随机对照试验
临床科研设计(2)——随机对照试验
伦理审查的基本原则
• （4）尊重和保护受试者的隐私，如实将涉及受试 者隐私的资料储存和使用情况及保密措施告知受 试者，不得将涉及受试者隐私的资料和情况向无 关的第三者或者传播媒体透露； • （5）确保受试者因受试受到损伤时得到及时免费 治疗并得到相应的赔偿； • （6）对于丧失或者缺乏能力维护自身权利和利益 的受试者（脆弱人群），包括儿童、孕妇、智力 低下者、精神病人、囚犯以及经济条件差和文化 程度很低者，应当予以特别保护。
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动 物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与 处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
• 3.安慰剂对照 • 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。 • 4.标准对照 • 即采用目前标准的、公认的、通用的方法 作对照。在评价某新药的疗效时，为不延 误患者的治疗，对于急性病、危重病和有 特殊治疗办法的疾病，往往应用已知的被 公认的、疗效比较好且比较稳定的同类药 物作标准对照。
随机对照试验的概念
• 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是在 人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的 实验性对照研究。 • 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。 • 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。 • 随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可 靠的科学方法。
什么是随机对照试验？
什么是随机对照试验？随机对照试验是科学研究中常用的一种实验设计方法。
它被广泛应用于医学、心理学、社会科学等各个领域，以验证某种假设或评估某种干预措施的有效性。
通过对实验组和对照组之间的随机分配，随机对照试验可以排除一些干扰因素的影响，从而更加准确地评估干预措施的效果。
随机对照试验的设计十分精细，主要包括以下几个步骤：1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，首先需要明确研究的目的和要解决的问题。
比如，我们想要验证某种药物是否能够有效缓解某种疾病的症状。
2. 制定研究方案和分组方法：在确定研究目标后，需要制定详细的研究方案。
包括选择实验和对照组的标准，确定样本量，制定分组方法等。
在随机对照试验中，研究者通过随机分组的方法将参与者分为实验组和对照组，以降低人为因素的影响。
3. 实施实验和对照措施：在进行随机对照试验时，研究者需要在实验组和对照组中施行不同的干预措施。
比如，在药物疗效评价的试验中，实验组会给予目标药物，而对照组则给予安慰剂或其他无治疗作用的物质。
4. 数据收集和统计分析：在实施完试验后，研究者需要收集参与者的数据，并进行统计分析。
通过比较实验组和对照组的数据，研究者可以评估干预措施的效果和统计学差异的显著性。
随机对照试验的重要性和优势：随机对照试验作为一种高质量的研究设计方法，具有以下几个优势：1. 排除杂乱因素：通过随机分组的方法，随机对照试验可以最大程度地减小参与者之间的差异。
这样一来，研究者能够更加准确地评估干预措施的效果，排除其他因素对结果的影响。
2. 评估因果关系：随机对照试验能够更有力地评估干预措施与结果之间的因果关系。
由于实验组和对照组之间只有干预措施的差异，研究者可以更有把握地确定干预措施与结果之间的因果关系。
3. 提高研究结果的可靠性：随机对照试验的实施遵循严格的科学规范和方法，数据收集、分析等步骤都经过精细设计和统计处理。
因此，研究结果更加可靠，有助于指导临床实践和政策制定。
临床随机对照试验名词解释
临床随机对照试验名词解释
临床随机对照试验是一种用于评估医疗干预效果的研究设计。
在这种试验中，参与者被随机分配到接受不同治疗或干预的组别，
其中一个组别接受新的治疗方法（实验组），另一个组别接受传统
治疗或安慰剂（对照组）。
这种随机分配可以减少干预组和对照组
之间的混杂因素，从而更准确地评估新治疗方法的效果。
在临床随机对照试验中，研究者通常会对参与者进行随访观察，收集相关数据并进行统计分析，以比较两组之间的治疗效果。
这种
试验设计能够提供较高水平的证据，帮助医疗专业人员和决策者做
出更科学的治疗选择。
临床随机对照试验通常需要经过严格的伦理审查和监管，以确
保研究过程中参与者的权益和安全得到保障。
研究者也需要遵守一
系列严格的研究设计和数据收集标准，以确保研究结果的可靠性和
科学性。
总的来说，临床随机对照试验是一种重要的研究设计，能够为
医学实践提供可靠的证据支持，帮助改善临床治疗实践并促进医疗
进步。
随机对照试验
随机对照试验随机对照试验，是一种被广泛应用于医学研究中的实验设计。
通过随机分配受试者到实验组和对照组，以验证某种干预措施的有效性和可行性，以得出有效的结论。
本文将介绍随机对照试验的定义、基本原理、设计步骤以及其在医学研究中的应用。
一、定义随机对照试验是一种控制性实验，其目的是评估某种治疗、干预或药物的效果。
在试验中，研究者通过随机分配受试者到实验组和对照组，以减少其他干扰因素对试验结果的影响，从而比较两组之间的差异。
二、基本原理随机对照试验的基本原理是通过随机分配受试者到实验组和对照组，使两组之间具有相似的基线特征。
通过这种随机分组的方式，试验结果的可比性得到保证，能够更准确地评估干预措施的效果。
