I期临床试验总结报告样本
临床试验总结报告
临床试验总结报告1.实验目的本次临床试验的目的是评估一种新药物对其中一种疾病的疗效和安全性。
该药物是一种新型的治疗药物，具有潜在的治疗效果，我们希望通过本次试验，验证其在人体内的有效性，并评估其潜在的不良反应和副作用。
2.实验设计本次试验采用双盲、随机、安慰剂对照的设计。
研究对象被随机分为治疗组和安慰剂组，医疗人员和病人均不知道具体分组情况。
数据收集和分析人员也被隔离在试验过程之外，以确保数据的客观性和准确性。
3.实验过程本次实验共纳入200名患有该疾病的患者，他们分别被随机分为治疗组和安慰剂组。
治疗组患者接受新药物治疗，而安慰剂组患者接受安慰剂治疗。
实验周期为6个月，期间定期进行治疗效果的评估，并记录患者的身体状况和不良反应情况。
4.结果分析经过试验，我们得出以下结论：-新药物治疗组的患者在治疗后症状明显减轻，疗效显著优于安慰剂组。
-新药物治疗组的患者出现的不良反应较少且较轻微，与安慰剂组相比，其安全性更高。
-通过统计学分析，确定新药物对该疾病的治疗有效性较高，临床应用前景良好。
5.结论和建议根据以上实验结果，我们得出结论：该新药物在治疗该疾病方面具有显著的疗效和良好的安全性，适合作为该疾病的治疗药物。
建议进一步扩大样本量，提高实验的可靠性和可信度，同时继续深入研究其机制，并完善相关研究。
在未来的临床应用中，我们建议密切关注患者的身体状况和不良反应，做好质量控制，确保患者的治疗效果和安全性。
同时，加强与临床医生的沟通和协作，共同推动该新药物的临床应用和推广，为患者提供更好的治疗选择。
综上所述，本次临床试验对该新药物的疗效和安全性进行了全面评估，验证了其在治疗该疾病中的有效性，为进一步的临床应用提供了重要的参考依据。
希望该药物能够早日进入市场，造福更多有需要的患者。
临床研究样本量规定
临床前研究样本量的规定临床研究样本量规定在我国, 不论1999年发布的《药品临床试验管理规范》, 2002年发布的《药品注册管理办法》(试行), 还是2005年发布的《药品注册管理办法》, 都对临床试验的样本量做了规定, 他们是一致的: (1)临床试验的样本量应当符合统计学要求和最低样本量要求; (2)临床试验的最低样本量在试验组的要求是: Ⅰ期为20-30例, Ⅱ期为100例, Ⅲ期为300例, Ⅳ期为2000例.制定者样本数量样本量的说明中国20-30 最小样本数欧盟20-50 建议的例数范围美国20-80 建议的例数范围表2 Ⅱ期临床试验的样本量中国〉100 最小样本数欧盟100-500 建议的例数范围美国100-300 建议的例数范围表3 Ⅲ期临床试验的样本量中国〉300 最小样本数欧盟500-5000 建议的例数范围美国300-3000 建议的例数范围医院的临床研究费用怎么确定？一般来说，医院临床研究费用主要包括以下几部分：1、检验费用：基本上根据研究方案中确定的检验项目和次数就可以计算。
2、临床观察费：主要是给研究人员的劳务费用，各医院情况都有所不同，一般来说研究费用给医院就行了，但是有些医院需要分医院和科室两部分，医院的写入合同，科室的给现金。
这块的费用需要有经验的人员用心操作才能达成各方都满意的结果。
否则给科室的观察费透露出去就会惹大麻烦。
3、基地管理费：一般都收取临床观察费用的10～20％或5000～15000左右，各医院情况不一，问临床药理基地能得到明确的答复。
4、研究牵头费或者组长费：一般在2～5万之间，也有很黑的。
要根据研究牵头单位的名气和研究难易程度而定。
5、药品补偿费，这笔费用部分单位收取，一般在2000～5000左右。
需要询问清楚。
6、受试者筛选费：一般在需要严格大量的筛选受试者时需要这笔费用。
7、受试者补偿费：常规是提供多次回访的交通费用。
宜以各城市的具体情况而定。
Ⅰ期临床试验病房的管理及体会
Ⅰ期临床试验病房的管理及体会[ 摘要] I 期临床试验病房是进行新药I期临床试验的场所，必须严格执行药物临床试验质量管理规范（GCP）的规定。
I 期临床试验是新药人体试验的起始阶段、是初步的临床药理学和人体安全性评价试验。
天津中医药大学第二附属医院自2004年7月开设I期临床试验病房，在工作中不断完善I 期临床试验病房管理，更新标准操作规程（SOP），保证I期临床试验规范、严谨、安全开展。
概述该院I期病房的管理情况及工作体会。
[ 关键词] I 期临床试验；病房；管理依照国家食品药品监督管理总局（CFDA）2011年12月2日颁布的《药物I期临床试验管理指导原则（试行）》要求，本院I 期试验病房设有床位20张，抢救床、监护床各1张及普通床位18张。
治疗室配有治疗车、层流台、消毒隔离设施等，血样预处理室配有低温离心机、冰箱等。
I 期试验研究室的组织构架为研究室负责人、研究者、研究助理、研究护士及其他工作人员。
所有工作人员具备与承担工作相适应的专业特长，资质和能力。
药物I 期临床试验的目的是观察人体对新药的耐受程度和药物代谢动力学，为制定给药方案提供依据，是新药从动物实验过渡到人体应用的一个关键环节。
I 期临床试验对考察新药的有效性和安全性具有重要的指导意义。
试验的规范程度直接关系到药物研发的成败。
CFDA颁发的药物临床试验批件一般会写明是否需要开展I期临床试验。
按照2007版《药品注册管理办法》的规定，大多数药物需要开展I期临床试验，除了不含毒性成分的中药6类复方制剂等。
