临床研究设计的基本原则(上)
临床医学研究设计的基本原则
临床医学研究设计的基本原则导言：在医学领域中，临床研究扮演着至关重要的角色，其目的是为了对疾病的诊断、治疗和预防等方面提供可靠的科学依据。
然而，要确保临床研究的可靠性和有效性，良好的研究设计是必不可少的。
本文将探讨临床医学研究设计的基本原则，从而提供一种系统性的方法来确保研究结果的准确性和可应用性。
一、研究问题的明确性临床研究的设计前提在于明确的研究问题。
研究者应该明确研究的目标和研究问题，并对所期望的结果做出明确的假设。
例如，在治疗乳腺癌的研究中，研究问题可以是“某种新的治疗方法是否比现有疗法更有效？”明确的问题有助于指导后续的研究设计。
二、合理选择研究人群选择合适的研究人群对于研究结果的准确性至关重要。
研究人群的选择应符合研究问题和目标。
通常，研究人群应具有代表性，这意味着研究结果可以推广到类似人群中。
此外，控制组的选择也至关重要。
理想情况下，控制组应与干预组具有相似的特征，以消除干预因素对研究结果的可能影响。
三、随机化分组为了降低研究结果的偏倚和提高研究的可靠性，随机化分组是一种常用的技术。
随机化是一种将研究对象随机地分配到不同干预组的方法，从而保证了各组之间的比较具有统计学意义。
随机化可以减少选择偏倚和混杂因素的影响，从而提高了研究的可靠性和有效性。
四、单盲和双盲设计单盲和双盲设计可以帮助减少主观偏见的影响。
在单盲研究中，研究对象不知道他们所属的干预组，而在双盲研究中，研究对象和研究人员都不知道他们所属的干预组。
采用单盲或双盲设计可以减少研究者和研究对象的期望效应，从而提高研究的可靠性。
五、样本大小的确定和统计分析的选择样本大小对于研究的效力和推广性至关重要。
根据研究的问题和目标，研究者应选择适当的样本大小，以确保研究结果的稳定性和可靠性。
此外，选择适当的统计分析方法也是必要的。
常见的统计学方法包括均数比较、相关性分析、回归分析等。
研究者应根据研究问题和数据类型选择适当的统计分析方法。
六、道德考虑在进行临床研究时，道德问题是必须要考虑的。
临床试验设计的基本原则
临床试验设计的基本原则
临床试验设计的基本原则包括以下几点：
1. 随机性(Randomization)：研究对象应随机分配到不同的试验组，以减少可能的偏倚。
2. 对照组(Controls)：应设立对照组，用于与试验组进行比较，以评估试验干预的效果。
3. 盲法(Blinding)：试验参与者、研究人员和评价者应尽可能
保持不知道参与哪个组，避免主观干扰。
4. 样本规模(Sample size)：样本规模应要足够大，以获得具有
统计学意义的结果。
5. 预先定义的结果(Measured outcomes)：试验开始前应明确规
定要测量的主要和次要结果，以避免数据挖掘和选择性报道。
6. 符合伦理准则：临床试验应符合伦理准则，保护试验参与者的权益和安全。
7. 合理选择终点(Endpoint selection)：选择适当的终点评价试
验干预的效果，如临床结局或中间指标。
8. 多中心试验：如果可能，应进行多中心试验，以增加结果的可靠性和推广性。
9. 数据监测(Data monitoring)：应有独立的数据监测委员会来监测试验进展和安全性。
10. 注册和公开结果：试验应在公开注册平台注册，同时要求公开报告试验结果，避免结果偏倚和重复试验。
临床医学科学研究设计的基本原则()
临床医学科学研究设计的基本原则()以临床医学科学研究设计的基本原则为标题，本文将介绍临床医学科学研究设计的基本原则，包括可靠性、效度、随机性、对照性、代表性和伦理性等方面的内容。
一、可靠性可靠性是指研究结果的稳定性和一致性。
为了确保研究结果的可靠性，研究设计应具备以下特点：1. 测量工具的稳定性：研究中使用的测量工具应具有较高的再测可靠性，即同一测量工具在不同时间或不同研究者之间的测量结果应该相似。
2. 样本的代表性：研究样本应尽可能地代表目标人群的特征和分布情况，以确保研究结果的普遍适用性。
二、效度效度是指研究结果与研究目标之间的关联程度。
为了确保研究结果的效度，研究设计应具备以下特点：1. 内容效度：研究中使用的测量工具应能够准确地反映研究目标的内涵，即测量工具应具有较高的内容效度。
2. 构效度：研究中使用的测量工具应与其他相关测量工具的结果具有一定的相关性，以验证测量工具的有效性。
三、随机性随机性是指研究过程中个体被分配到不同研究组的过程是随机的，以减少实验偏差。
为了确保研究结果的随机性，研究设计应具备以下特点：1. 随机分组：研究中的参与者应通过随机抽样的方式分配到不同研究组，以减少选择性偏差。
2. 随机顺序：研究中的测试或干预顺序应通过随机抽样的方式确定，以减少顺序效应的影响。
四、对照性对照性是指研究中至少设置一个对照组，以比较不同干预措施或因素对结果的影响。
为了确保研究结果的对照性，研究设计应具备以下特点：1. 干预对照组：研究中的对照组应与实验组在特征和分布情况上尽可能相似，以减少其他因素对结果的干扰。
2. 随机对照实验：研究中的对照组应通过随机抽样的方式确定，以减少选择性偏差。