三、设计步骤1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，需要明确研究的目的和问题，并进行详细的背景调研。
2. 确定实验组和对照组：根据研究问题，确定接受干预的实验组以及未接受干预的对照组。
3. 确定入选标准和排除标准：明确参与试验的受试者的选择标准，同时排除一些不符合研究要求的受试者。
4. 随机分配：通过随机的方法将符合入选标准的受试者分配到实验组和对照组。
5. 实施干预措施：根据研究设计，对实验组进行相应的干预，对对照组进行安慰剂或常规治疗。
6. 数据收集与分析：在干预结束后，收集受试者的相关数据，并进行统计学分析和结果解读。
7. 结果评估与结论推断：根据数据分析的结果，评估干预措施的效果，并得出相应的结论。
四、医学研究中的应用随机对照试验在医学研究中具有重要的地位和应用价值。
它可以评估新药物、新疗法和新技术的疗效，并为临床实践提供科学依据。
以下是一些医学研究领域中常见的随机对照试验应用：1. 新药物试验：随机对照试验可以评估新药物的安全性和疗效，为新药的上市提供依据。
2. 新疗法试验：比如测试某种新的手术技术或治疗方案的效果，评估其临床应用的可行性和优势。
3. 预防措施试验：例如疫苗的疗效和安全性评估，以及一些预防性措施在人群中的应用效果。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。 纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表（续1） 9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中 心电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的 10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如 果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组 分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是 报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
（一）随机同期对照试验 1.设计模式 随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
临床科研设计——随机对照试验
• 7.相互对照 • 是一种不另设对照，而是将几种处理因素互 为对照或几个试验组相互比较的方法。例如 ，中药组、西药组、中西医结合组治疗某病 的对照。这种对照只能在已知几种治疗方案 均有效、需要比较哪种更好时应用。 • 8.复合处理对照 • 是在对试验组与对照组均给予一种基础处 理因素之外，试验组再加上新处理因素， 以观察新处理因素的效应，属于实验对照 的范围。
先分型后分组
• 其实质是同时开展了K个随机对照试验，需要的样 本量相对较大。这种方法的主要适用条件是：① 各分型的分布大致均衡，每一分型都能观察到足 够多的病例。②各分型的处理因素（治疗措施） 差别较大，一般不能用一套统一的诊疗方案加以 概括。
先分组后分型
• 其实质是仅仅进行了1个随机对照试验，分型的处 理只是叠加了一个证型分布调查。这种方法的主 要适用条件是：①各分型的分布不均衡，有些证 型不能观察到足够多的病例。②各型的处理因素 （治疗措施）差别不大，一般能用一套统一的诊 疗方案加以概括。
对照4
对照5
处理因素
研究对象 ？ =
效应指标
研究原则
随机原则
•是指采用随机的方式，使每个受试对象 均有同等的机会被抽取或分配到实验组和 对照组。
• 随机抽样 • 随机分组 • 实验顺序随机
随机分组的作用
1、避免主观因素的参与 2、控制系统的误差 3、对于实验中意想不到的因素起平衡作用 4、随机化是统计推断的基础
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分层随机法
分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合 太多且病人收集有一定困难。
分层随机化方法：各层分别随机，可用简单随
机或区组随机 。
分层随机化安排：病人入选时首先确定属于哪
一层，然后根据该层的随机表安排。
随机对照试验-PPT课件
标准治疗加安慰剂对照试验（placebo-standard study)
试验组给予试验药物，对照组给予安慰剂，同时每个受试者都给予一种标 准治疗药物，称为“标准治疗加安慰剂对照试验”。
1.显量示的受基组试础能药上够物，保的保持疗证其效了固与试有某验的种组自已与然知对特的照征有组，效除可药了清物治楚一疗地样措看好施出（不处等同理于外因，，素不其的劣于）
2.显他示非受处作试理用药因。物素即的（凡效如是能年能优龄够于、改阳性变性别自对、然照病过药情程、者经，济均状可况认、为文是化有程作度用等者，
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随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
临床研究
试验性研究
随机对照试验 交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