1 抢救室的管理新药I 期临床试验病房要设有专门的抢救室，内设的急救药品、器材应做到“三无”，即：无过期变质、无性能失灵、无责任性损害，“二及时”，即:及时领取、及时补充。
规定的抢救药品齐全，有额定的基数；抢救室“五机”齐全，即心电监护仪、呼吸机、心电图机、除颤仪、吸引器。
抢救药品和器材定人保管，定位放置，定量储存，每周定时检查、校对仪器。
IIV期临床试验
目的：确定药物疗效适应症和副作用，
对该药安全有效性作出初步评价。
1.II期临床试验应符合‘四性’ 原则：
代表性 试验抽样应符合总体规律。 重复性 研究结果经得起重复检查。 随机性 分组应符合随机分配原则。 合理性 试验设计要合理。
2. 药效评定标准
一般采用四级标准： 痊愈、 显效、 好转。 无效。 以痊愈＋显效＋好转，合计计算有效率。
临床药物动力学（clinical pharmacokinetics,）
将药物代谢动力学基本原理和方法应用于人体对药 物的吸收和处置的动力学过程。
一、药物的体内过程
1. 药物的吸收 (absorption of drug ) 影响药物吸收的因素： 药物吸收方式：
简单被动扩散
易化扩散
异烟肼治疗结核时，血药浓度与疗效之间成相
关性。
外周神经病变的发生率不取决于剂量， 而依
赖于体内血药浓度的持续时间。 因此，慢乙酰化者发病率高。
异 烟 肼 肝 炎 在 快 乙 酰 化 者 发 病 率 较 高 。
乙酰化状态与有效血药浓度持续时间，与肝毒 性有相关性。
3 苯妥英 有效血浓度与癫痫发作 4 氯霉素 血药浓度与毒性
二、血药浓度与药效的无相关性
击中就发动药物
有些药物的药效一旦产生后，药效的持续与 受体周围的药物浓度无关。甚至血浆和组织中 药物早已消除，而药效仍持续一段时间。
如：单胺氧化酶抑制剂； 利血平； 抗肿瘤药 等
血药浓度监测
一、靶效应、靶浓度
靶效应――临床药物治疗的终点
药物作用与靶器官后产生的效应。此效应可为
义更大
5． 有些药物的代谢产物具有活性 6． 药物的旋光性 7． 样本必须及时测定。
临床试验 各期l临床试验周期及案例数量【范本模板】
新药研发临床前研究周期及案例数量临床试验一共分成四个阶段（即四期），前三期为新药上市前的临床试验，第四期为上市后的临床试验.具体包括:I期临床试验:是新药进行人体试验的起始期。
以20一30名健康志愿者为主要受试对象，进行初步的临床药理学及人体安全性评价试验,观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据医｜学教育网搜集整理。
Ⅱ期临床试验：是以新药预期应用的患病人群样本为对象，初步评价治疗作用的阶段。
其目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性,也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
III期临床试验：试验的设计是采用多中心开放随机对照试验，随机分组方法和药物编码方法与Ⅱ期临床试验类似，通过增加样本量（试验组病例不少于300例和对照100例）并根据试验目的的调整选择受试者标准，适当扩大特殊受试人群，及更为丰富的观察项目或指标等措施,进一步考察不同对象所需剂量及依从性。
Ⅲ期临床试验的条件应尽可能接近该药的正常使用条件，试验药要经中国药品生物制品检定所检定合格，供药时,标明药物系专供临床试验用。
Ⅳ期临床试验：是新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段.其目的是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。
新药Ⅳ期临床试验是新药临床试验的一个重要组成部份,是上市前新药I、Ⅱ、Ⅲ、期试验的补充和延续。
它可以验证上市前的结果，还可对上市前临床试验的偏差进行纠正，更重要的是可以弥补上市前临床试验缺乏的资料和信息，为临床合理用药提供依据。
新药研发的几个周期新药研发是一个耗时耗资都非常庞大的系统工程，完成前期的基础研究(药理、毒理、药效等动物研究）后开始申请进入人体临床试验阶段. 您所问的临床试验的周期，应该就是临床试验的期别(I、II、III、IV 期）: I 期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。
I期临床试验填写病例报告表的标准操作规程
I期临床试验填写病例报告表的标准操作规程【目的】建立填写 CRF的标准操作规程，以确保将观测结果和发现准确而完整地记录在CRF上。
【适用范围】适用于所有临床试验。
【规程】1.病历报告表（CRF）是指根据试验方案需要而设计的一种规范的数据记录、报告文本，记录每一名受试者在试验过程中规定观察的临床数据及不良事件;是研究者向申办者报告每位受试者情况的临床试验资料的书面形式。
2.研究者应保证CRF中的数据来自原始文件并与原始文件一致。
试验中的任何观察、检查结果均应及时、准确、完整、规范、真实地填写至CRF中，不得随意更改，同时签名并注明填写日期，以示负责。
3.如CRF中的数据与原始资料不符或矛盾，填写者须做书面解释。
如确因填写错误，做任何更正时应保持原记录清晰可辨，不能用涂改液，也不能将原文字或数据全部涂黑，可在不正确的记录上画线，更正后须由更正人签署姓名并注明更改日期，必要时还需说明理由。
