基因修饰疗法和基因沉默疗法。
基因替代疗法是指通过插入外源基因来替代患者体内缺失或异常的基因。
例如，针对一些单基因病，可以通过将正常基因导入患者体内来恢复其正常功能。
基因修饰疗法是指通过修饰患者体内异常的基因来使其恢复正常功能。
基因沉默疗法则是通过沉默过度活跃的基因来抑制某些病理过程。
基因治疗的应用范围非常广泛，涉及多个领域。
例如，囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，可以通过基因治疗来缓解病情。
同时，基因治疗还在癌症治疗方面取得了一定的进展。
通过基因工程技术，可以设计和合成具有特定功能的基因载体，将其导入癌细胞中，抑制肿瘤的生长和扩散。
此外，基因治疗还有望用于治疗糖尿病、心血管疾病等多种疾病。
二、基因诊断基因诊断是利用基因工程技术来诊断某些遗传性疾病的一种方法。
通过对患者的遗传物质进行分析和检测，可以快速、准确地确定患者是否携带有致病基因。
基因诊断主要应用于遗传性疾病的筛查、遗传咨询和基因性疾病风险评估等方面。
随着基因测序技术的不断发展，基因诊断越来越被广泛应用于临床实践中。
例如，孕前基因筛查可以通过对夫妻双方的基因进行检测，评估其携带有遗传疾病的风险，从而提供更准确的遗传咨询和生育决策建议。
此外，基因诊断还可以帮助临床医生对某些复杂疾病进行早期诊断和预测，提供个体化的治疗方案。
三、基因药物研发基因药物是指利用基因工程技术研发的用于治疗疾病的药物。
基因药物主要是通过向人体内输入具有治疗作用的基因来实现治疗效果。
目前，基因药物主要包括基因治疗药物和基因表达调节药物两大类。
如何有效利用基因工程技术开展基因治疗研究
如何有效利用基因工程技术开展基因治疗研究基因工程技术是一种重要的科学技术，通过对基因的改造和调控，可以为人们的健康提供更好的解决方案。
基因治疗是利用基因工程技术来治疗疾病的一种方法。
它通过修复或替换异常基因，恢复正常的基因功能，为患者提供治疗效果。
在本文中，我们将讨论如何有效利用基因工程技术开展基因治疗研究。
首先，为了有效利用基因工程技术进行基因治疗研究，我们需要了解基因的功能和与疾病相关的基因变异。
基因是生物体内控制生命过程和特征遗传的基本单位。
通过深入了解人类基因组的结构和功能，我们可以分析出与疾病发生相关的基因是否有异常变异。
这项基础研究的工作对于发现和治疗疾病的基因靶点至关重要。
其次，为了有效进行基因治疗研究，我们需要开发高效、安全且稳定的基因传递系统。
基因治疗的核心是将治疗基因导入患者的细胞内，以实现疾病的治疗。
为了实现这一目标，我们需要针对不同类型的细胞和组织开发适用的基因传递系统。
目前，常用的基因传递系统包括病毒载体和非病毒载体。
病毒载体可以高效地将基因导入细胞内，但存在安全性和免疫反应的风险。
非病毒载体则相对安全，但传递效率较低。
因此，我们需要不断改进和创新传递系统，以提高基因治疗的有效性和安全性。
另外，为了有效利用基因工程技术开展基因治疗研究，我们需要进行临床试验和监测治疗效果。
临床试验是验证基因治疗疗效和安全性的重要步骤。
在临床试验中，我们需要确保治疗基因的选择合理且有效，同时针对可能出现的副作用进行监测和管理。
通过严格的实验设计和合理的样本选择，我们可以得出可靠的治疗效果数据，为进一步的研究和应用提供依据。
此外，为了有效开展基因治疗研究，我们需要加强多学科合作和知识共享。
基因治疗涉及生物学、医学、生物工程等多个领域的知识。
各个领域的专家和科研人员需要携手合作，分享知识和资源，以提高研究的质量和效率。
此外，国际间的协作也是非常重要的，通过国际合作，我们可以共同解决基因治疗面临的挑战，推动研究取得更好的进展。
基因工程在医药领域中的应用
基因工程在医药领域中的应用随着科技的不断进步，基因工程在医药领域中的应用日益广泛。
基因工程技术通过改变生物体的基因组，可以对疾病的治疗和预防产生重要影响。
本文将探讨基因工程在医药领域中的一些应用，包括基因治疗、基因诊断和基因药物的研发。
首先，基因工程在医药领域中最为重要的应用之一是基因治疗。
基因治疗是通过将正常的基因导入患者的细胞中，以修复或替换有缺陷的基因。
这种治疗方法可以用于治疗一些遗传性疾病，如囊性纤维化和遗传性失聪。
例如，对于囊性纤维化患者，科学家可以使用基因工程技术将正常的CFTR基因导入患者的细胞中，从而修复受损的基因。
基因治疗的优势在于可以直接针对疾病的基因缺陷进行治疗，而不仅仅是缓解症状。
其次，基因工程在医药领域中的另一个重要应用是基因诊断。
基因诊断是通过检测个体的基因组来确定其患病风险或确定疾病的诊断。
基因诊断可以用于早期发现一些遗传性疾病，如乳腺癌和结肠癌。
通过分析个体的基因组，医生可以确定患者是否携带与这些疾病相关的突变基因。
基因诊断的优势在于可以提供更准确的疾病风险评估，从而帮助医生制定更有效的治疗方案。
最后，基因工程在医药领域中还有一个重要的应用是基因药物的研发。
基因药物是利用基因工程技术生产的药物，可以通过改变个体的基因表达来治疗疾病。
目前，已经有一些基因药物被批准用于治疗一些疾病，如癌症和遗传性疾病。
例如，一种名为CAR-T细胞疗法的基因药物已被用于治疗一些白血病患者。
这种疗法通过改变患者的T细胞，使其能够识别和攻击癌细胞。
基因药物的研发在医药领域中具有重要的意义，可以为患者提供更有效的治疗选择。
综上所述，基因工程在医药领域中的应用具有广泛的前景。