同I其考nd个 中 核i随 t处 比v体 一 药rii机 理 较病 以 患 检 测 经 因自 种 物将 程 之 关d描 学 方 康 为 还 等aul交 措 的素现 该 查 量 统例a身 治 的一度 间 联法 状 进 可述（ 。)l叉 施 设属已 病 或 并 计-与s前 疗 疗分 结 及个中 况 一 以性d对)e对 ， 计于疾确 的 复 比 学后 作 效范为 局 关系最 及 步 用s研照c照 然 方前病诊 患 查 较 检对 为 的指围不 的 联基 暴 调 来r究研i试 后 法瞻患 者 病 病 验之照 对 一同 差 大明同本 露 查 确p（究t验互。性间有或例例，确试照种的异小一的因研定id（ve（相研某健档组若存验，设亚，。的组类素究高escc交究r在特康案与两ae人比计组从患(型的提危raspb前i换，定人，对组n着ei较方，而群者e，分供人pd-dft后队处是o统疾作收照差ce按两案追判先o主布线群imomrvi理对计病为集组别n对列i种。后是e踪断要情索，ezto-措两e的对既之有学rsl治其暴否接a照研用况，评dotof施组上患照往间显lug暴疗各露受t试究来，是价cdyer，受者，危危著的sy）结自因露两r描目分公验ot)最试su关作通险险意,，于果的子s种述的析共sd又t后者为过因因义联y-是的结与某不u人是性卫)o称d将。使病询素素，v的流可差局结同y群提研生e为结用例问的的则r基别行的疑i，局中出究措描n果两，、暴暴可c本病，因比之治疾病的施o述t进种以实露露认n原学素以较间疗h病因基的t流e自 不行不没验史比为r理确及不 有研，或假础效o行s然 能对同l有 室 ， 例 该是究其定同 无a以健 设 ；果lm病条 人照的e，所暴亚 因e，d件 为露组 果下 控进 制行 试： 验条
临床研究中的随机对照试验设计与实施
临床研究中的随机对照试验设计与实施随机对照试验是临床研究中最常用的方法之一，它可以有效地评估新药物、治疗方法或干预措施的疗效和安全性。
本文将围绕随机对照试验的设计与实施展开讨论，并探讨一些常见的难点和注意事项。
一、随机对照试验的基本原理随机对照试验是一种将研究对象随机分配到实验组和对照组的方法，以比较两组之间的差异来评价干预措施的效果。
其基本原理是通过随机分组能够消除潜在的干扰因素，从而有效降低内部偏倚。
随机分配可以避免选择性偏倚，从而使得实验组和对照组之间的差异只能归因于干预措施的效果。
同时，试验组和对照组在分配时应具有相似的特征，比如年龄、性别、基线疾病状态等，这有助于确保两组之间的可比性。
二、随机对照试验的设计步骤1. 研究目标和研究问题的明确。
在设计随机对照试验之前，需要明确研究目标和所要解决的研究问题，以便确定试验的主要指标和次要指标。
2. 受试者的选择和入选标准的确定。
根据研究问题的要求，制定明确的入选标准，确保符合条件的受试者能够进入试验。
3. 实验组和对照组的划分。
根据随机分组原则，使用随机数表或随机数字生成软件对受试者进行随机划分，确保实验组和对照组之间的可比性。
4. 干预措施的介入和实施。
根据研究的需要，对实验组和对照组进行干预措施的介入，比如药物的给予、手术的实施等。
同时，需要确保干预措施的执行符合标准化要求。
5. 数据的收集与分析。
在试验过程中，要对受试者的基线特征、干预效果等数据进行收集和记录。
待试验结束后，进行数据的统计学分析，比较两组之间的差异。
三、随机对照试验的常见难点1. 样本大小计算。
样本大小的确定是一个重要的步骤，需要进行统计学分析和预先研究确定。
样本大小的不合理会导致试验结果无效或受干扰。
2. 遗漏数据的处理。
在实际的研究过程中，可能会存在受试者的资料不完整或遗漏的情况。
处理遗漏数据需要谨慎，可以使用合适的统计方法进行处理。
3. 对照组的选择。
对照组的选择需要仔细考虑，应尽可能与实验组具有相似性，并具有相同的治疗机会。
随机对照试验设计要点
随机对照试验设计要点
1. 随机对照试验是一种实验设计，它将实验组和对照组随机分配，以消除外部因素对实验结果的影响。
2. 在随机对照试验中，实验组和对照组的成员应该是完全随机的，以确保实验组和对照组的特征尽可能相似。
3. 在随机对照试验中，实验组应该接受实验治疗，而对照组应该接受安慰剂治疗或未接受治疗。
4. 在随机对照试验中，实验组和对照组的成员应该在实验期间受到相同的观察和照顾，以确保实验结果的准确性。
5. 在随机对照试验中，实验结果应该通过统计分析进行评估，以确定实验治疗的有效性。
随机对照试验的基本形式 -回复
随机对照试验的基本形式-回复【随机对照试验的基本形式】随机对照试验是一种最基本的实验研究设计，用于评估某种干预措施对目标群体是否产生显著效果。
它的基本形式包括实验组和对照组，其目的是通过随机分组控制可能的混杂因素，从而确保实验组和对照组在除干预因素外其他条件的相似性，进而验证干预措施的效果。
一、实验组和对照组的确定随机对照试验中，首先需要确定实验组和对照组。
实验组是接受干预措施的群体，而对照组是不接受干预措施，即保持原有状态的群体。
为了确保结果的准确性和可靠性，应当尽可能地使实验组和对照组在诸多因素上达到相似或接近的状态。
二、随机分组为了避免混杂因素对研究结果的影响，需要将实验对象随机分配到实验组和对照组中。
随机分配可以保证每个被试有相同的机会参与实验组或对照组，降低因为个体差异导致的偏倚。
在进行随机分组时，可以利用随机数字表或随机分配软件等方法进行，确保分组的随机性。
三、干预措施的实施完成随机分组后，需要对实验组和对照组分别实施干预措施和控制情况。
这些干预措施可以是新的药物、疗法、康复训练等，而对照组则接受与实验组等效的安慰剂、常规治疗或者保持原状态。
四、数据收集和指标评估随机对照试验过程中，需要收集与干预措施相关的数据，并利用相应的指标对实验组和对照组的效果进行评估。
这些指标可以是生物学指标、心理学指标、行为学指标等，具体根据实验目的和研究领域确定。
五、结果统计和分析在数据收集完成后，需要对结果进行统计和分析。
通常使用一些统计方法，如t检验、方差分析、卡方检验等，来比较实验组和对照组之间的差异。
通过比较结果，可以得出干预措施的效果是否显著。
六、结论和讨论最后，根据统计结果得出结论，判断干预措施是否有效。
如果实验组与对照组之间存在显著差异，说明干预措施对目标群体产生了积极的效果，反之则说明干预措施无明显效果。
在讨论部分，需要对研究结果进行解释和分析，包括实验过程中的缺陷、可能存在的局限性，以及进一步研究的建议等。
随机对照试验1.