4.只有研究者才可以填写CRF。
5.使用黑色或蓝黑色签字笔填写CRF。
6.填写时可使用复写纸或无碳复写纸以便得到多份的一致的数据记录，CRF副本试验结束后保存5年。
7.临床试验中各种试验数据均应记录在规定页上，各检测项目均须注明采用的单位。
8.对于CRF中报告的异常结果，研究者应解释其临床意义。
对显著偏离临床可接受范围的数据，还需加以核实并做必要说明。
9.CRF中所有项目均应填写，不得漏填。
对于确实无法填写的项目（如受试者脱落，检查遗漏，或结果异常但原因不明等情况）应使用意义清晰的词语在留白处填写，避免使用含糊的词语，如“不可得”。
10.CRF副本中不能对所有记录做任何改动。
11.为保密起见，受试者全名不出现在CRF上，但研究者应有受试者的编号记录，此记录应保密。
恩度I～III期临床研究定稿
多中心、随机双盲、安慰剂对照试验
• 质控措施：
设立独立疗效评价委员会 高频度、高质量的临床监察
肿瘤靶向治疗新星—恩度
Ⅲ期临床试验
d1
d2,3,4
d5
d21
NVB CDDP 25mg/m2 30mg/m2
NVB 25mg/m2
随
恩度 7.5mg/m2+NS 250ml IV gtt
d1-14
肿瘤靶向治疗新星—恩度
恩 度TM 临 床 研 究
中国医学科学院肿瘤医院 内科 王金万 杨林 孙燕
报告内容
肿瘤靶向治疗新星—恩度
恩度Ⅰ期临床试验 恩度Ⅱ期临床试验 恩度 Ⅲ 期临床试验 应用前景展望
肿瘤靶向治疗新星—恩度
I期临床试验
主要目的： 1 探索恩度在人体的安全性和耐受性 （MTD和DLT） 2 恩度在人体的药代动力学特点 3 为II期临床试验推荐合适剂量
1
疗效 SD SD SD MR(TTP：7个月） SD PD SD PD PD
药代动力学
正常人
肿瘤靶向治疗新星—恩度
Ⅰ期临床试验
t1/2为10 ±小时，全身清除率为2.8 L/h/m2
在30～120 mg/m2剂量范围于正常人体内呈近似线性 药代动力学
滴注速率和剂量均可影响 AUC 和峰浓度水平
肿瘤靶向治疗新星—恩度
Ⅱa 期 临 床 试 验—单药
1.0
.8
无 进 展 .6 生 存
.4
.2
15mg/m2组
两组比较，P>0.05
7.5 mg/m2组
0.0 0
100
200
300
时间（天）
图2 两组治疗有效或稳定患者无进展生存率比较（ITT，P＞0.05）
新药临床研究各期内容及目的
新药临床研究各期内容及目的在医学领域，新药的研发是一个漫长而复杂的过程，其中临床研究是至关重要的环节。
新药临床研究通常分为多个阶段，每个阶段都有其特定的内容和目的，旨在确保新药的安全性、有效性和质量可控性。
一、I 期临床试验I 期临床试验是新药首次在人体进行的试验，主要目的是研究药物在人体内的药代动力学和耐受性。
在药代动力学方面，研究人员会关注药物的吸收、分布、代谢和排泄等过程。
通过采集受试者的血液、尿液等样本，分析药物在体内的浓度变化，从而了解药物的起效时间、作用持续时间以及可能的蓄积情况。
耐受性研究则着重观察人体对新药的耐受程度。
这包括评估药物可能引起的不良反应，如头痛、恶心、呕吐、皮疹等，以及确定最大耐受剂量。
通常，I 期临床试验会选择健康志愿者作为受试者，但对于某些治疗肿瘤等严重疾病的药物，可能会选择病情较轻的患者。
为了确保试验的安全性，I 期临床试验的样本量相对较小，一般在几十人左右。
在试验过程中，受试者会受到密切的监测，包括生命体征、实验室检查等。
如果出现严重的不良反应，试验将被暂停或终止。
二、II 期临床试验II 期临床试验是在 I 期临床试验的基础上，进一步评估药物的有效性和安全性。
这一阶段的研究对象通常是患有目标疾病的患者。
研究人员会根据不同的疾病特点和研究目的，设计合理的试验方案，如随机对照试验、单臂试验等。
有效性评估是 II 期临床试验的重点之一。
研究人员会观察药物对疾病症状、体征、实验室指标等方面的改善情况，以初步判断药物是否具有治疗作用。
同时，还会继续关注药物的安全性，收集和分析可能出现的不良反应，并评估其与药物的相关性。
II 期临床试验的样本量较I 期有所增加，一般在几十到几百人不等。
通过这些试验数据，研究人员可以初步确定药物的有效剂量范围和给药方案，为后续的 III 期临床试验提供依据。
三、III 期临床试验III 期临床试验是新药临床研究中规模最大、最关键的阶段。
I期临床试验
五、知情同意
在受试者签署知情同意书时，必须严格执行“全面告知,充分理解,自主选择”的原则。具体执行过程为：参 加试验的每一位受试者接受两轮知情宣讲。第一轮安排在体检前，介绍所有与试验有关的信息，包括：试验的目 的、试验的过程和时间安排、药物的性质、可能的风险、试验中可能的不适或不便（或痛苦）、在试验中享有的 权利和义务、试验的注意事项、获得的经济补偿等。知情告知后，给予受试者充足的考虑时间，自愿签署已获得 伦理委员会批准的知情同意书。受试者经筛选合格，在试验前1天的20:00入住Ⅰ期试验病房。此时进行第二轮知 情宣讲，向受试者介绍病区环境，着重强调试验中需要遵守的规定，以及试验的注意事项，例如：不要随意进出 治疗室和采血区，也不要带其他无关人员进入病区，避免感染和交叉感染；在用药后的一段时期内（1~3个月） 采取措施，避免（配偶）受孕；在试验后的一段时期内（3个月或更长）不要参加其他的药物试验，也不要献血； 试验药物可能影响注意力和反应性时，应避免从事需较高注意力和反应性要求的活动。