基因治疗、基因诊断和基因药物的研发都可以为疾病的治疗和预防带来重要的突破。
然而，基因工程技术仍面临一些挑战，如安全性和伦理问题。
因此，未来的研究应该继续努力解决这些问题，以实现基因工程在医药领域中的更广泛应用。
高中生物选修基因工程药物及基因治疗
二、动物基因工程前景广阔
特点：发展较迟，应用方面广
1、提高生长速度（
）
2、改善畜产品的品质（Fra bibliotek）3、生产药物
（
乳腺蛋白基因的
启动子
显微注射 受精卵）
4、作为器官移植的供体
（
某种调节因子，以
，或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，
培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官。）
三、基因工程药品异军突起
干扰素是抗病毒的特 效药，从人血中提取干扰 素，300L血才提取1mg！
人
通过基因工程的方 式创造了能合成人干扰 素的大肠杆菌及酵母菌， 每1Kg的培养液可提取 20—40mg干扰素
造 血 液 及 其 生
产
四、基因治疗曙光初照
1、基因治疗概念：
把正常基因导入病人体内，使该基因的表达 产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，是治 疗遗传病的最有效的手段。
（3）降低生产成本，减少生产人员和管理人员。
基因工程药品 —— 胰岛素（第一种基因工程药物）
胰岛素从猪、牛等动物的胰腺中 提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛 素，其产量之低和价格之高可想而知。
将合成的胰岛素 基因导入大肠杆菌， 每2000L培养液就能产 生100g胰岛素！使其 价格降低!
基因工程药品 —— 干扰素（糖蛋白、淋巴因子）
从正常人的基因组中分离出DNA与DNA芯片杂交就可以 得出标准图谱；从病人的基因组中分离出DNA与DNA芯片 杂交就可以得出病变图谱。
通过比较、分析这两种图谱，就可以得出病变的DNA信息
基因芯片诊断技术以其快速、高效、敏感、经济、平 行化、自动化等特点，将成为一项现代化诊断新技术。
杂交测序技术
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
基因治疗摘要：生物技术在生命科学领域扮演者重要的角色，基因治疗在治疗方面，将新的遗传物质转移到某个个体的体细胞内使其获得治疗效果；在基因工程方面，将正常的有功能的基因置换或增补缺陷基因。
近些年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。
基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正愈来愈受到人们的重视和关注。
关键词：基因工程基因治疗基因一、基因治疗的历史随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据证明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。
早在1968年，美国科学家发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。
1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。
1990年美国NIH的Frenuch Anderson博士开始了世界上第一个基因治疗临床试验，用腺苷酸脱氨酶基因治疗了一位ADA基因缺陷导致的严重免疫缺损的四岁女孩，并获得成功[1]。
1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中。
2000年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗，使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，取得了基因治疗开展近十年最大的成功[2]。
2004年1月，深圳赛百诺基因技术有限公司将世界第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治疗产业化发展的里程碑[3]。
迄今报道已有数千例基因治疗患者，病种主要是恶性肿瘤、艾滋病、血友病B、病毒性肝炎等等。
二、基因治疗的概念基因治疗是指向有功能缺陷的细胞补充相应的基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。
广义的说，基因治疗就是应用基因或基因产物治疗疾病的一种方法。
狭义的说，基因治疗是把外界的正常基因或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，治疗疾病的一种手段。
三、基因治疗应具备的条件1、选择适当的疾病，并对其发病原理及相应基因的结构功能了解清楚。
2、纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件。
3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达。
