疾病预后研究的设计与分析方法课件
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预后研究的设计与评价【共92张PPT】
二、基本概念
❖ 疾病的自然史 ❖ 临床病程 ❖ 预后 ❖ 预后因素
疾病自然史（natural history of disease）： 指在不加任何人为因素的干预下，疾病发生 发展，直至最终结局的全部过程。此过程主要 包括生物学反应期，临床前期， 临床期，结 局。
疾病的自然史研究是预后研究的重要组成部 分，是本底研究。
危险性 危险因素
年龄
男性 吸烟
高血压
高血脂症
糖尿病
预后 预后因素
年龄
女性 吸烟
低血压
梗塞的部位
充血性心力衰竭 室性心律紊乱
影响疾病预后的因素
❖ 疾病自然史 ❖ 致病因素方面 质量与数量 ❖ 患者体质 ❖ 患者病情 ❖ 诊疗情况
预后因素
病情、诊治时间 病程、合并症
年龄 性别
个性特征 身体素质
预后
各疾病所特有 的因素
5年累积生存率
100%
慢性粒细胞白血病
（累
计生 1952 6 5 4 0 0 0 0 0 0 0 0 存率） 研究疾病自然史对预后研究的意义
无症状的裂孔疝，无症状结肠息室预后好，可称非疾病，让病人得到安心。
20％，严重影响结果真实性。
死亡（death）生命活动的终结，是机体作为一个整体功能的永久性停止。
社会经济地位
家庭因素
在预后研究中个体与群体的关系
1、个体的预后与多种因素相关，个体间差异很大。
机体基本素质，致病因素的致病力强弱，接受暴露的剂量 大小，患病后获得治疗的早晚与正确否，经济、社会、心理 等因素均影响预后结局。 2 进行预后的群体研究可以使预后结局的差异概率化，从 而掌握个体预后的发生发展的趋势。
研究疾病自然史对预后研究的意义
疾病预后研究设计与分析方法
如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏 预后比较差，提示需要积极治疗；
狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾 脏缩小者肾功能恢复的几率甚微，提示保守治 疗为主。
疾病预后研究设计与分析方法
医生进行治疗决策时，还需要了解哪些因素会 影响疾病的预后，临床治疗可以设法消除这些 因素，以改善疾病的预后。
发病率与患病率是容易混淆两个概念。虽然 发病率和患病率是流行病学研究中常用指标， 在临床研究中也常常用到。
疾病预后研究设计与分析方法
患病率：是指在被观察的人群中，患某病的总人 数（包括新发病者和已经诊断者）所占的比例。 患病率主要用于横断面的研究。
疾病预后研究设计与分析方法
发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新 发生该疾病的病人数在同期暴露人口中的比例。 发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算 也多是用发病率的计算方法，只是名字不一样 而已。
疾病预后研究设计与分析方法
预后分析实际上是一种特殊的因果关系的推导
病因学研究：
无病
预后研究：
有病
治疗学研究：
有病
（治疗）
有病
死亡（或康复等）
康复
疾病预后研究设计与分析方法
疾病的预后是指对疾病的转归作出事先的估计 疾病预后的研究至少包括两个方面：
“率”的估计，它包括了发病率、生存率、治愈 率、复发率、死亡率等等。
疾病预后研究设计与分析方法
6，社会、家庭因素 如医疗制度、社会保险制度、家庭成员之间关
系、家庭经济情况、家庭文化教养、患者文化教 养及心理因素都会影响患者疾病的预后。
疾病预后研究设计与分析方法
疾病预后研究常用指标
疾病预后研究设计与分析方法
狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾 脏缩小者肾功能恢复的几率甚微，提示保守治 疗为主。
疾病预后研究设计与分析方法
医生进行治疗决策时，还需要了解哪些因素会 影响疾病的预后，临床治疗可以设法消除这些 因素，以改善疾病的预后。
发病率与患病率是容易混淆两个概念。虽然 发病率和患病率是流行病学研究中常用指标， 在临床研究中也常常用到。
疾病预后研究设计与分析方法
患病率：是指在被观察的人群中，患某病的总人 数（包括新发病者和已经诊断者）所占的比例。 患病率主要用于横断面的研究。
疾病预后研究设计与分析方法
发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新 发生该疾病的病人数在同期暴露人口中的比例。 发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算 也多是用发病率的计算方法，只是名字不一样 而已。
疾病预后研究设计与分析方法
预后分析实际上是一种特殊的因果关系的推导
病因学研究：
无病
预后研究：
有病
治疗学研究：
有病
（治疗）
有病
死亡（或康复等）
康复
疾病预后研究设计与分析方法
疾病的预后是指对疾病的转归作出事先的估计 疾病预后的研究至少包括两个方面：
“率”的估计，它包括了发病率、生存率、治愈 率、复发率、死亡率等等。
疾病预后研究设计与分析方法
6，社会、家庭因素 如医疗制度、社会保险制度、家庭成员之间关
系、家庭经济情况、家庭文化教养、患者文化教 养及心理因素都会影响患者疾病的预后。