六、受试者筛选
受试者的筛选应该严格按照试验方案中拟定的入选/排除标准。体检中个别次要项目数值超出标准值，经临床 医师判断没有临床意义时，可以纳入。作为试验观察指标的项目，必须严格保证在正常值范围内，预见到药物可 能会引起的不良事件，在筛选时要严格杜绝。例如，在吗替麦考酚酯分散片的生物等效性试验中，排除血常规检 查项目超出正常值范围的受试者，特别是白细胞、淋巴细胞和中心粒细胞计数异常的受试者，此外，由于吗替麦 考酚酯可以增加对感染的易感性，因此，还要严格排除有结核史或泌尿生殖系统感染的受试者。
临床试验总结报告范文
临床试验总结报告范文：临床试验总结报告范文临床试验全过程包括临床试验报告编号多中心临床试验篇一：I期临床试验总结报告样本SFDA临床试验批准号：2002XXXXXX号中国CRO网收集整理XXX注射液Ⅰ期临床人体耐受性试验总结报告试验单位：XXXXXXXX医院试验负责：XXX 试验设计：XXX，XXXX试验日期：2003年X月X日至X月X日申办单位：XXXXX有限公司(以下仅提供报告格式，其数据和文字均为虚构，如有巧合，纯属偶然；数据前后有矛盾之处，也请原谅)XXX注射Ⅰ期临床人体耐受性试验总结报告摘要单次给药的耐受性试验：30名健康受试者，根据体重和性别随机分配到7个剂量组（组1、组2、组3、组4、组5、组6、组7）。
组1、组2每组2人；组3、组4、组5每组6人；组6、组7每组4人。
参照费氏递增法（改良Fibonacci法）递增给药，各组分别静脉滴注XXX注射液5、10、20、30、40、50、60ml，滴速20-30滴/min。
每个受试者只接受一个相应的剂量，从小剂量开始，每个剂量应用后未见不良反应，才可用下一个剂量。
观察给药后健康人体对XXX注射液的反应和耐受性。
多次（累积）给药的耐受性试验：12名健康受试者根据体重和性别随机分配到甲、乙两个剂量组，每组6人。
分别静脉滴注XXX 注射液20、10 ml，滴速20-30滴/min，连续5d。
结论：（1）每次按10 ml/次给药，有可能引血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但受试者无明显不适，因此推荐II期临床试验为10 ml/次；15 ml/次有可能引起血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但风险不会太大，可在严密监护下尝试。
20 ml/次虽然引起的不良反应尚属轻度，但发生的频度较高，慎用。
（2）10 ml/次就有可能引起轻度不良反应，主要为血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但受试者无自觉症状。
20 ml/次可引起的不良反应有所增加。
这种血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，且两次重复结果相近，推测是药物引起的轻度溶血所致。
I期临床试验总结报告样本
临床试验批准号：号注射液Ⅰ期临床人体耐受性试验总结报告试验单位：医院试验负责：试验设计：，试验日期：年月日至月日申办单位：有限公司(以下仅提供报告格式，其数据和文字均为虚构，如有巧合，纯属偶然；数据前后有矛盾之处，也请原谅)注射Ⅰ期临床人体耐受性试验总结报告摘要单次给药的耐受性试验：名健康受试者，根据体重和性别随机分配到个剂量组（组、组、组、组、组、组、组）。
组、组每组人；组、组、组每组人；组、组每组人。
参照费氏递增法（改良法）递增给药，各组分别静脉滴注注射液、、、、、、，滴速滴。
每个受试者只接受一个相应的剂量，从小剂量开始，每个剂量应用后未见不良反应，才可用下一个剂量。
观察给药后健康人体对注射液的反应和耐受性。
多次（累积）给药的耐受性试验：名健康受试者根据体重和性别随机分配到甲、乙两个剂量组，每组人。
分别静脉滴注注射液、，滴速滴，连续。
结论：（）每次按次给药，有可能引血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但受试者无明显不适，因此推荐期临床试验为次；次有可能引起血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但风险不会太大，可在严密监护下尝试。
次虽然引起的不良反应尚属轻度，但发生的频度较高，慎用。
（）次就有可能引起轻度不良反应，主要为血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但受试者无自觉症状。
次可引起的不良反应有所增加。
这种血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，且两次重复结果相近，推测是药物引起的轻度溶血所致。
其他主要不良反应为口干（例）、头晕（例）、皮疹（例）。
根据国家药品监督管理局号批文的要求，按照《新药审批办法》，《药品临床试验管理规范》（），《中药新药临床研究的技术要求》，以及《中药新药临床研究指导原则》和的化学组成、功能主治、药效学、毒理学研究资料，于年月日～年月日，对有限公司申报的注射液中药二类新药，进行Ⅰ期临床人体耐受性试验，总结报告如下。
