医学科研中的统计设计
医学科研中的统计学-概论
亡。 ③尿蛋白： ,,,++,+++及以上
• 某妇产科医生为了调查住院天数、分娩 方式、妊娠结局是否与年龄、身高、体重、 职业、文化程度有关，该研究者利用常规保 存的病案首页数据，在某医院搜集了2004－ 2005年共计1402名妊娠分娩妇女的资料（全 数据见光盘data1-1.xls），按住院号排序后 排在前面的10名妇女的有关数据见表1-1。职 业、文化程度、分娩方式、妊娠结局等变量 的分类见表1-2。
现场调查 实验室做实验
• 3．整理资料（Sorting data）就是将 收集来的资料有目的，有计划地进行科学加 工。 目前数据管理一般采用统计软件，如： Ｅpi Data、SPSS、SAS。
• 4．分析资料(Analysis of data)就是将 经过统计整理的结果，作一系列统计描述和 统计推断，阐明事物的规律性。采用统计分 析软件，如：SAS、SPSS、STATA。
特点：无固有计量单位，如肤 色（黑、白）、血型（ABO）、职业 （工人、医生、教师等）、性别 （男女）
• 3．等级资料（Ranked data）将观察 单位按某项指标的等级顺序分组，再清 点各组观察单位的个数所得的资料。
特点：半定性或半定量的观察结果。 有序多分类（ordinal category data）
《女士品茶》又名 《统计，改变了世界》 (台湾译)，中国统计 出版社。
关于现代科学如何逐 步被统计思想所影响 的科普读物。
1.发现不确定现象背后隐藏的规律性
2.阅读医学科技书刊杂志和撰写论文
60年代到80年代，国外医学杂志调查结果： 有统计错误的论文20%-72%。 1996年对4586篇论文统计（中华医学会系 列杂志占6.9%），数据分析方法误用达 55.7%。
医学科研中的统计分析方法和案例
医学科研中的统计分析方法和案例医学是一门基础科学，研究的是人体结构、功能和生理机制，以及各种疾病的防治。
医学科研中的统计分析是一项重要的技术工具。
随着科技的不断发展，越来越多的医学研究采用了统计分析方法，以便更准确地分析数据并得到可靠的结论。
本文将讲述医学科研中常用的统计分析方法和案例。
一、统计分析方法1.描述性统计学描述性统计学是对数据进行总结、概括和描述的一种方法。
它可以用表格、图形和文字等方式来表示数据的特征、分布、中心位置、离散程度和对称性等。
医疗领域中常用的描述性统计学方法有频率分布、百分比、均值、中位数、标准差、方差和不同形式的图表等。
2.推论统计学推论统计学是基于抽样数据的一种统计学方法，它是从样本数据中推断总体数据的特征、参数和分布。
推论统计学方法可以通过参数检验、置信区间、ANOVA和回归分析等方法来进行数据分析和假设检验等。
3.多元统计学多元统计学是研究多个变量相互影响和关联的一种方法，它具有处理大量数据和准确分析复杂数据的能力。
多元统计学在医学领域中广泛应用，尤其是在预测疾病发生、药物效果和治疗方案等方面的研究中。
二、统计分析案例1.糖尿病患者的胰岛素敏感试验研究目的：检测糖尿病患者的胰岛素敏感性，以便为治疗方案的制定提供依据。
样本选择：随机选择50名糖尿病患者。
研究设计：使用胰岛素敏感性试验来测量患者的血糖和胰岛素水平。
数据分析：使用均值和标准差统计患者的血糖和胰岛素水平，并使用ANOVA方法来比较各组之间的差异。
结果：胰岛素敏感测试验结果显示，患者血糖水平较高，而胰岛素水平较低。
并且，不同性别和不同年龄的患者，其胰岛素敏感性也存在显著的差异。
2.癌症患者的治疗方案研究目的：确定在癌症患者治疗中不同方案的疗效和安全性。
样本选择：选择50名癌症患者。
研究设计：设计两种治疗方案，一种是放疗，一种是化疗，比较其疗效和不良反应。
数据分析：使用均值和标准差统计疗效和不良反应，并使用回归分析和多元统计方法，探讨不同治疗方案的疗效差异和影响因素。