五、代表性代表性是指研究样本能够代表目标人群的特征和分布情况。
为了确保研究结果的代表性，研究设计应具备以下特点：1. 大样本量：研究中的样本量应足够大，以确保研究结果的稳定性和一致性。
2. 多中心研究：研究中的样本应来自不同地区或不同医疗机构，以提高研究结果的代表性。
临床科研设计基本原则和设计方案
临床科研设计基本原则和设计方案临床科研是指医学领域中通过实验、观察、调查等方法，对疾病的诊断、治疗及预防进行系统性研究的过程。
科学合理的临床科研设计是保证研究结果可靠性的关键。
本文将介绍临床科研设计的基本原则和设计方案。
一、临床科研设计的基本原则1. 科学性原则：临床科研设计应当确保科学性，即确保所采用的方法和步骤能够合理地回答研究问题。
科学性的要求包括：要选择与研究目的相适应的研究设计；要确保样本的代表性；要制定详细的研究方案，确保研究无偏倚。
2. 可行性原则：临床科研设计应当具备操作性和可行性。
研究方案的制定和实施应当符合实践经验、技术手段和条件的要求。
研究人员应合理评估自身的能力和资源，并据此制定可行的研究方案。
3. 伦理性原则：临床科研设计应当具备伦理性。
研究人员在进行临床科研时应遵循伦理原则，确保研究的安全、无害、有利于个体或集体，保护研究对象的权益。
4. 可比性原则：临床科研设计应当具备可比性。
在进行临床研究时，应确保所采用的研究方法和步骤具备可比性，以保证结果的可比较性和可推广性。
二、临床科研设计的方案1. 研究问题的确定：确定研究问题是临床科研设计的首要任务。
研究问题的确定应具备科学性和实践性，与临床实际问题相关，并具备一定的解答价值。
2. 研究设计的选择：根据研究问题的具体特点，选择合适的研究设计。
常用的临床科研设计包括：随机对照试验、队列研究、病例对照研究、横断面研究等。
选择适合研究目的的设计，能够提高研究结果的可靠性。
3. 样本的选择和计算：在临床科研设计中，样本的选择和计算十分重要。
样本的选择要考虑实际可行性和统计学意义。
根据研究设计和研究问题的要求，合理计算样本量，以保证研究结果的可靠性。
4. 数据收集和分析：在临床科研设计中，数据的收集和分析是非常重要的环节。
数据的收集要遵循统一的收集流程和标准，确保数据的准确性和完整性。
数据的分析要根据研究设计和研究问题的要求，选择合适的统计方法进行分析，以得出准确的结论。
临床科研设计的基本原则
临床科研设计的基本原则一、引言临床科研设计是指为了解决临床问题或验证临床假设而进行的研究活动。
在进行临床科研设计时，我们需要遵循一些基本原则，以确保研究的可靠性和有效性。
本文将介绍临床科研设计的基本原则。
二、研究目的明确在设计临床研究时，首先需要明确研究的目的。
研究目的应当明确、具体，并与临床实际问题相关。
只有明确的研究目的，才能有针对性地进行研究设计和数据收集。
三、样本容量计算在进行临床研究设计时，样本容量的确定是非常重要的。
样本容量的大小直接关系到研究结果的可靠性和推广性。
样本容量的计算需要考虑到所研究变量的效应大小、统计显著性水平、统计效能等因素。
四、随机分组在临床研究设计中，为了减少实验结果的偏倚，常常需要采用随机分组的方法。
随机分组可以降低实验组和对照组之间的差异，从而更好地评估所要研究的干预措施的效果。
五、盲法设计为了减少实验结果的主观偏倚，临床研究中常常采用盲法设计。
盲法设计可以使研究者和被研究者在知情状态下无法预知实验组和对照组的分组情况，从而减少主观干预的可能性。
六、数据收集和统计分析在临床研究设计中，数据的收集和统计分析是非常重要的环节。
数据的收集应当规范、准确，避免数据缺失和错误。
统计分析应当根据研究目的和研究设计选择合适的统计方法，并进行科学、可靠的数据解读。
七、伦理审查在进行临床研究设计前，需要进行伦理审查。
伦理审查是保护研究对象权益的重要手段，能够确保研究活动符合伦理原则和法律法规的要求。
八、结果的解释和推广临床研究设计的最终目的是得出可靠的结论，并将研究结果推广到临床实践中。
结果的解释应当客观、准确，不夸大和缩小研究结果。
同时，研究结果需要考虑到实际临床环境的差异，进行合理的推广。
九、研究质量控制在临床研究设计中，研究质量控制是保证研究结果可靠性的关键环节。
研究质量控制包括研究方案的制定、数据收集和管理、结果分析和解读等多个方面，需要严格按照研究设计和操作规范进行操作。
临床科研设计的基本原则与方法(课堂PPT)
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随机化的意义
实施随机化的原则，最重要的就是为了防止对研 究对象的选择或分组分配时人为的主管因素干扰，包 括来自于研究者或被研究者两个方面的人为干扰。
2、双盲（double-blind ）：受试对象和试验执行者（干 预措施执行者及结果测量者）双方均不知道分组情况， 不知道受试者接受的是哪一种干预措施 。
3、三盲（triple-blind ）：受试对象、试验执行者和资 料分析与报告者三方均不知道受试者接受的是哪一种 干预措施，全部采用编号密封。