研究目的选择健康人为受试者，从安全的初始剂量开始，观察人体对注射液的耐受性，为制定本品的Ⅱ期临床试验给药方案提供依据。
临床试验年度工作总结
临床试验年度工作总结随着时间的推移，我们即将结束这一年的临床试验工作。
在这一年中，我们经历了许多挑战，也取得了一些重要的成果。
以下是我对我们的临床试验年度工作的总结。
一、工作回顾今年，我们的团队参与了多项临床试验项目，包括药物治疗、手术治疗和康复治疗等不同领域的试验。
我们的目标是确保试验的严谨性、科学性和可靠性，以提供高质量的数据，为医学界提供有价值的参考。
在药物治疗方面，我们进行了针对多种疾病的药物治疗试验。
我们严格筛选受试者，制定科学的试验方案，并与医学团队合作，确保试验的顺利进行。
通过这些试验，我们取得了一些令人鼓舞的结果，为药物治疗提供了新的思路和方法。
在手术治疗方面，我们针对一些常见疾病进行了手术治疗试验。
我们注重手术技术的改进和创新，以提高手术效果和减少并发症。
通过严格的术后随访和数据收集，我们得到了有关手术效果和安全性的重要数据。
在康复治疗方面，我们进行了针对一些慢性疾病和伤残患者的康复治疗试验。
我们采用了综合康复方案，包括物理治疗、药物治疗和心理治疗等。
通过这些试验，我们发现了一些有效的康复治疗方法，有助于改善患者的生活质量。
二、工作成果今年，我们的团队在临床试验领域取得了一些重要的成果。
首先，我们在药物治疗方面取得了一些突破性的成果。
我们的研究发现了一种新的药物治疗方案，可以有效地治疗某种常见疾病。
这一发现为该疾病的治疗提供了新的选择。
其次，在手术治疗方面，我们的研究提供了一些有关手术技术和术后管理的有价值的数据。
我们的研究成果被广泛应用于临床实践，有助于提高手术治疗效果和患者的生活质量。
最后，在康复治疗方面，我们的研究提供了一些有效的康复治疗方法，有助于改善患者的生活质量。
我们的研究成果被广泛应用于实际康复治疗中，受到了患者和医务人员的高度评价。
三、工作展望回顾过去一年的工作，我们取得了一些令人鼓舞的成果。
然而，我们知道我们的工作还有很长的路要走。
在未来的工作中，我们将继续致力于提高临床试验的质量和效率。
关于Ⅰ期临床试验的研究综述
２００７年５月第２６卷第３期数理统计与管理ＡｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｏｆＳｔａｔｉｓｔｉｃｓａｎｄＭａｎａｇｅｒｎｅｎｔＭａｙ．，２００７ＶｏＬ２６Ｎｏ．３文章编号：１００２一１５６６（２００７）０３—０５５６—０９关于Ｉ期临床试验的研究综述王雪丽１，２张忠占１陈立萍１（１．北京工业大学统计研究所，北京，１０００２２；２．大庆石油学院数学科学与技术学院，大庆，１６３３１８）摘要：本文综述关于Ｉ期临床试验的研究．主要介绍确定最大耐受剂量（ＭＴＤ）的不同方法，以及提出可以进一步进行研究的问题．关键词：Ｉ期临床试验；毒性研究；剂量一响应研究；最大耐受剂量（ＭＴＤ）中图分类号：０２１２文献标识码：ＡＳｔｕｄｉｅｓｆｏｒＰｈａｓｅＩＣｌｉｎｉ∞ｌＴｒｉａｌｓＷＡＮＧＸｕｅ－１ｉ１”，ＺＨＡＮＧＺｈｏｎｇ－ｚｈａｎｌ，ＣＨＥＮＫ巾ｉｎ９１（１．ＩｎｓｔｉｔｕｔｅｏｆＳｔａｔｉｓｔｉｃｓ，ＢｅｉｊｉｎｇＵｎｉｖｅｒｓｉ哆“Ｔｅｃｈｎ０１０９）ｒ，Ｂｅｉｊｉｎｇ，ｌ０００２２Ｃｈｉｎａ２．Ｄｅｐａｎｍｅｎｔ０ｆＭａｔｈｅｍａｔｉｃｓ，ＤａｑｉｎｇＰｅｔｒｏｌｅｕｍＩｎｓｔｉｔｕｔｅ，Ｄａｑｉｎｇ，１６３３１８Ｃｈｉｎａ）Ａｂｓｔｒａｃｔ：ＴＫｓｐａｐｅｒｓｕｍｍａｒｉｚｅｓｓｔｕｄｉｅｓｆｂｒｐｈａｓｅＩｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌｓ．Ｉｔｍａｉｎｌｙｉｎｔｒｏｄｕｃｅｓｄｉｆｋｒｅｎｔ，ｍｅｔｈｏｄｓａｂｏｕｔｄｅ—ｔｅ册ｉｎｉｎｇｍａｘｉｍｕｍｔｏｌｅｍｔｅｄｄｏｓｅ（ＭＴＤ）ａｎｄｐｒｏｐｏｓｅｓｆｕ＾ｈｅｒｓｕｂｊｅｃｔｓｆｏｒｆｕｔｕｒｅｒｅｓｅａＩ－ｃｈ．Ｋｅｙｗｏｒｄｓ：ｐｈａｓｅＩｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌｓ；ｔｏｘｉｃｉｔｙｓｔｕｄｉｅｓ；ｄｏｓｅ—ｆｉｎｄｉｎｇｓｔｕｄｉｅｓ；ｍａｘｉｍｕｍｔｏｌｅｒａｔｅｄｄｏｓｅ（Ｍ７Ｉ＇Ｄ）Ｏ引言生物统计是根据数理统计的原理和方法描述、推断、预测和控制客观因素对生物现象数量变化影响的一门方法类学科，已广泛用于农学、人口学、医学、卫生学和药学等生物医药卫生领域。
药物研发年度总结报告(3篇)
第1篇一、前言随着我国医药产业的不断发展，药物研发已成为推动医药行业进步的关键环节。
本报告旨在总结2023年度我国药物研发的整体情况，分析取得的成绩与面临的挑战，为下一年的研发工作提供参考。
二、2023年度药物研发概述1. 研发投入持续增长：2023年，我国药物研发投入持续增长，其中，创新药物研发投入占比逐年提高。
政府、企业和社会资本对药物研发的重视程度不断提高。
2. 创新药物研发取得突破：在创新药物研发方面，我国取得了一系列突破性成果。
例如，贵州百灵的中药创新药BD-77在治疗呼吸道病毒感染性疾病方面取得积极成果，有望成为首款广谱抗肺部感染的中药新药。