疾病预后研究设计与分析方法
疾病预后研究常用指标
疾病预后研究设计与分析方法
疾病预后研究的设计与分析方法 ppt课件
ppt课件 5
疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断
和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提
示需要积极治疗；
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功
ppt课件 15
再例如（假设）：
• 中山医学院04级本科生近视眼的发病率：
• 04级：400个无近视眼
• • • • • 05年检查10个近视眼（10/400人年） 06年检查30个近视眼（30/390人年） 07年检查20个近视眼（20/360人年） 08年检查30个近视眼（30/340人年） 09年检查30个近视眼（30/310人年）
段时间，再确定病人是否出现阳性结局。
• 因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随
访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
（随访时间） 暴露与否
ppt课件
结局
28
确定研究的结局（outcome）：
• 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 • 根据具体的研究，确定结局的定义。
• 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰竭、 疾病的缓解等。 • 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性结 局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受主观 因素的影响，必须采用盲法。
事件或并发症的发生率。这样研究样本不可能同时进入研究 组，入组时间有先有后，有些随访在中途失访了，到了结束 研究，资料总结分析时，各个病例随访的时间长短不一。 • 为了解决这一问题，发病率的另一个评价指标运用“发病率 密度”。
疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断
和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提
示需要积极治疗；
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功
ppt课件 15
再例如（假设）：
• 中山医学院04级本科生近视眼的发病率：
• 04级：400个无近视眼
• • • • • 05年检查10个近视眼（10/400人年） 06年检查30个近视眼（30/390人年） 07年检查20个近视眼（20/360人年） 08年检查30个近视眼（30/340人年） 09年检查30个近视眼（30/310人年）
段时间，再确定病人是否出现阳性结局。
• 因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随
访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
（随访时间） 暴露与否
ppt课件
结局
28
确定研究的结局（outcome）：
• 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 • 根据具体的研究，确定结局的定义。
• 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰竭、 疾病的缓解等。 • 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性结 局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受主观 因素的影响，必须采用盲法。
事件或并发症的发生率。这样研究样本不可能同时进入研究 组，入组时间有先有后，有些随访在中途失访了，到了结束 研究，资料总结分析时，各个病例随访的时间长短不一。 • 为了解决这一问题，发病率的另一个评价指标运用“发病率 密度”。
疾病预后研究PPT参考课件
青岛大图学9医-学2 院相公同共生卫存生率系流的行不病同学预与后统过计学程教研室
计算预后指标应注意的问题 1 随访期限 2 明确记录终止随访的原因 3 明确各指标计算的起点 4 率的比较 两个及以上的率进行比较时必须
在同质的情况下进行
青岛大学医学院公共卫生系流行病学与统计学教研室
三生存分析
• 概述 • 分析方法
的疾病的远期疗效观察。 2.病死率
适用于短时期、发生死亡的疾病。 3.治愈率
适用于病程短、不易引起死亡、疗效较 为明显的疾病。
青岛大学医学院公共卫生系流行病学与统计学教研室
4.缓解率 适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易
治愈的疾病。 5.复发率
适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 6.致残率
青岛大学医学院公共卫生系流行病学与统计学教研室