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的效应与试验措施的效应进行比较。 2、有效对照：以目前临床公认的有效处理方法
（如治疗某病常规、有效的治疗方法）施加给 对照，然后与试验组处理措施（新治疗方法） 的效果相比较。 3、空白对照（blank control）： 对照组在试验 期间不给任何处理，仅对他们进行观察、记录 结果，并将其与试验组的效应进行比较。
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设立对照组的意义
在临床医学研究中，除了干预措施（处理因素） 的作用以外，还有很多因素可能影响研究对象的临床 结局：
①不能预知的结局（unpredictable outcome） ②霍桑效应（Hawthorne effect） ③安慰剂效应（placebo effect） ④向均数回归（regression to the mean） ⑤潜在未知因素的影响
当比较组间主要临床特点以及性别、年龄 等因素具有显著性差异（P<0.05），则基线不 可比或称为基线不均衡。此时，应据主要影响 疗效或预后的因素，对资料进行分层分析。
临床试验设计的基本原则
临床试验设计的基本原则临床试验设计是医学研究中至关重要的一环，它决定了试验的科学性、可靠性和可行性。
在设计临床试验时，需要遵循一些基本原则，以确保试验结果的准确性和可信度。
本文将介绍临床试验设计的基本原则，以帮助读者更好地理解和应用于实际研究中。
1.明确研究目的与研究问题在开始临床试验设计之前，首先需要明确研究目的和研究问题。
研究目的是指研究的总体目标，而研究问题则是在具体领域内需要解决的问题。
明确研究目的和问题有助于确定研究的范围和内容，为后续的试验设计提供指导。
2.选择合适的研究设计类型临床试验可以分为随机对照试验、非随机对照试验和观察性研究等不同类型。
在选择试验设计类型时，需要根据研究目的和问题确定最合适的设计类型。
随机对照试验是最常用的试验设计类型，它可以最大程度地减少偏倚和混杂因素的干扰，提高试验结果的可靠性。
3.合理确定样本量样本量的确定是临床试验设计中的重要一环。
样本量的大小直接影响试验的统计效力和结果的可靠性。
合理确定样本量需要考虑到研究目的、研究问题、预期效应的大小、统计检验的方法等多个因素。
通常，样本量应尽可能大，以尽量减少偶然差异的影响。
4.设计合理的随机化方案随机化是临床试验设计中的重要步骤，它可以有效减少选择偏倚和实验组与对照组之间的混杂因素。
在设计随机化方案时，需要采用适当的随机化方法，如简单随机化、分组随机化、区组随机化等，以保证试验组和对照组的基本特征分布均衡。
5.选择适当的对照组对照组的选择对试验结果的判断至关重要。
对照组应具备代表性，并能与试验组进行有效比较。
常见的对照组包括安慰剂组、常规治疗组和空白对照组等。
在选择对照组时，需要根据研究目的和问题确定最合适的对照组类型。
6.选择合适的终点指标和评价指标终点指标和评价指标是评价试验结果的重要依据。
终点指标是研究目的和问题所关心的主要指标，如生存率、疾病复发率等。
评价指标是对终点指标进行具体度量的指标，如生存时间、疾病复发时间等。
最新临床医学研究设计的基本原则 医学PPT课件
– 可以进行随机抽样、随机分组。
表 随机数字表
（1）随机抽样：
• 例如，欲在某医院门诊随访的250名高血压
患者中随机抽取20名作为一种降压新药的 试验对象。
– 先将250名高血压患者从1～250顺序编号，
– 然后从随机数字表任何一行的任何一列开始， 顺序产生20个00～99之间的随机数，
– 可先从第1～20（第一部分）之间随机抽出一 个观察单位，如为12号，
– 此后按每隔20抽取一个单位，即32、52、 72……至1992号组成样本。
• 系统抽样的优点：
– 简单易行， – 适用于大样本的流行病学调查， – 样本的观察单位在总体中分布均匀， – 抽样代表性较好。
• 系统抽样的缺点
– 每个数字乘以250取前3位数，超过250号的， 取前2位数，重复的数弃去重抽，
– 最后，以对应编号的患者组成参加本次试验的 样本。
– 注意，一旦确定行、列或斜向顺序后，中途不 能任意更改方向。
(2)随机分组：
• 例如，欲将合乎试验要求的20名患者，随机分配
为试验组(T)，对照组(C)2组。
– 首先将患者从1至20编号，
• 在分层随机分组中，主要以研究对象中某
些可能产生混杂作用的特征作为分。
• 层因素，如研究对象的重要临床特征或预
后因素（包括年龄、性别、病情、有无并 发症等）。
• 临床医学研究中的分层因素：
– ①研究疾病或其并发症的危险因素； – ②对所研究疾病预后有明显影响的因素； – ③遵循最小化原则，将分层因素控制到最低限
临床医学研究设计的基本原则 医学
科研设计的基本原则
1. 随机原则 2. 对照原则 3. 均衡原则 4. 重复原则 5. 盲法原则（临床试验时，可属均衡之列） 作用：减少误差，提高实验效率。
临床医学研究设计的基本原则
临床医学研究设计的基本原则1.研究目的明确：在设计研究方案之前，研究人员应明确研究的目的和研究问题，确定需要解决的临床问题，以便从整体上指导研究设计和方法选择。