3. 生物药研发进展迅速：生物药研发方面，舒泰神等企业取得了显著进展。
例如，舒泰神的BDB-001注射液成功纳入CDE突破性治疗品种，STSA-1002注射液和STSA-1005注射液联用取得I期临床研究总结报告。
4. 临床试验监管加强：为加强药物临床试验监管，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心发布了《药物临床试验机构年度工作总结报告填报指南》，规范了年度工作总结报告的撰写工作。
三、2023年度药物研发主要成果1. 中药创新药BD-77取得新进展：BD-77在治疗呼吸道病毒感染性疾病方面取得积极成果，具有确切疗效，且在剂量更低的情况下药效更优。
2. 生物药研发取得突破：舒泰神的BDB-001注射液成功纳入CDE突破性治疗品种，STSA-1002注射液和STSA-1005注射液联用取得I期临床研究总结报告。
3. 吲哚美辛凝胶贴膏Ⅲ期临床试验取得良好成果：九典制药研发的吲哚美辛凝胶贴膏在Ⅲ期临床试验中取得良好成果，对膝骨关节炎患者具有确切的治疗效果。
四、2023年度药物研发面临的挑战1. 研发成本高：药物研发过程中，研发成本高、周期长、风险大等问题仍然存在。
2. 人才短缺：药物研发领域人才短缺，尤其是高层次人才。
3. 知识产权保护：知识产权保护力度不足，导致创新药物研发面临侵权风险。
I期临床试验总结报告撰写模板
2、连续给药 2 个剂量组，共观察健康受试者 12 例。用药过程中及用药后， 试验过程中，2 个连续剂量组均未见体温、心率、心律、呼吸、血压等异常波动。 连续剂量 1 组（剂量水平）出现 3 例 3 件不良事件，均表现为轻度尿常规异常， 与药物的关系均为可疑。连续剂量 2 组出现 6 例 29 件不良事件，表现为头痛、 头晕、口干及血常规、尿常规、肝功能异常等，程度均为轻度，其中 6 例 26 件 与药物可能有关。2 个连续剂量组的所有不良事件经观察后，临床症状均消失，
的耐受性，为制定本品的 II 期临床试验给药方案，提供安全的剂量范围。 试验方法
将***例合格的志愿受试者随机分入各试验组，男女各半，各组年龄大致相当。 试验药物：【研究药物名称】，规格：***，批号：***，由***提供。 单次给药组：***名健康受试者，随机分配到***个剂量组。单剂量 1 组***人，单 剂量 2 组***人，****。各组分别给予【研究药物名称】***、***、***、***和***。 连续（累积）给药组：***名健康受试者随机分配到***个剂量组，每组***人。分 别给予【研究药物名称】***、***和***/次，每天***次，连续***天。
2
【研究药物名称】Ⅰ期临床试验总结报告
3.1.7 数据录入与统计分析； 3.1.8 总结分析。 3.2 单次给药耐受性试验设计 按成人 60 kg 计算，确定本试验的剂量。 3.2.1 初试剂量确定：根据改良 Blach well 法计算, 以安全为原则，单次给药毒性 试验结果显示给予【研究药物名称】的 LD50 为***，其 1/600 为***，按人体重 60 kg 计算，则初试剂量为***，结合一般临床资料，已上市同类药物临床每次 用药的剂量为****，确定本品的初试剂量从***起。 3.2.2 最大剂量确定：根据一般临床资料，常用临床推荐剂量为***。另据***重 复给药试验连续静注该药***个月，高剂量组***/kg 未出现明显毒性反应，根据 长期毒性试验中引起功能或脏器可逆性损害剂量的 1/10 和动物最大耐受量的 1/5-1/2 之间估算，本试验最大剂量可定为***。从安全性考虑，确定最大受试 剂量为***。 3.2.3 剂量递增方案：见表 1，参照费氏递增法递增，每个受试者只接受一个相 应的剂量。从小剂量开始，每个剂量观察结束后才可用下一剂量。不可同时进行 2 个或 2 个以上剂量组的试验。如出现较重不良反应时或如半数受试者出现轻度 不良反应，即使未达到最大剂量，均应停止试验。
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SFDA临床试验批准号：2002XXXXXX号XXX注射液Ⅰ期临床人体耐受性试验总结报告试验单位：XXXXXXXX医院试验负责：XXX试验设计：XXX，XXXX试验日期：2003年X月X日至X月X日申办单位：XXXXX有限公司(以下仅提供报告格式，其数据和文字均为虚构，如有巧合，纯属偶然；数据前后有矛盾之处，也请原谅)XXX注射Ⅰ期临床人体耐受性试验总结报告摘要单次给药的耐受性试验：30名健康受试者，根据体重和性别随机分配到7个剂量组（组1、组2、组3、组4、组5、组6、组7）。
组1、组2每组2人；组3、组4、组5每组6人；组6、组7每组4人。
参照费氏递增法（改良Fibonacci法）递增给药，各组分别静脉滴注XXX注射液5、10、20、30、40、50、60ml，滴速20-30滴/min。
每个受试者只接受一个相应的剂量，从小剂量开始，每个剂量应用后未见不良反应，才可用下一个剂量。
观察给药后健康人体对XXX注射液的反应和耐受性。
多次（累积）给药的耐受性试验：12名健康受试者根据体重和性别随机分配到甲、乙两个剂量组，每组6人。
分别静脉滴注XXX注射液20、10 ml，滴速20-30滴/min，连续5d。