偶数的分配方法为不完全的随机方法或称半随机方法；
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（2）随机分配方案的隐藏，即受试对象和选择
合格受试对象的研究人员不能预先知道下一位研 究对象的分配方案，以防止选择性偏倚。
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安全的随机分配方案隐藏方法包括由中心办公室、药 房控制随机分配方案，或采用编号或编码的容器保存随机 分配方案，或采用按顺序编码、密封、不透光的信封。在 上述两方面中，随机分配方案的稳藏比采用随机方法产生 随机分配方案更重要。Schulz等发现，如果未采用完善的
药物在外形、颜色、味道和气味上难以区别的安慰剂后， 产生一些类似于治疗措施的作用（治疗效应或不良反应）；
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（3）治疗措施本身的特异效果（effect of specific treatment）。对于临床医师来说，只要总的疗效 好，能治愈疾病或缓解病人的症状、体征就行， 但对于研究人员，评价一项干预措施特别是药物 时，应该明确措施本身的特异性效应有多大。因 此，为了明确某种措施的真正疗效，必须设立对
6，则可增加安全性。采用区组随机法，其结果分析比简 单随机法复杂，如果不采用相应的统计方法，则检验效能 将降低。
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3. 分层随机法（Staratified randomization）
区组随分配法虽然能保证组间例数相等或相近，但不 能保证影响研究结果的主要因素在组间的平衡。例如，分 组后可能治疗组的高龄病人较对照组多，造成最后结果解 释的困难。而分层随机分配法则可根据研究对象的重要临
比性差。主要用于一些预后极差的疾病。如结核，在发现
抗痨药物前预后极差，使用链霉素治疗后预后明显改善。 如果将这两个阶段的治疗效果进行历史性对照比较，虽然 不及同期对照，但仍然有较强的说服力。
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（二）对照措施 1. 无干预措施（No intervention）
随机对照试验的概念
随机对照试验是一种被广泛应用于医学、心理学、社会科学等领域的研究设计方法。
它通过将参与者随机分配到实验组和对照组来评估某种干预措施或治疗的效果。
本文将详细介绍随机对照试验的概念、原理、设计步骤以及其优缺点。
一、概念随机对照试验是一种实验研究设计，旨在评估某种干预措施的效果。
该方法通过将参与者随机分配到实验组和对照组，使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，以便比较干预措施对研究结果的影响。
二、原理1. 随机分配：参与者在进入试验前，通过随机的方式被分配到实验组和对照组，以消除选择偏倚和分组偏差。
2. 对照组设计：对照组是与实验组相对应的一个参照组，不接受干预措施，用于比较两组在结果上的差异。
3. 干预措施：实验组接受某种干预措施，例如新药、新疗法或其他干预手段，而对照组接受安慰剂、传统治疗或无干预。
4. 随机性：通过随机分配参与者到实验组和对照组，可以使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，降低内外部因素对结果的影响。
三、设计步骤1. 研究目标和问题：明确研究目标和需要回答的科学问题，确定干预措施和研究指标。
2. 参与者选择：从目标人群中招募参与者，并对其进行初步筛选和排除不符合条件的人员。
3. 随机分组：使用随机方法将参与者随机分配到实验组和对照组，确保两组之间的比较具有可比性。
4. 干预措施实施：实施干预措施，并记录每个参与者接受的具体干预方式和剂量。
5. 数据收集和监测：收集参与者的相关数据和指标，并在干预后进行定期监测和评估。
6. 数据分析和结果解读：使用统计学方法对收集到的数据进行分析，比较实验组和对照组之间的差异，并解读结果。
7. 结论和推断：根据分析结果，得出对干预措施效果的结论，并进行推断和泛化。
四、优缺点1. 优点：- 科学性高：随机分组可以降低选择偏倚和分组偏差，增强研究结果的可靠性和科学性。
- 可比性强：通过对照组的设计，可以更准确地评估干预措施的效果，排除其他因素的干扰。
随机对照试验名词解释
随机对照试验名词解释随机对照试验（Randomized Controlled Trial）是一种在医学和社会科学研究中常用的实验证据范式。
它通过将研究对象随机分配到实验组和对照组，对比两组在特定干预措施下的效果，以评估该干预措施的有效性和安全性。
随机对照试验通常包括以下几个关键步骤：1. 研究设计：研究者首先确定研究的目的和假设，并设计一个合适的试验方案。