exp j 的实际意义是：
在其他协变量不变的情况下，变量Xj每增 加一个单位所引起的相对危险度。
当 j 0时，exp j
1,
说
明X
增加时风
j
险函数增加
，
即X
为危险
j
因
素；
当 j 0时，exp j
生存分析方法 • 一、寿命表法（Life Tables） • 二、Kaplan-Meier 法(Kaplan-Meier ) • 三、Cox回归模型（Cox）
青岛大学医学院公共卫生系流行病学与统计学教研室
一、寿命表法（Life Tables）
• 由天文学家Halley(1656—1742)提出， 历史久远。至1960年前后，寿命表计算 的数理方面的研究已经非常成熟。
试计算100周生存率。
青岛大学医学院公共卫生系流行病学与统计学教研室
疾病预后的研究和评价ppt
预后因素就是指疾病发生以后,能够影响疾病得 结局与病程得有关因素。
(二)探讨影响疾病结局得因素
预后因素与危险因素得区别
1. 第一个就是预测疾病得过程,另一个就是使患 疾病得危险性增加。
2. 二者在发生率上不同,危险因素就是预测低概 率事件,医生难以判断;预后描述得就是相对 频繁得事件,医生常可进行估计。
疾病预后的研究和评价
真性红细胞增多症 骨髓纤维化（真正的关心，
尽力，病人也会心存感激，如孙明教授与肺结核病人——勋章）
淋巴细胞性白血病(70岁) 脑梗塞病人的预后 肺癌(80岁) 眩晕发作2个月 什么病？严重吗？有无生命危险？有救吗？能 活多久？
预后就是指随着疾病得发生以后,对疾病未来 病程与结局得一种预测。疾病预后研究就是临 床医学科学研究得重要课题之一。运用科学得 研究手段,预测疾病发生后各种结局得概率;探讨 或筛选影响疾病结局得因素,就是预后研究得主 要内容。
2、研究得意义
疾病得预后研究具有重要得临床意义。通过预 后研究正确评价治疗措施,有助于临床医师选择治 疗方案;对影响预后得因素得研究,有助于改变疾 病得结局,使其向着有利于患者得方向发展,减少病 死率、伤残率、复发率,提高患者得生活质量。
3、研究得重要性
(1)帮助医师与病人了解疾病得发展趋势与后果, 确定就是否需要处理及处理得迫切程度
⑷ 样本含量:不同得设计方案对样本 含量得要求不同,参照一定得公式,可以 估算样本含量。如预后因素得研究常采 取队列研究方法,样本量取决于研究因 素得数量,一般就是研究因素得5～10 倍。
2、随访
预后研究中随访工作得质量就是很重要得, 保证质量得关键就是失访率控制在10～20%。 若失访率超过20%,则难以保证资料得可靠性。 为此需要有严密得组织,建立质量控制小组与一 套完整且便于执行得调查制度,由经过培训得合 格调查员进行随访。
(二)探讨影响疾病结局得因素
预后因素与危险因素得区别
1. 第一个就是预测疾病得过程,另一个就是使患 疾病得危险性增加。
2. 二者在发生率上不同,危险因素就是预测低概 率事件,医生难以判断;预后描述得就是相对 频繁得事件,医生常可进行估计。
疾病预后的研究和评价
真性红细胞增多症 骨髓纤维化（真正的关心，
尽力，病人也会心存感激，如孙明教授与肺结核病人——勋章）
淋巴细胞性白血病(70岁) 脑梗塞病人的预后 肺癌(80岁) 眩晕发作2个月 什么病？严重吗？有无生命危险？有救吗？能 活多久？
预后就是指随着疾病得发生以后,对疾病未来 病程与结局得一种预测。疾病预后研究就是临 床医学科学研究得重要课题之一。运用科学得 研究手段,预测疾病发生后各种结局得概率;探讨 或筛选影响疾病结局得因素,就是预后研究得主 要内容。
2、研究得意义
疾病得预后研究具有重要得临床意义。通过预 后研究正确评价治疗措施,有助于临床医师选择治 疗方案;对影响预后得因素得研究,有助于改变疾 病得结局,使其向着有利于患者得方向发展,减少病 死率、伤残率、复发率,提高患者得生活质量。
3、研究得重要性
(1)帮助医师与病人了解疾病得发展趋势与后果, 确定就是否需要处理及处理得迫切程度
⑷ 样本含量:不同得设计方案对样本 含量得要求不同,参照一定得公式,可以 估算样本含量。如预后因素得研究常采 取队列研究方法,样本量取决于研究因 素得数量,一般就是研究因素得5～10 倍。
2、随访
预后研究中随访工作得质量就是很重要得, 保证质量得关键就是失访率控制在10～20%。 若失访率超过20%,则难以保证资料得可靠性。 为此需要有严密得组织,建立质量控制小组与一 套完整且便于执行得调查制度,由经过培训得合 格调查员进行随访。
疾病预后研究的设计和分析方法
选择恰当的研究策略
• 在临床流行病学的研究策略中，最常用于疾病预后研
究的是队列研究（cohort study）。
• 由于队列研究有一段足够长的随访时间，它可以
• 清晰地显示疾病的时间生存率，如系统性红斑狼疮的1年、5 年、10年生存率，狼疮性肾炎5年、10年肾脏存活率等； • 也可以较客观地确定研究因素对预后的影响。
横断面的研究。例如，强直性脊柱炎的临床横断面
研究发现，强直性脊柱炎患者中髋关节损害者占百 分之几（患病率）。 • 中山大学医学院学生中近视眼的患病率：
近视眼人数/总学生人数
发病率与患病率
• 发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新发生该疾病