医学科研论文统计方法
3. 抽样误差 因个体差异及样本只能是总体 的一部分，而产生的样本统计量与 总体参数之间的差异。 抽样误差愈小，用样本推断总 体的精确度愈高
统计量 依据样本观察值所定 出的量。如：样本均数、样本标 准差 、样本率。
参数 总体的统计指标数值。 如：总体均数、总体标准差、 总 体率。
4. 概率 probability
2.计数资料，enumeration data
由无序分类变量组成
将观察单位按某种属性或类别分组 所得各组的观察单位数
1）二项分类：阳性、阴性
2）多项分类：A、B、O、AB血 型。
3.等级资料
半定量资料
介于计量和计数资料之间，由有序 分类变量组成。观察单位的分组是 按照程度上的差异或等级大小来分。
3、线条：无竖线及斜线
4、数字：对齐；如缺失用“-” 或“…”表示
5、如有备注： 出，写在 用“*”标
表1 某医院1998年各科住院危重病 人抢救成功率
科别 内科
外科
危重人数 315
322
抢救成功数 252
249
成功率% 80.0
77.3
医学统计学研究的 基本步骤
1.资料设计 3.资料整理 2.资料收集 4.资料分析
1、资料设计，design 按研究者是否对观察对象施加 干预分为： （1）、调查设计，survey design 研究者只是“被动”地观察 客观实际情况 （ 2 ） 、 实 验 设 计 ， experiment design 研究者主动地施加干预
2.统计推断： 1)推断总体均数的可信区间 2)假设检验：
t检验，u检验，秩和检验和方差 分析（检验）
1）样本推断总体 95％或者99％总体均数可信区间估计 注意：该方法表示在一个总体中，用 统计量如何来估计总体水平的大致范 围，不能用来评价个体的 水平。 最常用的 公式： X 1.96 S x 表示在大样本情况下95％总体均数可
医学科研设计中如何体现重复、对照、随机原则
医学科研设计中如何体现重复、对照、随机原则医学科研设计中如何体现重复、对照、随机原则医学科研设计中如何体现重复、对照、随机原则2006-11-26基础医学论文研究设计的内容分专业设计和统计设计两部分。
专业设计主要是选题，建立假说、确定研究对象和技术方法等。
统计设计则是围绕专业设计，确定统计设计类型、样本大小、分组方法、统计分析指标及统计分析方法等。
医学研究按照有无人为施加的干预，又分为实验性研究和观察性研究两大类型。
观察性研究是以客观、真实的观察为依据，对观察结果进行描述和对比分析；实验性研究是在排除其他因素影响的条件下，推论干预措施的因果效应。
这两类研究在研究设计和统计结果的解释上有很大不同，一定要认真区别。
研究设计必须遵循的统计学原则是“重复、对照、随机化”，即要有一定数量的重复观察样本、设立对照组、做到随机化分组或随机抽样。
随机化分组的目的是保证除对比因素外，对比组之间所有特征都相同，即所谓均衡性。
但观察性研究中，由于对比因素不可以进行干预，如病人与健康人比较、男女比较、职业暴露因素比较、气候地理因素比较等，或者没有研究总体的抽样框架（sampling frame），如所有吸烟者的名单，不可能做到随机化分组或随机抽样，对比组之间的均衡性使对比研究结果不可避免地会存在偏倚（bias）。
研究者只能尽可能提高对比组的均衡性，使偏倚程度达到最小。
观察性研究设计常见的问题是：轻率使用“随机选择对照”、“随机抽取健康儿童××例”等用语，对比组间的均衡性不做比较，没有讨论可能存在的偏倚，计算统计指标没有分层，下结论时将“关联”解释为“因果”。
实例1.1 1995年5月1日~1996年6月30日，将54例在我院住院就诊及进行孕期检查和住院分娩的不良妊娠史妇女作为试验组，同期随机选取54例无不良妊娠史正常孕妇作为对照组。