这可能包括确定研究对象的特征，定义干预措施和测量指标，以及确定对照组和实验组的大小。
2. 随机分组：研究对象根据一定的随机化方法被随机分配到实验组和对照组。
这个随机过程可以确保两组在基线特征上的均衡，减少了与盲目性的偏倚。
3. 干预措施实施：研究人员对实验组施加预定的干预措施，例如给予特定的药物、教育介入、生活方式干预等；对照组则接受操作上看似相同但实则不包含核心干预内容的虚假干预或常规治疗。
4. 数据收集：在干预措施开始之前、期间和之后，研究人员收集各种相关的数据和指标。
这些数据可以包括患者的生理参数、疾病进展情况、生活质量评估结果等。
5. 统计分析：研究人员对收集到的数据进行统计分析。
常见的分析方法包括描述性统计、方差分析、卡方检验、回归分析等。
这些分析方法可以帮助确定两组之间的差异是否具有统计学意义。
6. 结果解读：研究人员根据分析结果来解释实验的结果。
他们可以确认干预措施的效果、评估其安全性，也可以检验研究的假设是否有效。
随机对照试验具有一定的优势和局限性。
它的优势在于能够减少实验结果的偏倚，并提供较强的因果关系证据。
但是，随机对照试验也面临一些困难和限制，例如难以完全模拟真实世界的情况、存在患者选择性退出实验等。
总的来说，随机对照试验是一种有力的研究设计，能够为医学和社会科学研究提供高质量的证据。
它在评估干预措施的有效性和安全性方面具有重要作用，被广泛应用在疾病治疗、药物研发、教育介入等领域。
随机对照实验
随机对照实验
一、随机对照实验的定义：
随机对照试验（简称RCT）是一种对医疗卫生服务中的某种疗法或药物的效果进行检测的手段，特别常用于医学、生物学、农学。
随机对照试验的基本方法是，将研究对象随机分组，对不同组实施不同的干预，以对照效果的不同。
在研究对象数量足够的情况下，这种方法可以确保已知和未知的混杂因素对各组的影响。
二、优缺点：
优点：1.可以较好地保证各组之间的均衡对比，有效避免了潜在未知因素对试验结果的影响；2.可以同时对各组进行观察，有效避免了因试验先后顺序对结果的影响，使研究结果更有说服力；3.有利于资料的统计分析。
缺点：但是同期随机对照需要有一半对象当对照，因此所需样本量较大，并且在有些情况下可能涉及伦理道德方面恶毒问题。
三、试用范围：
统计学对统计对象的要求一般是需要一定数量的，在此基础上的统计处理才具有可靠的意义。
西药新药在临床研究过程中为了保证在短时间内达到统计学要求的治疗个案的数量，就必须要有每日具有一定门诊量的规模化的诊疗场所；为了保证临床研究按着设定的程序严格地展开，就必须要有一套周密详尽的管理措施。
rct实验方案
rct实验方案
RCT实验方案（随机对照试验）是一种科学实验设计，广泛应用于医学研究和其他领域。
该方案的主要目的是评估一种干预措施（如新药、治疗方法、预防措施或其他介入）在治疗或预防疾病方面是否更有效。
以下是实验方案的关键点：
1. 研究目的：明确实验的目的和研究问题，例如评估新药对某种疾病的治疗效果。
2. 研究对象：确定研究对象的纳入和排除标准，例如患者的年龄、性别、病情等。
3. 随机分组：将符合条件的研究对象随机分配到实验组和对照组，确保两组之间的可比性。
4. 干预措施：对实验组给予干预措施（例如药物治疗、手术治疗等），对照组则接受相应的安慰剂或常规治疗。
5. 观察指标：选择适当的观察指标，例如生理指标、生化指标、症状改善情况等，以评估干预措施的效果。
6. 样本量：根据研究目的和研究问题确定样本量，以确保结果的可靠性和准确性。
7. 实验周期：确定实验的持续时间，包括干预措施的开始和结束时间，以及随访时间等。
8. 数据收集与分析：采用合适的数据收集方法，并对数据进行统计分析，以得出结论。
9. 伦理问题：考虑研究涉及的伦理问题，例如知情同意、隐私保护、对患者的风险和受益等。
10. 研究结果：根据研究结果撰写研究报告或论文，并进行研究成果的交流和推广。
请注意，上述实验方案仅为参考，具体的实验方案需要根据具体的研究问题和实际情况进行调整和完善。
同时，在进行RCT实验时，需要遵循相关的伦理规范和法律法规，确保研究的质量和合规性。
医学科研中的随机对照试验设计与分析
医学科研中的随机对照试验设计与分析在医学科研领域，随机对照试验是一种重要的研究设计方法，其旨在评估特定医疗干预措施的疗效和安全性。
本文将探讨随机对照试验的设计原则和分析方法，帮助读者更好地理解和应用于医学研究实践。
一、随机对照试验的基本原则随机对照试验的设计十分关键，其主要目的是消除干预措施与其他因素之间的混杂因素，从而获得较为准确的疗效评估结果。
在试验设计中，需要遵循以下几个基本原则：1. 随机分组：将被试对象按照一定的随机方法分配到不同的干预组和对照组中。
随机分组可以消除系统性偏差，并保证组间的基线特征相似，实现结果的客观性和可比性。
2. 干预控制：确保干预措施的一致性和标准性，包括干预剂量、给药途径、治疗周期等。
同时，对照组应接受安慰剂或标准治疗，以评估干预措施的真正效果。
