实验研究设计

养情况。
(二) 人的选择：
受试人可分为病人和健康人。生理正常值的测 定， 儿童身体发育的研究、预防接种效果的观察 等是在健康人体上进行，但更多的研究需要在病 人身体上进行，尤其临床试验。因此，临床试验 中一个重要问题是病例选择问题。
病例选择的要求：
1、病例的正确诊断和正确分期；应采用公认的 诊断标准，如没有可自行拟订，包括疾病的病型 、分期、病情轻重和急慢性进程的判定标准和判 定标准的说明。
第一节
实验研究的基本要素
实验研究的基本要素: 处理因素、受试对 象和实验效应。
例如，研究某种新药的降压效果时，需选入一 批原发性高血压病人作为试验对象，服药前后测
定病人的血压，以服药前后的所降血压值来评价
效果。本研究的处理因素为降压药、受试对象为 符合条件的高血压病人、实验效应为降压值。
处理因素
某种降压新药
三要素
受试对象
高血压患者
实验效应
服该药前后血压差
一、受试对象
受试对象分为动物和人体两类。受试对
象的选择对实验结果有极重要的影响。
（一）动物的选择要求： 1、根据研究课题的目的和要求，选择对处 理因素敏感的动物种类和品系。
2、决定种类和品系后还要对动物的一般生
理指标加以选择，如年龄、体重、窝别和营
---英国 Ronald Fisher（1890－1962）
实验研究的特点和分类
实验研究的定义 将一组随机抽取的实验对象随机分 配到两种或多种处理组，观察比较不
同处理因素的效应。
实验研究的特点
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素； 2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似 的基本特征，提高了组间的可比性。
本章重点内容 1、实验设计的基本要素；
2、实验设计的基本原则和误差的控制；
3、几种常用的实验设计类型和方法；
4、样本含量估计的意义和方法。
“科学试验做完后去找统计学家进行数据分
析，如同病人死了找医生进行尸体解剖，医生 会告诉你病人死的原因而不是治病。同样，统 计学家会告诉你试验失败的原因而不是找出试 验规律。”
实验研究分类
按受试对象不同，实验研究分为三类
动物实验 临床试验 社区干预试验
1．动物实验
用动物作为研究的对象。 优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使 得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点： （1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。 （2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因 此动物实验必须选择同一种系动物。
单盲法：指受试对象不知道设计者的方案：病人
不知道服用试验药或对照药。
双盲法：病人和医生均不知道病人服用何种药（
试验药或对照药）。
三盲法：病人、医生和数据处理者均不知道何组
为试验组何组为对照组。
第二节 实验设计的基本原则及误差的控制
实验设计的三大原则 对照原则 重复原则
随机化原则
( 均衡原则)
一、对照原则
确定处理因素要注意事项：
1、抓住实验的主要因素。任何一项实验都是由 各方面因素组成，而我们不能、也不必要把 所知的一切因素都放在一次实验之中。因此 ，应根据研究目的确定几个主要的带有关键 性的因素。
2、找出非处理因素。
非处理因素不是我们的研究因素，但可能会影 响实验结果， 产生混杂效应。例如观察两种降 压药治疗原发性高血压病人的实验，非处理因素 可能有年龄、性别等，不同性别、年龄降压效果 可能不一样。若两种降压药组的年龄、性别构成 不同，则可能影响降压药疗效的比较。因此，设 计时应找出非处理因素在对研究对象进行分组时 使非处理因素在两组达到平衡才能消除它们的干 扰作用。
2、选择灵敏度高的指标；
3、选择精确性强的指标。指标的精确性包括准确
度和精密度两个方面。实验效应指标要求既准确又精
密。
指标的观察要求：
在实验效应的观察中应避免带有偏性。 所谓偏
性是指在实验中由于某些非实验因素的干扰所形
成的系统误差歪曲了处理因素的真实效果。
在设计中要消除或减少偏性的方法常使用盲法 。
2、规定病人的纳入标准和排除标准(哪些病人选 作观察对象)； 3、病例的依从性好；服从安排并能坚持合作者。 志愿者(volunteer)能否作为研究对象？多数人认为 不能将志愿者选作研究对象。 4、病例不易失访（退出试验的可能性要小）
二、处理因素
处理因素一般是指外部施加的因素，而 受试对象本身的某些特点如年龄、性别、疾 病等也可以成为处理因素。实验研究的目的 就是阐明处理因素作用于受试对象的效应， 因此，实验首先要正确、恰当地确定处理因 素。
3、处理因素应当标准化。
处理因素标准化是指整个实验过程中处理 因素应保持不变。如试验药物在试验过程中 ，批号、剂量应当一致；手术和操作的熟练 程度应当从始至终保持恒定。
三、实验效应
效应指标的选择要求：
1、选择客观性强的指标，最好选择易于量化即经
过仪器测量和检验而获得的指标；对半客观指标(如X
线检查等)应注意采用盲法以避免主观因素的影响。
实验对象以社区人群作为一个整体进行
实验观察。社区干预试验一般不能实施随机
分配原则。(选择条件相同或相近的两个社 区进行对比研究)
实验设计意义：
实验设计是实验研究具体内容方法的设
想和计划安排。它的意义在于能用比较经
济的人力、物力和时间，获得较为可靠的
结果，并使误差减少到最低限度。
实验设计的目标：使处理因素能得到相 应、准确的实验效应。 实验设计的任务：如何使实验效应单独 显示出来。
2．临床试验
实验对象一般为病人 （1）临床试验的定义 是在病人中进行的试验。通过比较治疗组（或 预防组）与对照组的结果而确定某项治疗或（预
防）措施的效果与价值。
（2）临床试验的特点
A．以病人为研究对象 与动物实验相比，临床试验外来影响因素更难于控制
，因为人有社会属性，受精神因素、心理因素影响；同
时临床试验必须在保证病人安全的前提下进行并要符合 医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。
B．ห้องสมุดไป่ตู้须设立对照
C．治疗措施属人为的干预性措施
D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。
尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观
察治疗效应， 但并不要求病人从同一时间开始
随访。不过对随访的起点应有明确的定义。
3．社区干预试验