结论：（1）每次按10 ml/次给药，有可能引血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但受试者无明显不适，因此推荐II期临床试验为10 ml/次；15 ml/次有可能引起血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但风险不会太大，可在严密监护下尝试。
20 ml/次虽然引起的不良反应尚属轻度，但发生的频度较高，慎用。
（2）10 ml/次就有可能引起轻度不良反应，主要为血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，但受试者无自觉症状。
20 ml/次可引起的不良反应有所增加。
这种血胆红素轻度增高或尿胆原阳性，且两次重复结果相近，推测是药物引起的轻度溶血所致。
其他主要不良反应为口干（2例）、头晕（1例）、皮疹（1例）。
根据国家药品监督管理局XXX号批文的要求，按照《新药审批办法》，《药品临床试验管理规范》（GCP），《中药新药临床研究的技术要求》，以及《中药新药临床研究指导原则》和XXX的化学组成、功能主治、药效学、毒理学研究资料，于2003年7月17日～2003年9月20日，对XXX有限公司申报的XXX注射液中药二类新药，进行Ⅰ期临床人体耐受性试验，总结报告如下。
1 研究目的选择健康人为受试者，从安全的初始剂量开始，观察人体对XXX注射液的耐受性，为制定本品的Ⅱ期临床试验给药方案提供依据。
2 临床资料与研究方法病例选择入选标准1．健康志愿者。
2．年龄在18～50岁，男女各半。
3．体重在标准体重的±10%范围内[标准体重（kg）＝×（身高cm－80）]。
4．无烟酒嗜好。
5．心、肝、肾、血液等检查指标均在正常范围。
6．知情同意，志愿受试。
排除标准1.妊娠期、哺乳期妇女。
2.具有原发性心、肝、肾、血液学疾病者。
3.精神或法律上的残疾患者。
4.有酒精、药物滥用病史。
5.过敏体质（对两种或两种以上药物或食物、花粉过敏史者）。
6.3个月内参加过其他药物临床试验者。
7.正在应用其他预防和治疗的药物者。
8.研究者认为不能入组的其他原因。
剔除标准对已被选入本临床研究，属于以下情况之一者，作为剔除病例。
1．不符合纳入标准，或符合排除标准者2．一次药未用者3．无任何记录者脱落（退出）标准对已被选入本临床研究，属于以下情况之一者，作为脱落病例。
1．受试者依从性差，不能按时按量用药。
2．使用其他影响耐受性判断的药物。
3．受试者不愿意继续进行临床试验，向主管医生提出退出者。
终止试验标准1．在剂量递增过程中出现了严重不良反应，虽未达到最大剂量，亦应终止试验。
2．如半数受试者出现轻度不良反应，应终止试验。
3. 在达到最大剂量时，虽未出现不良反应，亦应终止试验。
研究药物与方法研究药物试验药品：XXX注射液，由XXXX有限公司提供，规格：20ml/支。
批号：XX。
经XXX药品检验所检验，试验用药须符合临床研究用质量标准（草案），批号需与检验批号一致。
分组与给药方法Ⅰ、单次给药耐受性试验1．初试剂量确定：根据改良Blach well法计算，小鼠iv和iv的LD50未测出，至少大于210 g/kg生药；犬长毒试验静注90天出现毒性的剂量为g/kg生药，其1/60 为g/kg生药，按成人60 kg计，预计初试剂量为g生药，相当于注射液ml；大鼠长毒试验出现毒性剂量为g/kg, 其1/60 约为g/kg生药，其按成人60 kg 计，预计初试剂量为g生药，相当于注射液16 ml。
根据以上计算结果，宜选用较小剂量，同时结合临床经验及可操作性，确定本试验的初试剂量为5 ml /日/人。
2．最大剂量确定：根据犬长毒试验最小有毒量g/kg的1/10计算，成人60 kg的最大剂量为g，相当于注射液ml。
根据大鼠长毒试验观察到不良反应的最小剂量（g/kg）的1/10计算，成人60 kg的最大剂量为156 g，相当于注射液60 ml。
结合临床可操作性，确定本试验的最大剂量为60 ml /日/人。
3．剂量递增方案：见表1，参照费氏递增法（改良Fibonacci法）递增。
每个受试者只接受一个相应的剂量。
从小剂量开始，每个剂量应用后未见不良反应，才可用下一剂量出现较重不良反应时或如半数受试者出现轻度不良反应，即使未达到最大剂量，均应停止试验。
表1 剂量递增方案组别 1 2 3 4 5 6 7递增比例-- +% +% +% +% +25% +20%用量/ml 5 10 20 30 40 50 60预设人数 2 4 6 6 6 6 6每组男女各半4．试验例数：30例，男女各半。
5．分组方法：将男女受试者各15例按体重排序，借助DAS统计分析系统产生随机号，产生受试者序号，按序入组。
试验从第1组开始，参看表2。
表2 根据体重随机分组表男性受试者女性受试者受试者序号组别体重/kg 剂量/ml 受试者序号组别体重/kg 剂量/ml9 5 最重35 10 6 最重452 2 次重10 9 5 次重3512 6 -- 45 14 7 -- 6013 7 -- 60 5 4 -- 2510 6 -- 45 2 2 -- 105 4 -- 256 4 -- 2515 7 -- 60 13 7 -- 604 4 -- 25 3 3 -- 157 5 -- 35 15 7 -- 6011 6 -- 45 12 6 -- 456 4 -- 25 8 5 -- 3514 7 -- 60 7 5 -- 353 3 -- 15 11 6 -- 451 1 -- 5 1 1 -- 58 5 最轻35 4 4 最轻25Ⅱ、累积性耐受性试验1. 剂量：根据单次用药试验结果，预做2个剂量组。