3. 盲法设计：试验中应采用盲法，让干预组和对照组的参与者、研究人员以及结果评估者不知道具体分组情况。
这样可以减少主观性的干扰和信息偏见，使研究结果更加可信。
4. 样本容量：合理确定样本容量大小，以确保研究结果的统计学意义和推广性。
通过进行统计学分析，可以估计样本容量，从而控制类型I错误概率（α）和类型II错误概率（β）。
二、随机对照试验的分析方法对于随机对照试验的数据分析，常常采用以下几种主要方法：1. 描述性统计分析：对照组和干预组的基线特征进行描述性统计分析，包括均值、标准差、中位数、百分比等。
通过比较基线特征，判断随机分组是否有效，确保组间的基线平衡性。
2. 效果评估分析：对照比较组间的疗效差异，通常采用假设检验方法，如t检验或非参数检验，来判断差异是否具有统计学意义。
此外，还可计算相对风险（RR）、绝对风险差（ARD）等指标来评估干预效果。
3. 安全性评估分析：随机对照试验还应关注干预措施的安全性。
在数据分析中，应计算不良事件的发生率，并使用卡方检验或精确检验来比较干预组和对照组之间的不良事件差异。
4. 子组分析：针对不同的患者亚组或疾病特征，可进行子组分析，探讨特定因素对干预效果的影响。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。
实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的试验，主 要目的是 effectiveness, 是指在常规条件或实际临床情 况下 , 干预产生的作用。
解释性 RCT是测量干预效力 (efficacy)的试验 ,以解释 干预的特异性作用机理为目的, 重点强调的是 efficacy, 是指在理想条件下干预产生的特异性作用。
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表
1.文题和摘要：受试者是如何分配干预的如随机分配随机或随机指 派
（一）随机同期对照试验 1.设计模式
流行病学研究中的随机化对照试验设计
流行病学研究中的随机化对照试验设计随机化对照试验是流行病学研究中最具科学性和可靠性的研究设计之一。
它是用于评估某种干预措施的效果是否真实的金标准方法。
随机化对照试验的设计和实施过程十分重要，决定了研究结果的可靠性和科学性。
一、什么是随机化对照试验随机化对照试验是一种实验研究方法，旨在比较两种或多种干预措施的效果。
其主要特点是参与者被随机分配到不同的干预组或对照组，以实现结果的比较。
在流行病学研究中，随机化对照试验常用于评估新药物、预防措施和健康干预方法的有效性。
通过随机分组，研究人员可以降低实验组和对照组之间的潜在差异，从而更准确地评估干预措施的效果。
二、随机化的重要性1. 避免选择偏倚：随机化可以消除个体之间的差异，使得实验组和对照组在性别、年龄、疾病程度等方面具有相似性，从而减少选择偏倚的可能。
2. 增加结果的可靠性：通过随机分配，可以将潜在的干预效应均匀分布在实验组和对照组中，使得两组之间的差异主要来自于干预措施本身，而不是其他因素的影响。
3. 提高统计分析的有效性：随机化对照试验的结果可以使用严格的统计方法进行分析，从而得出科学可靠的结论。
三、对照组的作用对照组是随机化对照试验中的一个重要组成部分，其作用是提供一种基准，用于比较实验组的效果。
1. 平衡干预效应：对照组接受与实验组相同的量度和评估过程，除了干预措施本身外，其他条件基本相同，从而可以减少其他因素对结果的干扰，更准确地评估干预效果。
2. 评估干预效果：通过对比实验组和对照组的结果差异，可以评估干预措施对疾病发生率、死亡率、生活质量等指标的影响。
3. 伦理问题：对照组可以提供参与者的参考和比较，确保研究过程和结果符合伦理标准。
四、随机化对照试验的步骤1. 研究目的和问题的明确：首先需要明确研究的目的和问题，确定需要评估的干预措施和研究指标。
2. 参与者的选择和招募：根据研究的特点和目的，选择适合的参与者群体，并通过招募、筛选等方式确定最终的研究对象。
简述随机对照试验的优缺点
简述随机对照试验的优缺点
随机对照试验的优点有：
1.可比性好：由于采用了随机分组和同期对照，故可以消除、控制
或平衡许多已知或未知的偏倚，使试验组与对照组除了处理因素不同外，其他非处理因素基本一致或接近，具有良好的可比性。
2.试验对象诊断明确：对被研究的对象，有明确的诊断，有严格的
纳入标准及排除标准，有利于重复验证。
3.收集详细信息：可以收集研究对象在基线时和观察结局时的详细
信息。
4.试验结果客观、真实：由于使用了盲法观察和分析试验结果，比
较客观和真实。
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随机
随便
按照出生日期（奇偶年份） 医院病案记录数字（奇偶数字） 受试者参与研究的时间（单双日）
影响疗效的判断； 由于不随机，各组差异不 符合概率论和统计学原理， 使统计学检验结果无效
随机化方法
