2019年PPT-临床试验(示范模板)
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临床试验介绍PPT优质课件
临床试验基础概念
产品注册部
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
9
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记Байду номын сангаас受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
临床 试验 分期
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
6
临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
产品注册部
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
9
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记Байду номын сангаас受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
临床 试验 分期
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
6
临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
临床试验介绍 ppt课件
ppt课件
2
药物研发的漫长道路
ppt课件
3
为啥？ 非得做临床试验
确定给药剂量
安全系数
是否有效
获益与风险
药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答
指导ppt用课件药
4
药物临床试验探究的目的
• 核心：药物与人体的相互作用
药动学pharmacokinetics(PK)
药效学pharmacodynamics(PD) • 什么样的药物剂量人体可以耐受？ • 药物对人体会产生什么样的药理作用？ • 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ • 剂量与疗效、安全性的关系？ • 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
ppt课件
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伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
充足的资金运转
企业 本身
完善的科研团队及 技术支持
ppt课件
15
如何降低临床试验风险
研究中心、主要研 究者、研究者
合格的CRA
研究 现场
合格的CRC
第三方稽查人员
ppt课件
16
如何降低临床试验风险
及时掌握政策方向
与管理部门进行有 效沟通
注册 申报
专业的文件撰写能力
合格的注册专员
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17
临床试验的基本过程
临床试验基础概念
临床试验简介PPT课件
IV期临床试验和生物等效性试验
一般采用开放的试验设计，不选择盲法
8
药物临床试验不同分期给药剂量的选择
I期临床试验
根据动物实验的相关数据来推算人体初始给药剂量
单次给药：在确定初始给药剂量后，再结合相关专家的意见和思路，设计
8~9个剂量递增所用的剂量组
多次给药：从单次递增给药剂量中选择2~3个剂量组进行连续多次给药
药物临床试 验基础知识
1
新药的研发流程
2
新药的研发流程
新药临床试验的重要性
动物实验只能发现1/3~2/3的人体不良反应。在动物体内无法体现
的不良反应有嗜睡、恶心、头昏、神经过敏、上腹不皮炎、忧郁、眩晕、夜尿、
腹胀、胃肠气胀、僵硬、迷糊、荨麻疹等。而有时候，动物实验中
也会出现假阳性的结果
药物临床试验是佐证新药有效性及安全性的唯一有效途径
3
药物临床试验的分期及其基本要求
临床试验分期 试验目的
I期
II期 III期 IV期 随机对照临床试验 生物等效性试验
观测对受试者的安全性、毒性和药代动力学，确定最大耐受 剂量，为制定给药方案提供依据
对新药的有效性和安全性作出初步评价，并为设计III期临床 试验和确定给药剂量方案提供依据 治疗作用的确证阶段，确定不同患者人群的剂量方案，观测 较不常见或迟发的不良反应 上市后的研究，考察药品的疗效和罕见的不良反应；评价受 益-风险比；改进给药剂量；发现新的适应证 通过与国内已上市的同类药物进行疗效和安全性的比较，以 进一步验证所研药物在中国人群内的有效性和安全性 比较同一种药物的相同或不同剂型的制剂在相同试验条件下， 在人体内吸收程度和速度的差异
而磷酸奥司他韦更具有剂型优势
《临床试验简述》PPT课件
2019/5/14
Ⅲ期临床试验
治疗作用确证阶段。 目的：是进一步验证药物对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与 风险关系，最终为药物注册申请的审查 提供充分的依据。
2019/5/14
IV期临床试验
药上市后由申请人进行的应用研究阶段。 目的：考察在广泛使用条件下的药物的疗 效和不良反应、评价在普通或者特殊人群 中使用的利益与风险关系以及改进给药剂 量等。
临床试验的意义