2.样本选择合理：样本的选择应该具有代表性，具备一定的可比性和可解释性。
合理的样本选择可以提高研究结果的可靠性和推广性。
3.随机分组：随机分组是一种重要的原则，通过将研究对象随机分成治疗组和对照组，可以消除个体差异和干扰因素的影响，从而更好地评估治疗效果。
4.对照组设计：对照组是评估治疗效果的重要手段，应该根据研究的目的和实际情况选择合适的对照组设计，如无对照组、假对照组、历史控制组等。
5.盲法设计：盲法是临床研究的重要设计原则，通过让研究者和受试者在研究过程中不知道具体的干预措施（如治疗药物），可以减少主观偏差，提高研究结果的可靠性。
6.效应估计：在研究设计中应充分估计研究效应的大小，以便准确评估干预措施的临床价值。
常用的效应估计方法包括样本容量计算、效应大小评估和效应的置信区间估计等。
7.多中心研究：多中心研究是为了提高研究结果的可靠性和推广性，通过增加研究中心的数量可以增加样本的代表性，减少地区差异的影响。
8.遵循伦理准则：研究设计应遵循医学伦理准则，保护受试者的权益和安全。
必须取得受试者的知情同意，并保证研究过程的安全性和保密性。
9.合理的数据收集和分析方法：研究设计需要明确数据收集的具体内容和方式，选择合适的统计分析方法来评估研究结果的可靠性和有效性。
10.结果的解释和推广：在研究结果分析和解释时，需要考虑研究结果的临床意义，评估研究结果在不同人群和情况下的推广性和适用性。
综上所述，临床医学研究设计的基本原则包括研究目的明确、样本选择合理、随机分组、对照组设计、盲法设计、效应估计、多中心研究、遵循伦理准则、合理的数据收集和分析方法以及结果的解释和推广。
这些原则可以保证研究结果的可靠性、有效性和推广性，为临床决策提供科学依据。
临床科研设计的基本原则
缺点
管理上缺乏灵活性 有特殊副作用的药物容易被破密 双盲法不适用于危重患者
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三盲（Triple-blind）
受试对象、研究者和资料分析或报告 者都不知道受试对象分配在哪一组和 接受哪一种干预措施 优缺点
偏倚减少到最小程度 操作复杂，执行有一定困难，常因医德 、沾染等问题难以坚持 最理想，但应用不普遍
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被盲的对象
被研究的对象，主要是患者 研究措施的实施者 结果测量者 也可用于资料分析和报告者
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盲法的分类
单盲（Single－blind）
只是受试对象不知道他们是在试验组或 对照组 检验人员、病理医师等不知道受试对象 的诊断治疗情况也属于单盲，让他们据 实报告实验结果与诊断 优缺点：简单易行，观察者知道受试者 的分组情况，对受试者的健康和安全有 利，可减少来自受试者的偏倚，但不能 避免观察者主观意愿的干扰
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李静：lijing68@ Tel: 18980601796
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双盲（Double-blind）
受试对象和研究者双方都不知道干预措 施分组情况 双盲的方法和注意事项 常用于随机对照试验中，特别是药物 试验 考虑其可行性 注意保密措施 制订观察指标，明确停药换药的指征
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优点
如果盲的是受试对象和干预措施的实施者， 可减少实施偏倚和干扰 如果盲的是受试对象和结果的评估者，可减 少测量偏倚的影响 当测量指标需要主观判断时，盲法更重要
0.5 风湿性 <0.5 0.5 非风湿 <0.5 6 月 <6月 6 月 <6月 6 月 <6月 6 月 <6月
临床医学研究设计的基本原则
临床医学研究设计的基本原则临床医学研究是为了探索疾病的治疗方法和评估医疗干预措施的有效性而进行的科学研究。
为了确保研究的可靠性和可重复性，研究设计的质量至关重要。
本文将介绍临床医学研究设计的基本原则，以帮助研究人员在进行临床研究时充分考虑方法的科学性与严谨性。
一、研究问题的明确性一个好的研究设计必须要有明确的研究问题。
研究问题应该具有明确性和可操作性，以便研究人员能够明确研究目标并采取相应的措施。
此外，研究问题还应该与研究对象和目标人群的实际需求相契合。
二、研究目的的明确性研究目的是指研究人员在开展研究时希望达到的总体目标。
研究目的应该是明确、具体的，以便能够确保研究的方向性和实用性。
研究目的的明确性可以帮助研究人员合理选择研究方法和评估指标，从而提高研究结果的科学性和可操作性。
三、样本选择的合理性在临床医学研究中，样本选择的合理性对于研究结果的可靠性和推广性至关重要。
样本应该能够代表目标人群的特征，以确保研究结果的一般性和推广性。