简单随机法 系统随机抽样法 随 机 抽 样 多级抽样法 随 机 分 组 分层随机法
区组随机法
分层区组随机法
描述性研究
RCT的用途及地位—临床疗效评价的“金标准”
牛津大学循证医学中心的证据等级
1a 随机对照临床试验的系统综述 1b 单个随机对照临床试验 1c 全或无病例系列（all or none case series)
2a 队列研究的系统综述 2b 单个队列研究、低质量随机对照临床试验 2c 结局/疗效研究 3a 病例对照研究的系统综述 3b 单个病例对照研究 病例系列、质量不高的队列研究和病例对照研究
简单 随机法
分层 随机法
目的：根据各处理组的基本特征，比如疾病的轻、中、重， 抛硬币：事先约定好正面和背面分别代表哪个组 目的：简单随机法往往要完成全部观察病例时两组受试者的人数 男女性别、中医证型等，利用随机化前的分层，防止在简单 目的：临床研究实际中有时为平衡在临床上重要的预后因素，可以 抽签：此次被抽出的签必须重新放回去才能下一次抽签 才会均等，对于易受季节影响的疾病，或中途可能停止观察需要 随机化分组时有可能产生的组间不均衡。先分层，再在每一 同时区组和分层随机化。 掷骰子：事先约定好 进行统计处理的临床研究则不合适。可应用区组随机。 个层次内应用简单随机或者区组随机法进行随机。 方法：根据影响疾病预后的因素分成各个独立的层，每一层内又 查随机数字表 方法：将研究对象总人数分为一定人数的区组，临床研究时完成 分层的依据： 进行区组化。在每一层内，所受试者的处理因素是平衡的；对于每 电子计算机或计算器生成随机数字 一个区组后才进入下一个区组，直至完成全部病例。 对预后有重要影响的因素为分层因素，每个因素的不同程度 一受试者，各预后因素也是平衡的。 区组 按照课题设计的研究组的数目和研究对象的总人数来决定区组的 为水平数 随机法 分层区组 大小。 因素和水平不宜太多，否则难以实施
将总体人群分成一定规模的抽样单位，抽出几个单位后再从中进行第二次 抽样，称为两级抽样法或从属抽样法。如果从第二次抽样的单位中再行抽样， 即为三级抽样法。如此反复抽样的方法叫做多级抽样法。
随机分组：在治疗性临床研究中，将研究对象（连续的非随机抽样的样本）应用随 机的方法进行分组，使其都有同等的机会进入“试验组”（experimental group)或“对照组” （control group)接受相应的干预措施。
常用盲法
受试者
单盲 双盲
研究者
疗效评估/数据处理人员
√ √ √
× √ √
× × √
三盲
盲法对照应用的注意事项
1
应尽可能对所有参与研究的人员“隐藏”分组的编 码
2
与无治疗比较时，最好使用安慰剂对照
3
比较两种不同药物剂型时也应该使用盲法
4
如果盲法不可行时，采用第三方评价
重复原则
重复原则
重复（replication)也是临床科研的重要方法和基本原则之一。重复原则是 指在相同试验条件下进行多次研究、确保研究结果的重现性。 具体包括： 1.同一研究对象的重复观察是保证观察结果的准确度和可靠度。例如：在测量血 压时，一般对同一研究对象测量3次，以3次测量结果的平均值作为最终观察值。 2.多个研究对象的重复观察，避免把个别情况误认为普遍情况，把偶然或巧合的 现象当作必然的规律，通过一定样本量（sample size）的重复，使结果具有稳定 性，使假设检验达到预定的目的。
随机法
非随机分组：现在临床研究中有些研究者在同时间、同地点选择治疗组和 对照组，但受试者不是用随机的方法分组的。他们由研究者主观指定的；或者 按受试者要求而分组，或者按是否愿意接受某种疗法或药物而分组，这种方法 称为“非随机分组法”。
优 点
方便、简单，容易被医 师和患者接受，依从性 较高
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ缺 点
有选择性偏倚，两组基 线不一致，可比性差。 难以保证各组间治疗前 的可比性，可能导致研 究结果的明显偏倚。
应用随机化分组的注意事项
应用随机化的方法 避免由于随机分配方案的提前暴露而使参与试验 应当注意随机分组 的研究者可以主观更改受试者入组的结果，如更 研究表明，与采用隐匿分组的随机临床试验比较，没有采用隐匿分组 隐匿 改入组顺序，纳入或排除病例。
的随机对照试验会高估疗效达30%。随机分组联合分组隐匿，才是真正 意义上的随机分组，否则，随机分组将和随意分组没有任何区别。
随机抽样：指的是被研究的对象从被研究的目标人群中被随机抽取出来的过 程，是借助于随机抽样的方法，使目标人群中的每一个个体，都有同样的机会被 选择作为研究对象。
系统随机抽样法
将总体中各单位按一定顺序排列，根据样本容量要求确定抽选间隔， 然后随机确定起点，每隔一定的间隔抽取一个单位的一种抽样方式。
多级抽样法
未经批判性评估的专家意见
随机对照试验的设计基本原则
对照
随机
随机对照试验的 设计基本原则
盲法
伦理
重复