的病人数，发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算也多是用发 病率的计算方法，只是名字不一样而已。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断
和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提
示需要积极治疗；
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功
能恢复的几率甚微，提示保守治疗为主。
疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随
访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
（随访时间） 暴露与否
结局
确定研究的结局（outcome）：
• 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 • 根据具体的研究，确定结局的定义。
• 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰竭、 疾病的缓解等。 • 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性结 局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受主观 因素的影响，必须采用盲法。
疾病预后研究的设计与分析方法PPT教案
04级近视眼发病率： 120/1800人年＝63.8/1000人年
第16页/共92页
还例如（假设）：
中山医学院在校本科生近视眼的发病率：
06年9月查无近视眼：06级400个， 05级340个， 04级300 个， 03级260个， 02级200个。共1500人 07年9月检查50个近视眼（其中20个是02级的） 这样本年度的近视眼发病率为50/1500人年
发病率密度的单位常常用发病率密度的单位常常用10001000人月人月10001000人年人年或或100100人年人年从从19991999年年1月至20012001年年1212月随访月随访100100例关节炎病人口服非甾例关节炎病人口服非甾体抗炎药有体抗炎药有66例出现上消化道出血这例出现上消化道出血这100100例中最长的随访例中最长的随访了了2424个月最短的随访了个月最短的随访了22个月加起来是个月加起来是15001500人月人月6病者的时间只计算到发病日为止病者的时间只计算到发病日为止那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道出血那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道出血的发病率密度为每的发病率密度为每10001000人月人月44例或者记录为例或者记录为4100041000人月
生存率 = 1 - 累积死亡率
第12页/共92页
上述公式简单的计算累积发病率，要求每个被观察者 都需要被随访相同的时间，这在流行病学研究中，有
可能做到，但临床研究中几乎是不可行的。
因为临床研究的对象是病人，发病率在临床研究中多是某一 事件或并发症的发生率。这样研究样本不可能同时进入研究 组，入组时间有先有后，有些随访在中途失访了，到了结束 研究，资料总结分析时，各个病例随访的时间长短不一。
因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随 访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
第16页/共92页
还例如（假设）：
中山医学院在校本科生近视眼的发病率：
06年9月查无近视眼：06级400个， 05级340个， 04级300 个， 03级260个， 02级200个。共1500人 07年9月检查50个近视眼（其中20个是02级的） 这样本年度的近视眼发病率为50/1500人年
发病率密度的单位常常用发病率密度的单位常常用10001000人月人月10001000人年人年或或100100人年人年从从19991999年年1月至20012001年年1212月随访月随访100100例关节炎病人口服非甾例关节炎病人口服非甾体抗炎药有体抗炎药有66例出现上消化道出血这例出现上消化道出血这100100例中最长的随访例中最长的随访了了2424个月最短的随访了个月最短的随访了22个月加起来是个月加起来是15001500人月人月6病者的时间只计算到发病日为止病者的时间只计算到发病日为止那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道出血那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道出血的发病率密度为每的发病率密度为每10001000人月人月44例或者记录为例或者记录为4100041000人月
生存率 = 1 - 累积死亡率
第12页/共92页
上述公式简单的计算累积发病率，要求每个被观察者 都需要被随访相同的时间，这在流行病学研究中，有
可能做到，但临床研究中几乎是不可行的。
因为临床研究的对象是病人，发病率在临床研究中多是某一 事件或并发症的发生率。这样研究样本不可能同时进入研究 组，入组时间有先有后，有些随访在中途失访了，到了结束 研究，资料总结分析时，各个病例随访的时间长短不一。