样本选择的合理性可以通过多阶段的随机抽样、分层抽样和配对抽样等方法来保证。
四、数据收集的可靠性和效度数据收集是临床医学研究中最为关键的环节之一。
为了保证数据的可靠性和效度，研究人员应该采取科学合理的数据收集方法。
例如，在进行问卷调查时，可以使用已经验证过的问卷工具，并且对参与者的回答进行严格的质量控制和校验，以确保数据的准确性和可靠性。
五、数据统计与分析的科学性数据统计与分析是临床医学研究中的重要环节。
为了保证研究结果的科学性和可靠性，研究人员应该选择合适的统计方法，并根据研究问题的特点进行科学分析。
在数据分析时，还需要注意避免过度解读数据或进行无关的分析，以免产生虚假的结果。
六、伦理审查和知情同意在进行临床医学研究时，研究人员必须遵守伦理规范，并保证研究过程中的知情同意。
研究人员应该向参与者详细解释研究的目的、过程和可能的风险与利益，并取得他们的知情同意。
此外，在研究过程中，研究人员还应该对参与者的隐私和尊严进行保护，并遵守相关的伦理审查要求。
临床研究设计的基本原则上
临床研究设计的基本原则上临床研究设计的基本原则是指通过科学的研究方法，确保研究的可信性、有效性和可重复性的一系列规范和标准。
以下将详细介绍临床研究设计的基本原则。
1.问题的明确性和科学性。
研究问题必须明确、具体。
研究的目标和目的，研究设计的基础和依据需要科学性和足够的可靠性。
2.研究设计的系统性和完备性。
研究设计需要考虑到研究途径、方法、工具、数据处理及结果分析。
对于可能的干扰因素需要完备控制，并设计相应的反应措施。
3.随机性。
临床研究应该采用随机化设计，随机化可以降低实验结果中的干扰因素，提高结果的准确性。
4.盲法。
盲法是指实验参与者、医生、评估者等都不了解研究中的处理组别，这样可以尽量减少人为干扰，并确保结果的真实可靠。
5.样本容量的确定。
临床研究的样本容量应该足够大，确保实验的统计显著性和可重复性，从而使得实验结果更加可靠和具有代表性。
6.对照组的设立。
对照组的设立可以比较实验组与对照组的差异，从而判断研究方法的有效性。
对照组与实验组应该从人口特征、治疗方式、遵从程度等多方面进行匹配，确保对比的可靠性和准确性。
7.统计学分析。
对实验数据进行统计学分析，以确保研究结果的科学性和可靠性。
8.在调研过程中保护研究对象的权益。
研究人员应该始终遵守伦理规范，保护研究对象的权益和尊严，保护个人隐私和医疗保密。
综上所述，临床研究设计的基本原则是科学性、系统性、随机性、盲法、样本容量、对照组、统计学分析等，其中保护研究对象的权益是研究人员不可忽视的重要原则。
这些原则共同构成了科学、严谨、可信的临床研究基础，为研究数据的可信度和应用带来了坚实的基础。
临床研究设计的基本原则
临床研究过程中，指标检测、数据收集、结论判断均在不知道研究对象分配的组别、不知接受的试验措施还是对照措施的前提下进行。盲法还用于研究资料的分析和报告，以避免测量性偏倚。
试验前组间主要基线状况可比性原则
保证试验组和对照组在除了研究因素以外的其他可能影响研究结局的因素（非研究因素）处于相同或相近水平。可以通过限制研究对象入选条件、基线可比匹配设计、分层随机分配等方法来提高组间均衡性。
重复原则
实验必须有足够的样本数或例数，在一次实验中有充分的重复；同时，要使实验结果可靠，必须多次重复实验。
临床研究设计的基本原则
原则描述Biblioteka 伦理学原则临床科研原则上是不可以用人来做实验研究的，只能用观察或分析的设计方案进行研究。防治方法的研究必须对药物安全性、方案可行性、技术成熟度有比较全面的把握才可以进行研究。研究的内容，诊治方案都需要经过受试者同意后才可以试用，需要符合伦理委员会的要求方可进行。
随机化原则
随机化是指按照机遇的原则进行抽样或分组，使各受试对象被分配到各组的机会均等，而不受主观因素的影响。随机化有两种形式，一是随机抽样，二是随机分组。随机化的方法有抽签法、抛硬币法、随机数字表等。随机化可以采取多种形式和方法，例如简单随机化、区组随机化、分层随机化等。
设立对照原则
设立条件类似、诊断一致的可供相互比较的组别。对照类型包括正常对照（空白对照）、阳性对照、自身对照、模型对照和溶剂对照等。
临床研究方案设计基本原则
2.1 对比（对照）的原则
Control 作用：没有对比就没有鉴别 实例：本草图经
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临床试验对照的历史
对照的思想起源于中国。第一次提到的对照试验见 于1061年中国的《本草图经》(Atlas of Materia Medica)。这本宋代(960-1279) 的著述提到： “为评价人参的效果，需寻两人，令其中一人服 食人参并奔跑，另一人未服人参也令其奔跑。未 服 人 参 者 很 快 就 气 喘 吁 吁 ” ( ‘ In order to
辽宁中医药大学附一院培训讲座之一
DME及临床试验基本原则
刘建平
北京中医药大学循证医学中心 2013-12-06
好的科研设计应当具备
问题引导的科研选题 具有一定的创新性 符合科研设计的基本原则 周密的措施避免干扰、偏倚和混杂 能通过伦理审查