两组风疹病毒IgM阳性率分别为46.29％和1.85%，P＜0.001。
医学科研设计的统计学原则资料
统计学原则在医学科研设计中发挥着桥梁作用，有助于促进医学与 其他学科的交叉融合，推动医学研究的创新和发展。
医学科研设计中应遵循的统计学原则
随机原则
在医学科研设计中，应遵循随机原则，确保研究对象在分 配过程中不受主观因素的影响，保证研究结果的客观性和 公正性。
对照原则
通过设立对照组，与实验组进行比较，有助于消除无关因 素的影响，突出处理因素的作用，提高研究结果的可信度 。
推论性统计分析
参数估计
推论性统计分析通过样本数据对总体特征进行推断，如总体均值、总体比例等，利用样本信息对总体 做出合理的推断。
假设检验
推论性统计分析还可以用于检验假设，通过样本数据对两个或多个总体之间的差异进行比较和判断。
高级统计分析方法
多元统计分析
包括回归分析、因子分析、聚类分析等，用于处理多个变量之间的关系和复杂 数据结构。
THANKS
感谢观看
多元统计分析
03
处理多个变量之间的关系，如因子分析、聚类分析等，揭示数
据之间的内在联系。
统计结果的报告
报告数据的来源
说明数据来源、样本量、研究设计等信息，确保数据的可靠性和 代表性。
报告统计方法
详细描述所使用的统计方法、假设检验的零假设和备择假设、模 型设定等，以便他人理解和重复。
报告结果
准确、客观地呈现统计结果，包括表格、图表等形式，以便读者 直观地理解。
在医学科研设计中，统计学原则能够帮助科研人员设计出更加严谨、可靠的研究方 案，从而确保研究结果的准确性和可靠性。
统计学原则的应用能够避免研究中的偏倚和误差，提高研究的科学性和可信度。
统计学原则在医学科研设计中的应用
在研究设计阶段，统计学原则 可以帮助科研人员确定样本量 、选择合适的统计方法以及制
医学科研设计慕课习题及答案精选全文
可编辑修改精选全文完整版医学科研设计慕课习题及答案1.1医学科研的基本程序1.良好的统计学设计决定了实验结果可靠性和准确性（√）2.从新的角度去探索旧的问题需要有创造性的想像力（√）3.科研设计主要是指实施科研的技术路线。
（×）4.证伪比证实更容易实现。
（√）5.实验结果是我们观察到的事物本质。
（×）6.实验与观察的主要区别是（）C 实验需要对研究对象进行干预7.医学科研的目的包括（）A 发现新的生命现象B揭示生命活动和疾病的发生机制C认识健康和疾病相互转化的规律D探索新的预防、诊断、治疗措施8.对研究结果的解释应注意（）结果是否可靠分析依据的理论是否正确对结果的解释是否与现有理论相矛盾9.对实验结果的分析应该包括（）A 与对照组的差异是否是抽样误差所造成B 要注意归纳数据的变化规律C采用现有理论对结果进行解释D对实验结果的意义进行推论10.观察的局限性包括（）A 被动性B主观性C 可错性1.2实验动物基本知识1.下列动物中适宜进行呕吐反应实验的动物是（）犬2.下列动物中，对致畸药物十分敏感，适宜进行致畸实验的动物是（）小鼠3.一种在心血管外科、脑外科、断肢再植、器官和组织移植等实验外科研究中广泛使用的动物是（）犬4.不携带所规定的人兽共患病病原和动物烈性传染病的病源，不携带对动物危害大和对科学研究干扰大的病原，这样的实验动物是（）清洁级动物5.下列动物中，对致热物质十分敏感，可用于发热、解热和伴随发热发生的免疫增强反应研究的动物是（）兔6.实验用动物又称（）广义实验动物7.人类疾病动物模型的设计原则中，下述对相似性原则描述错误的是（）为了尽量做到与人类疾病相似，首先要在动物局部功能的选择加以注意8.实验动物科学作为生命科学的一个分支同时又是生命科学重要的基础支撑条件，因此实验动物标准化和动物实验规范化研究成为该学科的重要特点。
（√）9.按微生物控制分类，实验动物可分成普通级、清洁级、无特定病原体级、无菌级四个等级的动物。