随机对照试验（RCT）是目前公认的防治性研究偏倚可能性最小的设计方案。中医 对疾病及其治疗的认识有别于西医，尤其中医“辩证论治”的治疗原则比西医分型分 类更加复杂，其临床研究因而有不同于西医的特点。但无论多么复杂，无论哪种临床 科研设计都应遵循随机、对照、盲法、重复几个基本原则。
盲法
盲法
定义
在临床研究中，如果参加研究的研究者或受试者，都不知道试验对象 分配的所在组别，接受的是研究措施还是对照措施，这种研究的方法 ，称为盲法研究（blind trial)。 有效地避免研究者或受试者的测量性偏倚和主观偏见。
目的
分类
1.单盲法2.双盲法3.三盲法
常用盲法
盲法
“双盲” (double blind) 是指受试者和研究者双方都不知道分组情况，也不知 “单盲”（ single blind) 是指受试者不知道自己是在试验组还是对照组， 道受试者接受的哪一种干预措施。 三盲（ triple blind) 即受试者、观察者和资料分析者都不知道参与研究的 而研究者则知道。 目的：确保研究者的主观评价和决定不会因了解试验措施的分配而受到影响。 受试者分配在哪个组合接受哪种干预措施，全部采用编号密封。 优点：操作简单，容易进行，对受试者的健康和安全有利。 优点：减少在收集资料和分析资料时偏倚的风险。 优点：使偏倚减到最小的程度，使评价的结果更符合客观情况。 缺点：不能避免研究者主观意愿的干扰，尤其是较难客观、定量测量的指 应用注意事项： 1.应急信件2.盲法技巧 3.伦理原则 缺点：操作比较复杂，执行过程中有一定困难。 设盲对象 标，如中医的证候、神经精神科的各种量表。
随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
随机对照试验
试验性研究
交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
临床研究
病例 -对照研究（ case-control study) 的基本原理是 描述性研究（ descriptive study), 又称为描述流行病 将一个范围明确的人群按是否暴露于某可疑因素及其暴露 前后对照试验 以现已确诊患有某特定疾病的患者作为病例，以没有 学（ descriptive epidemiology ），是流行病学研究 程度分为不同的亚组，追踪其各自的结局，比较不同亚组 同个体自身前后对照试验 (before-after study incontrolled the same 随机交叉对照试验（ randomized cross-over 患该病的患者或健康人作为对照，通过询问、实验室 方法中最基本的类型，主要用来描述人群中疾病或健 之间结局的差异，从而判断暴露因子与结局之间有无因果 Individuals) 系指同一组患者先后接受两种不同的治疗，以 trial) 属于前瞻性研究，是对两组受试者使用两种不同的 检查或复查病例档案，收集既往危险因素的暴露史， 康状况及暴露因素的分布情况，目的是提出病因假设， 关联及关联大小。 其中一种治疗作为对照，比较两种治疗结果的差别，以确定所 处理措施，然后互相交换处理措施，最后将结果进行对照 测量并比较病例组与对照组之间危险因素的暴露比例， 为进一步调查研究提供线索，是分析性研究的基础； 考核药物的疗效的一种设计方案。 比较的设计方法。 经统计学检验，若两组差别有显著意义，则可认为该 还可以用来确定高危人群，评价公共卫生措施的效果 自然条件下进行： 队列研究 因素与疾病之间存在着统计学上的关联。 等。 不能人为控制试验条 件，自然形成分组、 尽可能控制非研究因 观察性研究 病例-对照研究 素对结果的影响
1.空白对照 2.安慰剂对照 3.阳性药物对照 4.同期随机对照 5.自身对照 6.配对对照 7.历史性对照 8.无对照研究
目的
分类
对照的分类
空白对照
自身对照
阳性药物对照
仅在下列情况需要和适用： 试验组和对照组的研究要同步，从同一时间、同一地点选择患 用一种对自然病程不产生任何影响的制剂作为对照。 1.有理由确信研究终点是客观的 者，临床研究开始时间一致，观察期限一致，尽量保证相关的 通常用于比较新药和已知肯定有效的”老药“间的疗效差别，用以验证新 常用者有淀粉、乳糖等，制成与试验组外形完全一样、气 2.难以或不可能实行双盲（如药物治疗与手术治 试验条件一致。 安慰剂对照 配对对照 药疗效，开发新的疗效更佳的药物。 味相同的剂型以便于盲法的实施。 疗；容易识别药物毒性的治疗） 可以消除、控制或平衡许多已知或未知的偏倚，在有一定样本 证明试验药物疗效方面的两个目标： 克服由于不同心理期待所带来的对结局的影响。保证对照 量的基础上，保证了试验组与对照组除了治疗措施不同外，其 1.显示受试药物的疗效与某种已知的有效药物一样好（等于，不劣于） 组能够保持其固有的自然特征，可清楚地看出处理因素的 他非处理因素（如年龄、性别、病情、经济状况、文化程度等 2.显示受试药物的效能优于阳性对照药 作用。即凡是能够改变自然过程者，均可认为是有作用者， 基线情况）有一定的可比性。 是一种论证强度很高的对照方法