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中医临床研究的程序
1. 提出研究问题 2. 建立科学假说 3. 撰写研究方案 4. 实施研究 5. 数据整理与统计分析 6. 撰写、交流与发表报告
evaluate the efficacy of ginseng, find two people and let one eat ginseng and run, and the other run without ginseng. The one that did not eat ginseng will develop shortness of breath sooner’)。
筛查/诊断性试验的评价 防治措施效果研究的评价 预后研究的评价 病因研究的评价
随机误差、偏倚、混杂、交互作用
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评价
针对已经完成的研究评价：文献评价 针对研究方案的评价 随访结局 卫生经济学（临床经济学）
临床研究设计的基本原则
临床研究设计的基本原则临床研究是评估医学干预措施效果的重要手段，也是推动医学进步和改善临床实践的关键环节。
然而，任何一项临床研究都需要严格遵循一系列基本原则，以确保研究结果的可靠性和有效性。
本文将介绍临床研究设计的基本原则，旨在帮助研究人员正确进行临床研究，提高研究质量，并为临床医生提供更可靠的证据，用于指导临床实践。
第一、目标明确任何一项临床研究都应该明确其研究目标和假设。
研究目标应该明确具体，既要符合科学合理性，又要具有实际应用性。
研究假设需要准确描述预期结果，并确定研究过程中需要考虑的主要变量。
明确的研究目标和假设有助于指导研究设计和数据分析，确保研究结论的准确性和可靠性。
第二、选择合适的对照组在进行干预措施与效果的比较时，选择合适的对照组是至关重要的。
对照组应当与实验组在基本特征上相似，以消除其他影响因素对研究结果的干扰。
常见的对照组选择方式包括随机对照、历史对照和场内对照等，选择对照组的方式需与研究目标和研究对象特点相匹配。
第三、样本量计算与招募样本量计算是确保临床研究取得可靠结果的重要步骤。
样本量计算需要根据预期效应量、统计方法、显著水平和效应大小等因素综合考虑，以确定所需的最小样本量。
合理的样本量计算可以有效避免研究结果的偶然性，提高研究的可信度。
同时，样本招募也是临床研究设计中的一项重要环节。
样本的招募需要广泛而符合标准的参与者，以确保研究结果具有较高的代表性和外推性。
研究人员需要制定合理的招募计划和策略，以确保达到预期的样本量要求。
第四、随机化与双盲设计随机化是临床研究中常用的避免偏差的重要手段。
通过随机分配研究对象到实验组和对照组，可以确保各组之间的基线特征相似，减少混杂因素对结果的影响。
双盲设计则可以有效减少研究人员和参与者在干预措施评估和结果判断上的主观偏差，提高研究的客观性。
第五、严格的数据采集和统计分析临床研究中的数据采集和统计分析需要严格按照预定的研究方案进行。
数据采集过程需要标准化操作和严格的质量控制措施，以确保数据的准确性和可比性。
临床科研设计的基本原则与方法
临床科研设计的基本原则与方法临床科研设计是指对临床问题或疾病进行研究时，确定研究目标和研究方法，收集和分析数据，并进行统计分析的过程。
临床科研设计的目的是为了获得准确和可靠的研究结果，从而促进临床实践的改进和优化。
以下是临床科研设计的基本原则与方法。
一、明确研究目标研究目标应具有明确性、可操作性和可测量性。
明确研究目标有助于研究者在整个研究过程中保持关注要点，指导研究设计和方法选择。
二、选择合适的研究设计根据研究目标和问题，选择符合特定目的的研究设计。
常见的研究设计包括前瞻性队列研究、回顾性队列研究、病例对照研究、随机对照试验等。
三、确定研究对象和样本研究对象是研究的主体，样本是从研究对象中选取的代表性个体。
确定研究对象和样本时，需要考虑研究问题的特点和研究目的，以确保研究结果的可靠性和普遍适用性。
四、选择合适的研究指标研究指标用于衡量研究对象的特征、变化和效果。
选择合适的研究指标需要综合考虑研究问题的特点、可操作性和测量方法的有效性。
五、确保研究的可重复性和可比性为了确保研究结果的可靠性，应制定详细的研究方案，对各项操作进行规范化。
同时，为了使不同研究结果具有可比性，应尽量采用标准化的研究工具和方法。
六、收集和分析数据收集数据时，需要建立规范的数据收集表格和数据库。
数据收集后，应进行数据整理和核对，以确保数据的准确性和一致性。
在数据分析过程中，应选用合适的统计方法，提取和解释数据中的有关信息。
七、进行统计分析统计分析是将数据经过处理和运算后，得出结论和推断的过程。
常见的统计分析方法包括描述性统计、假设检验、方差分析、回归分析等。
在进行统计分析时，应根据研究问题和数据特点选择合适的方法，并遵循统计学的原则和规范进行分析。
八、结果的解释和应用根据统计分析结果，对研究目标和问题进行解释和讨论。
研究结果应具有科学性、实用性和可操作性，能够为临床实践提供相应的建议和指导。