对于每一种新药的上市不管经过多少 体外和动物试验，最终依然需要在人 体进行临床试验才能最终确定药物的 疗效和安全性。精心设计、操作的临 床试验，是提高人类健康，寻找新的 治疗药物和方法的最快最安全的途径， 是推动人类健康事业向前发展的重要 手段。
临床试验的分期
Ⅰ期临床试验
Ⅱ期临床试验
临床试验简述
2013级硕士 于鑫
目录
1.临床试验的定义
2.临床试验的意义 3. 临床试验的分期 4. 临床试验的分析方法 5.临床试验的程序规范
临床试验的定义
临床试验（Clinical Trial）：指任何在人体（病 人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试 验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确 定试验药物的疗效与安全性。
Ⅳ期临床试验
2019/5/14
Ⅲ其临床试验
Ⅰ期临床试验
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 目的：检验新药的剂量和安全性
1.药物的正确剂量是多少？ 2.药物的不良反应是什么？ 3.药物是如何被代谢的？
2019/5/14
II期临床试验
治疗作用初步评价阶段。 目的：是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期 临床试验研究设计和给药剂量方案的确 定提供依据。
Ⅲ期临床试验
治疗作用确证阶段。 目的：是进一步验证药物对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与 风险关系，最终为药物注册申请的审查 提供充分的依据。
2019/5/14
IV期临床试验
药上市后由申请人进行的应用研究阶段。 目的：考察在广泛使用条件下的药物的疗 效和不良反应、评价在普通或者特殊人群 中使用的利益与风险关系以及改进给药剂 量等。
临床试验的意义
对于每一种新药的上市不管经过多少 体外和动物试验，最终依然需要在人 体进行临床试验才能最终确定药物的 疗效和安全性。精心设计、操作的临 床试验，是提高人类健康，寻找新的 治疗药物和方法的最快最安全的途径， 是推动人类健康事业向前发展的重要 手段。
临床试验的分期
Ⅰ期临床试验
Ⅱ期临床试验
临床试验简述
2013级硕士 于鑫
目录
1.临床试验的定义
2.临床试验的意义 3. 临床试验的分期 4. 临床试验的分析方法 5.临床试验的程序规范
临床试验的定义
临床试验（Clinical Trial）：指任何在人体（病 人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试 验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确 定试验药物的疗效与安全性。
Ⅳ期临床试验
2019/5/14
Ⅲ其临床试验
Ⅰ期临床试验
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 目的：检验新药的剂量和安全性
1.药物的正确剂量是多少？ 2.药物的不良反应是什么？ 3.药物是如何被代谢的？
2019/5/14
II期临床试验
治疗作用初步评价阶段。 目的：是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期 临床试验研究设计和给药剂量方案的确 定提供依据。
临床试验优秀PPT讲义
❖ 二 保护受试者的权益并保障其安全.
GCP的适用范围
❖ 各期药物临床试验I、II、III、IV期及人体生 物利用度或生物等效性试验.
为保证临床试验的质量,应该遵守哪三个原则
❖ 伦理原则 ❖ 科学原则 ❖ 相关法规原则.
何为SOP
❖ 标准操作程序Standard Operation Procedure ,SOP,就是将某一事件的标准操作 步骤和要求以统一的格式描述出来,用来指导 和规范日常的工作.药物临床试验中的SOP为 有效地实施和完成某一临床试验中每项工作 所拟定的标准和详细的书面规程
❖ IV期临床试验：新药上市后由申人自主进行的应用 研究阶段.其目的是考察在广泛使用条件下的药物的 疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用 的利益与风险关系；改进给药剂量等.
三类和四类药的临床研究要求
❖ 进行人体药代动力学研究,至少一00对随机对 照临床试验.多个适应症的,每个主要适应症病 例数不少于六0对.
❖ 三、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药 品：
❖ 四、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基或者金 属元素,但不改变其药理作用的原料药及其制剂.
❖ 五、改变国内已上市销售药品的剂型,但不改变给药 途径的制剂.
❖ 六、已有国家药品标准的原料药或者制剂.
I-IV期临床试验的目的
❖ I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全 性评价试验.耐受性和药代动力学,给药剂量初 评.
❖ 三新药临床前药理学、毒理学、动物体内药效动学及药动学 的研究.
❖ 四在人体内的药动学、安全性及疗效以及市场应用经验的研 究,如注明己上市的国家以及所有上市后累计经验的重要资料 如处方、剂量、用法和不良反立等. 研究者手册是新药资料概要,可作为研究者指南,向研究者 提供对新药可能出现的危险、药物过量和不良反应以及临床 试验中可能需要的特殊检查、观察和预防措施的正确解释.