医学统计学在临床科研中的应用与思考
医学统计学在临床科研中的应用与思考一、医学统计学的概念和意义1.1 医学统计学的定义医学统计学是将统计学原理和方法应用于医学研究和临床实践中的一门学科。
它通过收集、整理和分析医学数据，揭示医学规律，评价医疗措施的有效性和安全性，为临床决策提供科学依据。
1.2 医学统计学的意义医学统计学在临床科研中具有重要的意义。
它可以帮助研究者理清数据之间的关系，发现疾病的危险因素和保护因素，为疾病的预防和控制提供理论依据。
医学统计学还可以评价不同临床治疗方案的效果和安全性，为临床实践提供科学依据。
医学统计学还可以帮助医疗院所进行资源的合理分配和利用，提高医疗服务的效率和质量。
二、医学统计学在临床科研中的应用2.1 研究设计在临床科研中，研究设计是至关重要的环节。
医学统计学可以帮助研究者选择合适的研究设计，如队列研究、病例对照研究和随机对照试验等。
不同的研究设计能够解决不同类型的科研问题，医学统计学的应用可以保证研究结果的可靠性和有效性。
2.2 数据收集和整理医学统计学在临床科研中还可以帮助研究者规范数据的收集和整理流程，从而确保数据的质量和准确性。
合理的数据收集和整理方法可以避免数据的混乱和遗漏，保证研究结果的真实性和可靠性。
2.3 数据分析数据分析是医学统计学在临床科研中的核心步骤。
研究者可以通过描述性统计分析、推断性统计分析和生存分析等方法，揭示数据之间的关系，评价研究假设的成立和研究结果的稳定性。
医学统计学还可以帮助研究者进行亚组分析和交互作用分析，从而深入挖掘数据的内在规律。
2.4 结果解释与推广在临床科研中，医学统计学还可以帮助研究者合理解释研究结果，从而为临床实践提供科学依据。
医学统计学还可以帮助研究者将研究结果推广到更广泛的人群和背景中，为医学知识的推广和应用提供科学依据。
三、医学统计学在临床科研中的思考3.1 数据安全和隐私保护在医学统计学的应用中，数据的安全和隐私保护是至关重要的。
研究者需要严格遵守数据收集和使用的伦理规范，保证研究数据的安全和隐私不被泄露。
医学科研中如何用好应用统计学的方法
医学科研中如何用好应用统计学的方法统计学是一门透过同质事物的变异性、揭示内在事物规律性和实质性的科学，确切地讲，是一门关于客观数据分析的科学，研究数据的收集、整理和分析，包括理论和应用两个方面。
医学应用统计学，侧重于实际应用，是在传承和借鉴传统医学统计学“理论·原理·公式·应用”模式基础上，创造性地以“目的·数据库一变量类型一变量间关系”模式为指导的统计学。
它遵循简单实用的原则，力避复杂的数学原理和公式推导，以解决实际问题为导向，以建立统计数据库、分清变量类型为基础，以分析变量与变量间关系为核心阐述统计学分析方法，对于广大医学科研工作者，具有内容简单、思维明确、操作可行、方法实用的特点。
因此，学好用好医学应用统计学需要掌握如下一些基本方法。
一、明确研究目的和研究设计研究目的是研究设计的目标和方向，科学研究的基本要素及其基本原则是科研设计的基础和指南。
完整的科研设计包括专业设计和统计设计两部分：专业设计是指课题的实际意义和研究价值，入选对象的诊断标准、纳入标准及排除标准等，决定研究课题的先进性和实用性；统计设计包括选择研究类型与设计方案，确定研究总体、样本量、观察指标、随机化分组或抽样方法，以及数据的质量控制和统计分析方法等，影响课题的可信度和科学价值。
因此，正确的统计学分析一定要建立在明确的研究目的和研究设计的基础之上，那些事先没有研究目的和研究设计，事后找来一堆数据进行统计分析都是不可取的。
在医学论文的撰、编、审、读过程中经常遇到的问题是研究的题目与课题设计、论文内容不符，包括文章的方法解决不了论文的目的、文章的结果说明不了论文的题目、文章的讨论偏离了论文的主题；还有是目的不明确、设计不合理。