九、进行质量控制在整个研究过程中，应进行质量控制，保证研究的可靠性和可信度。
临床科研设计的基本原则和方法
三、盲法
盲法试验（blind trial）是指临床 研究过程中，指标旳观察、数据旳搜集 和结论旳判断均在不懂得研究对象分配 旳组别、不知接受旳是试验措施还是对 照措施旳前提下进行。
盲法旳分类
1、单盲（single-blind ）：对于研究对象旳分组及所施 加旳处理原因（如选用药物）情况，只有研究者懂得， 而受试对象不懂得。
3、空白对照（blank control）： 对照组在试验 期间不给任何处理，仅对他们进行观察、统计 成果，并将其与试验组旳效应进行比较。
设置对照组旳意义
在临床医学研究中，除了干预措施（处理原因） 旳作用以外，还有诸多原因可能影响研究对象旳临床 结局：
①不能预知旳结局（unpredictable outcome） ②霍桑效应（Hawthorne effect） ③抚慰剂效应（placebo effect） ④向均数回归（regression to the mean） ⑤潜在未知原因旳影响
随机化旳意义
实施随机化旳原则，最主要旳就是为了预防对研 究对象旳选择或分组分配时人为旳主管原因干扰，涉 及来自于研究者或被研究者两个方面旳人为干扰。
这么就能够让目旳人群中合格旳研究对象拥有同 等被选择旳机会参加研究，使抽样旳样本能反应出总 体旳代表性。
随机化不是“随意”，更不是“随便”。
二、设置对照组
主要目旳是使研究旳观察执行者和受试者 均不知其接受试验旳组别和干预措施旳详细内 容。
使受试者所反应旳或观察统计到旳临床现 象和资料，以及分析旳成果，都不受主观意愿 左右，能实实在在地统计客观而真实旳情况， 从而保障研究成果旳真实性。
四、验前基线可比性
验前基线：主要是指研究措施执行之前，被研究 对象旳临床特征，涉及年龄、性别、病情、病 程及试验室检验等资料。
临床科研设计的基本原则
临床科研设计的基本原则临床科研设计是指为了解决临床问题而进行的研究，其设计的合理与否对于研究结果的可靠性和推广性有着重要影响。
下面将介绍临床科研设计的基本原则，以帮助研究者在进行临床科研时能够有效地设计研究方案。
一、研究目的明确在进行临床科研设计时，首先要明确研究的目的。
明确的研究目的有助于确定研究的内容和方法，从而指导研究的全过程。
研究目的应该明确、具体，并符合临床实际需求。
二、研究问题明确研究问题是研究的核心内容，也是研究设计的基础。
研究问题应该明确具体，能够被研究者直接回答。
研究问题的明确对于后续的研究设计和数据分析至关重要。
三、样本选择合理样本选择是临床科研设计中非常重要的一环。
合理的样本选择能够提高研究结果的可靠性和推广性。
样本选择应该符合研究目的和研究问题，并能够代表目标人群的特征。
四、研究设计严谨研究设计是临床科研的关键步骤，其合理与否决定了研究结果的可靠性。
在进行研究设计时，应该考虑研究的类型、样本的分组、观察的时间点等因素，并选择适当的研究方法和统计分析方法。
五、数据收集可靠数据收集是临床科研的重要环节，其可靠性直接影响着研究结果的准确性。
在进行数据收集时，应该采用标准化的操作方法，确保数据的准确性和一致性。
同时，还应该选择合适的数据收集工具和方法，以提高数据的可靠性和有效性。
六、数据分析合理数据分析是临床科研的重要步骤，其结果直接影响研究结论的可靠性和推广性。
在进行数据分析时，应该根据研究问题选择合适的统计方法，并进行科学合理的解读。
同时，还应该注意避免数据的重复分析和过度解读。
七、结果解释合理研究结果的解释是临床科研的最终目标，其合理与否直接影响研究成果的价值。
在进行结果解释时，应该遵循科学的原则，结合研究的实际情况进行合理解读，并注意避免结果的歧义和错误信息。
临床科研设计的基本原则包括研究目的明确、研究问题明确、样本选择合理、研究设计严谨、数据收集可靠、数据分析合理和结果解释合理。
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临床研究设计的基本原则（上）
导读：本文临床研究设计的基本原则（上），仅供参考，如果觉得很不错，欢迎点评和分享。
[关键词] 临床研究设计原则
健康网讯: 一、对照的原则（一）对照的概念和意义对照指的是在调查研究或实验研究的过程中，确立可供相互比较的组别。
“没有比较就没有鉴别”，这是唯物辨证法认识事物的基本法则。
疾病的发生、转归、预后往往不是单因素作用的后果，而是受着许多因素的影响，如气候、饮食、社会状况、个体禀赋、心理活动等，不同疾病也有其不同的自然进程和预后。
不少疾病如感冒、溃疡病、早期高血压、红班狼疮等有自愈或自行缓解的倾向。
如果不通过对照，对非处理因素加以控制，则难以识别研究过程中有关因素对于疾病的发生或结局的影响作用，这样就大大降低了研究结果的真实性和可靠性。
在评价药物疗效的临床试验中，不设立对照组所带来的缺陷尤其显而易见。
例如黄疸的消退、支气管哮喘的缓解，红班狼疮的缓解究竟是其它的因素影响的结果，或者疾病自身的表现，抑或药物的治疗效应，没有对照，无从得出结论。