GCP的适用范围
❖ 各期药物临床试验I、II、III、IV期及人体生 物利用度或生物等效性试验.
为保证临床试验的质量,应该遵守哪三个原则
❖ 伦理原则 ❖ 科学原则 ❖ 相关法规原则.
何为SOP
❖ 标准操作程序Standard Operation Procedure ,SOP,就是将某一事件的标准操作 步骤和要求以统一的格式描述出来,用来指导 和规范日常的工作.药物临床试验中的SOP为 有效地实施和完成某一临床试验中每项工作 所拟定的标准和详细的书面规程
❖ IV期临床试验：新药上市后由申人自主进行的应用 研究阶段.其目的是考察在广泛使用条件下的药物的 疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用 的利益与风险关系；改进给药剂量等.
三类和四类药的临床研究要求
❖ 进行人体药代动力学研究,至少一00对随机对 照临床试验.多个适应症的,每个主要适应症病 例数不少于六0对.
❖ 三、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药 品：
❖ 四、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基或者金 属元素,但不改变其药理作用的原料药及其制剂.
❖ 五、改变国内已上市销售药品的剂型,但不改变给药 途径的制剂.
❖ 六、已有国家药品标准的原料药或者制剂.
I-IV期临床试验的目的
❖ I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全 性评价试验.耐受性和药代动力学,给药剂量初 评.
❖ 三新药临床前药理学、毒理学、动物体内药效动学及药动学 的研究.
❖ 四在人体内的药动学、安全性及疗效以及市场应用经验的研 究,如注明己上市的国家以及所有上市后累计经验的重要资料 如处方、剂量、用法和不良反立等. 研究者手册是新药资料概要,可作为研究者指南,向研究者 提供对新药可能出现的危险、药物过量和不良反应以及临床 试验中可能需要的特殊检查、观察和预防措施的正确解释.
临床试验方案PPT课件
标准
6
临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12. 质量控制和保证
7
临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
9
2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
10
3.背景
试验的意义 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的 影响 目前主要治疗方法，优缺点
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
26
7.3 治疗方法
安慰剂导入期（筛选期、清洗期） 治疗期 基础治疗、辅助治疗的规定 禁忌药应明确规定 剂量调整的规定
27
7.3.1 剂量、给药方法与疗程
以药代动力学研究作为理论基础 由I、II期试验确定 申办者应提供科学实验数据，并应经过
充分讨论
28
7.3.2 剂量调整
遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求和我国 药品监督管理当局有关法规
符合专业与统计学理论 符合伦理道德
3
三要素
实验设计的三要素
受试对象
处理因素
实验效应
受 试
处理因素
实 验
对
效
象
应
4
临床试验方案（Protocol）
由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共 同讨论制定
6
临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12. 质量控制和保证
7
临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
9
2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
10
3.背景
试验的意义 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的 影响 目前主要治疗方法，优缺点
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
26
7.3 治疗方法
安慰剂导入期（筛选期、清洗期） 治疗期 基础治疗、辅助治疗的规定 禁忌药应明确规定 剂量调整的规定
27
7.3.1 剂量、给药方法与疗程
以药代动力学研究作为理论基础 由I、II期试验确定 申办者应提供科学实验数据，并应经过
充分讨论
28
7.3.2 剂量调整
遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求和我国 药品监督管理当局有关法规
符合专业与统计学理论 符合伦理道德
3
三要素
实验设计的三要素
受试对象
处理因素
实验效应
受 试
处理因素