因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随 访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
疾病预后研究设计与分析方法共88页
拉
60、生活的道路一旦选定，就要勇敢地 走到底 ，决不 回头。 ——左
56、书不仅是生活，而且是现在、过 去和未 来文化 生活的 源泉。 ——库 法耶夫 57、生命不可能有两次，但许多人连一 次也不 善于度 过。— —吕凯 特 58、问渠哪得清如许，为有源头活水来 。—— 朱熹 59、我的努力求学没有得到别的好处， 只不过 是愈来 愈发觉 机遇对于有准备的头脑有特别的 亲和力 。 27、自信是人格的核心。
28、目标的坚定是性格中最必要的力 量泉源 之一， 也是成 功的利 器之一 。没有 它，天 才也会 在矛盾 无定的 迷径中 ，徒劳 无功。- -查士 德斐尔 爵士。 29、困难就是机遇。--温斯顿．丘吉 尔。 30、我奋斗，所以我快乐。--格林斯 潘。
60、生活的道路一旦选定，就要勇敢地 走到底 ，决不 回头。 ——左
56、书不仅是生活，而且是现在、过 去和未 来文化 生活的 源泉。 ——库 法耶夫 57、生命不可能有两次，但许多人连一 次也不 善于度 过。— —吕凯 特 58、问渠哪得清如许，为有源头活水来 。—— 朱熹 59、我的努力求学没有得到别的好处， 只不过 是愈来 愈发觉 机遇对于有准备的头脑有特别的 亲和力 。 27、自信是人格的核心。
28、目标的坚定是性格中最必要的力 量泉源 之一， 也是成 功的利 器之一 。没有 它，天 才也会 在矛盾 无定的 迷径中 ，徒劳 无功。- -查士 德斐尔 爵士。 29、困难就是机遇。--温斯顿．丘吉 尔。 30、我奋斗，所以我快乐。--格林斯 潘。
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• 临床研究中，发病率常涉及到两个的计算指标： • 累积发病率（cumulative incidence） • 发病率密度（incidence density）
疾病预后研究的设计与分析方法
11
累积发病率（累积死亡率、累积发生率）：
• 累积发病率是指在某一特定时间内，新发生该病的人数占所观 察总人数的比率。
疾病预后研究的设计与分析方法
5
疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断 和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提 示需要积极治疗；
• 为了解决这一问题，发病率的另一个评价指标运用“发病率
密度”。
疾病预后研究的设计与分析方法
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发病率密度是按人和单位时间计算新发病的人数。 计算公式如下：
• 发病率密度：
某一特定时间内新发病的人数 / 该段时间内未发病的总人-时数
• 注意：
• 分母必须是未发病的，发病者的时间只是从随访起点到发病时止； • 人-时的“时”可以是年或月，如1个病例随访2年，计为24人月或2人年； • 发病率密度的单位常常用“/1000人月”、“/1000人年”或“/100人年”
• 在临床研究中常常称为累积发生率，如狼疮性肾炎患者10年内 发生终末期肾病的累积发生率。
• 累积发病率的计算：
累积发病率 = 某一特定时间内新发病的人数 / 该段时间内被观察的总人数
5年近视眼累积发病率 ＝5年内新发近视眼人数/入学时非近视眼人数
• 生存率 = 1 - 累积死亡率
疾病预后研究的设计与分析方法
• 因此不同地区间时间生存率的比较，可以反映各地区间对该疾 病的诊疗水平的；不同时期的比较，则反映对该疾病的诊治水 平是否提高。
• 例如，四十年代以前，系统性红斑狼疮的5年生存率不足30%；
肾上腺皮质激素应用与临床以后，六、七十年代上升至60%以
上；免疫抑制剂又使疗效有了提高，而今其5年生存率已超过
等。
疾病预后研究的设计与分析方法
14
例如（假设）：
• 从1999年1月至2001年12月，随访100例关节炎病人口服非甾体 抗炎药，有6例出现上消化道出血，这100例中最长的随访了24 个月，最短的随访了2个月，加起来是1500人月（6例发病者的 时间只计算到发病日为止），
• 那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道出血的 发病率密度为每1000人月4例，或者记录为4/1000人月。
90%。
疾病预后研究的设计与分析方法
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发病率（incidence）与患病率（prevalence）
• 临床医生开始学习临床流行病学时，发病率与患病 率是容易混淆两个概念。
• 虽然发病率和患病率是流行病学研究中常用指标， 但在临床研究中也常常用到。
疾病预后研究的设计与分析方法
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发病率与患病率