如题目过小，论文不够字数，而一些无关紧要的变量指标或结果被分析被讨论；又如题目过大，论文的全部内容不足以说明研究的目的，使论文的论点难以立足。
所以，合理明确的论文题目或目的以及研究设计方案是撰、编、审、读者应当关注的首要问题。
医学研究中统计方法的选择和应用
医学研究中统计分析方法的选择与应用一般人认为统计学在医学研究中的应用就是资料的统计分析，这是因为这部分工作容易被人觉察到，并且也是统计学中非常重要的一部分，然而这是一种不太全面的看法。
因为统计学在医学科研中的作用不仅仅是资料的统计分析，它的应用贯穿于整个研究过程之中，包括计划、设计、实施、资料处理与分析，到结果的展示和解释，直至到最后论文发表，都需要统计学知识的支持。
因此，学好统计学基本理论，掌握每一种统计方法的适用条件及其使用技巧，对每一位医学研究人员来讲是必须具备的基本功之一。
第1节临床科研中研究变量的类型在进行资料统计分析之前，必须辨别清楚将要统计分析的研究变量的性质和在研究中所起的作用。
因为不同类型的资料所选用的统计量和统计方法不同，在病因学科研中研究变量所起的作用以及研究其目的不同，对它们的处理也不一样。
以下按测量单位和病因学研究的目的对研究变量的类型加以介绍。
一、按测量尺度分类1.计量资料对每个观察单位用定量的方法测定某项指标的大小，所得的资料称为计量资料(measurement data)，一般有度量衡等单位。
例如在研究血压与身高、体重等身体型态指标的关系时，以人为观察单位，测得的身高(cm)、体重(kg)和血压(mmHg)属于计量资料。
又如在环境污染与人体健康关系的研究时，以每个采样点为观察单位，测量不同采样点空气中二氧化碳、氮氧化物、悬浮颗粒等的浓度(mg/L)。
再如临床实验室检验中，血脂的浓度、血糖的含量、血清中肌酸磷酸激酶浓度(IU)等也属于计量资料。
计量资料又可分为离散型和连续型资料两种。
离散型资料往往是一种计数，如每名儿童口腔中的龋齿个数、单位面积内细菌菌落的个数、显微镜下每个方格中的红细胞数。
这种计数只能是0和正整数，不可能是负数，也不会有小数点。
连续型资料，理论上在任何两个数值之间都会有无穷多个数据，如身高，在175厘米与176厘米之间理论上存在无穷多个数据。
2.计数资料将观察单位按某种属性或类别分组，然后清点各组观察单位的个数所得的资料称为计数资料(enumeration data)。
统计设计原则和方法
明确调查目的和指标
明确调查目的是调查研究各个环节中最核心的 问题。
研究目的可分为两种：
了解样本信息来推断总体特征； 掌握和探索变量间的相互关系。
指标要精选，尽量用客观、灵敏、精确的定量 指标。
确定调查对象和观察单位
根据调查目的确定调查对象，即要确定调 查总体及其同质范围。
明确的诊断标准、纳入标准和排除标准。 观察单位可为人、物、群体、地区等。 例：欲了解某地区成年人过敏性鼻炎的发
组。 先将受试者编号，如第一对第一受试者编号为1.1，第二受试者编
号为1.2，余仿此。再从随机排列表中随机指定某行，例如第6行，依次 将0～9之间的随机数字录于受试者编号下，舍去10～19之间的数字， 并规定随机数字为奇数时取甲乙顺序，偶数时取乙甲顺序。
受试者号
1.1 2.1 3.1 4.1 5.1 6.1 7.1 8.1 9.1 10.1 1.2 2.2 3.2 4.2 5.2 6.2 7.2 8.2 9.2 10.2
随机数字
281430967 5
处 理 乙 乙 甲 乙 甲 乙 甲乙 甲 甲 甲 甲 乙 甲 乙 甲 乙甲 乙 乙
结 果：1.2、2.2、3.1、4.2、5.1、6.2、7.1、8.2、9.1、10.1 号受试者被分配到甲组；
1.1、2.1、3.2、4.1、5.2、6.1、7.2、8.1、9.2、10.2 号受试者被分配到乙组。 随机号－右布地奈德.doc
三、医学研究的分类