实 验
对
效
象
应
4
临床试验方案（Protocol）
由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共 同讨论制定
临床试验(1)PPT课件
退出试验的标准（例）
①服药过程中出现其他疾病影响药效观察； ② 患者未能按规定剂量、次数、疗程服药超过3天； ③ 试验期间合并使用非甾体抗炎药、甾体类抗炎药、免
疫抑制剂、抗溃疡药等可能影响本试验观察的药物； ④严重不良事件或意外妊娠 ⑤依从性差 ⑥失访 ⑦研究对象要求退出
（二）估计样本含量
1.影响样本量大小的主要因素
如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、抗 溃疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病； ⑤ 病人签署知情同意书；
排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症 性肠病等；
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； ③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者 ④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
实验流行病学的一种研究类型，它是将研究对象（病人） 随机地分为两组，其中一组作为实验组，给予某种新的药 物或治疗措施，另一组给予传统的治疗方法或给予安慰剂 作为对照组，然后随访观察一定时间，用盲法比较两组的 治疗效果。
随机化对照临床试验（randomized control trail,RCT) 临床疗效判断
N2(Za Z)22
d2
σ：为估计的标准差
d：为两组连续变量均值之差
Zα、Zβ和N所示意义同上述计数资料的计算公式 以上公式适用于N≥30时
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(三)设立对照组
1.为什么必须设立对照组 （1）通过对照组可取得研究指标的数据差异 （2）通过对照组可清除被试因素以外的其它因素对
临床试验设计讲解ppt课件
样本量计算
根据研究目的和研究问题，计算所需的 样本量，以确保试验结果的可靠性和精 确度。
VS
随机分组方法
采用适当的随机分组方法，以确保试验组 和对照组在可比性方面的一致性。
03
试验流程与伦理考虑
试验流程
试验准备
确定研究目的、选择研究场所、招募受试者 、制定试验方案等。
试验实施
按照试验方案进行试验，确保受试者权益和 安全。
对照措施
设置合理的对照措施，以评估干预措施的有效性和安 全性。
试验设计类型
前瞻性研究
01
对试验对象进行前瞻性观察和记录数据，以评估干预措施的效
果。
回顾性研究
02
对已有数据进行回顾性分析，以评估象随机分为试验组和对照组，以评估干预措施的效果
。
样本量与随机分组
临床试验的阶段
01
准备阶段
制定试验计划、伦理审查、招募受 试者等。
总结阶段
撰写试验报告、总结研究成果等。
03
02
实施阶段
进行试验操作、数据收集和分析等 。
随访阶段
对受试者进行长期随访，监测远期 疗效和安全性。
04
02
试验设计要素
试验对象
01
明确研究目的
在选择试验对象时，首先需要明 确研究目的，以便选择合适的试 验对象。
保留受试者
在试验过程中，受试者的脱落率是影响试验结果的重要因素。为了降低脱落率 ，研究者需要采取一系列措施，如定期与受试者沟通、提供必要的支持和帮助 、及时处理受试者的疑虑和问题等。
试验偏倚的避免
随机化
在临床试验中，随机化是避免偏倚的重要手 段。通过随机分配受试者到试验组和对照组 ，可以确保两组之间的可比性，从而减少潜 在的干扰因素对试验结果的影响。
临床试验基础知识PPT课件
方案。除非有突发影响受试者安全的事件发生。 4 研究者应记录和说明任何违背方案的现象 5 取得受试者知情同意书 6 试验总结报告，签名并注明日期 7接受申办者派遣的监查
伦理委员会
伦理委员会（Ethics Committee） 由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的
独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合 乎道德，并为之提供公众保证，确保受试者的安全、 健康和权益受到保护。该委员会的组成和一切活动不 应受临床试验组织和实施者的干扰或影响。
临床试验知识培训
药物临床试验概念
药物临床试验（Clinical Trial）：指任何在 人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研 究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/ 或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是 确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