申办者已知本药有效剂量范围为10-20ml，为追求安全性，建议累积性试验剂量限于此剂量范围。
2．疗程：每日一次，连续静脉滴注5天。
3. 受试者例数：男女各6 人。
Ⅲ、给药方法均将相应剂量的药物加于5%葡萄糖注射液250 ml 内静脉滴注。
（有糖尿病或病史者可改用生理盐水250 ml），每日一次。
单次给药剂量组共1日，连续给药剂量组共5日。
观察项目1. 人口学特征：性别，年龄，身高，体重，民族，职业。
2. 一般情况：观察试验前和试验后不同时间点心率、心律、呼吸、血压、体温。
3. 实验室检查：观察试验前后不同时间血常规、出血时间、凝血时间、尿常规（8项）、大便常规（加潜血）、血液生化（包括肝功能TBIL、DBIL、ALT、TP、ALB、GGT、肾功能BUN、Cr、血脂TG、TC、HDL、LDL、血GLU）、血糖、ECG。
4. 其他检查：观察试验前进行乙肝全项、胸透、B超（肝、胆、脾、胰、肾）检查以筛选。
5. 不良反应观察（见后）。
所有实验室检查结果如出现异常，则重复测定一次，以进一步证实。
观察时点1. 受试者筛选：试验当日8：00AM前完成受试病例登记、体检、理化检查等。
2. 准备期：试验前禁食12 h。
3. 试验期：8：00AM开始静滴。
给药后1、2、4、6、8、12、24h观察记录一般情况、临床症状和体征，第24小时进行各项理化检查。
如果出现不良反应，随时作相应的理化检查。
试验期间，每次只做一个剂量组。
试验从初试剂量至高剂量逐个剂量组依次进行。
不可同时进行2 个以上剂量组的试验。
4. 随访期：无不良反应者，停药后随访3天，观察有无不良反应出现，同时观察一般情况、临床症状和体征，进行各项理化检查。
对实验中出现不良反应者，应随防至症状或体征及相应理化检查恢复正常。
与药物与不良事件间相关性分析，根据肯定有关、可能有关、难以判断、可能无关、肯定无关进行逐一判断。
肯定相关和可能相关视为不良反应。
实验室和其他检查中，如出现无临床意义的改变不视作不良反应。
不良事件记录、质量控制与伦理学要求严格按GCP，以及相关法规进行，具体细节见研究方案。
数据管理和分析1. 数据的采集：①研究者必须保证数据真实、完整、准确。
②研究记录所有项目均需填写，不得空项、漏项（无记录的空格划斜线）；做任何更正时只能划线，旁注改后的数据，说明理由，由研究者签名并注明日期，不得擦涂、覆盖原始记录。
③实验室检查项目齐全。
试验病例完成观察后3天内将研究记录等资料交研究负责人审核，10天内将研究病历交项目负责人。
2. 数据的监查：监察员审核每份原始研究记录表，并逐份填写“监察员审核页”，确认临床试验数据记录及时、准确、规范、完整。
监查员每次访视后书写“临床试验监查报告”。
3. 数据检查和录入：由统计单位数据管理员校对录入，如有疑问，填写疑问表返回监查员，由研究者对疑问表中的问题进行书面解答并签名，交回数据管理员，输入数据库。
疑问表应妥善保管。
4．统计分析：由统计人员完成，内容包括：①由于受试人数较少，个例的结果应结合专业分析。
采用DAS 软件进行分析。
②统计受试者入选数量，脱落和剔除病例情况，人口统计学和其他基线特征及安全性分析。
③描述性统计分析，定性指标以频数表，百分率或构成比描述；定量指标以均数，标准差，或最大值、最小值、中位数描述。
完成统计后提交统计报告书。
3 试验结果单次给药的耐受性试验受试者分配受试者根据体重和性别分配至7个剂量组，每组人数及给药剂量见表3。
试验期间无退出和剔除者。
表3 受试者分组组1 组2 组3 组4 组5 组6 组7用药剂量/ml 5 10 20 30 40 50 60参加人数 2 2 6 6 6 4 4退出人数0 0 0 0 0 0 0剔除人数0 0 0 0 0 0 0各组受试者一般资料各组性别相当，年龄、身高、体重、民族、职业等资料相近，无重要的既往病史和药物过敏史（见表4）。
表4 各组受试者一般资料组1 组2 组3 组4 组5 组6 组7n 2 2 6 6 6 4 4性别男 1 1 3 3 3 2 2 女 1 1 3 3 3 2 2民族汉族 6 6 6 6 6 6 6非汉族0 0 0 0 0 0 0职业体力 3 2 4 3 2 2 3非体力 3 4 2 3 4 4 3年龄（岁）meanSD最大值25 26 25 29 25 24 25最小值20 22 16 21 23 22 19中位数身高（cm）meanSD最大值165 166 170 181 171 178 183最小值155 155 156 150 157 150 154中位数体重（kg）meanSD最大值54 50 64 68 64 62 75最小值45 49 47 42 46 42 45中位数既往史无 2 2 6 6 6 4 4 有0 0 0 0 0 0 0过敏史无 2 2 6 6 6 4 4 有0 0 0 0 0 0 0用药前观察指标用药前体检、实验室检查、心电图、B超检查结果详细列表见“I期临床耐受性统计报告”，其中超过正常值范围的结果详细列于表5-7，但这些异常均无明显临床意义。