4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。
四、基因治疗的途径1、体外法（ex vivo）在体外用基因转染病人靶细胞，然后将经转染的靶细胞输入病人体内，最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞，而不是基因药物。
2、体内法（in vivo）直接将外源DNA注射到机体内，使其在体内表达发挥治疗作用。
体内法比体外法更简单和经济，疗效也比较确切，常用的体内基因直接转移手段有病毒介导、脂质体介导和基因直接注射等。
五、基因治疗方法1、基因置换用正常基因在原位替换致病基因，使细胞DNA完全恢复正常状态。
2、基因修复将致病基因的突变碱基序列纠正，使正常部分予以保留。
3、基因修饰又称基因填补。
将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。
4、基因失活利用反义RNA、核酸或肽核酶等反义技术及RNA干涉等能特异性地封闭基因表达的特性，抑制一些有害基因的表达，以达到治疗基因的目的。
5、免疫调节将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变病人免疫状态，从而达到预防和治疗疾病的目的。
六、基因治疗的重要过程1、目的基因的选择和制备对于遗传病，只要已经研究清楚某种疾病的发生是由于某个基因的异常所引起的，其野生型基因可被用于基因治疗。
对于病毒病，所选择的靶基因应在病毒的生活史中起重要的作用并且该序列是特异性的。
确定目的基因后，多采用PCR等技术制备目的基因。
2、靶细胞的选择选择靶细胞时要考虑：①细胞容易获得，并且生命周期较长；②最好是组织特异性细胞；③离体细胞较易受外源基因转化；④离体细胞经转化和一定时间培养后再植回体内，仍较易成活。
常用的靶细胞有：造血细胞、皮肤纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞、淋巴细胞、肌肉细胞、肿瘤细胞等。
许多遗传病与造血细胞有关，故可用于如β地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。
皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离，又可在培养中生长，并易存活，故有人用之于乙型血友病的基因治疗。
有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷，因此，在家族性高胆固醇血症的治疗中，有将低密度脂蛋白（LDL）受体基因转移至肝细胞的尝试。
在动物实验中已证明：β－半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白基因都已证明能在肌细胞中表达。
生殖细胞基因治疗是指将正常基因转移的患者的生殖细胞或者早期胚胎，使其发育成正常个体。
体细胞基因治疗是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。
3、转移载体的选择与细胞转染转移载体分为两大类：病毒载体和非病毒载体。
病毒载体必须具备的条件有携带外源基因并能包装成病毒颗粒；介导外源基因的转移和表达；对机体不治病。
病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体等。
非病毒载体包括裸DNA、脂质体、多聚体、分子偶联体。
非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。
基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。
常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。
转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
将目的基因导入靶细胞的方法分为：病毒感染、显微注射、电穿孔、化学转染试剂等。
4、外源基因的表达与检测在筛选出转化子后还需鉴定转染细胞中外源基因的表达状况。
常用的方法有：原位杂交、Northern杂交、RNA打点杂交、免疫化学组织染色等。
流式细胞仪是一种较为客观准确的仪器。
可用于定量分析外源基因的表达状况。
七、基因治疗的种类及应用1、遗传病的基因治疗1990年9月14日，对一位腺苷脱氨酶缺乏症的女童进行首例基因治疗。
该病临床表现为严重的免疫功能低下，因为腺苷脱氨酶使淋巴细胞中脱氧腺苷脱氨成为脱氧肌苷，最后代谢为尿酸，排出体外。
而该酶缺乏时，脱氧腺苷不能脱氨，在细胞内大量堆积，造成淋巴细胞死亡，机体免疫功能缺乏。
虽然可以替换腺苷脱氨酶，但效果很有限。
脐带血含有丰富的干细胞。
目前，研究人员正在用取自脐带血液并改变了基因的干细胞，对三个刚出生不久的患有脱氨酶缺乏症的婴儿进行治疗。
治疗过程如下：将病人麻醉后，取出病人的骨髓液，分离淋巴细胞；将淋巴细胞与携带有腺苷脱氨酶基因的逆转录病毒混合培养，经病毒感染使腺苷脱氨酶基因进入淋巴细胞；清洗淋巴细胞，去除多余的病毒。
筛选鉴定淋巴细胞中腺苷脱氨酶基因的表达，将带有此基因的淋巴细胞输回到病人体内；密切观察病人各项免疫指标的变化。