跟进试验
试验进行中—— 监查访视：
5. 管理试验用药品，保证相关资源供应 6. 协助报告不良事件及严重不良事件 7. 备案及归档相关文件 8. 评估研究者/中心试验实施情况
跟进试验
试验结束后或提前终止—— 关闭中心： 1. 回收、销毁未用试验用药品及相关物品 2. 指导研究者按规定保存必备的试验文件 3. 向研究者解释其在试验结束后的职责 4. 确保按协议支付全部试验经费 5. 试验结束报告
伦理委员会
职责： 保护受试者的权益和安全
审查内容： 对人体生物医学研究项目进行科学审查和伦理审查
权利： 有权批准一项临床试验；要求修正方案后同意；不批准 暂停或中止没有按照伦理委员会要求实施的研究 暂停或中止对受试者造成严重伤害的在研项目 延期审查以补充资料
伦理委员会
提交申请 临床试验机构项目负责人和主要研究者（或与 申办者共同）提交生物医学研究伦理审查的申请
伦理委员会
伦理委员会（Ethics Committee） 由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的
独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合 乎道德，并为之提供公众保证，确保受试者的安全、 健康和权益受到保护。该委员会的组成和一切活动不 应受临床试验组织和实施者的干扰或影响。
临床试验知识培训
药物临床试验概念
药物临床试验（Clinical Trial）：指任何在 人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研 究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/ 或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是 确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
跟进试验
试验进行中—— 监查访视：
5. 管理试验用药品，保证相关资源供应 6. 协助报告不良事件及严重不良事件 7. 备案及归档相关文件 8. 评估研究者/中心试验实施情况
跟进试验
试验结束后或提前终止—— 关闭中心： 1. 回收、销毁未用试验用药品及相关物品 2. 指导研究者按规定保存必备的试验文件 3. 向研究者解释其在试验结束后的职责 4. 确保按协议支付全部试验经费 5. 试验结束报告
伦理委员会
职责： 保护受试者的权益和安全
审查内容： 对人体生物医学研究项目进行科学审查和伦理审查
权利： 有权批准一项临床试验；要求修正方案后同意；不批准 暂停或中止没有按照伦理委员会要求实施的研究 暂停或中止对受试者造成严重伤害的在研项目 延期审查以补充资料
伦理委员会
提交申请 临床试验机构项目负责人和主要研究者（或与 申办者共同）提交生物医学研究伦理审查的申请
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临床试验的基本要求
应当符合道德的要求 试验必需是严格科学的 良好的组织工作
试验统计学家
ICH GCP 试验统计学家： 试验统计学家除了有统计学专门知 识 之外，还必须有从事临床试验统计 分
生物统计学指导原则
新药临床试验中所有涉及到的 统计学工作，需由有资格的生 物统计学专业人员具体负责。
究者 ↓
PI Meeting
临床试验的基本步骤
（续）
（随机安排表） 监查）
（数据管理计划） 完整）
（统计分析计划）
↓
↓ 数据管理 （保证数据的正确
↓ 统计分析 （描述性统计，假
↓ 统计分析报告
临床试验有关的各种组 织
伦理委员会
伦理委员会与知情同意书是保障 受试者权益的主要措施。应在参 加临床试验的医疗机构内成立伦 理委员会。
2. 抗心率不齐药用于心肌梗塞后 病人。 (有害）
3. 他汀类药物
经验医学局限性的原因
1. 机体受到外在和内在因素的 影响-
（同样疗法对不同病人的疗效 不同）。
2. 某些疾病的自愈倾向。 3. 季节变动对某些疾病的影响。 4. 评价的主观、偏性。（医生
和病人）
怎样解决经验医学局限 性
病人随机分组进行对比
我国：
治疗作用确证阶段。其目的是进一 步验证药物对目标适应症患者的治 疗作用和安全性，评价利益与风险 关系，最终为药物注册申请获得批
第四期：销售后的监测
在研究结果经有关部门批准，新药 在市场上销售后，仍然要进行不良 反应的调查，以及长期的病死率和 死亡率的研究。
我国：
新药上市后；由申请人自主进行的 应用研究阶段。其目的是考察在广 泛使用条件下的药物的疗效和不良 反应；评价在普通或者特殊人群中
临床试验的目的
药物的疗效 药物的安全性
国际上关于药物 临床试验的分期
第一期：临床药理学毒 理学研究
第二期： 疗效的初步临 床研究
第三期：全面的疗效评
我国关于药物的临床试验的 分期
国家药品监督管理局 于2002年12月 1日试行《药品注册管理办法》。 1999年4月22日颁布“新药审批办法”
对比条件相同
盲法比较
临床试验