• 患病率：是指在被观察的人群中，患某病的总人数 （包括新发病者和已经诊断者）。患病率主要用于 横断面的研究。例如，强直性脊柱炎的临床横断面 研究发现，强直性脊柱炎患者中髋关节损害者占百 分之几（患病率）。
疾病预后研究的设计与分析方法
2
预后分析（Prognostic Analysis）
• 是对疾病发病后发展为各种不同结局的预测。 • 是临床非常实用、对临床很有指导作用的临床研究。 • 是临床医生最常用和最喜欢运用的临床研究之一。
疾病预后研究的设计与关系的推导
• 如高血压会影响狼疮性肾炎的远期预后，提示在治疗狼 疮性肾炎时，如果合并有高血压，需要注意控制血压。
疾病预后研究的设计与分析方法
7
疾病的临床过程与预后评定指标
• 与流行病学研究不同，临床研究的对象是病人，主要是研究疾 病的临床过程（clinical course）。
• 社会进化到了今日，几乎所有疾病都或早或迟会得到不同程度 的治疗。
• 病因学研究： 无病
有病
• 预后研究：
复等）
有病
死亡（或康
• 治疗学研究：
有病 复
（治疗）
康
疾病预后研究的设计与分析方法
4
疾病的预后是指对疾病的转归作出事先的估计。
• 疾病预后的研究至少包括两个方面：
• “率”的估计，它包括了发病率、生存率、治愈率、复发 率、死亡率等等。
• 研究探讨影响预后的因素，它根据疾病不同亚型和一些临 床指标，判断疾病的预后，以及筛选影响预后的指标。
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功 能恢复的几率甚微，提示保守治疗为主。
疾病预后研究的设计与分析方法
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疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 医生进行治疗决策时，还需要了解哪些因素会影响 疾病的预后，临床治疗可以设法消除这些因素，以 改善疾病的预后。
• 中山大学医学院学生中近视眼的患病率：
近视眼人数/总学生人数
疾病预后研究的设计与分析方法
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发病率与患病率
• 发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新发生该疾病 的病人数，发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算也多是用发 病率的计算方法，只是名字不一样而已。
疾病预后研究的 设计与分析方法
杨岫岩
疾病预后研究的设计与分析方法
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主要内容：
• 预后分析的基本概念
• 疾病的临床过程与预后评定指标
• 几个率的概念： • 累积发病率 • 发病率密度
• 患病率 • 生存率
• 疾病预后研究的基本方法
• 选择恰当的研究策略 • 疾病预后因素分析的基本要素 • 队列研究的基本方法与相关强度计算 • 生存分析与多元回归分析在疾病预后研究的作用
疾病预后研究的设计与分析方法
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上述公式简单的计算累积发病率，要求每个被观察者 都需要被随访相同的时间，这在流行病学研究中，有 可能做到，但临床研究中几乎是不可行的。
• 因为临床研究的对象是病人，发病率在临床研究中多是某一 事件或并发症的发生率。这样研究样本不可能同时进入研究 组，入组时间有先有后，有些随访在中途失访了，到了结束 研究，资料总结分析时，各个病例随访的时间长短不一。
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累积发病率（累积死亡率、累积发生率）：
• 累积发病率是指在某一特定时间内，新发生该病的人数占所观 察总人数的比率。
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疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断 和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提 示需要积极治疗；
• 为了解决这一问题，发病率的另一个评价指标运用“发病率
密度”。
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发病率密度是按人和单位时间计算新发病的人数。 计算公式如下：
• 发病率密度：
某一特定时间内新发病的人数 / 该段时间内未发病的总人-时数
• 注意：
• 分母必须是未发病的，发病者的时间只是从随访起点到发病时止； • 人-时的“时”可以是年或月，如1个病例随访2年，计为24人月或2人年； • 发病率密度的单位常常用“/1000人月”、“/1000人年”或“/100人年”
• 在临床研究中常常称为累积发生率，如狼疮性肾炎患者10年内 发生终末期肾病的累积发生率。
• 累积发病率的计算：
累积发病率 = 某一特定时间内新发病的人数 / 该段时间内被观察的总人数
5年近视眼累积发病率 ＝5年内新发近视眼人数/入学时非近视眼人数
• 生存率 = 1 - 累积死亡率
疾病预后研究的设计与分析方法