教科文定义：基础研究、应用研究、发展研究
研究目的： 验证性研究、探索性研究
研究对象： 正常人群
－社区干预试验
病
人
－临床试验
动物（试验材料）－动物试验
研究对象是否施加干预：
医学统计学统计图和统计表
通过绘制置信区间，可以展示参数估计的精确度和可靠性。
效应量图
用于展示实验组和对照组之间的差异程度，如均值差、比例差等。
案例三
实验设计表
列出实验目的、实验对象、实验方法、实验指标 等关键信息，有助于规范实验操作和数据分析。
随机分组表
用于展示实验对象的随机分组情况，确保实验的 随机性和可比性。
用于比较两组均数是否有统计学 差异，常配合P值和95%置信区间
使用。
方差分析表
用于比较多组均数是否有统计学差 异，可展示各组均数、标准差、F 值、P值等。
卡方检验表
用于比较两个分类变量之间是否有 统计学关联，展示观察频数、期望 频数、卡方值、P值等。
实验设计相关表格
01
02
03
随机分组表
用于展示实验对象的随机 分组情况，确保各组基线 特征相似。
确保数据准确性和完整性，避免误导读者
01
核对数据源，确保数据的准确 性和完整性。
02
在处理数据时，要注意异常值 和缺失值的处理。
03
避免篡改数据或选择性展示数 据，以免误导读者。
注重图表美观度和易读性，提升视觉效果
选择合适的配色方案， 使图表更加美观和易 于阅读。
使用简洁明了的标注 和说明，帮助读者更 好地理解图表内容。
合理设置图表元素， 如标题、坐标轴、图 例等，提高图表的可 读性。
遵循学术规范和伦理要求，确保图表质量
01
遵守学术出版规范，如引用格式、图表尺寸等。
02
尊重原作者的知识产权，如需引用他人图表，应注明出处并获
得授权。
在涉及患者隐私或伦理问题时，应采取适当的措施保护相关人
03
员的权益。
医学科研和论文撰写中常用的数据处理和统计分析方法
• 整群抽样法：先将总体按某个标志分成若干群，然后随机地
抽取若干群，并由抽中群中全部个体组成样本。
医学科研和论文撰写中常用的数据处理和统计分析方法
第8页
几个常见分布
• 分类变量分布类型
– 二项分布：观察单位含有相互对立一个结果，观察单 位观察结果相互独立（如：治愈/未治愈、传染/未传染）
Whitney秩和检验
• 成组设计多个样本比较秩和检验：H检验法（Kruskal-Wallis
法）
• 多个样本间两两比较秩和检验 • 配伍组设计多个样本比较秩和检验
医学科研和论文撰写中常用的数据处理和统计分析方法
第13页
Hale Waihona Puke 医学统计学方法• 利用统计学原理和方法研究医学领域中生物、理化、社会、心理等原因
可靠度，如x线对肺癌诊疗。
• 临床疗效分析比较 如几个药品疗效比较，视资料性质作显著性检验。 • 现象间关联情况分析如眼PSRT与屈光度关系，用线形相关和回归分析。 • 人群归类、评价，可选取判别分析、聚类分析、主成份分析等。
医学科研和论文撰写中常用的数据处理和统计分析方法
第19页
样本含量
• 统计学是对研究样本进行抽象归纳科学，没有足够样本量就不可能得
– 四格表卡方检验要求样本量大于40，方格中理论数大于5(n~>40，t>5)， 若不符合则用校正卡方检验或准确概率法。行x列表卡方检验要求理论数 均大于1且小于5者不超出表中数1／5，若不符合则改用其它方法(合理合 并)。
– 正常值范围确实定：观察数量应尽可能多于100例；需分组者，各组人数 也是如此(标本起源困难时酌情降低)。若为偏态分布，应以百分位数计算， 则例数应≥120例。
医学科研设计的基本原则与统计分析方法
化学药品第一、二、三类药物； 五类药物中需延长用药周期和(或)降低剂量的药物要进行Ⅱ期临床实验的。
新的新药评审办法——
双盲法较为复杂，实际执行起来困难较大。
在研究过程中，由于种种原因容易造成盲底泄露，称为破盲。