对照的主要作用正是鉴别处理因素、非处理因素的差异，从而确认处理因素的真实效应。
合理的均衡的对照可使组间的非研究性措施处于相等状态，使组间的基线特征具有均衡性或可比性，从而提高了结论的真实性。
必须强调，均衡是十分重要的。
没有对照，难以比较、鉴别；而有了对照，
但不是均衡，就失去对照的意义。
我们以后将要谈到的对于实验数据的统计学分析，也是以对照的均衡为前提的。
（二）对照的方法１、空白对照指在对照组不加任何处理的“空白”条件下进行观察、研究。
如动物中的诱癌试验，需设立与实验组动物种属、窝别、性别、体重均相同的空白对照组，以排除动物本身可能自然患癌的影响。
在观察某种新免疫制剂对某种传染病的预防效果时，采取免疫组与空白组的对比观察，比较两组的血清学和流行病学的效果，这样才能真正说明这种免疫制剂的作用。
２、实验对照指在一定实验条件下所进行的观察、对比。
例如观察中药雾化吸入剂对于支气管哮喘的作用，为了排除单纯雾化作用的效应，应该设立包括不加中药的雾化吸入组（如水液雾化吸入）。
临床试验中的复合对照属于实验对照的范围。
３、标准对照以正常值或标准值作为对照，以及在所谓标准条件下进行观察的对照。
研究药物的疗效时，可以公认的常规有效疗法作为对照。
“标准”的建立，或疗效的“公认”是一个较为复杂的问题。
应用标准对照的研究，在进行结论推导时要特别慎重。
４、自身对照如用药前后的自身对比观察；或是对照与实验在同一对象身上进行，例如身体对称部位的比较观察或同一对？在观察的不同时期接受不同的疗法，然后比较它们的差异，这种方法也称为自身交叉对照。
自身对照或自身交叉对照的应用受一定条件的限制，结论的推导也应慎重。
５、相互对照各实验相互为对照。
如中医各种不同证候的对照；中药组、西药组、中西药结合组治疗急性心梗的对照等。
两组或多组在同一时间的比较、观察也称平行对照。
６、配对对照
根据研究目的，把对实验结果（或效应指标）有影响的有关条件（如年龄、性别、病情、病程等）相近似的研究对象配成对子，再把每一对子中的研究对象随机地分配到各比较组中去。
在临床试验中，如果实施随机双盲对照，配对对照的使用常受到限制。
病例-对照研究，常要求病例组与对照组的个体按一定条件（可能的混杂因素）进行配比，也称配对对照。
７、历史对照又称文献对照或回顾对照。
是以本人或他人过去的研究结果与本次研究结果作比较。
历史对照要特别注意比较资料之间是否具有可比性。
通常由于既往的资料中的研究对象、条件、环境等都很难与本次试验保持一致，可比性差，历史对照一般是不宜采用的。
但是如果某种疾病（如癌肿）治疗过程中的非处理因素（如生活条件、心理、一般药物治疗）不易影响它的疗效，且误诊率低，评价疗效指标（如生存率、病死率）相当稳定，历史对照的结论还是可取的。
既往在评价链霉素对于粟粒型肺结核时，就是以历史对照为依据的。
８、安慰对照是空白对照的特殊类型。
目的在于克服对照组病人由于心理因素所造成的偏倚。
常用无明显药理作用的制剂，如乳糖、淀粉、注射用水等安慰剂要求在外观、颜色、形状与试验药物完全一致。
假操作如假手术也被视为安慰对照。
临床试验中，使用安慰剂对照要特别谨慎，注意其在医疗道德上的可行性。
中药的安慰对照在不少方面仍有困难，有待探索解决。
二、随机的原则（一）随机化（Randomization）的概念和意义在抽样研究中，抽取或分配样本时，每一个研究对象或观察单位都有完全均等的机会被抽取或分配到某一组，而不受研究者或研究对象主观意愿所左
右。
随机化的概念是根据“随机事件”的“不确定性”的特性而规定的。
随机化的意义在于使被抽取的观察对象能最好地代表其所来源的总体人群，并使各比较组间具有最大程度的可比性。
在临床研究或实验研究过程中，对照组与实验组除研究因素（如服用某种药物）有所不同外，其它非研究因素（如年龄、性别、病情轻重、疾病分期等）应该是尽量一致的，均衡的。
达到这一目的的主要手段之一就是随机化。
（二）常用随机分配的方法随机化的方法很多，现将临床研究中常用的随机分配方法简述如下：１、简单随机化（Simple Randomization）简单随机化可通过抛掷硬币、抽签、摸球、查随机数字表或应用操作计算器的随机数字健来完成。
抛硬币、抽签或摸球通常用于从理论上说明随机分配方法的实施和意义。
当试验涉及的例数较少时，也不无视为简单可行的方法，但因临床试验的例数往往较多，使用这几种方法对研究对象分组，便显得很不方便。
随机数字表常用于抽样研究及对样本的分组随机化。
表中各数字相互独立，并可按需要视相邻的数字为任意位数的组合，无论从横行、纵列或斜向等各种顺序均呈随机状态。
使用时可任意从任何一个数字开始，按任意顺序取用，但起始数字代表的位数（如个位、十位、百位）和录用顺序应预先有所规定，不能在同一次录用中随意变更。
数字的随机排列也可通过操作计算器（通常为供统计用的计算器，如Casiofx-180上的ＩＮＶ，ＲＡＮ键来完成。
下面是应用简单随机化方法将20名合格受试者随机分配至甲、乙两组的例子，其步骤如下：（1）依次编好１、２、３……20的顺序，（此
顺序即为以后进入研究的合格受试者的序号）（2）通过随机数字表或
感谢阅读，希望能帮助您！。