科学的临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
临床试验的定义
《药品临床试验管理规范》
临床试验（Clinical Trial):指任 何在人体（病人或健康志愿者） 进行药品的系统性研究，以证 实或揭示试验用药品的作用、 不良反应/或试验用药品的吸收、 分布、代谢和排泄，目的是确 定试验用药品的疗效与安全性。
同 时新宣药布的废临止床。研究包括临床试验 和生物等效性试验。
新药的临床试验分为 I、II、III、 IV期。
第一期：临床药理学毒理 学研究
第一期是解决药物对人的安全问题。实验 一般在志愿者身上进行。但有时，如放射 治疗等，则必需是在病人身上进行。
第一期试验的主要目的是确定单一剂量。 通常采用药物递增试验，估计在达到病人 不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量 称为最大耐受剂量（Maximum Tolerance dose-MTD）。
关试验用药品在进行人体研究时已有的临床 与非临床资料 知情同意书（Informed Consent Form）
临床试验中的人员
受试者 研究者（Investigator）：实施临床
试验并对临床试验的质量及受试者 安全和权益的负责者。 申报主办者（ Sponsor）：简称申 办者，发起一项临床试验，并对该 试验的启动、管理、财务和监查负 责的公司、机构或组织 监查员（Monitor）：由申办者任命 并对申办者负责的具备相关知识的
标准操作规程（ Standard Operating Procedure，SOP）：为有效地实施和完成某 一临床试验中每项工作所拟定的标准和详细 的书面规程
试验方案（PROTOCOL） 病例报告表（Case Report Form, CRF） 研究者手册（Investigator‘s Brochure）:是有
我国：
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评 价药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，也包括为III期临床试验研究设计和 给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的源自第三期：全面的疗效评价
在条件相同的情况下与当前的标准 治疗方法进行比较，需要较大数量 的病例。是最全面的严格的新药临 床科学研究。
药品/试验用药品
《药品临床试验管理规范》
药品(Pharmaceutical Product): 指 用于预防、治疗、诊断人的疾病， 有目的地调节人体生理机能并规定 有适应症、用法和用量的物质。(与 试验药品不同)
试 验 用 药 品 （ Investigational Product）：临床试验中用作试验或 参比的任何药品或安慰剂。
必要参与整个临床试验 的理由
从统计学角度来看，每位病 人治疗的疗效是一种随机事件。
研究随机事件的科学是概率 论
从统计学的角度来看，临床 试验是一个统计研究。
临床试验的结果使用统计结 果来说明的。
新药临床试验的基本步
骤临床前研究
↓ 试验方案
↓ CRF 制定
↓ 向SDA申请、批准
↓ 中心（医院）、主要研究者、研
国家食品药品监督管理 局
State Food and Drug Administration —SFDA
国际协调委员会
International Conference of Harmonization —ICH
药物信息学会
Drug Information Association -DIA
临床试验的文件
我国：
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢
第二期： 疗效的初步临床
研究
第二期是小规模的药物效果和安全性的 研究，这一期试验需要对每一个病人进行 严密观察。目的是筛选出有效药物，排除 无效或毒性过大的药物，为第三期试验打 基础。(很少超过100-200例/每药)
所谓有资格的生物统计学专业 人员是指接受过专门培训并有 经验，可以贯彻执行本指导原 则的生物统计学专业人员。
生物统计学指导原则
生物统计学专业人员必须自始 至终地参与整个临床试验，包 括试验方案的制定和修订、病 例报告表的设计和…….协助主 要研究者完成临床试验的总结 报告。
生物统计学专业人员有
临床试验
绪论
经验医学
经验医学的作用
人类在与疾病的斗争中不断 积累经验，使医学得到发展。
祖国的传统医学保证了华夏 民族的繁衍生长
医学经验积累的困难
经验积累需要很长时间 槽粕混入精华之中
没有证据的医疗方法
1. 活质学说（50年代前苏联） 2. 鸡血疗法 （70年代） 3. 卤碱疗法 （ 70年代） 4. 现代：
保健鞋（驰豫）、保健帽、 气功掌（刮痧器）、年轻态、 胡万林…
存在问题
1。只有一例 2。没有控制其他因素 3。没有经过SFDA批准就上市
广泛应用的方法不一定 有效
1. 间歇性正压氧呼吸治疗COPD。 (没什么用）
2. 紫草根预防麻疹。 （无用）
有些广泛应用的方法有 害
1. 早产儿高浓度氧治疗。 (有害）