在执行双盲法时，如果病情发生变化，不能准确判断并及时处理。
双盲法临床试验注意的问题：
能回答科研提出的问题。
科学性
通过大量查阅文献和现场调查，搜集科学资料，或在进一步进行预备实验或可行性调查实验的基础上，进行严密的设计。
严密性
1
合理性
能保证通过设计方案的实施，取得可靠的研究成果，具有普遍意义，经得住实践的考验。
2
高效性
以最少的人力、财力、物力，得出有意义的结果。
3
道德性
符合社会道德规范，决不损害人的身心健康。
科研设计的基本原则 与 统计分析的思维方法
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为什么要进行可科研设计？
医学科学研究的实验设计是医学科研中至关重要的一个环节。
01
一项好的实验设计—— 可以节约大量的人力、物力、财力和时间， 保证实验的科学性、可靠性和诚信度。
02
科研设计的一般要求
严格随机分组，认真、客观填写病例报告表。
01
实验组与对照组所用的药物外观、形状、剂型等必须高度一致。
02
要有一套完善的执行盲法编码制度，受试对象的所有记录、请求单、回报单等全采用代号制。
03
每个盲法试验应指定一位第三者作为统筹负责和监督整个研究工作的监视员。 其职责是监督盲法执行，保证结果的可靠性，保证受试对象的安全，分发应急信件，保管盲底，试验终末揭盲等。
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25
.
三、随机区组设计
也称为配伍组设计或双因素设计。
可同时分析两个因素的作用，增强试验效率；要求 两因素应相互独立，无交互作用；
26
.
随机区组设计案例---要观察2个因素的作用。将20只动 物分到五个区组（窝别）和四个处理组（药物）。
料，若实验设计时增加了遗漏掉的那一组，则此实验
设计就是一个2X2析因设计。
15
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16
.
3
重复原则
表现为二个含义： 1. 是样本含量的大小 2. 是同一试验重复次数的多少
17
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样本含量的估计
◆若观察指标是计量资料，两组均数差值的大小d ◆若观察指标是定性资料，它在人群中发生的频率P ◆第一类错误的概率α=0.05 把握度：1–β=0.80 ◆单侧或双侧检验
随机化：核心是机会均等。使每个受试者进入各组的 机会或概率相等。
目的：防止选择研究对象或分组时加入人为主观因素 的干扰。因此，随机不是随意，更不是随便。
6
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违背随机原则案例—随意选择研究对象或分组
❖ 某医院自2006年2月至2007年2月，采用射频 热凝技术共治疗腰椎间盘突出症患者86例，现选 择资料齐全的腰椎间盘突出症28例总结。
医学科研中的 统计设计
LOGO
科研设计（专业设计+统计设计）是科 研工作的基石和保证，是多快好省地完成 实验的基础。
2
.
要做好实验设计，核心内容
三要素
设计类型
实验设计
四原则
3
.
实验设计三要素
1
处理因素
2
受试对象
3
实验效应
4
.
实验设计四原则
1
随机原则
2
对照原则
3
重复原则
4
盲法原则
5
.
1
随机原则
◆目的：抵消非实验因素的干扰和影响，避免偏倚或 系统误差，使结论具有可比性，更可靠和更有说 服力。
11
.
对照的形式
自身对照
交叉对照
对照的形式
互相对照
标准对照
安慰剂对照
12
.
对照原则的常见错误辨析1—缺乏对照
目的:观察大黄牡丹汤联合结肠透析治疗慢性肾功能衰 竭(CRF)的临床疗效.
