造血干细胞移植适应症

5．骨髓纤维化(MF) ： 中危Ⅱ和高危原发或继发性MF
IPSS：年龄>65岁、症状；HGB<100 g/L、 WBC>25×109/L、外周血原始细胞>1％。 低危：没有上述危险因素 中危-I：1个危险因素 中危-Ⅱ：2～3个危险因素 高危：危险因素>4个
6．MM
年轻患者，尤其具有高危遗传学核型的患者 ，如t(4；14)；t(14；16)；17p初次自体造血干细胞移植后疾病进展需要挽 救性治疗的患者
3. PNH、SAA/PNH移植参考SAA。 4.范可尼贫血：在输血不多且并未转变为 MDS或白血病时。 5．其他：如重症联合免疫缺陷综合征 (SCID)等先天性缺陷、黏多糖累积症等先 天遗传代谢病等。
3. PNH、SAA/PNH移植参考SAA。 4.范可尼贫血：在输血不多且并未转变为 MDS或白血病时。 5．其他：如重症联合免疫缺陷综合征 (SCID)等先天性缺陷、黏多糖累积症等先 天遗传代谢病等。
①经IST失败或复发，<50岁的SAA或vSAA，有非 血缘供者、单倍体相合供者具有移植指征，在有 经验的单位，也可以尝试脐血移植； ② 经IST治疗失败或复发，年龄50～60岁，体能 评分≤2，病情为SAA或vSAA，有同胞相合供者或 非血缘供者也可进行移植。
(3) 非SAA
输血依赖
2．地中海贫血
2)其他：滤泡淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤 、套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤和 Burkitt淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细 胞淋巴瘤，在复发、难治或>CR2患者具有 allo-HSCT指征。 成年套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤、外 周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤患者，当 配型相合的供者存在时，CR1期患者也可以 考虑allo-HSCT。
➢由MDS转化的AML或治疗相关的AML
②>CR2期具有allo-HSCT指征：首次血液学复发的 AML患者，经诱导治疗或挽救性治疗达到CR2后，争 取尽早进行allo-HSCT >CR3期的任何类型AML患者具有移植指征。
③未获得CR的AML：难治及复发性各种类型AML， 可以进行挽救性allo-HSCT，在有经验的单位尝试
上述疾病，不管是恶性疾病，还是非恶性 疾病，HSCT时患者应具备下列条件： ①年龄＜55岁 ②全身一般状态好 ③无心、肺、肝、肾等重要脏器损害 ④无严重或未控制的感染 ⑤无严重药物过敏 ⑥无严重精神障碍史。
3. PNH、SAA/PNH移植参考SAA。 4.范可尼贫血：在输血不多且并未转变为 MDS或白血病时。 5．其他：如重症联合免疫缺陷综合征 (SCID)等先天性缺陷、黏多糖累积症等先 天遗传代谢病等。
3．CML
新诊断的儿童和青年CML患者，具有配型 相合的同胞供者时；如果有配型较好的其 他供体，在家长完全知情和理解移植利弊 的情况下，也可以进行移植；
慢性期患者如果Sokal评分高危而EBMT风 险积分<2，且有HLA相合供者，可选择移 植为一线治疗；
对于伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可 根据患者的年龄和意愿考虑移植；
（一）恶性疾病
1．AML
(1) APL：APL患者一般不需要allo-HSCT，只在下列 情况下有移植指征：
➢ APL初始诱导失败； ➢ 首次复发的APL患者，包括分子生物学复发(巩固
治疗结束后PML/RARa连续两次阳性按复发处理) 、细胞遗传学复发或血液学复发，经再诱导治疗 后无论是否达到第2次血液学完全缓解，只要 PML/RARa仍阳性，具有allo-HSCT指征。
在伊马替尼治疗中或任何时候出现BCR-ABL 基因T315I突变的患者，首选allo-HSCT
对第二代TKI治疗反应欠佳、失败或不耐受 的所有患者，可进行allo-HSCT
加速期或急变期患者建议进行allo-HSCT， 移植前首选TKI治疗
4．MDS
(1)IPSS评分中危Ⅱ及高危患者尽早 移植； (2)IPSS低危或中危I伴有严重中性粒 细胞或血小板减少或输血依赖的患者 (3)儿童JMML患者。
(二)非恶性血液病
1．AA
(1)新诊断的SAA： <50岁(包括儿童患者)，病情为SAA或极重 型SAA，具有HLA相合的同胞供者；儿童SAA 和vSAA患者，非血缘供者>9/10相合，HSCT 也可以作为一线选择 有经验的移植中心可以在患者及家属充分 知情条件下尝试其他替代供者的移植
(2)复发、难治SAA
1)CR1期患者的移植：用于以下高危患者： ①33 d未达到血液学CR ②达到CR但12周时微小残留病(MRD)仍>103 ③ 伴有MLL基因重排阳性，年龄<6个月或起病时
WBC>300x109/L ④伴有Ph+的患者，尤其对泼尼松早期反应不好或
MRD未达到4周和12周均为阴性标准
2)>CR2期患者的移植：很早期复发及早期 复发ALL患者，建议在CR2期进行HSCT；所 有CR3以上患者均具有移植指征。 3)挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者 ，有经验的单位尝试性进行allo-HSCT。
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(2)AML(非APL)：
1)年龄≤6O岁： ①在CR1期具有allo-HSCT指征：
➢WHO分层预后良好组 ➢WHO分层预后中危组
根据强化治疗后MRD变化决定是 否移植，如2个疗程巩固强化后 AML/ETO下降不足3 log或在强 化治疗后由阴性转为阳性
➢WHO分层预后高危组
➢经过2个以上疗程达到CR1
对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗 方案，移植指征参考儿童部分。
>60岁患者，身体状况符合allo-HSCT者 ，可以在有经验的单位尝试在CR1期移植 治疗。
>CR2患者均具有allo-HSCT指征。 挽救性移植：难治、复发后不能缓解患 者，可尝试性进行a1lo-HSCT。
(2)年龄≤14岁：
7．霍奇金淋巴瘤
难治或auto-HSCT后复发患者
8．非霍奇金淋巴瘤(NHL)
(1)(CLL/SLL)：年轻患者在下列情况下具有 allo-HSCT指征： 1)嘌呤类似物无效或获得疗效后12个月之 内复发； 2)嘌呤类似物为基础的联合方案或autoHSCT后获得疗效，但24个月内复发； 3)具有高危细胞核型或分子学特征，在获 得疗效或复发时； 4)发生Richter转化。
2)年龄>60岁： 符合上述条件，身体状况也符合allo-HSCT的条件， 建议在有经验的单位进行allo-HSCT治疗。
2．ALL
(1)年龄>14岁：
CR1期具有allo-HSCT指征：原则上推荐14 ～60岁所有ALL患者在CR1期进行alloHSCT，尤其诱导缓解后8周MRD未转阴或 具有预后不良临床特征的患者应尽早移植 。
HSCT适用于依赖输血的重型地中海贫血， 如重型地中海贫血、重型血红蛋白E复合地 中海贫血、重型血红蛋白H病等。 一般建议尽量在患儿(2～6岁)疾病进展到三 级前接受HSCT。
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3. PNH、SAA/PNH移植参考SAA。
4.范可尼贫血：在输血不多且并未转变为 MDS或白血病时。
5．其他：如重症联合免疫缺陷综合征 (SCID)等先天性缺陷、黏多糖累积症等先 天遗传代谢病等。