• 因此不同地区间时间生存率的比较，可以反映各地区间对该疾 病的诊疗水平的；不同时期的比较，则反映对该疾病的诊治水 平是否提高。
• 例如，四十年代以前，系统性红斑狼疮的5年生存率不足30%；
肾上腺皮质激素应用与临床以后，六、七十年代上升至60%以
上；免疫抑制剂又使疗效有了提高，而今其5年生存率已超过
等。
疾病预后研究的设计与分析方法
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例如（假设）：
• 从1999年1月至2001年12月，随访100例关节炎病人口服非甾体 抗炎药，有6例出现上消化道出血，这100例中最长的随访了24 个月，最短的随访了2个月，加起来是1500人月（6例发病者的 时间只计算到发病日为止），
• 那么这组口服非甾体抗炎药的关节炎患者出现上消化道出血的 发病率密度为每1000人月4例，或者记录为4/1000人月。
90%。
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发病率（incidence）与患病率（prevalence）
• 临床医生开始学习临床流行病学时，发病率与患病 率是容易混淆两个概念。
• 虽然发病率和患病率是流行病学研究中常用指标， 但在临床研究中也常常用到。
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发病率与患病率
• 患病率：是指在被观察的人群中，患某病的总人数 （包括新发病者和已经诊断者）。患病率主要用于 横断面的研究。例如，强直性脊柱炎的临床横断面 研究发现，强直性脊柱炎患者中髋关节损害者占百 分之几（患病率）。
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预后分析（Prognostic Analysis）
• 是对疾病发病后发展为各种不同结局的预测。 • 是临床非常实用、对临床很有指导作用的临床研究。 • 是临床医生最常用和最喜欢运用的临床研究之一。
疾病预后研究的设计与关系的推导
• 如高血压会影响狼疮性肾炎的远期预后，提示在治疗狼 疮性肾炎时，如果合并有高血压，需要注意控制血压。
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疾病的临床过程与预后评定指标
• 与流行病学研究不同，临床研究的对象是病人，主要是研究疾 病的临床过程（clinical course）。
• 社会进化到了今日，几乎所有疾病都或早或迟会得到不同程度 的治疗。
• 病因学研究： 无病
有病
• 预后研究：
复等）
有病
死亡（或康
• 治疗学研究：
有病 复
（治疗）
康
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疾病的预后是指对疾病的转归作出事先的估计。
• 疾病预后的研究至少包括两个方面：
• “率”的估计，它包括了发病率、生存率、治愈率、复发 率、死亡率等等。
• 研究探讨影响预后的因素，它根据疾病不同亚型和一些临 床指标，判断疾病的预后，以及筛选影响预后的指标。
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功 能恢复的几率甚微，提示保守治疗为主。
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疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 医生进行治疗决策时，还需要了解哪些因素会影响 疾病的预后，临床治疗可以设法消除这些因素，以 改善疾病的预后。
• 中山大学医学院学生中近视眼的患病率：
近视眼人数/总学生人数
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发病率与患病率
• 发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新发生该疾病 的病人数，发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算也多是用发 病率的计算方法，只是名字不一样而已。
疾病预后研究的 设计与分析方法
杨岫岩
疾病预后研究的设计与分析方法
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主要内容：
• 预后分析的基本概念
• 疾病的临床过程与预后评定指标
• 几个率的概念： • 累积发病率 • 发病率密度
• 患病率 • 生存率
• 疾病预后研究的基本方法
• 选择恰当的研究策略 • 疾病预后因素分析的基本要素 • 队列研究的基本方法与相关强度计算 • 生存分析与多元回归分析在疾病预后研究的作用
疾病预后研究的设计与分析方法
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上述公式简单的计算累积发病率，要求每个被观察者 都需要被随访相同的时间，这在流行病学研究中，有 可能做到，但临床研究中几乎是不可行的。
• 因为临床研究的对象是病人，发病率在临床研究中多是某一 事件或并发症的发生率。这样研究样本不可能同时进入研究 组，入组时间有先有后，有些随访在中途失访了，到了结束 研究，资料总结分析时，各个病例随访的时间长短不一。