医学科研中的统计设计

随机化：核心是机会均等。使每个受试者进入各组的 机会或概率相等。
目的：防止选择研究对象或分组时加入人为主观因素 的干扰。因此，随机不是随意，更不是随便。
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违背随机原则案例—随意选择研究对象或分组
❖ 某医院自2006年2月至2007年2月，采用射频 热凝技术共治疗腰椎间盘突出症患者86例，现选 择资料齐全的腰椎间盘突出症28例总结。
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配对设计案例---试将10对受试者随机分入甲、乙两处理组。
方法：先将受试者编号，如第一对第1受试者编为1.1，第 2受试者编为1.2，余类推。随机指定随机排列表第2行， 取随机数字。舍去10～19之间的数字，并规定单数取甲 乙顺序，双数取乙甲顺序。
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二、交叉设计
是一种特殊的自身对照设计。在配伍用药时，可 以均衡因用药时间顺序不同对结果造成的影响。
料，若实验设计时增加了遗漏掉的那一组，则此实验
设计就是一个2X2析因设计。
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重复原则
表现为二个含义： 1. 是样本含量的大小 2. 是同一试验重复次数的多少
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样本含量的估计
◆若观察指标是计量资料，两组均数差值的大小d ◆若观察指标是定性资料，它在人群中发生的频率P ◆第一类错误的概率α=0.05 把握度：1–β=0.80 ◆单侧或双侧检验
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盲法原则
1. 盲法：在临床疗效实验中，为了去除人（包括 研究对象、观察者、资料整理者和分析者）的主 观心理因素对研究结果的影响，使相应人员不知 道研究中分组和研究对象接受处理情况，这种方 法称为盲法。
2. 目的：为了有效地避免研究者或受试者的测量性 偏倚和主观性偏见。
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◆单盲：仅有受试者不知道自己接受何种处理。
现治疗组和对照组各有了1例患者，他们的基本情况如表1所示。
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如果又来了一例新患者，其病情重、患病时间短、日常运动量多，应将此患者 分入哪个组为好? 试着将新患者分别分入治疗组和对照组，取“不平衡指数”较小者所对应的分 配方案
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对照原则
◆对照：设立条件相同及诊断一致的一组对象，接受 某种与实验组不一样的实验措施。
◆双盲：受试者和研究者均不知道接受何种处理。
◆三盲：受试者、研究者和资料统计分析者均不知
道接受何种处理。
◆开放性试验：受试者、研究者和相关人员均知道
受试者接受何种处理。
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常用实验设计方法及错误辨析
随机区组设计
拉丁方设计 析因设计
实验设计方法
重复测量设计 正交设计
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单组设计 成组设计
单因素多水平设计 配对设计
（1）取同一品系的动物20只。其中每一区组取同一窝出生的动 物4只。五个区组即为五个不同窝别的动物。
❖ 探讨电针对骨关节炎的治疗作用、将40例膝骨关 节炎患者按就诊顺序随机分为2组，每组20例。
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方法：简单随机化法 ；区组随机法 ；分层随 机法；动态随机法
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举例说明
动态随机化—按“最小不平衡指数”分 组
在对骨关节炎患者分两组时考虑：病情(轻、中、重)、
患病时间(短、长)
非处理因素
日常运动量(少、多)
◆目的：抵消非实验因素的干扰和影响，避免偏倚或 系统误差，使结论具有可比性，更可靠和更有说 服力。
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对照的形式
自身对照
交叉对照
对照的形式
互相对照
标准对照
安慰剂对照
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ຫໍສະໝຸດ Baidu
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对照原则的常见错误辨析1—缺乏对照
目的:观察大黄牡丹汤联合结肠透析治疗慢性肾功能衰 竭(CRF)的临床疗效.
❖ 方法:对98例CRF患者进行常规治疗(给予优质低蛋白低磷 饮食，CRF基础治疗，如对血压、贫血及血糖等对症治疗)的同时， 进行结肠透析及大黄牡丹汤水煎剂保留灌肠，观察 患者治疗前后症状、体征改善情况，并用配对设计 定量资料的t检验分析某些相关指标。
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计量资料样本量大小的计算
N2(Z
Z)22
d2
σ：估计的标准差 d：两样本均数之差
计数资料样本量大小的计算
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N Z 2 P ( 1 P ) Z P C ( 1 P C ) P 1 ( 1 P 1 ) (P C P 1 )2
N：样本含量的大小 P1：实验组的发生率
PC：对照组的发生率 P=(PC+ P1)/2
❖ 结论:大黄牡丹汤联合结肠透析对CRF有明显的疗效。
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对照原则的常见错误辨析2—对照不全
目的：川芎嗪对脑缺血再灌注后脑组织肿瘤坏死因子 ( TNF-a)含量及髓过氧化物酶(MPO)活性的影响。
方法：将36只雄性SD大鼠随机分为假手术组、模型组和 川芎嗪组。假手术组不阻塞大脑中动脉，腹腔注射1 ml 生理盐水;模型组制备局灶性脑缺血再灌注模型，缺血前 30 min腹腔注射1 ml生理盐水;川芎嗪组制备局灶性脑 缺血再灌注模型，缺血前30 min腹腔注射川芎嗪注射液。
研究对象的分组方法同配对设计，分组后的研究 分两个阶段，按以下流程安排实验。
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三、随机区组设计
也称为配伍组设计或双因素设计。
可同时分析两个因素的作用，增强试验效率；要求 两因素应相互独立，无交互作用；
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随机区组设计案例---要观察2个因素的作用。将20只动 物分到五个区组（窝别）和四个处理组（药物）。
观察川芎嗪对脑缺血再灌注后脑组织TNF-α含量及MPO 活性的影响。
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本资料涉及两个因素：1.“‘是否制备局灶性脑缺血再灌注模型”， 2.“是否注射川芎嗪注射液”，这两个因素各有“是与否”两个 水平，两个2水平因素全面组合应该有4组，但本文少了一组 “不制备模型，腹腔注射川芎嗪注射液”组。
本资料是一个两因素非平衡的组合实验的定量资
医学科研中的 统计设计
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科研设计（专业设计+统计设计）是科 研工作的基石和保证，是多快好省地完成 实验的基础。
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要做好实验设计，核心内容
三要素
设计类型
实验设计
四原则
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实验设计三要素
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处理因素
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受试对象
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实验效应
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实验设计四原则
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随机原则
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对照原则
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重复原则
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盲法原则
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随机原则
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一、配对设计
配对设计：成对地选择研究对象，分别给予每对中的两 个受试对象以不同的处理。
配对的条件：影响实验效应的主要非处理因素。目的是 消除两个比较组非处理因素的作用。
动物主要有：种属，性别，年龄，体重，窝别等因素； 人群主要有：种族，性别，年龄，体重，文化教育背景， 生活背景，居住条件，劳动条件等。 其中病人：还应考虑疾病类型，病情严重程度，诊断标 准等方面。