2、肿瘤基因治疗肿瘤的发生是由于某些元癌基因的激活、抑癌基因的失活及凋亡相关基因的改变从而细胞增殖分化和凋亡失调。
针对肿瘤发生的遗传学背景，将外源性目的基因引入肿瘤细胞或其它体细胞内以纠正过度活化的基因或补偿缺陷的基因，从而达到治疗肿瘤的目的。
3、病毒病的基因治疗以病毒性肝炎为例，其病原体是肝炎病毒，包括甲型肝炎病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、丁型肝炎病毒、戊型肝炎病毒。
无论哪种病毒引起的急性或慢性病毒性肝炎，都是因为病毒基因的复制、表达、病毒抗原诱发机体的免疫病理反应而引起肝脏的炎症反应和损坏。
所以治疗的根本方法是阻断、抑制甚至是清楚肝炎病毒。
采用核酶、反义寡核苷酸、显性失活突变体等方式均可抑制HBV或HCV 病毒的基因复制和表达。
八、基因治疗所面临的问题基因导入系统缺乏靶向性，效率较低。
以腺病毒为载体的p53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中，只能直接将腺病毒注射到肿瘤局部。
若静脉注射，病毒颗粒将很快被清除。
真正能够到达肿瘤组织的很少，难以达到治疗效果，且增加了副作用。
针对遗传性疾病的基因治疗方案大多数采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险。
而理想的基因治疗方案应该是在原位补充、置换或修复，或者将治疗基因插入到宿主细胞染色体上不致病的安全位置。
理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。
但目前还不能达到这一指标。
主要是因为现有的基因导入载体容量有限，不能包容全基因或完整的调控顺序，同时人们对导入的基因在体内的转录调控机理的认识有限。
九、对基因治疗的展望基因治疗是21世纪医药领域的重大突破。
随着分子病理学、分子生物学等相关学科的发展，治疗的策略日益丰富，其中许多方案已进入临床试验或实施阶段，成为临床上重要的辅助治疗手段。
同时，治疗所针对的疾病也从早期的单基因遗传病扩展到肿瘤、病毒性疾病、心血管病等严重威胁人类健康的疾病。
在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统;二是病毒载体系统。
由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到百分之二十;但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体。
靶向性的多聚物的出现结合电泳冲、超声等新技术，明显提高了导入效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向[4]。
基于同源重组和基因定点纠错原理，在DNA水平的原位修复是遗传性疾病基因治疗的理想措施[5]。
作为生物技术发展的前沿，基因治疗为疑难杂症提供解决办法，为人类健康带来不可估量的利益。
基因治疗的手段越来越多地应用到诸如病毒性传染病的疾病治疗。
除此之外，基因治疗将多种疾病预防的有效措施之一。
有研究发现腺相关病毒AAV8是目前最有效的基因传递载体，可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏[6]。
目前，基因治疗已经从盲目阶段进入了理想化阶段。
尽管基因治疗仍存在安全性、伦理性等多种多样的问题，但我们相信，随着科学研究的深层次进行，随着人们知识水平的提高，以及基因治疗的普及，基因治疗必将会得到更加广泛、更加科学的应用。
[参考文献]Anderson W F,Blaese R M,Cluver K,et al.The ADA human gene therapy clinical protocol:points to consider responce with clinical protocol.Hum Gene Ther,1990,1:331-362Cavazzana-Calvo M,Hacein-Bey S,de Saint Basile G,et al.Gene therapy of human severe combined immunodeficiency(SCID)XI disease,2000,288(5466):669-672Pearson S,Jia H,Kandachi K.China approves first gene therapy.Nat Biotechol,2004,22(1):3-4El-Aneed A.An overview of current delivery systems in cancer gene therapy.J Control Release,2004,94:1-4Wu X S,Liu D P,Liang C C.Prospects of chimeric RNA-DNA oligonucleotides in gene therapy.J Biomed Sci,2001,8(6):439-445Wang Z,Zhu T,Qiao C P.Adeno-assoiated virus serotype 8 efficiently delivers in genes to muscle and heart.Nat Biotechnol,2005,23(2):321-328。