❖ 方法:对98例CRF患者进行常规治疗(给予优质低蛋白低磷 饮食，CRF基础治疗，如对血压、贫血及血糖等对症治疗)的同时， 进行结肠透析及大黄牡丹汤水煎剂保留灌肠，观察 患者治疗前后症状、体征改善情况，并用配对设计 定量资料的t检验分析某些相关指标。
现治疗组和对照组各有了1例患者，他们的基本情况如表1所示。
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如果又来了一例新患者，其病情重、患病时间短、日常运动量多，应将此患者 分入哪个组为好? 试着将新患者分别分入治疗组和对照组，取“不平衡指数”较小者所对应的分 配方案
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对照原则
◆对照：设立条件相同及诊断一致的一组对象，接受 某种与实验组不一样的实验措施。
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一、配对设计
配对设计：成对地选择研究对象，分别给予每对中的两 个受试对象以不同的处理。
配对的条件：影响实验效应的主要非处理因素。目的是 消除两个比较组非处理因素的作用。
动物主要有：种属，性别，年龄，体重，窝别等因素； 人群主要有：种族，性别，年龄，体重，文化教育背景， 生活背景，居住条件，劳动条件等。 其中病人：还应考虑疾病类型，病情严重程度，诊断标 准等方面。
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盲法原则
1. 盲法：在临床疗效实验中，为了去除人（包括 研究对象、观察者、资料整理者和分析者）的主 观心理因素对研究结果的影响，使相应人员不知 道研究中分组和研究对象接受处理情况，这种方 法称为盲法。
2. 目的：为了有效地避免研究者或受试者的测量性 偏倚和主观性偏见。
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◆单盲：仅有受试者不知道自己接受何种处理。
（1）取同一品系的动物20只。其中每一区组取同一窝出生的动 物4只。五个区组即为五个不同窝别的动物。
❖ 探讨电针对骨关节炎的治疗作用、将40例膝骨关 节炎患者按就诊顺序随机分为2组，每组20例。
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方法：简单随机化法 ；区组随机法 ；分层随 机法；动态随机法
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举例说明
动态随机化—按“最小不平衡指数”分 组
在对骨关节炎患者分两组时考虑：病情(轻、中、重)、
患病时间(短、长)
非处理因素
日常运动量(少、多)
观察川芎嗪对脑缺血再灌注后脑组织TNF-α含量及MPO 活性的影响。
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本资料涉及两个因素：1.“‘是否制备局灶性脑缺血再灌注模型”， 2.“是否注射川芎嗪注射液”，这两个因素各有“是与否”两个 水平，两个2水平因素全面组合应该有4组，但本文少了一组 “不制备模型，腹腔注射川芎嗪注射液”组。
本资料是一个两因素非平衡的组合实验的定量资
❖ 结论:大黄牡丹汤联合结肠透析对CRF有明显的疗效。
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对照原则的常见错误辨析2—对照不全
目的：川芎嗪对脑缺血再灌注后脑组织肿瘤坏死因子 ( TNF-a)含量及髓过氧化物酶(MPO)活性的影响。
方法：将36只雄性SD大鼠随机分为假手术组、模型组和 川芎嗪组。假手术组不阻塞大脑中动脉，腹腔注射1 ml 生理盐水;模型组制备局灶性脑缺血再灌注模型，缺血前 30 min腹腔注射1 ml生理盐水;川芎嗪组制备局灶性脑 缺血再灌注模型，缺血前30 min腹腔注射川芎嗪注射液。
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配对设计案例---试将10对受试者随机分入甲、乙两处理组。
方法：先将受试者编号，如第一对第1受试者编为1.1，第 2受试者编为1.2，余类推。随机指定随机排列表第2行， 取随机数字。舍去10～19之间的数字，并规定单数取甲 乙顺序，双数取乙甲顺序。
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二、交叉设计
是一种特殊的自身对照设计。在配伍用药时，可 以均衡因用药时间顺序不同对结果造成的影响。
◆双盲：受试者和研究者均不知道接受何种处理。
◆三盲：受试者、研究者和资料统计分析者均不知
道接受何种处理。
◆开放性试验：受试者、研究者和相关人员均知道
受试者接受何种处理。
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常用实验设计方法及错误辨析
随机区组设计
拉丁方设计 析因设计
实验设计方法
重复测量设计 正交设计
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单组设计 成组设计
单因素多水平设计 配对设计18 Nhomakorabea.
计量资料样本量大小的计算
N2(Z
Z)22
d2
σ：估计的标准差 d：两样本均数之差
计数资料样本量大小的计算
2
N Z 2 P ( 1 P ) Z P C ( 1 P C ) P 1 ( 1 P 1 ) (P C P 1 )2
N：样本含量的大小 P1：实验组的发生率
PC：对照组的发生率 P=(PC+ P1)/2